Размер мирового рынка генной терапии по продукту (вирусные векторы, невирусные векторы), по показаниям (неврологические заболевания, рак, гепатологические заболевания, мышечная дистрофия Дюшенна), по способу доставки (ex vivo, in vivo), по географическому охвату и прогнозу

Размер и прогноз рынка генной терапии

Размер рынка генной терапии оценивался в 7,53 млрд долларов США в 2024 году и, по прогнозам, достигнет 50,6 млрд долларов США к 2031 году, увеличившись на CAGR в 26,88% в течение прогнозируемого периода 2024-2031 годов.

Расширение рынка обусловлено такими факторами, как развитие прогрессирующей конкуренции между крупными фирмами, сосредоточенными на коммерциализации своих методов лечения, а также расширение области передовых терапевтических средств и технологий доставки генов. Чтобы улучшить внутреннюю экспертизу и укрепить линейки продуктов, биотехнологические компании инвестируют в поглощения, слияния/сотрудничества и расширения. Отчет о мировом рынке генной терапии дает целостную оценку рынка. Отчет предлагает всесторонний анализ ключевых сегментов, тенденций, движущих сил, ограничений, конкурентной среды и факторов, которые играют существенную роль на рынке.

Определение мирового рынка генной терапии

Генная терапия — это медицинский метод, используемый для лечения или профилактики заболеваний путем решения основной генетической проблемы. Вместо использования лекарств или хирургического вмешательства для лечения болезни врачи теперь могут лечить ее, изменяя генетический состав человека благодаря методам генной терапии. Первоначальный подход к генной терапии, также известный как перенос генов или добавление генов, был создан дляВстраивания нового гена в клетки для помощи в лечении заболевания. Замены вызывающей болезнь измененной копии гена на здоровую копию. Более поздние исследования улучшили методы генной терапии. Чтобы преодолеть генетические различия, более современная техника, известная как редактирование генома (CRISPR-Cas9 является одним из примеров), использует другую стратегию.

Редактирование генома представляет собой молекулярные инструменты для изменения существующего генетического материала в клетках, а не для добавления нового генетического материала. Генная терапия используется для лечения небольшого числа заболеваний, таких как спинальная мышечная атрофия и врожденный амавроз глаз Лебера. В настоящее время исследуется еще много генных терапий, чтобы убедиться, что они будут эффективными и безопасными. Вскоре врачи надеются использовать многообещающий метод редактирования генома для лечения человеческих недугов. Продукты генной терапии бывают разных форм, включаяПлазмидная ДНКможно генетически модифицировать кольцевые молекулы ДНК для доставки терапевтических генов в клетки человека.

вирусные носители Поскольку вирусы от природы обладают способностью вставлять генетический материал в клетки, из них создаются определенные продукты генной терапии. После того, как вирусы были отредактированы для уменьшения их способности распространять инфекционные заболевания, эти модифицированные вирусы можно использовать в качестве векторов (транспортных средств) для доставки терапевтических генов в клетки человека. Бактериальные векторы можно изменить, чтобы они не распространяли инфекционные заболевания, а затем их можно использовать в качестве транспортных средств для доставки терапевтических генов в ткани человека. Технология модификации генов человекаредактирование генов направлено на удаление нежелательных генов или исправление мутировавших генов. Для разработки продуктов клеточной генной терапии, полученных от пациента, клетки берутся у пациента, генетически модифицируются (обычно с использованием вирусного вектора), а затем возвращаются пациенту.

Обзор мирового рынка генной терапии

Расширение рынка было существенно затруднено вспышкой COVID-19. Из-за COVID-19, который исторически создавал существенные проблемы с поставками материалов, производством и логистическими операциями, эта отрасль была серьезно нарушена. Например, когда партнерская компания по контрактному производству была вынуждена закрыться, компания по генной терапии, у которой были длительные сроки поставки некоторых компонентов, позже обнаружила, что у нее не хватает поставок для клинических испытаний. Ожидается, что в течение прогнозируемого периода сильный конвейер генной терапии будет стимулировать расширение рынка. Генная терапия разрабатывается, чтобы клиники могли ее предложить.

Многочисленные колледжи и институты, как ожидается, имеют широкий спектр продуктов в разработке, что, как ожидается, увеличит приносящую доход в ближайшем будущем. После одобрения FDA первого генного лечения количество клинических испытаний генной терапии значительно возросло. По данным Американского общества генной и клеточной терапии (ASGCT), разрабатывается около 1986 продуктов генной терапии, включая лечение CAR T-клетками и другие генетически модифицированные клеточные терапии. Кроме того, в течение прогнозируемого периода рынок генной терапии выиграет от улучшенной нормативной поддержки. Многочисленные международные регулирующие организации усовершенствовали методы, которые они используют для продвижения терапии. Одобрение FDA технологии CAR-T является одним из примеров.

Особенно в исследованиях II и III фазы регулирующие органы допускают гибкость в рамках традиционной иерархии того, как проводятся клинические испытания. Еще один прогноз, сделанный FDA, состоял в том, что к 2025 году ежегодно будет разрешаться от 10 до 20 инновационных клеточных и генных терапий. Ожидается, что отрасль также предоставит участникам рынка огромный потенциал для развития в результате увеличения финансирования и инвестиций. Многочисленные биофармацевтические компании инвестируют в регион для запуска передовых препаратов. Например, Ori Biotech запустила передовую платформу для изучения клеточной и генной терапии в январе 2022 года после привлечения более 100,0 млн долларов США в рамках финансирования серии B. С помощью этих денежных средств предварительная коммерциализация и вывод на рынок могут пройти быстро.

Анализ сегментации мирового рынка генной терапии

Мировой рынок генной терапии сегментирован на основе продукта, показаний, способа доставки и географии.

Рынок генной терапии, по продуктам

• Вирусные векторы
• Невирусные векторы

На основе продукта рынок сегментирован на вирусные векторы, невирусные векторы. Вирусный вектор является крупнейшим мировым рынком генной терапии в прогнозируемый период. Благодаря простоте вставки и разделения ДНК ретровирусы были наиболее часто используемыми вирусами в приложениях генной терапии. Две копии одноцепочечной РНК, которые производятся ретровирусами, могут быть изменены в двухцепочечную ДНК, которая затем может быть включена в хромосомы клетки-хозяина. Многие активные клинические исследования в первую очередь сосредоточены на использовании ретровирусов.

Рынок генной терапии по показаниям

• Неврологические заболевания
• Рак
• Гепатологические заболевания
• Мышечная дистрофия Дюшенна
• Другие показания

На основе показаний рынок разделяется на неврологические заболевания, рак, гепатологические заболевания, мышечную дистрофию Дюшенна и другие показания. Сегмент рака является самым быстрым мировым рынком генной терапии в течение прогнозируемого периода. Ожидается, что рынок онкологических заболеваний будет расширяться с наибольшей скоростью CAGR в течение прогнозируемого периода в результате одобрения все большего числа генных терапий для лечения рака и растущей частоты гематологических раковых заболеваний. С другой стороны, ожидается, что сектор неврологических заболеваний будет самым оппортунистическим в течение прогнозируемого периода. С развитием таргетной генной терапии теперь можно лечить серьезные неврологические расстройства, используя ряд методов, включая экзогенную экспрессию генов и эндогенную репрессию генов.

Рынок генной терапии по методу доставки

• Ex vivo
• In vivo

На основе метода доставки рынок сегментирован на Ex vivo, In vivo. Доля рынка терапии in vivo была наибольшей. Ожидается, что будущее расширение рынка будет подпитываться ростом использования генной терапии in vivo по всему миру. По сравнению с генной терапией ex vivo, где клетки изменяются вне организма и затем повторно вводятся пациенту, генная терапия in vivo имеет преимущество, поскольку является потенциально более прямым и системным методом. Однако генная терапия in vivo не лишена своих трудностей, включая необходимость эффективной и целенаправленной доставки генетического материала, снижения иммунных реакций и долгосрочной экспрессии терапевтических генов.

Рынок генной терапии по географическому охвату

• Северная Америка
• Европа
• Азиатско-Тихоокеанский регион
• Остальной мир

На основе регионального анализа глобальный рынок генной терапии классифицируется на Северную Америку, Европу, Азиатско-Тихоокеанский регион, Ближний Восток и Африку и Латинскую Америку. В течение ожидаемого периода Северная Америка, как ожидается, будет занимать самую большую долю рынка генной терапии в течение прогнозируемого периода. Согласно количеству одобрений и сумме денег, полученных в течение прогнозируемого периода, эта область, как ожидается, станет крупнейшим серийным производителем генной терапии. Прогнозируется, что рынок продолжит расти, поскольку все больше крупных и малых предприятий инвестируют в НИОКР в создание лекарств для оптимальной терапии. Рынок также стимулируется растущими уровнями инвестиций правительства и ростом заболеваемости определенными заболеваниями. Фонд спинальной мышечной атрофии оценивает, что в 2020 году спинальная мышечная атрофия будет у 10 000–25 000 детей и взрослых в Соединенных Штатах, что делает ее одним из наиболее распространенных редких заболеваний.

Ключевые игроки

Отчет об исследовании «Глобальный рынок генной терапии» предоставит ценную информацию с акцентом на мировой рынок, включая некоторых основных игроков, таких как Pfizer, Novartis AG, Biogen, Gilead Sciences, Inc., MolMed SpA, Spark Therapeutics, Inc., Orchard Therapeutics plc., SIBIONO, Bluebird bio, Inc., Shanghai Sunway Biotech Co. Ltd. и Институт стволовых клеток человека.

Наш анализ рынка также включает раздел, посвященный исключительно таким основным игрокам, в котором наши аналитики предоставляют информацию о финансовых отчетах всех основных игроков, а также об их продуктах. Сравнительный анализ и SWOT-анализ. Раздел конкурентной среды также включает ключевые стратегии развития, долю рынка и анализ рыночного рейтинга вышеупомянутых игроков во всем мире.

Ключевые разработки

• В апреле 2022 года в ходе испытаний фазы 3 экспериментальной генной терапии для пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна компания Pfizer, Inc. объявила о намерении открыть свое первое представительство в США. Глобальное исследование фазы 3 CIFFREO было возобновлено после получения одобрения регулирующих органов из Канады, Тайваня, Великобритании, Испании и Бельгии.

Анализ матрицы Ace

Матрица Ace, представленная в отчете, поможет понять, как работают основные ключевые игроки, вовлеченные в эту отрасль, поскольку мы предоставляем рейтинг для этих компаний на основе различных факторов, таких как характеристики услуг и инновации, масштабируемость, инновационность услуг, отраслевой охват, отраслевой охват и дорожная карта роста. На основе этих факторов мы ранжируем компании по четырем категориямАктивные, Передовые, Развивающиеся и Новаторы.

Привлекательность рынка

Предоставленное изображение привлекательности рынка также поможет получить информацию о регионе, который является основным лидером на рынке генной терапии. Мы охватываем основные факторы влияния, которые отвечают за рост отрасли в данном регионе.

Пять сил Портера

Предоставленное изображение также поможет получить информацию о структуре пяти сил Портера, предоставляя план для понимания поведения конкурентов и стратегического позиционирования игрока в соответствующей отрасли. Модель пяти сил Портера можно использовать для оценки конкурентной среды на мировом рынке генной терапии, оценки привлекательности определенного сектора и оценки инвестиционных возможностей.

Область отчета

Методология исследования рынка

Чтобы узнать больше о методологии исследования и других аспектах исследования, свяжитесь с нашим .

Причины приобретения этого отчета

• Качественный и количественный анализ рынка на основе сегментации, включающей как экономические, так и неэкономические факторы• Предоставление данных о рыночной стоимости (млрд долларов США) для каждого сегмента и подсегмента• Указывает регион и сегмент, которые, как ожидается, будут свидетелями самого быстрого роста, а также будут доминировать на рынке• Ана