Рынок генной терапии — глобальный размер отрасли, доля, тенденции, возможности и прогноз на 2018–2028 гг., сегментированный по типу вектора (вирусный вектор, невирусный вектор), по способу доставки (in vivo, ex vivo), по показаниям (редкие заболевания, рак, неврологические заболевания, другие), по регионам, по прогнозу конкуренции

Обзор рынка

Глобальный рынок генной терапии оценивается в 6,01 млрд долларов США в 2022 году и, как ожидается, будет прогнозировать устойчивый рост в прогнозируемый период с CAGR 9,26% до 2028 года. Генная терапия описывается как лечение болезни путем изменения, замены или дополнения отсутствующей или дефектной генетической комбинации, которая отвечает за болезнь. Генная терапия стала одной из самых желанных целей исследований в борьбе с дегенеративными заболеваниями. Потребность в генной терапии обусловлена ростом числа случаев рака и других хронических заболеваний во всем мире. Прогнозируется, что достижения в области генной терапии будут одобрены в ближайшие годы, что будет способствовать росту рынка генной терапии в течение прогнозируемого периода.

Ключевые драйверы рынка

Достижения в области генетических исследований

Растущее понимание генетической основы заболеваний позволило ученым идентифицировать конкретные гены, ответственные за различные расстройства. Эти знания имеют решающее значение для разработки целевых генных терапий, которые могут исправить или заменить дефектные гены, устраняя первопричину заболеваний.

Рост распространенности генетических расстройств

Растущее число людей, у которых диагностированы генетические расстройства, подчеркивает неудовлетворенную медицинскую потребность в эффективном лечении. Традиционные методы лечения многих генетических расстройств часто сосредоточены на контроле симптомов, а не на устранении первопричины. Генная терапия предоставляет возможность обеспечить целенаправленные и долгосрочные решения для этих расстройств.

Сотрудничество и партнерство

Генная терапия подразумевает междисциплинарный подход, включающий молекулярную биологию, генетику, биотехнологию, клинические исследования и вопросы регулирования. Сотрудничество объединяет экспертов из разных областей, позволяя им обмениваться знаниями, идеями и передовым опытом. Этот коллективный опыт способствует инновациям и стимулирует разработку более передовых и эффективных методов генной терапии.

Ключевые проблемы рынка

Техническая сложность

Разработка эффективных методов генной терапии требует глубокого понимания генетики, молекулярной биологии и сложных клеточных процессов. Техническая сложность разработки терапий, которые точно нацелены и модифицируют определенные гены, может привести к увеличению сроков исследований и разработок.

Высокие затраты на разработку

Первоначальные исследования для определения целевых генов, разработки терапевтических конструкций и подтверждения их эффективности в доклинических моделях могут быть дорогостоящими. Этот этап требует значительных инвестиций в лабораторные ресурсы, оборудование и квалифицированный персонал.

Основные тенденции рынка

Расширение терапевтических целей

Определение новых терапевтических целей означает, что генную терапию можно применять к более широкому спектру медицинских состояний за пределами традиционных моногенных расстройств. Это разнообразие включает в себя сложные заболевания, такие как рак, сердечно-сосудистые заболевания, нейродегенеративные расстройства и редкие заболевания, что расширяет популяцию пациентов, к которым можно обратиться.

Растущие терапии на основе CRISPR

Технология CRISPR-Cas9 позволяет исследователям редактировать гены с непревзойденной точностью. Эта точность имеет решающее значение для исправления или изменения определенных генетических мутаций, лежащих в основе различных заболеваний. Возможность точного нацеливания и модификации генов повышает эффективность и безопасность генной терапии.

Сегментарные идеи

Тип вектора

Ожидается, что сегмент невирусных векторов будет демонстрировать существенный рост рынка в течение прогнозируемого периода. Этот рост можно объяснить несколькими факторами, такими какНевирусные векторы, как правило, имеют более низкий риск индукции иммунных реакций по сравнению с вирусными векторами. Этот улучшенный профиль безопасности снижает вероятность побочных эффектов и проблем с регулированием, облегчая разработку и одобрение генной терапии. Невирусные векторы с меньшей вероятностью интегрируются в геном хозяина, что снижает риск инсерционного мутагенеза, проблемы, связанной с некоторыми вирусными векторами. Это преимущество безопасности поддерживает долгосрочное терапевтическое применение. Невирусные векторы с меньшей вероятностью вызывают сильные иммунные реакции, что позволяет проводить повторные введения генной терапии при необходимости. Это может быть особенно ценно для хронических состояний, требующих многократного лечения. Невирусные векторы часто имеют более простые производственные процессы, чем вирусные векторы, что потенциально снижает производственные затраты и обеспечивает более масштабируемое производство для клинических и коммерческих целей. Преимущества безопасности невирусных векторов могут привести к более плавным регулирующим путям, способствуя более быстрому одобрению и снижению препятствий для клинической разработки и выхода на рынок. Появление технологий невирусных векторов привлекает более широкий круг участников отрасли, включая биотехнологические компании и академические учреждения. Эта диверсификация стимулирует конкуренцию, инновации и рост рынка.

Информация о методах доставки

Основываясь на сегменте методов доставки, сегмент In-Vivo стал доминирующей силой на рынке. Генная терапия in vivo позволяет избежать необходимости в инвазивных процедурах, таких как хирургическая имплантация. Эта неинвазивная природа делает ее более приемлемой для пациентов и снижает риски, связанные с хирургическими вмешательствами. Генная терапия in vivo может применяться системно, что делает ее доступной для более широкого круга пациентов. Такой подход особенно полезен для пациентов с заболеваниями, поражающими несколько органов или тканей. Генная терапия in vivo может влиять на несколько целевых клеток или тканей по всему телу. Этот системный эффект выгоден для состояний, которые включают распространенные генетические аномалии или заболевания, поражающие несколько органов. Успешная генная терапия in vivo может привести к долгосрочным эффектам, поскольку запущенный генетический материал продолжает экспрессироваться в организме пациента. Генная терапия in vivo может воздействовать на широкий спектр терапевтических целей, от моногенных расстройств до сложных заболеваний, таких как рак, сердечно-сосудистые заболевания и нейродегенеративные состояния. Неинвазивная природа и системный эффект генной терапии in vivo могут положительно влиять на принятие пациентами, делая набор в клинические испытания и принятие рынком более плавными. Универсальность генной терапии in vivo позволяет применять ее в различных медицинских областях, привлекая более широкий круг исследователей, разработчиков и компаний на рынок генной терапии.

Региональные данные

Северная Америка, в частности рынок генной терапии, доминировала на рынке в 2022 году, в первую очередь благодаря тому, что в Северной Америке, особенно в Соединенных Штатах, имеется надежная экосистема исследований и инноваций, включающая ведущие университеты, исследовательские институты и биотехнологические компании. Эта среда способствует передовым исследованиям и разработкам в области генной терапии.

Последние разработки

• В июне 2023 года компания Sangamo Therapeutics Inc. заключила лицензионное соглашение с Voyager Therapeutics Inc. на разработку метода эпигенетической регуляции, генной терапии для лечения прионных заболеваний.
• В мае 2023 года компания Oxford BioMedica Plc запустила систему TetraVectaTM, которая является системой доставки лентивирусных векторов 4-го поколения. Она полезна для генной терапии для доставки терапевтических генов в целевые клетки.
• В декабре 2022 года сотрудничество между Cellectis SA и MayflowerBioventures привело к запуску Primera Therapeutics. Целью было разработать методы генной коррекции для лечения митохондриальных заболеваний.
• В июне 2022 года альянс между компаниями Bristol-Myers Squibb и Immatics NV расширился для разработки нескольких аллогенных готовых программ TCR-T и CAR-T. Обе эти программы генной терапии модифицируют Т-клетки пациента для нацеливания и атаки раковых клеток.
• В январе 2022 года компания Novartis AG сотрудничала с Alnylam для изучения таргетной терапии для восстановления функции печени. В этом сотрудничестве Novartis использовала технологию siRNA компании Alnylam, которая представляет собой генную терапию, для разработки лечения восстановления функциональной печени.

Ключевые игроки рынка

• REGENXBIO Inc.
• Oxford Biomedica PLC.
• Voyager Therapeutics Inc.
• Институт стволовых клеток человека
• Dimension Therapeutics, Inc.
• Компания Bristol-Myers Squibb
• Санофи-Авентис
• Корпорация прикладных генетических технологий.
• Ф. Hoffmann-la roche ltd.
• Bluebird bio, inc.
• Novartis ag
• Uniqure nv