Рынок бокового амиотрофического склероза (БАС) — глобальный размер отрасли, доля, тенденции, возможности и прогноз на 2018–2028 гг. Сегментировано по типу препарата (рилутек (рилузол), эдаравон (радикава)), типу лечения (физиотерапия, логопедия, медикаментозное лечение, респираторная терапия и другие), конечным пользователям (больницы и клиники, научно-исследовательские и академические институты и

Обзор рынка

Глобальный рынок бокового амиотрофического склероза (БАС) оценивался в 663,15 млн долларов США в 2022 году и, как ожидается, станет свидетелем впечатляющего роста в прогнозируемый период со среднегодовым темпом роста 5,79% до 2028 года. Боковой амиотрофический склероз (БАС), также известный как болезнь Лу Герига, является прогрессирующим и разрушительным нейродегенеративным заболеванием, которое в первую очередь поражает двигательные нейроны, которые являются нервными клетками, ответственными за управление произвольными мышечными движениями. БАС приводит к постепенному ухудшению и гибели этих двигательных нейронов, что приводит к потере мышечного контроля и функции. БАС в первую очередь поражает двигательные нейроны, которые находятся в головном и спинном мозге. Эти нейроны передают сигналы от мозга к мышцам, обеспечивая произвольные движения мышц, такие как ходьба, речь и глотание. При БАС эти двигательные нейроны постепенно дегенерируют и умирают. Диагностика БАС может быть сложной, поскольку не существует единого теста для этого заболевания. Диагноз обычно ставится на основе клинических симптомов, физического осмотра и исключения других потенциальных причин дисфункции двигательных нейронов. Электромиография (ЭМГ) и исследования нервной проводимости часто используются для подтверждения наличия аномалий двигательных нейронов.

Текущие исследования патофизиологии и генетики БАС привели к лучшему пониманию заболевания. Эти знания проложили путь к разработке целевых методов лечения и потенциальных прорывов. Рынок БАС выигрывает от надежного ассортимента потенциальных методов лечения и препаратов на различных стадиях клинических испытаний. Активное участие фармацевтических компаний и научно-исследовательских институтов в исследованиях и разработках БАС стимулирует инновации. Группы и организации, пропагандирующие БАС, играют важную роль в повышении осведомленности об этом заболевании, оказании поддержки пациентам и их семьям и отстаивании финансирования исследований. Их усилия помогают повышать осведомленность общественности и проводить исследовательские инициативы. Достижения в области технологий, включая генетику, открытие биомаркеров и открытие лекарств на основе ИИ, могут ускорить разработку методов лечения и диагностических инструментов БАС.

Ключевые движущие силы рынка

Достижения в исследованиях и понимании БАС

Исследователи выявили несколько генетических мутаций, связанных с БАС, включая мутации в таких генах, как C9orf72, SOD1 и FUS. Понимание этих генетических факторов позволило лучше понять механизмы БАС и потенциальные цели для терапии. Более того, исследования показали, что сочетание генетических и экологических факторов, вероятно, способствует риску БАС. Воспаление в центральной нервной системе (нейровоспаление) было признано существенным фактором, способствующим прогрессированию БАС. Исследователи изучают реакции иммунной системы и пути воспаления при БАС с целью разработки методов лечения, которые могут модулировать эти процессы. Аномальная агрегация белков в двигательных нейронах является отличительной чертой БАС. Исследования были сосредоточены на понимании того, как эти белковые агрегаты образуются и распространяются, что потенциально приводит к разработке методов лечения, которые могут разрушить или устранить эти токсичные агрегаты. Поиск надежных биомаркеров БАС усилился. Биомаркеры могут помочь в ранней диагностике, отслеживании прогрессирования заболевания и оценке эффективности лечения. Уровни легкой цепи нейрофиламентов (NfL) в спинномозговой жидкости и крови показали себя многообещающими в качестве потенциальных биомаркеров. Терапия на основе РНК, включая антисмысловые олигонуклеотиды (ASO) и малые интерферирующие РНК (siRNA), появились как многообещающие подходы к выявлению конкретных генетических мутаций, вызывающих БАС. Эти методы лечения направлены на снижение выработки токсичных белков, связанных с БАС.

Достижения в технологии стволовых клеток, включая индуцированные плюрипотентные стволовые клетки (iPSC), позволили исследователям создать модели заболеваний, которые имитируют БАС в лабораторных условиях. Это позволяет тестировать потенциальные кандидаты на лекарственные препараты и изучать механизмы заболевания. Такие технологии, как CRISPR-Cas9, предоставили инструменты для точного редактирования генов, предлагая потенциал для исправления генетических мутаций, связанных с БАС. Дизайн клинических испытаний для лечения БАС развивался с большим акцентом на испытаниях, основанных на биомаркерах, адаптивных дизайнах испытаний и улучшенных показателях результатов для более точной оценки прогрессирования заболевания и эффектов лечения. Исследования выявили гетерогенность БАС, что привело к усилиям по стратификации пациентов на основе генетических профилей, клинических характеристик и темпов прогрессирования заболевания. Изучаются подходы персонализированной медицины. Появились различные потенциальные терапевтические цели, включая нейропротекторные факторы, факторы роста, митохондриальную функцию и пути, связанные с воспалением и окислительным стрессом. Эти цели изучаются в доклинических и клинических исследованиях. Создание регистров пациентов с БАС облегчило сбор продольных данных в больших масштабах. Эти данные ценны для понимания прогрессирования заболевания, выявления тенденций и набора участников для клинических испытаний. Сотрудничество между исследователями, учреждениями, фармацевтическими компаниями и группами защиты прав пациентов ускорило исследования БАС, способствуя обмену данными, ресурсами и опытом. Этот фактор поможет в развитии глобального рынка бокового амиотрофического склероза (БАС).

Технологические достижения

Высокопроизводительные технологии секвенирования ДНК, включая секвенирование всего генома и секвенирование всего экзома, позволили исследователям идентифицировать генетические мутации, связанные с БАС. Это расширило наше понимание генетических основ заболевания и дало представление о потенциальных мишенях для терапии. Такие технологии, как функциональная магнитно-резонансная томография (фМРТ) и позитронно-эмиссионная томография (ПЭТ), позволили исследователям визуализировать активность мозга и отслеживать изменения в нейронных сетях у пациентов с БАС. Эти инструменты дают представление о функциональных последствиях заболевания. Электромиография (ЭМГ) и исследования нервной проводимости, подкрепленные технологическими усовершенствованиями, помогают диагностировать БАС, оценивая электрическую активность мышц и нервов. Эти тесты помогают подтвердить наличие дисфункции двигательных нейронов. Достижения в области нейровизуализации, включая магнитно-резонансную томографию (МРТ) и диффузионно-тензорную томографию (ДТИ), расширили наши возможности визуализации структурных изменений в головном и спинном мозге пациентов с БАС. Эта технология помогает диагностировать БАС и отслеживать прогрессирование заболевания. Телемедицина и технологии телездравоохранения становятся все более важными, особенно в контексте пандемии COVID-19. Эти технологии позволяют проводить удаленные консультации с поставщиками медицинских услуг, позволяя пациентам с БАС получать уход и поддержку, сводя к минимуму личные визиты.

Технологические инновации привели к разработке сложных вспомогательных коммуникационных устройств и систем отслеживания глаз, которые позволяют людям с прогрессирующим БАС эффективно общаться. Моторизованные инвалидные коляски и устройства для передвижения, оснащенные передовыми технологиями навигации и управления, повышают мобильность и независимость пациентов с БАС. Неинвазивная вентиляция легких (NIV) и другие устройства респираторной поддержки стали более совершенными и доступными, помогая пациентам с БАС справляться с респираторными проблемами и поддерживать качество жизни. Цифровые реестры и базы данных пациентов позволяют собирать и анализировать клинические и генетические данные пациентов с БАС в более широких масштабах. Это поддерживает исследования и облегчает набор пациентов для клинических испытаний. ИИ и машинное обучение используются для анализа больших наборов данных в исследованиях БАС. Эти технологии помогают выявлять потенциальных кандидатов на лекарственные препараты, прогнозировать прогрессирование заболевания и персонализировать подходы к лечению. Вычислительные инструменты и высокопроизводительные технологии скрининга ускоряют поиск лекарств и переориентируют усилия на выявление потенциальных методов лечения БАС. Носимые устройства и датчики позволяют осуществлять удаленный мониторинг жизненно важных признаков и симптомов пациентов с БАС, предоставляя поставщикам медицинских услуг данные в режиме реального времени для лучшего управления заболеванием. Этот фактор будет стимулировать спрос на мировом рынке бокового амиотрофического склероза (БАС).

Повышение осведомленности и защиты интересов пациентов

Группы защиты интересов пациентов и кампании по повышению осведомленности информируют общественность и медицинских работников о признаках и симптомах БАС. Это приводит к более ранней диагностике и вмешательству, поскольку отдельные лица и поставщики медицинских услуг становятся более бдительными в распознавании заболевания. Ранняя диагностика может привести к большему спросу на медицинские услуги и методы лечения, связанные с БАС. Организации по защите прав пациентов часто сотрудничают с исследователями и фармацевтическими компаниями для набора участников для клинических испытаний. Их усилия по повышению осведомленности о текущих испытаниях могут увеличить набор пациентов и ускорить разработку потенциальных методов лечения БАС. Это, в свою очередь, стимулирует спрос на услуги и методы лечения, связанные с клиническими испытаниями. Группы защиты прав пациентов активно участвуют в сборе средств и усилиях по защите интересов для обеспечения финансирования исследований БАС. Доступность финансирования исследований подпитывает научные открытия, что приводит к разработке новых методов лечения и терапии. Увеличение исследовательской активности порождает спрос на услуги и продукты, связанные с исследованиями, на рынке БАС. Усилия по защите прав пациентов могут повлиять на политиков, системы здравоохранения и фармацевтические компании с целью улучшения доступа к существующим методам лечения БАС. Это может включать такие меры, как защита страхового покрытия или снижение бремени расходов для пациентов. Улучшение доступа к методам лечения может привести к повышению спроса на эти методы лечения.

Организации по защите прав пациентов часто сосредоточены на повышении качества жизни и ухода за пациентами с БАС. Это может включать разработку программ поддерживающей терапии, предоставление вспомогательных устройств и создание центров по уходу за пациентами с БАС. Эти услуги способствуют общему спросу на медицинские услуги, связанные с БАС. Группы защиты прав пациентов выступают за расширение исследований БАС и разработку инновационных методов лечения. Их усилия могут стимулировать фармацевтические компании и исследователей инвестировать в разработку лекарств от БАС и связанных с ними технологий, стимулируя спрос на услуги по исследованиям и разработкам. Многие организации по защите прав пациентов сотрудничают в глобальном масштабе, обмениваясь знаниями, ресурсами и передовым опытом. Это сотрудничество может усилить их влияние и привести к более скоординированным усилиям по борьбе с БАС, в конечном итоге стимулируя спрос на продукты и услуги, связанные с БАС, в более широком масштабе. Группы по защите прав пациентов часто устанавливают партнерские отношения как с государственным, так и с частным сектором, включая государственные учреждения, научно-исследовательские институты и фармацевтические компании. Эти партнерства могут привести к увеличению финансирования, исследовательскому сотрудничеству и разработке новых методов лечения, все из которых способствуют рыночному спросу. Этот фактор ускорит спрос на мировом рынке бокового амиотрофического склероза (БАС).

Ключевые проблемы рынка

Сложность механизмов заболевания

БАС является многофакторным и сложным нейродегенеративным заболеванием с разнообразными основными механизмами. Несмотря на десятилетия исследований, все еще существует ограниченное понимание точных причин и движущих сил заболевания. Эта сложность препятствует разработке целевых методов лечения. БАС не является однородным заболеванием; оно характеризуется значительной гетерогенностью с точки зрения клинической картины, скорости прогрессирования и генетических факторов. Некоторые случаи являются спорадическими, в то время как другие имеют семейный компонент. Эта гетерогенность усложняет дизайн клинических испытаний и выявление подходящих групп пациентов для конкретных методов лечения.

Исследователи выявили несколько потенциальных патогенных путей при БАС, включая эксайтотоксичность, неправильное сворачивание и агрегацию белков, митохондриальную дисфункцию, нейровоспаление и многое другое. Эти пути часто взаимодействуют и перекрываются, что затрудняет определение основных движущих сил заболевания. БАС имеет сильный генетический компонент с различными генетическими мутациями, связанными с заболеванием. Различные генетические мутации могут приводить к различным патологическим механизмам, что еще больше усложняет терапевтическую разработку. Отсутствие надежных биомаркеров для диагностики БАС, прогноза и мониторинга заболевания является серьезной проблемой. Биомаркеры были бы бесценны для оценки эффективности лечения и стратификации пациентов для клинических испытаний. БАС прогрессирует с разной скоростью у разных людей. Понимание факторов, которые способствуют этой изменчивости, и соответствующая адаптация лечения являются сложной задачей. БАС включает в себя каскад нейродегенеративных событий, включая дегенерацию двигательных нейронов, дисфункцию глиальных клеток и потерю синапсов. Эффективное воздействие на эти процессы требует глубокого понимания сложного взаимодействия между ними.

Высокая стоимость разработки

БАС является редким заболеванием с относительно небольшой популяцией пациентов по сравнению с более распространенными состояниями. Разработка методов лечения редких заболеваний может быть экономически сложной из-за ограниченного размера рынка и потенциальной окупаемости инвестиций. Понимание сложных механизмов БАС и разработка эффективных методов лечения требуют обширных научно-исследовательских и опытно-конструкторских работ. Это включает проведение доклинических исследований, клинических испытаний и долгосрочного наблюдения, все из которых являются ресурсоемкими. Клинические испытания методов лечения БАС являются дорогостоящими мероприятиями. Эти испытания часто требуют больших размеров выборки и длительных периодов для наблюдения значимых результатов, что способствует высоким расходам на исследования и разработки. Разработка методов лечения БАС должна соответствовать строгим нормативным требованиям, особенно таких агентств, как Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) и Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA). Соблюдение этих правил увеличивает как время, так и стоимость процесса разработки лекарств. Исследования БАС часто включают инновационные подходы, такие как генная терапия, терапия стволовыми клетками и терапия на основе РНК. Разработка и тестирование этих инновационных технологий могут быть дорогостоящими, требующими специализированных знаний и ресурсов. Выявление потенциальных кандидатов на лекарственные препараты и проверка их безопасности и эффективности в доклинических исследованиях является ресурсоемким процессом. Многие потенциальные кандидаты на лекарства не продвигаются дальше этой стадии, что влечет за собой значительные затраты.

Основные тенденции рынка

Открытие биомаркеров

Биомаркеры могут способствовать более ранней и точной диагностике БАС. Это особенно важно, поскольку раннее вмешательство может оказать более существенное влияние на прогрессирование заболевания и результаты лечения. Биомаркеры могут помочь предсказать вероятное течение БАС у отдельных пациентов. Они могут выявить тех, у кого более высокий риск быстрого прогрессирования, или тех, кому могут быть полезны определенные подходы к лечению. Биомаркеры позволяют осуществлять непрерывный мониторинг прогрессирования заболевания у пациентов с БАС. Это помогает врачам корректировать планы лечения по мере необходимости и предоставляет ценные данные для клинических испытаний. Биомаркеры могут служить объективными мерами эффективности лечения. Они позволяют исследователям и врачам оценивать, оказывает ли терапия желаемый эффект на основные процессы заболевания. Биомаркеры можно использовать для стратификации пациентов с БАС на более однородные группы для клинических испытаний. Это может улучшить дизайн испытаний и повысить вероятность обнаружения эффектов лечения. Исследования биомаркеров могут раскрыть новые биологические пути и мишени, вовлеченные в БАС, что потенциально приведет к разработке инновационных методов лечения.

Сегментарные данные

Типы лекарств

В 2022 году наибольшая доля мирового рынка бокового амиотрофического склероза (БАС) принадлежала сегменту Rilutek (Riluzole), и, по прогнозам, в ближайшие годы он продолжит расширяться.

Типы лечения

В 2022 году наибольшая доля мирового рынка бокового амиотрофического склероза (БАС) принадлежала сегменту Physical Therapy, и, по прогнозам, в ближайшие годы он продолжит расширяться.

Типы конечного пользователя

В 2022 году наибольшая доля мирового рынка бокового амиотрофического склероза (БАС) принадлежала сегменту Physical Therapy, и, по прогнозам, в ближайшие годы он продолжит расширяться.

Типы лечения

В 2022 году наибольшая доля мирового рынка бокового амиотрофического склероза (БАС) принадлежала сегменту Physical Therapy, и, по прогнозам, в ближайшие годы он продолжит расширяться.

Типы конечного пользователя

В 2022 году наибольшая доля мирового рынка бокового амиотрофического склероза (БАС) принадлежала

Региональные данные

Северная Америка доминирует на мировом рынке бокового амиотрофического склероза (БАС) в 2022 году.

Последние события

• В апреле 2023 года компания Biogen Inc. получила одобрение от Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) на QALSODY, инъекцию 100 мг/15 мл, в качестве лечения бокового амиотрофического склероза (БАС) у взрослых с мутацией в гене супероксиддисмутазы 1 (SOD1). Это одобрение предоставляется в рамках ускоренного одобрения на основании наблюдаемого снижения уровней легкой цепи нейрофиламентов в плазме (NfL) у пациентов, получавших лечение QALSODY. Дальнейшее одобрение по этому показанию будет зависеть от подтверждения клинических преимуществ в последующих испытаниях. Текущее исследование ATLAS фазы 3 для тоферсена у лиц с предсимптомным SOD1-БАС будет служить подтверждающим испытанием. Белки нейрофиламентов, высвобождаемые из поврежденных нейронов, служат маркером нейродегенерации.
• В мае 2022 года компания Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc. (MTPA) объявила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) выдало одобрение на RADICAVA ORS (эдаравон), пероральную форму эдаравона, в качестве лечения бокового амиотрофического склероза (БАС). БАС — это нейродегенеративное заболевание, не поддающееся лечению, и оно может быстро прогрессировать. RADICAVA ORS разработан для обеспечения той же эффективности, что и RADICAVA (эдаравон), который является одобренным FDA внутривенным (IV) лечением. В основных испытаниях было показано, что RADICAVA помогает замедлить снижение физической функции у пациентов с БАС. RADICAVA ORS специально разработан для пациентов с БАС, предлагая гибкий вариант приема — его можно принимать перорально или через зонд для кормления. Он поставляется в небольшой дозе 5 мл, портативном флаконе, пероральном дозирующем шприце и не требует охлаждения или восстановления перед использованием. При наличии соответствующих указаний от поставщика медицинских услуг (HCP) введение RADICAVAORS может занять всего несколько минут в дни лечения. Рекомендуется принимать RADICAVA ORS утром после ночного голодания.

Ключевые игроки рынка

• Sanofi SA
• Brainstorm CellTherapeutics Inc.
• Biogen Inc.
• Bausch Health Cos Inc.
• F Hoffmann-la Roche Ltd
• Ionis Фармацевтика
• Mylan Pharma Inc.
• Sun PharmaceuticalIndustries Inc
• Orion Pharma A/S
• AB Science SA