Рынок лечения гемофилии — глобальный размер отрасли, доля, тенденции, возможности и прогноз, сегментированный по типу (гемофилия А, гемофилия В, гемофилия С), по продукту (концентраты рекомбинантных факторов свертывания крови, концентрат фактора свертывания крови, полученный из плазмы, десмопрессин, антифибринолитические средства), по лечению (по требованию и профилактика), по терапии (заместитель

Обзор рынка

Глобальный рынок лечения гемофилии оценивался в 11,38 млрд долларов США в 2023 году и, как ожидается, будет прогнозировать впечатляющий рост в прогнозируемый период со среднегодовым темпом роста 5,74% до 2029 года. Гемофилия — это сложное наследственное заболевание, которое влияет на процесс свертывания крови, приводя к аномальному образованию сгустков. Это состояние проявляется как спонтанное и чрезмерное кровотечение, легкое появление синяков и длительное выделение жидкости после травм, хирургических процедур и стоматологических вмешательств. Оно возникает из-за наследственного дефицита определенных факторов свертывания, что приводит к нарушению свертывания крови из-за недостаточного количества белков свертывания. Однако с развитием медицинской науки были найдены различные варианты лечения. К ним относятся лекарства, заместительная терапия и инъекции факторов свертывания или плазмы для восстановления правильного образования сгустка. Основная цель лечения гемофилии — заменить недостающие белки свертывания и эффективно управлять состоянием, чтобы предотвратить осложнения и улучшить качество жизни людей с гемофилией.

Ключевые движущие силы рынка

Растущая распространенность гемофилии

Гемофорез относится к процессу конвекции крови или промывания тканей. По данным Центров по контролю и профилактике заболеваний (CDC), гемофилия классифицируется как «наследственное нарушение свертываемости крови», которое влияет на правильное свертывание крови. CDC подчеркивает, что это состояние может привести к спонтанному кровотечению, травмам и послеоперационному кровотечению. Стоит отметить, что кровь содержит различные белки, известные как факторы свертывания, которые играют решающую роль в остановке кровотечения. У людей с гемофилией наблюдается снижение уровня либо фактора VIII (8), либо фактора IX (9). Тяжесть гемофилии, испытываемой человеком, напрямую зависит от количества этих факторов, присутствующих в его крови. Чем ниже количество фактора, тем выше вероятность кровотечения, которое может потенциально привести к значительным осложнениям для здоровья. Понимание сложных деталей гемофилии имеет жизненно важное значение для предоставления надлежащего ухода и поддержки тем, кто страдает этим заболеванием.

Выпуск новых продуктов и лекарств

Гемофорез, метод, используемый для конвекции крови или промывания тканей, играет решающую и жизненно важную роль в лечении определенных медицинских состояний. В рамках значимого и новаторского проекта компания Biomarin, ведущая биотехнологическая компания, недавно поделилась долгожданными результатами клинического исследования III фазы, проведенного в январе 2022 года. Тщательно разработанное и проведенное исследование было сосредоточено на оценке эффективности и потенциала валоктокогенера оксапарвовека, перспективного препарата генной терапии, для лечения тяжелой гемофилии А. Это новаторское исследование не только дает надежду, но и открывает новые и захватывающие возможности для людей, живущих с этим сложным и меняющим жизнь заболеванием. Имея потенциал для революционных изменений в лечении гемофилии, это прорывное открытие знаменует собой важную веху в области медицинской науки и прокладывает путь к улучшению результатов лечения пациентов и повышению качества жизни.

Рост ингибиторов гемофилии

Рост ингибиторов гемофилии, несомненно, увеличивает спрос на лечение гемофилии, открывая новые проблемы и возможности в области здравоохранения. Гемофилия, редкое генетическое заболевание, характеризующееся нарушением свертываемости крови, долгое время лечилась путем введения концентратов факторов свертывания. Однако у значительной подгруппы пациентов с гемофилией вырабатываются ингибиторы, которые представляют собой антитела, нейтрализующие эти факторы свертывания. Это развитие усложняет лечение, поскольку обычные методы лечения становятся менее эффективными, что приводит к увеличению количества кровотечений и снижению качества жизни больных.

Рост ингибиторов гемофилии стимулировал несколько примечательных разработок в области лечения гемофилии. Прежде всего, возросла потребность в новых подходах к лечению, которые могут эффективно контролировать гемофилию у пациентов с ингибиторами. Исследователи и фармацевтические компании в настоящее время сосредоточены на разработке обходных агентов, нефакторной терапии и генной терапии как многообещающих альтернатив. Эти инновации дают надежду тем, кто ранее сталкивался с ограниченными возможностями лечения.

Рост тенденции профилактического лечения

Рост тенденции профилактического лечения значительно увеличивает спрос на лечение гемофилии, отмечая позитивный сдвиг в уходе и ведении этого сложного нарушения свертываемости крови. Исторически гемофилию часто лечили реактивно, с помощью концентратов факторов свертывания крови, вводимых в первую очередь для контроля кровотечений. Однако появление профилактики, профилактического подхода, включающего регулярное введение факторов свертывания крови, произвело революцию в лечении гемофилии. Профилактическое лечение оказалось переломным моментом для людей с гемофилией, особенно с тяжелыми формами этого заболевания. Обеспечивая постоянный приток факторов свертывания крови, профилактика помогает поддерживать более высокие и стабильные уровни этих основных белков в кровотоке, значительно снижая частоту и тяжесть эпизодов кровотечения. В результате пациенты испытывают заметное улучшение качества жизни, уменьшение боли и повреждения суставов, а также большую способность заниматься повседневной деятельностью и спортом.

Этот сдвиг парадигмы в сторону профилактики создал растущий спрос на лечение гемофилии по нескольким направлениям. Во-первых, растущее признание его эффективности привело к большей пропаганде его принятия среди медицинских работников, пациентов и лиц, осуществляющих уход. Следовательно, все больше людей обращаются за профилактическим лечением, что оказывает большее давление на системы здравоохранения, требуя обеспечить доступность концентратов факторов свертывания крови и соответствующей инфраструктуры ухода.

Основные проблемы рынка

Высокая стоимость лечения гемофилии

Высокая стоимость лечения гемофилии является существенным сдерживающим фактором, который снижает спрос на надлежащую помощь среди затронутых лиц. Гемофилия, редкое генетическое заболевание, характеризующееся нарушением свертываемости крови, требует регулярных инфузий концентратов факторов свертывания крови или других специализированных методов лечения для контроля и предотвращения эпизодов кровотечения. К сожалению, финансовое бремя этих методов лечения может быть непосильным для пациентов и их семей, что приводит к ограниченному доступу к медицинской помощи и неоптимальным результатам для здоровья. Стоимость лечения гемофилии многогранна. Она включает в себя не только стоимость концентратов факторов свертывания крови, но и расходы, связанные с госпитализацией, медицинским оборудованием, регулярным мониторингом и сопутствующими лекарствами. Страховое покрытие, необходимое для многих пациентов для доступа к лечению, не всегда может полностью покрывать эти расходы, оставляя пациентов со значительными расходами из собственного кармана. Кроме того, непрерывный характер лечения гемофилии усугубляет финансовое напряжение, поскольку пациентам требуется пожизненный уход и поддержка.

Высокая стоимость лечения гемофилии способствует неравенству в доступе к лечению, при этом некоторые люди сталкиваются с препятствиями для получения необходимой терапии. Это может привести к задержке или неадекватному лечению, увеличивая риск сильных кровотечений, повреждения суставов и других осложнений. Кроме того, финансовое напряжение может негативно сказаться на общем благополучии пациентов и их семей, вызывая стресс и беспокойство.

Низкие показатели внедрения технологически передовых продуктов в развивающихся странах

Низкие показатели внедрения технологически передовых продуктов для лечения гемофилии в развивающихся странах значительно снижают общий спрос на надлежащий уход среди лиц, страдающих этим редким нарушением свертываемости крови. В лечении гемофилии наблюдаются значительные достижения, включая разработку концентратов рекомбинантного фактора свертывания крови, новых методов лечения и портативных инфузионных устройств. Однако доступность и финансовая доступность этих передовых методов лечения остаются проблемой во многих развивающихся странах, что приводит к увеличению разрыва в здравоохранении.

Одним из основных факторов, способствующих низким показателям внедрения, является высокая стоимость, связанная с технологически передовыми продуктами для лечения гемофилии. Эти инновационные методы лечения часто имеют высокую цену, что делает их финансово недоступными как для отдельных лиц, так и для систем здравоохранения в условиях ограниченных ресурсов. Ограниченное страховое покрытие и государственное финансирование еще больше усугубляют эту проблему, оставляя многих пациентов с традиционными и менее эффективными вариантами лечения.

Кроме того, в развивающихся странах часто отсутствует инфраструктура, необходимая для поддержки администрирования и мониторинга современных методов лечения гемофилии. Это включает в себя не только наличие специализированного медицинского персонала, но и доступ к диагностическим учреждениям и транспорту для пациентов, которым требуется регулярный уход. Без необходимой инфраструктуры внедрение современных методов лечения становится сложной задачей.

Основные тенденции рынка

Совместные исследования и разработка лекарственных препаратов

Фармацевтические компании обладают ресурсами и опытом для разработки и производства новых методов лечения. Научно-исследовательские институты вносят вклад в научные знания и инновации, в то время как организации пациентов предоставляют информацию о жизненном опыте людей с гемофилией. Работая вместе, эти организации могут объединить свои сильные стороны для решения сложных задач. Сотрудничество позволяет исследователям объединять свои знания и данные, ускоряя процесс исследования. Это может привести к более быстрому выявлению потенциальных кандидатов на лекарственные препараты, упрощению клинических испытаний и более быстрому получению разрешений регулирующих органов. Организации пациентов представляют голоса и потребности людей, живущих с гемофилией. Их участие гарантирует, что новые методы лечения разрабатываются с учетом предпочтений пациентов, что повышает приверженность лечению и общую удовлетворенность.

Сотрудничество может облегчить доступ пациентов к клиническим испытаниям экспериментальных методов лечения. Организации пациентов часто играют решающую роль в предоставлении этим возможностям лицам, имеющим на это право, гарантируя, что участники клинических испытаний являются репрезентативными для популяции пациентов.

Достижения в области генной терапии

Генная терапия гемофилии является многообещающей и новаторской областью исследований, которая может произвести революцию в лечении людей с гемофилией. Этот инновационный подход направлен на устранение первопричины заболевания путем введения в организм пациента генов функциональных факторов свертывания крови. По мере того, как методы генной терапии становятся все более совершенными и успешными, они предлагают возможность не только контролировать гемофилию, но и потенциально вылечить ее, устраняя пожизненную необходимость в инфузиях факторов свертывания. В отличие от традиционных методов лечения, которые управляют симптомами, генная терапия стремится изменить лежащий в основе генетический дефект, ответственный за гемофилию. Вводя в организм функциональные гены факторов свертывания, она имеет потенциал восстановить способность вырабатывать факторы свертывания естественным путем. Генная терапия предлагает возможность профилактического подхода к гемофилии, при котором пациентам больше не нужно беспокоиться об эпизодах кровотечения и они могут вести более нормальную, активную жизнь.

Хотя генная терапия гемофилии имеет огромные перспективы, все еще есть проблемы, которые необходимо преодолеть, включая долгосрочную безопасность и долговечность эффектов лечения, более широкую доступность и потенциальные иммунные ответы на векторы генной терапии. Однако текущие исследования и разработки направлены на решение этих проблем, и потенциальная возможность излечения гемофилии с помощью генной терапии является захватывающей перспективой, которая дает надежду отдельным лицам и семьям, страдающим этим редким заболеванием, связанным с кровотечениями.

Сегментарные данные

Типовые данные

В 2023 году гемофилия А стала доминирующим игроком на рынке гемофилии, захватив самую большую долю. Это генетическое заболевание характеризуется дефицитом фактора свертывания крови VIII, что приводит к длительным эпизодам кровотечений. Распространенность гемофилии А в развитых регионах в сочетании с поддерживающими правительственными инициативами сыграла важную роль в обеспечении ее доминирования на рынке. На таких крупных рынках, как США, Европа и Япония, были запущены инновационные продукты, что еще больше укрепило рыночные позиции гемофилии А. Согласно опросу, проведенному Всемирной федерацией гемофилии (WFH) в 2020 году, такие страны, как США, Индия и Бразилия, сообщили о значительном количестве случаев гемофилии А, которое оценивается примерно в 10 000. Это подчеркивает настоятельную необходимость в эффективных стратегиях лечения и управления для решения этой сложной генетической проблемы.

С другой стороны, ожидается, что гемофилия В будет демонстрировать устойчивый рост в течение прогнозируемого периода. Этот вариант гемофилии характеризуется дефицитом фактора свертывания крови IX. Рост рынка гемофилии В можно объяснить надежным портфелем инновационных продуктов и появлением генной терапии.

Информация о лечении

В зависимости от лечения рынок делится на две основные категориипрофилактика и лечение по требованию. Лечение по требованию, которое подразумевает введение лекарств при возникновении кровотечений, занимало самую большую долю рынка в 2023 году. Однако ожидается, что сегмент профилактики будет испытывать самые высокие темпы роста в течение прогнозируемого периода.

Одной из наиболее часто используемых и широко принятых форм профилактического лечения является профилактика, которая включает регулярные инъекции концентрата фактора свертывания крови. Профилактика показала значительную эффективность в лечении тяжелой гемофилии и имеет потенциал для улучшения темпов роста этого рынка. Продолжительность профилактического лечения варьируется в зависимости от тяжести состояния пациента и направлена на снижение потерь производительности и повышение общего качества жизни людей с гемофилией. Предоставляя последовательный и проактивный подход к лечению кровотечений, профилактическое лечение обещает минимизировать влияние гемофилии на повседневную жизнь пациентов. Его способность предотвращать или уменьшать эпизоды кровотечения не только улучшает физическое благополучие, но и положительно влияет на эмоциональные и социальные аспекты жизни людей, живущих с этим заболеванием.

Региональные данные

Северная Америка стала доминирующей силой на мировом рынке лечения гемофилии, за ней сразу следует Европа. Распространенность гемофилии составляет приблизительно 134 случая на миллион мужчин в Соединенных Штатах. Такие факторы, как растущая распространенность гемофилии, растущие расходы на здравоохранение, растущая осведомленность о нарушениях свертываемости крови, обширные исследования и разработки в области диагностических технологий и лечения, а также благоприятная политика возмещения расходов вносят значительный вклад в рост рынка лечения гемофилии в Северной Америке. Заглядывая вперед, прогнозируется, что Азиатско-Тихоокеанский регион будет испытывать самые высокие темпы роста в прогнозируемый период 2025-2029 годов. Рост региона можно объяснить ростом заболеваемости гемофилией, повышением осведомленности об этом заболевании, более высоким располагаемым доходом и улучшением инфраструктуры здравоохранения. В частности, развивающиеся экономики, такие как Китай и Индия, наблюдают увеличение государственного и научно-исследовательского финансирования для достижений в диагностике и лечении гемофилии, а также растущее использование рекомбинантных продуктов. Эти факторы в совокупности представляют прибыльные возможности для рынка Азиатско-Тихоокеанского региона.

Последние события

• В мае 2023 года компания Pfizer Inc. объявила, что основное клиническое исследование фазы 3 BASIS (NCT03938792) по оценке марстацимаба успешно достигло своих первичных конечных точек. Исследование продемонстрировало статистически значимые и клинически значимые эффекты. Марстацимаб, инновационный исследуемый ингибитор пути антитканевого фактора (анти-TFPI), исследуется для лечения гемофилии A или B у лиц без ингибиторов фактора VIII (FVIII) или фактора IX (FIX). В исследовании марстацимаб вводился еженедельно с фиксированным (не основанным на весе) режимом дозирования, состоящим из подкожной ударной дозы 300 мг с последующим введением 150 мг один раз в неделю.
• В июне 2023 года, после первоначального отклонения в 2020 году и недавней задержки рассмотрения, Roctavian от BioMarin получил одобрение FDA на введение генной терапии для лечения заболевания, которое не является таким редким, как изначально считалось. Генная терапия гемофилии Roctavian от BioMarin получила одобрение FDA.

Ключевые игроки рынка

• Bayer AG
• BioMarin Pharmaceutical, Inc.
• CSL Behring LLC
• Kedrion SpA
• Novo Nordisk A/S      
• Pfizer, Inc.
• Octapharma AG
• Sanofi SA
• Takeda Pharmaceutical Company Limited
• Grifols SA