Рынок орфанных препаратов — глобальный размер отрасли, доля, тенденции, возможности и прогноз, сегментированный по типу препарата (биологические, небиологические), по типу заболевания (онкология, гематология, неврология, сердечно-сосудистые и другие), по каналу сбыта (больницы, аптеки, онлайн-продажи и другие), по региону и конкуренции, 2019–2029 гг.

Обзор рынка

Глобальный рынок орфанных препаратов оценивался в 187,24 млрд долларов США в 2023 году и, как ожидается, будет прогнозировать устойчивый рост в прогнозируемый период со среднегодовым темпом роста 12,31% до 2029 года. Орфанные препараты или орфанные лекарственные средства — это фармацевтические средства, разработанные для лечения редких медицинских состояний или заболеваний, которые поражают относительно небольшое количество людей. Эти состояния часто называют «орфанными заболеваниями», поскольку они могут не привлекать значительного внимания фармацевтических компаний из-за ограниченного количества пациентов. Орфанные препараты предназначены для удовлетворения неудовлетворенных медицинских потребностей пациентов с редкими заболеваниями, у которых в противном случае могли бы не быть жизнеспособных вариантов лечения. Разработка лекарств от редких заболеваний может быть сложной и финансово рискованной для фармацевтических компаний, поскольку потенциальный рынок невелик по сравнению с более распространенными заболеваниями. В Соединенных Штатах Закон о сиротских препаратах 1983 года стал знаковым законодательным актом, который запустил эти стимулы и проложил путь к разработке многих сиротских препаратов. Аналогичные правила и стимулы для сиротских препаратов существуют и в других странах по всему миру.

Основные движущие силы рынка

Рост распространенности редких заболеваний стимулирует рост рынка

Большая популяция пациентов с редкими заболеваниями представляет собой рыночную возможность для фармацевтических компаний. Хотя каждое отдельное редкое заболевание может иметь небольшую популяцию пациентов, общее число пациентов с различными редкими заболеваниями становится значительным, что делает разработку сиротских препаратов экономически жизнеспособной.

Достижения в области генетики и геномики позволили лучше понять основные причины многих редких заболеваний. Эти знания способствовали разработке таргетных методов лечения и персонализированных подходов к медицине, стимулируя спрос на сиротские препараты, адаптированные к определенным генетическим мутациям. Регуляторные стимулы и поддержка со стороны государственных органов и систем здравоохранения побудили фармацевтические компании инвестировать в исследования и разработки орфанных препаратов для редких заболеваний. Эта поддержка включает ускоренные процессы нормативного рассмотрения, расширенную рыночную эксклюзивность и сниженные сборы. Активная пропаганда со стороны групп пациентов и организаций по редким заболеваниям повысила осведомленность о проблемах, с которыми сталкиваются люди с редкими заболеваниями. Эти пропагандистские усилия оказывают давление на правительства и заинтересованные стороны в отрасли, заставляя их инвестировать в исследования и разработки орфанных препаратов.

Достижения в области биотехнологии стимулируют рост рынка

Достижения в области биотехнологии играют решающую роль в стимулировании роста мирового рынка орфанных препаратов, позволяя разрабатывать инновационные методы лечения редких заболеваний. Биотехнология позволила глубже понять основные генетические и молекулярные механизмы редких заболеваний. Эти знания привели к разработке целевых методов лечения, которые специально направлены на устранение коренных причин этих заболеваний. Эти методы лечения часто более эффективны и имеют меньше побочных эффектов, чем традиционные методы лечения, что делает их привлекательными вариантами для пациентов с редкими заболеваниями.

Биотехнологические инструменты, такие как геномика и протеомика, позволяют применять персонализированные подходы к медицине. Врачи могут анализировать генетический состав пациента, чтобы определить наиболее подходящее лечение, оптимизируя терапевтические результаты и сводя к минимуму побочные эффекты. Этот подход точной медицины особенно актуален для редких заболеваний, когда состояние каждого пациента может быть уникальным. Биотехнология произвела революцию в процессе разработки лекарств. Такие методы, как высокопроизводительный скрининг, вычислительное моделирование и структурная биология, ускорили идентификацию и разработку потенциальных кандидатов на лекарства для редких заболеваний. Это ускоряет исследования и разработки орфанных препаратов. Биотехнология проложила путь для инновационных генных и клеточных терапий, которые имеют большие перспективы для лечения редких генетических заболеваний. Генная терапия заключается в введении здоровых генов в клетки пациента для исправления генетических мутаций, в то время как клеточная терапия использует сконструированные клетки для замены или восстановления поврежденных тканей. Эти подходы предлагают потенциальные лекарства или долгосрочное управление заболеваниями для некоторых редких заболеваний.

Основные проблемы рынка

Малая популяция пациентов

Фармацевтические компании вкладывают значительные ресурсы в исследования и разработки, клинические испытания и регуляторные процессы для вывода препарата на рынок. Однако при небольшой популяции пациентов потенциальный доход от продаж орфанного препарата может быть ограничен, что затрудняет возмещение этих высоких затрат на разработку. Небольшой размер рынка может сделать разработку орфанных препаратов экономически невыгодной, особенно для заболеваний с крайне низкой распространенностью. Компании могут не спешить вкладывать средства в исследования и разработки, если они ожидают, что финансовая отдача не оправдает инвестиции. Разработка лекарств по своей сути является дорогостоящей и включает доклинические испытания, клинические испытания и процессы утверждения регулирующими органами. Ограниченный пул пациентов с редкими заболеваниями означает, что эти расходы необходимо распределить между меньшим количеством потенциальных пользователей, что приводит к более высоким расходам на одного пациента на орфанные препараты.

Недостаточное понимание заболевания

Без глубокого понимания основных механизмов и причин редкого заболевания может быть сложно определить подходящие лекарственные мишени. Это затрудняет разработку эффективных методов лечения, которые устраняют основные причины заболевания. Проверка потенциальных лекарственных мишеней имеет важное значение для разработки лекарств. Недостаточное понимание заболевания может привести к неопределенности относительно релевантности и значимости предлагаемых мишеней, что может привести к более высокому риску неудачи в клинических испытаниях. Разработка нового препарата требует глубокого понимания молекулярных путей и механизмов заболевания. Недостаточное понимание этих факторов может привести к задержкам в усилиях по разработке лекарств, поскольку исследователям может потребоваться вложить дополнительное время и ресурсы для обнаружения важной информации. Биомаркеры важны для диагностики заболеваний, мониторинга ответа на лечение и прогнозирования прогрессирования заболевания. Недостаточное понимание заболевания может препятствовать выявлению надежных биомаркеров, что затрудняет отслеживание статуса заболевания и эффективности лечения. Клинические испытания орфанных препаратов часто требуют специализированных дизайнов из-за небольших популяций пациентов. Недостаточное понимание заболевания может усложнить дизайн этих испытаний, что может привести к трудностям в наборе пациентов и интерпретации результатов.

Идентификация и диагностика пациентов

Редкие заболевания часто имеют неспецифические симптомы, которые совпадают с более распространенными состояниями. Это может привести к недостаточной диагностике или неправильной диагностике, задержке надлежащего лечения и потенциальному исключению пациентов из клинических испытаний или доступа к орфанным препаратам. Медицинские работники, включая врачей первичной медико-санитарной помощи, могут не иметь достаточной осведомленности или знаний о редких заболеваниях. Это может привести к задержке или пропуску диагнозов, что препятствует своевременному началу лечения. Редкие заболевания могут потребовать специализированной медицинской экспертизы для точной диагностики. Однако нехватка экспертов в этих состояниях может привести к задержке или неточной диагностике. Диагностический путь для людей с редкими заболеваниями может быть долгим и утомительным. Многочисленные визиты к различным поставщикам медицинских услуг и неправильные диагнозы могут привести к задержкам в получении надлежащей помощи и лечения. Некоторые редкие заболевания требуют специализированных и часто дорогих диагностических тестов, которые не всегда можно найти или которые не покрываются страховкой. Ограниченный доступ к этим тестам может задержать диагностику и лечение. Доступ к ресурсам и экспертизе здравоохранения может различаться в зависимости от региона или страны. Пациенты в недостаточно обслуживаемых районах могут столкнуться с дополнительными трудностями в получении точной диагностики и надлежащего ухода.

Основные тенденции рынка

Изменение демографических характеристик пациентов стимулирует рост рынка

Изменение демографических характеристик пациентов, особенно стареющее население, оказывает значительное влияние на рост мирового рынка орфанных препаратов. По мере старения населения мира растет распространенность возрастных заболеваний, многие из которых относятся к категории редких заболеваний. Такие состояния, как болезнь Альцгеймера, болезнь Паркинсона и некоторые виды рака, становятся более распространенными с возрастом. Это создает больший спрос на препараты для лечения редких заболеваний, нацеленные на эти конкретные редкие состояния. Риск развития генетических и редких заболеваний часто увеличивается с возрастом. По мере того как люди живут дольше, вероятность развития этих состояний также возрастает, что приводит к увеличению популяции пациентов, нуждающихся в лечении препаратами для лечения редких заболеваний. Пожилые люди часто имеют сложные потребности в области здравоохранения из-за наличия множественных хронических заболеваний и сопутствующих заболеваний. Препараты для лечения редких заболеваний, которые могут решать эти уникальные и сложные проблемы со здоровьем, особенно ценны для стареющего населения.

Благодаря совершенствованию диагностических технологий и методов у пожилых пациентов точно выявляется больше редких заболеваний. Это способствует лучшему пониманию распространенности и разнообразия редких заболеваний в стареющей демографической группе. Стареющее население требует длительного ухода и лечения хронических заболеваний. Препараты для лечения редких заболеваний, которые оказывают модифицирующее болезнь действие или улучшают качество жизни, становятся важными компонентами гериатрической помощи. Пожилые люди часто испытывают возрастные изменения в метаболизме и реакции на лекарства. Препараты для лечения редких заболеваний, которые предлагают персонализированные подходы к лечению, основанные на генетических и молекулярных профилях, хорошо соответствуют потребностям стареющего населения. Развитые страны со стареющим населением, как правило, имеют хорошо налаженные системы здравоохранения и более высокие расходы на здравоохранение. Это может привести к лучшему доступу к препаратам для лечения редких заболеваний и большей готовности инвестировать в исследования и разработки для редких заболеваний.

Растущее внимание к персонализированной медицине

Растущее внимание к персонализированной медицине является значимой тенденцией на мировом рынке препаратов для лечения редких заболеваний, преобразуя способ лечения редких заболеваний и стимулируя инновации в разработке лекарств. Персонализированная медицина подразумевает адаптацию медицинской помощи, включая лекарственную терапию, к индивидуальным особенностям каждого пациента. Персонализированная медицина позволяет разрабатывать целевые терапии, которые учитывают конкретные генетические, молекулярные и клеточные характеристики заболевания пациента. Для редких заболеваний, которые часто вызываются определенными генетическими мутациями, этот подход может привести к более эффективному лечению с меньшим количеством побочных эффектов.

Достижения в области геномики и молекулярного профилирования позволили идентифицировать генетические мутации и биомаркеры, связанные с редкими заболеваниями. Эта информация помогает в стратификации пациентов, выборе лечения и разработке клинических испытаний. Персонализированная медицина позволяет поставщикам медицинских услуг создавать индивидуальные планы лечения на основе уникального генетического состава пациента и характеристик заболевания. Такой подход максимизирует эффективность лечения, сводя к минимуму потенциальный вред. Фармацевтические компании могут использовать подходы персонализированной медицины для разработки клинических испытаний с группами пациентов, которые с наибольшей вероятностью получат пользу от определенного лечения. Это может привести к более эффективным процессам разработки лекарств и более быстрым срокам одобрения. Персонализированная медицина часто включает разработку сопутствующей диагностики — тестов, которые определяют, может ли пациент отреагировать на определенное лечение. Это гарантирует, что пациенты получат наиболее подходящую терапию, что улучшит результаты лечения.

Сегментарные данные

Сведения о типах заболеваний

Региональные данные

Последние разработки

• В январе 2024 года Precigen, Inc., биофармацевтическая компания, занимающаяся разработкой инновационных методов генной и клеточной терапии, объявила, что Европейская комиссия (ЕК) присвоила статус орфанного препарата ее первому в своем классе исследуемому препарату PRGN-2012 для лечения рецидивирующего респираторного папилломатоза (РРП). РРП — редкое, сложное и иногда смертельное неопластическое заболевание верхних и нижних дыхательных путей, вызываемое вирусом папилломы человека типа 6 (ВПЧ 6) или типа 11 (ВПЧ 11). Ранее PRGN-2012 получил статус орфанного препарата от Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA). Примечательно, что Precigen стала первой компанией, получившей статус прорывной терапии и ускоренный путь одобрения от FDA для лечения RRP.
• В июне 2024 года бельгийская компания Agomab Therapeutics NV («Agomab») объявила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) предоставило статус орфанного препарата для AGMB-447, их ингаляционного ингибитора малых молекул ALK5. В настоящее время Agomab оценивает AGMB-447 как потенциальное средство лечения идиопатического легочного фиброза (ИЛФ) в клиническом исследовании фазы 1 (NCT06181370).
• В январе 2024 года Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) присвоило статус орфанного препарата ведущему препарату Pleco Therapeutics BV, PTX-252, для лечения острого миелоидного лейкоза (ОМЛ). PTX-252 — это новая молекулярная структура, разработанная для повышения чувствительности раковых клеток к химиотерапии.
• В июле 2024 года компания Zymedi объявила, что ее новаторское лечение антителами ZMA001, находящееся в стадии разработки для лечения легочной артериальной гипертензии (ЛАГ), получило от Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) статус орфанного препарата.

Ключевые игроки рынка

• Novartis AG
• Pfizer Inc.
• Sanofi SA
• Bristol-Myers Squibb Company
• GSK plc
• Alexion Pharmaceuticals, Inc.
• AbbVie Inc.
• Merck KgaA
• Johnson & Johnson 
• F. Hoffmann-La Roche Ltd.