Глобальный рынок лечения талассемии — размер отрасли, доля, тенденции, возможности и прогноз на 2018–2028 гг., сегментированный по типу (переливание крови, хелатная терапия железом (Эксиджад/Джадену (деферазирокс), Феррипрокс (деферипрон) и Десферал (дефероксамин)), пересадка крови и костного мозга и другие), по регионам и конкуренции

По оценкам, ежегодно в мире рождается около 60 000–100 000 детей с тяжелыми формами бета-талассемии, что составляет около 1,5% населения мира, около 80–90 миллионов являются носителями талассемии, а 60 000 человек ежегодно рождаются с талассемией.

Рынок лечения талассемии включает различные виды терапии, такие как переливание крови, хелатирование железа и трансплантация костного мозга. Переливание крови является наиболее распространенным методом лечения талассемии, поскольку оно помогает заменить дефектные эритроциты здоровыми. Однако частые переливания крови могут привести к избыточному накоплению железа в организме, что может вызвать такие осложнения, как повреждение органов и сердечная недостаточность. Терапия хелатированием железа используется для удаления избытка железа из организма, в то время как трансплантация костного мозга считается вариантом лечения талассемии.

Рост рынка лечения талассемии сталкивается с рядом проблем, включая стоимость лечения из-за частых переливаний крови, терапию хелатированием железа, ограниченную конкуренцию и ограниченный доступ к дженерикам, а также растущую тенденцию нерешительности в отношении вакцинации и политическую нестабильность в талассемических регионах. Разработка вакцины требует одобрения регулирующих органов, таких как Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) и Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA). Этот процесс может быть длительным и дорогостоящим, а требования к одобрению могут быть строгими, что затрудняет для небольших компаний прохождение этого процесса.

Растущая распространенность талассемии

Растущая распространенность талассемии является одним из ключевых факторов мирового рынка лечения талассемии. Талассемия — это генетическое заболевание, которое чаще всего встречается у населения средиземноморского, ближневосточного и азиатского происхождения. Высокая распространенность талассемии в этих регионах привела к росту спроса на эффективные варианты лечения, что можно ожидать в росте мирового рынка лечения талассемии.

По данным Всемирной организации здравоохранения, талассемия является одним из наиболее распространенных генетических заболеваний во всем мире, и ежегодно с этим заболеванием рождается около 300 000–500 000 детей.

Фармацевтические компании вкладывают значительные средства в исследования и разработки новых методов лечения талассемии, включая генную терапию и индукцию фетального гемоглобина. Эти методы лечения могут стать вариантом лечения для пациентов с талассемией, что может значительно улучшить результаты лечения и качество жизни пациентов.

Bluebird Bio разрабатывает генную терапию под названием Zynteglo (аутологичные клетки CD34+, кодирующие ген βA-T87Q-глобина) для лечения β-талассемии, зависящей от переливания крови. Компания Sangamo Therapeutics разрабатывает генную терапию под названием ST-400 для лечения β-талассемии.

Технологические достижения в медицинской науке обещают рост рынка

Технологические достижения в медицинской науке сыграли значительную роль в развитии мирового рынка лечения талассемии. Развитие новых и инновационных технологий позволило разработать более эффективные методы лечения талассемии, улучшить результаты лечения пациентов и качество жизни, что стимулирует рынок глобального рынка лечения талассемии.

FDA одобрило лечение генной терапией талассемии стоимостью 2,8 млн долларов США на пациента.

Средняя стоимость лечения составляет 12500 долларов США

Cas9 — это революционная технология редактирования генов, которая позволяет точно модифицировать ДНК. Эта технология может предоставить возможность излечения для пациентов с талассемией путем исправления основного генетического дефекта, что, как ожидается, будет способствовать росту глобального рынка лечения талассемии.

Увеличение неудовлетворенных медицинских потребностей

Увеличение неудовлетворенных медицинских потребностей стало одним из движущих факторов роста глобального рынка лечения талассемии. Талассемия — это генетическое заболевание, которое влияет на выработку гемоглобина, что приводит к анемии и другим осложнениям. Тяжесть заболевания может сильно различаться, и пациентам с тяжелыми формами талассемии требуются регулярные переливания крови и другая поддерживающая терапия для контроля симптомов. Доступность некоторых методов лечения талассемии, таких как Луспатерцепт, является методом лечения анемии у взрослых с β-талассемией, которым требуются регулярные переливания крови, однако в этой популяции пациентов сохраняется значительная неудовлетворенная медицинская потребность. Многим пациентам по-прежнему требуются частые переливания крови, и они страдают от осложнений, связанных с этим заболеванием. Кроме того, современные методы лечения могут быть дорогими и требовать постоянного мониторинга и управления, что может быть обременительным для пациентов и их семей. Растет спрос на новые и более эффективные методы лечения талассемии, особенно те, которые могут обеспечить излечение для пациентов. Этот спрос привел к разработке новых методов лечения, таких как генная терапия и редактирование генов, которые потенциально могут обеспечить излечение талассемии. Разработка новых методов лечения, рост неудовлетворенной медицинской потребности создали растущий рынок для существующих методов лечения, таких как переливание крови и хелатная терапия. Поскольку распространенность талассемии продолжает расти, особенно в развивающихся странах, ожидается, что спрос на эти методы лечения будет расти, что приведет к росту мирового рынка лечения талассемии.

Последние разработки

В 2019 году FDA США одобрило два новых метода лечения талассемииReblozyl (luspatercept-aamt) и Oxbryta (voxelotor). Reblozyl — это препарат, стимулирующий выработку эритроцитов, а Oxbryta — это препарат, помогающий стабилизировать гемоглобин.

В 2020 году Vertex Pharmaceuticals приобрела Exonics Therapeutics, компанию, разрабатывающую методы редактирования генов для лечения генетических заболеваний, включая талассемию. Приобретение было оценено в 1 миллиард долларов США, что подчеркивает растущий интерес и инвестиции в технологии редактирования генов для лечения талассемии.

Несколько компаний разрабатывают генную терапию для талассемии, включая Bluebird Bio, CRISPR Therapeutics и Sangamo Therapeutics. В 2021 году Bluebird Bio объявила о положительных результатах клинического испытания своей генной терапии для талассемии, которые показали значительное снижение потребности в переливании крови.

В 2020 году CRISPR Therapeutics и Vertex Pharmaceuticals создали совместное предприятие для разработки терапии редактирования генов для генетических заболеваний, включая талассемию.

Сегментация рынка

Глобальный рынок лечения талассемии можно сегментировать по типу и региону. В зависимости от типа глобальный рынок лечения талассемии можно разделить на переливание крови, терапию хелатированием железа, трансплантацию крови и костного мозга и другие. Регионально рынок лечения талассемии можно разделить на Северную Америку, Европу, Азиатско-Тихоокеанский регион, Южную Америку, а также Ближний Восток и Африку.

Участники рынка

Bluebird bio, Inc., Acceleron Pharma, Inc., Celgene Corporation, GlaxoSmithKline plc, Incyte Corporation, La Jolla Pharmaceutical Company, Ionis Pharmaceuticals, Inc., Sanofi SA, Lonza Group Ltd. и ApoPharma Inc являются одними из ведущих игроков, работающих на мировом рынке лечения талассемии.