Рынок лечения прионных заболеваний — глобальный размер отрасли, доля, тенденции, возможности и прогноз на 2018–2028 гг. Сегментированный по типу (прионные заболевания человека, прионные заболевания животных), по лекарственным препаратам (антидепрессанты, антипсихотические средства), по региону и конкуренции

Обзор рынка

Глобальный рынок лечения прионных болезней оценивается в 4,70 млрд долларов США в 2022 году и, как ожидается, будет устойчиво расти в прогнозируемый период со среднегодовым темпом роста 4,95% до 2028 года. Прионные болезни, также известные как трансмиссивные губчатые энцефалопатии (TSE), представляют собой группу редких и фатальных нейродегенеративных заболеваний, вызванных аномальным накоплением неправильно свернутых прионных белков в мозге. К таким заболеваниям относятся болезнь Крейтцфельдта-Якоба (БКЯ), вариантная болезнь Крейтцфельдта-Якоба (вБКЯ), фатальная семейная бессонница (ФСИ) и другие.

Основные движущие силы рынка

Растущая распространенность прионных заболеваний

Растущая распространенность прионных заболеваний является значительным рыночным драйвером для мирового рынка лечения прионных заболеваний. Прионные заболевания — это редкие, но фатальные нейродегенеративные заболевания, вызванные неправильно свернутыми белками. Понимание причин растущей распространенности прионных заболеваний имеет решающее значение для понимания того, как это влияет на рынок лечения прионных заболеваний. Достижения в области медицинских технологий и повышение осведомленности среди медицинских работников привели к более точной и своевременной диагностике.

Расширенные диагностические возможности позволяют выявлять случаи, которые ранее могли остаться незамеченными или были неправильно диагностированы. В результате все большему количеству людей ставят правильный диагноз прионных заболеваний, что способствует восприятию возросшей распространенности. Прионные заболевания, такие как спорадическая болезнь Крейтцфельдта-Якоба (sCJD), чаще встречаются у пожилых людей. Поскольку продолжительность жизни во многих частях мира увеличилась, наблюдается более стареющее население.

Риск прионных заболеваний обычно увеличивается с возрастом, и по мере роста численности пожилого населения увеличивается и пул лиц, подверженных риску. Этот демографический сдвиг может привести к более высокой распространенности прионных заболеваний. Органы здравоохранения и организации улучшили свои механизмы отчетности и процессы сбора данных о прионных заболеваниях. Это включает обязательную отчетность о предполагаемых случаях и создание национальных и международных сетей наблюдения.

Расширенный сбор данных и отчетность приводят к более полным эпидемиологическим данным, что упрощает отслеживание и количественную оценку распространенности прионных заболеваний. Определенные факторы окружающей среды, такие как загрязненное медицинское оборудование или источники питания, связаны с передачей прионных заболеваний. Случаи такого заражения могут привести к локальным вспышкам и увеличению числа зарегистрированных случаев.

Осведомленность об этих факторах окружающей среды привела к более строгим правилам и рекомендациям в медицинских учреждениях и пищевой промышленности для снижения риска передачи прионных заболеваний, но спорадические случаи все еще могут иметь место.

Достижения в исследованиях и диагностике

Достижения в исследованиях и диагностике являются важнейшими движущими силами мирового рынка лечения прионных заболеваний. Эти достижения играют решающую роль в улучшении нашего понимания прионных заболеваний, обеспечении раннего выявления и содействии разработке потенциальных методов лечения. Исследования в области прионных заболеваний привели к более глубокому пониманию молекулярных механизмов, лежащих в основе этих состояний. Ученые получили представление о том, как неправильно свернутые прионные белки распространяются и вызывают нейродегенерацию.

Понимание этих механизмов на молекулярном уровне имеет важное значение для разработки целевых методов лечения. По мере того как исследователи раскрывают сложность прионных заболеваний, они определяют потенциальные мишени для лекарственных препаратов и пути вмешательства.

Достижения в диагностических исследованиях привели к выявлению биомаркеров, связанных с прионными заболеваниями. Биомаркеры — это молекулы или вещества в организме, которые могут указывать на наличие или прогрессирование заболевания.

Открытие биомаркеров, специфичных для прионных заболеваний, позволило разработать более точные и надежные диагностические тесты. Эти биомаркеры можно обнаружить с помощью различных методов, включая анализы крови, анализ спинномозговой жидкости и методы визуализации. Раннее выявление прионных заболеваний имеет решающее значение для эффективного лечения или включения в клинические испытания. Достижения в диагностических методах, таких как магнитно-резонансная томография (МРТ), позитронно-эмиссионная томография (ПЭТ) и анализ спинномозговой жидкости, позволяют ставить более ранний и точный диагноз.

Ранняя диагностика может привести к лучшим результатам для пациентов, обеспечивая своевременное вмешательство, управление симптомами и доступ к экспериментальным методам лечения. Исследования привели к созданию высокочувствительных анализов, которые могут обнаруживать мельчайшие количества аномальных прионных белков. Эти анализы важны для диагностики прионных заболеваний на ранних стадиях, когда уровни прионных белков могут быть низкими. Высокочувствительные анализы также ценны для мониторинга прогрессирования заболевания и эффективности лечения, что имеет важное значение в клинических испытаниях и ведении пациентов.

Рост инвестиций в разработку лекарств

Рост инвестиций в разработку лекарств является значительным рыночным драйвером для мирового рынка лечения прионных заболеваний. Прионные заболевания являются редкими и неизлечимыми нейродегенеративными заболеваниями с высокой неудовлетворенной медицинской потребностью. По мере увеличения исследовательских усилий и финансирования это напрямую влияет на разработку потенциальных методов лечения этих разрушительных заболеваний. Прионные заболевания, такие как болезнь Крейтцфельдта-Якоба (БКЯ) и фатальная семейная бессонница (ФСИ), неизлечимы, а методы лечения только облегчают симптомы. Эти заболевания повсеместно смертельны, часто в течение года после постановки диагноза.

Высокий уровень смертности и отсутствие эффективных методов лечения создают острую медицинскую потребность. Эта срочность стимулирует инвестиции в исследования и разработку лекарств для поиска решений, которые могут продлить жизнь и улучшить качество жизни затронутых лиц. Хотя прионные заболевания редки, их лечение может представлять собой потенциально прибыльный рынок. Разработка эффективного лечения или терапии прионных заболеваний, вероятно, потребует высокой цены, учитывая отсутствие альтернатив.

Фармацевтические компании видят рыночный потенциал в борьбе с редкими заболеваниями, такими как прионные заболевания, и готовы инвестировать в исследования и разработки, чтобы вывести такие методы лечения на рынок.

Группы и организации по защите прав пациентов, сосредоточенные на прионных заболеваниях, сыграли значительную роль в повышении осведомленности об этих состояниях. Они выступают за увеличение финансирования исследований, клинических испытаний и улучшение доступа к потенциальным методам лечения.

Повышенная осведомленность в сочетании с пропагандистскими усилиями поощряет как государственное, так и частное финансирование разработки лекарств и исследований прионных заболеваний. Правительства и некоммерческие организации выделяют финансирование специально для редких и забытых заболеваний, таких как прионные заболевания. Эта финансовая поддержка стимулирует исследователей и фармацевтические компании заниматься разработкой лекарств в этой области.

Гранты, субсидии и исследовательские награды предоставляют критически важные ресурсы для исследования потенциальных методов лечения, проведения клинических испытаний и продвижения терапевтических кандидатов.

Повышение осведомленности пациентов и пропагандистская деятельность

Пропагандистские усилия организаций пациентов и групп поддержки сыграли решающую роль в повышении осведомленности о прионных заболеваниях. Эти организации работают над просвещением общественности, медицинских работников и политиков о влиянии прионных заболеваний и необходимости эффективного лечения.

Повышение осведомленности и пропагандистские усилия привели к увеличению государственного и частного финансирования исследований прионных заболеваний, а также политических инициатив, направленных на ускорение разработки лекарств и доступа к потенциальным методам лечения.

Основные проблемы рынка

Ограниченное понимание прионных заболеваний

Прионные заболевания являются сложными и плохо изученными нейродегенеративными расстройствами. Точные механизмы распространения прионов и нейротоксичности по-прежнему являются предметом текущих исследований.

Ограниченное понимание этих заболеваний представляет собой значительную проблему для разработки лекарств. Без четкого понимания базовой биологии и патологии сложно определить эффективные мишени для лекарств и разработать методы лечения.

Исследователи должны преодолеть препятствие, связанное с распутыванием сложных молекулярных процессов, вовлеченных в прионные заболевания, прежде чем разрабатывать целевые методы лечения. Этот недостаток знаний может замедлить темпы открытия и разработки лекарств.

Отсутствие надежных биомаркеров и диагностических инструментов

Ранняя и точная диагностика прионных заболеваний имеет решающее значение для своевременного вмешательства и лечения. Однако наблюдается нехватка надежных биомаркеров и диагностических инструментов, которые могут надежно обнаруживать прионные заболевания на ранних стадиях.

Отсутствие окончательных диагностических тестов часто приводит к задержке или неправильной диагностике случаев, что затрудняет начало потенциального лечения или клинических испытаний. Точная диагностика необходима для выявления подходящих пациентов и оценки эффективности лечения.

Усилия по выявлению и проверке надежных биомаркеров прионных заболеваний продолжаются, но прогресс в этой области медленный, что препятствует прогрессу в диагностике и лечении пациентов.

Проблемы в разработке клинических испытаний и наборе пациентов

Проведение клинических испытаний для лечения прионных заболеваний представляет собой уникальные проблемы. Редкость прионных заболеваний означает, что набор пациентов может быть затруднен, поскольку имеется ограниченное количество затронутых лиц.

Кроме того, медленное прогрессирование прионных заболеваний затрудняет разработку традиционных клинических испытаний с типичными конечными точками, такими как выживание или улучшение симптомов. Эти заболевания часто имеют длительные инкубационные периоды и вариабельное клиническое течение, что усложняет разработку испытаний.

Регулирующие органы, такие как FDA, признают эти проблемы и ввели обозначения орфанных препаратов и гибкие конечные точки испытаний для стимулирования разработки лекарств. Тем не менее, небольшая популяция пациентов и медленные темпы прогрессирования заболевания остаются значительными препятствиями для проведения надежных клинических испытаний.

Основные тенденции рынка

Новые терапевтические подходы

Одной из заметных тенденций на рынке лечения прионных заболеваний является появление новых терапевтических подходов. Исследователи изучают ряд инновационных стратегий для борьбы с прионными заболеваниями, включая малые молекулы, антитела, терапию на основе РНК и методы редактирования генов.

Малые молекулыФармацевтические компании разрабатывают соединения, нацеленные на определенные пути, вовлеченные в неправильное сворачивание и распространение прионных белков. Эти малые молекулы направлены на то, чтобы помешать репликации прионов и снизить нейротоксичность.

Моноклональные антителаМоноклональные антитела, предназначенные для связывания с аномальными прионными белками, исследуются в качестве потенциальных методов лечения. Эти антитела могут помочь очистить или нейтрализовать патологические прионные белки.

Терапия на основе РНКподходы на основе РНК, такие как антисмысловые олигонуклеотиды (ASO) и РНК-интерференция (RNAi), направлены на подавление продукции аномальных прионных белков или стимулирование их деградации.

Генная терапияподходы генной терапии, включая технологию CRISPR-Cas9, обещают исправить генетические мутации, связанные с наследственными прионными заболеваниями.

Повышенное внимание к исследованиям биомаркеров

Биомаркеры играют решающую роль в ранней диагностике, мониторинге заболеваний и оценке эффективности лечения прионных заболеваний. Растет тенденция к исследованиям, направленным на выявление и проверку надежных биомаркеров прионных заболеваний.

Исследователи изучают различных кандидатов на роль биомаркеров, включая специфические белки, нуклеиновые кислоты и маркеры визуализации. Эти биомаркеры обладают потенциалом для повышения точности и своевременности диагностики и мониторинга прионных заболеваний.

Достижения в области протеомики, геномики и технологий визуализации стимулируют прогресс в обнаружении биомаркеров. Идентификация биомаркеров может облегчить разработку диагностических тестов и поддержку клинических испытаний, позволяя выбирать соответствующие группы пациентов.

Уход и защита, ориентированные на пациента

Тенденция к уходу и защите, ориентированным на пациента, набирает обороты на рынке лечения прионных заболеваний. Организации пациентов, группы защиты интересов и поставщики медицинских услуг работают вместе, чтобы улучшить качество жизни людей, затронутых прионными заболеваниями.

Эти организации предоставляют ценные ресурсы, сети поддержки и образовательные материалы пациентам и их семьям. Они также выступают за увеличение финансирования исследований, доступ к экспериментальным методам лечения и политику, которая приносит пользу сообществу, борющемуся с прионными заболеваниями.

Подход, ориентированный на пациента, распространяется на разработку клинических испытаний, с усилиями по вовлечению пациентов и лиц, осуществляющих уход, в разработку протоколов испытаний и показателей результатов. Это гарантирует, что испытания в большей степени соответствуют потребностям и перспективам людей, страдающих прионными заболеваниями.

Сегментарные выводы

Типовые выводы

Исходя из категории типа, сегмент прионных заболеваний человека стал доминирующим игроком на мировом рынке лечения прионных заболеваний в 2022 году. Прионные заболевания человека, включая болезнь Крейтцфельдта-Якоба (БКЯ), спорадическую фатальную бессонницу (СФБ) и вариантную болезнь Крейтцфельдта-Якоба (вБКЯ), более распространены по сравнению с прионными заболеваниями животных, такими как губчатая энцефалопатия крупного рогатого скота (ГЭКРС) у крупного рогатого скота.

В частности, БКЯ является наиболее распространенной прионной болезнью человека, и ее спорадическая форма составляет большинство случаев. Эти заболевания в совокупности способствуют увеличению популяции пациентов, нуждающихся в лечении и уходе. Прионные заболевания человека охватывают широкий спектр клинических и патологических вариантов, включая спорадические, наследственные и приобретенные формы. Это разнообразие представляет уникальные проблемы и возможности для разработки лекарств и лечения. Сложность прионных заболеваний человека требует более обширного ландшафта исследований и лечения с акцентом на разработку терапий, адаптированных к различным подтипам заболеваний. Это разнообразие побуждает фармацевтические компании и исследователей инвестировать в разработку ряда методов лечения.

Прионные заболевания человека характеризуются быстрым прогрессированием заболевания и высоким уровнем смертности. Пациенты с диагнозом этих заболеваний обычно имеют короткую продолжительность жизни, часто измеряемую месяцами. Срочная клиническая необходимость в облегчении состояния, замедлении прогрессирования заболевания или потенциальном излечении пациентов с прионными заболеваниями человека стимулирует значительные усилия по исследованиям и разработкам. Отсутствие эффективных методов лечения создает сильную мотивацию для поиска решений для улучшения результатов лечения пациентов. Ожидается, что эти факторы будут способствовать росту этого сегмента.

Аналитика лекарственных средств

Ожидается, что сегмент антидепрессантов будет испытывать быстрый рост в течение прогнозируемого периода. Это связано с тем, что антидепрессанты обычно используются для лечения симптомов депрессии, которая является распространенным симптомом прионных заболеваний. Наиболее часто используемыми антидепрессантами для лечения прионных заболеваний являются трициклические антидепрессанты (ТЦА) и селективные ингибиторы обратного захвата серотонина (СИОЗС). ТЦА работают за счет повышения уровня серотонина и норадреналина в мозге, в то время как СИОЗС работают за счет повышения уровня только серотонина. Как ТЦА, так и СИОЗС могут быть эффективны при лечении депрессии у пациентов с прионными заболеваниями. Однако ТЦА могут иметь больше побочных эффектов, чем СИОЗС, поэтому СИОЗС часто являются предпочтительным выбором антидепрессанта для этих пациентов. Эти факторы в совокупности способствуют росту этого сегмента.

Региональные данные

Северная Америка стала доминирующим игроком на мировом рынке лечения прионных болезней в 2022 году, удерживая самую большую долю рынка в стоимостном выражении. В частности, в Соединенных Штатах находится большое количество известных научно-исследовательских институтов, академических центров и фармацевтических компаний, уделяющих особое внимание нейродегенеративным заболеваниям, включая прионные заболевания. Эти институты возглавили исследовательские усилия, направленные на понимание патофизиологии прионных заболеваний и разработку потенциальных методов лечения.

В Северной Америке сообщается об относительно более высокой распространенности прионных заболеваний по сравнению с другими регионами. В частности, спорадическая болезнь Крейтцфельдта-Якоба (sCJD), наиболее распространенная форма прионной болезни у людей, чаще регистрируется в Северной Америке.

Эта более высокая распространенность заболевания создает больший спрос на исследования, клинические испытания и потенциальные методы лечения прионных болезней. В Северной Америке есть хорошо зарекомендовавшие себя организации по защите прав пациентов и группы поддержки, занимающиеся прионными болезнями. Эти организации играют важную роль в повышении осведомленности, отстаивании финансирования исследований и предоставлении поддержки отдельным лицам и семьям, затронутым прионными болезнями. Их усилия способствуют созданию более надежной экосистемы для исследований и разработки методов лечения прионных болезней.

Азиатско-Тихоокеанский рынок, как ожидается, станет самым быстрорастущим рынком, предлагая прибыльные возможности роста для игроков в области лечения прионных болезней в прогнозируемый период. Такие факторы, как осведомленность о прионных болезнях в Азиатско-Тихоокеанском регионе, постепенно росли. Специалисты здравоохранения, исследователи и группы по защите прав пациентов работали над повышением осведомленности о существовании и потенциальных рисках прионных болезней. Растущая осведомленность часто приводит к увеличению числа сообщений и диагностики прионных заболеваний, что может стать движущей силой роста рынка по мере выявления большего количества пациентов. Некоторые страны Азиатско-Тихоокеанского региона инвестировали в улучшение своей инфраструктуры здравоохранения и исследовательских возможностей. Например, такие страны, как Япония и Южная Корея, имеют хорошо развитые системы здравоохранения и активно участвуют в неврологических исследованиях, включая прионные заболевания. Поскольку инфраструктура здравоохранения в Азиатско-Тихоокеанском регионе продолжает улучшаться, могут появиться большие возможности для исследований, диагностики и потенциального лечения прионных заболеваний.

Последние события

• В августе 2023 года компания Fresenius объявила, что финансовый директор Майкл Сен уйдет со своей должности в конце года. Сена сменит Кристиан Хауэр, который в настоящее время является генеральным директором Fresenius MedicalCare North America.
• В августе 2023 года компания Elite Pharmaceuticals In объявила, что FDA предоставило статус Fast Track препарату EP-1 для лечения болезни Крейтцфельдта-Якоба. Статус Fast Track — это процесс, призванный облегчить разработку и ускорить рассмотрение лекарственных препаратов для лечения серьезных или опасных для жизни состояний.
• В 2019 году компания Novartis запустила платформу исследований редких заболеваний Novartis — глобальную исследовательскую инициативу, направленную на ускорение разработки новых методов лечения редких заболеваний.

Ключевые игроки рынка

• FreseniusSE & Компания
• ElitePharmaceuticals Inc
• IonisPharmaceuticals Inc
• NovartisAG
• MerckKGaA
• AstraZenecaPLC
• Bristol-MyersSquibb Company
• Cipla Ltd
• Teva Фармацевтика
• AbbottInc