Рынок клинических испытаний в педиатрии — глобальный размер отрасли, доля, тенденции, возможности и прогноз на 2018–2028 гг. Сегментированный по фазе (фаза I, фаза II, фаза III и фаза IV), дизайну исследования (исследования лечения и наблюдательные исследования), терапевтической области (респираторные заболевания, инфекционные заболевания, онкология, диабет и другие терапевтические области), по ре

Обзор рынка

Глобальный рынок клинических испытаний педиатрии оценивается в 14,70 млрд долларов США в 2022 году и, как ожидается, станет свидетелем впечатляющего роста в прогнозируемый период с среднегодовым темпом роста 7,50%

Распространенность детских заболеваний, включая редкие заболевания и хронические состояния, растет. Это обуславливает необходимость клинических испытаний для разработки эффективных методов лечения детей. Достижения в области геномики и молекулярной биологии привели к разработке целевых методов лечения детских заболеваний. Эти инновационные методы лечения требуют клинических испытаний для оценки их безопасности и эффективности. Многие клинические испытания педиатрии сосредоточены на редких заболеваниях, которые часто не получают должного внимания при разработке традиционных лекарств. Статус орфанных препаратов и стимулы, предоставляемые регулирующими органами, стимулировали исследования в этой области. Педиатрические клинические испытания все чаще проводятся в глобальном масштабе. Эта глобализация обеспечивает доступ к различным группам пациентов, сокращая время, необходимое для набора пациентов, и повышая обобщаемость результатов испытаний. Наличие финансирования от государственных учреждений, некоммерческих организаций и фармацевтических компаний стимулировало активность педиатрических клинических испытаний. Эти финансовые ресурсы поддерживают исследования в области педиатрических методов лечения.

Ключевые движущие силы рынка

Растущее внимание к редким заболеваниям

Редкие заболевания, также известные как орфанные заболевания, часто не имеют одобренных методов лечения или имеют ограниченные терапевтические возможности. Многие из этих заболеваний поражают детей, и дети с редкими заболеваниями сталкиваются с особенно сложными состояниями здоровья. Педиатрические клинические испытания необходимы для разработки методов лечения для этих недостаточно охваченных групп населения. Регулирующие органы, такие как Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) и Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA), предлагают стимулы для поощрения разработки орфанных препаратов для редких заболеваний. Эти стимулы включают в себя расширенную рыночную эксклюзивность, налоговые льготы и отмену регистрационных сборов, что делает педиатрические клинические испытания более привлекательными для фармацевтических компаний. Редкие заболевания часто получают статус орфанных препаратов, что дает особый статус препаратам, предназначенным для лечения редких состояний. Это обозначение может ускорить процесс разработки лекарств и увеличить возможности финансирования педиатрических клинических испытаний. Группы защиты прав пациентов с редкими заболеваниями играют решающую роль в повышении осведомленности, поддержке исследований и содействии клиническим испытаниям. Они часто сотрудничают с исследователями, врачами и отраслевыми партнерами для продвижения инициатив педиатрических клинических испытаний.

Достижения в области геномики и персонализированной медицины повысили понимание генетической основы многих редких заболеваний. Эти знания позволяют разрабатывать целевые методы лечения, делая педиатрические клинические испытания более целенаправленными и многообещающими. Редкие заболевания по определению редки, и пациенты могут быть разбросаны по всему миру. Совместные усилия исследователей, поставщиков медицинских услуг и фармацевтических компаний в международном масштабе помогают объединить ресурсы и получить доступ к различным группам пациентов для клинических испытаний. Педиатрические исследовательские сети, такие как Pediatric Trials Network (PTN) и International Rare Diseases Research Consortium (IRDiRC), фокусируются на редких заболеваниях. Они способствуют исследованиям, обмену данными и проведению педиатрических клинических испытаний в области редких заболеваний. Рынок орфанных препаратов, включая лечение редких детских заболеваний, может быть финансово привлекательным для фармацевтических компаний. Разработка эффективных методов лечения редких заболеваний может привести к рыночной эксклюзивности и премиальным ценам. Достижения в области биомедицинских исследований, включая генную терапию, редактирование генов и клеточную терапию, открыли новые возможности для лечения редких заболеваний. Эти передовые подходы часто требуют проведения педиатрических клинических испытаний для оценки безопасности и эффективности. Успешные педиатрические клинические испытания редких заболеваний могут оказать глубокое и долгосрочное влияние на жизнь пациентов. Они предлагают потенциал для улучшения или даже спасения жизни детей, у которых в противном случае были бы ограниченные возможности лечения. Этот фактор поможет в развитии глобального рынка клинических испытаний в педиатрии.

Достижения в прецизионной медицине

Картирование генома человека стало более доступным и экономически эффективным. Технологии секвенирования нового поколения (NGS) произвели революцию в геномике, позволив секвенировать целые геномы, экзомы и определенные панели генов. Эта информация используется для выявления генетических мутаций, вариаций и восприимчивости к определенным заболеваниям. Фармакогеномика изучает, как генетический состав человека влияет на его реакцию на лекарства. Понимая генетические вариации, поставщики медицинских услуг могут назначать лекарства, которые с большей вероятностью будут эффективными и будут иметь меньше побочных эффектов для конкретного пациента. Прецизионная онкология использует геномное профилирование опухолей для выявления определенных генетических изменений, которые стимулируют рост рака. Таргетная терапия и иммунотерапия предназначены для атаки на раковые клетки на основе их молекулярных характеристик, что приводит к более эффективному и менее токсичному лечению. Методы жидкой биопсии позволяют неинвазивно обнаруживать рак и другие заболевания путем анализа генетического материала (например, ДНК, РНК) в жидкостях организма, таких как кровь. Этот подход позволяет выявлять рак на ранней стадии, контролировать результаты лечения и отслеживать прогрессирование заболевания. Технологии секвенирования отдельных клеток позволяют изучать отдельные клетки в сложных тканях. Это бесценно для понимания гетерогенности клеток при таких заболеваниях, как рак, и для разработки персонализированных методов лечения. Эпигенетика фокусируется на модификациях ДНК, которые не изменяют базовый генетический код, но влияют на экспрессию генов. Понимание эпигенетических изменений может дать представление о механизмах заболевания и потенциальных терапевтических целях.

Алгоритмы ИИ и машинного обучения могут анализировать крупномасштабные геномные и клинические данные для выявления закономерностей и прогнозирования риска заболевания, прогрессирования и результатов лечения. Эти инструменты помогают в персонализированных рекомендациях по лечению. Иммуногеномика объединяет геномику и иммунологию для понимания того, как иммунная система человека взаимодействует с заболеваниями. Она имеет важное значение для разработки персонализированных иммунотерапий, таких как терапия раковыми клетками CAR-T. Геномное секвенирование улучшило диагностику редких генетических заболеваний, многие из которых поражают детей. Определение генетической причины этих состояний может привести к более точной диагностике и потенциальному лечению. Пациенты могут внести свой вклад в собственную точную медицину, предоставляя данные через носимые устройства и мобильные приложения. Эти данные в реальном времени можно интегрировать с генетической и клинической информацией для персонализации здравоохранения. Крупномасштабные геномные исследования помогают выявлять генетические факторы риска распространенных заболеваний, таких как болезни сердца, диабет и болезнь Альцгеймера. Эти знания могут быть использованы для профилактических мер и раннего вмешательства. По мере развития точной медицины этические соображения, касающиеся конфиденциальности, согласия и обмена данными, становятся все более важными. Регулирующие органы разрабатывают руководящие принципы для обеспечения ответственного использования геномных и персонализированных данных. Этот фактор будет стимулировать спрос на мировом рынке клинических испытаний в педиатрии.

Рост проблем со здоровьем у детей

Проблемы со здоровьем у детей, включая хронические состояния, редкие заболевания и нарушения развития, растут во всем мире. По мере роста детского населения растет и число детей, страдающих этими состояниями, что требует проведения клинических исследований для разработки эффективных методов лечения. Многие детские заболевания и состояния имеют ограниченные или не имеют одобренных методов лечения. Пациенты детского возраста часто сталкиваются с неудовлетворенными медицинскими потребностями, и клинические испытания имеют решающее значение для разработки новых методов лечения, которые могут улучшить их здоровье и качество жизни. Достижения в области геномики расширили наше понимание генетических и врожденных нарушений у детей. Эти знания открыли новые возможности для разработки таргетной терапии, персонализированной медицины и генной терапии, все из которых требуют клинических испытаний. Рак является одной из основных причин смерти среди детей. Клинические испытания детской онкологии имеют решающее значение для разработки более эффективных и менее токсичных методов лечения детских онкологических заболеваний.

Появляющиеся инфекционные заболевания и постоянная угроза эпидемий и пандемий, таких как COVID-19, подчеркивают необходимость клинических испытаний для тестирования вакцин и методов лечения для детей. Расстройства нейроразвития, такие как расстройства аутистического спектра и синдром дефицита внимания и гиперактивности (СДВГ), становятся все более распространенными. Клинические испытания направлены на разработку вмешательств, которые могут улучшить жизнь детей с этими состояниями. Преждевременные роды и проблемы со здоровьем новорожденных вызывают серьезную озабоченность. Клинические испытания в области неонатологии сосредоточены на улучшении результатов для недоношенных и тяжелобольных новорожденных. Рост заболеваемости детским ожирением и связанными с ним метаболическими нарушениями требует исследований вмешательств и методов лечения. Педиатрические клинические испытания играют роль в решении этих проблем со здоровьем. Проблемы психического здоровья у детей, включая тревожность, депрессию и поведенческие расстройства, получают все больше внимания. Клинические испытания направлены на выявление эффективных методов лечения и вмешательств. Различные глобальные организации и инициативы здравоохранения отдают приоритет улучшению педиатрической медицинской помощи и доступа к основным лекарственным средствам. Они поддерживают и финансируют клинические испытания в рамках своей миссии по решению проблем педиатрического здравоохранения. Этот фактор ускорит спрос на мировом рынке педиатрических клинических испытаний.

Загрузите бесплатный пример отчета

Разнообразие и репрезентативность

Результаты клинических испытаний должны быть применимы ко всему населению, включая различные демографические группы. Отсутствие разнообразия может привести к предвзятым или неполным результатам, которые могут неточно отражать, как лечение будет работать в реальных условиях, особенно для недостаточно представленных групп населения. Педиатрические клинические испытания, которые не включают различные группы населения, могут увековечить неравенство в области здравоохранения. Некоторые этнические и расовые группы могут непропорционально сильно страдать от определенных заболеваний, и они должны иметь возможность извлекать пользу из достижений в области детской медицины. Генетические, физиологические и экологические факторы могут влиять на то, как лечение влияет на людей. Важно понимать, как препарат или вмешательство действует в различных группах населения, включая разные возрастные группы, пол, этническую принадлежность и социально-экономическое положение. Педиатрические клинические испытания требуют информированного согласия родителей или опекунов. Обеспечение того, чтобы эти лица, осуществляющие уход, имели доступ к понятной информации и чтобы они представляли различные группы, является этическим императивом. Регулирующие органы, такие как FDA и EMA, поощряют или требуют включения различных групп населения в клинические испытания. Невыполнение этих требований может задержать получение регулирующих разрешений. Взаимодействие с различными сообществами имеет важное значение для создания доверия и поощрения участия в клинических испытаниях. Партнерство с сообществами может помочь выявить барьеры для участия и разработать стратегии для их преодоления. Культурные факторы могут влиять на принятие решений в области здравоохранения. Протоколы клинических испытаний и стратегии набора должны быть культурно чувствительными, чтобы вовлекать широкий круг участников.

Опасения и нежелание родителей

Родители, естественно, обеспокоены безопасностью своих детей. Они могут беспокоиться о потенциальных рисках и побочных эффектах, связанных с исследуемыми методами лечения или вмешательствами, которые тестируются в ходе испытания. Недостаточная информация или понимание испытания, его цели, процедур и потенциальных преимуществ может привести к нежеланию родителей. Эффективная коммуникация и предоставление четкой, понятной информации имеют решающее значение. Некоторые родители могут воспринимать клинические испытания как экспериментальные и опасаться, что с их ребенком будут обращаться как с «подопытным кроликом». Разрешение этих заблуждений посредством образования имеет важное значение. У родителей могут быть этические опасения, например, приемлемо ли с моральной точки зрения регистрировать их ребенка в клиническом испытании, особенно если они чувствуют потенциальный конфликт между благополучием ребенка и целями испытания. В рандомизированных контролируемых испытаниях некоторые дети могут получать плацебо или стандартное лечение вместо исследуемой терапии. Родители могут не захотеть регистрировать своего ребенка, если считают, что ребенок получит плацебо. Участие в клинических испытаниях часто требует дополнительного времени, поездок и обязательств. Родители могут столкнуться с логистическими проблемами, такими как конфликты в расписании или необходимость частых посещений клиники. Доверие к поставщикам медицинских услуг и исследовательскому учреждению имеет решающее значение для готовности родителей регистрировать своего ребенка в клиническом испытании. Любое кажущееся отсутствие доверия может отпугнуть от участия. Языковые барьеры и культурные различия могут затруднить родителям полное понимание деталей испытания и принятие обоснованных решений. Коммуникация с учетом культурных особенностей имеет важное значение.

Основные тенденции рынка

Усиление акцента на разработке детских лекарственных препаратов

Рынок детских лекарственных препаратов представляет собой значительную возможность для фармацевтических компаний. Разработка лекарств специально для детей может привести к рыночной эксклюзивности и премиальным ценам, стимулируя инвестиции в разработку педиатрических препаратов. Достижения в области педиатрического здравоохранения и медицины расширили потенциал для разработки лекарств. Инновационные методы лечения, подходы точной медицины и генетические методы лечения предлагают новые пути решения проблем детских заболеваний. Педиатрические исследовательские сети и сотрудничество, такие как Pediatric Trials Network (PTN) и International Neonatal Consortium (INC), способствуют разработке педиатрических препаратов, объединяя опыт, ресурсы и популяции пациентов. Группы защиты прав пациентов и организации, занимающиеся педиатрическим здоровьем, играют решающую роль в повышении осведомленности о важности педиатрических клинических испытаний и пропаганде исследований в области разработки педиатрических препаратов. Различные мировые организации и инициативы здравоохранения отдают приоритет улучшению педиатрической медицинской помощи и доступа к основным лекарственным средствам, что еще больше усиливает акцент на разработке педиатрических препаратов.

Сегментарные данные

Фазовые данные

В 2022 году на мировом рынке клинических испытаний у детей доминировал сегмент исследований фазы II, и, по прогнозам, он продолжит расширяться в ближайшие годы.

Сводка по дизайну исследований

В 2022 году наибольшая доля мирового рынка клинических испытаний у детей приходилась на сегмент исследований лечения, и, по прогнозам, он продолжит расширяться в ближайшие годы.

Сводка по терапевтическим областям

В 2022 году наибольшая доля мирового рынка клинических испытаний у детей в прогнозируемом периоде приходилась на сегмент онкологии, и, по прогнозам, он продолжит расширяться в ближайшие годы.

Региональные Аналитика

Северная Америка доминирует на мировом рынке клинических испытаний в педиатрии в 2022 году.

Последние события

• В августе 2022 года для профилактики инвазивной пневмококковой инфекции (ИПИ), вызываемой 20 серотипами Streptococcus pneumoniae (пневмококка), содержащимися в вакцине для детей, компания Pfizer Inc. недавно объявила о положительных общих результатах своего основного исследования фазы 3 в США (NCT04382326) у младенцев. Две со-первичные цели исследования были не меньшей эффективности (NI) доли участников с предопределенными серотип-специфическими концентрациями иммуноглобулина G (IgG) после Дозы 3 и NI геометрических средних концентраций (GMCs) IgG после Дозы 4, которые были связаны с иммуногенными ответами через месяц после третьей и четвертой доз четырехдозовой серии вакцинации соответственно. После Дозы 4 все 20 серотипов достигли со-первичной цели NI GMCs IgG. Четырнадцать из 20 серотипов достигли не меньшей эффективности для первичной вторичной цели GMCs IgG после Дозы 3, и все серотипы достигли не меньшей эффективности для со-первичной цели NI процента участников с предопределенными уровнями IgG после Дозы 3 (два серотипа не достигли с большим отрывом, а четыре — с небольшим). В этом 20-валентном кандидате на вакцину все 20 серотипов давали сильные функциональные ответы (OPA) и увеличение гуморальных реакций после дозы 4. Сумма результатов подтверждает потенциальную пользу всех 20 серотипов.

• Согласно пресс-релизу Regeneron Pharmaceuticals, Inc. и Sanofi, в июле 2022 года исследование фазы 3, оценивающее экспериментальное применение препарата Dupixent® (дупилумаб) у детей в возрасте от 1 до 11 лет с эозинофильным эзофагитом (ЭоЭ), достигло своей первичной конечной точки гистологической ремиссии заболевания через 16 недель как при более высоких, так и при более низких дозах в зависимости от веса. Для детей младше 12 лет не существует признанных методов лечения ЭоЭ. ЭоЭ — это хроническое воспалительное заболевание, которое повреждает пищевод и нарушает его функциональность. Влияние Дюпиксента на взрослых и детей с ЭоЭ показывает, что ИЛ-4 и ИЛ-13 являются важными регуляторами воспаления 2-го типа, которое лежит в основе этого заболевания. Дети с эозинофильным эзофагитом часто страдают кислотным рефлюксом, рвотой, болью в желудке, затрудненным глотанием и задержкой в развитии. Эти симптомы могут оказывать неблагоприятное воздействие на рост и развитие, а также приводить к страху перед едой, который может сохраняться и во взрослом возрасте.

Ключевые игроки рынка

• Bristol-MyersSquibb Company
• Charles River Laboratories International Inc.
• Covance Inc.
• GlaxoSmithKline plc
• ICON plc
• IQVIA Inc.
• Novartis AG
• Pfizer, Inc.
• Pharmaceutical Product Development, LLC
• Syneos Health Inc.    
• Paidion Research, Inc.
• The EmmesCompany, LLC