Рынок технологий цинковых пальцеобразных нуклеаз — глобальный размер отрасли, доля, тенденции, возможности и прогноз на 2018–2028 гг. Сегментированный по типу (генетическая инженерия животных, инженерия клеточных линий, генетическая инженерия растений), по конечному пользователю (биотехнологические и фармацевтические компании, академические и научно-исследовательские институты, больницы и клиники,

Обзор рынка

Глобальный рынок технологий нуклеазы цинковых пальцев оценивается в 728,50 млн долларов США в 2022 году и, как ожидается, станет свидетелем впечатляющего роста в прогнозируемый период с среднегодовым темпом роста 19,20% до 2028 года. Технология нуклеазы цинковых пальцев (ZFN) — это молекулярная биология и инструмент редактирования генома, который позволяет ученым вносить точные изменения в ДНК организмов, включая людей, животных и растения. ZFN — это сконструированные белки, которые могут распознавать определенные последовательности ДНК и вызывать целенаправленное расщепление ДНК или редактирование этих последовательностей. Эта технология является частью более широкой области редактирования генома, которая охватывает различные методы изменения генетического материала организма. FN состоят из двух основных компонентовбелков цинковых пальцев и домена нуклеазы. Белки цинковых пальцев являются естественными ДНК-связывающими белками, которые встречаются во многих организмах, включая людей. Каждый белок цинковых пальцев обычно распознает и связывается с определенной последовательностью ДНК. В технологии ZFN исследователи конструируют белки цинковых пальцев для распознавания и связывания с определенной интересующей последовательностью ДНК. Разрабатывая набор белков цинковых пальцев с комплементарными доменами связывания ДНК, они могут нацеливаться на определенный ген или геномную область.

Постоянное развитие технологий редактирования генома, включая ZFN, стало основным фактором. ZFN предлагают высокую специфичность и точность при редактировании генов, что делает их ценными инструментами для широкого спектра применений. ZFN имеют значительный потенциал для терапевтического применения, особенно при лечении генетических заболеваний. Перспектива разработки генной терапии для ранее неизлечимых состояний привлекла значительные инвестиции и исследовательские усилия. ZFN использовались в сельскохозяйственной биотехнологии для создания сельскохозяйственных культур и скота с желаемыми признаками. Это может привести к повышению урожайности, повышению устойчивости к болезням и более эффективному производству продуктов питания. Наличие венчурного капитала и финансирования исследований способствовало росту компаний, специализирующихся на технологии ZFN. Финансовая поддержка способствовала исследованиям, разработкам и коммерциализации. Повышение осведомленности и образования о технологиях редактирования генома и их потенциальных применениях стимулировало интерес и инвестиции в ZFN.

Ключевые драйверы рынка

Достижения в технологии редактирования генома

Короткие палиндромные повторы, регулярно расположенные кластерами (CRISPR) и связанный с ними белок Cas9 стали переломным моментом в редактировании генома. CRISPR-Cas9 относительно прост в использовании и обладает высокой точностью, что позволяет исследователям нацеливаться на определенные гены и изменять их с беспрецедентной точностью. Эта технология способствовала быстрому прогрессу в генной терапии, моделировании заболеваний и функциональной геномике. Достижения в области инструментов редактирования генома сделали возможным одновременное редактирование нескольких генов. Теперь исследователи могут редактировать несколько целевых генов в одном эксперименте, что особенно ценно для изучения сложных генетических взаимодействий и разработки методов лечения многофакторных заболеваний. Редактирование оснований — более точная форма редактирования генома, которая позволяет напрямую преобразовывать одну пару оснований ДНК в другую, не вызывая двухцепочечных разрывов. Эта технология снижает риск непреднамеренных мутаций и обещает лечение генетических заболеваний с помощью точечных мутаций. Редактирование праймов — еще один точный метод редактирования генома, который позволяет вставлять, удалять или заменять последовательности ДНК, не вызывая двухцепочечных разрывов. Он обеспечивает больший контроль и точность при редактировании генов по сравнению с традиционными методами. Редактирование генома расширилось за пределы последовательности ДНК и включает редактирование эпигенома, которое включает изменение эпигенетических меток, таких как метилирование ДНК и модификации гистонов. Редактирование эпигенома имеет потенциал для лечения заболеваний, связанных с эпигенетической дисрегуляцией. Достижения в методах доставки, таких как вирусные векторы и наночастицы, повысили эффективность доставки инструментов редактирования генома к целевым клеткам или тканям как в исследовательских, так и в клинических приложениях.

Помимо Cas9, исследователи открыли и сконструировали различные белки, связанные с CRISPR, расширив набор инструментов для редактирования генома. К ним относятся Cas12, Cas13 и Cpf1, каждый из которых обладает своими уникальными свойствами и приложениями. Разработки в области редактирования генома in vivo позволили напрямую модифицировать гены в живых организмах. Этот подход может лечить генетические заболевания у пациентов путем редактирования целевых генов в их телах. По мере развития технологий редактирования генома все больше внимания уделяется решению этических и безопасных проблем. Исследователи и политики работают над созданием руководящих принципов и правил, которые обеспечат ответственное и безопасное использование этих технологий. Технологии редактирования генома все чаще используются в коммерческих приложениях, таких как сельское хозяйство (создание генетически модифицированных культур), биофармацевтика (производство терапевтических белков) и промышленная биотехнология (улучшение штаммов микроорганизмов для производства биотоплива). Научное сообщество во всем мире сотрудничает в исследованиях по редактированию генома, способствуя быстрому обмену знаниями и ускорению прогресса в этой области. Этот фактор поможет в развитии глобального рынка технологий нуклеазы с цинковыми пальцами.

Растущий терапевтический потенциал

ZFNs обеспечивают высокую степень точности при редактировании генов. Их можно разрабатывать для нацеливания на определенные последовательности ДНК, что позволяет выполнять точные модификации, такие как коррекция генов или нокаут генов. Эта точность имеет решающее значение в терапевтических приложениях, чтобы избежать непреднамеренных генетических изменений. ZFNs показали себя многообещающими в лечении генетических заболеваний. Исследователи использовали ZFN для исправления мутаций, вызывающих заболевания, в клетках, полученных от пациентов, что потенциально открывает путь к терапевтическим вмешательствам при таких состояниях, как серповидноклеточная анемия, муковисцидоз и мышечная дистрофия. ZFN являются ценным инструментом в разработке генной терапии. Их можно использовать для вставки или замены генов, восстановления нормальной функции генов или модуляции экспрессии генов. Этот подход изучается для широкого спектра генетических и приобретенных заболеваний. Терапии на основе ZFN могут применяться как ex vivo, так и in vivo. В приложениях ex vivo клетки пациента редактируются вне организма, а затем возвращаются пациенту. В приложениях in vivo редактирование выполняется непосредственно в организме пациента. Такая гибкость позволяет лечить различные заболевания.

ZFN особенно хорошо подходят для лечения редких генетических заболеваний с известными причинными мутациями. Хотя эти заболевания по отдельности поражают небольшое количество пациентов, в совокупности они представляют собой значительную неудовлетворенную медицинскую потребность. ZFN позволяют разрабатывать специфичные для пациента терапии, адаптированные к генетическому строению человека. Этот подход к персонализированной медицине открывает большие перспективы для более эффективного и целенаправленного лечения. Терапевтический потенциал ZFN привел к увеличению числа клинических испытаний, оценивающих терапии на основе ZFN. Цель этих испытаний — продемонстрировать безопасность и эффективность ZFN для лечения различных заболеваний. Перспективные терапевтические применения ZFN привлекли инвестиции как из частных, так и из государственных источников. Биотехнологические компании и научно-исследовательские институты обеспечили финансирование для продвижения терапии на основе ZFN. Регулирующие органы, такие как Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA), установили пути для разработки и одобрения генной терапии и технологий редактирования генома. Эта нормативная поддержка поощряет исследования и разработки в этой области. Группы защиты прав пациентов и организации, представляющие людей с генетическими заболеваниями, активно поддерживают технологии редактирования генома, включая ZFN. Они выступают за исследования и разработки для поиска потенциальных лекарств и методов лечения. Этот фактор будет стимулировать спрос на мировом рынке технологий цинковых пальчиковых нуклеаз.

Растущая сельскохозяйственная биотехнология

ZFN использовались в сельскохозяйственной биотехнологии для создания генетически модифицированных культур с желаемыми признаками. Эти признаки могут включать повышенную устойчивость к вредителям и болезням, улучшенную толерантность к экологическим стрессорам (например, засухе или засолению), повышенную питательную ценность и увеличенный срок хранения собранной продукции. ZFN обеспечивают точность редактирования генома, позволяя исследователям вносить целевые изменения в ДНК культуры. Эта точность выгодна для разработки определенных признаков без непреднамеренных генетических изменений, что может быть важно для одобрения регулирующими органами и принятия потребителями. По сравнению с некоторыми другими технологиями редактирования генома, ZFN были признаны за их относительно низкие нецелевые эффекты. Эта характеристика ценна в сельскохозяйственных приложениях для обеспечения того, чтобы отредактированные культуры сохраняли свои предполагаемые характеристики и профили безопасности.

Одной из основных целей сельскохозяйственной биотехнологии является создание культур, которые более устойчивы к болезням и вредителям. ZFN использовались для модификации геномов растений для придания им устойчивости к определенным патогенам и насекомым-вредителям, что снижает потребность в химических пестицидах. ZFN использовались для повышения питательной ценности культур. Например, они использовались для повышения уровня основных витаминов, минералов или других полезных соединений в продовольственных культурах, устраняя дефицит питательных веществ в определенных регионах. Сельскохозяйственная биотехнология направлена на продвижение устойчивых методов ведения сельского хозяйства. Создавая культуры, требующие меньшего количества ресурсов (таких как пестициды и вода) и дающие более высокие урожаи, технология ZFN может способствовать более устойчивому сельскому хозяйству. ZFN использовались в исследованиях растений для лучшего понимания генетики культур и ускорения традиционных программ селекции. Эти исследования могут привести к разработке новых сортов культур с улучшенными характеристиками. Коммерческие сельскохозяйственные компании проявили интерес к применению ZFN для разработки и коммерциализации генетически модифицированных культур. Потенциальные экономические выгоды от повышения урожайности и снижения производственных затрат стимулируют их инвестиции в эту технологию. Точность и предсказуемость ZFN могут упростить процесс нормативного утверждения генетически модифицированных культур. Это может привести к более быстрой коммерциализации и принятию фермерами. Этот фактор ускорит спрос на мировом рынке технологий нуклеазы с цинковыми пальцами.

Основные проблемы рынка

Эффективность доставки и нацеливания

ZFN — это специально разработанные белки, которые должны быть спроектированы для распознавания и связывания с определенными последовательностями ДНК в геноме. Этот процесс требует экспертных знаний и тщательного проектирования, чтобы гарантировать, что ZFN нацелены на нужный участок без побочных эффектов. Разработка ZFN, которые являются высокоспецифичными и эффективными в своем связывании, является сложной задачей. После разработки ZFN их необходимо эффективно доставлять в целевые клетки или ткани. Традиционные методы доставки, такие как электропорация или химическая трансфекция, могут быть неэффективны для всех типов клеток или тканей. Эффективная доставка особенно сложна при нацеливании на клетки в сложных тканях, таких как мозг или мышцы. Точное нацеливание необходимо для предотвращения непреднамеренных генетических модификаций в нецелевых участках генома. Нецелевые эффекты могут привести к непредсказуемым последствиям и могут представлять угрозу безопасности, особенно в терапевтических приложениях. Обеспечение высокой специфичности нацеливания является критической проблемой. Введение чужеродных белков, таких как ZFN, в организм может вызвать иммунный ответ, что может привести к деградации или нейтрализации ZFN до того, как они смогут выполнить свою предполагаемую функцию. Это может снизить эффективность доставки и нацеливания. В терапевтических приложениях доставка ZFN in vivo (внутрь организма) для нацеливания на определенные клетки может быть особенно сложной. Исследователям необходимо разработать эффективные средства или методы доставки, которые могут преодолевать физиологические барьеры и достигать целевой ткани, не причиняя вреда. Для терапевтических приложений могут потребоваться большие количества ZFN. Масштабирование производства ZFN при сохранении их качества и постоянства может быть серьезной проблемой.

Стоимость разработки и производства

Проектирование и проектирование ZFN — сложный и ресурсоемкий процесс. Настройка этих белков для нацеливания на определенные последовательности ДНК требует знаний в молекулярной биологии, биоинформатике и белковой инженерии. Фаза исследований и разработок может быть трудоемкой и дорогостоящей. Обеспечение качества и постоянства ZFN имеет решающее значение, особенно при рассмотрении терапевтических применений. Строгие меры контроля качества необходимы на протяжении всего процесса производства, чтобы гарантировать функциональность и безопасность ZFN. Переход от лабораторных исследований к крупномасштабному производству может быть сложной задачей. Масштабирование производства ZFN при сохранении качества продукции, постоянства и соответствия нормативным требованиям является серьезным препятствием. Необходимость увеличения производственных мощностей может привести к увеличению затрат. Производство ZFN требует специализированных материалов, реагентов и оборудования. Они могут быть дорогими и увеличивать общую стоимость разработки и производства. Соблюдение нормативных требований к разработке и производству терапевтических продуктов является дорогостоящим. Это включает в себя проведение доклинических исследований, клинических испытаний и оценок безопасности для демонстрации безопасности и эффективности терапии на основе ZFN. Компании и научно-исследовательские институты часто инвестируют в защиту интеллектуальной собственности для своих технологий, связанных с ZFN. Получение и поддержание патентов может быть дорогостоящим, но это необходимо для защиты инвестиций и усилий по коммерциализации. Перемещение терапии на основе ZFN от стадии исследований до клинических испытаний и, в конечном итоге, до одобрения рынка является дорогостоящим и длительным процессом. Проведение клинических испытаний, обеспечение безопасности пациентов и соблюдение нормативных стандартов требуют значительных финансовых ресурсов.

Основные тенденции рынка

Растущий спрос на персонализированную медицину

Персонализированная медицина основана на выявлении генетических вариаций, которые способствуют заболеванию или состоянию человека. ZFN, с их способностью точно нацеливаться и редактировать определенные гены, играют важную роль в разработке целевых генных терапий для персонализированного лечения. Для внедрения персонализированной медицины необходима точная генетическая диагностика. ZFN можно использовать для создания точных диагностических инструментов, которые идентифицируют генетические мутации и вариации, связанные с определенными заболеваниями. Эти инструменты позволяют проводить раннее обнаружение заболеваний и оценку риска. Для людей с генетическими заболеваниями, вызванными определенными мутациями, ZFN предлагают потенциал для генной коррекции. Исследователи могут разрабатывать ZFN для точного редактирования дефектного гена, потенциально предоставляя возможность излечивающего лечения для пациентов. Персонализированная медицина в онкологии включает в себя выявление генетических мутаций, вызывающих рак, и соответствующую адаптацию лечения. ZFN можно использовать для нацеливания и модификации генов, связанных с раком, что потенциально повышает эффективность терапии рака. Технология ZFN позволяет создавать специфичные для пациента терапии. Редактируя собственные клетки пациента для исправления генетических дефектов или усиления иммунных реакций, ZFN позволяют разрабатывать персонализированные методы лечения с меньшим количеством побочных эффектов. Персонализированная медицина учитывает генетический состав человека при назначении лекарств. ZFN можно использовать для изучения того, как конкретные генетические вариации влияют на метаболизм и реакции лекарств, что приводит к более точным дозировкам лекарств и планам лечения. Персонализированная медицина оказывает значительное влияние на редкие заболевания, при которых методы лечения могут отсутствовать или быть эффективными для всех пациентов. ZFN можно использовать для разработки индивидуальных методов лечения для людей с редкими генетическими нарушениями. Спрос на персонализированную медицину привел к увеличению числа клинических испытаний, в которых используются ZFN и другие технологии редактирования генома. Эти испытания оценивают безопасность и эффективность персонализированных методов лечения.

Сегментарные данные

Типовые данные

В 2022 году наибольшая доля мирового рынка технологий нуклеазы с цинковыми пальцами принадлежала сегменту генной инженерии животных, и, как ожидается, в ближайшие годы он продолжит расширяться.

Информация о конечном пользователе

В 2022 году наибольшая доля мирового рынка технологий нуклеазы с цинковыми пальцами принадлежала

Региональные данные

Северная Америка доминирует на мировом рынке технологий нуклеазы с цинковыми пальцами в 2022 году.

Последние разработки

• В марте 2023 года нуклеаза 46L (N046L), новый фермент, разработанный экспертами по ферментам из Biocatalysts Ltd., был представлен для расщепление различных нуклеиновых кислот из различных источников. Он был создан в первую очередь как недорогой метод избавления от ДНК в различных биотехнологических приложениях. Технологии микробиологической (или точной) ферментации позволяют производить экономически эффективный синтез определенных товаров, таких как ферменты и белки, в огромных коммерческих размерах. Из-за масштабируемости микробной ферментации и необходимости коммерциализации экологически чистых методов производства теперь необходима дополнительная последующая обработка, такая как необходимость удаления остатков нуклеиновых кислот.

Ключевые игроки рынка

• Applied BiologicalMaterials, Inc.
• Caribou Biosciences, Inc.
• Cellectis, Inc.
• GenScript BiotechCorporation
• Gilead Sciences, Inc.
• Horizon Discovery Group,PLC
• Intellia Therapeutics
• Merck KGaA
• OriGene Technologies, Inc
• Thermo Fisher ScientificInc.