Рынок терапевтических средств для лечения болезни Помпе — глобальный размер отрасли, доля, тенденции, возможности и прогноз на 2018–2028 гг. Сегментировано по типу лечения (лекарственные препараты, ферментозаместительная терапия, физиотерапия, шапероновая заместительная терапия), по способу введения (перорально, парентерально), по конечному пользователю (больницы и специализированные клиники, друг

Обзор рынка

Глобальный рынок терапии болезни Помпе оценивается в 1,40 млрд долларов США в 2022 году и, как ожидается, будет устойчиво расти в прогнозируемый период со среднегодовым темпом роста 4,45% до 2028 года. Глобальный рынок терапии болезни Помпе является динамичным и быстро развивающимся сектором в более широком ландшафте рынков редких заболеваний и орфанных препаратов. Болезнь Помпе, также известная как болезнь накопления гликогена II типа, является редким генетическим заболеванием, характеризующимся дефицитом фермента кислой альфа-глюкозидазы (GAA). Этот дефицит приводит к накоплению гликогена в различных тканях, особенно в мышцах, и может привести к тяжелой мышечной слабости и респираторным осложнениям.

Ключевые движущие силы рынка

Повышение осведомленности о заболевании и его диагностика

Болезнь Помпе, часто считающаяся редким или орфанным заболеванием, исторически страдала от отсутствия признания и понимания. Пациенты сталкивались с запоздалой или неправильной диагностикой, что приводило к длительным страданиям и нехватке эффективного лечения. Группы поддержки, посвященные болезни Помпе, сыграли ключевую роль в повышении осведомленности о заболевании. Эти организации неустанно работают над повышением осведомленности общественности, просвещением медицинских работников и оказанием поддержки пострадавшим лицам и их семьям. Используя социальные сети, организуя кампании по повышению осведомленности и сотрудничая с медицинскими учреждениями, эти группы преуспели в привлечении внимания к болезни Помпе. Развитие диагностических технологий является еще одним катализатором повышения осведомленности о заболевании. Передовые инструменты, такие как генетическое тестирование и идентификация биомаркеров, произвели революцию в диагностическом процессе. Теперь врачи могут точнее и быстрее определять болезнь Помпе, что позволяет своевременно вмешаться и начать лечение. Это, в свою очередь, повысило важность ранней диагностики для улучшения результатов лечения пациентов.

Участие фармацевтических компаний в повышении осведомленности невозможно переоценить. Эти компании признают неиспользованный потенциал рынка терапевтических средств для болезни Помпе и активно участвуют в образовательных инициативах. Они сотрудничают с медицинскими работниками для предоставления обучения и ресурсов, гарантируя, что медицинское сообщество будет хорошо оснащено для диагностики и лечения болезни Помпе. Регулирующие органы по всему миру признали уникальные проблемы, связанные с редкими заболеваниями, такими как болезнь Помпе. В ответ они внедрили стимулы для содействия исследованиям и разработкам в этой области. Например, статус орфанных препаратов предлагает стимулы для фармацевтических компаний, такие как расширенная рыночная эксклюзивность, налоговые льготы и исследовательские гранты. Эти стимулы стимулировали инвестиции в диагностику и лечение болезни Помпе.

Достижения в терапевтических подходах

Значимость достижений в терапевтических подходах в контексте болезни Помпе, важно понимать преобразующее влияние, которое они оказали на жизнь пациентов и деловую динамику этого рынка. Болезнь Помпе, редкое и изнурительное заболевание, исторически ассоциировалось с ограниченными возможностями лечения и мрачным прогнозом. Однако недавние события привели к смене парадигмы.

В авангарде этих достижений находится ферментозаместительная терапия (ФЗТ). Этот новаторский подход включает введение синтетической формы дефицитного фермента, кислой альфа-глюкозидазы (ГАА), непосредственно в кровоток пациента. ФЗТ эффективно заменяет недостающий фермент, позволяя расщеплять накопленный гликоген. Эта терапия оказалась весьма эффективной в улучшении мышечной функции и общего качества жизни пациентов с болезнью Помпе. Достижения в области ФЗТ не только повысили ее эффективность, но и увеличили ее доступность. Инновации в области биотехнологии и производственных процессов привели к разработке более эффективных и экономически выгодных методов заместительной ферментной терапии. Это расширило охват лечения, гарантируя, что больше пациентов во всем мире смогут воспользоваться этими изменяющими жизнь методами лечения. Персонализированная медицина — еще один аспект терапевтического прогресса, который является многообещающим в лечении болезни Помпе. Индивидуальные методы лечения разрабатываются на основе конкретных генетических мутаций, присутствующих у отдельных пациентов. Этот подход точной медицины направлен на оптимизацию результатов лечения путем рассмотрения уникальных характеристик каждого случая. По мере углубления нашего понимания генетики болезни Помпе ожидается, что персонализированные методы лечения будут играть более значительную роль.

Одним из самых ожидаемых достижений в терапии болезни Помпе является генная терапия. Этот революционный подход направлен на устранение первопричины заболевания путем введения функциональных копий мутировавшего гена GAA в клетки пациентов. Хотя все еще на экспериментальной стадии, ранние испытания показали многообещающие результаты, возродив надежду на потенциальное излечение или долгосрочное решение по лечению. По мере того, как рынок терапевтических средств для болезни Помпе продолжает развиваться, он стал свидетелем появления разнообразных вариантов лечения. К ним относятся терапия малыми молекулами, шаперонная терапия и комбинированные подходы. Распространение вариантов лечения не только предоставляет пациентам альтернативы, но и поощряет конкуренцию и инновации среди фармацевтических компаний. Сотрудничество между фармацевтическими компаниями, академическими институтами и исследовательскими организациями является движущей силой терапевтических достижений. Инвестиции в исследования болезни Помпе резко возросли, что привело к более глубокому пониманию молекулярных механизмов заболевания и потенциальных целей лечения. Синергия знаний и ресурсов ускоряет прогресс.

Рост усилий в области исследований и разработок

Значимость растущих усилий в области исследований и разработок в контексте болезни Помпе, важно признать преобразующее влияние, которое они оказывают на жизни пациентов и деловую динамику этого рынка. Болезнь Помпе, характеризующаяся накоплением гликогена в клетках из-за дефицита фермента кислой альфа-глюкозидазы (GAA), исторически встречалась с ограниченными вариантами лечения. Основной причиной выдающихся усилий в области исследований и разработок на рынке терапевтических средств для болезни Помпе является высвобождение инноваций. Фармацевтические компании, академические учреждения и исследовательские организации вкладывают значительные средства в понимание основных механизмов заболевания и изучение новых подходов к лечению. Эти коллективные усилия привели к новаторским открытиям и выявлению перспективных терапевтических целей.

Одним из самых ожидаемых прорывов в исследовании болезни Помпе является генная терапия. Этот революционный подход направлен на устранение первопричины заболевания путем введения функциональных копий мутировавшего гена GAA в клетки пациентов. Хотя ранние испытания все еще находятся на экспериментальной стадии, они показали многообещающие результаты, вселяя надежду на потенциальное излечение или долгосрочное решение по лечению. Растущие усилия в области НИОКР способствовали диверсификации методов лечения болезни Помпе. Помимо заместительной ферментной терапии (ЗЭТ), которая была краеугольным камнем лечения, исследователи изучают терапию малыми молекулами, шаперонную терапию и комбинированные подходы. Такая диверсификация не только предоставляет пациентам больше возможностей, но и стимулирует конкуренцию и инновации среди фармацевтических компаний. Регулирующие органы по всему миру признали уникальные проблемы, связанные с редкими заболеваниями, такими как болезнь Помпе. В ответ они внедрили нормативные стимулы для содействия исследованиям и разработкам. Например, статус орфанных препаратов предлагает фармацевтическим компаниям такие преимущества, как расширенная рыночная эксклюзивность, налоговые льготы и исследовательские гранты. Эти стимулы стали катализатором инвестиций в НИОКР болезни Помпе.

Сотрудничество между заинтересованными сторонами в секторах здравоохранения и фармацевтики является движущей силой усилий по исследованиям и разработкам. Синергия знаний, ресурсов и опыта ускоряет прогресс. Партнерства между фармацевтическими компаниями и академическими учреждениями, а также совместные исследовательские инициативы способствуют обмену идеями и данными. Пациенты и группы поддержки все чаще участвуют в определении приоритетов исследований. Их голоса и опыт информируют об усилиях по НИОКР, гарантируя, что методы лечения разрабатываются с учетом подхода, ориентированного на пациента. Такое согласование между исследователями и сообществом пациентов не только повысило актуальность исследований, но и ускорило их перевод в значимые методы лечения.

Рост глобального бремени болезней

Значимость растущего глобального бремени болезней в контексте болезни Помпе, важно признать серьезные проблемы, создаваемые этим редким и изнурительным состоянием. Болезнь Помпе, также известная как болезнь накопления гликогена II типа, характеризуется накоплением гликогена в клетках организма из-за дефицита фермента кислой альфа-глюкозидазы (GAA). Достижения в области здравоохранения привели к увеличению продолжительности жизни. Хотя это, несомненно, положительное явление, оно также привело к увеличению числа людей, живущих с хроническими заболеваниями, включая болезнь Помпе. Управление заболеванием в течение более длительного периода жизни требует постоянного лечения и поддержки, что стимулирует спрос на терапевтические варианты.

Повышение распознавания и диагностики заболеваний также способствует росту глобального бремени болезней. Медицинские работники теперь лучше оснащены для выявления болезни Помпе благодаря усовершенствованным диагностическим инструментам и растущей осведомленности о болезни. Следовательно, больше случаев диагностируется точно, что показывает истинную степень распространенности заболевания. Глобализация и возросшая мобильность привели к распространению заболеваний через географические границы. Болезнь Помпе, когда-то изолированная в определенных регионах, теперь распознается и диагностируется во всем мире. Глобализация здравоохранения требует глобального ответа, поощряя исследования, разработку методов лечения и международное сотрудничество. С точки зрения бизнеса, растущее глобальное бремя болезней имеет экономические последствия. Растущая распространенность болезни Помпе увеличивает спрос на диагностические тесты, методы лечения и сопутствующие медицинские услуги. Этот повышенный спрос создает возможности для инвестиций, инноваций и расширения рынка в секторе терапии болезни Помпе. Регулирующие органы признали уникальные проблемы, связанные с редкими заболеваниями, такими как болезнь Помпе. В ответ они внедрили стимулы и правила для поощрения исследований и разработок в этой области. Статус орфанных препаратов и ускоренные одобрения ускоряют разработку и доступность методов лечения редких заболеваний, еще больше решая проблему растущего бремени. Пациенты и группы по защите прав пациентов активно повышают свой голос, чтобы повысить осведомленность и выступить за лучший доступ к лечению и ресурсам. Их пропагандистские усилия привлекли внимание, побудив правительства, фармацевтические компании и организации здравоохранения отдать приоритет исследованиям и лечению болезни Помпе.

Основные проблемы рынка

Ограниченная осведомленность о заболевании и поздняя диагностика

Одной из главных проблем на рынке терапии болезни Помпе является ограниченная осведомленность о самом заболевании, что приводит к запоздалой или пропущенной диагностике. Болезнь Помпе считается редким заболеванием, что делает ее менее известной среди медицинских работников и широкой общественности. Такая неосведомленность часто приводит к поздней диагностике, что может существенно повлиять на результаты лечения.

Редкость болезни Помпе, с предполагаемой частотой от 1 на 40 000 до 1 на 300 000 рождений, способствует ее неясности. Поскольку специалисты здравоохранения реже сталкиваются с редкими заболеваниями, вероятность быстрого распознавания и постановки диагноза снижается. Болезнь Помпе проявляется симптомами, которые могут совпадать с симптомами других более распространенных заболеваний, таких как мышечная слабость и проблемы с дыханием. Такое отсутствие отличительных черт может привести к неправильной диагностике или неспособности рассматривать болезнь Помпе как потенциальную причину.

Ограниченное образование в области болезни

Недостаточное образование и подготовка медицинских работников в отношении болезни Помпе могут препятствовать ранней диагностике. Врачи могут Стоимость и барьеры доступности Стоимость лечения болезни Помпе, особенно ферментозаместительной терапии (ФЗТ), является существенной. Высокие затраты на лечение могут стать существенным барьером, ограничивающим доступ к основным методам лечения для затронутых лиц. Кроме того, страховое покрытие и политика возмещения расходов могут различаться, что приводит к неравенству в доступе к лечению.

Ферментозаместительная терапия (ФЗТ), основной метод лечения болезни Помпе, является дорогостоящей и часто требует пожизненного применения. Стоимость производства, исследований и разработок, а также ограниченное количество пациентов способствуют высоким расходам на лечение. Различные страховые полисы и критерии покрытия могут создавать неравенство в доступе к лечению. Некоторые пациенты могут столкнуться с трудностями при получении покрытия для ФЗТ, что приводит к финансовому бремени и неравному доступу к медицинской помощи.

Политика и процедуры возмещения расходов могут быть сложными и отнимающими много времени. Административное бремя обеспечения возмещения расходов на лечение может быть обескураживающим как для поставщиков медицинских услуг, так и для пациентов.

Расходы и проблемы на исследования и разработки

Разработка инновационных методов лечения редких заболеваний, таких как болезнь Помпе, требует значительных инвестиций в исследования и разработки (НИОКР). Эти высокие затраты могут создавать проблемы для фармацевтических компаний и исследовательских организаций, потенциально замедляя темпы терапевтических достижений.

Небольшая популяция пациентов, страдающих болезнью Помпе, ограничивает потенциальную окупаемость инвестиций для фармацевтических компаний. Это делает финансово сложным выделение ресурсов на НИОКР по сравнению с более распространенными заболеваниями. Нормативные пути для орфанных заболеваний, таких как болезнь Помпе, могут быть сложными и требовать специальных знаний. Навигация по этим правилам добавляет время и затраты на процесс разработки.

Сложная научная природа болезни Помпе, включая ее генетические основы, требует обширных исследовательских усилий. Разработка эффективных методов лечения требует глубокого понимания механизмов заболевания и терапевтических целей.

Основные тенденции рынка

Персонализированная медицина и прецизионная терапия

Одной из наиболее значимых тенденций на рынке терапии болезни Помпе является переход к персонализированной медицине и прецизионной терапии. Традиционные подходы к лечению часто предполагали подход «один размер подходит всем», но достижения в области генетики и диагностики проложили путь для индивидуального лечения, которое решает конкретные генетические мутации отдельных пациентов. Достижения в области генетических исследований предоставили информацию о точных генетических мутациях, которые вызывают болезнь Помпе. Эти знания позволяют разрабатывать методы лечения, нацеленные на конкретные генетические дефекты у отдельных пациентов, что максимизирует эффективность лечения.

Фармацевтические компании инвестируют в инновационные подходы, такие как генная терапия и терапия на основе РНК, которые можно настраивать для воздействия на конкретные генетические мутации. Эти методы лечения обладают потенциалом для исправления основных генетических причин болезни Помпе. Передовые диагностические инструменты, включая генетическое тестирование и идентификацию биомаркеров, позволяют поставщикам медицинских услуг определять конкретные генетические мутации у пациентов с болезнью Помпе. Эта информация помогает принимать решения о лечении, гарантируя, что методы лечения будут адаптированы к уникальному генетическому профилю каждого пациента.

Достижения в области генной терапии

Генная терапия стала новаторской тенденцией на рынке терапии болезни Помпе. Этот подход предполагает введение функциональных копий мутировавшего гена GAA в клетки пациентов для устранения первопричины заболевания. Последние достижения в области исследований генной терапии открывают новые надежды на эффективное лечение болезни Помпе.

Генная терапия имеет потенциал для обеспечения лечебного решения болезни Помпе. Устраняя генетические мутации, ответственные за дефицит ферментов, генная терапия направлена на восстановление нормальной клеточной функции, устраняя необходимость в пожизненной заместительной ферментной терапии. Ранние стадии клинических испытаний генной терапии болезни Помпе показали многообещающие результаты. Пациенты, получающие генную терапию, продемонстрировали улучшение мышечной функции и снижение накопления гликогена, что демонстрирует терапевтический потенциал этого подхода.

Фармацевтические компании, академические институты и исследовательские организации активно инвестируют в исследования генной терапии болезни Помпе. Сотрудничество между экспертами в области генетики, вирусологии и терапии является движущей силой прогресса в этой области.

Расширенные терапевтические возможности

Рынок терапевтических средств для болезни Помпе наблюдает тенденцию к более широкому спектру вариантов лечения. Помимо заместительной ферментной терапии (ЗЭТ), которая была краеугольным камнем лечения, исследователи изучают терапию малыми молекулами, шаперонную терапию и комбинированные подходы.

По мере углубления нашего понимания болезни Помпе исследователи изучают несколько терапевтических подходов для решения проблемы сложности заболевания. Такая диверсификация позволяет применять более индивидуальный подход к лечению, отвечающий индивидуальным потребностям пациентов. Тенденция к расширенным терапевтическим возможностям согласуется с подходом, ориентированным на пациента. Признавая, что разные пациенты могут по-разному реагировать на различные методы лечения, поставщики медицинских услуг стремятся предложить ряд вариантов для оптимизации результатов и повышения качества жизни пациентов с болезнью Помпе. Появление различных методов лечения стимулирует конкуренцию и инновации на рынке терапии болезни Помпе. Фармацевтические компании стремятся разрабатывать новые методы лечения, которые могут предложить преимущества с точки зрения эффективности, безопасности или методов введения.

Сегментарные идеи

Сведения о типе лечения

Исходя из категории типа лечения, сегмент ферментозаместительной терапии (ФЗТ) стал доминирующим игроком на мировом рынке терапии болезни Помпе в 2022 году. Ферментозаместительная терапия (ФЗТ) стала основным подходом к лечению болезни Помпе. Этот терапевтический метод включает введение синтетической формы недостающего фермента GAA непосредственно в кровоток пациента. ФЗТ эффективно заменяет дефицитный фермент, способствуя расщеплению накопленного гликогена в тканях.

ФЗТ продемонстрировала значительную эффективность в улучшении мышечной функции и общего качества жизни пациентов с болезнью Помпе. Клинические испытания и долгосрочные исследования неизменно демонстрируют положительные результаты, включая увеличение мышечной силы и улучшение дыхательной функции. ФЗТ имеет хорошо зарекомендовавший себя профиль безопасности. Хотя у некоторых пациентов могут возникать легкие реакции, связанные с инфузией, их можно эффективно контролировать. Общая безопасность ФЗТ способствовала ее широкому распространению. ФЗТ не только облегчает симптомы, но и стабилизирует прогрессирование заболевания. Пациенты, получающие ФЗТ, испытывают более медленное снижение мышечной функции и снижение риска опасных для жизни респираторных осложнений. ФЗТ подходит для широкого спектра пациентов с болезнью Помпе, от младенцев до взрослых. Такая инклюзивность гарантирует, что широкий круг лиц может получить пользу от этой терапии.

ФЗТ требует пожизненного поддержания, обеспечивая последовательное лечение и управление симптомами. Эта долгосрочная приверженность лечению укрепила доминирование ФЗТ на рынке. ФЗТ получила одобрение регулирующих органов во многих странах, включая США и Европейский союз. Эти одобрения подчеркивают ее безопасность и эффективность и облегчают доступ к лечению. Фармацевтические компании вложили значительные средства в разработку и производство ФЗТ для лечения болезни Помпе. Эти инвестиции повысили доступность и доступность. Многие системы здравоохранения и страховые компании покрывают стоимость ФЗТ для пациентов с болезнью Помпе, имеющих на это право, что снижает финансовые барьеры для лечения.

Информация о пути введения

Исходя из категории пути введения, сегмент парентеральных препаратов стал доминирующим игроком на мировом рынке терапевтических средств для болезни Помпе в 2022 году. Парентеральный путь введения подразумевает доставку лекарств непосредственно в кровоток, минуя желудочно-кишечный тракт (ЖКТ). В контексте болезни Помпе парентеральное введение в основном используется для заместительной ферментной терапии (ЗФТ), основного подхода к лечению.

Болезнь Помпе — это системное заболевание, поражающее несколько тканей по всему организму. Парентеральное введение обеспечивает равномерное распределение терапевтического фермента по всей кровеносной системе, эффективно достигая пораженных тканей. Пациенты с болезнью Помпе часто испытывают осложнения со стороны ЖКТ, включая затрудненное глотание и нарушение пищеварения. Парентеральный путь обходит эти препятствия, гарантируя, что терапевтический агент поступает непосредственно в кровоток, не испытывая помех со стороны ЖКТ.

Парентеральное введение обеспечивает последовательное и предсказуемое всасывание препарата. Эта надежность имеет важное значение при лечении болезни Помпе, где поддержание стабильного уровня фермента в кровотоке имеет решающее значение для управления симптомами. Терапия, вводимая парентерально, обычно имеет более быстрое начало действия по сравнению с пероральными путями. Пациенты с болезнью Помпе получают выгоду от быстрой доставки фермента в целевые ткани, обеспечивая быстрое облегчение симптомов. Клинические исследования продемонстрировали эффективность парентерально вводимой заместительной ферментной терапии (ЗТЭ) в улучшении мышечной функции и респираторных результатов у пациентов с болезнью Помпе. Эта установленная эффективность укрепила доминирование парентерального пути.

Информация для конечного пользователя

Ожидается, что сегмент больниц и специализированных клиник будет испытывать быстрый рост в течение прогнозируемого периода. Болезнь Помпе — это сложное заболевание, которое поражает несколько систем организма, включая мышцы и дыхательную систему. Больницы и специализированные клиники, как правило, имеют доступ к многопрофильной команде медицинских работников, включая неврологов, пульмонологов, генетиков и физиотерапевтов, которые могут сотрудничать для оказания комплексной помощи. Точная диагностика имеет решающее значение в лечении болезни Помпе. Больницы и специализированные клиники оснащены передовыми диагностическими инструментами и технологиями, такими как генетическое тестирование и биопсия мышц, для подтверждения диагноза и определения степени прогрессирования заболевания. В тяжелых случаях болезни Помпе пациентам может потребоваться госпитализация для респираторной поддержки, особенно во время острых респираторных кризов. Больницы оснащены всем необходимым для оказания интенсивной терапии и проведения жизненно важных вмешательств при необходимости.

Ферментозаместительная терапия (ФЗТ), основное лечение болезни Помпе, часто проводится путем внутривенных инфузий. Больницы и специализированные клиники обладают необходимой инфраструктурой и опытом для безопасного проведения этих инфузий и управления потенциальными реакциями, связанными с инфузией. Болезнь Помпе может привести к респираторным осложнениям, и некоторым пациентам может потребоваться искусственная вентиляция легких или неинвазивная респираторная поддержка. Больницы оснащены всем необходимым для предоставления этих важных услуг, обеспечивая безопасность и комфорт пациентов.

Пациентам с болезнью Помпе требуется постоянный мониторинг и симптоматическое лечение. Больницы и специализированные клиники предлагают непрерывность лечения, что позволяет проводить регулярные осмотры, корректировку терапии и своевременные вмешательства. Многие клинические испытания и исследования, связанные с болезнью Помпе, проводятся в сотрудничестве с больницами и специализированными клиниками. Эти учреждения находятся на переднем крае продвижения вариантов лечения и исследований в этой области. Больницы и специализированные клиники придерживаются строгих нормативных стандартов и руководств, обеспечивая безопасное и эффективное проведение лечения. Это соответствие имеет решающее значение для применения таких методов лечения, как ФЗТ, которые требуют точного обращения и мониторинга. Эти факторы в совокупности способствуют росту этого сегмента.

Региональные данные

Северная Америка стала доминирующим игроком на мировом рынке терапии болезни Помпе в 2022 году, удерживая самую большую долю рынка в стоимостном выражении. В Соединенных Штатах относительно более высокая распространенность болезни Помпе по сравнению со многими другими регионами. Такая распространенность требует более крупного рынка для удовлетворения потребностей в лечении затронутых лиц.Северная Америка может похвастаться надежной инфраструктурой здравоохранения с хорошо зарекомендовавшими себя больницами, специализированными клиниками и научно-исследовательскими институтами. Эта инфраструктура поддерживает эффективную диагностику и предоставление лечения. Регулирующие органы в Северной Америке, такие как Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA), активно предоставляли обозначения орфанных препаратов и ускоренные одобрения для терапии болезни Помпе, ускоряя их доступность. Ведущие фармацевтические компании в Северной Америке вложили значительные средства в исследования и разработки болезни Помпе, что привело к появлению разнообразного спектра вариантов лечения. Сильные группы по защите прав пациентов в регионе повысили осведомленность, улучшили распознавание заболевания и выступили за улучшение доступа к лечению.

Азиатско-Тихоокеанский рынок готов стать самым быстрорастущим рынком, предлагая прибыльные возможности роста для игроков Pompe Disease Therapeutics в прогнозируемый период. Такие факторы, как повышение осведомленности и распознавание болезни Помпе, растут в Азиатско-Тихоокеанском регионе, что приводит к более точной диагностике и большему количеству пациентов. Многие страны региона инвестируют в расширение и модернизацию своей инфраструктуры здравоохранения, включая специализированные лечебные центры. Развивающиеся экономики в Азии, такие как Индия и Китай, наблюдают быстрый экономический рост и урбанизацию. Этот рост сопровождается увеличением расходов на здравоохранение и доступом к передовым методам лечения. Сотрудничество между региональными научно-исследовательскими институтами и международными партнерами стимулирует исследования болезни Помпе и клинические испытания в Азиатско-Тихоокеанском регионе

Последние события

• В сентябре 2020 года компания Genzyme Corp объявляет о запуске своего нового препарата от болезни Помпе — Lumizyme (альглюкозидаза альфа). Lumizyme — первый препарат от болезни Помпе, который вводится подкожно (под кожу), что является более удобным и менее инвазивным способом введения, чем внутривенная (IV) инфузия.
• В июле 2020 года компания Amicus Therapeutics объявляет о завершении приобретения ARYA Sciences Acquisition Corp IV, специализированной компании по приобретению (SPAC). В результате приобретения была создана CaritasTherapeutics — новая компания, занимающаяся разработкой и коммерциализацией генной терапии редких заболеваний.
• В августе 2020 года Valerion Therapeutics объявила о публикации доклинических данных по своему новому препарату для лечения болезни Помпе, VT-GAA. Доклинические данные показали, что VT-GAA эффективен в снижении накопления гликогена в мышцах мышей с болезнью Помпе.

Ключевые игроки рынка

• GenzymeCorp
• AmicusTherapeutics Inc
• ValerionTherapeutics LLC
• AudentesTherapeutics Inc
• ActusTherapeutics Inc
• BioMarinPharmaceutical Inc
• EpiVaxinc
• OxyraneCo Ltd.
• SangamoBioSciences Inc
• AvrobioInc
• SparkTherapeutics Inc