Рынок средств для лечения болезни Фабри — глобальный размер отрасли, доля, тенденции, возможности и прогноз на 2018–2028 гг. Сегментирован по препаратам (агалсидаза бета, мигаластат и другие), по лечению (ферментозаместительная терапия (ФЗТ), шапероновая терапия, субстратвосстановительная терапия (СРТ) и другие), по способу введения (перорально, парентерально и другие), по каналу сбыта (больничные

Обзор рынка

Глобальный рынок лечения болезни Фабри оценивается в 1862,50 млн долларов США в 2022 году и, как ожидается, станет свидетелем впечатляющего роста в прогнозируемый период со среднегодовым темпом роста 6,30% до 2028 года. Болезнь Фабри, также известная как болезнь Андерсона-Фабри, является редким и наследственным генетическим заболеванием, которое относится к группе состояний, известных как лизосомальные болезни накопления. Это заболевание вызывается мутациями в гене GLA, который кодирует фермент, называемый альфа-галактозидазой A (альфа-Gal A). Дефицит этого фермента приводит к накоплению определенного типа жирного вещества, известного как глоботриаозилцерамид (Gb3 или GL-3), в клетках по всему телу. Это накопление Gb3 в первую очередь влияет на клетки кровеносных сосудов, почек, сердца и нервной системы, что приводит к широкому спектру симптомов и осложнений. Симптомы болезни Фабри часто проявляются в детстве или подростковом возрасте, хотя возраст появления симптомов и их тяжесть могут значительно различаться у пораженных лиц. Одним из отличительных симптомов болезни Фабри является невропатическая боль, которая может быть сильной и хронической. Эта боль обычно поражает конечности, такие как руки и ноги, и часто описывается как жжение или покалывание.

Растущая осведомленность медицинских работников, пациентов и лиц, осуществляющих уход, о болезни Фабри привела к улучшению показателей диагностики. Повышение осведомленности является значительным драйвером для рынка, поскольку ранняя диагностика имеет решающее значение для начала лечения. Достижения в области диагностических инструментов и генетического тестирования облегчили выявление болезни Фабри даже на ранних стадиях. Улучшенные диагностические возможности привели к диагностике и лечению большего числа случаев. Глобальные расходы на здравоохранение растут, что позволяет увеличить инвестиции в лечение редких заболеваний, таких как болезнь Фабри. Увеличение бюджетов здравоохранения поддержало усилия по исследованиям и разработкам и улучшило доступ пациентов к лечению. Фармацевтические компании инвестируют в исследования и разработки для разработки новых методов лечения болезни Фабри. Это включает генную терапию, шаперонную терапию и другие инновационные варианты лечения, расширяя рынок. Достижения в области биотехнологий и методов доставки лекарств повысили безопасность и эффективность лечения болезни Фабри, сделав их более привлекательными для пациентов и поставщиков медицинских услуг.

Ключевые движущие силы рынка

Достижения в диагностике

Генетическое тестирование стало краеугольным камнем в диагностике болезни Фабри. Достижения в технологии генетического секвенирования сделали более доступным и экономически эффективным выявление определенных мутаций в гене GLA, который отвечает за заболевание. Генетическое тестирование может подтвердить наличие болезни Фабри и предоставить информацию о конкретных генетических мутациях, которые при этом возникают. В некоторых регионах были реализованы программы скрининга новорожденных для выявления болезни Фабри у младенцев вскоре после рождения. Такое раннее обнаружение позволяет быстро вмешаться и начать лечение, потенциально предотвращая или задерживая начало симптомов и повреждение органов. Исследователи изучают биомаркеры, связанные с болезнью Фабри. Биомаркеры — это измеряемые вещества в организме, которые могут указывать на наличие заболевания или его прогрессирование. Исследования биомаркеров могут помочь в ранней диагностике и мониторинге эффективности лечения. Клинические диагностические критерии болезни Фабри были уточнены и стандартизированы. Теперь у медицинских работников есть более четкие рекомендации и критерии, помогающие диагностировать заболевание на основе клинических симптомов и результатов генетического тестирования.

Продвинутые методы визуализации, такие как магнитно-резонансная томография (МРТ) и эхокардиография, могут помочь визуализировать повреждение органов, вызванное болезнью Фабри. Эти неинвазивные методы позволяют оценить поражение сердца, почек и других органов. Анализы активности ферментов, которые измеряют активность альфа-галактозидазы А, дефицитного фермента при болезни Фабри, стали более точными и широко распространенными. Эти анализы могут подтвердить дефицит фермента у лиц с подозрением на наличие этого заболевания. Телемедицина и телемедицинские технологии расширили доступ к специалистам по болезни Фабри, позволяя пациентам получать консультации и диагностические оценки удаленно. Это особенно важно для людей в недостаточно обслуживаемых или отдаленных районах. Сотрудничество между специалистами здравоохранения, исследователями и группами защиты прав пациентов в глобальном масштабе способствовало обмену диагностическими знаниями и передовым опытом, что привело к более точной и последовательной диагностике. Поставщики медицинских услуг все больше узнают о болезни Фабри, что приводит к лучшему распознаванию и диагностике этого состояния. Программы и ресурсы непрерывного медицинского образования способствовали этому улучшению. Пациенты с болезнью Фабри и их семьи стали более информированными и активными в поиске диагноза. Онлайн-ресурсы и группы защиты прав пациентов дали людям возможность отстаивать свои потребности в области здравоохранения. Этот фактор будет способствовать развитию глобального рынка лечения болезни Фабри.

Рост фармацевтических инноваций

Фармацевтические компании инвестируют в исследования и разработки для создания новых и более эффективных методов лечения болезни Фабри. Эти инновации могут привести к терапии, которая лучше справляется с болезнью, уменьшает симптомы и улучшает качество жизни пациентов. Фармацевтические инновации приводят к более широкому спектру вариантов лечения болезни Фабри. Такая диверсификация терапии позволяет поставщикам медицинских услуг и пациентам выбирать наиболее подходящее лечение на основе индивидуальных потребностей, предпочтений и характеристик заболевания. Достижения в области фармацевтических исследований позволяют разрабатывать целевые терапии. Эти методы лечения предназначены для устранения конкретных молекулярных и генетических механизмов, лежащих в основе болезни Фабри. Целевые терапии могут быть более эффективными и иметь меньше побочных эффектов, чем традиционные методы лечения. Фармацевтические инновации поддерживают концепцию персонализированной медицины, где методы лечения подбираются с учетом генетического профиля и характеристик заболевания человека. Такой подход может привести к более точному и эффективному лечению, оптимизируя результаты для пациентов. Инновации в технологии доставки лекарств могут повысить удобство и эффективность лечения болезни Фабри. Например, достижения в методах доставки ферментозаместительной терапии (ФЗТ) могут облегчить пациентам получение лечения. Фармацевтические исследования могут привести к разработке методов лечения, требующих менее частого приема. Это может улучшить соблюдение пациентами схем лечения и снизить нагрузку от частых визитов в больницу.

Многие фармацевтические компании добиваются присвоения статуса орфанных препаратов для лечения болезни Фабри. Эти статусы обеспечивают стимулы и нормативную поддержку для разработки методов лечения редких заболеваний, увеличивая инвестиции в эту область. Фармацевтические компании проводят клинические испытания для проверки безопасности и эффективности новых методов лечения болезни Фабри. Эти испытания предоставляют ценные данные о преимуществах и рисках инновационных методов лечения и помогают вывести их на рынок. Конкуренция между фармацевтическими компаниями может стимулировать инновации, поощряя разработку новых и улучшенных методов лечения болезни Фабри. Эта конкуренция может привести к лучшим вариантам лечения и потенциально более низким затратам для пациентов. По мере того, как фармацевтические компании расширяют свое присутствие на мировых рынках, доступ к методам лечения болезни Фабри улучшается для пациентов в разных регионах, что увеличивает спрос на эти методы лечения. Группы и организации по защите прав пациентов часто сотрудничают с фармацевтическими компаниями в области исследований и разработок. Такое сотрудничество может ускорить разработку и доступность инновационных методов лечения. Этот фактор будет стимулировать спрос на мировом рынке лечения болезни Фабри.

Повышение осведомленности о болезни

Кампании по повышению осведомленности о болезни информируют поставщиков медицинских услуг и общественность о болезни Фабри, ее симптомах и факторах риска. Эти знания могут привести к более ранней диагностике, что позволит пациентам получить доступ к лечению до того, как болезнь перейдет в более тяжелые стадии. Повышение осведомленности может помочь сократить задержки в диагностике. Болезнь Фабри часто недооценивается или диагностируется неправильно, поскольку ее симптомы могут имитировать другие состояния. Повышение осведомленности среди медицинских работников может привести к более точной и своевременной диагностике. Когда люди становятся более осведомленными о болезни Фабри, они могут обратиться за медицинской консультацией и тестированием, если у них проявляются симптомы или есть семейный анамнез заболевания. Это может привести к тому, что больше людей будут проходить тестирование на болезнь Фабри, что потенциально приведет к более ранней идентификации и лечению. Кампании по повышению осведомленности часто проводятся группами и организациями по защите прав пациентов. Эти группы работают над повышением осведомленности о болезни Фабри, поддерживают пострадавших лиц и выступают за лучший доступ к лечению и ресурсам. Инициативы по повышению осведомленности о болезни часто включают образовательные программы для поставщиков медицинских услуг. Эти программы помогают врачам распознавать признаки и симптомы болезни Фабри и рассматривать ее как потенциальный диагноз при оценке пациентов.

Усилия по повышению осведомленности о болезни предоставляют пациентам и их семьям точную информацию о болезни Фабри, обнаруженной при лечении и службах поддержки. Осведомленные пациенты с большей вероятностью будут искать надлежащий уход и варианты лечения. Повышение осведомленности может снизить стигматизацию, связанную с редкими заболеваниями, такими как болезнь Фабри. Это может побудить людей открыто обсуждать свои симптомы с поставщиками медицинских услуг и обращаться за помощью, не опасаясь осуждения. Повышение осведомленности может привести к большему интересу фармацевтических компаний и исследователей к разработке новых и улучшенных методов лечения болезни Фабри. По мере роста спроса на лечение растет и стимул к инновациям в этой области. Кампании по повышению осведомленности общественности могут получить поддержку со стороны политиков и государственных учреждений. Эта поддержка может привести к увеличению финансирования исследований, улучшению политики здравоохранения и улучшению доступа к лечению. Осведомленность о болезни не ограничивается географическими границами. Глобальное сотрудничество между организациями здравоохранения, группами поддержки и исследователями может дополнительно повысить осведомленность и способствовать международным усилиям по борьбе с болезнью Фабри. Этот фактор ускорит спрос на мировом рынке лечения болезни Фабри.

Основные проблемы рынка

Ограниченное количество пациентов

Небольшое количество пациентов с болезнью Фабри приводит к ограниченному размеру рынка для фармацевтических компаний. Это может сделать инвестиции в исследования и разработку методов лечения заболевания экономически менее привлекательными для этих компаний. Разработка и получение одобрения регулирующих органов для новых методов лечения, включая клинические испытания и исследования, обходятся дорого. В случае редких заболеваний, таких как болезнь Фабри, небольшое количество потенциальных пациентов может затруднить возмещение этих расходов. Из-за небольшого размера рынка потенциальный доход от лечения болезни Фабри может быть ограничен по сравнению с препаратами для более распространенных состояний. Это может повлиять на рентабельность усилий по разработке лекарств. Ограниченное количество пациентов может привести к проблемам, связанным с доступом пациентов к лечению и его доступностью. Даже если существуют эффективные методы лечения, они могут быть доступны не всем пациентам из-за стоимости или доступности. Редкость болезни Фабри может привести к задержке диагностики или неправильной диагностике, поскольку поставщики медицинских услуг могут быть не знакомы с этим заболеванием. Это может привести к тому, что пациенты не получат надлежащего лечения, пока болезнь не прогрессирует. Ограниченное количество пациентов также может привести к нехватке клинических данных о заболевании и его лечении. Это может затруднить для поставщиков медицинских услуг принятие обоснованных решений о лечении. Осознавая проблемы, связанные с редкими заболеваниями, некоторые регулирующие органы предоставляют стимулы для разработки орфанных препаратов. Эти стимулы могут включать расширенную эксклюзивность рынка и сниженные регулирующие сборы.

Уязвимости цепочки поставок

Основное лечение болезни Фабри включает ферментозаместительную терапию, которая может быть дорогостоящей. Препараты ФЗТ обычно вводятся внутривенно каждые две недели, и стоимость этих методов лечения может значительно накапливаться с течением времени. Болезнь Фабри — хроническое заболевание, требующее пожизненного лечения. Долгосрочный характер лечения может привести к существенному финансовому бремени для пациентов и систем здравоохранения. Доступ к ЗТЭ и другим методам лечения болезни Фабри может быть ограничен в некоторых регионах. Даже когда методы лечения находятся в наличии, не все пациенты могут иметь адекватное страховое покрытие, чтобы компенсировать расходы, что приводит к неравенству в доступе к лечению. Пациентам с болезнью Фабри часто требуется постоянная медицинская помощь, включая мониторинг осложнений в различных органах (например, сердце, почки) и лечение связанных симптомов. Эти дополнительные расходы на здравоохранение могут дополнительно способствовать увеличению общей стоимости лечения. С точки зрения фармацевтической промышленности разработка и вывод на рынок методов лечения болезни Фабри могут быть дорогими из-за необходимости проведения обширных исследований, клинических испытаний и получения разрешений регулирующих органов. Эти расходы могут влиять на ценообразование методов лечения. Болезнь Фабри является редким заболеванием, и ограниченная популяция пациентов может привести к более высоким расходам на лечение в расчете на одного пациента. Фармацевтическим компаниям может потребоваться возмещать расходы на разработку за счет меньшего количества пациентов, что может привести к более высоким ценам на лекарства. Многие методы лечения болезни Фабри получают статус орфанных препаратов, что дает определенные стимулы фармацевтическим компаниям, но также может привести к повышению цен на лекарства.

Основные тенденции рынка

Разработка биомаркеров

Биомаркеры могут помочь в ранней диагностике болезни Фабри, позволяя своевременно вмешаться и начать лечение. Ранняя диагностика имеет важное значение для предотвращения или отсрочки появления симптомов и повреждения органов. Биомаркеры можно использовать для мониторинга прогрессирования заболевания и оценки эффективности лечения с течением времени. Это позволяет поставщикам медицинских услуг адаптировать планы лечения к потребностям отдельных пациентов. Некоторые биомаркеры могут быть связаны с тяжестью болезни Фабри. Выявление этих биомаркеров может помочь предсказать исход заболевания и направить решения о лечении. Биомаркеры могут помочь определить, насколько хорошо пациент реагирует на лечение. Если лечение эффективно, биомаркеры могут показать улучшение показателей, связанных с заболеванием. Биомаркеры могут служить ценными конечными точками в клинических испытаниях новых методов лечения болезни Фабри. Они обеспечивают объективные показатели эффективности и безопасности лечения. Разработка биомаркеров поддерживает концепцию персонализированной медицины, где методы лечения подбираются индивидуально для каждого пациента на основе профилей его биомаркеров. Такой подход может оптимизировать результаты лечения. Биомаркеры дают представление о молекулярных и генетических механизмах, лежащих в основе болезни Фабри. Эти знания могут быть использованы при разработке лекарств, что приведет к более целенаправленной и эффективной терапии. Биомаркеры могут быть использованы для стратификации пациентов с болезнью Фабри на различные подгруппы на основе характеристик заболевания. Такая стратификация может помочь в принятии решений о лечении и улучшении результатов лечения пациентов. Биомаркеры могут помочь сократить задержки в диагностике, предоставляя объективные доказательства болезни Фабри. Это особенно важно, поскольку болезнь Фабри часто недооценивают или диагностируют неправильно.

Сегментарные данные

Лекарственные данные

В 2022 году наибольшая доля мирового рынка лечения болезни Фабри принадлежала сегменту агалсидазы бета, и, по прогнозам, он продолжит расти в ближайшие годы.

Лечение

В 2022 году наибольшая доля мирового рынка лечения болезни Фабри принадлежала сегменту ферментозаместительной терапии (ФЗТ), и, по прогнозам, он продолжит расти в ближайшие годы.

Способ применения

В 2022 году наибольшая доля мирового рынка лечения болезни Фабри принадлежала сегменту перорального приема, и, по прогнозам, он продолжит расти в ближайшие годы.

Способ применения

В 2022 г. наибольшая доля на мировом рынке лечения болезни Фабри была у

региональных исследований

регион Северной Америки доминирует на мировом рынке лечения болезни Фабри в 2022 г.

Последние события

• В мае 2023 г. ProtalixBioTherapeutics, Inc., биофармацевтическая компания, занимающаяся разработкой и коммерциализацией рекомбинантных терапевтических белков, экспрессируемых с помощью ее запатентованной системы экспрессии на основе растительных клеток ProCellEx, и Chiesi GlobalRare Diseases, бизнес-подразделение Chiesi Group, созданное для предоставления инновационных методов лечения и решений для людей, страдающих редкими заболеваниями, объявили о том, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило препарат ELFABRIO. ПЭГилированная заместительная ферментная терапия (ЗЭТ) — это ELFABRIO. Галактозидаза-А — это рекомбинантный человеческий фермент, который вырабатывается в растительных клетках и имеет длительный период полураспада.
• В мае 2023 года FDA одобрило isaralgagene civaparvovec, также известный как ST-920, полностью принадлежащий компании-кандидату генной терапии для лечения болезни Фабри, согласно данным компании Sangamo Therapeutics, Inc., занимающейся геномной медициной. Новой терапии, предназначенной для лечения серьезных или опасных для жизни заболеваний и способной удовлетворить неудовлетворенные медицинские потребности, присваивается классификация FastTrack для упрощения ее разработки и ускорения оценки. Компаниям, получившим эту классификацию, предоставляется возможность более регулярного взаимодействия с FDA. Эти клинические программы также могут быть квалифицированы для подачи заявки на приоритетное рассмотрение и ускоренное одобрение при условии соблюдения необходимых требований. До сих пор FDA определяло ST-920 как орфанный препарат.

Ключевые игроки рынка

• Sanofi (Genzyme Corporation)
• Takeda PharmaceuticalCompany Limited
• Amicus Therapeutics, Inc
• ISU ABXIS Co Ltd.
• JCR Pharmaceuticals Co.,Ltd.
• Protalix BioTherapeuticsInc.
• Chiesi Farmaceutici SpA
• Freeline TherapeuticsHoldings PLC
• Yuhan Corporation
• M6P Therapeutics