Рынок терапии приобретенных орфанных заболеваний крови — глобальный размер отрасли, доля, тенденции, возможности и прогноз на 2018–2028 гг. Сегментированный по терапии (рекомбинантный фактор, инфузионная терапия иммуноглобулином, концентрат активированного протромбинового комплекса, агонисты рецепторов тромбопоэтина и другие), по показаниям к заболеванию (приобретенный агранулоцитоз, приобретенная

Обзор рынка

Глобальный рынок терапии приобретенных сиротских заболеваний крови оценивается в 7,95 млрд долларов США в 2022 году и, как ожидается, станет свидетелем впечатляющего роста в прогнозируемый период с среднегодовым темпом роста 7,80% до 2028 года. Приобретенные сиротские заболевания крови — это термин, который охватывает группу редких и часто опасных для жизни заболеваний, которые поражают кровь и ее компоненты (например, эритроциты, лейкоциты, тромбоциты) и не наследуются, а приобретаются в течение жизни человека. Эти заболевания крови не присутствуют при рождении и не наследуются через генетику. Вместо этого они развиваются или приобретаются в течение жизни человека, часто из-за различных триггеров или основных состояний здоровья. Диагностика, лечение и ведение приобретенных орфанных заболеваний крови часто требуют специализированной помощи гематологов или других поставщиков медицинских услуг, имеющих опыт в редких заболеваниях крови. Подходы к лечению могут включать переливание крови, иммуносупрессивную терапию, целевую терапию и, в некоторых случаях, трансплантацию костного мозга.

Постоянные достижения в области медицинских исследований, включая геномику, иммунологию и молекулярную биологию, углубили наше понимание патогенеза этих заболеваний. Эти знания поддерживают разработку целевых методов лечения и инноваций в лечении. Регулирующие стимулы, предоставляемые обозначениями орфанных препаратов, такие как расширенная рыночная эксклюзивность, налоговые льготы и снижение затрат на разработку, побуждают фармацевтические компании инвестировать в исследования и разработки для редких заболеваний. Группы и организации по защите прав пациентов играют ключевую роль в продвижении исследований, повышении осведомленности и отстаивании улучшенного доступа к лечению. Их усилия помогают ускорить прогресс в области приобретенных орфанных заболеваний крови. Появление новых методов лечения, включая генную терапию, моноклональные антитела и иммуномодулирующие агенты, расширило спектр терапевтических возможностей, доступных для приобретенных орфанных заболеваний крови. Достижения в диагностических методах и технологиях привели к более точной и своевременной диагностике приобретенных орфанных заболеваний крови. Это позволяет проводить раннее вмешательство и лечение.

Ключевые движущие силы рынка

Достижения в медицинских исследованиях

Медицинские исследования углубили наше понимание основных механизмов и патофизиологии приобретенных орфанных заболеваний крови. Эти знания помогают определить новые терапевтические цели и пути вмешательства. Научно-исследовательские усилия привели к разработке целевых методов лечения, которые направлены на конкретные молекулярные и клеточные аномалии, связанные с этими заболеваниями. Целевые методы лечения часто предлагают лучшие профили эффективности и безопасности по сравнению с традиционными методами лечения. Исследования способствовали выявлению биомаркеров и генетических маркеров, связанных с этими заболеваниями. Биомаркеры позволяют проводить раннюю диагностику, мониторинг заболеваний и персонализированные подходы к лечению. Текущие исследования поддерживают программы открытия и разработки лекарств, направленные на создание инновационных и более эффективных терапевтических средств. Это включает разработку моноклональных антител, генной терапии и низкомолекулярных препаратов. Достижения в области дизайна и методологии клинических испытаний, включая адаптивные испытания и инновационные конечные точки, облегчают оценку потенциальных методов лечения. Клинические испытания необходимы для оценки безопасности и эффективности лечения. Медицинские исследования привели к созданию реестров пациентов и баз данных для редких заболеваний. Эти реестры облегчают сбор данных, эпидемиологические исследования и набор пациентов для клинических испытаний.

Совместные усилия исследователей и медицинских учреждений в глобальном масштабе способствуют обмену знаниями и ускоряют прогресс исследований. Такое сотрудничество может привести к открытию новых методов лечения. Исследования продвинули концепцию точной медицины, что позволяет разрабатывать индивидуальные подходы к лечению на основе индивидуальных характеристик пациента, включая генетику и биомаркеры. Разработка моделей заболеваний, таких как культуры клеток in vitro и модели животных, позволяет исследователям тестировать потенциальные методы лечения и получать представление о механизмах заболеваний. Результаты исследований распространяются через научные публикации и конференции, повышая осведомленность поставщиков медицинских услуг, пациентов и фармацевтических компаний о потенциальных вариантах терапии. Медицинские исследования активно вовлекают пациентов в клинические испытания и исследовательские инициативы. Вовлечение пациентов помогает гарантировать, что лечение соответствует потребностям и предпочтениям тех, кто страдает этими редкими заболеваниями. Достижения в исследованиях часто информируют регулирующие органы о понимании редких заболеваний и их готовности предоставлять ускоренные пути для обозначения и одобрения орфанных препаратов. Этот фактор поможет в развитии глобального рынка терапии приобретенных орфанных заболеваний крови.

Новые методы лечения

Новые методы лечения часто представляют собой инновационные и новаторские подходы к лечению приобретенных орфанных заболеваний крови. Эти методы лечения могут включать генную терапию, моноклональные антитела, клеточную терапию и низкомолекулярные препараты, предназначенные для воздействия на конкретные механизмы заболевания. Многие новые методы лечения разработаны так, чтобы быть более эффективными, чем традиционные методы лечения. Они могут предложить улучшенное управление заболеванием, контроль симптомов и общие результаты для пациентов, что делает их весьма желанными в медицинском сообществе. Некоторые новые методы лечения обладают потенциалом изменить ход заболевания, остановить его прогрессирование или даже обеспечить излечение. Это преобразующее воздействие на жизнь пациентов стимулирует значительный спрос. Многие новые методы лечения разработаны так, чтобы быть более целенаправленными, что может привести к меньшему количеству побочных эффектов и лучшему профилю безопасности по сравнению со старыми методами лечения. Это может улучшить соблюдение пациентами режима лечения и общее качество жизни. Новые методы лечения часто используют подход, ориентированный на пациента, адаптируя методы лечения для отдельных пациентов на основе их генетических и молекулярных характеристик. Такой подход персонализированной медицины очень привлекателен как для пациентов, так и для поставщиков медицинских услуг. Регулирующие органы могут ускорить процесс одобрения новых методов лечения, признавая их потенциал для решения неудовлетворенных медицинских потребностей при редких заболеваниях. Это ускоряет их доступность на рынке.

Внедрение новых методов лечения может расширить общий рынок терапевтических средств для приобретенных орфанных заболеваний крови, поскольку все больше поставщиков медицинских услуг и пациентов ищут эти передовые методы лечения. Перспектива новых методов лечения привлекает все больше инвестиций со стороны фармацевтических компаний и биотехнологических фирм. Эти инвестиции стимулируют исследования и разработки в этой области. Пациенты и группы поддержки часто выступают за доступ к новым методам лечения, которые могут обеспечить лучшие результаты и качество жизни. Их поддержка способствует спросу на эти методы лечения. Поскольку новые методы лечения демонстрируют свою эффективность, поставщики медицинских услуг с большей вероятностью включат их в свои протоколы лечения, что еще больше стимулирует спрос. Новые методы лечения могут привести к лучшему управлению заболеваниями и снижению осложнений, что в конечном итоге приведет к экономии средств для систем здравоохранения. Присутствие новых методов лечения на рынке стимулирует конкуренцию между фармацевтическими компаниями. Эта конкуренция может привести к ценовым соображениям и потенциально более доступным вариантам лечения. Этот фактор будет стимулировать спрос на мировом рынке терапии приобретенных орфанных заболеваний крови.

Рост спроса на обозначения орфанных препаратов

Обозначения орфанных препаратов предоставляют фармацевтическим компаниям различные стимулы, такие как расширенная рыночная эксклюзивность, налоговые льготы и исследовательские гранты. Эти стимулы делают более привлекательным для компаний инвестирование в исследования и разработку методов лечения редких заболеваний, включая приобретенные орфанные заболевания крови. Регулирующие органы, такие как Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) и Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA), часто предлагают ускоренные процессы рассмотрения и одобрения для орфанных препаратов. Это ускоряет сроки разработки, позволяя перспективным методам лечения быстрее выходить на рынок. Статусы орфанных препаратов обычно предоставляют период рыночной эксклюзивности, в течение которого конкурирующие методы лечения не могут выйти на рынок для того же показания. Эта эксклюзивность обеспечивает конкурентное преимущество и побуждает фармацевтические компании заниматься разработкой орфанных препаратов. Налоговые льготы и сниженные нормативные сборы для орфанных препаратов могут значительно снизить общую стоимость разработки лекарств. Эта финансовая поддержка делает инвестиции в терапию редких заболеваний более финансово выгодными для компаний.

Нормативные стимулы часто приводят к более быстрому одобрению и снижению нормативных обязательств, облегчая доступ на рынок орфанных препаратов. Поставщики медицинских услуг и пациенты могут получить доступ к этим методам лечения раньше, что увеличивает спрос. Статусы орфанных препаратов привлекают более активные исследовательские усилия в области приобретенных орфанных заболеваний крови. Эти расширенные исследования не только помогают выявить потенциальные методы лечения, но и повышают осведомленность об этих редких состояниях. Группы защиты прав пациентов и организации, занимающиеся редкими заболеваниями, активно пропагандируют преимущества статусов орфанных препаратов. Они выступают за увеличение финансирования, исследований и доступа к орфанным препаратам, способствуя росту спроса. Доступность орфанных препаратов побуждает поставщиков медицинских услуг улучшать диагностические возможности, что приводит к более ранней и точной диагностике приобретенных орфанных заболеваний крови. Своевременная диагностика стимулирует спрос на эффективные методы лечения. Регулирующие органы по всему миру внедрили программы и обозначения орфанных препаратов, что привело к более тесному международному сотрудничеству в области исследований и разработок редких заболеваний. Эта гармонизация упрощает выход на рынок орфанных препаратов. По мере того, как все больше орфанных препаратов получают обозначения и одобрения, рынок терапевтических средств для приобретенных орфанных заболеваний крови расширяется. Наличие множественных вариантов лечения способствует росту рынка. Перспектива обозначения орфанных препаратов привлекает дополнительные инвестиции как со стороны фармацевтических компаний, так и со стороны венчурных капиталистов. Этот приток финансирования ускоряет усилия по исследованиям и разработкам. Эффективные орфанные препараты могут значительно улучшить качество жизни пациентов с приобретенными орфанными заболеваниями крови. Это улучшение результатов лечения пациентов стимулирует спрос на эти методы лечения. Этот фактор ускорит спрос на мировом рынке терапии приобретенных сиротских заболеваний крови.

Загрузить бесплатный образец отчета

Основные проблемы рынка

Доступ к лечению

Редкие заболевания, включая приобретенные сиротские заболевания крови, часто имеют ограниченное количество вариантов лечения из-за их низкой распространенности. Этот дефицит методов лечения может затруднить пациентам доступ к соответствующим методам лечения. Многие сиротские препараты и новые методы лечения связаны с высокими затратами на лечение. Редкость этих заболеваний и затраты на исследования и разработки часто приводят к дорогостоящим методам лечения, что делает их финансово обременительными для пациентов и систем здравоохранения. Приобретенные сиротские заболевания крови не всегда хорошо известны среди поставщиков медицинских услуг и общественности. Такая неосведомленность может привести к задержке диагностики и трудностям в доступе к специализированному лечению. Доступ к передовым методам лечения может значительно различаться в зависимости от географического положения. Пациенты в отдаленных или недостаточно обслуживаемых районах могут столкнуться с трудностями в доступе к специализированным медицинским учреждениям и методам лечения. В некоторых регионах инфраструктура здравоохранения может быть недостаточно оснащена для диагностики и лечения приобретенных орфанных заболеваний крови. Это может привести к задержкам в начале лечения. Доступность и объем страхового покрытия для терапии орфанных заболеваний крови могут значительно различаться. В некоторых случаях страховые планы могут не полностью покрывать стоимость лечения, оставляя пациентов с высокими расходами из собственного кармана. Фармацевтические компании могут столкнуться с трудностями при получении одобрений на возмещение расходов на орфанные препараты, что приводит к задержкам в доступе пациентов к лечению. Специализированные лечебные центры и поставщики медицинских услуг, имеющие опыт в приобретенных орфанных заболеваниях крови, могут быть сосредоточены в городских районах, что затрудняет доступ пациентов из сельских регионов к медицинской помощи.

Экономическое и ценовое давление

Разработка методов лечения приобретенных орфанных заболеваний крови может быть исключительно дорогостоящей из-за ограниченного количества пациентов, сложных требований к исследованиям и необходимости специализированной терапии. Эти высокие затраты на разработку могут оказать давление на фармацевтические компании, чтобы они окупили свои инвестиции за счет ценообразования. Небольшое количество пациентов с приобретенными орфанными заболеваниями крови означает, что фармацевтические компании имеют меньший рынок для охвата. Чтобы сделать свое лечение финансово жизнеспособным, им может потребоваться установить более высокие цены на пациента. Цены на орфанные препараты часто проверяются на прозрачность, и общественность и поставщики медицинских услуг могут усомниться в оправданности высоких цен на препараты, особенно когда соотношение затрат и выгод неясно. Пациенты и поставщики медицинских услуг могут столкнуться с трудностями при получении страхового покрытия для дорогих орфанных препаратов. Страховщики могут не решаться покрывать эти терапии из-за их высокой стоимости, оставляя пациентов со значительными расходами из своего кармана. Высокие цены на лекарства могут создать барьеры для доступа пациентов, которые не могут позволить себе стоимость лечения, потенциально ограничивая их возможность воспользоваться спасающими или улучшающими жизнь методами лечения. Системы здравоохранения и плательщики часто имеют бюджетные ограничения, и введение дорогостоящих орфанных препаратов может истощить бюджеты здравоохранения. Это может привести к проблемам при переговорах о ценовых соглашениях с фармацевтическими компаниями. Экономические различия внутри стран и между странами могут повлиять на доступ пациентов к орфанным препаратам. Пациенты в более богатых регионах или странах могут иметь лучший доступ, в то время как пациенты в бедных районах могут испытывать трудности с получением лечения.

Основные тенденции рынка

Программы расширенного доступа

(Программы расширенного доступа) Программы EAP отдают приоритет потребностям пациентов, у которых ограничены или отсутствуют альтернативные варианты лечения. Эти программы предоставляют доступ к потенциально спасающим жизнь методам лечения, отражая подход к здравоохранению, ориентированный на пациента. Программы EAP позволяют пациентам получать доступ к исследуемым или новым методам лечения, которые все еще находятся на этапе клинических испытаний или одобрения регулирующих органов. Это может быть особенно ценно для пациентов с редкими и опасными для жизни заболеваниями, такими как приобретенные орфанные заболевания крови. Программы EAP руководствуются этическими соображениями, признавая срочность предоставления лечения пациентам, которые могут не соответствовать требованиям для клинических испытаний или не могут ждать одобрения регулирующих органов. Они дают надежду и потенциальную пользу нуждающимся. Пациенты, которые не реагируют на стандартную терапию или у которых есть противопоказания к традиционному лечению, могут найти EAP в качестве жизнеспособного варианта для доступа к новым методам лечения, адаптированным к их конкретному состоянию. EAP позволяют собирать реальные данные и доказательства относительно безопасности и эффективности методов лечения в различных группах пациентов. Эта информация может дополнять данные клинических испытаний и информировать о решениях по лечению. EAP предполагают тесное сотрудничество между врачами, пациентами, фармацевтическими компаниями и регулирующими органами. Это сотрудничество гарантирует, что пациенты получат наиболее подходящую и персонализированную помощь.

Сегментарные данные

Терапевтические данные

В 2022 году наибольшая доля мирового рынка терапии приобретенных сиротских заболеваний крови пришлась на сегмент инфузионной терапии иммуноглобулином, и, по прогнозам, он продолжит расти в ближайшие годы.

Терапевтические данные о показаниях заболеваний

В 2022 году наибольшая доля мирового рынка терапии приобретенных сиротских заболеваний крови пришлась на сегмент приобретенной гемофилии, и, по прогнозам, он продолжит расти в ближайшие годы.

Терапевтические данные о каналах сбыта

В 2022 году наибольшая доля мирового рынка терапии приобретенных сиротских заболеваний крови пришлась на

Региональные данные

Северная Америка регион доминирует на мировом рынке терапии приобретенных сиротских заболеваний крови в 2022 году.

Последние события

• В феврале 2019 года Управление по контролю за продуктами и лекарствами США одобрило инъекцию Кабливи (каплацизумаб-yhdp). Это первая терапия, показанная для лечения приобретенной тромботической тромбоцитопенической пурпуры (АТП) у взрослых. Кабливи одобрен для использования в сочетании с плазмаферезом и иммуносупрессивной терапией для этого редкого и опасного для жизни заболевания, характеризующегося аномальным свертыванием крови. У людей с диагнозом ТТП наблюдается образование обширных тромбов в мелких кровеносных сосудах организма. Эти тромбы могут препятствовать доставке кислорода и крови к жизненно важным органам, что приводит к инсультам и сердечным приступам, которые могут привести к повреждению мозга или даже к летальному исходу. Развитие ТТП может быть вызвано такими факторами, как рак, ВИЧ, беременность, волчанка, инфекции или последующие медицинские процедуры, такие как хирургическое вмешательство, трансплантация костного мозга или химиотерапия.
• В октябре 2022 года Pfizer Inc. успешно завершила сделку по приобретению Global Blood Therapeutics, Inc. (GBT), биофармацевтической компании, уделяющей особое внимание открытию, разработке и предоставлению трансформирующих методов лечения, особенно для малообеспеченных групп пациентов, начиная с серповидноклеточной анемии (SCD). Это приобретение подчеркивает приверженность Pfizer решению проблемы SCD и еще больше укрепляет ее позиции в секторе редкой гематологии, опираясь на 30-летнюю историю в этой области. GBT поставляется с портфелем и линейкой, которые обладают потенциалом для удовлетворения всесторонних потребностей этого маргинализированного сообщества. Среди достижений GBT — открытие и разработка препарата Oxbryta (вокселотор), новаторского препарата, который напрямую воздействует на основную причину внезапной сердечной смерти. Кроме того, GBT может похвастаться многообещающей линейкой доклинических и клинических исследовательских активов, ориентированных на SCD, включая GBT021601 (GBT601) и инклаклумаб, оба из которых получили от Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) статус орфанных препаратов и препаратов для лечения редких детских заболеваний.

Ключевые игроки рынка

• Alexion Pharmaceuticals, Inc.
• Amgen, Inc.
• Celgene Corporation
• Eli Lilly and Company
• Sanofi SA
• GlaxoSmithKline plc,
• Cyclacel Pharmaceuticals, Inc.
• Onconova Therapeutics, Inc.
• Incyte Corporation,
• CTI BioPharma Corp