Рынок заместительной ферментной терапии — глобальный размер отрасли, доля, тенденции, возможности и прогноз на 2018–2028 гг. Сегментировано по продуктам (галсульфаза, велаглюцераза альфа, ларонидаза, асфотазеальфа и другие), по заболеваниям (экзокринная недостаточность поджелудочной железы (EPI), болезнь Помпе, синдром Шейе, синдром Марото-Лами, наибольшая доля мирового рынка заместительной фермен

Обзор рынка

Глобальный рынок заместительной ферментной терапии оценивается в 9,95 млрд долларов США в 2022 году и, как ожидается, станет свидетелем впечатляющего роста в прогнозируемый период с среднегодовым темпом роста 7,80% до 2028 года. Заместительная ферментная терапия (ЗТЭ) — это медицинское лечение, которое включает введение генетически модифицированных ферментов лицам с определенными генетическими или ферментативными дефицитами. Основная цель ЗТЭ — заменить или дополнить отсутствующие или нефункционирующие ферменты в организме. ЗТЭ основана на понимании того, что многие генетические и метаболические нарушения вызваны отсутствием или нарушением работы определенного фермента в организме. Ферменты — это незаменимые белки, которые катализируют различные биохимические реакции, и их отсутствие может привести к накоплению вредных веществ и развитию симптомов и осложнений. ФЗТ в основном используется для лечения ряда редких генетических и лизосомных болезней накопления, включая болезнь Гоше, болезнь Фабри, болезнь Помпе и мукополисахаридоз, среди прочих. Эти заболевания возникают из-за дефицита определенного фермента, необходимого для нормального метаболизма. Отсутствующий или дефектный фермент, необходимый для определенного метаболического процесса, производится с использованием технологии рекомбинантной ДНК. Этот процесс включает в себя вставку гена, ответственного за выработку фермента, в бактерии, дрожжи или клеточные культуры для обеспечения крупномасштабного производства. Текущие достижения в области биотехнологии, включая генную инженерию и технологию рекомбинантной ДНК, привели к разработке более эффективных и целевых ФЗТ, что повышает качество лечения. Многие ФЗТ получают статус орфанных препаратов, что стимулирует фармацевтические компании разрабатывать методы лечения редких заболеваний, включая налоговые льготы и эксклюзивность рынка. Это назначение поощряет инвестиции в исследования и разработки ФЗТ. Фармацевтические компании, академические институты и исследовательские организации постоянно инвестируют в исследования и разработки для ERT, что приводит к разработке инновационных методов лечения и расширению ландшафта лечения. Группы и организации по защите прав пациентов сыграли решающую роль в повышении осведомленности о редких заболеваниях и в отстаивании улучшенного доступа к ERT. Их усилия стимулировали спрос и поддержку ERT.

Ключевые движущие силы рынка

Достижения в области биотехнологии

Технология рекомбинантной ДНК является основополагающим достижением, которое позволяет производить терапевтические ферменты с использованием генетически модифицированных микроорганизмов. Эта технология значительно повысила эффективность производства и масштабируемость ERT. Биотехнология позволила разработать гуманизированные ферменты, которые структурно похожи на природные человеческие ферменты. Эти ферменты с меньшей вероятностью вызывают иммунные ответы и аллергические реакции при введении пациентам. Технология секвенирования следующего поколения (NGS) улучшила наше понимание генетических мутаций и механизмов, лежащих в основе различных генетических нарушений. Это позволило разработать более точные и персонализированные ERT, адаптированные к генетическому профилю человека. Биотехнология привела к созданию оптимизированных линий клеток для производства терапевтических ферментов. Это улучшило последовательность и выход продукции ERT. Методы белковой инженерии продвинулись вперед, что позволило ученым модифицировать ферменты для повышения стабильности, эффективности и нацеливания. Это привело к разработке более мощных и долговечных ERT. Манипулирование схемами гликозилирования терапевтических ферментов может улучшить их фармакокинетику и нацеливание на ткани. Биотехнология позволила исследователям модифицировать схемы гликозилирования для повышения эффективности ERT.

Хотя генная терапия отличается от традиционной ERT, она представляет собой значительный прогресс в биотехнологии для лечения генетических заболеваний. Генная терапия включает введение функциональных копий дефектного гена, потенциально предлагая долгосрочное или даже лечебное решение для некоторых состояний. Биотехнология позволила разработать ERT с увеличенным периодом полураспада, что снижает частоту приема и улучшает соблюдение пациентом режима лечения. Достижения в области биотехнологий оптимизировали производство ERT, снизив производственные затраты и сделав терапию более доступной. Биотехнология позволяет разрабатывать индивидуальные ERT на основе генетических мутаций человека. Этот подход позволяет разрабатывать персонализированные планы лечения, оптимизируя терапевтические результаты. Исследователи изучают использование биотехнологии для индукции иммунной толерантности у пациентов с антителами к ERT. Это может помочь пациентам, у которых со временем развилась резистентность к лечению. Использование нанотехнологий в ERT может улучшить доставку лекарств и повысить стабильность и биодоступность терапевтических ферментов. Биотехнология способствует разработке новых лекарственных форм, таких как липосомальные или наночастичные системы доставки, которые могут улучшить фармакокинетику и нацеливание ERT. Этот фактор поможет в развитии глобального рынка заместительной ферментной терапии.

Рост разработки линейки

Разработка новых ERT или расширение существующих линеек вводит дополнительные варианты лечения для пациентов с редкими генетическими нарушениями. Этот расширенный спектр методов лечения предоставляет больше возможностей выбора для поставщиков медицинских услуг и пациентов, что потенциально приводит к увеличению спроса. Достижения в разработке линейки часто направлены на повышение эффективности и безопасности ERT. Новые методы лечения могут обеспечивать улучшенные результаты, включая снижение побочных эффектов, лучшее управление заболеваниями и улучшенные результаты для пациентов, что повышает спрос как со стороны пациентов, так и со стороны медицинских работников. Разработка линейки может быть сосредоточена на решении неудовлетворенных медицинских потребностей, таких как разработка ERT для редких расстройств, для которых в настоящее время нет одобренных методов лечения. Это особенно важно в условиях, когда ERT является стандартом лечения, а подходящей терапии не найдено. По мере развития линейки все больше внимания уделяется персонализированной медицине. Разработка ERT, адаптированных к индивидуальным генетическим профилям, позволяет проводить более точное и эффективное лечение, что может стимулировать спрос, поскольку пациенты ищут персонализированные терапевтические решения.

У некоторых пациентов может развиться резистентность к существующим ERT или они могут не реагировать оптимально на лечение. Разработка линейки часто исследует решения этих проблем, предлагая альтернативные методы лечения для людей с ограниченными возможностями. Наличие конкурентоспособного конвейера может стимулировать инновации и стимулировать спрос на ERT, поскольку компании стремятся превзойти друг друга с точки зрения эффективности, безопасности, удобства и экономической эффективности. По мере того, как конвейерные терапии проходят клинические испытания и получают одобрения регулирующих органов, они становятся доступными для более широкой группы пациентов. Одобрения регулирующих органов подтверждают безопасность и эффективность этих терапий, внушая доверие поставщикам медицинских услуг и пациентам. Внедрение новых ERT может расширить географический охват рынка. Это может включать выход в ранее неиспользованные регионы или предоставление вариантов лечения для состояний с низкой распространенностью, но значительными неудовлетворенными медицинскими потребностями. Группы и организации по защите прав пациентов часто играют решающую роль в повышении осведомленности о разработках конвейера, создавая спрос путем информирования пациентов о потенциальных будущих методах лечения. По мере того, как появляются новые ERT, поставщики медицинских услуг могут принимать эти методы лечения на основе их клинических преимуществ и потребностей своих пациентов, способствуя повышению спроса. Экономическое и социальное бремя редких генетических заболеваний может стимулировать спрос на конвейерные методы лечения. Снижение воздействия этих заболеваний посредством эффективного лечения может привести к экономии средств в системах здравоохранения и улучшению качества жизни пациентов. Этот фактор будет стимулировать спрос на мировом рынке ферментозаместительной терапии.

Сильные инициативы в области исследований и разработок

Текущие НИОКР приводят к разработке инновационных ФЗТ, которые более эффективны, безопасны и удобны для пациентов. Эти новые методы лечения часто вызывают значительный интерес как со стороны поставщиков медицинских услуг, так и со стороны пациентов, что стимулирует спрос. НИОКР могут определить новые терапевтические цели и возможности замены ферментов для редких генетических заболеваний, для которых отсутствуют эффективные методы лечения. Это может значительно расширить рынок и удовлетворить потребности пациентов с ранее нерешенными проблемами. Исследования приводят к лучшему пониманию механизмов ФЗТ, что позволяет ученым разрабатывать методы лечения с повышенной эффективностью и сниженными побочными эффектами. Такие достижения делают ЗТЭ более привлекательными как для пациентов, так и для поставщиков медицинских услуг. НИОКР все больше фокусируются на персонализированной медицине, адаптации лечения к индивидуальным генетическим профилям. По мере того, как персонализированные ЗТЭ становятся все более доступными, пациенты с большей вероятностью будут искать эти точные и эффективные методы лечения, что увеличивает спрос. Усилия НИОКР часто изучают решения для пациентов, у которых развивается резистентность к существующим ЗТЭ или которые не реагируют адекватно. Разработка альтернативных методов лечения для этих людей может стимулировать спрос.

Строгие клинические испытания и одобрения регулирующих органов являются важными этапами в разработке ЗТЭ. По мере того, как новые методы лечения проходят эти стадии и получают разрешение регулирующих органов, они становятся доступными для более широкой группы пациентов, что увеличивает спрос. Конкурентная среда часто приводит к росту инноваций, поскольку компании стремятся превзойти друг друга. Эта конкуренция может стимулировать спрос, поскольку новейшие и самые передовые ЗТЭ привлекают внимание пациентов и специалистов здравоохранения. Экономическое и социальное влияние редких генетических заболеваний может быть существенным. Усилия в области НИОКР, которые приводят к более эффективным методам лечения, могут снизить общую нагрузку на системы здравоохранения, делая ЗЭТ экономически эффективным решением и дополнительно стимулируя спрос. Сильные группы и организации по защите прав пациентов часто продвигают инициативы в области НИОКР, повышая осведомленность о текущих исследованиях и потенциальных будущих методах лечения. Эта повышенная осведомленность может стимулировать спрос на новейшие методы лечения. По мере того, как новые ЗЭТ появляются благодаря успешным НИОКР, поставщики медицинских услуг могут внедрять эти методы лечения на основе их клинических преимуществ и потребностей пациентов. Внедрение врачами способствует повышению спроса. НИОКР могут привести к расширению рынка за счет внедрения новых методов лечения в ранее неосвоенные регионы или предоставления вариантов лечения для состояний с низкой распространенностью, но значительными неудовлетворенными медицинскими потребностями. Этот фактор ускорит спрос на мировом рынке заместительной ферментной терапии.

Основные проблемы рынка

Ограниченный пул пациентов

ЗЭТ в основном используются для лечения редких генетических заболеваний, таких как болезнь Гоше, болезнь Фабри и болезнь Помпе, среди прочих. Эти состояния имеют низкую распространенность, что означает, что потенциальный пул пациентов ограничен. Популяции пациентов для многих редких генетических заболеваний относительно невелики. В результате, целевой рынок для ERT ограничен, что может повлиять на коммерческую жизнеспособность разработки и маркетинга этих методов лечения. Разработка и производство ERT требуют значительных затрат, как с точки зрения исследований, так и производства. Ограниченное количество пациентов может усложнить для фармацевтических компаний обоснование этих расходов и может привести к высоким расходам на лечение одного пациента. В ограниченном пуле пациентов несколько фармацевтических компаний могут конкурировать за относительно небольшое количество пациентов. Это может привести к насыщению рынка, ценовому давлению и проблемам в дифференциации продуктов. Расширение рынка ERT за пределы ограниченного пула пациентов может быть сложной задачей, особенно в регионах с менее развитыми системами здравоохранения и ограниченным доступом к специализированной помощи. Регистрация достаточного количества пациентов в клинических испытаниях ERT может быть затруднена из-за редкости заболеваний. Недостаточный набор пациентов может привести к задержкам в исследованиях и разработках. Из-за ограниченного пула пациентов цены на ERT часто бывают высокими. Хотя это отражает затраты на разработку и редкость заболеваний, это может представлять проблемы доступности для пациентов и систем здравоохранения.

Конкуренция и насыщение рынка

Рынок заместительной ферментной терапии (ЗТЭ) стал высококонкурентным, поскольку многочисленные фармацевтические компании разрабатывают и продают методы лечения редких генетических заболеваний. Эта конкуренция может привести к таким проблемам, как ценовые войны и увеличение расходов на маркетинг. В некоторых случаях рынок конкретных ЗТЭ может стать насыщенным, особенно для расстройств с хорошо зарекомендовавшими себя методами лечения. Когда для одного и того же состояния обнаруживается несколько методов лечения, это может привести к избыточности и неэффективности в системе здравоохранения. Острая конкуренция часто приводит к ценовому давлению, поскольку компании могут снижать цены, чтобы получить долю рынка. Хотя это может принести пользу пациентам за счет снижения затрат на лечение, это может повлиять на устойчивость разработки продукта. Конкурентные рынки требуют увеличения маркетинговых и рекламных усилий, что может привести к увеличению расходов для фармацевтических компаний. Эти расходы могут быть переложены на пациентов и системы здравоохранения, что повлияет на доступность. Чтобы выделиться на конкурентном рынке, требуется значимая дифференциация продукта. Компании должны инвестировать в исследования и разработки, чтобы создать ERT с явными преимуществами, что может быть сложной задачей. Регулирующие органы могут предъявлять особые требования к утверждению ERT, а конкурентный рынок может означать более строгую проверку. Выполнение этих требований может быть трудоемким и дорогостоящим. Врачи могут столкнуться с трудностями при выборе наиболее подходящей ERT для своих пациентов, особенно когда есть несколько вариантов. На решение могут влиять такие факторы, как данные клинических испытаний, профили пациентов и соображения стоимости.

Основные тенденции рынка

Расширение терапевтических показаний

Расширение терапевтических показаний позволяет ERT стать применимыми к более широкому спектру редких генетических и лизосомных болезней накопления. Такая диверсификация обеспечивает больше вариантов лечения для пациентов, которые ранее могли не иметь доступа к эффективным методам лечения. Изучая новые терапевтические показания, фармацевтические компании и исследователи стремятся удовлетворить неудовлетворенные медицинские потребности. Они нацелены на редкие заболевания, для которых отсутствуют одобренные или эффективные методы лечения, помогая пациентам с состояниями, для которых ранее были ограничены или отсутствовали варианты лечения. Расширение терапевтических показаний может привести к увеличению популяции пациентов, поддающихся лечению, что потенциально делает ERT более экономически жизнеспособными. Этот расширенный рыночный потенциал побуждает фармацевтические компании инвестировать в исследования и разработки. Некоторые ERT, изначально разработанные для одного показания, были перепрофилированы для других заболеваний со схожими основными механизмами. Такой подход к перепрофилированию может сэкономить время и ресурсы при разработке лекарств. Достижения в области геномики и персонализированной медицины позволили более точно понять механизмы заболеваний. Такая точность позволяет выявлять дополнительные заболевания, при которых может быть полезна ФЗТ, особенно заболевания с генетическими компонентами.

Сегментарные данные

Продукты

В 2022 году наибольшая доля мирового рынка ферментозаместительной терапии принадлежала сегменту Velaglucerase Alfa, и, по прогнозам, в ближайшие годы он продолжит расти.

Сведения о заболеваниях

В 2022 году наибольшая доля мирового рынка ферментозаместительной терапии принадлежала сегменту болезни Гоше, и, по прогнозам, в ближайшие годы он продолжит расти.

Сведения о конечном пользователе

В 2022 году наибольшая доля мирового рынка ферментозаместительной терапии принадлежала

Региональные данные

Северная Америка доминирует на мировом рынке ферментозаместительной терапии Рынок в 2022 году.

Последние события

• В июне 2023 года ioMarinPharmaceutical Inc., глобальная биотехнологическая компания, стремящаяся улучшить жизнь людей посредством генетических исследований, получила одобрение Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) на генную терапию ROCTAVIAN™ (валоктокогенероксапарвовек-рвокс). Это одобрение распространяется на лечение взрослых, страдающих тяжелой формой гемофилии А, характеризующейся врожденным дефицитом фактора VIII (FVIII) с уровнем активности FVIII ниже 1 МЕ/дл и без определяемых антител к аденоассоциированному вирусу серотипа 5 (AAV5), что подтверждено одобренным FDA тестом. Гемофилия А — это наследственное пожизненное заболевание, вызванное генетической мутацией, влияющей на выработку важнейшего белка свертывания крови, называемого FVIII. В тяжелых случаях дефицит этого белка подвергает людей с гемофилией А значительному риску болезненных и потенциально опасных для жизни кровотечений, часто возникающих спонтанно. Текущие протоколы лечения включают регулярную, обременительную профилактическую терапию, требующую частых инфузий или инъекций для поддержания адекватного уровня факторов свертывания в крови и предотвращения кровотечений. ROCTAVIAN был разработан для восстановления функции мутировавшего гена, позволяя людям с тяжелой формой гемофилии А вырабатывать собственный FVIII, тем самым снижая частоту кровотечений.
• В феврале 2023 года Codexis, Inc., известная фирма по разработке ферментов, и Nestlé Health Science, ведущий авторитет в области науки о питании, совместно представили промежуточные результаты клинического исследования фазы 1, направленного на оценку безопасности, переносимости, фармакокинетики (ФК) и фармакодинамики CDX-7108. CDX-7108 представляет собой специально разработанный вариант липазы, предназначенный для устранения ограничений, связанных с современной заместительной терапией ферментами поджелудочной железы (PERT). PERT служит основным терапевтическим подходом при экзокринной недостаточности поджелудочной железы (EPI), изнурительном желудочно-кишечном состоянии, возникающем в результате расстройств, которые нарушают функцию поджелудочной железы, таких как панкреатит, рак поджелудочной железы, болезнь Крона, целиакия и муковисцидоз. CDX-7108 был тщательно разработан для демонстрации высокой степени стабильности в кислых условиях желудка и устойчивости к протеазам в верхнем отделе кишечника.

Ключевые игроки рынка

• Takeda PharmaceuticalCompany Ltd.
• Leadiant Biosciences Inc.
• Biomarin PharmaceuticalsInc.
• Genzyme Corporation
• Pfizer Inc.
• Shire plc
• Sigma-Tau Pharmaceuticals,Inc
•  Essential Pharmaceuticals Limited
• Merck KGa
• AbbVie Inc,