Рынок CDMO для терапии нуклеиновыми кислотами — глобальный размер отрасли, доля, тенденции, возможности и прогноз, сегментированный по типу (генная терапия, терапия на основе РНК), по услугам (разработка и оптимизация процессов, производственные услуги, аналитические и контрольные услуги и другие), по применению (онкология, генетические нарушения, инфекционные заболевания и другие), по региону и к

Обзор рынка

Глобальный рынок CDMO для терапии нуклеиновыми кислотами оценивался в 11,48 млрд долларов США в 2023 году и, как ожидается, станет свидетелем впечатляющего роста в прогнозируемый период со среднегодовым темпом роста 8,14% до 2029 года.

Основные драйверы рынка

Достижения в терапии нуклеиновыми кислотами

Вакцины на основе мРНК (матричной РНК) привлекли всеобщее внимание благодаря их быстрой разработке и успеху, особенно в случае вакцин от COVID-19. Эти вакцины работают путем введения небольшого фрагмента мРНК, который кодирует вирусный белок, стимулируя иммунный ответ. Эта технология изучается для других инфекционных заболеваний и рака. CRISPR-Cas9 и другие методы редактирования генов произвели революцию в возможности точной модификации генов. Эти технологии открывают большие перспективы для лечения генетических нарушений и исправления мутаций, вызывающих заболевания. Терапия РНК-интерференцией (РНКi) — это механизм, который может заглушить или «отключить» определенные гены. Терапии на основе РНКi, такие как малая интерферирующая РНК (siRNA), разрабатываются для лечения различных генетических и хронических заболеваний путем снижения экспрессии генов, вызывающих заболевания.

Антисмысловые олигонуклеотиды (ASO) — это короткие последовательности нуклеиновых кислот, которые могут связываться с РНК и регулировать экспрессию генов. Они использовались для лечения таких состояний, как спинальная мышечная атрофия и мышечная дистрофия Дюшенна. Пропуск экзонов — это метод, который включает изменение сплайсинга пре-мРНК для исключения определенных экзонов. Он используется при лечении некоторых генетических заболеваний, таких как мышечная дистрофия Дюшенна. Иммунотерапия рака на основе нуклеиновых кислот, такая как терапия CAR-T-клетками, разрабатывается для усиления иммунного ответа организма против раковых клеток. Этот подход показал замечательный успех у некоторых онкологических пациентов. Достижения в области вирусных векторов, таких как аденоассоциированные вирусы (AAV) и лентивирусы, повысили эффективность и безопасность доставки терапии нуклеиновыми кислотами к целевым клеткам в организме.

Невирусные методы доставки, включая липидные наночастицы и другие наноносители, разрабатываются для безопасной и эффективной транспортировки терапии нуклеиновыми кислотами в клетки. Эти технологии имеют решающее значение для снижения потенциальных иммунных реакций и побочных эффектов. Регулирующие органы адаптировались к уникальным характеристикам терапии нуклеиновыми кислотами, создавая оптимизированные процессы одобрения и предлагая поддержку для их разработки. Это проложило путь для более быстрого принятия этих методов лечения. Исследователи изучают комбинации терапии нуклеиновыми кислотами с другими препаратами и методами лечения для повышения их эффективности и решения сложных заболеваний. Длинные некодирующие РНК (lncRNA) привлекают внимание из-за их роли в регуляции генов и заболеваниях. Продолжаются исследования по изучению их потенциала в качестве терапевтических мишеней. Этот фактор поможет в разработке

Рост в разработке вакцин и готовности к пандемиям

Пандемия COVID-19 подчеркнула необходимость быстрой разработки вакцин в ответ на возникающие инфекционные заболевания. Технологии нуклеиновых кислот, в частности вакцины на основе мРНК, продемонстрировали свой потенциал для ускоренного производства вакцин. CDMO, специализирующиеся на терапии нуклеиновыми кислотами, сыграли ключевую роль в разработке и производстве этих вакцин в рекордно короткие сроки. Вакцины на основе нуклеиновых кислот, особенно вакцины на основе мРНК, обеспечивают гибкость в разработке вакцин. Это позволяет быстрее адаптироваться к новым штаммам вирусов, что делает их ценными инструментами для обеспечения готовности к пандемиям. CDMO могут быстро корректировать производственные процессы для удовлетворения меняющихся требований к вакцинам. Платформы вакцин на основе нуклеиновых кислот обладают потенциалом для значительного сокращения сроков разработки вакцин. Такая скорость имеет важное значение для борьбы с новыми инфекционными заболеваниями и обеспечения своевременного доступа к вакцинам для населения мира. CDMO обладают способностью быстро наращивать производство вакцин на основе нуклеиновых кислот. Такая масштабируемость имеет решающее значение в сценариях пандемий, когда необходимо производить большие объемы вакцин в короткие сроки. Постоянная угроза инфекционных заболеваний и потенциал будущих пандемий повысили осведомленность о важности готовности и быстрого реагирования. Терапия нуклеиновыми кислотами, включая вакцины и противовирусные препараты, занимает центральное место в этих усилиях.

Правительства по всему миру инициировали финансирование и партнерства для поддержки разработки и производства вакцин на основе нуклеиновых кислот для обеспечения готовности к пандемиям. Государственные и частные инвестиции стимулировали инновации и наращивание потенциала в этой области. Регулирующие органы сыграли свою роль в ускорении разработки и одобрения вакцин на основе нуклеиновых кислот в ответ на чрезвычайные ситуации в области общественного здравоохранения. Оптимизированные пути регулирования способствовали быстрому развертыванию этих вакцин. Сотрудничество между правительствами, организациями и фармацевтическими компаниями имеет решающее значение для координации усилий по обеспечению готовности к пандемии. Разработка вакцин на основе нуклеиновых кислот часто является совместным усилием с международными партнерами. Вакцины на основе нуклеиновых кислот предлагают многообещающий подход к решению проблемы глобальной доступности вакцин, поскольку их можно производить в разных местах, что позволяет более справедливо распределять их по нуждающимся районам во время пандемии. Помимо вакцин от инфекционных заболеваний, терапевтические препараты на основе нуклеиновых кислот применяются при лечении рака и редких заболеваний. Опыт, накопленный в разработке вакцин от пандемии, также может принести пользу исследованиям и разработкам в этих областях. Этот фактор будет стимулировать спрос на

Растущий спрос на персонализированную медицину

Персонализированная медицина опирается на генетическую информацию для понимания восприимчивости человека к заболеваниям, реакции на лечение и потенциальных генетических мутаций, которые могут вызывать заболевания. Терапия нуклеиновыми кислотами, такая как генная терапия и РНК-терапия, может быть разработана для устранения конкретных генетических мутаций и вариаций, что делает ее весьма актуальной для персонализированной медицины. Терапия нуклеиновыми кислотами может быть настроена для устранения коренных причин заболеваний на генетическом уровне. Обращаясь к уникальным генетическим характеристикам каждого пациента, эти методы лечения предлагают потенциал для более эффективного и точного лечения. Персонализированная медицина особенно важна при лечении редких и генетических заболеваний. Терапия нуклеиновыми кислотами может быть настроена для устранения конкретных генетических мутаций, ответственных за эти состояния. Спрос на такую терапию обусловлен потребностью в более целенаправленном и лечебном лечении для этих групп пациентов. Область онкологии получает большую выгоду от персонализированной медицины. Терапия нуклеиновыми кислотами, включая целевую генную терапию, может быть разработана для устранения конкретных генетических изменений в раковых клетках. Такой подход повышает эффективность лечения, сводя к минимуму побочные эффекты.

Пациенты все чаще ищут более персонализированную и ориентированную на пациента помощь. Терапия нуклеиновыми кислотами соответствует этой тенденции, предлагая методы лечения, адаптированные для индивидуальных пациентов, тем самым улучшая результаты лечения и удовлетворенность пациентов. Нацеливая методы лечения на уникальный генетический состав пациента, можно свести к минимуму вероятность побочных эффектов и отсутствия ответа на лечение. Это особенно важно в случаях, когда традиционные методы лечения могут иметь значительные побочные эффекты. Персонализированная медицина часто включает использование сопутствующей диагностики для определения наиболее подходящего лечения для пациента. Эта диагностика может включать генетическое тестирование для руководства выбором терапии нуклеиновыми кислотами. Персонализированная медицина объединяет фармакогеномную информацию для определения наиболее эффективных и безопасных схем приема лекарств для отдельных лиц. Терапия нуклеиновыми кислотами может быть адаптирована для соответствия этим схемам. Спрос на разработку терапии нуклеиновыми кислотами для персонализированной медицины привел к увеличению исследований и клинических испытаний в этой области. CDMO играют решающую роль в этих испытаниях, предоставляя услуги по разработке и производству для этих персонализированных методов лечения. Регулирующие органы признали важность персонализированной медицины и терапии нуклеиновыми кислотами. Они адаптируются к этим методам лечения с помощью специализированных регуляторных путей и поддержки. Этот фактор ускорит спрос на мировом рынке CDMO нуклеиновых кислотных терапевтических средств.

Основные проблемы рынка

Контроль качества и безопасность

Нуклеиновые кислотные терапевтические средства включают сложные и запутанные производственные процессы. Синтез и очистка нуклеиновых кислот, а также производство вирусных векторов для генной терапии требуют точности и контроля для обеспечения качества и безопасности продукта. Риск загрязнения нуклеиновых кислотных терапевтических средств высок, и даже незначительные загрязняющие вещества могут поставить под угрозу безопасность и эффективность продукта. Обеспечение асептических и стерильных производственных сред имеет решающее значение. Нуклеиновые кислотные терапевтические средства должны быть тщательно охарактеризованы, чтобы гарантировать их идентичность, качество и последовательность. Это включает проверку последовательности, структуры, чистоты и концентрации нуклеиновых кислот. Нуклеиновые кислотные терапевтические средства часто требуют специализированных аналитических методов для контроля качества. Это включает передовые методы оценки стабильности, примесей и вторичных структур. Масштабирование производства терапевтических средств на основе нуклеиновых кислот для клинических испытаний и коммерческого использования при сохранении качества продукции может быть сложной задачей. CDMO должны гарантировать, что масштабируемость производственных процессов не ставит под угрозу качество или безопасность.

Масштабируемость производства

Производство терапевтических средств на основе нуклеиновых кислот включает в себя сложные и запутанные процессы, включая синтез, очистку и формулирование молекул РНК или ДНК. Масштабирование этих процессов при сохранении качества и постоянства продукта может быть сложной задачей. Терапевтические средства на основе нуклеиновых кислот часто настраиваются для лечения конкретных заболеваний или генетических вариаций у пациентов. Масштабирование при сохранении индивидуального характера этих методов лечения может быть сложной задачей. Поддержание тех же строгих стандартов контроля качества при увеличении масштабов производства является критической задачей. Обеспечение соответствия продукта стандартам безопасности и эффективности при больших объемах имеет важное значение. Стерильность и асептические условия имеют первостепенное значение при производстве терапевтических средств на основе нуклеиновых кислот. Обеспечение поддержания этих условий в больших масштабах является сложной задачей и требует современных помещений и оборудования. Генная терапия часто использует вирусные векторы (например, аденоассоциированные вирусы) для доставки. Масштабирование производства этих векторов и обеспечение их качества и безопасности является сложной задачей. Масштабирование производства часто требует значительных капиталовложений. Управление затратами при достижении масштабируемости имеет решающее значение для коммерческой жизнеспособности терапии нуклеиновыми кислотами.

Основные тенденции рынка

Увеличение аутсорсинга

Терапия нуклеиновыми кислотами, включая генную терапию и препараты на основе РНК, технически сложна в разработке и производстве. Аутсорсинг специализированным CDMO, имеющим опыт в этой области, позволяет фармацевтическим компаниям использовать специализированные знания и возможности. Многие фармацевтические и биотехнологические компании не имеют собственных специалистов в области терапии нуклеиновыми кислотами. Аутсорсинг в CDMO с проверенной репутацией в этой области является практичным способом доступа к необходимому опыту. Переход от лабораторного к клиническому и коммерческому производству терапевтических средств на основе нуклеиновых кислот может быть сложным. CDMO часто имеют налаженную инфраструктуру и мощности, которые могут эффективно масштабировать производство. Аутсорсинг может помочь ускорить разработку и производство терапевтических средств на основе нуклеиновых кислот, сокращая время выхода на рынок. CDMO оснащены для обработки определенных аспектов процесса разработки, что позволяет фармацевтическим компаниям сосредоточиться на основных видах деятельности. CDMO могут предлагать гибкие услуги, которые удовлетворяют особые потребности фармацевтических клиентов. Они могут настраивать свои услуги в соответствии с требованиями отдельных проектов, независимо от того, связаны ли они с производством вирусных векторов, синтезом РНК или аналитическим тестированием.

Сегментарные данные

Типовые данные

В 2023 году наибольшая доля мирового рынка CDMO для терапии нуклеиновыми кислотами приходилась на сегмент терапии на основе РНК, и, по прогнозам, в ближайшие годы он продолжит расти.

Сведения об услугах

В 2023 году наибольшая доля мирового рынка CDMO для терапии нуклеиновыми кислотами приходилась на сегмент производственных услуг, и, по прогнозам, в ближайшие годы он продолжит расти.

Сведения об приложениях

В 2023 году наибольшая доля мирового рынка CDMO для терапии нуклеиновыми кислотами приходилась на

Региональные данные

Северная Америка доминирует на мировом рынке CDMO для терапии нуклеиновыми кислотами в 2023 году. Северная Америка, особенно Соединенные Штаты, является домом для мощной биотехнологической и фармацевтической промышленности. Многие крупные биофармацевтические компании, а также многочисленные инновационные стартапы базируются в этом регионе. Этим компаниям часто требуются услуги CDMO для разработки и производства терапевтических средств на основе нуклеиновых кислот. Северная Америка имеет долгую историю инвестиций в исследования и разработки, что делает ее центром инноваций в секторе наук о жизни. Эта культура инноваций привела к разработке передовых терапевтических средств на основе нуклеиновых кислот, что, в свою очередь, стимулирует спрос на услуги CDMO. В Соединенных Штатах есть хорошо зарекомендовавшие себя регулирующие агентства, такие как Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA), которые проложили путь к разработке и одобрению терапевтических средств на основе нуклеиновых кислот. Нормативная база обеспечивает определенный уровень уверенности для компаний, желающих инвестировать в этот сектор. Регион предлагает доступ к значительным финансовым ресурсам, включая венчурный капитал и государственное финансирование. Эта финансовая поддержка позволяет биотехнологическим стартапам и устоявшимся компаниям инвестировать в разработку терапевтических нуклеиновых кислот, включая аутсорсинг в CDMO.

Последние разработки

• В мае 2023 года Exothera объединила усилия с Quantoom и представила бизнес-подразделение DNA. Это сотрудничество позиционирует Exothera как первую в мире CDMO, предлагающую готовый процесс непрерывного производства РНК в качестве услуги. Непрерывное производство РНК предлагает заметные преимущества, включая повышенную эффективность, производительность, контроль качества, экономическую эффективность и масштабируемость.Exothera будет предоставлять эту услугу через свое недавно созданное бизнес-подразделение Exothera Nucleic Acids. Это подразделение занимается ускорением процесса разработки и производства вакцин и терапевтических средств на основе РНК.

Ключевые игроки рынка

• Catalent Inc.
• Thermo Fisher Scientific Inc.
• Lonza Group Ltd.
• FUJIFILM Diosynth Biotechnologies USA, Inc.
• Charles River Laboratories International, Inc.
• Eurofins Genomics
• Sirion Biotech GmbH
• Oxford Biomedica Plc.
• Danaher Corp.