Рынок первичных иммунодефицитных заболеваний — глобальный размер отрасли, доля, тенденции, возможности и прогноз, сегментированный по заболеванию (дефицит антител, клеточный иммунодефицит, врожденные иммунные заболевания и другие), по лечению (заместительная терапия иммуноглобулинами, антибиотикотерапия, трансплантация стволовых клеток/костного мозга, генная терапия и другие), по региону и конкуре

Обзор рынка

Глобальный рынок первичных иммунодефицитных заболеваний оценивался в 7,03 млрд долларов США в 2023 году и, как ожидается, достигнет 9,88 млрд долларов США к 2029 году с среднегодовым темпом роста 6,01% в течение прогнозируемого периода.

Глобальный рынок первичных иммунодефицитных заболеваний (PIDD) демонстрирует значительный рост, обусловленный ростом осведомленности, достижениями в диагностических технологиях и расширением доступа к лечению. Первичные иммунодефицитные заболевания представляют собой группу генетических состояний, которые ослабляют иммунную систему, делая людей восприимчивыми к частым инфекциям. С более чем 400 типами ПИДД рынок расширяется из-за растущего понимания этих состояний и их лечения. Ключевые факторы, влияющие на рынок, включают достижения в области генной терапии, лечения моноклональными антителами и заместительной терапии иммуноглобулином.

Правительственные инициативы и поддержка некоммерческих организаций по содействию ранней диагностике и лечению оказывают положительное влияние на рынок. Разработка программ скрининга новорожденных на ПИДД еще больше улучшает раннее выявление и своевременное вмешательство, повышая результаты для пациентов.

Ключевые движущие силы рынка

Повышение осведомленности и диагностики первичных иммунодефицитных заболеваний

Одним из существенных движущих сил для глобального рынка первичных иммунодефицитных заболеваний (ПИДД) является повышение осведомленности и улучшение диагностики этих состояний. Исторически ПИДД недодиагностировался из-за сложной и разнообразной природы расстройств, но недавние достижения в области медицинских исследований и образования привлекли больше внимания к этим состояниям. Это привело к увеличению выявления и классификации различных типов ПИДД, что значительно способствовало росту рынка.

Рост первичных иммунодефицитных заболеваний (ПИ), затрагивающих до 1% населения, создает значительные проблемы из-за поздней диагностики и лечения. Фонд Джеффри Моделла создал Сеть центров Джеффри Моделла (JMCN) для повышения осведомленности и улучшения результатов лечения пациентов. Недавний анализ данных, предоставленных врачами, выявил 96,3%-ное увеличение числа пациентов, наблюдаемых в США с 2013 по 2021 год, при этом значительно улучшилась доступность лечения. JMCN продолжает содействовать образованию, стандартизировать уход и стимулировать научные достижения в области иммунологии.

Технологические достижения в диагностике, в частности генетическое тестирование, позволили врачам с большей точностью определять точную природу иммунодефицитных заболеваний. Такие тесты, как секвенирование нового поколения (NGS) и секвенирование всего экзома, произвели революцию в процессе идентификации, что привело к более быстрой и полной диагностике. Это привело к резкому увеличению числа пациентов с диагнозом PIDD, что подпитывает спрос на методы лечения, еще больше поддерживая расширение рынка. Помимо защиты интересов пациентов, правительственные инициативы в системах здравоохранения по всему миру также способствуют улучшению диагностики и вариантов лечения. Несколько стран внедрили программы скрининга новорожденных, которые тестируют на PIDD, обеспечивая раннее выявление и немедленное вмешательство. Эти программы значительно повышают показатели выживаемости и качество жизни затронутых лиц, еще больше стимулируя рыночный спрос на терапию иммуноглобулином, генную терапию и другие инновационные варианты лечения. По мере того, как осведомленность продолжает распространяться и методы диагностики развиваются, поставщики медицинских услуг становятся лучше подготовленными к распознаванию различных проявлений PIDD. Ожидается, что эта тенденция будет существенно стимулировать рост рынка PIDD, поскольку ранняя диагностика приводит к быстрому терапевтическому вмешательству. В развивающихся регионах, где доступ к здравоохранению и диагностические возможности улучшаются, ожидается, что уровень диагностики ПДР также вырастет, что расширит охват рынка.

Достижения в терапии иммуноглобулином

Терапия иммуноглобулином (ИГ), особенно внутривенным иммуноглобулином (ВВИГ) и подкожным иммуноглобулином (ПКИГ), стала основным методом лечения ПДР. Развитие терапии ИГ является основным фактором для мирового рынка ПДР, поскольку эти методы лечения играют решающую роль в улучшении качества жизни пациентов с ослабленной иммунной системой. Терапия ИГ дополняет дефицитные антитела организма, позволяя пациентам более эффективно бороться с инфекциями, что, в свою очередь, стимулирует спрос. В последние годы был достигнут значительный прогресс в разработке и применении терапии ИГ. Введение подкожного иммуноглобулина (SCIG) в качестве альтернативы внутривенному лечению стало переломным моментом. SCIG предлагает пациентам удобство домашнего введения и снижает необходимость частых визитов в больницу, улучшая соблюдение режима лечения и общее состояние пациентов. Этот сдвиг в сторону более удобных для пациентов методов лечения расширил использование терапии IG во всем мире, способствуя росту рынка.

20 июля 2023 года компания Grifols, ведущий мировой производитель лекарственных средств, полученных из плазмы, объявила, что ее недавно завершенное исследование фазы 4 (NCT04566692), оценивающее двухнедельное дозирование XEMBIFY, успешно достигло своей первичной конечной точки. Исследование показало, что пациенты с первичными иммунодефицитами (PID), получавшие лечение этим продуктом подкожного 20% иммуноглобулина (SCIg) каждые две недели, достигли не меньших уровней общего иммуноглобулина (Ig) по сравнению с теми, кто получал еженедельные дозы. Кроме того, исследование фазы 4 выявило сопоставимые профили безопасности и переносимости как для двухнедельного, так и для еженедельного введения. Это многоцентровое, однопоследовательное, открытое клиническое исследование включало 27 субъектов в 18 центрах в Соединенных Штатах.

Одобрение регулирующих органов и государственная поддержка терапии IG способствовали росту рынка. Многие страны признали важность обеспечения стабильного снабжения продуктами IG, учитывая их важную роль в лечении PIDD. Правительства и организации здравоохранения приняли меры для облегчения доступа к этим методам лечения, включая страховое покрытие и субсидии. Эта нормативная поддержка поощряет расширение рынка и гарантирует, что больше пациентов получат необходимое лечение.

Появление генной терапии для лечения PIDD

Появление генной терапии как новаторского метода лечения первичных иммунодефицитных заболеваний (PIDD) представляет собой один из самых преобразующих факторов для рынка. Генная терапия обещает исправить генетические дефекты, лежащие в основе этих расстройств, потенциально предлагая долгосрочное или даже постоянное излечение. Этот прогресс значительно сместил фокус лечения PIDD с управления симптомами на устранение первопричины заболевания, создав сдвиг парадигмы в способе лечения этих расстройств. Основная предпосылка генной терапии PIDD заключается во введении функциональных копий дефектных генов в клетки пациента, тем самым восстанавливая нормальную функциональность иммунной системы. Ранние успехи генной терапии были особенно очевидны при лечении тяжелого комбинированного иммунодефицита (SCID), широко известного как синдром «мальчика в пузыре», и хронической гранулематозной болезни (CGD). Эти формы PIDD, ранее считавшиеся опасными для жизни и трудно поддающимися лечению, показали многообещающие ответы на генную терапию, прокладывая путь для дополнительных исследований и более широкого применения.

SCID, который серьезно подрывает иммунную систему с рождения, исторически требовал таких методов лечения, как трансплантация костного мозга или пожизненная терапия иммуноглобулинами. Однако испытания генной терапии продемонстрировали, что замена дефектного гена, ответственного за SCID, может эффективно восстановить иммунную функцию у пациентов, значительно улучшая качество их жизни. Аналогичные прорывы наблюдались в лечении CGD, где генная терапия успешно снизила тяжесть и частоту инфекций путем исправления дефектных генов, которые ухудшают иммунный ответ.

Потенциал генной терапии для лечения более широкого спектра типов PIDD стимулирует дальнейшие исследования и инвестиции. Биофармацевтические компании активно проводят клинические испытания для изучения эффективности генной терапии при различных формах PIDD, включая Х-сцепленную агаммаглобулинемию (XLA) и синдром Вискотта-Олдрича. Эти разработки вызвали значительный интерес со стороны инвесторов и поставщиков медицинских услуг, поскольку генная терапия может произвести революцию в лечении PIDD, дав надежду на постоянное решение этих пожизненных состояний. Регулирующие органы, такие как Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) и Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA), продемонстрировали сильную поддержку развитию генной терапии, предоставив перспективным кандидатам статус ускоренного одобрения и орфанного препарата. Эта регулирующая поддержка ускоряет процесс одобрения и побуждает компании продолжать инвестировать в исследования и разработки генной терапии для PIDD. Ожидается, что возросшие темпы инноваций в этой области приведут к существенному росту рынка PIDD в ближайшие годы.

Основные проблемы рынка

Высокая стоимость лечения и отсутствие доступа к передовым методам лечения

Одной из основных проблем, с которой сталкивается глобальный рынок первичных иммунодефицитных заболеваний (PID), является высокая стоимость лечения этих заболеваний, особенно в регионах с ограниченной инфраструктурой здравоохранения. Современные методы лечения, включая заместительную терапию иммуноглобулином и генную терапию, могут быть непомерно дорогими, что делает их недоступными для значительной части населения мира. Многие системы здравоохранения в развивающихся регионах недофинансированы, не имеют финансовых ресурсов, чтобы предложить пациентам передовые методы лечения, которые распространены в более развитых странах. В результате люди, страдающие первичными иммунодефицитными расстройствами в этих регионах, могут не получить надлежащую диагностику или лечение, что приводит к росту заболеваемости и смертности. Страховое покрытие часто ограничено для этих дорогостоящих методов лечения, что накладывает финансовое бремя на пациентов и их семьи. Несмотря на потенциал государственных программ для компенсации некоторых из этих расходов, бюрократическая неэффективность, а также неравенство в доступе к здравоохранению между городскими и сельскими районами еще больше усугубляют проблему. По мере появления инновационных методов лечения, таких как генная терапия, предлагающая лечебные решения, финансовый барьер остается критической проблемой для рынка, замедляя принятие и справедливый доступ к лечению в глобальном масштабе.

Запоздалая диагностика и неправильная диагностика первичных иммунодефицитных заболеваний

Значительной проблемой на мировом рынке первичных иммунодефицитных заболеваний является запоздалая диагностика и частая неправильная диагностика этих заболеваний, что может привести к серьезным осложнениям для здоровья и снижению качества жизни пациентов. Поскольку многие первичные иммунодефицитные заболевания проявляются симптомами, похожими на симптомы распространенных инфекций или аутоиммунных заболеваний, поставщики медицинских услуг часто упускают из виду основную причину. В регионах с ограниченными медицинскими ресурсами доступность диагностических инструментов, таких как генетическое тестирование и специализированные иммунологические оценки, является недостаточной. Это приводит к задержкам в правильной диагностике, что имеет решающее значение для своевременного вмешательства и лечения. Даже в хорошо развитых системах здравоохранения врачи могут быть недостаточно обучены распознавать или подозревать первичные иммунодефицитные состояния, что приводит к неправильной или недостаточной диагностике. Недостаточные кампании по повышению осведомленности, нацеленные как на медицинских работников, так и на широкую общественность, способствуют этой проблеме, в результате чего пациенты остаются без лечения или получают неправильное лечение в течение длительного времени. В результате эти пациенты часто сталкиваются с рецидивирующими инфекциями и осложнениями, что еще больше увеличивает расходы на здравоохранение и отрицательно влияет на их долгосрочный прогноз. Решение этой проблемы потребует большей осведомленности, образования и доступа к соответствующим диагностическим технологиям во всем мире.

Основные тенденции рынка

Расширение программ скрининга новорожденных

Расширение программ скрининга новорожденных на первичные иммунодефицитные состояния (ПИДС) является основным фактором роста рынка, поскольку ранняя диагностика приводит к своевременному вмешательству и лучшему управлению этими состояниями. Программы скрининга новорожденных сыграли решающую роль в выявлении младенцев, рожденных с ПИДС, что позволяет проводить раннее лечение и улучшать долгосрочные результаты. Эти программы быстро расширяются по всему миру, чему способствуют повышение осведомленности, государственная поддержка и достижения в технологиях скрининга. В таких странах, как США, скрининг новорожденных на тяжелый комбинированный иммунодефицит (ТКИД) стал стандартной практикой. ТКИД, одна из самых тяжелых форм ПИДД, если ее не лечить, может привести к опасным для жизни инфекциям в раннем младенчестве. Однако раннее выявление с помощью скрининга новорожденных позволяет немедленно проводить такие вмешательства, как трансплантация костного мозга или генная терапия, что может значительно повысить показатели выживаемости. Включение ТКИД в стандартные программы скрининга новорожденных в нескольких штатах США привело к заметному увеличению ранней диагностики, что обеспечивает критический рост рынка диагностических инструментов, методов лечения и услуг по последующему уходу.

Другие регионы, включая Европу и Азиатско-Тихоокеанский регион, следуют этому примеру, расширяя свои панели скрининга новорожденных, чтобы включить ПИДД. Например, несколько европейских стран инициировали пилотные программы по включению ПИДД в национальные протоколы скрининга новорожденных. Ожидается, что эта тенденция будет способствовать значительному росту рынка ПДР, поскольку раннее выявление расстройства увеличивает спрос на лечение и терапевтические вмешательства.

Технологические достижения также играют ключевую роль в расширении программ скрининга новорожденных. Усовершенствованные технологии генетического тестирования, такие как секвенирование следующего поколения (NGS), позволяют проводить более точный и эффективный скрининг для более широкого спектра генетических расстройств, включая ПДР. Эти технологии позволяют поставщикам медицинских услуг быстро и точно диагностировать ПДР у новорожденных, гарантируя, что пострадавшие дети получат надлежащее лечение как можно раньше. Растущая доступность генетического тестирования также делает программы скрининга новорожденных более доступными в развивающихся странах, что еще больше стимулирует рост рынка. Помимо инициатив, инициированных правительством, некоммерческие организации и группы поддержки активно продвигают расширение программ скрининга новорожденных на ПДР. Такие организации, как Jeffrey Modell Foundation и Immune Deficiency Foundation (IDF), сыграли важную роль в повышении осведомленности о важности раннего выявления, финансировании исследований и работе с системами здравоохранения для внедрения протоколов скрининга. Эти усилия помогают продвигать более широкое внедрение программ скрининга новорожденных, что напрямую поддерживает рост рынка PIDD.

Технологические достижения в диагностике

Технологические достижения в диагностике меняют глобальный рынок первичных иммунодефицитных заболеваний (PIDD), упрощая и ускоряя выявление этих состояний с большей точностью. Учитывая сложность PIDD, которая включает более 400 типов, диагностика традиционно была трудоемким и сложным процессом. Однако инновации в области генетического тестирования и молекулярной биологии революционизируют этот ландшафт, обеспечивая раннее выявление и своевременное лечение, что имеет решающее значение для улучшения результатов лечения пациентов.

Исторически для диагностики ПДР требовалось, чтобы поставщики медицинских услуг наблюдали симптомы, проводили иммунологические тесты и анализировали семейные истории. Хотя эти методы были в некоторой степени эффективными, они часто были медленными и неточными. Они опирались на паттерны симптомов и клиническое подозрение, а не на прямое определение генетической причины. Появление технологий секвенирования следующего поколения (NGS) радикально улучшило этот процесс. NGS позволяет проводить широкий и подробный генетический анализ, выявляя конкретные мутации, ответственные за нарушения иммунодефицита, с гораздо большей скоростью и точностью. Этот подход обеспечивает уровень точности, ранее недостижимый с помощью традиционных методов.

Полноэкзомное секвенирование (WES) и полногеномное секвенирование (WGS) оказали глубокое влияние на диагностику ПДР. Эти методы исследуют либо значительные части, либо весь геном человека, что позволяет идентифицировать редкие и сложные мутации, вызывающие иммунодефициты. Пациенты, которые могли оставаться недиагностированными в течение многих лет, теперь могут получать более ранние и точные диагнозы, что приводит к более быстрому вмешательству в лечение. Помимо повышения точности диагностики, эти достижения сокращают расходы на здравоохранение, избегая ненужных тестов и длительных госпитализаций из-за недиагностированных или неправильно диагностированных случаев. Расширение доступности и доступности технологий генетического тестирования делает эти инструменты более доступными во всем мире, что еще больше повышает спрос на рынке диагностики ПИДД. Этот технологический сдвиг в конечном итоге способствует лучшему управлению и лечению ПИДД, положительно влияя на рост рынка.

Сегментарные данные

Сведения о заболеваниях

Основываясь на заболевании, расстройства сегментов дефицита антител в настоящее время доминируют на мировом рынке ПИДД. Эта категория охватывает ряд состояний, в первую очередь характеризующихся нарушением способности вырабатывать иммуноглобулины, которые необходимы для эффективного иммунного ответа против инфекций. Распространенность и влияние нарушений дефицита антител, таких как общий вариабельный иммунодефицит (ОВИД), Х-сцепленная агаммаглобулинемия (ХЛА) и синдром гипер-IgM, позиционируют их как существенных участников роста рынка ПЗД. Одним из основных факторов, способствующих доминированию нарушений дефицита антител, является их более высокая распространенность по сравнению с другими типами ПЗД. Исследования показывают, что нарушения дефицита антител составляют значительную долю всех случаев ПЗД, причем ОВИД является одной из наиболее распространенных форм. Эта повышенная распространенность приводит к увеличению популяции пациентов, нуждающихся в диагностике и лечении, тем самым стимулируя спрос на терапевтические вмешательства, в частности, заместительную терапию иммуноглобулинами.

Острая клиническая потребность в эффективном лечении нарушений дефицита антител еще больше укрепляет их доминирование на рынке. Пациенты с этими состояниями подвержены повышенному риску рецидивирующих инфекций, аутоиммунных заболеваний и злокачественных новообразований из-за ослабленной иммунной системы. В результате своевременная диагностика и соответствующие терапевтические стратегии имеют решающее значение для улучшения результатов лечения пациентов.

Региональные данные

В настоящее время Северная Америка доминирует на мировом рынке первичных иммунодефицитных заболеваний (ПИДЗ), что обусловлено в первую очередь несколькими ключевыми факторами. Регион может похвастаться развитой инфраструктурой здравоохранения, высоким уровнем инвестиций в исследования и разработки и растущей осведомленностью о ПИДЗ среди медицинских работников и широкой общественности. Соединенные Штаты, в частности, играют решающую роль в этом доминировании, учитывая их обширную сеть специализированных поставщиков медицинских услуг и научно-исследовательских институтов, сосредоточенных на иммунологических расстройствах. Одним из существенных факторов лидерства Северной Америки на рынке является высокая распространенность первичных иммунодефицитных заболеваний. По мере повышения осведомленности и повышения доступности генетического тестирования все большему числу людей ставится диагноз ПИДЗ, что приводит к повышению спроса на эффективные варианты лечения. Наличие большой популяции пациентов в сочетании с хорошо налаженной системой здравоохранения гарантирует, что пациенты получат своевременную диагностику и соответствующую терапию.

Последние события

• В декабре 2023 года ADMA Biologics, Inc., комплексная биофармацевтическая компания, занимающаяся производством, маркетингом и разработкой специальных биологических препаратов, полученных из плазмы, объявила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило ее дополнительную заявку на получение лицензии на биологические препараты, поданную в соответствии с разделом 351(a) Закона о службе общественного здравоохранения для BIVIGAM. Это одобрение FDA означает завершение окончательного отчета по исследованию для педиатрической оценки, предписанной как часть пострегистрационного обязательства. Одобрение позволяет обновить информацию о назначении препарата BIVIGAM, расширив основное показание для гуморального иммунодефицита (ПИ), включив в него детей в возрасте от двух лет и старше.
• 17 июня 2024 года компания Grifols, ведущий мировой производитель лекарственных средств, полученных из плазмы, объявила, что Biotest, дочерняя компания Grifols Group, получила одобрение Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) на Yimmugo, инновационную внутривенную иммуноглобулиновую (Ig) терапию, предназначенную для лечения первичных иммунодефицитов (PID). Введение препарата Yimmugo, разработанного компанией Biotest, расширяет надежный портфель ведущих в отрасли внутривенных и подкожных методов лечения Ig компании Grifols. Это одобрение произошло в то время, когда растет спрос на терапию на основе плазмы для лечения иммунодефицитов — состояний, при которых компонент иммунной системы отсутствует или дисфункционален, — а также различных других медицинских проблем.
• 29 апреля 2024 года компания X4 Pharmaceuticals, стремящаяся улучшить жизнь людей с редкими расстройствами иммунной системы, объявила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) выдало одобрение на капсулы XOLREMDI (mavorixafor). Это лекарство показано пациентам в возрасте 12 лет и старше с диагнозом синдром WHIM (бородавки, гипогаммаглобулинемия, инфекции и миелокатексис) с целью повышения уровня циркулирующих зрелых нейтрофилов и лимфоцитов. XOLREMDI, селективный антагонист рецептора хемокина CXC 4 (CXCR4), является первым лечением, специально разработанным для людей с синдромом WHIM, который является редким комбинированным первичным иммунодефицитом и хроническим нейтропеническим расстройством, возникающим в результате дисфункции пути CXCR4. У пациентов с синдромом WHIM обычно наблюдается низкий уровень нейтрофилов в крови (нейтропения) и лимфоцитов (лимфопения), что приводит к серьезным и/или частым инфекциям.

Ключевые игроки рынка

• Baxter International Inc.
• CSL Behring LLC
• Takeda Pharmaceutical Company Limited
• Octapharma AG
• Grifols, SA
• Kedrion SpA
• Bio Products Laboratory Ltd.
• LFB SA
• ADMA Biologics, Inc.
• Astellas Pharma Inc.