Рынок разработки лекарственных препаратов на основе малых молекул РНК-таргетинга — глобальный размер отрасли, доля, тенденции, возможности и прогноз на 2018–2028 гг., сегментированный по показаниям (рак, инфекционные заболевания, метаболические заболевания, неврологические заболевания и другие), по конечным пользователям (фармацевтические и биофармацевтические компании, академические и исследовате

Фактически, в 2020 году USFDA одобрило 55 препаратов, из которых более 65% были низкомолекулярными терапевтическими средствами. Стоит отметить, что большинство этих препаратов были традиционно разработаны для воздействия на белки.

Растущая распространенность заболеваний, связанных с РНК

Растущая распространенность заболеваний, связанных с РНК, является одним из ключевых факторов роста глобального рынка разработки низкомолекулярных лекарственных препаратов, нацеленных на РНК. РНК играет важную роль в различных клеточных процессах, а нарушение регуляции функции РНК может привести к различным заболеваниям, включая рак, генетические нарушения и вирусные инфекции. Распространенность этих заболеваний увеличивается, что приводит к растущему спросу на низкомолекулярные препараты, нацеленные на РНК. Низкомолекулярные препараты, нацеленные на РНК, предлагают многообещающий подход к лечению заболеваний, связанных с РНК. Малые молекулы могут избирательно связываться с определенными РНК-мишенями и модулировать их активность, предлагая потенциальный терапевтический подход к заболеваниям, вызванным нарушением регуляции РНК. Например, РНК-таргетированные малые молекулярные препараты показали многообещающие результаты в лечении рака, особенно в случаях, когда традиционная химиотерапия неэффективна. Они также показали потенциал для лечения генетических нарушений, вызванных аномалиями РНК, таких как муковисцидоз. Растущая распространенность РНК-связанных заболеваний привела к повышенному вниманию к исследованиям по открытию РНК-таргетированных малых молекулярных препаратов. Многие фармацевтические компании, стартапы и научно-исследовательские институты вкладывают значительные средства в эту область, что является движущей силой роста рынка.

Достижения в биологии РНК

Достижения в биологии РНК сыграли значительную роль в росте глобального рынка РНК-таргетированных малых молекулярных препаратов. С развитием технологий, включая высокопроизводительное секвенирование и редактирование генов, понимание биологии РНК значительно возросло. Это привело к выявлению новых РНК-мишеней и разработке новых РНК-таргетированных малых молекулярных препаратов. Достижения в области биологии РНК позволили исследователям лучше понять механизмы, посредством которых молекулы РНК способствуют возникновению заболеваний. Это понимание привело к выявлению новых РНК-мишеней, которые ранее были неизвестны или плохо изучены. Открытие новых РНК-мишеней открыло новые возможности для открытия лекарств, что привело к разработке новых РНК-таргетированных малых молекулярных препаратов. Кроме того, достижения в области биологии РНК привели к разработке новых технологий и инструментов для открытия РНК-таргетированных малых молекулярных препаратов. Например, достижения в технологиях высокопроизводительного скрининга позволили исследователям проводить скрининг больших библиотек соединений для быстрого выявления потенциальных РНК-таргетированных препаратов. Это ускорило процесс открытия лекарств и позволило разрабатывать новые препараты более эффективно. Достижения в области биологии РНК также позволили разработать РНК-таргетированные небольшие молекулярные препараты с улучшенной специфичностью и эффективностью. Понимая структуру и функцию молекул РНК, исследователи могут разрабатывать малые молекулы, которые избирательно связываются с определенными РНК-мишенями и модулируют их активность.

Увеличение финансирования исследований по разработке лекарственных средств, нацеленных на РНК

Увеличение финансирования исследований по разработке лекарственных средств, нацеленных на РНК, оказывает значительное влияние на рост глобального рынка разработки лекарственных средств, нацеленных на РНК. Препараты, нацеленные на РНК, предлагают многообещающий подход к лечению различных заболеваний, включая рак, генетические нарушения и вирусные инфекции. Однако разработка этих препаратов является сложным процессом, требующим значительных инвестиций в исследования и разработки. Увеличение финансирования исследований по разработке лекарственных средств, нацеленных на РНК, может помочь ускорить процесс разработки лекарственных средств и повысить шансы на успех. Финансирование может поддержать исследования по выявлению и проверке РНК-мишеней, разработке новых технологий скрининга, проектированию малых молекул и проведению доклинических и клинических исследований. Кроме того, увеличение финансирования может помочь привлечь ведущих исследователей и ученых в эту область, что приведет к большему количеству инноваций и прорывов в исследованиях по разработке лекарственных средств, нацеленных на РНК. Доступность финансирования также может стимулировать сотрудничество между академическими кругами и промышленностью, что приведет к более эффективным и действенным процессам разработки лекарств. Несколько организаций, включая правительства, некоммерческие организации и фармацевтические компании, вкладывают значительные средства в исследования по разработке лекарств, нацеленных на РНК. Например, Национальный институт здравоохранения США (NIH) запустил несколько инициатив, направленных на ускорение разработки лекарств, нацеленных на РНК, включая Партнерство по ускорению разработки лекарств, ориентированное на РНК, и Сеть нейротерапевтических исследований Blueprint. Эти инициативы предоставляют значительное финансирование и ресурсы для исследователей, работающих в этой области.

Растущий спрос на персонализированную медицину

Растущий спрос на персонализированную медицину является важным фактором роста глобального рынка разработки лекарств с малыми молекулами, нацеленными на РНК. Персонализированная медицина направлена на адаптацию лечения к индивидуальным особенностям каждого пациента с учетом его генетического состава, образа жизни и окружающей среды. Препараты на основе малых молекул, нацеленные на РНК, предлагают многообещающий подход для персонализированной медицины, поскольку они могут избирательно воздействовать на определенные молекулы РНК, которые участвуют в заболевании пациента. Препараты на основе малых молекул, нацеленные на РНК, могут быть разработаны так, чтобы соответствовать генетическим профилям отдельных пациентов, что приводит к более эффективному лечению и лучшим результатам для пациентов. Например, у пациента с раком может быть определенная мутация в РНК, которая стимулирует рост опухоли. Препараты на основе малых молекул, нацеленные на РНК, могут быть разработаны так, чтобы специально воздействовать на эту мутацию, что приводит к более эффективному лечению и меньшему количеству побочных эффектов. Кроме того, препараты на основе малых молекул, нацеленные на РНК, могут использоваться для лечения редких заболеваний, вызванных определенными аномалиями РНК. Эти препараты могут быть разработаны и произведены в небольших количествах, что делает их идеальными для персонализированной медицины. Растущий спрос на персонализированную медицину обусловлен несколькими факторами, включая достижения в области геномной медицины, повышение осведомленности пациентов и спроса на более персонализированную помощь, а также усовершенствования технологий для разработки и производства персонализированных методов лечения. Многие фармацевтические компании и стартапы инвестируют в исследования по открытию малых молекулярных препаратов, нацеленных на РНК, чтобы удовлетворить растущий спрос на персонализированную медицину. Эти компании используют достижения в области биологии РНК, высокопроизводительных технологий скрининга и вычислительных методов для разработки персонализированных малых молекулярных препаратов, нацеленных на РНК.

Рост числа стартапов и малых компаний, сосредоточенных на открытии лекарств, нацеленных на РНК

Рост числа стартапов и малых компаний, сосредоточенных на открытии лекарств, нацеленных на РНК, является значительным фактором роста глобального рынка открытия лекарств, нацеленных на РНК. Стартапы и небольшие компании играют решающую роль в продвижении исследований по открытию лекарств, нацеленных на РНК, и выводе на рынок инновационных методов лечения. Стартапы и небольшие компании часто более гибки и способны быстро внедрять новые технологии и подходы к разработке лекарств. Эти компании могут сосредоточиться на нишевых областях биологии РНК, что позволяет им выявлять и разрабатывать РНК-мишени, которые могли быть упущены из виду крупными фармацевтическими компаниями. Кроме того, стартапы и небольшие компании все чаще получают финансирование и поддержку от венчурных капиталистов, государственных учреждений и некоммерческих организаций. Это финансирование позволяет этим компаниям инвестировать в исследования и разработки и продвигать свой портфель РНК-таргетированных малых молекулярных препаратов. Рост стартапов и небольших компаний в сфере РНК-таргетированных лекарств также приводит к усилению конкуренции, что стимулирует инновации и повышает эффективность процесса разработки лекарств. Эта конкуренция также приводит к разработке более доступных и доступных РНК-таргетированных малых молекулярных препаратов, которые могут принести пользу пациентам во всем мире. Несколько стартапов и небольших компаний, сосредоточенных на РНК-таргетированных лекарствах, уже добились значительных успехов в этой области. Эти компании разработали инновационные платформы скрининга, определили новые РНК-мишени и продвинули перспективные РНК-таргетные малые молекулярные препараты в доклинические и клинические испытания.

Последние разработки

• В 2021 году FDA США одобрило первый РНК-таргетный малые молекулярные препараты Lumasiran для лечения первичной гипероксалурии 1-го типа. Lumasiran воздействует на РНК, кодирующую фермент, ответственный за выработку оксалата, который накапливается у пациентов с этим редким генетическим заболеванием, и разрушает ее. Это одобрение представляет собой важную веху в области открытия РНК-таргетных препаратов.
• В 2020 году компания Alnylam Pharmaceuticals выпустила Lumasiran, первый РНК-таргетный малые молекулярные препараты, одобренный FDA США. Lumasiran показан для лечения первичной гипероксалурии 1-го типа, редкого генетического заболевания, которое может привести к повреждению почек и недостаточности почек.
• В 2019 году компания Alnylam Pharmaceuticals запустила Givosiran, РНК-таргетный низкомолекулярный препарат для лечения острой печеночной порфирии. Givosiran работает путем нацеливания и деградации РНК, которая кодирует фермент, ответственный за выработку токсичных промежуточных продуктов гема у пациентов с этим редким генетическим заболеванием.
• В 2021 году компания Novartis запустила Inclisiran, РНК-таргетный низкомолекулярный препарат для лечения высокого уровня холестерина. Инклисиран нацелен и разрушает РНК, которая кодирует PCSK9, белок, регулирующий уровень холестерина в крови.

Сегментация рынка

Глобальный рынок РНК-таргетинга малых молекулярных лекарств можно сегментировать по показаниям, конечным пользователям, регионам и конкурентной среде. На основе показания рынок можно сегментировать на рак, инфекционные заболевания, метаболические заболевания, неврологические заболевания и другие. На основе конечных пользователей рынок можно разделить на фармацевтические и биофармацевтические компании, академические и научно-исследовательские институты и другие.

Участники рынка

Accent Therapeutics., Anima Biotech Inc., Arrakis Therapeutics., AstraZeneca., Epics Therapeutics., Expansion Therapeutics., Hoffmann-La Roche Ltd., H3 Biomedicine Inc., PTC Therapeutics., Ribometrix., Servier Laboratories., Skyhawk Therapeutics, Inc. являются одними из ведущих игроков, работающих на мировом рынке разработки низкомолекулярных препаратов для РНК-таргетинга.