질병 유병률(극희귀 질환, 희귀 질환, 소외 열대 질환), 치료 영역(유전 질환, 종양학, 희귀 혈액 질환, 신경 질환, 희귀 감염 질환), 약물 유형(생물학적 약물, 소분자 약물, 유전자 치료, 세포 치료), 지리적 범위 및 예측에 따른 글로벌 희귀 의약품 시장 규모

희귀의약품 시장 규모 및 예측

희귀의약품 시장 규모는 2023년에 2,259억 달러로 평가되었으며, 2031년까지 USD4,932억 1,000만 달러에 도달할 것으로 예상되며, 2024년부터 2031년까지 CAGR 11.31%로 성장할 것입니다.

• 희귀의약품은 희귀 질환을 치료하기 위해 독점적으로 설계된 독특한 유형의 치료법입니다. 인구의 소수에게 영향을 미치는 이러한 질병은 약물 연구의 높은 비용과 제한된 재정적 실행 가능성으로 인해 효과적인 치료법이 부족한 경우가 많습니다. 희귀의약품은 연구 개발을 촉진하기 위한 법적, 재정적 인센티브를 제공함으로써 이러한 격차를 메웁니다.
• 미국 식품의약국(FDA)과 같은 규제 기관은 희귀 질환을 전국에서 200,000명 미만의 사람들에게 영향을 미치는 질환으로 정의합니다. 희귀의약품으로 분류되려면 해당 의약품이 희귀 질환을 위한 것이어야 하며 환자에게 상당한 이점을 제공할 가능성이 있어야 합니다. 지정 절차에는 규제 기관에 질병과 의약품에 대한 데이터를 제공하여 검토를 받는 것이 포함됩니다.
• 희귀의약품의 범위에는 희귀 질환의 다양성을 반영하는 다양한 치료 범주가 포함됩니다. 유전자 치료 의약품은 건강한 유전자 사본을 삽입하여 결함을 교정함으로써 유전적 문제를 치료하려고 합니다. 생물학적 제제는 희귀 질환에서 특정 생물학적 경로를 표적으로 하는 살아있는 유기체에서 유래한 의약품입니다. 소분자 의약품은 희귀 질환 치료에서 충족되지 않은 요구를 충족하는 경우 잠재적으로 희귀의약품으로 분류될 수 있는 전통적인 화합물입니다.
• 희귀 질환을 앓고 있는 환자는 생존을 위해 희귀의약품에 의존합니다. 이러한 장애는 종종 치료 선택이 제한되어 상당한 신체적, 정서적, 사회적 어려움을 유발합니다. 희귀 의약품의 가용성은 더 나은 질병 치료, 증상 감소, 심지어 완치에 대한 희망을 제공합니다. 더욱이 희귀 의약품은 흔하지 않은 장애가 있는 사람들의 삶의 질을 크게 향상시킬 수 있습니다.
• 여러 요인이 희귀 의약품 수요의 꾸준한 증가에 기여합니다. 첫째, 흔하지 않은 질병에 대한 인식 증가로 인해 조기 진단과 효과적인 치료에 대한 수요가 높아집니다. 둘째, 의학 과학 및 기술의 발전으로 보다 집중적이고 효과적인 희귀 의약품을 개발할 수 있습니다. 마지막으로, 정부 지원과 환자 옹호 이니셔티브가 증가하여 이 특정 범주의 의약품에 대한 수요가 증가합니다.
• 희귀 의약품의 개발 및 상용화에는 수많은 이해 관계자 간의 협력이 필요합니다. 제약 회사는 연구, 개발 및 제조에서 중요한 역할을 합니다. 규제 기관은 희귀 의약품 개발에 대한 기준을 제공하고 인센티브를 제공합니다. 또한, 환자 옹호 단체는 인식을 높이고, 연구를 촉진하고, 환자가 생명을 구하는 치료법에 접근할 수 있도록 하는 데 중요한 역할을 합니다.
• 희귀 약물 분야는 잠재력이 가득합니다. 연구 및 개발의 지속적인 발전은 흔하지 않은 질병에 대한 더욱 효과적이고 개별화된 치료법의 약속을 담고 있습니다. 이러한 질병에 대한 과학적 이해가 커짐에 따라, 희귀 약물은 치료 가능성을 제공하고 환자 결과를 크게 개선하도록 발전할 수 있습니다. 희귀 의약품에 대한 강조가 확대되는 것은 충족되지 않은 의료적 요구를 충족하고 흔하지 않은 질병을 앓고 있는 개인의 삶을 개선하려는 의지가 커지고 있음을 반영합니다.

글로벌 희귀 의약품 시장 역학

희귀 의약품 시장을 형성하는 주요 시장 역학은 다음과 같습니다.

주요 시장 동인

• 희귀 질병의 유병률 증가 진단이 개선되고 인식이 높아짐에 따라 희귀 질병이 점점 흔해지고 있습니다. 이러한 가시성 증가로 인해 치료가 필요한 환자 풀이 늘어나 희귀의약품에 대한 수요가 증가합니다.
• 충족되지 않은 의료적 요구와 제한된 치료 옵션 흔하지 않은 질병 중 상당수는 실행 가능한 치료법이 없어 엄청난 의료적 수요가 발생합니다. 희귀의약품은 제약 회사가 연구 개발에 참여하도록 장려하여 이러한 격차를 메울 수 있는 기회를 제공합니다.
• 유리한 규제 정책 및 인센티브 전 세계 정부는 희귀의약품 개발을 장려하기 위한 지원 규칙과 인센티브를 개발했습니다. 여기에는 세금 인센티브, 승인 시 상업적 독점 기간, 신속한 임상 시험 절차가 포함되어 있어 기업이 시장에 진출하는 데 재정적으로 더 매력적입니다.
• 기술적 발전 및 혁신 유전자 치료, 개인화된 의학 및 생물학적 약물 개발의 획기적인 발전으로 더욱 타겟팅되고 효과적인 희귀의약품이 탄생하고 있습니다. 이러한 획기적인 발견은 치유적 치료법과 더 나은 환자 결과를 가져올 수 있는 잠재력을 가지고 있으며, 이는 시장 확장을 더욱 촉진할 것입니다.
• 대중 및 환자 옹호 확대 의료 개발과 강력한 환자 옹호 단체는 희귀 질환에 대한 인식을 높이는 데 기여했습니다. 이러한 조직은 대중의 인식을 높이고, 정부 자금 지원을 로비하고, 연구 개발을 촉진하여 희귀 의약품 산업을 발전시킵니다.
• 제약 회사의 희귀 의약품에 집중 제약 회사는 비즈니스 기회와 윤리적 의무를 인식하고 희귀 의약품 개발에 더 많은 리소스를 할당하고 있습니다. 이는 흔하지 않은 질환을 앓고 있는 환자에게 도움이 될 뿐만 아니라 회사에 투자에 대한 막대한 수익을 얻을 수 있는 기회를 제공합니다.

• 자금 조달 기회 확대 연구 보조금에 대한 정부 자금 지원 확대와 희귀 질환에 초점을 맞춘 공공-민간 파트너십으로 인해 희귀 의약품을 생산하기가 더 쉬워졌습니다. 이러한 재정 지원은 초기 단계의 연구와 임상 시험을 가능하게 하여 궁극적으로 더 광범위한 희귀 의약품 선택으로 이어집니다.

주요 과제

• 높은 연구 및 개발 비용 희귀 의약품을 개발하는 것은 상당한 재정적 부담입니다. 환자 수가 적기 때문에 임상 시험이 덜 필요하고, 참여자당 비용이 더 높을 것으로 추정되며, 판매를 통해 투자를 회수하는 데 어려움이 있습니다. 이러한 높은 비용으로 인해 제약 회사는 새로운 희귀 의약품을 개발하지 않을 수 있습니다.
• 제한된 환자 수와 모집 과제 흔하지 않은 질병의 특성은 약물 개발에 장애물이 됩니다. 환자 수가 적기 때문에 안전성과 효능에 대한 적절한 데이터를 수집하기 위해 엄격한 임상 시험을 조직하고 수행하기 어렵습니다. 이러한 시험을 위한 환자 모집은 시간이 많이 걸리고 복잡한 과정일 수 있으며, 시장 승인을 더욱 지연시킬 수 있습니다.
• 가격 책정 및 환불 과제 개발 비용이 높고 시장 규모가 작기 때문에 희귀 의약품은 엄청나게 비쌀 수 있습니다. 이러한 높은 비용으로 인해 보험 적용을 받고 환자가 생명을 구하는 약물을 사용할 수 있도록 하는 것이 어려울 수 있습니다. 투자 회수와 환자의 경제적 부담 보장 간의 균형을 맞추는 것은 중요하지만 어려운 과제입니다.
• 질병 진단 및 자연 경과 이해의 어려움 희귀 질환은 널리 이용 가능한 검사가 부족하고 의료 종사자의 인식이 부족하여 진단하기 어려울 수 있습니다. 게다가 환자 수가 적기 때문에 이러한 질환의 자연 경과, 과정 및 관련 결과를 이해하기 어렵습니다. 이러한 정보 격차는 효과적인 희귀 의약품 개발을 방해할 수 있습니다.
• 안전성 및 효능에 대한 장기 데이터 부족 임상 연구에 참여하는 환자 수가 적기 때문에 희귀 의약품의 안전성 및 효능에 대한 장기 데이터가 제한적입니다. 장기 데이터가 부족하면 규제 승인이 복잡해지고 의료 종사자와 환자가 이러한 치료법의 잠재적 위험과 이점에 대해 걱정할 수 있습니다.

주요 추세

• 유전자 치료 및 개인 맞춤 의학으로 초점 이동 희귀 의약품 산업은 유전자 치료 및 개인 맞춤 의학 기술에 점점 더 집중하고 있습니다. 유전자 치료는 DNA 수준에서 근본 원인을 표적으로 삼아 유전적 흔하지 않은 질병에 대한 치유적 치료법을 제공할 수 있는 잠재력이 있습니다. 개인 맞춤 의학은 고유한 환자 특성에 맞게 치료를 조정하여 다른 증상을 보이는 흔하지 않은 질병에 대해 보다 효과적이고 집중적인 치료법을 제공합니다.
• 이해 관계자 협업 확대 희귀 의약품의 효과적인 개발 및 상용화에는 여러 이해 관계자 간의 협업이 필요합니다. 제약 회사는 학계 기관, 환자 옹호 단체 및 정부 기관과 점점 더 협력하고 있습니다. 이러한 협력 전략을 통해 전문 지식 공유, 리소스 풀링 및 더 빠른 희귀 의약품 개발이 가능합니다.
• 신흥 시장으로의 확장 희귀 의약품은 더 이상 선진국에만 국한되지 않습니다. 경제가 확장되고 의료 지출이 증가하는 신흥 시장은 희귀 의약품에 대한 관심이 증가하고 있습니다. 이러한 추세는 희귀 질환에 대한 인식 증가, 의료 인프라 개선, 희귀 의약품 접근성을 개선하려는 정부 시도와 같은 이유로 인해 촉진되었습니다.
• 가치 기반 가격 책정 및 관리 시장에 집중 희귀 의약품 비용 상승으로 인해 우려가 커지고 있습니다. 이 문제를 해결하기 위해 업계는 가치 기반 가격 책정 방법에 더 많은 중점을 두고 있습니다. 이러한 모델은 의약품 가격을 환자가 받는 임상적 이점과 결과에 연결합니다. 나아가 관리형 시장이 등장하여 지불자가 가격 협상에서 보다 적극적인 역할을 하고 희귀 의약품의 비용 효율성을 보장합니다.
• 환자 접근 및 지원 프로그램에 대한 집중 증가 희귀 의약품 개발을 넘어 환자가 이러한 치료법에 접근할 수 있도록 보장해야 할 필요성에 대한 인식이 커지고 있습니다. 제약 회사는 흔하지 않은 질병으로 고통받는 사람들에게 물류 지원, 재정 지원 및 교육 자료를 제공하는 환자 관리 프로그램을 빠르게 만들고 있습니다. 환자 접근 프로그램에 대한 이러한 강조는 희귀 의약품에 대한 비용 효율적인 가격 책정 모델을 만드는 노력과 일치합니다.

글로벌 희귀의약품 시장 지역 분석

다음은 희귀의약품 시장에 대한 보다 자세한 지역 분석입니다.

북미

• 북미는 현재 글로벌 희귀의약품 시장에서 가장 큰 시장 점유율을 보유하고 있습니다.
• 첨단 연구 기관, 선도적인 제약 회사, 잘 정립된 의료 시스템은 희귀의약품 개발 및 상용화를 위한 비옥한 토양을 조성합니다.
• 미국 식품의약국(FDA)은 세금 감면, 시장 독점권, 간소화된 임상 시험과 같은 인센티브와 함께 희귀의약품 지정을 위한 명확하게 정의된 프레임워크를 제공합니다. 이는 제약 회사가 희귀 질환에 대한 R&D에 투자하도록 장려합니다.
• 강력한 환자 옹호 단체는 적극적으로 인식을 높이고, 정부 지원을 로비하고, 임상 시험에 참여하여 시장을 더욱 발전시킵니다.
• 북미의 높은 가처분 소득은 더 많은 의료비를 허용하여 환자가 값비싼 희귀 의약품에 쉽게 접근할 수 있도록 합니다.

아시아 태평양

• 아시아 태평양은 희귀 의약품 시장에서 가장 빠르게 성장하는 지역입니다.
• 진단 및 환자 옹호가 개선되어 희귀 질환에 대한 인식이 높아짐에 따라 치료가 필요한 환자 풀이 커지고 있습니다.
• 이 지역의 개발 도상국은 가처분 소득이 증가하여 희귀 의약품을 포함한 의료비 지출이 증가하고 있습니다.
• 시장 잠재력을 인식한 제약 회사는 아시아 태평양에서 입지를 확대하고 있으며, 이 지역의 요구에 맞게 특별히 타겟팅된 희귀 의약품의 연구 개발에 투자하고 있습니다.
• 여러 아시아 정부가 희귀 의약품 개발을 장려하기 위한 지원 정책을 시행하고 있습니다. 개발 및 환자 접근성 개선. 여기에는 연구 보조금 자금 지원 및 규제 절차 간소화가 포함됩니다.

유럽

• 유럽은 희귀의약품 시장에서 상당한 시장 점유율을 보유하고 있으며 꾸준한 성장을 경험할 것으로 예상됩니다.
• 북미와 유사하게 유럽은 지정 절차 및 인센티브를 포함하여 희귀의약품에 대한 잘 확립된 규제 프레임워크를 갖추고 있습니다. 이는 제약 회사의 연구 개발에 인센티브를 제공합니다.
• 많은 유럽 국가는 환자의 희귀 의약품 비용을 보상하는 보편적 의료 시스템을 갖추고 있어 보다 폭넓은 접근성을 보장합니다.
• 유럽의 고령화 사회는 희귀 질환에 더 취약하여 앞으로 몇 년 동안 희귀 의약품 수요가 증가할 가능성이 높습니다.

글로벌 희귀 의약품 시장 세분화 분석

글로벌 희귀 의약품 시장은 질병 유병률, 치료 분야, 약물 유형 및 지리적 위치를 기준으로 세분화됩니다.

질병 유병률에 따른 희귀 의약품 시장

• 매우 희귀한 질환
• 희귀한 질환
• 소외된 열대 질환

질병 유병률을 기준으로 시장은 매우 희귀한 질환, 희귀 질환 및 소외된 열대 질환으로 나뉩니다. 분석가들에 따르면, 희귀 질병이 예측 시대(2024-2031)를 지배할 것으로 예측됩니다. 이는 주로 여러 요인 때문입니다. 우선, 희귀 질환은 초희귀 질환보다 더 많은 환자 집단에 영향을 미치므로 치료법에 대한 수요가 더 높고 시장 규모도 더 큽니다. 둘째, 소외된 열대 질환(NTD)은 종종 희귀 의약품의 연구 및 개발을 위한 자원이 부족한 개발도상국에 집중되어 있습니다. NTD는 주요 공중 보건 문제이지만 자원과 인프라가 부족하여 현재 희귀 질환보다 시장 점유율이 낮습니다. 그러나 NTD에 대한 전 세계적 인식 증가와 NGO 및 정부의 전향적 개입은 향후 몇 년 동안 시장 성장에 영향을 미칠 수 있습니다.

치료 분야별 희귀의약품 시장

• 유전적 질환
• 종양학
• 희귀 혈액학적 질환
• 신경학적 질환
• 희귀 감염성 질환

치료 분야를 기준으로 시장은 유전적 질환, 종양학, 희귀 혈액학적 질환, 신경학적 질환, 희귀 감염성 질환으로 나뉩니다. 분석에 따르면, 유전적 질환은 치료제를 제공할 수 있는 잠재력이 있는 유전자 치료의 지속적인 발전으로 인해 유망한 분야입니다. 종양학은 또 다른 강력한 경쟁자로, 특정 희귀 암에 대한 표적 치료에 점점 더 중점을 두고 있습니다. 신경계 질환은 충족되지 않은 주요 의학적 요구이며, 희귀 의약품은 환자의 삶의 질을 크게 향상시킬 수 있습니다. 그러나 희귀 혈액 질환과 희귀 감염성 질환은 간과해서는 안 됩니다. 전자는 혈액 및 면역 체계 질환을 다루며, 새로운 치료법에 대한 수요가 증가하고 있습니다. 후자는 여행 증가와 감염성 질환 발병으로 인해 성장할 수 있습니다.

약물 유형별 희귀 의약품 시장

• 생물학적 제제
• 소분자 약물
• 유전자 요법
• 세포 요법

약물 유형에 따라 시장은 생물학 제제, 소분자 약물, 유전자 요법, 세포 요법으로 나뉩니다. 분석에 따르면, 생물학 제제는 맞춤형 특성과 복잡한 질환을 치료할 수 있는 능력으로 인해 상당히 발전할 것으로 예상됩니다. 유전자 요법은 특히 연구 개발 활동이 계속됨에 따라 유전적 질환의 치유적 치료법에 엄청난 가능성을 가지고 있습니다. 그러나 소분자 약물은 여전히 많은 치료 분야에서 중요한 역할을 할 수 있고 잘 확립된 개발 경로를 가지고 있기 때문에 무시해서는 안 됩니다. 세포 치료법은 또 다른 매혹적인 옵션을 제공하지만, 그 개발은 아직 초기 단계에 있습니다. 궁극적으로 시장은 연구 개발 노력이 가속화됨에 따라 이러한 모든 치료 계열의 증가를 목격할 것으로 예상되며, 그 결과 더 다양한 희귀 약물 환경이 조성될 것입니다.

주요 참여자

"희귀 약물 시장" 연구 보고서는 글로벌 시장에 중점을 두고 귀중한 통찰력을 제공할 것입니다. 시장의 주요 참여자는 F. Hoffmann-La Roche Ltd, Novartis AG(Sandoz), Celgene Corporation, Merck & Co., Inc., Sanofi, Takeda Pharmaceutical Company Limited, AstraZeneca, Alexion Pharmaceuticals Inc., Eli Lilly and Company, Amgen Inc., Johnson & Johnson(Janssen Global Services, LLC), AbbVie Inc, Bristol-Myers Squibb Company.

또한 당사의 시장 분석에는 이러한 주요 기업에 전념하는 섹션이 포함되어 있으며, 당사 분석가는 모든 주요 기업의 재무 제표에 대한 통찰력과 제품 벤치마킹 및 SWOT 분석을 제공합니다. 경쟁 환경 섹션에는 또한 위에 언급된 글로벌 기업의 주요 개발 전략, 시장 점유율 및 시장 순위 분석이 포함됩니다.

희귀 의약품 시장 최근 동향

• 2023년 8월, Alexion은 hATTR 아밀로이드증 치료를 위한 AMYVID(vutrisiran)에 대한 FDA 승인을 확보했습니다. 이는 AMYVID가 희귀 질환에 대해 FDA가 승인한 최초의 siRNA(소간섭 RNA) 기반 요법이 되었기 때문에 중요한 발전이었습니다. 이 승인은 희귀의약품 분야에서 RNA 표적 치료법에 대한 추가 탐색의 문을 엽니다.
• 2022년 3월, Bluebird Bio는 유럽에서 베타 지중해 빈혈에 대한 역사적인 유전자 치료 승인을 받았습니다. Zynteglo(betibeglogene autotemcel)는 유럽 의약품 기관(EMA)으로부터 조건부 마케팅 승인을 받았으며, 이는 유럽에서 혈액 질환에 대해 승인된 최초의 유전자 치료법입니다. 이 승인은 다른 희귀 혈액 질환에 대한 잠재적으로 치료 가능한 유전자 치료법의 길을 열어줍니다.
• 2021년 12월, Takeda는 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증(hATTR)에 대한 Pevonedistat의 긍정적인 3상 시험 결과를 발표했습니다. 이 발표는 희귀하고 쇠약해지는 질환인 hATTR을 앓고 있는 환자에게 희망적인 소식을 가져다주었습니다. Pevonedistat는 긍정적인 효능과 안전성 데이터를 입증하여 2024년 잠재적인 규제 제출을 위한 길을 열었습니다.
• 2020년 6월, FDA는 Bluebird Bio의 뇌성 부신백질이영양증(ALD) 유전자 요법에 대한 Fast Track 지정을 부여했습니다. FDA의 이 지정은 LentiGlobin(렌티바이러스 벡터 DSG-ALD를 함유한 자가 CD34+ 선택 조혈 줄기 세포)이 이 생명을 위협하는 신경 장애를 해결할 수 있는 잠재력을 나타냅니다. 이는 잠재적인 미래의 이정표가 있는 진행 중인 개발입니다.
• 2020년 2월, Ultragenyx는 X연관 메틸말론산혈증(MMA) 치료를 위한 Mepsevoc(베스페루미신)에 대한 FDA 승인을 받았습니다. FDA의 이 승인은 이 희귀 대사 장애에 대한 치료 옵션의 중요한 격차를 메웠습니다. Mepsevoc은 X연관 MMA 환자에게 새로운 희망을 제공했으며, 희귀의약품 시장에서 충족되지 않은 의료적 요구를 해결하기 위한 지속적인 노력을 보여주었습니다.

보고서 범위

시장 조사의 조사 방법론