혈우병 치료 시장 - 글로벌 산업 규모, 점유율, 추세, 기회 및 예측, 유형별(혈우병 A, 혈우병 B, 혈우병 C), 제품별(재조합 응고 인자 농축물, 혈장 유래 응고 인자 농축물, 데스모프레신, 항섬유소 용해제), 치료별(주문형 및 예방), 요법별(대체 요법, ITI 요법 및 유전자 요법), 지역 및 경쟁별, 2019-2029F

시장 개요

글로벌 혈우병 치료 시장은 2023년에 113억 8천만 달러 규모로 평가되었으며, 2029년까지 CAGR 5.74%로 예측 기간 동안 인상적인 성장을 보일 것으로 예상됩니다. 혈우병은 혈액 응고 과정에 영향을 미쳐 비정상적인 혈전 형성을 유발하는 복잡한 유전성 질환입니다. 이 상태는 부상, 수술 및 치과 개입 후 자발적이고 과도한 출혈, 쉽게 생기는 멍, 장기간의 삼출로 나타납니다. 특정 응고 인자의 유전적 결핍으로 인해 발생하여 응고 단백질이 부족하여 혈액 응고가 손상됩니다. 그러나 의학의 발전으로 다양한 치료 옵션이 있습니다. 여기에는 약물, 대체 요법, 적절한 혈전 형성을 회복하기 위한 응고 인자 또는 혈장 주사가 포함됩니다. 혈우병 치료의 주요 목표는 결여된 응고 단백질을 대체하고 합병증을 예방하고 혈우병 환자의 삶의 질을 향상시키기 위해 상태를 효과적으로 관리하는 것입니다.

주요 시장 동인

혈우병 우세 증가

혈액형성은 혈액 대류 또는 조직 세척 과정을 말합니다. 질병 통제 예방 센터(CDC)에 따르면 혈우병은 혈액의 적절한 응고에 영향을 미치는 "유전성 출혈 장애"로 분류됩니다. CDC는 이 상태가 자발적 출혈, 부상 및 수술 후 출혈을 초래할 수 있다고 강조합니다. 혈액에는 출혈을 멈추는 데 중요한 역할을 하는 응고 인자로 알려진 다양한 단백질이 포함되어 있다는 점에 주목할 가치가 있습니다. 혈우병 환자는 인자 VIII(8) 또는 인자 IX(9) 수치가 감소합니다. 사람이 경험하는 혈우병의 심각성은 혈액에 존재하는 이러한 요소의 양에 직접적으로 영향을 받습니다. 요소의 양이 적을수록 출혈 가능성이 높아지며, 이는 잠재적으로 심각한 건강 합병증으로 이어질 수 있습니다. 혈우병의 복잡한 세부 사항을 이해하는 것은 이 질환의 영향을 받는 사람들에게 적절한 치료와 지원을 제공하는 데 필수적입니다.

신제품 및 약물 출시

혈액 대류 또는 조직 세척에 사용되는 기술인 혈류는 특정 의학적 상태를 관리하는 데 결정적이고 중요한 역할을 합니다. 중요하고 획기적인 발전에서 선도적인 생명공학 기업인 Biomarin은 최근 2022년 1월에 실시된 3상 임상 시험의 많은 기대를 모았던 결과를 공유했습니다. 세심하게 설계되고 실행된 이 시험은 중증 혈우병 A 치료를 위한 유망한 유전자 요법인 valoctocogener oxaparvovec의 효과와 잠재력을 평가하는 데 중점을 두었습니다. 이 획기적인 연구는 희망을 제공할 뿐만 아니라 이 어렵고 삶을 바꾸는 질환을 앓고 있는 개인에게 새롭고 흥미로운 가능성을 제공합니다. 혈우병 치료의 지형을 혁신할 잠재력을 지닌 이 획기적인 발견은 의학 분야에서 중요한 이정표를 세우고 환자 치료 결과를 개선하고 삶의 질을 향상시킬 길을 열었습니다.

혈우병 억제제의 성장

혈우병 억제제의 성장은 의심할 여지 없이 혈우병 치료에 대한 수요를 증가시키고 있으며, 의료 분야에 새로운 도전과 기회를 가져다주고 있습니다. 혈액 응고 장애를 특징으로 하는 희귀 유전적 질환인 혈우병은 오랫동안 응고 인자 농축물을 투여하여 관리되어 왔습니다. 그러나 혈우병 환자 중 상당수는 이러한 응고 인자를 중화하는 항체인 억제제를 개발합니다. 이러한 발전은 기존 치료법이 덜 효과적이 되어 출혈 에피소드가 증가하고 영향을 받는 개인의 삶의 질이 저하됨에 따라 치료를 복잡하게 만듭니다.

혈우병 억제제의 증가는 혈우병 치료 분야에서 몇 가지 주목할 만한 발전을 촉진했습니다. 무엇보다도 억제제가 있는 환자의 혈우병을 효과적으로 관리할 수 있는 새로운 치료 접근 방식에 대한 필요성이 커지고 있습니다. 연구자와 제약 회사는 현재 우회제, 비인자 요법 및 유전자 요법을 유망한 대안으로 개발하는 데 주력하고 있습니다. 이러한 혁신은 이전에 제한된 치료 옵션에 직면했던 사람들에게 희망을 제공합니다.

예방 치료의 급증하는 추세

예방 치료의 급증하는 추세는 혈우병 치료에 대한 수요를 크게 증가시켜 이 복잡한 출혈 장애의 관리 및 관리에 긍정적인 변화를 나타냅니다. 역사적으로 혈우병은 종종 반응적으로 치료되었으며 응고 인자 농축물은 주로 출혈 에피소드를 제어하기 위해 투여되었습니다. 그러나 응고 인자를 정기적으로 주입하는 예방적 접근 방식인 예방 요법의 출현은 혈우병 치료의 풍경을 혁신했습니다. 예방적 치료는 혈우병 환자, 특히 중증 환자에게 게임 체인저임이 입증되었습니다. 예방 요법은 응고 인자를 꾸준히 공급함으로써 혈류에서 이러한 필수 단백질의 수준을 더 높고 안정적으로 유지하는 데 도움이 되어 출혈 에피소드의 빈도와 심각성을 크게 줄입니다. 결과적으로 환자는 삶의 질이 눈에 띄게 향상되고 통증과 관절 손상이 감소하며 일상 활동과 스포츠에 참여할 수 있는 능력이 향상됩니다.

예방 요법에 대한 이러한 패러다임 전환은 여러 측면에서 혈우병 치료에 대한 수요를 증가시켰습니다. 첫째, 그 효과에 대한 인식이 높아짐에 따라 의료 전문가, 환자 및 간병인 사이에서 채택에 대한 옹호가 커졌습니다. 결과적으로 더 많은 개인이 예방적 치료를 추구하고 있으며, 이는 응고 인자 농축물과 적절한 치료 인프라의 가용성을 보장해야 하는 의료 시스템에 더 큰 압력을 가하고 있습니다.

주요 시장 과제

혈우병 치료와 관련된 높은 비용

혈우병 치료와 관련된 높은 비용은 영향을 받는 개인 사이에서 적절한 치료에 대한 수요를 감소시키는 상당한 억제 요인입니다. 혈액 응고 장애를 특징으로 하는 희귀 유전적 질환인 혈우병은 출혈 에피소드를 관리하고 예방하기 위해 응고 인자 농축물이나 기타 특수 치료를 정기적으로 주입해야 합니다. 불행히도 이러한 치료의 재정적 부담은 환자와 그 가족에게 엄청날 수 있으며, 이는 치료에 대한 접근성을 줄이고 최적이 아닌 건강 결과로 이어질 수 있습니다. 혈우병 치료 비용은 다면적입니다. 여기에는 응고 인자 농축물 가격뿐만 아니라 입원, 의료 장비, 정기적인 모니터링 및 관련 약물과 관련된 비용도 포함됩니다. 많은 환자가 치료를 받는 데 필수적인 보험 적용 범위는 항상 이러한 비용을 전액 보장하지 못해 환자가 상당한 비용을 직접 부담해야 합니다. 게다가 혈우병 치료의 지속적인 특성은 환자가 평생 치료와 지원을 필요로 하기 때문에 재정적 부담을 가중시킵니다. 혈우병 치료의 높은 비용은 치료 접근성의 불평등에 기여하며, 일부 개인은 필요한 치료를 받는 데 장벽에 직면합니다. 이로 인해 치료가 지연되거나 부적절해져 심각한 출혈, 관절 손상 및 기타 합병증의 위험이 높아질 수 있습니다. 또한 재정적 부담은 환자와 그 가족의 전반적인 웰빙에 부정적인 영향을 미쳐 스트레스와 불안을 유발할 수 있습니다.

개발도상국에서 기술적으로 진보된 제품의 낮은 채택률

개발도상국에서 기술적으로 진보된 혈우병 치료 제품의 낮은 채택률은 이 희귀 출혈 장애의 영향을 받는 사람들 사이에서 적절한 치료에 대한 전반적인 수요를 크게 감소시키고 있습니다. 혈우병 관리에는 재조합 응고 인자 농축물, 새로운 치료법, 휴대용 주입 장치의 개발을 포함하여 놀라운 진전이 있었습니다. 그러나 이러한 최첨단 치료법의 접근성과 저렴성은 많은 개발도상국에서 여전히 과제로 남아 있으며, 이로 인해 의료 불평등 격차가 확대되고 있습니다.

채택률이 낮은 주요 요인 중 하나는 기술적으로 진보된 혈우병 제품과 관련된 높은 비용입니다. 이러한 혁신적인 치료법은 종종 고가로 제공되어 자원이 제한된 환경에서 개인과 의료 시스템 모두가 재정적으로 감당할 수 없게 만듭니다. 제한된 보험 적용 범위와 공적 자금은 이 문제를 더욱 악화시켜 많은 환자가 전통적이고 덜 효과적인 치료 옵션을 선택하게 됩니다.

또한, 개발도상국에서는 고급 혈우병 치료법의 투여 및 모니터링을 지원하는 데 필요한 인프라가 부족한 경우가 많습니다. 여기에는 전문 의료 인력의 가용성뿐만 아니라 정기적인 치료가 필요한 환자를 위한 진단 시설과 운송 수단에 대한 접근성도 포함됩니다. 필요한 인프라가 없으면 고급 치료법을 구현하는 것이 엄청난 과제가 됩니다.

주요 시장 동향

협력 연구 및 약물 개발

제약 회사는 새로운 치료법을 개발하고 제조할 수 있는 자원과 전문성을 보유하고 있습니다. 연구 기관은 과학적 지식과 혁신을 제공하는 반면, 환자 조직은 혈우병 환자의 실제 경험에 대한 통찰력을 제공합니다. 이러한 기관은 협력을 통해 강점을 결합하여 복잡한 과제를 해결할 수 있습니다. 협력을 통해 연구자는 지식과 데이터를 모아 연구 과정을 가속화할 수 있습니다. 이를 통해 잠재적인 약물 후보를 더 빨리 식별하고 임상 시험을 간소화하며 규제 승인을 더 빨리 받을 수 있습니다. 환자 조직은 혈우병 환자의 목소리와 요구를 대변합니다. 환자 조직이 참여하면 환자의 선호도를 염두에 두고 새로운 치료법을 설계하여 치료 준수와 전반적인 만족도를 높일 수 있습니다.

협력을 통해 환자가 실험적 치료법의 임상 시험에 참여할 수 있습니다. 환자 조직은 종종 적격자를 이러한 기회와 연결하는 데 중요한 역할을 하며 임상 시험 참가자가 환자 집단을 대표하도록 합니다.

유전자 치료의 발전

혈우병에 대한 유전자 치료는 혈우병 환자의 치료 환경을 혁신할 잠재력이 있는 유망하고 획기적인 연구 분야입니다. 이 혁신적인 접근 방식은 환자의 신체에 기능적 응고 인자 유전자를 도입하여 질병의 근본 원인을 해결하는 것을 목표로 합니다. 유전자 치료 기술이 더욱 정교해지고 성공함에 따라, 혈우병을 관리할 뿐만 아니라 잠재적으로 치료하여 평생 응고 인자 주입이 필요 없게 될 가능성을 제공합니다. 증상을 관리하는 기존 치료법과 달리, 유전자 치료는 혈우병의 원인이 되는 근본적인 유전적 결함을 수정하려고 합니다. 신체에 기능적 응고 인자 유전자를 도입함으로써 응고 인자를 자연스럽게 생성하는 능력을 회복할 수 있는 잠재력이 있습니다. 유전자 치료는 혈우병에 대한 예방적 접근 가능성을 제공하며, 환자는 더 이상 출혈 에피소드에 대해 걱정할 필요가 없고 보다 정상적이고 활동적인 삶을 살 수 있습니다.

혈우병에 대한 유전자 치료는 엄청난 가능성을 가지고 있지만, 치료 효과의 장기적 안전성과 내구성, 더 광범위한 접근성, 유전자 치료 벡터에 대한 잠재적 면역 반응을 포함하여 극복해야 할 과제가 여전히 있습니다. 그러나 이러한 과제를 해결하기 위한 지속적인 연구 개발 노력이 진행 중이며, 유전자 치료를 통한 혈우병 치료법의 가능성은 이 희귀 출혈 장애로 고통받는 개인과 가족에게 희망을 제공하는 흥미로운 전망입니다.

세그먼트별 통찰력

유형별 통찰력

2023년, 혈우병 A는 혈우병 시장에서 지배적인 플레이어로 부상하여 가장 높은 점유율을 차지했습니다. 이 유전적 질환은 혈액 응고 인자 VIII의 결핍으로 인해 장기간 출혈이 발생하는 것이 특징입니다. 선진국에서 혈우병 A가 유행하는 것과 정부의 지원 이니셔티브가 결합되어 시장 지배력을 높이는 데 중요한 역할을 했습니다. 미국, 유럽, 일본과 같은 주요 시장에서는 혁신적인 제품이 출시되어 혈우병 A의 시장 지위가 더욱 강화되었습니다. 세계 혈우병 연맹(WFH)이 2020년에 실시한 조사에 따르면 미국, 인도, 브라질과 같은 국가에서는 약 10,000건으로 추정되는 상당수의 혈우병 A 사례가 보고되었습니다. 이는 이 복잡한 유전적 질환을 해결하기 위한 효과적인 치료 및 관리 전략에 대한 시급한 필요성을 강조합니다.

반면에 혈우병 B는 예측 기간 동안 꾸준한 성장을 보일 것으로 예상됩니다. 이 혈우병 변종은 혈액 응고 인자 IX의 결핍이 특징입니다. 혈우병 B의 시장 성장은 혁신적인 제품의 강력한 파이프라인과 유전자 치료의 출현에 기인할 수 있습니다.

치료 통찰력

치료를 기준으로 시장은 예방과 주문형 치료의 두 가지 주요 범주로 나뉩니다. 출혈 에피소드가 발생할 때 약물을 투여하는 주문형 치료는 2023년에 가장 큰 시장 점유율을 차지했습니다. 그러나 예방 부문은 예측 기간 동안 가장 높은 성장률을 경험할 것으로 예상됩니다.

일반적으로 사용되고 널리 받아들여지는 예방 치료의 한 형태는 응고 인자 농축액을 정기적으로 주사하는 예방입니다. 예방은 중증 혈우병을 관리하는 데 상당한 효능을 보였으며 이 시장의 성장률을 개선할 잠재력이 있습니다. 예방 치료의 기간은 환자 상태의 심각도에 따라 다르며, 생산성 손실을 줄이고 혈우병 환자의 전반적인 삶의 질을 향상시키는 것을 목표로 합니다. 출혈 에피소드를 관리하는 일관되고 사전 예방적 접근 방식을 제공함으로써 예방 치료는 혈우병이 환자의 일상 생활에 미치는 영향을 최소화하는 데 유망합니다. 출혈을 예방하거나 줄이는 능력은 신체적 웰빙을 개선할 뿐만 아니라 이 질환을 앓고 있는 개인의 삶의 정서적, 사회적 측면에도 긍정적인 영향을 미칩니다.

지역별 통찰력

북미는 글로벌 혈우병 치료 시장에서 주도적인 역할을 했으며, 유럽이 그 뒤를 이었습니다. 미국에서 혈우병 유병률은 100만 명의 남성당 약 134건입니다. 혈우병 유병률 증가, 의료비 증가, 출혈 장애에 대한 인식 증가, 진단 기술 및 치료에 대한 광범위한 연구 개발, 유리한 환불 정책과 같은 요인은 북미의 혈우병 치료 시장 성장에 크게 기여합니다. 앞으로 아시아 태평양 지역은 2025-2029년 예측 기간에 가장 높은 성장률을 경험할 것으로 예상됩니다. 이 지역의 성장은 혈우병 발병률 증가, 질병에 대한 인식 증가, 가처분 소득 증가, 의료 인프라 개선에 기인할 수 있습니다. 특히 중국과 인도와 같은 신흥 경제권에서는 혈우병 진단 및 치료의 발전을 위한 정부 및 연구 기관 자금 지원이 증가하고 있으며 재조합 제품의 활용도도 증가하고 있습니다. 이러한 요소들은 집합적으로 아시아 태평양 시장에 수익성 있는 기회를 제공합니다.

최근 개발

• 2023년 5월, Pfizer Inc.는 마르스타시맙을 평가하는 피벗 3상 BASIS 임상 시험(NCT03938792)이 1차 종료점을 성공적으로 달성했다고 발표했습니다. 이 시험은 통계적으로 유의미하고 임상적으로 의미 있는 효과를 보였습니다. 혁신적인 조사용 항조직 인자 경로 억제제(anti-TFPI)인 마르스타시맙은 인자 VIII(FVIII) 또는 인자 IX(FIX) 억제제가 없는 개인의 혈우병 A 또는 B의 치료를 위해 연구 중입니다. 이 시험에서 마르스타시맙은 주 1회 피하 300mg 로딩 용량과 주 1회 150mg으로 구성된 평평한(체중 기반이 아닌) 투여 요법으로 투여되었습니다.
• 2020년의 최초 거부와 최근의 검토 지연에 이어 2023년 6월, BioMarin의 Roctavian은 처음 생각했던 것만큼 희귀하지 않은 질환에 대한 유전자 치료법을 도입하기 위해 FDA 승인을 받았습니다. BioMarin의 혈우병 유전자 치료법인 Roctavian은 FDA 승인을 받았습니다.

주요 시장 참여자

• Bayer AG
• BioMarin Pharmaceutical, Inc.
• CSL Behring LLC
• Kedrion SpA
• Novo Nordisk A/S     
• Pfizer, Inc.
• Octapharma AG
• Sanofi SA
• Takeda Pharmaceutical Company Limited
• Grifols SA