희귀의약품 시장 - 글로벌 산업 규모, 점유율, 추세, 기회 및 예측, 약물 유형(생물학적, 비생물학적), 질병 유형(종양학, 혈액학, 신경학, 심혈관, 기타), 유통 채널(병원, 약국, 온라인 판매, 기타), 지역 및 경쟁별로 세분화, 2019-2029F

시장 개요

글로벌 희귀의약품 시장은 2023년에 1,872억 4,000만 달러로 평가되었으며 2029년까지 12.31%의 CAGR로 예측 기간 동안 강력한 성장을 보일 것으로 예상됩니다. 희귀의약품 또는 희귀의약품은 비교적 소수의 사람들에게 영향을 미치는 희귀한 의학적 상태 또는 질병을 치료하기 위해 개발된 약제입니다. 이러한 상태는 제한된 환자 집단으로 인해 제약 회사의 상당한 관심을 끌지 못할 수 있기 때문에 종종 "희귀질환"이라고 합니다. 희귀의약품은 그렇지 않으면 실행 가능한 치료 옵션이 없는 희귀 질환 환자의 충족되지 않은 의료적 요구를 해결하기 위한 것입니다. 희귀 질환에 대한 약물을 개발하는 것은 제약 회사에 도전적이고 재정적으로 위험할 수 있습니다. 잠재 시장이 보다 일반적인 상태에 비해 작기 때문입니다. 미국에서 1983년 희귀의약품법은 이러한 인센티브를 시작하고 많은 희귀의약품 개발의 길을 닦은 획기적인 법률이었습니다. 이와 유사한 희귀의약품 규정과 인센티브는 전 세계 다른 국가에서도 존재합니다.

주요 시장 동인

희귀 질환의 유병률 증가가 시장 성장을 촉진

희귀 질환을 앓고 있는 환자 수가 증가함에 따라 제약 회사에 시장 기회가 제공됩니다. 개별 희귀 질환의 환자 수는 적지만 다양한 희귀 질환의 환자 수가 모이면 상당해져서 희귀의약품 개발이 경제적으로 실행 가능해집니다.

유전학과 유전체학의 발전으로 많은 희귀 질환의 근본 원인을 더 잘 이해할 수 있게 되었습니다. 이러한 지식은 표적 치료와 개인화된 의료 접근 방식의 개발을 촉진하여 특정 유전자 돌연변이에 맞춰진 희귀의약품에 대한 수요를 촉진했습니다. 정부 기관과 의료 시스템의 규제 인센티브와 지원으로 제약 회사는 희귀 질환에 대한 희귀의약품 연구 개발에 투자하게 되었습니다. 이 지원에는 신속한 규제 검토 프로세스, 확장된 시장 독점권, 감소된 수수료가 포함됩니다. 환자 그룹과 희귀 질환 조직의 강력한 옹호는 희귀 질환을 앓고 있는 개인이 직면한 어려움에 대한 인식을 높였습니다. 이러한 옹호 활동은 정부와 산업 이해 관계자에게 희귀 의약품에 대한 연구 개발에 투자하도록 압력을 가합니다.

생명공학의 발전이 시장 성장을 촉진

생명공학의 발전은 희귀 질환에 대한 혁신적인 치료법 개발을 가능하게 함으로써 글로벌 희귀 의약품 시장 성장을 촉진하는 데 중요한 역할을 합니다. 생명공학은 희귀 질환의 근본적인 유전적 및 분자적 메커니즘에 대한 더 깊은 이해를 가능하게 했습니다. 이러한 지식은 이러한 질병의 근본 원인을 특별히 해결하는 표적 치료법의 개발로 이어졌습니다. 이러한 치료법은 종종 기존 치료법보다 더 효과적이고 부작용이 적어 희귀 질환 환자에게 매력적인 옵션입니다.

게놈학 및 프로테오믹스와 같은 생명공학 도구는 개인화된 의료 접근 방식을 가능하게 합니다. 의사는 환자의 유전적 구성을 분석하여 가장 적합한 치료법을 결정하고 치료 결과를 최적화하며 부작용을 최소화할 수 있습니다. 이러한 정밀 의학 접근 방식은 각 환자의 상태가 고유할 수 있는 희귀 질환에 특히 적합합니다. 생명공학은 약물 발견 프로세스에 혁명을 일으켰습니다. 고처리량 스크리닝, 계산 모델링, 구조 생물학과 같은 기술은 희귀 질환에 대한 잠재적인 약물 후보의 식별 및 개발을 가속화했습니다. 이는 희귀 약물에 대한 연구 및 개발 파이프라인을 가속화합니다. 생명공학은 희귀 유전 질환을 치료하는 데 큰 희망을 안겨주는 혁신적인 유전자 및 세포 치료법의 길을 열었습니다. 유전자 치료는 건강한 유전자를 환자의 세포에 도입하여 유전자 돌연변이를 교정하는 반면, 세포 치료는 조작된 세포를 사용하여 손상된 조직을 대체하거나 복구합니다. 이러한 접근 방식은 특정 희귀 질병에 대한 잠재적인 치료법 또는 장기적인 질병 관리를 제공합니다.

주요 시장 과제

소규모 환자 집단

제약 회사는 약물을 시장에 출시하기 위해 연구 개발, 임상 시험 및 규제 절차에 상당한 자원을 투자합니다. 그러나 소규모 환자 집단에서는 희귀 약물 판매로 인한 잠재적 수익이 제한될 수 있어 이러한 높은 개발 비용을 회수하기 어려울 수 있습니다. 소규모 시장 규모는 특히 유병률이 극히 낮은 질병의 경우 희귀 약물 개발을 경제적으로 실행 불가능하게 만들 수 있습니다. 회사는 재정적 수익이 투자를 정당화하지 못할 것으로 예상하면 연구 개발에 투자하기를 주저할 수 있습니다. 약물 개발은 본질적으로 비용이 많이 들고 임상 전 테스트, 임상 시험 및 규제 승인 절차가 필요합니다. 희귀 질환의 환자 풀이 제한되어 있기 때문에 이러한 비용을 더 적은 잠재 사용자에게 분산해야 하며, 그 결과 희귀 의약품의 환자당 비용이 더 높아집니다.

질병에 대한 이해 부족

희귀 질환의 근본적인 메커니즘과 원인에 대한 철저한 이해가 없으면 적합한 약물 표적을 식별하기 어려울 수 있습니다. 이는 질환의 근본 원인을 해결하는 효과적인 치료법 개발을 방해합니다. 잠재적인 약물 표적을 검증하는 것은 약물 개발에 필수적입니다. 질병에 대한 이해 부족은 제안된 표적의 관련성과 중요성에 대한 불확실성으로 이어질 수 있으며, 잠재적으로 임상 시험에서 실패할 위험이 높아질 수 있습니다. 신약을 개발하려면 질병의 분자 경로와 메커니즘에 대한 심층적인 이해가 필요합니다. 이러한 요소에 대한 통찰력이 부족하면 연구자가 중요한 정보를 발견하기 위해 추가 시간과 리소스를 투자해야 할 수 있으므로 약물 발견 노력이 지연될 수 있습니다. 바이오마커는 질병 진단, 치료 반응 모니터링 및 질병 진행 예측에 중요합니다. 질병에 대한 이해 부족은 신뢰할 수 있는 바이오마커를 식별하는 데 방해가 되어 질병 상태와 치료 효능을 추적하기 어렵게 만들 수 있습니다. 희귀 의약품에 대한 임상 시험은 환자 수가 적기 때문에 종종 특수한 설계가 필요합니다. 질병에 대한 이해가 부족하면 이러한 시험의 설계가 복잡해져 환자를 모집하고 결과를 해석하는 데 어려움이 생길 수 있습니다.

환자 식별 및 진단

희귀 질환은 종종 보다 흔한 질환과 겹치는 비특이적 증상이 있습니다. 이로 인해 진단 미달 또는 오진이 발생하여 적절한 치료가 지연되고 임상 시험이나 희귀 의약품 접근에서 환자가 배제될 수 있습니다. 일차 진료 의사를 포함한 의료 전문가는 희귀 질환에 대한 인식이나 지식이 부족할 수 있습니다. 이로 인해 진단이 지연되거나 누락되어 적시에 치료를 시작하지 못할 수 있습니다. 희귀 질환은 정확한 진단을 위해 전문적인 의료 전문 지식이 필요할 수 있습니다. 그러나 이러한 질환에 대한 전문가가 부족하면 진단이 지연되거나 부정확해질 수 있습니다. 희귀 질환이 있는 개인의 진단 여정은 길고 좌절스러울 수 있습니다. 다양한 의료 제공자를 여러 번 방문하고 오진하면 적절한 치료와 관리를 받는 데 지연이 발생할 수 있습니다. 일부 희귀 질환은 전문적이고 종종 비싼 진단 검사가 필요한데, 보험에서 쉽게 찾을 수 없거나 보험으로 보장되지 않을 수 있습니다. 이러한 검사에 대한 접근이 제한되면 진단과 치료가 지연될 수 있습니다. 의료 자원과 전문 지식에 대한 접근은 지역이나 국가에 따라 다를 수 있습니다. 서비스가 부족한 지역의 환자는 정확한 진단과 적절한 치료에 접근하는 데 추가적인 어려움에 직면할 수 있습니다.

주요 시장 동향

환자 인구 통계의 변화가 시장 성장을 촉진

환자 인구 통계의 변화, 특히 고령화 인구는 글로벌 희귀 의약품 시장 성장을 촉진하는 데 상당한 영향을 미칩니다. 세계 인구가 고령화됨에 따라 연령 관련 질병의 유병률이 높아지고, 그 중 다수가 희귀 질병 범주에 속합니다. 알츠하이머병, 파킨슨병 및 특정 유형의 암과 같은 질환은 나이가 들면서 더 흔해집니다. 이로 인해 이러한 특정 희귀 질환을 표적으로 삼는 희귀 의약품에 대한 수요가 커집니다. 유전적 및 희귀 질환을 앓을 위험은 종종 나이가 들면서 증가합니다. 사람들이 더 오래 살면서 이러한 질환을 앓을 가능성도 증가하여 희귀 의약품 치료를 필요로 하는 환자 집단이 더 많아집니다. 노인은 종종 여러 만성 질환과 합병증이 있어 복잡한 건강 요구가 있습니다. 이러한 독특하고 복잡한 건강 문제를 해결할 수 있는 희귀 의약품은 노령 인구에게 특히 가치가 있습니다.

진단 기술과 방법이 개선됨에 따라 노인 환자에서 더 많은 희귀 질환을 정확하게 식별하고 있습니다. 이는 노령 인구 내에서 희귀 질환의 유병률과 다양성을 더 잘 이해하는 데 도움이 됩니다. 노령 인구는 장기간의 치료와 만성 질환 관리가 필요합니다. 질병을 수정하는 효과를 제공하거나 삶의 질을 개선하는 희귀 의약품은 노인 치료의 필수 구성 요소가 됩니다. 노인은 종종 약물 대사와 반응에서 연령 관련 변화를 경험합니다. 유전적 및 분자적 프로필을 기반으로 한 개인화된 치료 접근 방식을 제공하는 희귀 의약품은 노령 인구의 요구와 잘 맞습니다. 인구 고령화가 진행 중인 선진국은 잘 확립된 의료 시스템과 더 높은 의료 지출을 갖는 경향이 있습니다. 이는 희귀 의약품에 대한 접근성을 높이고 희귀 질환에 대한 연구 개발에 투자하려는 의지를 높이는 데 도움이 될 수 있습니다.

맞춤형 의학에 대한 관심 증가

맞춤형 의학에 대한 관심 증가는 글로벌 희귀 의약품 시장에서 중요한 추세로, 희귀 질환을 치료하는 방식을 변화시키고 약물 개발 혁신을 주도하고 있습니다. 맞춤 의학은 약물 치료를 포함한 의료를 각 환자의 개별적 특성에 맞게 조정하는 것을 포함합니다. 맞춤 의학은 환자 질병의 특정 유전적, 분자적, 세포적 특성을 다루는 표적 치료법을 개발할 수 있게 합니다. 특정 유전자 돌연변이로 인해 발생하는 희귀 질환의 경우 이러한 접근 방식은 부작용이 적은 보다 효과적인 치료법으로 이어질 수 있습니다.

유전체학 및 분자 프로파일링의 발전으로 희귀 질환과 관련된 유전자 돌연변이와 바이오마커를 식별할 수 있게 되었습니다. 이 정보는 환자 계층화, 치료 선택 및 임상 시험 설계에 도움이 됩니다. 개인화된 의학을 통해 의료 서비스 제공자는 환자의 고유한 유전적 구성과 질병 특성에 따라 개인화된 치료 계획을 수립할 수 있습니다. 이 접근 방식은 잠재적인 피해를 최소화하는 동시에 치료 효능을 극대화합니다. 제약 회사는 개인화된 의학 접근 방식을 사용하여 특정 치료의 혜택을 가장 많이 받을 가능성이 높은 환자 집단을 대상으로 임상 시험을 설계할 수 있습니다. 이를 통해 보다 효율적인 약물 개발 프로세스와 더 빠른 승인 일정으로 이어질 수 있습니다. 개인화된 의학은 종종 동반 진단법(환자가 특정 치료에 반응할 가능성이 있는지 여부를 식별하는 검사)의 개발을 포함합니다. 이를 통해 환자가 가장 적절한 치료를 받고 치료 결과가 향상됩니다.

세그먼트별 통찰력

질병 유형 통찰력

지역별 통찰력

최근 개발

• 2024년 1월, 혁신적인 유전자 및 세포 치료법 개발에 중점을 둔 바이오제약 회사인 Precigen, Inc.는 유럽 위원회(EC)가 재발성 호흡기 유두종증(RRP) 치료를 위한 최초의 동종 연구 의약품인 PRGN-2012에 대해 희귀의약품 지정을 부여했다고 발표했습니다. RRP는 인간 유두종 바이러스 6형(HPV 6) 또는 11형(HPV 11)으로 인해 발생하는 상기도 및 하기도의 희귀하고 까다롭고 때로는 치명적인 신생물성 질환입니다. PRGN-2012는 이전에 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았습니다. 특히 Precigen은 FDA로부터 RRP 치료에 대한 혁신적 치료제 지정과 가속 승인 경로를 획득한 최초의 회사였습니다.
• 2024년 6월 벨기에에 본사를 둔 Agomab Therapeutics NV('Agomab')는 미국 식품의약국(FDA)이 ALK5의 흡입형 소분자 억제제인 AGMB-447에 대한 희귀의약품 지정을 부여했다고 발표했습니다. Agomab은 현재 1상 임상 시험(NCT06181370)에서 AGMB-447을 특발성 폐섬유증(IPF)의 잠재적 치료제로 평가하고 있습니다.
• 2024년 1월 미국 식품의약국(FDA)은 급성 골수성 백혈병(AML) 치료를 위한 Pleco Therapeutics BV의 주요 화합물인 PTX-252에 희귀의약품 지정을 부여했습니다. PTX-252는 암세포의 화학 요법에 대한 민감성을 강화하도록 설계된 새로운 분자적 실체입니다.
• 2024년 7월, Zymedi는 폐동맥 고혈압(PAH)에 대해 개발 중인 선구적 항체 치료제인 ZMA001이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았다고 발표했습니다.

주요 시장 참여자

• Novartis AG
• Pfizer Inc.
• Sanofi SA
• Bristol-Myers Squibb Company
• GSK plc
• Alexion Pharmaceuticals, 주식회사
• AbbVie 주식회사
• Merck KgaA
• Johnson & Johnson 
• F. Hoffmann-La Roche Ltd.