Fabry 병 치료 시장 – 글로벌 산업 규모, 점유율, 추세, 기회 및 예측, 2018-2028 약물별(Agalsidase Beta, Migalastat, 기타), 치료별(효소 대체 요법(ERT), 샤페론 치료, 기질 감소 요법(SRT), 기타), 투여 경로별(경구, 비경구, 기타), 유통 채널별(병원 약국, 소매 약국, 온라인 약국), 지역별, 경쟁별로 세분화

시장 개요

글로벌 파브리병 치료 시장은 2022년에 18억 6,250만 달러 규모로 평가되었으며 2028년까지 CAGR 6.30%로 예측 기간 동안 인상적인 성장을 보일 것으로 예상됩니다. 앤더슨-파브리병이라고도 알려진 파브리병은 리소좀 저장 장애로 알려진 질환 그룹에 속하는 희귀하고 유전되는 유전적 질환입니다. 이 질환은 알파-갈락토시다제 A(알파-갈 A)라는 효소를 인코딩하는 GLA 유전자의 돌연변이로 인해 발생합니다. 이 효소의 결핍은 신체 전체의 세포 내에서 글로보트리아오실세라마이드(Gb3 또는 GL-3)라고 알려진 특정 유형의 지방 물질이 축적되는 결과를 낳습니다. Gb3의 축적은 주로 혈관, 신장, 심장 및 신경계의 세포에 영향을 미쳐 광범위한 증상과 합병증을 유발합니다. 파브리병의 증상은 종종 유년기 또는 청소년기에 나타나지만, 증상 발병 연령과 심각도는 영향을 받는 개인마다 크게 다를 수 있습니다. 파브리병의 특징적인 증상 중 하나는 신경병성 통증으로, 심각하고 만성적일 수 있습니다. 이 통증은 일반적으로 손과 발과 같은 사지에 영향을 미치며, 종종 타는 듯하거나 따끔거리는 것으로 설명됩니다.

의료 전문가, 환자 및 간병인 사이에서 파브리병에 대한 인식이 높아짐에 따라 진단율이 향상되었습니다. 조기 진단이 치료를 시작하는 데 중요하기 때문에 인식 증가는 시장의 중요한 원동력입니다. 진단 도구와 유전자 검사의 발전으로 초기 단계에서도 파브리병을 식별하기가 더 쉬워졌습니다. 진단 기능이 향상되면서 더 많은 사례가 진단되고 치료되었습니다. 전 세계 의료 지출이 증가하여 파브리병과 같은 희귀 질환 치료에 대한 투자가 늘어났습니다. 의료 예산이 증가하면서 연구 개발 노력이 지원되었고 환자가 치료에 더 쉽게 접근할 수 있게 되었습니다. 제약 회사는 파브리병에 대한 새로운 치료법을 개발하기 위해 연구 개발에 투자해 왔습니다. 여기에는 유전자 치료, 샤페론 치료 및 기타 혁신적인 치료 옵션이 포함되어 시장을 확대하고 있습니다. 생명 공학 및 약물 전달 방법의 발전으로 파브리병 치료의 안전성과 효능이 향상되어 환자와 의료 서비스 제공자에게 더욱 매력적으로 다가왔습니다.

주요 시장 동인

진단의 발전

유전자 검사는 파브리병 진단의 초석이 되었습니다. 유전자 시퀀싱 기술의 발전으로 질병을 담당하는 GLA 유전자의 특정 돌연변이를 식별하는 것이 더 쉽고 비용 효율적이 되었습니다. 유전자 검사를 통해 파브리병의 존재를 확인하고 관련된 특정 유전자 돌연변이에 대한 정보를 제공할 수 있습니다. 일부 지역에서는 신생아 선별 프로그램을 시행하여 출생 직후 유아의 파브리병을 식별했습니다. 이러한 조기 발견을 통해 신속한 개입과 치료가 가능해져 증상과 장기 손상의 발병을 예방하거나 지연시킬 수 있습니다. 연구자들은 파브리병과 관련된 바이오마커를 조사해 왔습니다. 바이오마커는 신체에서 질병의 존재 또는 진행을 나타낼 수 있는 측정 가능한 물질입니다. 바이오마커 연구는 조기 진단과 치료 효과 모니터링에 도움이 될 수 있습니다. 파브리병에 대한 임상적 진단 기준은 개선되고 표준화되었습니다. 의료 전문가는 이제 임상적 증상과 유전자 검사 결과에 따라 질병을 진단하는 데 도움이 되는 더 명확한 지침과 기준을 갖게 되었습니다.

자기공명영상(MRI) 및 심장초음파와 같은 고급 영상 기술은 파브리병으로 인한 장기 손상을 시각화하는 데 도움이 될 수 있습니다. 이러한 비침습적 방법을 사용하면 심장, 신장 및 기타 장기 관련성을 평가할 수 있습니다. 파브리병의 결핍 효소인 알파-갈락토시다제 A의 활동을 측정하는 효소 활성 검사는 더 정확해지고 널리 발견되었습니다. 이러한 검사는 질병이 의심되는 개인의 효소 결핍을 확인할 수 있습니다. 원격 의료 및 원격 진료 기술은 파브리병 전문의에 대한 접근성을 확대하여 환자가 원격으로 상담 및 진단 평가를 받을 수 있게 했습니다. 이는 특히 서비스가 부족하거나 외딴 지역에 있는 개인에게 중요합니다. 의료 전문가, 연구자, 환자 옹호 단체 간의 글로벌 규모 협업은 진단 지식과 모범 사례의 공유를 용이하게 하여 보다 정확하고 일관된 진단으로 이어졌습니다. 의료 제공자는 파브리병에 대해 점점 더 많은 교육을 받고 있으며, 이는 질병에 대한 더 나은 인식과 진단으로 이어졌습니다. 지속적인 의료 교육 프로그램과 리소스가 이러한 개선에 기여했습니다. 파브리병 환자와 그 가족은 진단을 추구하는 데 있어 보다 많은 정보를 얻고 적극적으로 대처하게 되었습니다. 온라인 리소스와 환자 옹호 단체는 개인이 자신의 건강 관리 요구 사항을 옹호할 수 있는 권한을 부여했습니다. 이러한 요소는 글로벌 파브리병 치료 시장의 발전에 도움이 될 것입니다.

제약 혁신의 증가

제약 회사는 파브리병에 대한 새롭고 더 효과적인 치료법을 만들기 위해 연구 개발에 투자합니다. 이러한 혁신은 질병을 관리하고 증상을 줄이며 환자의 삶의 질을 개선하는 데 더 나은 치료법으로 이어질 수 있습니다. 제약 혁신은 파브리병에 대한 더 광범위한 치료 옵션으로 이어집니다. 이러한 치료법의 다양화를 통해 의료 제공자와 환자는 개인의 필요, 선호도 및 질병 특성에 따라 가장 적합한 치료법을 선택할 수 있습니다. 제약 연구의 발전으로 표적 치료법이 개발되었습니다. 이러한 치료법은 파브리병의 기저에 있는 특정 분자 및 유전적 메커니즘을 다루도록 설계되었습니다. 표적 치료법은 기존 치료법보다 더 효과적일 수 있으며 부작용이 적습니다. 제약 혁신은 치료법이 개인의 유전적 프로필과 질병 특성에 맞게 조정되는 개인화된 의학의 개념을 뒷받침합니다. 이러한 접근 방식은 보다 정확하고 효과적인 치료법으로 이어져 환자 결과를 최적화할 수 있습니다. 약물 전달 기술의 혁신은 파브리병 치료의 편의성과 효과를 향상시킬 수 있습니다. 예를 들어, 효소 대체 요법(ERT) 전달 방법의 발전으로 환자가 치료를 받기가 더 쉬워질 수 있습니다. 제약 연구는 덜 자주 투여해야 하는 치료법의 개발로 이어질 수 있습니다. 이를 통해 환자가 치료 요법을 준수하고 잦은 병원 방문의 부담을 줄일 수 있습니다.

많은 제약 회사가 파브리병 치료에 대한 희귀 의약품 지정을 추진합니다. 이러한 지정은 희귀 질병에 대한 치료법 개발에 대한 인센티브와 규제 지원을 제공하여 이 분야에 대한 투자를 늘립니다. 제약 회사는 새로운 파브리병 치료법의 안전성과 효능을 테스트하기 위해 임상 시험을 실시합니다. 이러한 시험은 혁신적인 치료법의 이점과 위험에 대한 귀중한 데이터를 제공하고 이를 시장에 출시하는 데 도움이 됩니다. 제약 회사 간의 경쟁은 새롭고 개선된 파브리병 치료법의 개발을 장려하여 혁신을 촉진할 수 있습니다. 이러한 경쟁은 더 나은 치료 옵션과 잠재적으로 환자의 비용을 낮출 수 있습니다. 제약 회사가 글로벌 시장에서 입지를 확대함에 따라 다양한 지역의 환자가 파브리병 치료법에 대한 접근성을 개선하여 이러한 치료법에 대한 수요가 증가합니다. 환자 옹호 단체와 조직은 종종 제약 회사와 협력하여 연구 및 개발에 참여합니다. 이러한 협력은 혁신적인 치료법의 개발과 가용성을 가속화할 수 있습니다. 이러한 요인은 글로벌 파브리병 치료 시장의 수요를 촉진할 것입니다.

질병 인식 증가

질병 인식 캠페인은 의료 서비스 제공자와 대중에게 파브리병, 증상 및 위험 요인에 대해 교육합니다. 이러한 지식은 조기 진단으로 이어져 환자가 질병이 더 심각한 단계로 진행되기 전에 치료를 받을 수 있도록 합니다. 인식 개선은 진단 지연을 줄이는 데 도움이 될 수 있습니다. 파브리병은 증상이 다른 질환과 유사할 수 있기 때문에 종종 진단이 부족하거나 잘못 진단됩니다. 의료 전문가의 인식이 높아지면 더 정확하고 시기적절한 진단이 이루어질 수 있습니다. 사람들이 파브리병에 대해 더 많이 알게 되면 증상이 나타나거나 가족력이 있는 경우 의학적 조언과 검사를 받을 수 있습니다. 이를 통해 더 많은 개인이 파브리병 검사를 받을 수 있으며, 잠재적으로 조기에 식별하고 치료할 수 있습니다. 인식 캠페인은 종종 환자 옹호 단체와 조직에서 주도합니다. 이러한 단체는 파브리병에 대한 인식을 높이고, 영향을 받는 개인을 지원하며, 치료와 자원에 대한 더 나은 접근성을 옹호하기 위해 노력합니다. 질병 인식 이니셔티브에는 종종 의료 제공자를 위한 교육 프로그램이 포함됩니다. 이러한 프로그램은 의사가 파브리병의 징후와 증상을 인식하고 환자를 평가할 때 잠재적인 진단으로 고려하는 데 도움이 됩니다.

질병 인식 활동은 환자와 그 가족에게 치료 및 지원 서비스에서 찾을 수 있는 파브리병에 대한 정확한 정보를 제공합니다. 정보를 얻은 환자는 적절한 치료 및 치료 옵션을 찾을 가능성이 더 높습니다. 인식 제고는 파브리병과 같은 희귀 질병과 관련된 낙인을 줄일 수 있습니다. 이를 통해 개인이 의료 서비스 제공자와 증상을 공개적으로 논의하고 판단에 대한 두려움 없이 도움을 구하도록 장려할 수 있습니다. 인식이 높아지면 제약 회사와 연구자가 새롭고 개선된 파브리병 치료법을 개발하는 데 더 큰 관심을 가질 수 있습니다. 치료법에 대한 수요가 증가함에 따라 이 분야의 혁신에 대한 인센티브도 증가합니다. 대중 인식 캠페인은 정책 입안자와 정부 기관의 지원을 얻을 수 있습니다. 이 지원은 연구 자금 증가, 의료 정책 개선, 치료에 대한 더 나은 접근성으로 이어질 수 있습니다. 질병 인식은 지리적 경계에 의해 제한되지 않습니다. 의료 기관, 옹호 단체, 연구자 간의 글로벌 협업은 인식을 더욱 높이고 파브리병과 싸우기 위한 국제적 노력을 촉진할 수 있습니다. 이 요인은 글로벌 파브리병 치료 시장의 수요를 가속화할 것입니다.

주요 시장 과제

제한된 환자 인구

파브리병을 앓는 환자 인구가 적기 때문에 제약 회사의 시장 규모가 제한됩니다. 이로 인해 이러한 회사가 질병에 대한 치료법의 연구 및 개발에 투자하는 것이 경제적으로 매력적이지 않을 수 있습니다. 임상 시험 및 연구를 포함하여 새로운 치료법을 개발하고 규제 승인을 받는 데는 비용이 많이 듭니다. 파브리병과 같은 희귀 질환의 경우 잠재 환자가 적기 때문에 이러한 비용을 회수하는 것이 어려울 수 있습니다. 시장 규모가 작기 때문에 파브리병 치료법의 수익 잠재력은 보다 흔한 질환에 대한 약물에 비해 제한적일 수 있습니다. 이는 약물 개발 노력의 수익성에 영향을 미칠 수 있습니다. 제한된 환자 집단은 환자의 치료 접근성 및 비용 부담과 관련된 문제를 초래할 수 있습니다. 효과적인 치료법이 있더라도 비용이나 가용성으로 인해 모든 환자가 이용할 수 없을 수 있습니다. 파브리병의 희귀성은 의료 제공자가 이 질환에 익숙하지 않을 수 있으므로 진단이 지연되거나 오진될 수 있습니다. 이로 인해 환자는 질병이 진행될 때까지 적절한 치료를 받지 못할 수 있습니다. 제한된 환자 집단은 또한 질병과 치료에 대한 임상 데이터가 부족할 수 있습니다. 이로 인해 의료 제공자가 정보에 입각한 치료 결정을 내리는 것이 어려울 수 있습니다. 희귀 질환이 제기하는 문제를 인식하고 일부 규제 기관은 희귀 의약품 개발에 대한 인센티브를 제공합니다. 이러한 인센티브에는 확장된 시장 독점권과 감소된 규제 수수료가 포함될 수 있습니다.

공급망 취약성

파브리병의 주요 치료법에는 비용이 많이 들 수 있는 효소 대체 요법이 포함됩니다. ERT 약물은 일반적으로 2주마다 정맥 주사로 투여되며 이러한 치료 비용은 시간이 지남에 따라 상당히 누적될 수 있습니다. 파브리병은 평생 치료가 필요한 만성 질환입니다. 치료의 장기적인 특성으로 인해 환자와 의료 시스템에 상당한 재정적 부담이 발생할 수 있습니다. 일부 지역에서는 ERT 및 기타 파브리병 치료에 대한 접근성이 제한될 수 있습니다. 치료법이 발견되더라도 모든 환자가 비용을 상쇄할 수 있는 적절한 보험 적용 범위를 가지고 있지 않아 치료 접근성에 차이가 발생할 수 있습니다. 파브리병 환자는 종종 다양한 장기(예심장, 신장)의 합병증 모니터링 및 관련 증상 관리를 포함한 지속적인 치료가 필요합니다. 이러한 추가적인 의료 비용은 치료의 전체 비용에 더욱 기여할 수 있습니다. 제약 산업 관점에서 볼 때, 광범위한 연구, 임상 시험 및 규제 승인이 필요하기 때문에 파브리병 치료법을 개발하고 시장에 출시하는 데 비용이 많이 들 수 있습니다. 이러한 비용은 치료 가격에 영향을 미칠 수 있습니다. 파브리병은 드문 질환이며, 제한된 환자 집단으로 인해 환자당 치료 비용이 더 높아질 수 있습니다. 제약 회사는 더 적은 환자 집단에서 개발 비용을 회수해야 할 수 있으며, 이는 약물 가격 상승으로 이어질 수 있습니다. 많은 파브리병 치료법은 제약 회사에 특정 인센티브를 제공하지만 약물 가격 상승으로 이어질 수 있는 희귀 의약품 지정을 받습니다.

주요 시장 동향

바이오마커 개발

바이오마커는 파브리병의 조기 진단을 돕고 시기적절한 개입과 치료 시작을 가능하게 합니다. 조기 진단은 증상과 장기 손상의 발병을 예방하거나 지연시키는 데 필수적입니다. 바이오마커는 질병 진행을 모니터링하고 시간이 지남에 따라 치료의 효과를 평가하는 데 사용할 수 있습니다. 이를 통해 의료 서비스 제공자는 개별 환자의 필요에 맞게 치료 계획을 조정할 수 있습니다. 특정 바이오마커는 파브리병의 중증도와 관련이 있을 수 있습니다. 이러한 바이오마커를 식별하면 질병 결과를 예측하고 치료 결정을 내리는 데 도움이 될 수 있습니다. 바이오마커는 환자가 치료에 얼마나 잘 반응하는지 확인하는 데 도움이 될 수 있습니다. 치료가 효과적이면 바이오마커는 질병 관련 지표에서 개선을 보일 수 있습니다. 바이오마커는 새로운 파브리병 치료법의 임상 시험에서 귀중한 종말점으로 사용할 수 있습니다. 그들은 치료 효능과 안전성에 대한 객관적인 척도를 제공합니다. 바이오마커의 개발은 바이오마커 프로필을 기반으로 개별 환자에게 치료를 맞춤화하는 개인화 의학의 개념을 뒷받침합니다. 이 접근 방식은 치료 결과를 최적화할 수 있습니다. 바이오마커는 파브리병의 근본적인 분자 및 유전적 메커니즘에 대한 통찰력을 제공합니다. 이러한 지식은 약물 개발 노력에 정보를 제공하여 보다 표적화되고 효과적인 치료법으로 이어질 수 있습니다. 바이오마커는 파브리병 환자를 질병 특성에 따라 여러 하위 그룹으로 분류하는 데 사용할 수 있습니다. 이러한 계층화는 치료 결정을 안내하고 환자 결과를 개선할 수 있습니다. 바이오마커는 파브리병에 대한 객관적인 증거를 제공하여 진단 지연을 줄이는 데 도움이 될 수 있습니다. 이것은 특히 파브리병이 종종 진단이 부족하거나 잘못 진단되기 때문에 중요합니다.

세그먼트별 통찰력

약물 통찰력

2022년 글로벌 파브리병 치료 시장에서 가장 큰 점유율은 Agalsidase Beta 세그먼트가 차지했으며 향후 몇 년 동안 계속 확대될 것으로 예상됩니다.

치료 통찰력

2022년 글로벌 파브리병 치료 시장에서 가장 큰 점유율은 효소 대체 요법(ERT) 세그먼트가 차지했으며 향후 몇 년 동안 계속 확대될 것으로 예상됩니다.

투여 경로 통찰력

2022년 글로벌 파브리병 치료 시장에서 가장 큰 점유율은 경구 세그먼트가 차지했으며 향후 몇 년 동안 계속 확대될 것으로 예상됩니다.

유통 채널 통찰력

2022년 글로벌 파브리병 치료 시장에서 가장 큰 점유율은 영어by

지역별 통찰력

북미 지역은 2022년 글로벌 파브리병 치료 시장을 장악할 것입니다.

최근 개발 사항

• 2023년 5월, 자체 식물 세포 기반 발현 시스템인 ProCellEx를 통해 발현되는 재조합 치료 단백질의 개발 및 상용화에 중점을 둔 바이오제약 회사인 ProtalixBioTherapeutics, Inc.와 희귀 질환에 시달리는 사람들에게 혁신적인 치료법과 솔루션을 제공하기 위해 설립된 Chiesi Group의 사업부인 Chiesi GlobalRare Diseases는 미국 식품의약국(FDA)이 ELFABRIO를 승인했다고 발표했습니다. PEGylated 효소 대체 요법(ERT)은 ELFABRIO입니다. 갈락토시다아제-A는 식물 세포에서 생성되는 재조합 인간 효소이며 반감기가 길다.
• 2023년 5월, FDA는 게놈 의학 사업체인 Sangamo Therapeutics, Inc.에 따르면, 파브리병 치료를 위한 전액 출자 유전자 치료 제품 후보인 isaralgagene civaparvovec(ST-920으로도 알려짐)을 승인했습니다. 심각하거나 생명을 위협하는 질병을 치료하도록 설계되었으며 충족되지 않은 의학적 요구를 충족시킬 가능성이 있는 새로운 치료법은 개발을 용이하게 하고 평가를 신속히 진행하기 위해 FastTrack 분류를 받습니다. 이 분류를 받은 회사에는 FDA와 보다 정기적으로 소통할 수 있는 기회가 제공됩니다. 이러한 임상 프로그램은 필요한 요구 사항이 충족되는 경우 우선 검토 및 가속 승인을 신청할 수 있는 자격을 갖출 수도 있습니다. 지금까지 FDA는 ST-920을 희귀의약품으로 지정했습니다.

주요 시장 주체

• Sanofi(GenzymeCorporation)
• Takeda PharmaceuticalCompany Limited
• Amicus Therapeutics, Inc
• ISU ABXIS Co Ltd.
• JCR Pharmaceuticals Co.,Ltd.
• Protalix BioTherapeuticsInc.
• Chiesi Farmaceutici SpA
• Freeline TherapeuticsHoldings PLC
• Yuhan Corporation
• M6P Therapeutics