희귀 질환 치료제 시장 - 글로벌 산업 규모, 점유율, 추세, 치료 분야별 세분화(혈액 질환, 암, 감염성 질환, 심혈관 질환, 대사 질환, 내분비 질환, 근골격계 질환, 기타), 투여 경로별(주사, 경구, 기타), 약물 유형별(생물학적 제제, 바이오시밀러, 소분자), 유통 채널별(특수 약국, 병원 약국, 온라인 약국), 지역별, 경쟁 예측 및 기회 2018-2028F

Published Date: November - 2024 | Publisher: MIR | No of Pages: 320 | Industry: Healthcare | Format: Report available in PDF / Excel Format

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희귀 질환 치료제 시장 - 글로벌 산업 규모, 점유율, 추세, 치료 분야별 세분화(혈액 질환, 암, 감염성 질환, 심혈관 질환, 대사 질환, 내분비 질환, 근골격계 질환, 기타), 투여 경로별(주사, 경구, 기타), 약물 유형별(생물학적 제제, 바이오시밀러, 소분자), 유통 채널별(특수 약국, 병원 약국, 온라인 약국), 지역별, 경쟁 예측 및 기회 2018-2028F

예측 기간2024-2028
시장 규모(2022년)USD 986억 1천만 달러
CAGR(2024-2028년)10.42%
가장 빠르게 성장하는 세그먼트혈액 질환
가장 큰 시장북미

MIR Consumer Healthcare

시장 개요

글로벌 희귀 질환 치료제 시장은 2022년에 986억 1천만 달러의 가치를 지녔으며 2028년까지 10.42%의 CAGR에 도달할 것으로 예상됩니다. 글로벌 희귀 질환 치료제 시장은 헬스케어 분야에서 역동적이고 점점 더 중요해지는 부문입니다. 희귀 질환은 고아 질환이라고도 하며, 인구에서 유병률이 낮아 제한된 수의 개인에게 영향을 미치는 것이 특징입니다. 희귀 질환은 희귀함에도 불구하고 전 세계적으로 수백만 명의 사람들에게 영향을 미칩니다. 이 시장은 종종 생명을 바꾸고 생명을 위협하는 이러한 질환에 대한 특수 치료법을 개발하고 제공하는 데 중점을 두고 있습니다.

이 시장 성장의 주요 동인 중 하나는 유전 연구와 이해의 발전입니다. 과학자들이 희귀 질환의 유전적 기초를 더 깊이 파고들면서 유전자 치료 및 정밀 의학 접근 방식을 포함한 혁신적 치료법의 잠재적인 표적을 발견합니다. 이러한 획기적인 발견은 치료법 개발을 위한 새로운 길을 열었고 이전에는 치료할 수 없었던 희귀 질환을 앓고 있는 환자에게 새로운 희망을 제공합니다. 미국의 희귀 의약품법과 다른 지역의 동등한 법률과 같은 규제적 인센티브는 희귀 질환 치료법에 대한 투자를 촉진하는 데 중요한 역할을 했습니다. 이러한 인센티브는 희귀 질환 치료법 개발에 집중하는 제약 회사와 연구자에게 재정적 및 규제적 이점을 제공하여 더 매력적인 노력이 되도록 합니다. 게다가 환자 옹호 단체와 의료 기관의 주도로 희귀 질환에 대한 인식이 높아져 이 분야에서 충족되지 않은 의료적 요구가 더 많이 인식되었습니다. 이러한 인식이 높아짐에 따라 희귀 질환 연구 및 치료법 개발에 더 많은 리소스가 투입되었습니다.

희귀 질환을 위해 특별히 설계된 표적 치료법은 시장 성장의 또 다른 원동력입니다. 이러한 치료법은 질병의 고유한 유전적 및 분자적 특성에 맞게 조정되어 기존 치료법에 비해 효능이 향상되고 부작용이 적습니다. 더 많은 희귀 질환 사례가 확인되고 진단됨에 따라 환자 인구가 확대되면서 시장의 중요성이 더욱 커집니다. 게다가 CRISPR-Cas9와 같은 혁신적인 접근 방식을 특징으로 하는 유전자 치료의 발전은 이러한 질환의 유전적 원인을 직접 해결함으로써 희귀 질환 치료에 혁명을 일으킬 잠재력이 있습니다.

주요 시장 동인

희귀 질환 환자 수 증가

의학계에는 많은 희귀 질환이 있습니다. 낭포성 섬유증이나 고양이 눈 증후군과 같이 잘 알려진 질환도 있고, 덜 알려진 질환도 있습니다. 대부분의 암은 희귀하며 뇌와 신경계의 희귀 질환, 대사 질환, 염색체 장애, 피부, 뼈 및 골격 질환, 심장, 혈관, 폐, 신장 및 기타 장기와 시스템에 영향을 미치는 질환도 있습니다. 많은 희귀 질환은 처음으로 진단한 의사의 이름을 따서 명명되고, 다른 질환은 환자 또는 처음 진단받은 병원의 이름을 따서 명명됩니다.

2020년 Journal of Rare Disorders에 게재된 기사에 따르면 약 7,000개의 희귀 질환이 진단되었으며, 이 중 약 70%는 치료법을 찾을 수 없다고 추정됩니다. 결과적으로, 희귀 질환 치료에 대한 충족되지 않은 수요에 대한 연구는 시장이 미래에도 계속 확대되도록 보장할 것입니다.

정부와 시장 참여자의 이니셔티브

시장 성장은 제약 회사가 개발한 약물 후보에 희귀 의약품 분류를 할당하는 희귀 의약품법과 같이 제품 개발을 촉진하는 정부 규정에 의해 지원될 것으로 예상됩니다. 이 프로그램은 연구 개발을 진전시켜 희귀 질환 치료를 용이하게 합니다.

또한 2021년에 약물 평가 및 연구 센터(CDER)는 희귀 질환을 치료하기 위해 약 26개의 새로운 희귀 의약품을 승인했습니다. 이러한 새로운 희귀 의약품에는 Lumakras, Scelendrix, Welireg, Amondys, Cytalux, Besremi, Empavelli, Evkeeza, Exkivity, fexinodazole, Zymonta가 포함됩니다.

COVID-19 "Critical Relief" 프로그램은 2020년 4월 희귀 질환 국가 정책(NPRD)에서 팬데믹의 영향을 받는 희귀 질환 환자를 위해 시작했습니다. 이 프로그램에 따라 NPRD는 희귀 질환 환자와 보호자에게 비의학적 필요를 충당하기 위해 연간 최대 1,000달러의 재정 지원을 제공했습니다. 이러한 프로그램은 향후 몇 년 동안 희귀 질환 치료 채택을 늘릴 것으로 예상됩니다.

인도 정부의 '희귀 질환 2021' 국가 정책은 통합적이고 포괄적인 예방 전략을 통해 희귀 질환의 유병률과 발생률을 줄이도록 설계되었습니다. 여기에는 희귀 질환을 앓고 있는 아이의 출산을 예방하기 위한 인식 제고, 혼전, 혼후, 임신 전, 임신 후 검진 및 상담 프로그램이 포함되며, 자원의 한계와 상충되는 의료 우선순위 내에서 일회성 치료 또는 비교적 저렴한 요법을 받을 수 있는 희귀 질환을 앓고 있는 사람들에게 저렴한 의료 서비스를 제공합니다.

2020년 미국 FDA는 척수 손상 및 다발성 경화증 환자에서 관찰되는 신경원성 방광 과활성이라는 방광 기능 장애 질환을 치료하는 약물을 승인했습니다.

2022년 5월 미국 식품의약국(FDA)은 약물 평가 연구 센터(CDER)에서 관리하는 "희귀 질환 치료 가속화(Accelerating Rare Disease Cures)" 프로그램이라는 희귀 질환에 대한 새로운 치료법 개발을 가속화하는 새로운 프로그램을 만들었습니다.

2022년 5월 유럽 의약품 기관(EMA)은 Xenpozyme(olipudasealfa)에 대한 마케팅 승인을 부여했습니다. 비중추신경계(NCS), 산성 스핑고미엘린 분해효소 결핍증(ASMD)의 증상, 희귀하고 퇴행성 유전 질환을 치료하기 위한 치료법입니다.


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희귀 질환을 치료하기 위한 비생물학적 약물에 대한 수요 증가

희귀 질환을 위한 비생물학적 약물은 생물학적 공급원에서 얻은 것이 아니라 화학적으로 합성되거나 기존의 제약 공정을 통해 생산된 치료제입니다. 이러한 약물은 일반적으로 소분자 약물이라고 하며 의학에서 가장 널리 사용되고 인정되는 약물 계열입니다.

비생물학적 약물 세그먼트는 이러한 제품과 관련된 면역원성과 최소한의 부작용으로 인해 예측 기간 동안 인상적인 속도로 성장할 것으로 예상됩니다. 이러한 약물은 APDS(활성화된 인산이노시티드 3-키나제 델타 증후군) 및 펠티 증후군을 포함한 특정 질환을 치료하는 데 효과적인 것으로 간주됩니다. 이러한 요인은 임상 연구에서 비용 효율성 및 복잡성이 없는 것과 함께 희귀 질환 환자 사이에서 비생물학적 약물의 소비를 증가시킬 것으로 예상됩니다.

비생물학적 의약품은 일반적으로 잘 특성화된 화학 구조를 가진 분자로 구성됩니다. 이러한 분자는 일반적으로 실험실에서 화학 반응을 통해 합성됩니다. 대부분의 비생물학적 약물은 경구 투여됩니다. 즉, 정제, 캡슐 또는 액체 형태로 입으로 복용합니다. 이는 환자에게 편리하고 자가 투여되는 투여 경로입니다.

비생물학적 약물은 광범위한 분자 및 세포 경로를 다룰 수 있는 잠재력이 있으며 희귀 질환과 같은 다양한 의학적 상태를 치료하는 데 사용됩니다. 비생물학적 약물은 매우 안정한 것으로 알려져 있으며 냉장 보관 없이도 실온에서 보관할 수 있습니다. 또한, 이러한 약물의 제조 공정은 잘 확립되어 있어 대량 생산에 더 적합합니다.

비생물학적 약물의 특허 보호가 만료되면 다른 제약 회사가 해당 약물의 제네릭 버전을 생산하여 판매할 수 있으므로 가용성과 경제성이 높아집니다.

소분자 약물은 질병 과정에 관여하는 효소의 억제제로 작용할 수 있습니다. 예를 들어, 이마티닙은 특정 형태의 백혈병과 위장관 기질 종양을 치료하는 데 사용됩니다. 합성 호르몬은 또한 레보티록신의 도움으로 갑상선 기능 저하증과 히드로코르티손의 도움으로 부신 기능 부전증과 같은 드문 내분비 장애를 치료하는 데 사용됩니다.

특정 소분자 약물은 면역 체계 반응을 조절할 수 있는 잠재력이 있어 드문 자가면역 질환을 치료하는 데 유용합니다.

CNS 장애의 부담 증가는 희귀 질환에 대한 정밀 치료법 개발을 촉진할 수 있습니다.

중추 신경계(CNS)의 희귀 질환의 발생률과 유병률이 증가함에 따라 이러한 질환의 유전적, 분자적, 생화학적 기질에 대한 더 나은 이해의 필요성이 커지고 있습니다. 유전학과 신경과학 덕분에 연구자들은 희귀 CNS 장애의 복잡성을 더 잘 이해하여 질병을 유발하는 돌연변이와 경로를 식별할 수 있었습니다. 척수와 뇌의 신경 세포에 영향을 미쳐 근육 조절 능력을 상실하는 장애의 유병률이 증가함에 따라 중추 신경계의 희귀 질환 치료 시장 가치는 예측 기간 동안 가속화될 것으로 예상됩니다. 미국 국립 의학 도서관의 데이터에 따르면 근위축성 측색 경화증은 전 세계적으로 10만 명 중 약 5명에게 영향을 미칩니다. 게다가 정밀 의학 개발에 대한 강력한 집중은 희귀 질환을 치료하는 치료법에 대한 수요를 더욱 촉진할 것입니다. 정밀 의학은 유전학, 라이프스타일, 환경과 같은 요소를 고려하여 각 환자의 고유한 요구에 맞게 조정된 의료 치료의 한 형태입니다. 각 상태가 고유한 유전자 돌연변이로 인해 발생하는 중추 신경계(CNS)의 희귀 질환에서 표적 치료가 점점 더 실현 가능해지고 있습니다. 환자의 장애에 대한 유전적 구성을 이해하면 임상의가 특정 분자적 결함을 해결하는 표적 치료법을 설계할 수 있습니다.

정밀 의학은 바이오마커에 크게 의존합니다. 바이오마커는 질병의 존재 또는 진행 상황을 보여주기 위해 측정할 수 있는 것입니다. 중추 신경계의 희귀 질병에 대한 정밀 치료법을 개발하려면 종종 특정 장애와 관련된 바이오마커를 찾아 테스트해야 합니다. 이러한 바이오마커는 조기 진단, 질병 진행 추적, 치료 효과 측정에 도움이 될 수 있습니다.

희귀 CNS 질환에 대한 치료 옵션이 제한되어 있기 때문에 정밀 의학 접근 방식에는 다른 질환을 위해 개발된 약물의 잠재력을 조사하여 희귀 질환을 치료하는 것이 포함됩니다. 연구자는 희귀 질환과 다른 일반적인 질환과 관련된 분자 경로를 밝혀내면 희귀 CNS 장애를 잠재적으로 치료할 수 있는 약물을 식별할 수 있습니다.

중추 신경계(CNS)에서 희귀 질환이 유행함에 따라 연구자와 제약 제조업체는 이러한 질환에 더 많은 주의를 기울이게 되었습니다. 정밀 의학 기술의 개발로 희귀 질환에 대한 특정 연구를 수행하는 것이 더 간단해졌고, 그 결과 약물 개발과 전반적인 시장 성장이 가속화되었습니다.

주요 시장 과제

정확한 진단

진단을 내리는 것은 성공적인 치료와 어떤 경우에는 임상 시험 참여의 핵심입니다. 그러나 희귀 질환에 대한 정확하고 시기적절한 진단은 환자에게 어려울 수 있으며 어떤 경우에는 정확한 진단을 내리는 데 최대 5년이 걸릴 수 있습니다.


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환자 가용성 및 모집

희귀 의약품 분야의 임상 시험에 참여할 환자를 모집하는 것은 어려운 일입니다. 대상 환자 집단을 결정하는 것뿐만 아니라 이러한 환자를 전문으로 치료하는 연구자를 찾는 것도 어렵습니다. 이러한 어려움은 모집 위험을 초래할 수 있으며 각 희귀 질환 연구의 위험을 줄이기 위한 맞춤형 타당성 접근 방식이 필요할 수 있습니다.

환자 집단이 지리적으로 분산될 가능성이 높기 때문에 환자는 희귀 질환 임상 시험을 위해 연구 현장에 접근하기 위해 상당한 거리를 이동해야 할 수 있습니다. 여행 비용을 보상하면 이러한 위험을 줄일 수 있지만, 조직은 또한 집에서 데이터를 수집하고 현장 방문을 최소화하기 위한 새로운 솔루션과 기술을 모색해야 합니다.

종료지점 선택

희귀 질환에 대한 치료법을 설계할 때 임상 연구 종료지점이 약물이 환자의 질병 진행을 어떻게 변화시키는지 측정하는지 확인하는 것이 중요합니다. 약물 효과와 표준 질병 진행을 구별하기 위해 임상 연구와 종료지점 설계는 규제 요구 사항과 지불자 고려 사항을 적절히 반영해야 합니다.

후원자는 임상 연구 전에 효능 종료지점을 확인하기 위해 규제 기관과 협력하는 것이 좋습니다. 식품의약국은 환자 또는 간병인의 관점에서 관련성이 있는 종료지점을 식별하고 논의하기 위해 질병별 포럼을 조직합니다. 이러한 종결점에는 환자의 음성을 포함한 검증된 환자 보고 결과가 포함될 수 있습니다. 희귀 질환은 종종 여러 지역의 수많은 사이트에서 참여가 필요합니다.

주요 시장 동향

제품 혁신 증가

희귀 질환에 대한 수요 증가로 인해 이 질환에 대한 다양한 치료법이 개발되었습니다. 예를 들어, 2023년 2월, Sanofi는 올해 초 또는 내년 초에 인도에서 희귀 질환에 대한 두 가지 의약품을 출시할 계획입니다. 이 회사는 주제 전문가 위원회에서 폼페병 치료용 Nexviazyme(Aveloglucosidase Alfa powder)과 니만-픽병(ASMD) 치료용 Xenpozyme 및 Olipudase Alfa powder의 두 가지 새로운 제품을 인도에서 수입하고 출시하도록 추천되었습니다. 회사 메모에 따르면 두 제품 모두 희귀 의약품 지위를 가지고 있으며 미국, 호주, 유럽 연합, 영국, 일본을 포함한 여러 국가에서 승인되었습니다. 또한 이 회사는 후기 임상 시험(3상 및 4상)에 대한 면제를 받았습니다.

정밀 의학(PPM), 빅 데이터, 유전체학의 발전

희귀 질환 분야가 미래에 인기가 떨어질 것이라는 징후는 없습니다. 현재의 약물 개발 환경은 새로운 의학 분야에 매우 적합하기 때문입니다. 개인화된 정밀 의학(PPM), 빅 데이터, 유전체학의 개발로 어려운 진단 및 치료 형태의 질병을 타겟팅하는 데 상당한 개선이 가능해졌고, 병리의 유전적 기질에 대한 더 나은 이해로 희귀 질환을 구분하고 타겟팅할 수 있게 되었습니다.

규제 게임 체인저

1983년 미국 희귀 의약품법 제정은 희귀 질환 약물 개발 역사의 전환점으로 널리 알려져 있습니다. 이 법안은 소수의 환자에게만 이로운 약물에 투자하기를 꺼릴 제약 회사에 인센티브를 제공하여 시장 실패를 해결하고자 했습니다. 제약 무역 기구(PhRMA)에 따르면, 희귀 의약품법이 제정된 이후 600개가 넘는 희귀 의약품이 FDA 승인을 받았지만, 희귀 질환의 5%만이 FDA 승인을 받은 치료법을 가지고 있어, 앞으로도 수년간 활용되지 않은 성장 잠재력이 여전히 많이 있다는 것을 의미합니다. 예를 들어, 2022년에 FDA는 새로운 Accelerating Rare Disease Cure(ARC) 프로그램의 시작을 발표했습니다.

이니셔티브 프로그램을 시작하는 회사

희귀 질환을 앓고 있는 사람들을 돕기 위해 회사에서 다양한 이니셔티브를 취하고 있습니다. 예를 들어, 2022년에 Horizon은 희귀 질환을 앓고 있는 성인과 청소년을 위한 새로운 지원 이니셔티브를 시작했습니다. 희귀 질환을 앓는 사람은 힘들고 외로울 수 있습니다. 미국에서 낭포성 섬유증을 앓고 있는 약 500~600명의 개인에게 구제책을 제공하기 위해 Horizon Therapeutic은 두 가지 별도의 이니셔티브를 시작했습니다. 또한 2021년에 Horizon Therapeutics는 희귀 질환을 앓고 있는 어린이 커뮤니티의 목소리와 이야기를 강조하고 Make-A-Wish Mid-Atlantic과 Make-A-Wish Canada에 대한 인식과 기금을 모으기 위해 월간 가상 스토리텔링 경험인 #RAREis를 시작한다고 발표했습니다. 이 사진 부스는 삶을 바꿔놓는 희귀 질환을 앓고 있는 어린이들의 소원을 지원하고 어려운 시기에 그들의 얼굴에 미소를 가져다주는 Horizon의 글로벌 사명의 일환입니다. 또한 희귀 질환 커뮤니티를 지원하기 위해 일리노이주 디어필드에 있는 Horizon의 미국 본사와 아일랜드 더블린에 있는 글로벌 본사는 희귀 질환의 날 공식 색상인 보라색, 분홍색, 초록색, 파란색으로 조명되었습니다.

세그먼트별 통찰력

치료 분야 통찰력

혈액과 관련 조직에 영향을 미치는 광범위한 상태를 포함하는 혈액 질환은 여러 가지 설득력 있는 이유로 글로벌 희귀 질환 치료 시장에서 지배적인 위치를 차지하고 있습니다. 첫째, 이러한 질환은 전체적으로 전 세계 희귀 질환의 상당 부분을 차지하여 시장의 상당 부분을 차지합니다. 예를 들어 겸상 적혈구 빈혈, 혈우병 및 다양한 희귀 혈액 질환이 있습니다.

둘째, 연구 및 치료 개발의 발전으로 혈액 희귀 질환에 대한 새로운 치료법과 요법이 등장했습니다. 특히 유전자 치료와 정밀 의학 접근법은 이전에 치료할 수 없거나 제대로 관리되지 않은 질환을 해결하는 데 유망한 결과를 보였습니다. 이 치료적 혁신은 제약 회사와 연구자로부터 상당한 투자와 관심을 끌어냈습니다. 게다가 혈액학적 희귀 질환은 종종 환자의 삶의 질과 수명에 상당한 영향을 미쳐 효과적인 치료에 대한 의학적, 사회적 시급성을 촉진합니다. 이러한 시급성 감각은 의료 제공자, 연구자, 옹호 단체 간의 협업을 촉진하여 치료 개발 노력을 더욱 가속화합니다.

마지막으로, 규제 기관은 혈액학적 희귀 질환의 충족되지 않은 의학적 요구를 인식하고 신속한 승인 경로를 구현하여 치료법에 대한 더 빠른 접근을 용이하게 했습니다. 이러한 요소들이 합쳐져 혈액학적 희귀 질환이 글로벌 희귀 질환 치료 시장에서 지배적인 세력이 되어 연구, 혁신, 개선된 환자 결과를 촉진합니다.

투여 경로 통찰력

주사제는 몇 가지 설득력 있는 이유로 글로벌 희귀 질환 치료 시장에서 지배적인 위치를 차지하고 있습니다. 첫째, 많은 희귀 질환은 복잡한 병리생리학을 특징으로 하며 정확하고 통제된 약물 전달이 필요하기 때문에 주사제 제형이 최적의 선택입니다. 이 투여 경로는 약물이 혈류에 빠르게 도달하여 심각하거나 생명을 위협하는 희귀 질환을 관리하는 데 중요한 즉각적인 치료 효과를 제공합니다.

둘째, 주사제는 흡수가 좋지 않거나 위장관 합병증이 있거나 생체이용률이 높아야 하는 등의 문제로 인해 경구 또는 기타 전달 방법이 덜 효과적일 수 있는 경우에 선호됩니다. 치료 옵션이 제한적인 희귀 질환의 맥락에서 주사제는 치료법을 혈류에 직접 전달하여 효능을 최적화하는 신뢰할 수 있는 수단을 제공합니다. 더욱이 규제 기관은 혁신적인 치료법에 대한 승인을 신속히 처리하여 희귀 질환 치료에 있어서 주사제의 중요성을 인식했습니다. 이는 제약 회사와 연구자들이 희귀 질환에 대한 주사 치료법 개발에 집중하도록 장려하여 이 분야에서 더 많은 발전과 투자를 이끌었습니다.

마지막으로 주사제로 달성할 수 있는 높은 특이성과 표적 전달은 효소 대체 요법 및 유전자 요법을 포함한 많은 희귀 질환을 관리하는 데 필수적인 요법에 선호되는 선택이 되었습니다. 그 결과 주사제는 글로벌 희귀 질환 치료 시장을 계속 지배하여 이러한 어려운 질환을 앓고 있는 환자에게 희망과 향상된 결과를 제공합니다.

지역 통찰력

북미는 몇 가지 설득력 있는 이유로 글로벌 희귀 질환 치료 시장에서 지배적인 위치를 차지하고 있습니다. 첫째, 이 지역은 견고한 의료 인프라와 첨단 연구 시설의 혜택을 받고 있으며, 이는 희귀 질환 치료법의 개발 및 채택을 위한 비옥한 토양을 조성합니다. 북미는 희귀 질환을 다루는 데 전념하는 유명한 의료 기관, 제약 회사 및 연구 기관이 많이 있습니다.

둘째, 이 지역의 혁신에 대한 헌신은 연구 개발에 대한 상당한 투자로 입증됩니다. 북미의 정부 기관, 사립 재단, 제약 회사는 희귀 질환 연구 및 치료법 개발에 상당한 자금을 할당하여 최첨단 치료법을 창출하도록 장려합니다. 또한 북미는 상당한 환자 인구를 보유하고 있어 제약 회사가 희귀 질환 치료법에 투자하기에 매력적인 시장입니다. 예를 들어, 미국의 희귀의약품법은 약물 개발자가 희귀 질환에 집중할 수 있도록 인센티브를 제공하여 연구 및 상용화 노력을 더욱 자극합니다.

또한 북미의 규제 환경은 희귀 질환 치료제 개발에 유리하며, 신속한 승인 절차와 희귀 의약품 지정을 통해 혁신적인 치료법에 대한 접근성을 더욱 높여줍니다. 이러한 요소는 의료 혁신 문화와 연구 우수성과 결합되어 북미가 글로벌 희귀 질환 치료제 시장에서 주도적인 역할을 하는 것을 공고히 합니다.

최근 개발

2022년 11월ProtalixBiotherapeutics Inc.와 Chiesi Global Rare Diseases는 성인 파브리병 환자 치료를 위한 PRX-102(pegunigalsidasealfa)에 대한 생물학적 제제 허가 신청(BLA)을 미국 식품의약국(FDA)에 다시 제출했습니다.

2022년 10월국립보건원, 미국 식품의약국, 10개 제약사 회사와 5개 비영리 단체가 힘을 합쳐 희귀 질환으로 고통받는 3,000만 명의 미국인을 위한 유전자 치료 개발을 가속화했습니다.

주요 시장 참여자

  • Novartis AG
  • AstraZeneca PLC
  • Pfizer Inc.
  • Sanofi SA
  • AbbVie Inc
  • Bristol-Myers Squibb Co
  • Bayer AG
  • F Hoffmann-La RocheLtd.
  • Amgen Inc
  • Eisai Co Ltd
  • Novo Nordisk A/S

치료 영역별

투여 경로별

약물 유형별

유통 채널별

지역

  • 혈액 질환
  • 감염성 질환
  • 심혈관 질환
  • 대사 질환
  • 내분비 질환
  • 근골격계 질환
  • 기타
  • 주사용
  • 경구용
  • 기타
  • 생물학적
  • 바이오시밀러
  • 소분자
  • 특수 약국
  • 병원 약국
  • 온라인 약국
  • 북미
  • 유럽
  • 아시아 태평양
  • 남미
  • 중동 및 아프리카

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