리소좀 저장 질환 치료제 시장 – 글로벌 산업 규모, 점유율, 추세, 기회 및 예측, 2018-2028 치료별 세분화(효소 대체 요법, 줄기 세포 요법, 기질 감소 요법, 기타), 적응증별 세분화(고셔병, 파브리병, 폼페병, 점액다당증, 기타), 최종 사용자별 세분화(병원, 진료소), 지역별 세분화, 경쟁, 예측 및 기회 2018-2028F

시장 개요

글로벌 리소좀 저장 질환 치료제 시장은 2022년에 76억 달러 규모로 평가되었으며 2028년까지 7.20%의 CAGR로 예측 기간 동안 인상적인 성장을 보일 것으로 예상됩니다. 리소좀 저장 질환(LSD)은 리소좀 저장 장애라고도 하며 리소좀의 이상을 특징으로 하는 희귀 유전적 질환군입니다. 리소좀은 다양한 분자와 세포 폐기물을 분해하는 세포 소기관입니다. 리소좀이 유전적 돌연변이로 인해 제대로 작동하지 않으면 정상적인 기능을 효과적으로 수행할 수 없습니다. 결과적으로 소화되지 않은 물질이 리소좀 내에 축적되어 세포 과정을 방해합니다. 이러한 축적은 광범위한 증상과 장기 손상을 초래하여 신체의 여러 시스템에 영향을 미칩니다. 대부분의 LSD는 특정 리소좀 효소의 결핍으로 인해 발생합니다. 이러한 효소는 지질(지방), 당단백질, 점액다당류와 같은 복잡한 분자를 분해하는 역할을 합니다. 특정 효소가 결핍되거나 없으면 해당 기질이 리소좀 내에 축적됩니다. 50개가 넘는 다양한 LSD가 있으며 각각 특정 리소좀 효소 결핍과 관련이 있습니다. LSD의 예로는 고셰병, 테이삭스병, 파브리병, 폼페병, 니만-픽병, 점액다당류증(MPS)이 있습니다. 각 LSD는 고유한 임상적 특징과 질병 과정을 가지고 있습니다.

LSD의 근본적인 유전적 및 분자적 메커니즘에 대한 지속적인 연구로 인해 새로운 치료 표적과 치료 접근 방식이 발견되었습니다. 이로 인해 혁신적인 치료법이 개발되고 LSD 치료 시장이 확대되었습니다. 환자 옹호 단체, 의료 전문가, 교육 캠페인의 노력으로 LSD에 대한 인식이 높아졌습니다. 인식이 높아지면 조기 진단 및 치료 시작으로 이어져 LSD 치료법에 대한 수요가 증가합니다. 미국 FDA 및 유럽 의약품 기관(EMA)과 같은 다양한 국가의 규제 기관은 LSD 치료법에 대한 희귀의약품 지정을 제공합니다. 이 지정은 제약 회사에 확장된 시장 독점권 및 세액 공제를 포함한 인센티브를 제공하여 LSD 약물 개발에 대한 투자를 자극합니다. 유전자 검사 기술의 발전으로 LSD 진단의 정확성과 접근성이 향상되었습니다. 이를 통해 환자를 조기에 식별하고 표적 치료 전략을 수립할 수 있습니다.

주요 시장 동인

연구 개발의 진전

유전자 치료는 특정 LSD를 치료하는 유망한 접근법으로 부상했습니다. 연구자들은 효소 생산을 회복하기 위해 영향을 받는 세포에 기능적 유전자를 전달하는 방법을 모색하고 있습니다. 임상 시험과 연구는 뮤코폴리사카리도시스 2형(헌터 증후군) 및 니만-픽 질환 A형 및 B형과 같은 질병에 대해 유망한 결과를 보여주었습니다. 소분자 샤페론은 돌연변이 효소를 안정화하여 더 효과적으로 기능할 수 있도록 설계되었습니다. 이러한 치료법은 LSD의 근본적인 효소 결함을 교정하는 것을 목표로 합니다. 일부 샤페론 치료법은 규제 승인을 받았으며 파브리병과 같은 질환이 있는 환자에게 사용됩니다. 기질 감소 요법(SRT)은 LSD의 리소좀에 축적되는 독성 기질의 생성을 줄이는 것을 포함합니다. 미글루스타트 및 엘리글루스타트와 같은 약물은 SRT로 개발되었으며 고셰병 및 니만-픽 C형과 같은 질병을 치료하는 데 사용됩니다. 지속적인 연구를 통해 안정성, 생체 이용률 및 약동학이 향상된 개선된 효소 대체 요법(ERT)이 개발되었습니다. 이러한 발전은 LSD 환자의 치료 효과와 편의성을 높이는 것을 목표로 합니다. 연구자들은 ERT와 샤페론 요법 또는 소분자와 유전자 요법과 같은 다양한 치료적 접근 방식을 결합하는 것의 잠재적 이점을 조사하고 있습니다. 이러한 조합은 시너지 효과와 개선된 환자 결과를 제공할 수 있습니다. 바이오마커 연구의 발전으로 LSD의 질병 진행을 진단, 모니터링 및 평가하는 데 도움이 되는 특정 마커를 식별할 수 있게 되었습니다.

바이오마커는 임상 시험과 개인화된 치료 전략에서 중요한 역할을 합니다. 환자 등록부와 자연 경과 연구는 LSD의 장기적 효과와 질병의 자연적 경과에 대한 귀중한 통찰력을 제공했습니다. 이러한 연구는 임상 시험 설계에 정보를 제공하고 연구자들이 환자의 요구 사항을 더 잘 이해하는 데 도움이 됩니다. 신생아 선별 검사 및 영상 기술과 같은 비침습적 진단 방법은 LSD의 조기 발견을 개선하여 시기적절한 개입과 치료 시작을 가능하게 했습니다. CRISPR-Cas9와 같은 유전자 편집 기술은 LSD의 질병 유발 돌연변이를 교정할 수 있는 가능성을 가지고 있습니다. 게놈 편집 기술 연구는 계속해서 발전하여 정밀 의학에 대한 새로운 가능성을 열어줍니다. 연구자, 임상의, 제약 회사, 환자 옹호 단체 간의 글로벌 차원의 협력적 노력은 LSD 치료제의 R&D를 가속화했습니다. 이러한 협력은 지식과 자원의 공유를 용이하게 합니다. 분자 생물학과 유전학의 발전은 LSD의 근간이 되는 분자적 메커니즘에 대한 이해를 심화시켜 연구자들이 더욱 표적화된 치료법을 개발할 수 있게 했습니다. 이 요인은 글로벌 리소좀 저장 질환 치료제 시장의 개발에 도움이 될 것입니다.

희귀 의약품 지정 수요 증가

희귀 의약품 지정은 제약 회사에 확장된 시장 독점권, 세액 공제, 규제 수수료 감면 등 다양한 인센티브를 제공합니다. 이러한 인센티브는 LSD 치료제 개발을 회사에 재정적으로 더 매력적으로 만듭니다. 희귀 의약품 지위를 받으면 약물은 몇 년간의 시장 독점권을 부여받을 수 있으며, 이 기간 동안 경쟁자는 일반적으로 동일한 희귀 의약품에 대해 동일한 약물을 마케팅하는 것이 금지됩니다. 이 독점권은 개발자가 시장에서 제한된 경쟁 기간을 갖게 하여 가격이 더 높아지고 수요가 증가할 가능성이 있음을 보장합니다. 희귀의약품 지위와 관련된 인센티브는 LSD와 같은 희귀 질환에 대한 치료법을 개발하는 데 드는 높은 비용을 상쇄하는 데 도움이 될 수 있습니다. 이를 통해 제약 회사가 이러한 질환에 대한 연구 개발에 투자하도록 장려할 수 있습니다. LSD는 희귀 질환이며 환자 수가 적습니다. 희귀의약품 지정은 이러한 질환에 대한 치료법을 개발하는 데 따르는 어려움을 인정하고 제약 회사가 틈새 시장을 공략할 수 있는 기회를 제공합니다. 희귀의약품은 종종 패스트트랙 지정 및 우선 검토와 같은 신속한 규제 검토 프로세스의 혜택을 받습니다. 이를 통해 출시 승인 시간이 단축되어 이러한 치료법이 환자에게 더 빨리 제공될 수 있습니다. 한 국가에서 희귀의약품 지위가 다른 국가에서도 유사한 지정으로 이어질 수 있습니다. 이를 통해 LSD 치료법의 글로벌 확장이 용이해져 수요가 더욱 증가할 수 있습니다. LSD 치료제를 포함한 희귀의약품 시장은 투자 수익률이 높을 수 있는 잠재력으로 인해 투자자와 벤처 캐피털리스트의 주목을 받고 있습니다. 이러한 투자 증가는 연구 개발에 대한 수요를 더욱 촉진할 수 있습니다. 희귀의약품 지정은 희귀 질환에서 충족되지 않은 의료적 요구를 해결하는 것의 중요성을 강조합니다. 환자와 옹호 단체는 종종 제약 회사가 LSD에 대한 치료법을 개발하여 환자가 치료법에 더 쉽게 접근할 수 있도록 장려하기 위해 이러한 지정을 옹호합니다. 희귀 의약품으로 지정하면 제약 회사, 학술 기관 및 연구 기관 간의 협업이 촉진됩니다. 이러한 협업은 LSD 치료법 분야에서 연구 및 개발 노력을 가속화할 수 있습니다. LSD를 희귀 질환으로 인식하고 희귀 의약품 지위를 얻기 위한 노력은 질병에 대한 인식을 높여 조기 진단 및 치료 시작으로 이어집니다. 이는 차례로 치료법 수요를 촉진합니다. 이 요인은 글로벌 리소좀 저장 질환 치료제 시장의 수요를 촉진할 것입니다.

유전자 검사 및 진단 증가

유전자 검사를 통해 LSD의 위험에 처해 있거나 영향을 받는 개인을 조기에 식별할 수 있습니다. 이러한 조기 진단은 많은 LSD가 진행성이므로 필수적이며, 조기 개입은 더 나은 치료 결과로 이어질 수 있습니다. 유전자 검사는 LSD에 대한 매우 정확하고 확실한 진단을 제공합니다. 이는 다양한 유형의 LSD를 구별하는 데 도움이 되며, 이는 적절한 치료 접근 방식을 선택하는 데 필수적입니다. 개인에게 LSD를 유발하는 특정 유전자 돌연변이를 알면 개인화된 치료 전략을 수립할 수 있습니다. 다른 돌연변이는 치료에 다르게 반응할 수 있으며, 유전 정보는 치료 결정을 안내합니다. 일부 지역에서는 LSD가 신생아 선별 프로그램에 포함됩니다. 신생아 선별에는 출생 직후 특정 유전자 마커에 대한 검사가 포함되며, 영향을 받는 유아의 조기 발견 및 치료 시작이 가능합니다. 유전자 검사는 LSD 돌연변이의 보균자를 식별할 수 있으며, 이는 가족 계획 및 유전 상담에 유용합니다. 개인이 가족 계획에 대한 정보에 입각한 결정을 내리고 자녀에게 질병을 유전할 위험을 평가할 수 있도록 합니다.

유전자 검사는 종종 LSD 치료에 대한 임상 시험에 환자를 등록하기 위한 전제 조건입니다. 유전자 검사를 통해 적격 환자를 식별하는 것은 연구를 수행하고 새로운 치료법을 개발하는 데 중요합니다. LSD가 있는 개인에게서 수집된 유전 데이터는 자연사 연구에 기여하여 질병 진행에 대한 통찰력을 제공하고 임상 시험 설계 및 치료법 개발에 정보를 제공할 수 있습니다. 유전자 검사는 시간이 지남에 따라 질병 진행 및 치료 반응을 모니터링하는 데 사용할 수 있습니다. 유전자 마커의 변화는 치료의 효과에 대한 귀중한 정보를 제공할 수 있습니다. 진단 검사를 통해 생성된 유전 데이터는 LSD의 유전적 기초에 대한 연구에 기여합니다. 이 연구는 새로운 치료 표적의 발견과 새로운 치료법의 개발로 이어질 수 있습니다. 유전자 검사 결과는 환자와 가족에게 질병, 유전 패턴 및 치료 옵션에 대한 명확성과 이해를 제공합니다. 이러한 지식은 불확실성과 불안을 줄일 수 있습니다. 유전자 검사 결과는 환자와 가족이 자신과 더 광범위한 LSD 커뮤니티를 옹호하는 사람이 되도록 힘을 실어 줄 수 있습니다. 옹호 활동은 LSD에 대한 인식을 높이고 연구 및 치료법에 대한 수요를 촉진할 수 있습니다. 유전자 검사는 유전적 구성을 기반으로 개별 환자에게 맞춤화된 치료법을 제공하는 정밀 의학의 초석입니다. 이러한 접근 방식은 LSD 치료법 분야에서 점점 더 중요해지고 있습니다. 이 요인은 글로벌 리소좀 저장 질환 치료제 시장의 수요를 가속화할 것입니다.

주요 시장 과제

질병 메커니즘에 대한 제한된 이해

많은 LSD에서 근본적인 유전적 및 분자적 메커니즘은 복잡하고 완전히 이해되지 않았습니다. 이러한 복잡성으로 인해 질병의 근본 원인을 해결하는 표적 치료법을 개발하는 것이 어렵습니다. 질병 메커니즘에 대한 포괄적인 이해가 없으면 특정 약물 표적을 식별하고 효과적인 치료법을 설계하기 어렵습니다. LSD는 각각 고유한 병리생리학을 가진 광범위한 희귀 유전적 질환을 포함합니다. 다양한 LSD 간의 질병 메커니즘의 차이를 이해하는 것은 맞춤형 치료법을 개발하는 데 필수적입니다. 이러한 차이에 대한 제한된 지식은 치료 개발 노력을 방해할 수 있습니다. 바이오마커는 질병 진단, 모니터링 및 치료 효능 평가에 필수적입니다. 그러나 질병 메커니즘에 대한 심층적인 이해가 없으면 임상 시험 및 개인화된 의료 접근 방식에 필요한 LSD에 대한 신뢰할 수 있는 바이오마커를 식별하는 것이 어려울 수 있습니다. 질병 메커니즘에 대한 통찰력이 부족하면 LSD에 대한 약물 개발의 실패율이 높아집니다. 많은 잠재적인 약물 후보는 기저 질병 과정을 효과적으로 표적으로 삼지 않기 때문에 임상 전 또는 초기 임상 단계를 통과하지 못합니다. 질병 메커니즘에 대한 명확한 이해가 없으면 약물 개발자는 오프타겟 효과와 관련된 문제에 직면할 수 있습니다. 이러한 의도치 않은 결과는 안전 문제로 이어지고 안전하고 효과적인 치료법 개발을 방해할 수 있습니다. LSD의 복잡성과 메커니즘에 대한 제한된 이해로 인해 연구 자금을 확보하기 어려울 수 있습니다. 잠재적인 투자자와 보조금 제공자는 성공으로 가는 명확한 경로가 없는 프로젝트에 자금을 지원하는 것을 주저하여 중요한 연구 노력에 대한 자금 지원이 부족할 수 있습니다.

질병 다양성

LSD는 희귀 유전적 질환 그룹이며 동일한 LSD 하위 유형 내에서도 상당한 임상적 이질성이 있을 수 있습니다. 동일한 유전자 돌연변이가 있는 환자는 질병의 심각도와 증상이 다를 수 있습니다. 이러한 다양성으로 인해 질병 진행을 예측하고 개별 환자에게 치료를 맞춤화하는 것이 어렵습니다. 질병 증상의 다양성으로 인해 진단이 지연되거나 진단을 놓칠 수 있습니다. 일부 환자는 생애 초기에는 명확한 증상이 나타나지 않을 수 있으며, 증상이 더 심해질 때만 진단이 내려질 수 있습니다. 진단이 늦어지면 조기 개입 기회를 놓칠 수 있습니다. 동일한 LSD 하위 유형과 돌연변이를 가진 개인이 동일한 치료에 다르게 반응할 수 있습니다. 치료 시작 시 연령, 질병 단계, 개별 유전적 변이와 같은 요인이 치료 결과에 영향을 미칠 수 있습니다. 이러한 다양성으로 인해 각 환자에 대한 치료를 최적화하는 것은 복잡할 수 있습니다. 현재 개별 환자의 질병 진행을 예측하는 데 사용할 수 있는 도구는 제한적입니다. 의료 서비스 제공자는 종종 임상적 관찰과 모니터링에 의존하는데, 이는 질병 진행의 미묘한 변화를 포착하지 못할 수 있습니다. 질병 표현과 진행의 다양성은 LSD 치료에 대한 임상 시험을 설계하는 데 어려움을 줄 수 있습니다. 질병을 정확하게 나타내는 적절한 결과 측정 및 환자 집단을 선택하는 것은 어려울 수 있습니다. 개인화 의학의 목표는 각 환자의 특정 요구 사항에 맞게 치료를 맞춤화하는 것입니다. 그러나 질병의 다양성은 LSD에 대한 진정으로 개인화된 치료법을 개발하려는 노력을 복잡하게 만듭니다. 질병의 심각도의 다양성은 일부 환자가 다른 환자보다 더 집중적인 의료 서비스와 지원이 필요할 수 있음을 의미합니다. 모든 환자가 필요한 수준의 치료를 받을 수 있도록 하는 것은 어려울 수 있습니다.

주요 시장 동향

샤페론 요법

샤페론 요법은 LSD에서 잘못 접히거나 불안정한 리소좀 효소의 활동을 안정화하고 강화할 수 있는 소분자를 사용합니다. 이러한 분자는 효소가 리소좀 내에서 표적 위치로 올바르게 접히고 운반되도록 돕는 샤페론 역할을 합니다. 샤페론 요법은 LSD에서 효소 오접힘과 기능 장애로 이어지는 특정 유전자 돌연변이를 해결하도록 설계되었습니다. 이 요법은 기질 분해에 필수적인 효소가 활성 형태에 도달하도록 돕는 방식으로 질병의 근본 원인을 표적으로 삼습니다. 많은 샤페론 요법은 경구로 투여되며, 이는 정맥 주입이나 기타 침습적 방법에 비해 더 편리하고 환자에게 친화적인 투여 경로입니다. 이를 통해 치료 준수와 환자의 삶의 질이 향상될 수 있습니다. 샤페론 요법은 파브리병, 폼페병, 고셰병 등 다양한 LSD에 대해 개발 및 테스트되었습니다. 이러한 광범위한 적용성으로 인해 여러 LSD 하위 유형에 적합합니다. 일부 샤페론 요법은 임상적 성공을 입증했으며 다양한 지역에서 규제 승인을 받았습니다. 예를 들어, 미갈라스타트는 파브리병 치료에 승인되었습니다. 샤페론 요법은 효소 활성을 회복하고 기질 축적을 줄임으로써 질병의 진행 과정을 수정할 수 있는 잠재력을 가지고 있습니다. 이를 통해 임상적 결과가 개선되고 질병 진행이 예방될 수 있습니다. 연구자들은 샤페론 요법을 효소 대체 요법(ERT)이나 유전자 요법과 같은 다른 치료 접근 방식과 결합할 가능성을 모색하고 있습니다. 이러한 조합 요법은 시너지 효과와 향상된 치료 효능을 제공할 수 있습니다. 샤페론 요법은 개인화된 정밀 의학을 향한 추세와 일치하며, 여기서 치료법은 특정 유전자 돌연변이와 질병 증상에 따라 개별 환자에게 맞춤화됩니다.

세그먼트별 통찰력

치료 통찰력

2022년 글로벌 리소좀 저장 질환 치료제 시장에서 가장 큰 점유율을 차지한 것은 효소 대체 요법 부문이었으며 향후 몇 년 동안 계속 확대될 것으로 예상됩니다.

적응 통찰력

2022년 글로벌 리소좀 저장 질환 치료제 시장에서 가장 큰 점유율을 차지한 것은 고셔병 부문이었으며 향후 몇 년 동안 계속 확대될 것으로 예상됩니다.

최종 사용자 통찰력

2022년 글로벌 리소좀 저장 질환 치료제 시장에서 가장 큰 점유율을 차지한 것은

지역별 통찰력

북미 지역은 글로벌 2022년 리소좀 저장 질환 치료제 시장.

최근 개발

• 2021년 3월, 제2형 점액다당류증(MPS II 또는 헌터 증후군) 치료제인 IZCARGO®(파비나푸스프 알파 10mL, 정맥 주입)가 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.의 보도자료에 따르면 일본 보건노동복지부(MHLW)에서 승인을 받았습니다. 재조합 이두로네이트-2-설파타제 효소 대체 요법(ERT) IZCARGO®(이전 명칭 JR-141)는 JCR에서 개발한 고유한 기술인 J-BrainCargo®를 사용하여 혈액-뇌 장벽(BBB)을 통과하여 치료제를 전달합니다. 정맥 주사로 혈액-뇌 장벽(BBB)을 돌파한 최초의 승인된 ERT로, 이는 MPS II와 같은 LSD를 앓고 있는 사람들의 삶의 질을 크게 향상시킬 수 있는 장점이 될 수 있습니다. Pabinafusp alfa는 인간 트랜스페린 수용체에 대한 항체와 헌터 증후군이 있는 사람들에게는 존재하지 않거나 불활성인 효소인 이두르설파제로부터 만들어진 재조합 융합 단백질입니다(10mL, 정맥 점적 주입). 트랜스페린 수용체 매개 트랜스사이토시스, J-Brain Cargo®, JCR 전용 BBB 관통 기술을 사용하여 BBB를 관통하고 세포로의 흡수는 만노스-6-인산 수용체를 통해 매개됩니다. 이 새로운 작용 방식에 따르면 파비나푸스프 알파는 헌터 증후군의 중추신경계 증상에 효과적일 것으로 예상됩니다.
• 2022년 12월, 연구용 조혈모세포(HSC) 유전자 요법 AVR-RD-02를 단회 투여받은 고셰병 환자는 임상적으로 관련된 여러 측정치에서 안정화 또는 역전이 나타났습니다. 이는 선도적인 임상 단계 유전자 요법 회사인 AVROBIO, Inc.에서 발표한 새로운 중간 약동학, 약력학 및 임상 효능 데이터에 따른 것입니다. 또한, AVROBIO는 규제 기관과의 유익한 논의를 거쳐 2023년 하반기에 제3형 고셰병(GD3)에 대한 전 세계 등록 2/3상 임상 연구를 시작할 계획입니다. 가장 중요하고 흔한 리소좀 질환은 고셰병입니다. 고셰병 1형(GD1) 환자는 종종 수명이 짧고, 효소 대체 요법(ERT)을 받는 경우에도 삶의 질을 크게 떨어뜨리는 무력화 증상을 겪을 수 있습니다. 이는 현재 치료의 황금 표준입니다. GD3는 신경학적 징후와 증상으로 나타나는 더 심각하고 진행성인 고셰병 유형이며, 일상적인 치료에 종종 저항하는 더 광범위한 전신적 증상도 나타납니다.

주요 시장 참여자

• Pfizer, Inc.
• Sanofi SA
• BioMarin Pharmaceutical Inc
• Actelion Ltd.
• Raptor Pharmaceutical Corp.
• Protalix BiotherapeuticsInc.
• Amicus Therapeutics, Inc.