효소 대체 요법 시장 - 글로벌 산업 규모, 점유율, 추세, 기회 및 예측, 2018-2028 제품별 세분화(Galsulfase, Velaglucerase Alfa, Laronidase, Asfotasealfa, 기타), 질병별 세분화(외분비 췌장 부전(EPI), 폼페병, Scheie 증후군, Maroteaux-Lamy 증후군, 글로벌 효소 대체 요법 시장 가장 큰 점유율은 고셰병 부문, 기타), 투여 경로별(경구 비경구, 기타), 최종 사용자별(병원 및 진료소, 외래 수술 센터, 기타), 지역별, 경쟁별

시장 개요

글로벌 효소 대체 요법 시장은 2022년에 99억 5천만 달러 규모로 평가되었으며 2028년까지 CAGR 7.80%로 예측 기간 동안 인상적인 성장을 보일 것으로 예상됩니다. 효소 대체 요법(ERT)은 특정 유전적 또는 효소 결핍이 있는 개인에게 유전자 조작 효소를 투여하는 의료 치료법입니다. ERT의 주요 목적은 신체에서 없거나 기능이상인 효소를 대체하거나 보충하는 것입니다. ERT는 많은 유전적 및 대사 장애가 신체의 특정 효소의 부재 또는 기능 장애로 인해 발생한다는 이해에 기초합니다. 효소는 다양한 생화학적 반응을 촉진하는 필수 단백질이며, 효소가 없으면 유해 물질이 축적되고 증상과 합병증이 발생할 수 있습니다. ERT는 주로 고셰병, 파브리병, 폼페병, 점액다당증 등을 포함한 다양한 희귀 유전성 및 리소좀 저장 장애를 치료하는 데 사용됩니다. 이러한 장애는 정상적인 대사에 필요한 특정 효소의 결핍으로 인해 발생합니다. 특정 대사 과정에 필요한 효소가 없거나 결함이 있는 효소는 재조합 DNA 기술을 사용하여 생산됩니다. 이 과정에는 효소를 생성하는 유전자를 박테리아, 효모 또는 세포 배양에 삽입하여 대량 생산이 가능합니다. 유전자 공학 및 재조합 DNA 기술을 포함한 생명 공학의 지속적인 발전으로 인해 보다 효과적이고 표적화된 ERT가 개발되어 치료의 질이 향상되었습니다. 많은 ERT가 희귀 의약품 지정을 받아 제약 회사가 세금 혜택 및 시장 독점권을 포함하여 희귀 질환에 대한 치료법을 개발할 수 있는 인센티브를 제공합니다. 이 지정은 ERT 연구 및 개발에 대한 투자를 장려합니다. 제약 회사, 학술 기관 및 연구 기관은 ERT에 대한 연구 및 개발에 지속적으로 투자하여 혁신적인 치료법을 개발하고 치료 분야를 확대하고 있습니다. 환자 옹호 단체와 조직은 희귀 질환에 대한 인식을 높이고 ERT에 대한 접근성을 개선하기 위해 중요한 역할을 했습니다. 그들의 노력은 ERT에 대한 수요와 지원을 촉진했습니다.

주요 시장 동인

생명공학의 발전

재조합 DNA 기술은 유전자 조작 미생물을 사용하여 치료 효소를 생산할 수 있는 기초적인 발전입니다. 이 기술은 ERT의 생산 효율성과 확장성을 크게 개선했습니다. 생명공학은 자연적으로 발생하는 인간 효소와 구조적으로 유사한 인간화된 효소의 개발을 가능하게 했습니다. 이러한 효소는 환자에게 투여될 때 면역 반응과 알레르기 반응을 유발할 가능성이 낮습니다. 차세대 시퀀싱(NGS) 기술은 유전적 돌연변이와 다양한 유전적 질환의 근본 메커니즘에 대한 이해를 높였습니다. 이를 통해 개인의 유전적 프로필에 맞게 조정된 보다 정확하고 개인화된 ERT를 개발할 수 있었습니다. 생명공학은 치료 효소를 생산하기 위해 최적화된 세포주를 확립하는 데 도움이 되었습니다. 이를 통해 ERT 생산의 일관성과 수율이 향상되었습니다. 단백질 공학 기술이 발전하면서 과학자들은 효소를 변형하여 안정성, 효능, 표적을 강화할 수 있게 되었습니다. 이를 통해 더 강력하고 오래 지속되는 ERT가 개발되었습니다. 치료 효소의 글리코실화 패턴을 조작하면 약동학 및 조직 표적화를 개선할 수 있습니다. 생명공학을 통해 연구자들은 글리코실화 패턴을 변형하여 ERT 효과를 강화할 수 있었습니다.

유전자 치료는 전통적인 ERT와 다르지만 유전적 질환을 치료하기 위한 생명공학의 중요한 발전을 나타냅니다. 유전자 치료는 결함이 있는 유전자의 기능적 사본을 도입하여 일부 질환에 대한 장기적 또는 치유적 솔루션을 제공할 수 있습니다. 생명공학을 통해 반감기가 긴 ERT를 개발하여 투여 빈도를 줄이고 환자 준수도를 개선할 수 있었습니다. 생물공정 기술의 발전으로 ERT 생산이 간소화되어 생산 비용이 절감되고 치료법이 더 쉽게 접근 가능해졌습니다. 생명공학을 통해 개인의 유전자 돌연변이에 따라 맞춤형 ERT를 개발할 수 있습니다. 이러한 접근 방식을 통해 개인화된 치료 계획을 수립하고 치료 결과를 최적화할 수 있습니다. 연구자들은 ERT에 대한 항체가 있는 환자에게 면역 내성을 유도하기 위해 생명공학을 사용하는 방법을 모색하고 있습니다. 이는 시간이 지남에 따라 치료에 대한 내성이 생긴 환자에게 도움이 될 수 있습니다. ERT에서 나노기술을 사용하면 약물 전달을 개선하고 치료 효소의 안정성과 생체이용률을 높일 수 있습니다. 생명공학은 리포좀 또는 나노입자 기반 전달 시스템과 같은 새로운 약물 제형의 개발을 촉진하여 ERT의 약동학 및 타겟팅을 개선할 수 있습니다. 이 요소는 글로벌 효소 대체 요법 시장의 개발에 도움이 될 것입니다.

파이프라인 개발 증가

새로운 ERT의 개발 또는 기존 파이프라인의 확장은 희귀 유전적 질환이 있는 환자에게 추가 치료 옵션을 제공합니다. 이러한 확장된 치료법 범위는 의료 제공자와 환자에게 더 많은 선택권을 제공하여 잠재적으로 수요 증가로 이어질 수 있습니다. 파이프라인 개발의 진전은 종종 ERT의 효능과 안전성을 개선하는 것을 목표로 합니다. 새로운 치료법은 부작용 감소, 더 나은 질병 관리, 개선된 환자 결과를 포함하여 향상된 결과를 제공하여 환자와 의료 전문가 모두의 수요를 증가시킬 수 있습니다. 파이프라인 개발은 현재 승인된 치료법이 없는 희귀 질환에 대한 ERT를 개발하는 것과 같이 충족되지 않은 의료적 요구 사항을 해결하는 데 중점을 둘 수 있습니다. 이는 ERT가 치료의 표준이고 적합한 치료법이 없는 상태에서 특히 중요합니다. 파이프라인 개발이 진행됨에 따라 개인화된 의학에 대한 강조가 커지고 있습니다. 개별 유전적 프로필에 맞게 조정된 ERT를 개발하면 보다 정확하고 효과적인 치료가 가능해져 환자가 개인화된 치료 솔루션을 모색함에 따라 수요가 증가할 수 있습니다.

일부 환자는 기존 ERT에 대한 내성을 갖거나 치료에 최적으로 반응하지 않을 수 있습니다. 파이프라인 개발은 종종 이러한 과제에 대한 솔루션을 모색하여 선택 사항이 제한된 개인에게 대체 요법을 제공합니다. 경쟁적인 파이프라인이 있으면 혁신을 촉진하고 회사가 효능, 안전성, 편의성 및 비용 효율성 측면에서 서로를 능가하기 위해 노력함에 따라 ERT에 대한 수요를 증가시킬 수 있습니다. 파이프라인 요법이 임상 시험을 거치고 규제 승인을 받으면 더 광범위한 환자가 이용할 수 있게 됩니다. 규제 승인은 이러한 요법의 안전성과 효능을 검증하여 의료 제공자와 환자에게 확신을 심어줍니다. 새로운 ERT의 도입은 지리적으로 시장의 도달 범위를 확대할 수 있습니다. 여기에는 이전에는 개척되지 않았던 지역에 진출하거나 유병률은 낮지만 충족되지 않은 상당한 의료적 요구가 있는 질환에 대한 치료 옵션을 제공하는 것이 포함될 수 있습니다. 환자 옹호 단체와 조직은 종종 파이프라인 개발에 대한 인식을 높이고 환자에게 잠재적인 미래 치료법에 대한 정보를 제공하여 수요를 창출하는 데 중요한 역할을 합니다. 새로운 ERT가 발견됨에 따라 의료 서비스 제공자는 임상적 이점과 환자 집단의 요구 사항에 따라 이러한 치료법을 채택하여 수요 증가에 기여할 수 있습니다. 희귀 유전 질환의 경제적, 사회적 부담은 파이프라인 치료법에 대한 수요를 촉진할 수 있습니다. 효과적인 치료를 통해 이러한 질병의 영향을 줄이면 의료 시스템에서 비용을 절감하고 환자의 삶의 질을 향상시킬 수 있습니다. 이 요인은 글로벌 효소 대체 요법 시장의 수요를 촉진할 것입니다.

강력한 연구 및 개발 이니셔티브

지속적인 R&D는 환자에게 더 효과적이고 안전하며 편리한 혁신적인 ERT의 개발로 이어집니다. 이러한 새로운 치료법은 종종 의료 제공자와 환자 모두로부터 상당한 관심을 끌어 수요를 촉진합니다. R&D는 효과적인 치료법이 없는 희귀 유전 질환에 대한 새로운 치료 표적과 효소 대체 가능성을 식별할 수 있습니다. 이를 통해 시장을 크게 확대하고 이전에는 해결되지 않은 질환이 있는 환자의 요구를 충족할 수 있습니다. 연구를 통해 ERT의 메커니즘을 더 잘 이해하여 과학자들이 효능을 개선하고 부작용을 줄인 치료법을 설계할 수 있습니다. 이러한 발전으로 인해 ERT는 환자와 의료 제공자 모두에게 더 매력적입니다. R&D는 점점 개인화된 의학에 집중하여 개별 유전적 프로필에 맞게 치료를 맞춤화하고 있습니다. 개인화된 ERT가 더 많이 발견됨에 따라 환자들은 이러한 정확하고 효과적인 치료법을 찾을 가능성이 더 높아져 수요가 증가합니다. R&D 노력은 종종 기존 ERT에 대한 내성이 생기거나 적절하게 반응하지 않는 환자를 위한 솔루션을 모색합니다. 이러한 개인을 위한 대체 치료법의 개발은 수요를 촉진할 수 있습니다.

엄격한 임상 시험과 규제 승인은 ERT 개발에 필수적인 단계입니다. 새로운 치료법이 이러한 단계를 거쳐 규제 승인을 받으면 더 광범위한 환자가 이용할 수 있게 되어 수요가 증가합니다. 경쟁적인 환경은 종종 회사가 서로를 능가하기 위해 노력함에 따라 혁신이 증가합니다. 이러한 경쟁은 최신 및 가장 진보된 ERT가 환자와 의료 전문가의 관심을 끌면서 수요를 촉진할 수 있습니다. 희귀 유전 질환의 경제적 및 사회적 영향은 상당할 수 있습니다. 보다 효과적인 치료법으로 이어지는 R&D 노력은 의료 시스템의 전반적인 부담을 줄여 ERT를 비용 효율적인 솔루션으로 만들고 수요를 더욱 촉진할 수 있습니다. 강력한 환자 옹호 단체와 조직은 종종 R&D 이니셔티브를 홍보하여 진행 중인 연구와 잠재적인 미래 치료법에 대한 인식을 높입니다. 이러한 인식 증가는 최신 치료법에 대한 수요를 촉진할 수 있습니다. 성공적인 R&D로 인해 새로운 ERT가 발견됨에 따라 의료 서비스 제공자는 임상적 이점과 환자 요구에 따라 이러한 치료법을 채택할 수 있습니다. 의사의 채택은 수요 증가에 기여합니다. R&D는 이전에는 미개척 지역에 새로운 치료법을 도입하거나 유병률은 낮지만 충족되지 않은 상당한 의료적 요구가 있는 질환에 대한 치료 옵션을 제공함으로써 시장 확장으로 이어질 수 있습니다. 이러한 요인은 글로벌 효소 대체 요법 시장의 수요를 가속화할 것입니다.

주요 시장 과제

제한된 환자 풀

ERT는 주로 고셰병, 파브리병, 폼페병 등과 같은 희귀 유전적 질환을 치료하는 데 사용됩니다. 이러한 질환은 유병률이 낮아 잠재적인 환자 풀이 제한적입니다. 많은 희귀 유전적 질환의 환자 집단은 비교적 작습니다. 결과적으로 ERT에 대한 접근 가능한 시장은 제한되어 이러한 치료법을 개발하고 마케팅하는 상업적 실행 가능성에 영향을 미칠 수 있습니다. ERT의 개발 및 제조에는 연구 및 생산 측면에서 상당한 비용이 수반됩니다. 제한된 환자 수로 인해 제약 회사가 이러한 비용을 정당화하기 어려울 수 있으며, 환자당 치료 비용이 높아질 수 있습니다. 제한된 환자 풀에서 여러 제약 회사가 비교적 적은 수의 환자를 놓고 경쟁할 수 있습니다. 이는 시장 포화, 가격 압박 및 제품 차별화 문제로 이어질 수 있습니다. 제한된 환자 풀을 넘어 ERT 시장을 확대하는 것은 어려울 수 있으며, 특히 의료 시스템이 덜 발달하고 전문 치료에 대한 접근성이 제한적인 지역에서는 더욱 그렇습니다. ERT에 대한 임상 시험에 충분한 환자를 등록하는 것은 질병의 희소성으로 인해 어려울 수 있습니다. 환자 모집이 충분하지 않으면 연구 개발이 지연될 수 있습니다. 제한된 환자 풀로 인해 ERT 가격이 종종 높습니다. 이는 질병의 개발 비용과 희소성을 반영하지만, 환자와 의료 시스템에 대한 구매력 문제를 야기할 수 있습니다.

경쟁 및 시장 포화

효소 대체 요법 ERT 시장은 여러 제약 회사가 희귀 유전 질환에 대한 치료법을 개발하고 마케팅함에 따라 경쟁이 치열해졌습니다. 이러한 경쟁은 가격 전쟁 및 마케팅 비용 증가와 같은 문제로 이어질 수 있습니다. 어떤 경우에는 특정 ERT 시장이 포화 상태가 될 수 있으며, 특히 잘 확립된 치료법이 있는 질환의 경우 더욱 그렇습니다. 동일한 질환에 대해 여러 치료법이 발견되면 의료 시스템의 중복성과 비효율성으로 이어질 수 있습니다. 치열한 경쟁은 종종 회사가 시장 점유율을 확보하기 위해 가격을 낮출 수 있으므로 가격 압박으로 이어집니다. 이는 치료 비용을 줄여 환자에게 이롭지만 제품 개발의 지속 가능성에 영향을 미칠 수 있습니다. 경쟁적인 시장에서는 마케팅 및 홍보 노력을 늘려야 하며, 이는 제약 회사의 비용을 증가시킬 수 있습니다. 이러한 비용은 환자와 의료 시스템에 전가되어 구매력에 영향을 미칠 수 있습니다. 경쟁적인 시장에서 두각을 나타내려면 의미 있는 제품 차별화가 필요합니다. 회사는 뚜렷한 장점이 있는 ERT를 만들기 위해 연구 개발에 투자해야 하며, 이는 어려울 수 있습니다. 규제 기관은 ERT 승인에 대한 특정 요구 사항을 가질 수 있으며, 경쟁적인 시장은 보다 엄격한 심사를 의미할 수 있습니다. 이러한 요구 사항을 충족하는 데는 시간이 많이 걸리고 비용이 많이 들 수 있습니다. 의사는 환자에게 가장 적합한 ERT를 선택하는 데 어려움을 겪을 수 있으며, 특히 여러 옵션이 있는 경우 더욱 그렇습니다. 결정은 임상 시험 데이터, 환자 프로필, 비용 고려 사항과 같은 요인에 의해 영향을 받을 수 있습니다.

주요 시장 동향

치료적 적응증 확대

치료적 적응증을 확대하면 ERT가 더 광범위한 희귀 유전적 및 리소좀 저장 장애에 적용될 수 있습니다. 이러한 다각화는 이전에 효과적인 치료법을 접할 수 없었던 환자에게 더 많은 치료 옵션을 제공합니다. 제약 회사와 연구자는 새로운 치료적 적응증을 탐색함으로써 충족되지 않은 의학적 요구를 해결하는 것을 목표로 합니다. 그들은 승인되거나 효과적인 치료법이 없는 희귀 질병을 대상으로 하며, 이전에는 치료 옵션이 제한적이거나 전혀 없었던 질환을 앓고 있는 환자를 돕습니다. 치료적 적응증을 확대하면 주소 지정 가능한 환자 집단이 증가하여 ERT가 경제적으로 실행 가능해질 수 있습니다. 이러한 확대된 시장 잠재력은 제약 회사가 연구 개발에 투자하도록 장려합니다. 원래 한 가지 지표를 위해 개발된 일부 ERT는 유사한 기본 메커니즘을 가진 다른 질병에 재활용되었습니다. 이러한 재활용 접근 방식은 약물 개발에 시간과 리소스를 절약할 수 있습니다. 유전체학과 개인맞춤 의학의 발전으로 질병 메커니즘을 더욱 정확하게 이해할 수 있게 되었습니다. 이러한 정밀성을 통해 특히 유전적 구성 요소가 있는 질병을 포함하여 ERT로부터 이점을 얻을 수 있는 추가 질병을 식별할 수 있습니다.

세그먼트별 통찰력

제품 통찰력

2022년 글로벌 효소 대체 요법 시장에서 가장 큰 점유율을 차지한 부문은 Velaglucerase Alfa 부문이었으며 향후 몇 년 동안 계속 확대될 것으로 예상됩니다.

질병 통찰력

2022년 글로벌 효소 대체 요법 시장에서 가장 큰 점유율을 차지한 부문은 Gaucher Disease 부문이었으며 향후 몇 년 동안 계속 확대될 것으로 예상됩니다.

최종 사용자 통찰력

2022년 글로벌 효소 대체 요법 시장에서 가장 큰 점유율을 차지한 부문은

지역 통찰력

북미 지역은 2022년 글로벌 효소 대체 요법 시장을 지배합니다.

최근 개발

• 2023년 6월, 유전적 탐색을 통해 삶을 개선하는 데 전념하는 글로벌 생명공학 기업인 ioMarinPharmaceutical Inc.는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ROCTAVIAN™(valoctocogeneroxaparvovec-rvox) 유전자 요법에 대한 승인을 받았습니다. 이 승인은 선천적 인자 VIII(FVIII) 결핍증과 FVIII 활동 수준이 1 IU/dL 미만이며 FDA 승인 검사에서 확인된 아데노 관련 바이러스 혈청형 5(AAV5)에 대한 항체가 검출되지 않는 중증 혈우병 A를 앓고 있는 성인의 치료에 적용됩니다. 혈우병 A는 FVIII이라는 중요한 혈액 응고 단백질의 생성에 영향을 미치는 유전적 돌연변이로 인해 발생하는 유전성 평생 질환입니다. 심각한 경우, 이 단백질의 결핍은 혈우병 A 환자를 종종 자연적으로 발생하는 고통스럽고 생명을 위협할 수 있는 출혈 에피소드의 상당한 위험에 노출시킵니다.현재 치료 프로토콜에는 규칙적이고 번거로운 예방 요법이 포함되어 있어 혈액 내 적절한 응고 인자 수치를 유지하고 출혈 에피소드를 예방하기 위해 빈번한 주입이나 주사가 필요합니다.ROCTAVIAN은 돌연변이 유전자의 기능을 회복하도록 개발되어 중증 혈우병 A 환자가 자신의 FVIII을 생성하여 출혈 에피소드 발생을 줄일 수 있습니다.
• 2023년 2월, 저명한 효소 엔지니어링 회사인 Codexis,Inc.와 영양 과학 분야의 선도적 권위자인 Nestlé Health Science는 CDX-7108의 안전성, 내약성, 약동학(PK) 및 약력학을 평가하는 것을 목표로 한 1상 임상 연구의 중간 결과를 공동으로 발표했습니다. CDX-7108은 현재 췌장 효소 대체 요법(PERT)과 관련된 한계를 해결하도록 설계된 특수하게 설계된 리파제 변종입니다. PERT는 췌장염, 췌장암, 크론병, 복강 질환 및 낭포성 섬유증과 같이 췌장 기능을 손상시키는 질환으로 인해 발생하는 쇠약해지는 위장관 질환인 외분비 췌장 기능 부전(EPI)에 대한 주요 치료법입니다. CDX-7108은 위의 산성 조건에서 높은 수준의 안정성과 상부 장관의 프로테아제에 대한 저항성을 나타내도록 복잡하게 설계되었습니다.

주요 시장 참여자

• Takeda pharmaceuticalCompany Ltd.
• Leadiant Biosciences Inc.
• Biomarin PharmaceuticalsInc.
• Genzyme Corporation
• Pfizer 주식회사
• Shire plc
• Sigma-Tau Pharmaceuticals,Inc
•  Essential Pharmaceuticals Limited
• Merck KGa
• AbbVie Inc,