일본 조혈모세포 이식 시장 치료법별(이종, 자가), 적응증별(림프증식성 질환, 백혈병, 비호지킨 림프종, 호지킨 림프종, 형질세포 질환 및 기타), 용도별(골수 줄기세포 이식, 말초혈액 줄기세포 이식 및 제대혈 이식), 최종 사용자별(병원, 전문 병원 및 기타), 지역별, 경쟁, 예측 및 기회, 2020-2030F

시장 개요

일본 조혈모세포 이식 시장은 121.03달러로 평가되었습니다.

주요 시장 동인

혈액 질환 발생률 증가

"일본과 미국의 혈액 악성 종양 발생률과 추세 차이"라는 제목의 연구에 따르면, 이는 인구 기반 데이터를 사용하여 아시아인의 혈액 악성 종양 발생률을 평가한 최초의 포괄적 연구였습니다. 연구 결과는 일본과 미국 간의 질병 발생률과 추세에 상당한 차이가 있음을 보여줍니다. 일본은 미국에 비해 혈액 악성 종양의 전반적인 발생률이 낮지만, 특히 골수성 백혈병(ML)의 경우 상당한 상승 추세가 있습니다. 이 연구는 이러한 질병에 기여하는 뚜렷한 병인 요인이 있을 수 있음을 시사하며, 유전적 및 환경적 차이를 고려한 질병 하위 유형별 추가 역학 연구가 종양 형성을 이해하는 데 가치가 있을 것임을 시사합니다.

일본의 노인 인구에서 이러한 혈액 질환의 발생률이 증가함에 따라 효과적인 치료 옵션에 대한 수요가 높아졌습니다. 조혈모세포 이식(HSCT)은 이러한 질병을 관리하는 데 중요하고 종종 생명을 구하는 치료적 접근 방식으로 부상했습니다. HSCT는 손상되거나 병든 골수를 대체하기 위해 건강한 줄기 세포를 주입하여 특히 노인의 경우 치료하기 어려운 질환에 대한 잠재적인 치료법 또는 상당한 질병 관리를 제공합니다.

노인 환자를 치료하는 데 있어 과제 중 하나는 종종 복잡한 건강 프로필입니다. 노인은 종종 여러 가지 합병증을 가지고 있어 치료 계획을 복잡하게 만들고 불리한 결과의 위험을 증가시킬 수 있습니다. 결과적으로, 이러한 복잡성을 해결하고 효과적인 질병 관리를 제공할 수 있는 진보된 치료 방식에 대한 필요성이 있습니다. HSCT는 심각한 혈액학적 장애를 치료하는 포괄적인 접근 방식을 제공하여 기존 치료법에 저항력이 생긴 근본적인 질병 과정을 역전시킬 수 있으므로 이러한 요구 사항을 충족합니다. HSCT 기술과 지지 치료의 발전으로 인해 이 시술은 노인 환자에게 점점 더 실행 가능해졌습니다. 개선된 줄기 세포 처리, 정교한 컨디셔닝 요법, 이식 관련 합병증의 더 나은 관리와 같은 혁신은 HSCT의 안전성과 효능을 향상시켰습니다. 이러한 발전으로 HSCT는 노인 환자에게 더 매력적인 옵션이 되어 채택이 증가하고 시장이 확대되는 데 기여하고 있습니다.

향상된 지지 치료 및 이식 후 요법

지지 치료 및 이식 후 요법은 조혈모세포 이식(HSCT) 시술의 성공률을 크게 향상시킨 획기적인 발전을 거쳤습니다. 이러한 개선은 위험 완화, 환자 결과 개선, 일본 조혈모세포 이식 시장 성장 촉진에 중요한 역할을 했습니다. HSCT 환자를 위한 지지 치료에서 개선해야 할 중요한 영역 중 하나는 감염 관리입니다. HSCT 수혜자는 기저 질환과 집중적 컨디셔닝 요법으로 인해 면역이 약화되어 감염에 매우 취약합니다. 고급 감염 관리 대책에는 이제 개별 환자의 특정 위험에 맞게 조정된 정교한 항균 예방 전략이 포함됩니다. 여기에는 광범위 항생제, 항진균제 및 항바이러스 약물을 사용하여 잠재적 감염을 사전에 해결하는 것이 포함됩니다.

고효율 미립자 공기(HEPA) 여과 시스템 및 무균 장벽 기술과 같은 환경 제어의 혁신은 병원 내 감염 위험을 줄이기 위해 구현됩니다. 신속한 진단 도구의 개발을 통해 감염을 조기에 감지하여 신속하고 표적화된 치료가 가능해져 심각한 합병증을 예방하고 생존율을 개선하는 데 중요합니다.

이식편대숙주병(GVHD)은 기증자의 면역 세포가 수혜자의 조직을 공격하는 HSCT의 중요한 합병증입니다. GVHD 관리의 발전으로 환자 결과가 현저히 개선되었습니다. 표적 단일클론 항체 및 소분자 억제제와 같은 새로운 면역 억제 요법은 전신 독성을 최소화하면서 면역 반응을 보다 정확하게 제어할 수 있습니다. GVHD 예방 및 치료에 대한 개인화된 접근 방식이 더욱 보편화되었습니다. 예를 들어, 기증자와 수혜자 모두의 유전자 프로파일링은 GVHD 가능성을 예측하고 이에 따라 예방 전략을 맞춤화하는 데 도움이 될 수 있습니다. T세포 고갈 기술 사용과 같은 세포 치료의 혁신은 GVHD의 발생률과 심각도를 줄이는 데 도움이 되어 전반적인 이식 결과를 개선하는 데 기여합니다.

민간 부문의 투자 증가

민간 부문 투자는 일본의 조혈모세포 이식(HSCT) 시장의 성장과 발전을 촉진하는 데 중요한 역할을 합니다. 이 부문에는 생명공학 회사, 제약 회사 및 개인 투자자가 포함되며, 모두 HSCT 기술 및 서비스 발전에 상당한 기여를 하고 있습니다.

민간 부문 투자는 HSCT 연구 개발(R&D)에 자금을 지원하는 데 필수적입니다. 생명공학 및 제약 회사는 새로운 줄기세포 치료법을 개발하고 기존 치료 방식을 개선하기 위해 최첨단 연구에 투자하고 있습니다. 이 투자는 줄기세포 생물학에 대한 기초 연구부터 새로운 치료 전략 및 임상 시험 개발에 이르기까지 광범위한 활동을 지원합니다. 민간 기관에서 제공하는 재정 지원을 통해 연구자는 줄기세포의 유전자 변형과 같은 혁신적인 접근 방식을 탐구하여 이전에는 치료할 수 없었던 질환을 해결할 수 있습니다. 예를 들어, CRISPR-Cas9와 같은 게놈 편집 기술의 발전은 민간 투자를 통해 가능해져 개인화된 줄기세포 치료법의 잠재적인 혁신으로 이어집니다.

민간 부문의 투자는 HSCT 절차의 역량을 향상시키는 새로운 기술 개발에 중요한 역할을 합니다. 여기에는 줄기세포 이식편의 순도와 생존력을 보장하는 자동 세포 분리기 및 개선된 냉동보존 기술과 같은 줄기세포 처리 기술의 발전이 포함됩니다. 민간 기업도 합병증 위험을 줄이고 환자 결과를 개선하는 새로운 컨디셔닝 요법 및 지지 치료 기술의 개발을 위해 노력하고 있습니다. 이러한 혁신은 HSCT 시술을 보다 안전하고 효과적으로 만드는 데 필수적이며, 특히 환자 집단이 더욱 다양하고 복잡해짐에 따라 더욱 그렇습니다.

의료 제공자와 연구 기관 간의 협업

의료 제공자와 연구 기관 간의 협업은 HSCT 치료법의 발전과 시장 성장에 필수적입니다. 일본에서는 병원, 연구 센터, 대학 간의 파트너십을 통해 지식, 리소스, 전문성의 교류가 용이해집니다. 이러한 협업을 통해 최신 연구 결과를 임상 실무에 구현하여 보다 효과적인 HSCT 치료법을 개발할 수 있습니다. 또한 공동 이니셔티브를 통해 데이터와 모범 사례 공유가 촉진되어 환자 결과 개선과 보다 효율적인 치료 프로토콜에 기여합니다. 임상 및 연구 커뮤니티 간의 시너지는 HSCT의 혁신을 촉진하고 새로운 치료법과 기술이 신속하게 실무에 적용되도록 보장하여 시장 확장을 지원합니다.

주요 시장 과제

조혈모세포 이식(HSCT)의 높은 비용

일본의 조혈모세포 이식(HSCT) 시장이 직면한 가장 중요한 과제 중 하나는 이 시술과 관련된 높은 비용입니다. HSCT의 재정적 부담은 다면적이며, 이식 전 컨디셔닝 비용, 이식 시술 자체, 이식 후 관리 비용을 포함합니다. 이러한 비용은 많은 환자와 의료 시스템에 엄청난 부담이 될 수 있으며, 치료의 접근성과 형평성에 영향을 미칩니다. 비용은 환자의 신체를 줄기세포 주입에 대비시키기 위한 집중적인 화학요법이나 방사선 요법을 포함하는 이식 전 컨디셔닝 요법으로 시작됩니다. 이 준비 단계는 중요하지만 특수 약물과 모니터링이 필요하기 때문에 상당한 비용이 추가됩니다. 이식 절차에는 줄기세포 수집, 처리, 주입과 같은 복잡한 과정이 포함되며, 이 모든 과정에는 첨단 기술과 숙련된 의료 인력이 필요합니다. 이 과정의 각 단계에서는 의료 장비, 입원, 전문가 수수료와 관련된 비용이 발생합니다.

이식 후 관리도 전체 비용에 더 많은 영향을 미칩니다. 환자는 감염, 이식편 대 숙주병(GVHD) 및 기타 부작용과 같은 잠재적인 합병증을 관리하기 위해 장기 입원과 면밀한 모니터링이 필요합니다. 정기 검진 및 지속적인 약물 복용을 포함한 장기적인 후속 관리가 재정적 부담을 가중시킵니다. 많은 환자, 특히 적절한 보험이 없는 환자의 경우 이러한 비용은 엄청날 수 있습니다. 비용 문제는 HSCT의 재정적 영향과 자원 및 예산을 균형 있게 조정해야 하는 의료 시스템과 보험 제공자에게까지 확대됩니다. 높은 비용은 공공 및 민간 건강 보험 시스템에 부담을 주어 보험료가 인상되거나 보장 옵션이 제한될 수 있습니다. 이러한 재정적 압박은 HSCT 서비스의 가용성에 영향을 미치고, 특히 저소득 또는 농촌 지역 환자의 접근성 격차를 확대할 수 있습니다.

제한된 기증자 가용성

일본 조혈모세포 이식 시장의 또 다른 중요한 과제는 적합한 줄기세포 기증자의 가용성이 제한적이라는 것입니다. HSCT는 종종 건강한 줄기세포를 제공하기 위해 일치하는 기증자가 필요하며, 이는 특히 희귀하거나 복잡한 유전적 프로필을 가진 환자의 경우 호환되는 일치 항목을 찾는 데 큰 장애물이 될 수 있습니다. 일치하는 기증자를 찾는 과정에는 기증자와 수혜자 간의 호환성을 보장하기 위한 복잡한 조직 타이핑이 포함됩니다. 이러한 호환성은 거부 및 기타 합병증의 위험을 최소화하는 데 중요합니다. 그러나 잠재적 기증자 풀은 제한적이며, 특히 소수 민족이나 다양한 인종적 배경을 가진 환자의 경우 매치를 찾는 것이 어려울 수 있습니다.

일본의 경우 인구가 많은 다른 국가에 비해 국가 줄기세포 기증자 등록부의 규모가 비교적 작아 상황이 더욱 복잡합니다. 일본은 기증자 등록부를 확대하는 데 상당한 진전을 이루었지만, 더 광범위하고 다양한 등록부에 대한 필요성은 여전히 중요합니다. 기증자 풀을 확대하려면 등록된 기증자 수를 늘리고 등록부가 인구의 유전적 다양성을 반영하도록 해야 합니다. 기증자 부족 문제를 해결하기 위한 노력에는 매치를 찾을 가능성을 높이기 위해 특히 소외된 인종 집단에서 더 많은 기증자를 모집하는 이니셔티브가 포함됩니다. 국제 협력과 글로벌 등록부에 참여하면 더 광범위한 잠재적 기증자 풀에 대한 접근성도 높일 수 있습니다. 줄기세포 은행 개발 및 유도만능줄기세포(iPSC) 사용과 같은 줄기세포 연구의 발전은 향후 기증자 부족을 완화할 수 있는 잠재적 솔루션을 제공합니다.

주요 시장 동향

줄기세포 치료의 기술적 발전

기술의 발전은 조혈줄기세포 이식(HSCT) 분야를 근본적으로 재편하여 효과와 안전성이 크게 향상되었습니다. 의료 혁신에 대한 헌신으로 유명한 일본에서는 몇 가지 주요 발전이 HSCT 시술과 결과를 혁신하는 데 중요한 역할을 했습니다.

HSCT의 주요 혁신 중 하나는 줄기세포 처리 기술의 향상입니다. 최신 자동화된 세포 처리 시스템은 줄기세포 이식편의 준비 및 품질 관리에 혁명을 일으켰습니다. 이러한 시스템은 줄기세포의 분리, 정제 및 수집을 자동화하여 인적 오류를 최소화하고 오염 위험을 줄입니다. 자동화된 세포 처리로 줄기세포의 순도와 생존력이 높아질 뿐만 아니라 전반적인 워크플로우가 간소화되어 프로세스가 더 효율적이고 재현 가능하게 됩니다. 이러한 시스템의 정밀도는 줄기세포 이식편의 품질을 향상시켜 환자의 결과를 개선하는 데 직접적으로 기여합니다. 이러한 발전은 보다 안정적이고 표준화된 제품을 제공함으로써 HSCT 시술의 성공률을 높이는 데 도움이 됩니다. 줄기세포를 더 정확하게 처리할 수 있는 능력은 각 환자의 특정 요구 사항에 맞게 조정된 보다 개인화된 치료 접근 방식을 개발하는 데 도움이 됩니다. 이식편 보존은 기술적 발전이 상당한 영향을 미친 또 다른 분야입니다. 개선된 냉동보존 기술은 줄기세포의 장기 보관에 필수적이며, 시술이 지연되더라도 이식에 사용할 수 있습니다. 냉동 보호제와 동결 프로토콜의 혁신으로 보존된 줄기세포의 생존력과 기능이 향상되었습니다.

이식 전 컨디셔닝 요법은 질병에 걸린 세포를 근절하고 면역 체계를 억제하여 거부 반응을 예방함으로써 환자의 신체를 HSCT 시술에 대비하도록 설계되었습니다. 기술의 발전으로 표적 치료 및 독성이 덜한 제제를 포함한 보다 정교한 컨디셔닝 요법이 개발되었습니다. 새로운 컨디셔닝 제제와 요법을 사용하면 건강한 조직에 대한 손상을 최소화하면서 악성 세포를 보다 정확하게 타겟팅할 수 있습니다. 이러한 표적 접근 방식은 합병증 위험을 줄이고 시술의 전반적인 안전성을 개선합니다. 개별 환자 특성 및 질병 프로필을 기반으로 하는 개인화된 컨디셔닝 요법은 더 나은 치료 결과와 향상된 환자 안전에 기여합니다.

연구 개발 활동 확대

"완전 완화된 급성 골수성 백혈병 성인을 위한 제대혈 이식을 위한 단위 선택일본의 경험"이라는 제목의 연구에 따르면

임상 시험은 이 R&D 환경에서 중요한 구성 요소입니다. 임상 시험은 실제 환경에서 새로운 요법과 기술을 테스트하여 효능과 안전성에 대한 귀중한 데이터를 제공합니다. 이러한 시험에 대한 투자는 새로운 치료 접근 방식을 검증하고 임상 실무에 통합하는 데 도움이 됩니다. 새로운 치료법이 시험에서 효과를 보이면 일상적인 임상 치료에 도입될 수 있는 길이 열리고, 이는 환자의 치료 결과를 개선하는 데 도움이 됩니다. 기초 연구는 줄기 세포 생물학과 혈액 질환의 기저 메커니즘에 대한 이해를 심화함으로써 이러한 발전의 토대를 마련합니다. 이 연구에서 얻은 통찰력은 표적 치료 및 개인화된 치료 계획의 개발에 정보를 제공합니다. 예를 들어, 유전학 연구의 획기적인 발전은 다양한 혈액암과 관련된 특정 유전자 돌연변이를 해결하는 새로운 줄기 세포 치료법의 창출로 이어질 수 있습니다.

세그먼트 통찰력

치료 통찰력

치료에 따르면, 이종 HSCT는 질병 특정 요인, 기증자 가용성 및 이식 기술의 발전이 결합되어 현재 자가 HSCT보다 우세한 접근 방식입니다. 이종 HSCT는 건강한 기증자의 줄기 세포를 사용하는 것으로, 이는 친척이거나 혈연이 아닌 개인일 수 있습니다. 이 방법은 백혈병, 림프종 및 골수이형성증후군과 같은 공격적인 혈액 악성 종양을 치료하는 데 특히 효과적입니다. 동종 조혈모세포이식의 주요 장점은 기증자의 면역 세포가 잔류 암 세포를 공격하여 재발 위험을 줄이는 이식편 대 백혈병(GVL) 효과에 있습니다. 이 면역학적 이점은 고위험 또는 재발 암에 매우 중요하므로 동종 조혈모세포이식은 이러한 질환에 더 선호되는 선택입니다. 환자 자신의 줄기 세포를 활용하는 자가 조혈모세포이식은 일반적으로 다발성 골수종 및 일부 유형의 림프종과 같은 질병에 사용됩니다. 그러나 GVL 효과가 없어 특정 고위험 혈액 악성 종양에 대한 효능이 제한됩니다. 더 공격적이거나 재발된 질병을 앓고 있는 환자의 경우 이러한 추가 치료적 이점이 없기 때문에 동종 조혈모세포이식은 더 유리한 옵션입니다.

적합한 기증자의 가용성은 일본에서 동종 조혈모세포이식에 대한 선호도에 상당한 영향을 미칩니다. 이 나라는 일본 골수 기증자 프로그램과 같은 기관의 지원을 받는 확립된 줄기 세포 기증자 등록부를 자랑합니다. 이 등록은 이종이식에 적합한 기증자를 식별하는 데 도움이 되며, 기증자가 필요한 환자에게 중요한 리소스를 제공합니다. 반면, 자가 HSCT는 환자가 자신의 줄기세포를 수집하고 보존할 수 있는 능력에 의존하는데, 이는 진행된 질병이나 건강이 좋지 않은 환자에게는 어려울 수 있습니다. 이러한 제한으로 인해 이종이식 HSCT가 더 실행 가능한 옵션이 될 수 있으며, 특히 충분한 양의 줄기세포를 스스로 생산할 수 없는 환자에게 그렇습니다.

적응 통찰력

적응에 따르면 백혈병은 일본 조혈모세포 이식 시장을 주도하는 주요 질환입니다. 이러한 두드러짐은 백혈병의 높은 발병률, 이 질환과 관련된 복잡한 치료 요구 사항, 이 질환을 관리하고 잠재적으로 치료하는 데 있어 HSCT의 상당한 잠재적 이점을 포함한 여러 요인 때문입니다. 비정상적인 백혈구의 과잉 생산을 특징으로 하는 여러 유형의 혈액암을 포함하는 백혈병은 일본의 의료 시스템에서 주요 관심사입니다. 이 질병은 급성 림프모구 백혈병(ALL), 급성 골수성 백혈병(AML), 만성 림프구성 백혈병(CLL), 만성 골수성 백혈병(CML)을 포함한 다양한 형태로 나타납니다. 이러한 백혈병 하위 유형의 높은 발병률과 종종 공격적인 특성으로 인해 HSCT의 주요 초점이 됩니다.

일본에서 백혈병은 재발 가능성과 기존 치료에 대한 내성으로 인해 HSCT가 필요한 가장 흔한 혈액 악성 종양 중 하나입니다. 특히 내성 또는 재발한 경우 백혈병 치료의 복잡성으로 인해 HSCT가 보다 집중적이고 잠재적으로 치유적인 치료 옵션으로 요구됩니다. HSCT가 이식된 면역 세포가 잔류 백혈병 세포를 공격하는 이식편 대 백혈병(GVL) 효과를 제공할 수 있는 능력은 우세한 데 중요한 요인입니다. 이 치료적 이점은 고위험 또는 진행된 형태의 백혈병 환자의 결과를 크게 개선할 수 있습니다. HSCT는 포괄적인 면역 체계 재설정을 제공할 수 있는 잠재력 덕분에 백혈병 치료에 특히 효과적입니다. 백혈병 환자, 특히 공격적이거나 재발한 형태의 환자에게 HSCT는 완화와 잠재적으로 완치를 달성할 수 있는 중요한 기회를 제공합니다. 이 과정에는 환자 본인의 줄기 세포를 사용하는 자가 HSCT 또는 기증자의 줄기 세포를 사용하는 이종 HSCT가 포함됩니다.

지역 통찰력

간토 지역이 주요 지역으로 부상합니다. 도쿄와 요코하마와 같은 주요 대도시를 포함하는 간토 지역은 첨단 의료 인프라, 전문 의료 시설의 집중, HSCT 서비스에 대한 수요와 접근성에 영향을 미치는 높은 인구 밀도 등 여러 가지 주요 요인으로 인해 HSCT의 지형을 형성하는 데 중요한 역할을 합니다. 간토 지역은 일본에서 가장 진보된 의료 시설과 연구 기관을 자랑합니다. 수도인 도쿄에는 HSCT를 전문으로 하는 여러 주요 병원과 의료 센터가 있습니다. 국립암센터 병원과 게이오 대학 병원과 같은 기관은 혈액 질환과 줄기세포 이식 분야의 전문성으로 유명합니다. 이러한 시설은 최첨단 기술을 갖추고 있으며 고도로 숙련된 전문가가 근무하고 있어 HSCT 서비스의 품질과 가용성이 향상됩니다.

간토의 첨단 의료 인프라 집중은 HSCT 제공뿐만 아니라 새로운 기술과 프로토콜의 개발 및 구현을 용이하게 합니다. 이 지역의 연구 기관은 컨디셔닝 요법, 이식편 대 숙주병(GVHD) 관리 및 이식 후 관리의 개선을 포함하여 HSCT의 발전에 크게 기여합니다. 이러한 혁신과 우수성의 환경은 최상의 치료를 추구하는 다른 지역의 환자를 유치하여 일본 조혈모세포 이식 시장에서 간토의 지배력을 더욱 공고히 합니다. 도쿄가 세계에서 가장 인구가 많은 도시 중 하나인 간토 지역의 높은 인구 밀도는 HSCT 서비스 수요에 상당한 영향을 미칩니다. 인구 기반이 확대됨에 따라 백혈병, 림프종 및 기타 혈액 질환과 같은 질환에 대한 고급 치료가 필요한 환자 수가 늘어납니다. 이러한 수요 증가로 인해 이 지역의 의료 시스템은 다양하고 광범위한 환자 인구의 요구를 충족하기 위해 HSCT 서비스를 유지하고 확장합니다.

간토 지역의 환자 집중도도 HSCT에 대한 보다 강력하고 경쟁적인 시장에 기여합니다. 환자 수가 증가함에 따라 간토의 의료 서비스 제공자는 전문 서비스를 제공하고 높은 수준의 치료 기준을 유지하려는 인센티브를 받습니다. 이러한 경쟁적인 환경은 HSCT 기술과 환자 관리 전략의 지속적인 개선을 촉진하여 치료의 전반적인 효과와 환자 결과를 향상시킵니다.

최근 개발

• 2024년 1월, 아부다비 줄기세포 센터(ADSCC)는 교토 대학의 iPS 세포 연구 및 응용 센터(CiRA) 및 신장 질환 치료법을 전문으로 하는 일본 바이오 기술 회사인 Rege Nephro와 협력 연구 계약을 체결했습니다. 이 파트너십은 인간 유도 다능성 줄기 세포(iPS 세포)에서 유래한 췌장 베타 세포를 사용하여 혁신적인 치료법을 개발함으로써 당뇨병 치료를 혁신하는 것을 목표로 합니다. 첨단 연구실에서 피부나 혈액 세포에서 재프로그래밍된 이러한 iPS 세포는 당뇨병에 걸린 조직을 모방하도록 설계되었습니다. 이 획기적인 연구를 지원하기 위해 ADSCCha는 일본의 교토 대학 시설 내에 연구실을 설립했습니다.
• "조혈모세포 이식 후 aHUS로 진단받은 소아 환자의 에쿨리주맙 치료일본 aHUS 시판 후 감시에서 얻은 HSCT-TMA 사례 시리즈"라는 제목의 기사에 따르면 조혈모세포 이식(HSCT) 관련 혈전성 미세혈관병(HSCT-TMA)은 사망률이 높은 심각한 합병증입니다. 보체 조절 장애가 HSCT-TMA의 발병에 역할을 할 수 있다는 증거가 증가하고 있습니다. 우리는 일본에서 시판 후 감시 기간 동안 HSCT-TMA를 관리하기 위해 eculizumab으로 치료받은 비정형 용혈성 요독 증후군으로 진단받은 소아 환자 13명에 대한 후향적 분석을 실시했습니다. HSCT에서 TMA 발병까지의 중간 간격은 31일(사분위 범위, IQR; 21~58일)이었고, 투여된 eculizumab 용량의 중간 횟수는 3회(IQR; 2~5)였습니다. 마지막 추적 조사에서 7명의 환자(54%)가 아직 살아 있었고, 6명은 HSCT 관련 합병증으로 사망했습니다. 7명의 생존자 중 6명은 혈장 요법에 대한 반응이 부적절한 후 eculizumab을 시작했습니다. eculizumab 치료는 모든 생존 환자의 중간 혈소판 수와 LDH 수치에서 상당한 개선을 가져왔으며, 7건 중 4건에서 신장 기능이 개선되었습니다. 모든 생존자는 보체 과활성화에 대한 잠재적 위험 요소를 가지고 있었습니다. 에쿨리주맙을 중단한 후 추적 기간 동안 TMA의 재발은 관찰되지 않았습니다(중간값; 111.5일, IQR; 95–555일). 이 분석은 에쿨리주맙이 연구된 소아 환자의 절반 이상에게 유익했음을 시사합니다. 진행 중인 임상 시험을 통해 말단 보체 경로 억제제에 대한 치료 요법을 개선하여 미래에 소아 HSCT-TMA에 대한 실행 가능한 치료 옵션으로 확립할 수 있을 것으로 예상됩니다.
• "자가 이식 후 재발한 모낭림프종에 대한 동종 조혈모세포 이식의 결과일본 조혈모세포 이식 학회 분석"이라는 제목의 기사에 따르면, 자가 줄기세포 이식(SCT)은 재발 및 내성 모낭림프종(FL) 환자를 위한 확립된 치료법입니다. 그러나 이러한 환자의 절반 이상이 재발을 경험합니다. 이종 이식 SCT는 높은 이식 관련 사망률에도 불구하고 잠재적인 치료 옵션을 제공하지만 자가 SCT 후 재발한 FL을 치료하는 데 있어서의 역할은 여전히 충분히 탐구되지 않았습니다. 이 맥락에서 이종 이식 SCT의 효과를 평가한 연구는 거의 없으며 최적의 이식 전략은 명확하게 정의되지 않았습니다. 이러한 격차를 해소하기 위해 연구자들은 일본 조혈 세포 이식 학회(JSHCT)의 이식 등록 통합 관리 프로그램 데이터베이스와 일본 조혈 세포 이식 데이터 센터를 활용하여 자가 SCT를 받은 후 재발한 FL 환자의 이종 이식 SCT 결과를 후향적으로 분석했습니다. 이 연구는 2001년에서 2017년 사이에 FL에 대한 이종 이식 SCT를 받은 16세 이상의 환자에 초점을 맞추었으며, 변형된 FL을 가진 환자와 계획된 다중 이식(탠덤 자가-이종 이식)을 받은 환자는 제외했습니다.  이 연구는 JSHCT데이터 관리 위원회와 도쿄의 게이오 대학교 의과대학 윤리 위원회로부터 승인을 받았습니다. 통계 분석은 R의 그래픽 사용자 인터페이스인 EZR을 사용하여 수행되었으며, 유의성 임계값은 p 값 <로 설정되었습니다. 0.05.

주요 시장 참여자

• Healios KK
• FUJIFILM Corporation
• Lonza KK
• Merck Ltd.
• Sanofi KK
• Sartorius Japan KK
• Takeda Pharmaceutical Company Limited
• Celaid Therapeutics Inc.