世界の希少疾病用医薬品市場規模 - 疾病の罹患率別（超希少疾病、希少疾病、顧みられない熱帯病）、治療領域別（遺伝性疾患、腫瘍学、希少血液疾患、神経疾患、希少感染症）、医薬品タイプ別（生物製剤、低分子医薬品、遺伝子治療、細胞治療）、地理的範囲および予測

希少疾病用医薬品の市場規模と予測

希少疾病用医薬品の市場規模は、2023 年に 2,259 億米ドルと評価され、2031 年までに 米ドル4,932.1 億米ドルに達すると予測されており、2024 年から 2031 年にかけて 年平均成長率 (CAGR) 11.31% で成長します。

• 希少疾病用医薬品は、希少疾患の治療専用に設計された独特なタイプの治療薬です。人口のごく一部に影響を与えるこれらの病気は、薬物研究のコストが高く、経済的に実現可能性が限られているため、効果的な治療法が不足していることがよくあります。希少疾病用医薬品は、研究開発を促進する法的および財政的インセンティブを提供することで、このギャップを埋めます。
• 米国食品医薬品局 (FDA) などの規制当局は、希少疾病を国内で 20 万人未満の患者と定義しています。希少疾病用医薬品として認定されるには、医薬品が希少疾病を対象としており、患者に大きな利益をもたらす可能性を持たなければなりません。指定プロセスには、規制当局に病気と医薬品に関するデータを提出して審査を受けることが含まれます。
• 希少疾病用医薬品の範囲には、希少疾病の多様性を反映して、さまざまな治療カテゴリが含まれます。遺伝子治療薬は、欠陥を修正するために遺伝子の健康なコピーを挿入することで、遺伝的問題を治療しようとします。生物学的製剤は、希少疾病の特定の生物学的経路を標的とする生物由来の医薬品です。低分子医薬品は、希少疾病治療の満たされていないニーズを満たす場合、希少疾病用医薬品として分類される可能性のある従来の化合物です。
• まれな病気に苦しむ患者は、生存のために希少疾病用医薬品に頼っています。これらの疾患は治療の選択肢が限られていることが多く、身体的、感情的、社会的に多大な困難を引き起こします。希少疾病用医薬品が利用できることで、病気の治療、症状の軽減、さらには治癒への希望が生まれます。さらに、希少疾病用医薬品は、まれな疾患を持つ人々の生活の質を大幅に改善することができます。
• 希少疾病用医薬品の需要が着実に増加している要因はいくつかあります。まず、まれな疾患に対する認識が高まると、診断が早まり、効果的な治療法に対する需要が高まります。次に、医療科学と技術の進歩により、よりターゲットを絞った効果的な希少疾病用医薬品の開発が可能になります。最後に、政府の支援と患者擁護活動の増加により、この特定のカテゴリの医薬品の需要が高まります。
• 希少疾病用医薬品の開発と商品化には、多くの関係者の協力が必要です。製薬企業は、研究、開発、製造において重要な役割を果たします。規制機関は、希少疾病用医薬品の開発基準を示し、インセンティブを提供します。さらに、患者支援団体は、意識を高め、研究を促進し、患者が命を救う治療を受けられるようにする上で重要な役割を果たします。
• 希少疾病用医薬品の分野は可能性に満ちています。研究開発の継続的な進歩により、まれな病気に対するさらに効果的で個別化された治療法が期待されています。これらの病気に対する科学的理解が深まるにつれて、希少疾病用医薬品は治療の可能性を提供し、患者の転帰を大幅に改善するように進化する可能性があります。希少疾病用医薬品への重点が拡大しているのは、満たされていない医療ニーズを満たし、希少疾病を持つ人々の生活を向上させる取り組みが高まっていることを反映しています。

世界の希少疾病用医薬品市場の動向

希少疾病用医薬品市場を形成する主要な市場動向は次のとおりです。

主要な市場推進要因

• 希少疾病の罹患率の上昇 診断が向上し、認識が高まるにつれて、希少疾病はより一般的になっています。この認知度の向上により、治療を必要とする患者プールが拡大し、希少疾病用医薬品の需要が高まります。
• 満たされていない医療ニーズと限られた治療オプション 多くの珍しい病気には実行可能な治療法がなく、満たされていない医療需要が膨大にあります。希少疾病用医薬品は、製薬会社が研究開発に従事することを奨励することで、このギャップを埋める機会を提供します。
• 有利な規制政策とインセンティブ 世界各国の政府は、希少疾病用医薬品の開発を奨励するための支援的な規則とインセンティブを開発しました。これには、税制優遇措置、承認後の商業的独占期間、迅速な臨床試験プロセスが含まれ、企業が市場に参入する経済的魅力が高まります。
• 技術の進歩とイノベーション 遺伝子治療、個別化医療、生物学的医薬品開発における飛躍的進歩により、よりターゲットを絞った効果的な希少疾病用医薬品が開発されつつあります。これらの画期的な進歩は、治癒的治療と患者の転帰の改善につながる可能性があり、市場の拡大をさらに促進するでしょう。
• 一般市民と患者の擁護活動の拡大 医療の発展と強力な患者擁護団体は、希少疾患に対する認識の高まりに貢献しています。これらの組織は一般市民の認識を高め、政府の資金援助を求めてロビー活動を行い、研究開発を促進して、希少疾患治療薬業界を前進させています。
• 製薬会社の希少疾患治療薬への重点 製薬会社は、ビジネスチャンスと倫理的義務を認識し、希少疾患治療薬の開発にさらに多くのリソースを割り当てています。これは、希少疾患の患者に利益をもたらすだけでなく、企業に莫大な投資収益を得る機会を提供します。

• 資金調達の機会の拡大 研究助成金に対する政府の資金援助の増加や、希少疾患に重点を置く官民パートナーシップにより、希少疾患治療薬の製造が容易になっています。この財政支援により、早期段階の研究と臨床試験が可能になり、最終的には希少疾病用医薬品の選択肢が広がります。

主な課題

• 研究開発の高コスト希少疾病用医薬品の開発は、大きな財政的負担となります。患者数が少ないため、臨床試験の回数が少なくなり、参加者 1 人あたりの費用が高くなると思われ、販売による投資回収が困難になります。この高コストにより、製薬会社は新しい希少疾病用医薬品の開発を思いとどまる可能性があります。
• 患者数の制限と募集の課題まれな疾患の性質が、医薬品開発の障害となります。患者数が少ないため、安全性と有効性に関する十分なデータを収集するための厳格な臨床試験を計画して実施することが困難です。これらの治験のために患者を募集することは、時間がかかり複雑なプロセスになる可能性があり、市場承認をさらに遅らせます。
• 価格設定と償還の課題 開発コストが高く市場規模が小さいため、希少疾病用医薬品は非常に高価になる可能性があります。この高額なコストにより、保険適用を受け、患者が命を救う医薬品にアクセスできるようにするのが困難になる可能性があります。投資の回収と患者の経済的負担の保証のバランスを取ることは、重要でありながら難しい課題です。
• 疾患の診断と自然史の理解の難しさ 希少疾患は、広く利用可能な検査が不足していることと、医療従事者の認識が不足していることから、診断が難しい場合があります。さらに、患者数が少ないため、これらの疾患の自然史、経過や関連する結果を理解することが困難です。こうした情報格差は、有効な希少疾病用医薬品の開発を妨げる可能性があります。
• 安全性と有効性に関する長期データの欠如 希少疾病用医薬品の安全性と有効性に関する長期データは、臨床試験に参加している患者数が少ないため限られています。長期データの欠如により、規制当局の承認が複雑になり、医療従事者や患者の間でこれらの治療法の潜在的な危険性と利点に関する懸念が生じる可能性があります。

主な傾向

• 遺伝子治療と個別化医療への重点の移行 希少疾病用医薬品業界は、遺伝子治療と個別化医療技術にますます重点を置いています。遺伝子治療は、DNA レベルで根本的な原因を標的とすることで、遺伝性のまれな疾患を治癒できる可能性があります。個別化医療は、患者の個々の特徴に合わせて治療をカスタマイズし、さまざまな症状を示す希少疾患に対して、より効果的で集中的な治療を実現します。
• ステークホルダーのコラボレーションの拡大 希少疾患治療薬の効果的な開発と商品化には、複数のステークホルダー間のコラボレーションが必要です。製薬会社は、学術機関、患者支援団体、政府機関とのコラボレーションを増やしています。このコラボレーション戦略により、専門知識の共有、リソースのプール、希少疾患治療薬の開発の迅速化が可能になります。
• 新興市場への拡大 希少疾患治療薬は、もはや先進国に限定されません。経済が拡大し、医療費が増加している新興市場では、希少疾患治療薬への関心が高まっています。この傾向は、希少疾患に対する認識の高まり、医療インフラの改善、政府による希少疾患治療薬へのアクセス強化の試みなどの理由によって促進されています。
• 価値に基づく価格設定と管理市場への重点 希少疾患治療薬のコスト上昇が懸念されています。この問題を解決するために、製薬業界では価値に基づく価格設定方法に重点が置かれています。これらのモデルは、医薬品の価格設定を患者が受ける臨床的利益と結果に結び付けます。さらに、管理市場が出現し、支払者が価格交渉や希少疾病用医薬品の費用対効果の確保に積極的な役割を果たしています。
• 患者アクセスとサポート プログラムへの注目の高まり 希少疾病用医薬品の開発を超えて、これらの治療への患者アクセスを保証する必要性がますます認識されています。製薬会社は、まれな病気に苦しむ人々に物流支援、財政援助、教育資料を提供する患者ケア プログラムを急速に構築しています。患者アクセス プログラムに重点を置くことは、希少疾病用医薬品のコスト効率の高い価格設定モデルを作成する取り組みと一致しています。

世界の希少疾病用医薬品市場の地域分析

以下は、希少疾病用医薬品市場のより詳細な地域分析です。

北米

• 北米は現在、世界の希少疾病用医薬品市場で最大の市場シェアを占めています。
• 先進的な研究機関、大手製薬会社、確立された医療制度により、希少疾病用医薬品の開発と商品化に適した土壌が整えられています。
• 米国食品医薬品局 (FDA) は、希少疾病用医薬品の指定に関する明確な枠組みに加えて、税制優遇、市場独占権、臨床試験の合理化などのインセンティブを提供しています。これにより、製薬会社は希少疾患の研究開発に投資するようになります。
• 強力な患者擁護団体が積極的に意識を高め、政府の支援を求めてロビー活動を行い、臨床試験に参加することで、市場をさらに前進させています。
• 北米では可処分所得が高いため、医療費が増加し、患者が高価な希少疾患薬にアクセスしやすくなります。

アジア太平洋

• アジア太平洋は、希少疾患薬市場で最も急速に成長している地域です。
• 診断の改善と患者擁護により希少疾患に対する意識が高まり、治療を必要とする患者のプールが大きくなっています。
• この地域の発展途上国では可処分所得が増加しており、希少疾患薬を含む医療費が増加しています。
• 市場の可能性を認識した製薬会社は、アジア太平洋地域で存在感を高め、この地域のニーズに特化した希少疾患薬の研究開発に投資しています。
• いくつかのアジア政府は、希少疾患薬の研究開発に投資することで、希少疾患薬の市場を活性化させています。
• 希少疾病用医薬品の開発を促進し、患者のアクセスを改善するための支援政策を実施しています。これには、研究助成金の資金提供や規制プロセスの合理化が含まれます。

ヨーロッパ

• ヨーロッパは希少疾病用医薬品市場で大きなシェアを占めており、着実な成長が見込まれています。
• 北米と同様に、ヨーロッパには指定プロセスやインセンティブなど、希少疾病用医薬品に関する確立された規制枠組みがあります。これにより、製薬会社の研究開発が促進されます。
• 多くのヨーロッパ諸国では、患者向けの希少疾病用医薬品の費用をカバーし、より広いアクセスを保証するユニバーサルヘルスケアシステムが導入されています。
• ヨーロッパの高齢化人口は希少疾患にかかりやすいため、今後数年間で希少疾病用医薬品の需要が増加する可能性があります。

世界の希少疾病用医薬品市場のセグメンテーション分析

世界の希少疾病用医薬品市場は、疾患の有病率、治療領域、薬剤の種類、および地理に基づいてセグメント化されています。

疾患の有病率別の希少疾病用医薬品市場

• 超希少疾患
• 希少疾患
• 顧みられない熱帯疾患

疾患の有病率に基づいて、市場は超希少疾患、希少疾患、および顧みられない熱帯疾患に分かれています。アナリストによると、予測された時代（2024～2031年）では希少疾患が主流になると予測されています。これは主にいくつかの要因によるものです。まず、希少疾患は超希少疾患よりも多くの患者に影響を及ぼし、その結果、治療法の需要が高くなり、市場規模も大きくなります。次に、顧みられない熱帯病 (NTD) は、希少疾患治療薬の研究開発のためのリソースが不十分な発展途上国に集中していることが多いです。NTD は大きな公衆衛生上の懸念事項ですが、リソースとインフラストラクチャの不足により、現在では希少疾患よりも市場シェアが低くなっています。しかし、NTD に対する世界的な認識の高まりや、NGO や政府による介入の可能性は、今後数年間の市場成長に影響を与える可能性があります。

治療領域別の希少疾病用医薬品市場

• 遺伝性疾患
• 腫瘍学
• 希少血液疾患
• 神経疾患
• 希少感染症

治療領域に基づいて、市場は遺伝性疾患、腫瘍学、希少血液疾患、神経疾患、希少感染症に分かれています。分析によると、遺伝性疾患は、遺伝子治療の継続的な進歩により、治療法を提供できる可能性を秘めた有望な分野です。腫瘍学は、特定の希少がんに対する標的療法にますます重点が置かれており、もう 1 つの強力な競争相手です。神経疾患は満たされていない大きな医療ニーズであり、希少疾病用医薬品は患者の生活の質を大幅に改善することができます。しかし、希少血液疾患と希少感染症を見逃してはなりません。前者は血液と免疫系の病気を扱っており、新しい治療法の需要が高まっています。後者は、旅行の増加と感染症の発症の結果として成長が見込まれます。

希少疾病用医薬品市場、医薬品タイプ別

• 生物製剤
• 低分子医薬品
• 遺伝子治療
• 細胞治療

医薬品タイプに基づいて、市場は生物製剤、低分子医薬品、遺伝子治療、および細胞治療に分かれています。分析によると、生物製剤は、そのカスタマイズされた性質と複雑な病気を治療する能力により、大幅に発展すると予想されています。遺伝子治療は、特に研究開発活動が継続するにつれて、遺伝性疾患の治療治療に大きな可能性を秘めています。しかし、低分子医薬品は多くの治療領域で依然として重要な役割を果たす可能性があり、開発経路が確立されているため、軽視すべきではありません。細胞療法は別の魅力的な選択肢を提供しますが、その開発はまだ初期段階にあります。最終的には、研究開発の取り組みが活発化するにつれて、市場ではこれらすべての治療クラスが増加し、より多様な希少疾病用医薬品の状況がもたらされると予想されます。

主要企業

「希少疾病用医薬品市場」調査レポートは、世界市場に重点を置いた貴重な洞察を提供します。市場の主要企業は、F. Hoffmann-La Roche Ltd、Novartis AG (Sandoz)、Celgene Corporation、Merck & Co., Inc.、Sanofi、Takeda Pharmaceutical Company Limited、AstraZeneca、Alexion Pharmaceuticals Inc.、Eli Lilly and Company、Amgen Inc.、Johnson &

また、当社の市場分析には、このような主要企業だけに特化したセクションも含まれており、アナリストがすべての主要企業の財務諸表に関する洞察を提供するほか、製品のベンチマークやSWOT分析も提供しています。競合状況のセクションには、上記の企業の主要な開発戦略、市場シェア、および市場ランキングの分析も世界的に含まれています。

希少疾病用医薬品市場の最新動向

• 2023年8月、アレクシオンはhATTRアミロイドーシスの治療薬としてAMYVID（vutrisiran）のFDA承認を取得しました。これは重要な進展であり、AMYVIDは希少疾患に対してFDAによって承認された初のsiRNA（低分子干渉RNA）ベースの治療法となりました。この承認により、希少疾病用医薬品分野におけるRNA標的療法のさらなる研究への扉が開かれました。
• 2022年3月、Bluebird Bioは、ベータサラセミアに対する遺伝子治療の歴史的な承認を欧州で取得しました。Zynteglo（ベチベグロゲン オートテムセル）は、欧州医薬品庁（EMA）から条件付き販売承認を取得し、血液疾患に対して欧州で承認された最初の遺伝子治療となりました。この承認は、他の希少血液疾患に対する治癒の可能性がある遺伝子治療への道を開きます。
• 2021年12月、武田薬品は、遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシス（hATTR）に対するペボネジスタットの第3相試験で良好な結果を発表しました。この発表は、希少で衰弱性の疾患であるhATTRの患者にとって有望なニュースをもたらしました。 Pevonedistat は、有効性と安全性のデータが良好であることを示し、2024 年に規制当局への申請が可能になる見込みです。
• 2020 年 6 月、FDA は Bluebird Bio の脳性副腎白質ジストロフィー (ALD) の遺伝子治療にファスト トラック指定を与えました。FDA によるこの指定は、LentiGlobin (レンチウイルス ベクター DSG-ALD を含む自己 CD34+ 選択造血幹細胞) がこの生命を脅かす神経疾患に対処する可能性を示しています。これは進行中の開発であり、将来的にマイルストーンを達成する可能性があります。
• 2020 年 2 月、Ultragenyx は、X 連鎖メチルマロン酸血症 (MMA) の治療薬として Mepsevoc (ベスペルミシン) の FDA 承認を取得しました。FDA によるこの承認により、このまれな代謝疾患の治療オプションにおける重大なギャップが埋められました。 Mepsevoc は、X 連鎖 MMA 患者に新たな希望をもたらし、希少疾病用医薬品市場における満たされていない医療ニーズに対処するための継続的な取り組みを示しています。

レポートの範囲

市場調査の調査方法