希少疾患治療薬の世界市場規模：治療領域別（腫瘍学、血液学）、薬剤タイプ別（生物学的、非生物学的）、流通チャネル別（病院薬局、小売薬局）、地理的範囲別および予測

希少疾患治療薬市場の規模と予測

希少疾患治療薬市場の規模は、過去数年間で大幅な成長率で緩やかなペースで成長しており、予測期間である2022年から2030年に市場が大幅に成長すると予測されています。

研究活動と新しい治療薬の開発への重点が高まったことにより、希少疾患治療薬市場の価値が高まっています。さらに、製品開発の増加により、希少遺伝性疾患の診断に技術主導の革新的なデバイスが使用されるようになりました。さらに、希少疾患治療薬に関する意識を高めることを目的とした政府の好ましい政策により、希少疾患の効果的な治療法の使用が増加しています。世界の希少疾患治療薬市場レポートは、市場の総合的な評価を提供します。このレポートでは、主要なセグメント、トレンド、推進要因、制約、競合状況、市場で重要な役割を果たしている要因を包括的に分析しています。

世界の希少疾患治療薬市場の定義

希少疾患とは、人口のごく一部にしか影響を与えない疾患と定義されています。世界の一部の地域では、希少疾患とは、政府が治療薬の開発と販売に経済的に有利な条件を認めない限り、治療薬を発見するための支援とリソースを獲得するのに十分な市場がない希少疾患のことです。希少疾患治療薬とは、この目的で開発または販売された医薬品です。希少疾患のほとんどは遺伝性であるため、症状がすぐに現れなくても、生涯にわたって存在します。

希少疾患の多くは幼少期に発症し、希少疾患を患う子供の約 30% は 5 歳になる前に死亡します。リボース-5-リン酸イソメラーゼ欠損症は最もまれな遺伝性疾患として知られており、27 年間でわずか 4 人しか診断されていません。疾患が希少かどうかを判断するための単一のカットオフ数値はありません。疾患は、世界のある地域またはある集団ではまれでも、別の地域では一般的である可能性があります。

希少疾患には、広く受け入れられている単一の定義はありません。定義の中には、疾患を抱えて生きている人の数だけに基づくものもあれば、適切な治療法の利用可能性や疾患の重症度などの追加要因を含むものもあります。米国の 2002 年希少疾病法では、希少疾病を厳密に罹患率に基づいて定義しており、具体的には「米国で 20 万人未満の患者が罹患している疾患または症状」、つまりおよそ 1,500 人に 1 人という割合です。この定義は、希少疾病とその潜在的な治療法の研究を促進するために制定された連邦法である 1983 年孤児薬法の定義とほぼ同じです。

日本における希少疾病の法的定義は、患者数が 5 万人未満、つまりおよそ 2,500 人に 1 人です。一方、希少疾病は、欧州公衆衛生委員会によって「生命を脅かす、または慢性的に衰弱させる疾患で、罹患率が低いため、対処するには並外れた協調的取り組みが必要である」と定義されています。「低い罹患率」という用語は、後に 2,000 人に 1 人未満と定義されます。統計的にまれではあるが、生命を脅かすものでも、慢性的に衰弱させるものでも、治療が不十分なものでもない疾患は除外されます。医学文献や国家健康保険で使用される定義も同様に分割されており、1/1,000から1/200,000の範囲です。

世界の希少疾患治療薬市場の概要

市場の成長ドライバーは、世界中での希少疾患症例数の増加、政府の好ましい政策、新薬の発売数の増加、新しい治療法や薬剤の研究開発活動の増加です。希少疾患数の増加は、希少疾患治療薬市場の拡大を促進するでしょう。Journal of Rare Disorders (2020)の記事によると、分類されている希少疾患は約7,000あり、これらの疾患の約70％には治療法がありません。その結果、満たされていない希少疾患治療法の継続的な研究は、将来的にいくつかの市場拡大の機会をもたらすでしょう。さらに、グローバル遺伝子プロジェクトによると、希少疾患は世界中で約 3 億人を悩ませています。

希少疾患に苦しむ人々の有病率が高いため、特別な薬が必要となり、希少疾患治療薬の採用が加速します。世界市場の成長を促進するために、R&D イニシアチブが拡大されています。著名なプレーヤーによる希少疾患治療薬の開発と新規製品の提供に対する R&D 投資の増加は、世界市場で支配的な重要な推進要因の 1 つです。希少疾患に対する一般の認識と理解が高まっているため、いくつかの主要な臨床段階のバイオ医薬品企業と確立された市場プレーヤーは、臨床試験のさまざまな段階にある希少疾患治療薬の強力なパイプラインを持っています。

希少疾患治療薬への関心が高まっているのは、従来の医薬品ポートフォリオよりも希少疾患で、ブロックバスター医薬品開発につながる大きな製薬の進歩が起こる可能性が高いためです。市場の成長を抑制しているのは、希少疾患治療に関する認識の欠如と、薬剤と治療の高コストです。一方、未開拓の新興国では成長の可能性があり、既知の希少疾患治療薬の新しい適応症の成長があります。

世界の希少疾患治療薬市場のセグメンテーション分析

世界の希少疾患治療薬市場は、治療領域、薬の種類、流通チャネル、および地理に基づいてセグメント化されています。

治療領域別の希少疾患治療薬市場

• 腫瘍学• 血液学• 神経学• 心血管• その他の疾患タイプ

治療領域に基づいて、市場は腫瘍学、血液学、神経学、心血管、およびその他の疾患タイプに分類されます。希少疾患治療薬の市場シェアに関しては、腫瘍学セグメントが支配的です。この優位性は、主要企業の製品開発パイプラインにいくつかの腫瘍学薬が存在することと、がん治療専用の希少疾患治療薬が多数存在することに起因しています。複数の新製品の発売と承認の増加により、血液学セグメントは 2 番目に支配的なセグメントになると予想されています。神経学セグメントも、多発性硬化症などの主要疾患に対する製品提供の改善により、比較的速いペースで成長すると予想されています。

希少疾患薬市場、薬剤タイプ別

• 生物学的• 非生物学的

薬剤タイプに基づいて、市場は生物学的と非生物学的に分かれています。生物学的製品の提供が圧倒的に多いことが、このセグメントの優位性の主な要因の 1 つです。米国食品医薬品局（US FDA）によると、同局の希少疾病用医薬品開発（OOPD）プログラムにより、1983年以降、希少疾患に対する600種類以上の医薬品と生物学的製剤が開発・販売されてきた。非生物学的製剤セグメントは世界市場でのシェアが小さく、CAGRも低かった。

希少疾患用医薬品市場、流通チャネル別

• 病院薬局• 小売薬局• オンライン薬局• その他

流通チャネルに基づいて、市場は病院薬局、小売薬局、オンライン薬局、その他に分かれている。予測期間中、病院薬局が最大の市場シェアを占めると予想されている。この優位性の主な理由は、相当数の薬剤が病院で訓練を受けた医療専門家によって静脈内投与されなければならないためです。

希少疾患治療薬市場、地域別

• 北米• ヨーロッパ• アジア太平洋• その他の地域

地域に基づいて、世界の希少疾患治療薬市場は、北米、ヨーロッパ、アジア太平洋、その他の地域に分類されます。北米は現在、希少疾患治療薬市場を支配しており、近い将来もその状態が続くと予想されます。米国は北米で最大の市場シェアを持っています。市場成長の理由の 1 つは、米国では、希少疾患治療薬として指定された薬剤は、特定の適応症について FDA の承認後 7 年間の独占販売権、および税額控除と使用料免除を受けることができることです。

主要企業

「世界の希少疾患治療薬市場」調査レポートは、世界市場に重点を置いた貴重な洞察を提供します。この市場の主要プレーヤーは、ノバルティス AG、F ホフマン・ラ・ロシュ社、セルジーン社、ブリストル・マイヤーズ スクイブ社、シャイアー社、ファイザー社、サノフィ社、バイエル社、アレクシオン ファーマシューティカルズ社、バイオジェン社、アッヴィ社、 アムジェン社、アムリット ファーマ社、グラクソ・スミスクライン社 (Gsk)、ジョンソン・エンド・ジョンソン・エンド・ジョンソンです。ジョンソン（ヤンセングローバルサービスLLC）。 競争環境セクションには、上記のプレーヤーのグローバルな主要な開発戦略、市場シェア、市場ランキング分析も含まれています。

主な動向

• 2020年5月、アストラゼネカと第一三共は、エンヘルツ（トラスツズマブデルクステカン）が胃食道接合部がんを含む胃がん患者の治療薬としてFDAの希少疾病用医薬品指定を受けたと発表しました。

• 2020年6月、アジオスファーマシューティカルズ社は、サラセミアの治療薬としてパイプライン候補のミタピバットがFDAの希少疾病用医薬品指定を受けたと発表しました。

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• 経済的要因と非経済的要因の両方を含むセグメンテーションに基づく市場の定性的および定量的分析• 各セグメントとサブセグメントの市場価値 (10億米ドル) データの提供• 最も急速な成長が見込まれ、市場を支配すると予想される地域とセグメントを示します• 地域内の製品/サービスの消費を強調し、各地域内で市場に影響を与えている要因を示す地理別の分析• 主要プレーヤーの市場ランキング、新しいサービス/製品の発売、パートナーシップ、ビジネスプロファイルされた企業の過去 5 年間の拡張と買収• 主要な市場プレーヤーの会社概要、会社の洞察、製品のベンチマーク、SWOT 分析を含む広範な会社プロファイル• 最近の動向に関する業界の現在および将来の市場見通し (新興地域と先進地域の両方の成長機会と推進要因、課題と制約を含む)• ポーターの 5 つの力の分析によるさまざまな視点からの市場の詳細な分析が含まれています• バリュー チェーンを通じて市場への洞察を提供します• 市場のダイナミクス シナリオ、および今後数年間の市場の成長機会• 6 か月間の販売後アナリスト サポート

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