筋萎縮性側索硬化症（ALS）市場 – 2018～2028年の世界産業規模、シェア、トレンド、機会、予測、薬物タイプ別（リルテック（リルゾール）、エダラボン（ラジカバ））、治療タイプ別（理学療法、言語療法、薬物療法、呼吸療法、その他）、エンドユーザー別（病院・診療所、研究・学術機関、その他）、地域別、競合状況別

市場概要

世界の筋萎縮性側索硬化症（ALS）市場は2022年に6億6,315万米ドルと評価されており、2028年までの予測期間中に5.79％のCAGRで目覚ましい成長が見込まれています。筋萎縮性側索硬化症（ALS）はルー・ゲーリック病としても知られ、主に随意筋運動の制御を担う神経細胞である運動ニューロンに影響を及ぼす進行性で壊滅的な神経変性疾患です。ALSはこれらの運動ニューロンの段階的な劣化と死をもたらし、筋肉の制御と機能の喪失をもたらします。ALSは主に脳と脊髄にある運動ニューロンに影響を及ぼします。これらのニューロンは脳から筋肉に信号を伝え、歩く、話す、飲み込むなどの随意的な筋肉運動を可能にします。ALS では、これらの運動ニューロンが徐々に変性して死滅します。ALS の診断は、この病気に対する単一の検査がないため、困難な場合があります。診断は通常、臨床症状、身体検査、および運動ニューロン機能不全の他の潜在的な原因の除外に基づいています。運動ニューロンの異常の存在を確認するために、筋電図検査 (EMG) と神経伝導検査がよく使用されます。

ALS の病態生理学と遺伝学に関する継続的な研究により、この病気に対する理解が深まりました。この知識により、標的療法と潜在的なブレークスルーの開発への道が開かれました。ALS 市場は、臨床試験のさまざまな段階にある潜在的な治療法と薬剤の強力なパイプラインの恩恵を受けています。製薬会社と研究機関が ALS の研究開発に積極的に参加することで、イノベーションが促進されます。 ALS 支援団体や組織は、この病気についての認識を高め、患者とその家族を支援し、研究資金を擁護する上で重要な役割を果たしています。彼らの努力は、一般の認識と研究イニシアチブの推進に役立ちます。遺伝学、バイオマーカーの発見、AI 主導の創薬などの技術の進歩は、ALS 治療法と診断ツールの開発を加速させる可能性があります。

主要な市場推進要因

ALS の研究と理解の進歩

研究者は、C9orf72、SOD1、FUS などの遺伝子の変異など、ALS に関連するいくつかの遺伝子変異を特定しました。これらの遺伝的要因を理解することで、ALS のメカニズムと治療の潜在的なターゲットに関する洞察が得られました。さらに、遺伝的要因と環境的要因の組み合わせが ALS リスクに寄与する可能性が高いことが研究で示されています。中枢神経系内の炎症 (神経炎症) は、ALS 進行の重要な原因として認識されています。研究者らは、ALS における免疫系反応と炎症経路を研究しており、これらのプロセスを調整できる治療法の開発を目指しています。運動ニューロンにおける異常なタンパク質凝集は、ALS の特徴です。研究では、これらのタンパク質凝集体がどのように形成され、広がるかを理解することに重点が置かれており、これらの毒性凝集体を破壊または除去できる治療法の開発につながる可能性があります。ALS の信頼できるバイオマーカーの探索が強化されています。バイオマーカーは、早期診断、病気の進行の追跡、治療効果の評価に役立つ可能性があります。脳脊髄液および血液中のニューロフィラメント軽鎖 (NfL) レベルは、潜在的なバイオマーカーとして有望であることが示されています。アンチセンスオリゴヌクレオチド (ASO) や低分子干渉 RNA (siRNA) などの RNA ベースの治療法は、ALS を引き起こす特定の遺伝子変異を標的とする有望なアプローチとして浮上しています。これらの治療法は、ALS に関連する毒性タンパク質の生成を減らすことを目的としています。

人工多能性幹細胞 (iPSC) などの幹細胞技術の進歩により、研究者は研究室で ALS を模倣した疾患モデルを作成できるようになりました。これにより、潜在的な薬剤候補のテストと疾患メカニズムの研究が可能になります。CRISPR-Cas9 などの技術は、遺伝子を正確に編集するツールを提供し、ALS に関連する遺伝子変異を修正する可能性を提供しています。ALS 治療の臨床試験の設計は進化しており、バイオマーカー主導の試験、適応型試験設計、および疾患の進行と治療効果をより正確に評価するための改善された結果指標に重点が置かれています。研究では ALS の異質性が強調されており、遺伝子プロファイル、臨床特性、および疾患進行率に基づいて患者を層別化する取り組みにつながっています。個別化医療のアプローチが模索されています。神経保護因子、成長因子、ミトコンドリア機能、炎症および酸化ストレスに関連する経路など、さまざまな潜在的な治療ターゲットが浮上しています。これらのターゲットは、前臨床研究および臨床研究で調査されています。ALS 患者レジストリの確立により、大規模な縦断的データの収集が容易になりました。このデータは、病気の進行を理解し、傾向を特定し、臨床試験の参加者を募集するために役立ちます。研究者、機関、製薬会社、患者支援団体間のコラボレーションにより、データ、リソース、専門知識の共有が促進され、ALS 研究が加速しました。この要因は、世界の筋萎縮性側索硬化症 (ALS) 市場の発展に役立ちます。

技術の進歩

全ゲノム シーケンシングや全エクソーム シーケンシングなどのハイスループット DNA シーケンシング技術により、研究者は ALS に関連する遺伝子変異を特定できるようになりました。これにより、病気の遺伝的基盤に関する理解が深まり、治療の潜在的なターゲットに関する洞察が得られました。機能的磁気共鳴画像法（fMRI）や陽電子放出断層撮影法（PET）などの技術により、研究者はALS患者の脳活動を視覚化し、神経ネットワークの変化を追跡できるようになりました。これらのツールは、病気の機能的影響についての洞察を提供します。技術の向上に支えられた筋電図検査（EMG）と神経伝導検査は、筋肉と神経の電気的活動を評価することでALSの診断に役立ちます。これらの検査は、運動ニューロンの機能不全の存在を確認するのに役立ちます。磁気共鳴画像法（MRI）や拡散テンソル画像法（DTI）などの神経画像診断の進歩により、ALS患者の脳と脊髄の構造変化を視覚化する能力が向上しました。この技術は、ALSの診断と病気の進行の追跡に役立ちます。遠隔医療と遠隔医療技術は、特にCOVID-19パンデミックの状況において、ますます重要になっています。これらの技術により、医療提供者との遠隔相談が可能になり、ALS 患者は対面での診察を最小限に抑えながらケアとサポートを受けることができます。

技術革新により、高度な補助コミュニケーション デバイスと視線追跡システムが開発され、進行した ALS 患者が効果的にコミュニケーションできるようになりました。高度なナビゲーションおよび制御技術を備えた電動車椅子や移動装置は、ALS 患者の移動性と自立性を高めます。非侵襲性人工呼吸器 (NIV) やその他の呼吸補助装置はより高度で利用しやすくなり、ALS 患者が呼吸困難を管理し、生活の質を維持するのに役立ちます。デジタル患者レジストリとデータベースにより、ALS 患者の臨床データと遺伝子データをより大規模に収集および分析できます。これにより研究がサポートされ、臨床試験の患者募集が容易になります。AI と機械学習は、ALS 研究の大規模なデータセットの分析に使用されています。これらの技術は、潜在的な薬剤候補の特定、病気の進行の予測、治療アプローチの個別化に役立ちます。計算ツールとハイスループット スクリーニング技術により、薬剤の発見が加速し、潜在的な ALS 治療法を特定するための取り組みが再利用されています。ウェアラブルデバイスとセンサーにより、ALS患者のバイタルサインと症状を遠隔監視できるようになり、医療提供者にリアルタイムのデータを提供して、疾患管理を改善できます。この要因により、世界の筋萎縮性側索硬化症（ALS）市場の需要が加速します。

患者擁護と認知度の高まり

患者擁護団体と啓発キャンペーンは、一般の人々と医療専門家にALSの兆候と症状について啓蒙します。これにより、個人と医療提供者が病気の認識にさらに注意を払うようになり、より早期の診断と介入につながります。早期診断により、ALS関連の医療サービスと治療の需要が高まる可能性があります。患者擁護団体は、臨床試験の参加者を募集するために研究者や製薬会社と協力することがよくあります。進行中の試験についての認知度を高めるための取り組みにより、患者の登録数が増加し、潜在的なALS治療法の開発が加速します。これが、臨床試験関連のサービスや治療に対する需要を牽引します。患者支援団体は、ALS 研究の資金を確保するために、積極的に資金調達や支援活動を行っています。研究資金が利用可能になると、科学的発見が促進され、新しい治療法や療法の開発につながります。研究活動の増加により、ALS 市場で研究関連のサービスや製品の需要が生まれます。患者支援活動は、政策立案者、医療制度、製薬会社に影響を与え、既存の ALS 治療へのアクセスを改善することができます。これには、保険適用の推進や患者の費用負担の軽減などの対策が含まれます。治療へのアクセスが改善されると、これらの治療法に対する需要が高まります。

患者支援団体は、ALS 患者の生活の質とケアの向上に重点を置くことがよくあります。これには、支持療法プログラムの開発、補助器具の提供、ALS ケア センターの設立などが含まれます。これらのサービスは、ALS 関連の医療サービスに対する全体的な需要に貢献しています。患者支援団体は、ALS の研究の拡大と革新的な治療法の開発を提唱しています。彼らの努力は、製薬会社や研究者が ALS の薬剤開発や関連技術に投資するよう刺激し、研究開発サービスの需要を促進する可能性があります。多くの患者擁護団体は、知識、リソース、ベストプラクティスを共有しながら、世界規模で協力しています。この協力により、その影響が拡大し、ALS に対処するためのより協調的な取り組みにつながり、最終的には ALS 関連の製品やサービスの需要をより大規模に促進することができます。患者擁護団体は、政府機関、研究機関、製薬会社など、公共部門と民間部門の両方とパートナーシップを結ぶことがよくあります。これらのパートナーシップは、資金の増加、研究協力、新しい治療法の開発につながる可能性があり、これらはすべて市場の需要に貢献します。この要因により、世界の筋萎縮性側索硬化症 (ALS) 市場の需要が加速します。

主要な市場の課題

疾患メカニズムの複雑さ

ALS は、多様な基礎メカニズムを持つ多因子で複雑な神経変性疾患です。何十年にもわたる研究にもかかわらず、この疾患の正確な原因と推進要因についての理解はまだ限られています。この複雑さが標的療法の開発を妨げています。ALS は均一な疾患ではなく、臨床症状、進行速度、遺伝的要因の点で大きな異質性が特徴です。散発性の症例もあれば、家族性の要素を持つ症例もあります。この異質性により、臨床試験の設計や特定の療法に適した患者集団の特定が複雑になっています。

研究者らは、興奮毒性、タンパク質のミスフォールディングと凝集、ミトコンドリア機能不全、神経炎症など、ALS の潜在的な病因経路をいくつか特定しています。これらの経路は相互作用したり重複したりすることが多く、疾患の主な原因を特定するのが困難です。ALS には強い遺伝的要素があり、さまざまな遺伝子変異が疾患に関連しています。遺伝子変異が異なると、異なる病理学的メカニズムにつながる可能性があり、治療法の開発がさらに複雑になります。ALS の診断、予後、疾患モニタリングのための信頼できるバイオマーカーがないことが大きな課題です。バイオマーカーは、治療効果を評価し、臨床試験の患者を分類するのに非常に役立ちます。ALS は、個人によって進行速度が異なります。この変動に寄与する要因を理解し、それに応じて治療を調整することは困難です。ALS には、運動ニューロンの変性、グリア細胞の機能不全、シナプスの喪失など、一連の神経変性イベントが伴います。これらのプロセスを効果的にターゲットにするには、それらの複雑な相互作用を深く理解する必要があります。

高い開発コスト

ALS は希少疾患であり、より一般的な疾患と比較して患者数は比較的少ないです。希少疾患の治療法の開発は、市場規模と潜在的な投資収益率が限られているため、経済的に困難になる可能性があります。ALS の複雑なメカニズムを理解し、効果的な治療法を開発するには、広範な研究開発の取り組みが必要です。これには、前臨床研究、臨床試験、長期追跡調査の実施が含まれ、これらはすべてリソース集約型です。ALS 治療法の臨床試験は費用のかかる取り組みです。これらの試験では、意味のある結果を観察するために大規模なサンプルサイズと長期間が必要になることが多く、研究開発費が高額になります。ALS 治療薬の開発は、特に米国食品医薬品局 (FDA) や欧州医薬品庁 (EMA) などの機関からの厳格な規制要件に準拠する必要があります。これらの規制に準拠すると、医薬品開発プロセスに時間とコストが追加されます。ALS 研究では、遺伝子治療、幹細胞治療、RNA ベースの治療など、革新的なアプローチがしばしば使用されます。これらの革新的な技術の開発とテストには費用がかかり、専門知識とリソースが必要になります。潜在的な医薬品候補を特定し、前臨床研究でその安全性と有効性を検証することは、リソースを大量に消費するプロセスです。多くの潜在的な薬剤候補はこの段階から先に進めず、多大なコストが発生します。

主要な市場動向

バイオマーカーの発見

バイオマーカーは、ALS のより早期かつ正確な診断を可能にします。早期介入は病気の進行と治療結果に大きな影響を与える可能性があるため、これは特に重要です。バイオマーカーは、個々の患者の ALS の経過を予測するのに役立ちます。バイオマーカーは、急速な進行のリスクが高い患者や、特定の治療法から利益を得る可能性のある患者を特定できます。バイオマーカーにより、ALS 患者の病気の進行を継続的に監視できます。これにより、臨床医は必要に応じて治療計画を調整でき、臨床試験に貴重なデータを得ることができます。バイオマーカーは、治療効果の客観的な尺度として機能します。研究者や臨床医は、バイオマーカーにより、治療法が根本的な病気のプロセスに望ましい効果をもたらしているかどうかを評価できます。バイオマーカーは、臨床試験のために ALS 患者をより均質なグループに層別化するために使用できます。これにより、試験設計が強化され、治療効果を検出する可能性が高まります。バイオマーカー研究は、ALSに関与する新しい生物学的経路と標的を発見し、革新的な治療法の開発につながる可能性があります。

セグメント別インサイト

薬剤タイプ別インサイト

2022年、世界の筋萎縮性側索硬化症（ALS）市場で最大のシェアを占めたのはリルテック（リルゾール）セグメントであり、今後数年間にわたって拡大し続けると予測されています。

治療タイプ別インサイト

2022年、世界の筋萎縮性側索硬化症（ALS）市場で最大のシェアを占めたのは理学療法セグメントであり、今後数年間にわたって拡大し続けると予測されています。

エンドユーザー別インサイト

2022年、世界の筋萎縮性側索硬化症（ALS）市場で最大のシェアを占めたのは理学療法セグメントであり、今後数年間にわたって拡大し続けると予測されています。

地域別インサイト

北米地域

最近の開発

• 2023年4月、バイオジェン社は、スーパーオキシドディスムターゼ1（SOD1）遺伝子の変異を持つ成人の筋萎縮性側索硬化症（ALS）の治療薬として、米国食品医薬品局（FDA）からQALSODY（100 mg/15 mL注射剤）の承認を取得しました。この承認は、QALSODYで治療した患者の血漿ニューロフィラメント軽鎖（NfL）レベルの減少が観察されたことに基づいて、迅速承認として付与されました。この適応症の継続的な承認は、後続の試験で臨床的利点が確認されることに依存します。進行中のトフェルセンの第3相ATLAS試験は、未発症SOD1-ALS患者を対象としており、確認試験として機能します。損傷したニューロンから放出されたニューロフィラメントタンパク質は、神経変性のマーカーとして機能します。
• 2022年5月、三菱田辺ファーマアメリカ社（MTPA）は、米国食品医薬品局（FDA）が筋萎縮性側索硬化症（ALS）の治療薬として、エダラボンの経口剤であるRADICAVA ORS（エダラボン）を承認したことを発表しました。ALSは治療法のない神経変性疾患であり、急速に進行する可能性があります。RADICAVA ORSは、FDA承認の静脈内（IV）治療薬であるRADICAVA（エダラボン）と同じ有効性を提供するように設計されています。ピボタルトライアルでは、RADICAVAがALS患者の身体機能の低下を遅らせることが示されています。RADICAVA ORSはALS患者向けに特別に処方されており、経口または栄養チューブから摂取できる柔軟な投与オプションを提供します。 5 mL の小用量、携帯用ボトル、経口投与用シリンジで提供され、使用前に冷蔵したり再構成したりする必要はありません。医療従事者（HCP）の適切な指導があれば、治療日には RADICAVAORS の投与に数分しかかからない場合があります。RADICAVA ORS は、一晩絶食した後、朝に服用することをお勧めします。

主要市場プレーヤー

• Sanofi SA
• Brainstorm CellTherapeutics Inc.
• Biogen Inc.
• Bausch Health Cos Inc.
• F Hoffmann-la Roche Ltd
• Ionis Pharmaceuticals
• Mylan Pharma Inc.
• Sun PharmaceuticalIndustries Inc
• Orion Pharma A/S
• AB Science SA