血友病治療市場 - 世界の業界規模、シェア、傾向、機会、予測、タイプ別（血友病A、血友病B、血友病C）、製品別（組換え凝固因子濃縮物、血漿由来凝固因子濃縮物、デスモプレシン、抗線維素溶解剤）、治療別（オンデマンドおよび予防）、療法別（補充療法、ITI療法および遺伝子療法）、地域および競合別、2019年～2029年予測

市場概要

世界の血友病治療市場は2023年に113億8000万米ドルと評価され、2029年までの予測期間中に5.74%のCAGRで目覚ましい成長が見込まれています。血友病は、血液凝固プロセスに影響を及ぼし、異常な血栓形成につながる複雑な遺伝性疾患です。この症状は、怪我、外科手術、歯科治療後の自発的かつ過度の出血、あざができやすいこと、長時間の滲出液として現れます。これは特定の凝固因子の遺伝的欠乏から生じ、凝固タンパク質が不十分なために血液凝固が損なわれます。しかし、医学の進歩により、さまざまな治療オプションが見つかりました。これには、薬物療法、補充療法、および適切な血栓形成を回復するための凝固因子または血漿の注射が含まれます。血友病治療の主な目的は、失われた凝固タンパク質を補充し、病状を効果的に管理して合併症を防ぎ、血友病患者の生活の質を向上させることです。

主要な市場推進要因

血友病の優位性の増加

ヘモフォレシスとは、血液の対流または組織のフラッシュのプロセスを指します。米国疾病管理予防センター (CDC) によると、血友病は血液の適切な凝固に影響を与える「遺伝性出血性疾患」に分類されています。CDC は、この状態が自然出血、傷害、および手術後の出血につながる可能性があることを強調しています。血液には、出血を止める上で重要な役割を果たす凝固因子と呼ばれるさまざまなタンパク質が含まれていることは注目に値します。血友病患者は、第 VIII 因子 (8) または第 IX 因子 (9) のいずれかのレベルが低下しています。血友病の重症度は、血液中に存在するこれらの因子の量に直接影響されます。因子の量が少ないほど出血の可能性が高くなり、重大な健康上の合併症につながる可能性があります。血友病の複雑な詳細を理解することは、この病気に苦しむ人々に適切なケアとサポートを提供するために不可欠です。

新製品と新薬の発売

血液対流または組織の洗浄に使用される技術であるヘモフォレシスは、特定の病状の管理において極めて重要な役割を果たします。有力なバイオテクノロジー企業であるバイオマリンは、画期的な重要な進展として、2022年1月に実施された第3相臨床試験の待望の結果を発表しました。綿密に設計および実行されたこの試験は、重度の血友病Aの治療における有望な遺伝子治療薬であるバロクトコゲネルオキサパルボベックの有効性と可能性を評価することに重点を置いていました。この画期的な研究は、困難で人生を変えるようなこの病気と共に生きる人々に希望を与えるだけでなく、新しく刺激的な可能性をもたらします。血友病治療の状況を一変させる可能性を秘めたこの画期的な発見は、医学の分野における重要なマイルストーンであり、患者の転帰改善と生活の質の向上への道を開きます。

血友病インヒビターの増加

血友病インヒビターの増加により、血友病治療の需要が間違いなく増加し、ヘルスケアの分野に新たな課題と機会がもたらされています。血液凝固障害を特徴とするまれな遺伝性疾患である血友病は、長い間、凝固因子濃縮物の投与によって管理されてきました。しかし、血友病患者のかなりのサブセットは、これらの凝固因子を中和する抗体であるインヒビターを発症します。この展開により、従来の治療法の効果が低下し、出血エピソードが増加し、罹患した人々の生活の質が低下するため、治療が複雑になっています。

血友病インヒビターの増加により、血友病治療の分野でいくつかの注目すべき進展が促進されました。何よりもまず、インヒビターを持つ患者の血友病を効果的に管理できる新しい治療法に対するニーズが高まっています。研究者や製薬会社は現在、有望な代替手段として、バイパス剤、非因子療法、遺伝子療法の開発に注力しています。これらの革新は、これまで治療の選択肢が限られていた人々に希望を与えます。

予防治療の急増

予防治療の急増により、血友病治療の需要が大幅に増加しており、この複雑な出血性疾患のケアと管理に前向きな変化が起こっています。歴史的に、血友病は反応的に治療されることが多く、凝固因子濃縮物は主に出血エピソードを制御するために投与されていました。しかし、凝固因子の定期的な注入を伴う予防的アプローチである予防法の出現により、血友病治療の状況は一変しました。予防的治療は、血友病患者、特に重症患者にとって画期的なものであることが判明しています。予防法は、凝固因子を安定的に供給することで、血流中のこれらの必須タンパク質のレベルをより高く、より安定して維持するのに役立ち、出血エピソードの頻度と重症度を大幅に軽減します。その結果、患者の生活の質は著しく向上し、痛みや関節損傷が軽減され、日常活動やスポーツに取り組む能力が向上します。

予防法へのこのパラダイムシフトにより、いくつかの面で血友病治療の需要が高まっています。まず、その有効性が認識されるようになったことで、医療従事者、患者、介護者の間でその導入が推進されるようになりました。その結果、予防的治療を求める人が増え、凝固因子濃縮液と適切な治療インフラの確保に対する医療制度へのプレッシャーが高まっています。

主要な市場の課題

血友病治療に関連する高額な費用

血友病治療に関連する高額な費用は、患者の間で適切な治療に対する需要を減少させる大きな障害となっています。血友病は、血液凝固障害を特徴とするまれな遺伝性疾患であり、出血を管理および予防するために、凝固因子濃縮液の定期的な注入またはその他の専門的な治療が必要です。残念ながら、これらの治療の経済的負担は患者とその家族にとって圧倒的なものとなり、ケアへのアクセスが減少し、健康状態が最適ではなくなる可能性があります。血友病治療の費用は多面的です。凝固因子濃縮液の価格だけでなく、入院、医療機器、定期的なモニタリング、および関連する薬剤に関連する費用も含まれます。多くの患者にとって治療を受けるために不可欠な保険適用ですが、これらの費用が必ずしも完全にカバーされるとは限らず、患者は多額の自己負担を強いられます。さらに、血友病治療は継続的なものであり、患者は生涯にわたるケアとサポートを必要とするため、経済的負担はさらに大きくなります。

血友病治療の高額な費用は、ケアへのアクセス格差の一因となり、必要な治療を受けられない人もいます。これにより、治療が遅れたり不十分になったりする可能性があり、重度の出血エピソード、関節損傷、その他の合併症のリスクが高まります。さらに、経済的負担は患者とその家族の全体的な健康に悪影響を及ぼし、ストレスや不安を引き起こす可能性があります。

発展途上国における技術的に進歩した製品の採用率の低さ

発展途上国における技術的に進歩した血友病治療製品の採用率の低さにより、このまれな出血性疾患に罹患した人々の間で適切な治療に対する全体的な需要が大幅に減少しています。血友病の管理は、組み換え凝固因子濃縮物、新しい治療法、携帯型輸液装置の開発など、目覚ましい進歩を遂げてきました。しかし、これらの最先端の治療法の入手しやすさと手頃な価格は、多くの発展途上国で依然として課題であり、医療格差の拡大につながっています。

採用率が低い主な要因の 1 つは、技術的に進歩した血友病製品に関連する高コストです。これらの革新的な治療法は高額であることが多く、リソースが限られた環境では個人にとっても医療システムにとっても経済的に手の届かないものとなっています。保険適用範囲と公的資金が限られていることがこの問題をさらに悪化させ、多くの患者が従来型のあまり効果のない治療オプションしか選択できない状況となっています。

さらに、発展途上国では、進行した血友病治療の管理とモニタリングをサポートするために必要なインフラが不足していることがよくあります。これには、専門の医療従事者を確保することだけでなく、診断施設へのアクセスや定期的なケアが必要な患者の移動手段も含まれます。必要なインフラがなければ、先進的な治療法の導入は困難な課題となります。

主要な市場動向

共同研究と医薬品開発

製薬会社は、新しい治療法を開発および製造するためのリソースと専門知識を持っています。研究機関は科学的知識と革新を提供し、患者団体は血友病患者の実体験に関する洞察を提供します。協力することで、これらの組織は強みを組み合わせて複雑な課題に取り組むことができます。共同研究により、研究者は知識とデータをプールし、研究プロセスを迅速化できます。これにより、潜在的な薬剤候補の迅速な特定、臨床試験の合理化、規制当局の承認の迅速化につながります。患者団体は、血友病患者の声とニーズを代表します。患者団体の関与により、新しい治療法が患者の好みを考慮して設計され、治療の遵守と全体的な満足度が向上します。

コラボレーションにより、患者が実験的治療法の臨床試験にアクセスしやすくなります。患者団体は、適格な個人とこれらの機会を結び付ける上で重要な役割を果たし、臨床試験の参加者が患者集団の代表であることを保証します。

遺伝子治療の進歩

血友病の遺伝子治療は、有望で画期的な研究分野であり、血友病患者の治療環境に革命を起こす可能性があります。この革新的なアプローチは、機能的な凝固因子遺伝子を患者の体に導入することで、この疾患の根本原因に対処することを目的としています。遺伝子治療技術がより洗練され、成功するにつれて、血友病を管理するだけでなく、治癒し、生涯にわたる凝固因子注入の必要性をなくす可能性が生まれます。症状を管理する従来の治療とは異なり、遺伝子治療は血友病の原因となる根本的な遺伝子欠陥を修正することを目指しています。機能的な凝固因子遺伝子を体内に導入することで、凝固因子を自然に生成する能力を回復できる可能性があります。遺伝子治療は血友病の予防的アプローチの可能性を提供し、患者は出血エピソードを心配する必要がなくなり、より正常で活動的な生活を送ることができます。

血友病の遺伝子治療は非常に有望ですが、治療効果の長期的な安全性と持続性、より広いアクセス性、遺伝子治療ベクターに対する潜在的な免疫反応など、克服すべき課題がまだあります。しかし、これらの課題に対処するための研究開発が現在も進められており、遺伝子治療による血友病の治療法の可能性は、このまれな出血性疾患に苦しむ個人や家族に希望を与える刺激的な展望です。

セグメント別インサイト

タイプ別インサイト

2023年、血友病Aが血友病市場の主要なプレーヤーとして浮上し、最大のシェアを獲得しました。この遺伝性疾患は、血液凝固因子VIIIの欠乏を特徴とし、出血エピソードが長期化します。先進地域での血友病Aの有病率と政府の支援策が相まって、血友病Aの市場支配を推進する上で重要な役割を果たしてきました。米国、ヨーロッパ、日本などの主要市場では革新的な製品が発売され、血友病Aの市場地位がさらに強化されています。世界血友病連盟（WFH）が2020年に実施した調査によると、米国、インド、ブラジルなどの国では、約10,000人と推定される血友病Aの症例が報告されています。これは、この複雑な遺伝性疾患に対処するための効果的な治療と管理戦略の緊急の必要性を強調しています。

一方、血友病Bは予測期間中に着実な成長を示すことが予想されます。この血友病の変種は、血液凝固因子IXの欠乏が特徴です。血友病Bの市場成長は、革新的な製品の強力なパイプラインと遺伝子治療の出現に起因する可能性があります。

治療の洞察

治療に基づいて、市場は予防とオンデマンド治療の2つの主要なカテゴリに分けられます。出血エピソードが発生したときに薬を投与するオンデマンド治療は、2023年に最大の市場シェアを占めました。ただし、予測期間中に最も高い成長率を示すのは予防セグメントです。

一般的に使用され、広く受け入れられている予防治療の1つは、凝固因子濃縮物の定期的な注射を伴う予防です。予防は重度の血友病の管理に大きな有効性を示しており、この市場の成長率を改善する可能性があります。予防治療の期間は患者の状態の重症度によって異なり、生産性の低下を減らし、血友病患者の全体的な生活の質を向上させることを目的としています。出血エピソードの管理に一貫性のある積極的なアプローチを提供することで、予防治療は血友病が患者の日常生活に与える影響を最小限に抑えることを期待できます。出血を予防または軽減するこの薬の能力は、身体的な健康を改善するだけでなく、この病気を抱えて生きる人々の生活の感情面や社会面にもプラスの影響を与えます。

地域別の洞察

北米は世界の血友病治療市場において支配的な勢力となり、ヨーロッパがそれに続きました。米国では、血友病の有病率は男性100万人あたり約134例です。血友病の有病率の増加、医療費の増加、出血性疾患に対する意識の高まり、診断技術と治療の広範な研究開発、有利な償還方針などの要因が、北米の血友病治療市場の成長に大きく貢献しています。今後、アジア太平洋地域は、2025～2029年の予測期間に最高の成長率を達成すると予測されています。この地域の成長は、血友病の発症率の上昇、病気に対する意識の高まり、可処分所得の増加、医療インフラの改善に起因する可能性があります。特に、中国やインドなどの新興経済国では、血友病の診断と治療の進歩に対する政府および研究機関の資金提供が増加しており、組み換え製品の利用も増加しています。これらの要因が相まって、アジア太平洋市場に有利な機会が生まれます。

最近の動向

• 2023 年 5 月、ファイザー社は、マルスタシマブを評価する重要な第 3 相 BASIS 臨床試験 (NCT03938792) が主要評価項目を達成したことを発表しました。この試験では、統計的に有意かつ臨床的に意味のある効果が実証されました。革新的な治験中の抗組織因子経路阻害剤 (抗 TFPI) であるマルスタシマブは、第 VIII 因子 (FVIII) または第 IX 因子 (FIX) に対する阻害剤を持たない患者の血友病 A または B の治療薬として研究中です。この試験では、マルスタシマブは、皮下注射による 300 mg の初回投与に続いて 150 mg を週 1 回投与する、フラットな (体重に基づかない) 投与レジメンで毎週投与されました。
• 2020 年の最初の拒否と最近の審査遅延の後、2023 年 6 月に BioMarin の Roctavian が FDA の承認を受け、当初考えられていたほど稀ではない疾患に対する遺伝子治療を導入するようになりました。BioMarin の血友病遺伝子治療 Roctavian は FDA の承認を獲得しました。

主要な市場プレーヤー

• Bayer AG
• BioMarin Pharmaceutical, Inc.
• CSL Behring LLC
• Kedrion SpA
• Novo Nordisk A/S      
• ファイザー社
• オクタファーマ AG
• サノフィ SA
• 武田薬品工業株式会社
• グリフォルス SA