世界のサラセミア治療市場 - 業界規模、シェア、傾向、機会、予測、2018～2028年、タイプ別（輸血、鉄キレート療法（エクジェイド/ジェイデヌ（デフェラシロクス）、フェリプロックス（デフェリプロン）、デスフェラル（デフェロキサミン））、血液・骨髄移植、その他）、地域別、競合状況別

世界中で毎年約 60,000 ～ 100,000 人の赤ちゃんが重度のベータサラセミアを持って生まれていると推定されています。これは世界人口の約 1.5% に相当し、約 8,000 ～ 9,000 万人がサラセミアの保因者であり、毎年 60,000 人がサラセミアを持って生まれています。

サラセミア治療市場には、輸血、鉄キレート療法、骨髄移植など、さまざまな種類の治療法が含まれます。輸血は、欠陥のある赤血球を健康な赤血球に置き換えるのに役立つため、サラセミアの最も一般的な治療法です。ただし、頻繁な輸血は体内に鉄が過剰に蓄積することがあり、臓器の損傷や心不全などの合併症を引き起こす可能性があります。鉄キレート療法は体内の余分な鉄を除去するために使用され、骨髄移植はサラセミアの治療選択肢と考えられています。

サラセミア治療市場の成長は、頻繁な輸血による治療費、鉄キレート療法、競争の激化、ジェネリック医薬品へのアクセスの制限、サラセミア地域でのワクチン忌避と政情不安の高まりなど、いくつかの課題に直面しています。ワクチンの開発には、米国食品医薬品局（FDA）や欧州医薬品庁（EMA）などの規制機関の承認が必要です。このプロセスは長く費用がかかり、承認要件が厳しい場合があり、中小企業がプロセスを進めるのは困難です。

サラセミアの罹患率の増加

サラセミアの罹患率の増加は、世界のサラセミア治療市場の主要な推進力の1つです。サラセミアは、地中海、中東、アジア系の人々に最も多く見られる遺伝性疾患です。これらの地域ではサラセミアの有病率が高いため、効果的な治療オプションに対する需要が高まっており、世界のサラセミア治療市場の成長が見込まれます。

世界保健機関によると、サラセミアは世界中で最も一般的な遺伝性疾患の 1 つであり、毎年約 30 万～ 50 万人の子供がこの病気で生まれています。

製薬会社は、遺伝子治療や胎児ヘモグロビン誘導など、サラセミアの新しい治療法の研究開発に多額の投資を行っています。これらの治療法は、サラセミアの患者に治療の選択肢を提供できる可能性があり、患者の転帰と生活の質を大幅に改善することができます。

Bluebird Bio は、輸血依存性 β サラセミアの治療のために、Zynteglo (βA-T87Q グロビン遺伝子をコードする自己 CD34+ 細胞) と呼ばれる遺伝子治療を開発しています。 Sangamo Therapeutics は、β-サラセミアの治療に ST-400 という遺伝子治療を開発しています。

医学における技術の進歩が市場の成長を約束

医学における技術の進歩は、世界のサラセミア治療市場の推進に重要な役割を果たしてきました。新しい革新的な技術の開発により、サラセミアのより効果的な治療法の開発が可能になり、患者の転帰と生活の質が向上し、世界のサラセミア治療市場が牽引されています。

FDA は、患者 1 人あたり 280 万ドルのサラセミア遺伝子治療を承認しました。

治療の平均コストは 12,500 ドルです。

Cas9 は、DNA の正確な変更を可能にする革新的な遺伝子編集技術です。この技術は、根本的な遺伝子欠陥を修正することでサラセミア患者に治療オプションを提供できる可能性があり、世界のサラセミア治療市場の成長を牽引すると期待されています。

満たされていない医療ニーズの増加

満たされていない医療ニーズの増加は、世界のサラセミア治療市場の成長の原動力の1つです。サラセミアは、ヘモグロビンの生成に影響を与え、貧血やその他の合併症を引き起こす遺伝性疾患です。病気の重症度は大きく異なる可能性があり、重度のサラセミアの患者は症状を管理するために定期的な輸血やその他の支持療法を必要とします。定期的な輸血を必要とするβサラセミアの成人の貧血治療薬であるルスパテルセプトなど、サラセミアの一部の治療法が利用可能であるにもかかわらず、この患者集団には依然として大きな満たされていない医療ニーズが残っています。多くの患者は依然として頻繁な輸血を必要とし、病気に関連する合併症に苦しんでいます。さらに、現在の治療法は高額で、継続的なモニタリングと管理が必要となり、患者とその家族にとって負担となる可能性があります。サラセミアに対する新しくより効果的な治療法、特に患者に治癒の選択肢を提供できる治療法の需要が高まっています。この需要により、遺伝子治療や遺伝子編集など、サラセミアを治癒できる可能性のある新しい治療法の開発が促進され、新しい治療法の開発に伴い、満たされていない医療ニーズの増加により、輸血やキレート療法などの既存の治療法の市場が拡大しています。サラセミアの有病率は、特に発展途上国で増加し続けており、これらの治療法の需要は増加し、世界のサラセミア治療市場の成長を牽引すると予想されています。

最近の動向

2019年、米国FDAは、サラセミアの2つの新しい治療薬、Reblozyl（luspatercept-aamt）とOxbryta（voxelotor）を承認しました。Reblozylは赤血球の生成を刺激する薬であり、Oxbrytaはヘモグロビンの安定化を助ける薬です。

2020年、Vertex Pharmaceuticalsは、サラセミアを含む遺伝性疾患の遺伝子編集療法を開発しているExonics Therapeuticsを買収しました。この買収は10億ドルと評価され、サラセミアの治療における遺伝子編集技術への関心と投資の高まりを浮き彫りにしました。

Bluebird Bio、CRISPR Therapeutics、Sangamo Therapeuticsなど、いくつかの企業がサラセミアの遺伝子治療を開発しています。2021年、Bluebird Bioはサラセミアの遺伝子治療の臨床試験で、輸血の必要性が大幅に減少したという肯定的な結果を発表しました。

2020年、CRISPR TherapeuticsとVertex Pharmaceuticalsは、サラセミアを含む遺伝性疾患の遺伝子編集療法の開発に向けて合弁会社を設立しました。

市場セグメンテーション

世界のサラセミア治療市場は、タイプと地域によってセグメント化できます。タイプに基づいて、世界のサラセミア治療市場は、輸血、鉄キレート療法、血液および骨髄移植、その他に分けることができます。地域別に見ると、サラセミア治療市場は、北米、ヨーロッパ、アジア太平洋、南米、中東およびアフリカに分類できます。

市場プレーヤー

Bluebird bio, Inc.、Acceleron Pharma, Inc.、Celgene Corporation、GlaxoSmithKline plc、Incyte Corporation、La Jolla Pharmaceutical Company、Ionis Pharmaceuticals, Inc.、Sanofi SA、Lonza Group Ltd.、および ApoPharma Inc は、世界のサラセミア治療市場で活動している主要プレーヤーの一部です。