小児臨床試験市場 – 2018～2028年の世界規模、シェア、トレンド、機会、予測、フェーズ（フェーズI、フェーズII、フェーズIII、フェーズIV）、研究デザイン（治療研究および観察研究）、治療領域（呼吸器疾患、感染症、腫瘍学、糖尿病、その他の治療領域）、地域別、競合状況別

市場概要

世界の小児臨床試験市場は2022年に147億米ドルと評価されており、予測期間中に7.50％のCAGRで目覚ましい成長を遂げると予想されています。

希少疾患や慢性疾患を含む小児疾患の有病率は上昇傾向にあります。これにより、小児に効果的な治療法を開発するための臨床試験の必要性が高まっています。ゲノミクスと分子生物学の進歩により、小児疾患に対する標的療法が開発されました。これらの革新的な治療法には、安全性と有効性を評価するための臨床試験が必要です。多くの小児臨床試験は、従来の医薬品開発では十分に対応されていないことが多い希少疾患に焦点を当てています。希少疾病用医薬品としての地位と規制当局によるインセンティブにより、この分野の研究が推進されています。小児臨床試験は、世界規模でますます実施されています。このグローバル化により、多様な患者層へのアクセスが可能になり、患者募集に必要な時間が短縮され、試験結果の一般化が促進されます。政府機関、非営利団体、製薬会社からの資金提供が可能になったことで、小児臨床試験の活動が活発化しました。これらの財源は、小児治療の研究を支援します。

主要な市場推進要因

希少疾患への注目の高まり

希少疾患は、オーファン疾患とも呼ばれ、承認された治療法がないか、治療の選択肢が限られていることがよくあります。これらの疾患の多くは子供に影響を及ぼし、希少疾患の小児患者は特に困難な健康状態に直面しています。小児臨床試験は、これらの十分な治療を受けていない集団に対する治療法の開発に不可欠です。米国食品医薬品局 (FDA) や欧州医薬品庁 (EMA) などの規制当局は、希少疾患に対するオーファンドラッグの開発を奨励するインセンティブを提供しています。これらのインセンティブには、市場独占権の延長、税額控除、申請料の免除などがあり、製薬会社にとって小児臨床試験がより魅力的になっています。希少疾患は、希少疾病用医薬品の指定を受けることが多く、希少疾患の治療を目的とした医薬品に特別な地位が与えられます。この指定により、医薬品開発プロセスが迅速化され、小児臨床試験の資金調達の機会が拡大します。希少疾患の患者支援団体は、認知度の向上、研究の支援、臨床試験の促進において重要な役割を果たします。これらの団体は、研究者、臨床医、業界パートナーと協力して小児臨床試験の取り組みを推進することがよくあります。

ゲノミクスと個別化医療の進歩により、多くの希少疾患の遺伝的根拠に関する理解が深まりました。この知識により、標的療法の開発が可能になり、小児臨床試験の焦点が絞られ、有望なものとなっています。希少疾患は、定義上、まれであり、患者は世界中に分散している可能性があります。研究者、医療提供者、製薬会社が国際規模で協力することで、リソースをプールし、臨床試験の多様な患者集団にアクセスできるようになります。小児試験ネットワーク (PTN) や国際希少疾患研究コンソーシアム (IRDiRC) などの小児研究ネットワークは、希少疾患に重点を置いています。これらは、希少疾患分野の研究、データ共有、小児臨床試験の実施を促進します。希少小児疾患の治療を含むオーファンドラッグ市場は、製薬会社にとって経済的に魅力的です。希少疾患の効果的な治療法を開発することで、市場独占権とプレミアム価格設定につながる可能性があります。遺伝子治療、遺伝子編集、細胞ベースの治療法などの生物医学研究の進歩により、希少疾患の治療に新たな道が開かれました。これらの最先端のアプローチでは、安全性と有効性を評価するために小児臨床試験が必要になることがよくあります。希少疾患の小児臨床試験が成功すれば、患者の生活に深く永続的な影響を与えることができます。それらは、そうでなければ治療の選択肢が限られていた子供たちの生活を改善したり、救ったりする可能性を提供します。この要素は、世界の小児臨床試験市場の発展に役立ちます。

精密医療の進歩

個人のゲノムのマッピングは、よりアクセスしやすく、費用対効果が高くなりました。次世代シーケンシング (NGS) 技術はゲノミクスに革命をもたらし、ゲノム全体、エクソーム、および特定の遺伝子パネルのシーケンシングを可能にしました。この情報は、遺伝子変異、変異、および特定の疾患に対する感受性を特定するために使用されます。薬理ゲノミクスは、個人の遺伝子構成が薬物に対する反応にどのように影響するかを研究します。遺伝子変異を理解することで、医療提供者は特定の患者に対してより効果的で副作用の少ない薬を処方できます。精密腫瘍学は、腫瘍のゲノムプロファイリングを利用して、がんの増殖を促進する特定の遺伝子変異を特定します。標的療法と免疫療法は、分子特性に基づいてがん細胞を攻撃するように設計されており、より効果的で毒性の少ない治療につながります。液体生検技術は、血液などの体液中の遺伝物質 (DNA、RNA など) を分析することで、がんやその他の疾患を非侵襲的に検出することを可能にします。このアプローチにより、がんの早期検出、治療反応のモニタリング、および疾患の進行の追跡が可能になります。単一細胞シーケンス技術により、複雑な組織内の個々の細胞を研究することができます。これは、がんなどの疾患における細胞の異質性を理解し、個別化された治療法を開発するために非常に貴重です。エピジェネティクスは、基礎となる遺伝コードを変更せずに遺伝子発現に影響を与える DNA の変更に焦点を当てています。エピジェネティックな変化を理解することで、疾患のメカニズムと潜在的な治療ターゲットに関する洞察を得ることができます。

AI と機械学習アルゴリズムは、大規模なゲノムおよび臨床データを分析してパターンを特定し、疾患のリスク、進行、治療反応を予測することができます。これらのツールは、個別化された治療の推奨に役立ちます。免疫ゲノミクスは、ゲノミクスと免疫学を組み合わせて、個人の免疫系が疾患とどのように相互作用するかを理解します。これは、がんに対する CAR-T 細胞療法などの個別化された免疫療法の開発に不可欠です。ゲノムシーケンスにより、まれな遺伝性疾患の診断が改善されました。その多くは子供に影響します。これらの疾患の遺伝的原因を特定することで、より正確な診断と潜在的な治療法につながる可能性があります。患者は、ウェアラブルデバイスやモバイルアプリを通じてデータを提供することで、自分自身の精密医療に貢献できます。このリアルタイム データは、遺伝情報や臨床情報と統合して、医療をパーソナライズすることができます。大規模なゲノム研究は、心臓病、糖尿病、アルツハイマー病などの一般的な病気の遺伝的リスク要因を特定するのに役立ちます。この知識は、予防策や早期介入に役立ちます。精密医療が進歩するにつれて、プライバシー、同意、データ共有を取り巻く倫理的配慮がますます重要になります。規制当局は、ゲノム データとパーソナライズされたデータの責任ある使用を確保するためのガイドラインを策定しています。この要因により、世界の小児臨床試験市場の需要が加速します。

増加する小児の健康問題

慢性疾患、希少疾患、発達障害などの小児の健康問題は、世界中で増加しています。小児人口が増加するにつれて、これらの疾患に罹患する子供の数も増加し、効果的な治療法を開発するための臨床研究が必要になります。小児疾患や病状の多くには、承認された治療法が限られているか、まったくありません。小児患者は満たされていない医療ニーズに直面することが多く、臨床試験は患者の健康と生活の質を改善できる新しい治療法の開発に不可欠です。ゲノミクスの進歩により、小児の遺伝性疾患や先天性疾患に対する理解が深まりました。この知識により、標的療法、個別化医療、遺伝子ベースの治療法の開発に新たな道が開かれましたが、これらはすべて臨床試験が必要です。がんは小児の死亡原因の 1 つです。小児腫瘍学の臨床試験は、小児がんに対するより効果的で毒性の少ない治療法の開発に不可欠です。

新興感染症や、COVID-19 などの流行やパンデミックの脅威が続いていることから、小児集団に対するワクチンや治療法を試験する臨床試験の必要性が浮き彫りになっています。自閉症スペクトラム障害や注意欠陥多動性障害 (ADHD) などの神経発達障害は、ますます蔓延しています。臨床試験は、これらの疾患を持つ子供たちの生活を改善できる介入策の開発を目指しています。早産と新生児の健康問題は重大な懸念事項です。新生児学における臨床試験は、未熟児や重篤な病気の新生児の転帰を改善することに重点を置いています。小児肥満および関連する代謝障害の発生率の上昇により、介入と治療法の研究が必要になっています。小児臨床試験は、これらの健康問題に対処する役割を果たしています。不安、うつ病、行動障害などの子供の精神衛生問題は、より大きな注目を集めています。臨床試験は、効果的な治療法と介入を特定することを目的としています。さまざまな世界的な健康組織やイニシアチブは、小児医療と必須医薬品へのアクセスの改善を優先しています。彼らは、小児の健康上の課題に対処するという使命の一環として、臨床試験を支援し、資金を提供しています。この要因により、世界の小児臨床試験市場の需要が加速します。

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多様性と表現

臨床試験の結果は、さまざまな人口統計グループを含む全人口に適用できる必要があります。多様性の欠如は、偏った、または不完全な結果につながる可能性があり、特に代表性の低い集団の場合、現実の環境で治療がどのように機能するかを正確に反映しない可能性があります。多様な集団を含まない小児臨床試験は、健康格差を永続させる可能性があります。特定の民族および人種グループは、特定の疾患の影響を不均衡に受ける可能性があり、小児医学の進歩の恩恵を受ける機会が与えられるべきです。遺伝的、生理学的、および環境的要因は、治療が個人に与える影響に影響を及ぼす可能性があります。さまざまな年齢層、性別、民族、および社会経済的背景を含む多様な集団で、薬または介入がどのように機能するかを理解することが重要です。小児臨床試験では、親または保護者からのインフォームドコンセントが必要です。これらの介護者が理解可能な情報にアクセスできること、および多様な背景を代表していることを保証することは、倫理的に必須です。FDA や EMA などの規制当局は、臨床試験に多様な集団を含めることを推奨または要求しています。これらの要件を満たさないと、規制当局の承認が遅れる可能性があります。多様なコミュニティと関わることは、信頼を築き、臨床試験への参加を促すために不可欠です。コミュニティとのパートナーシップは、参加の障壁を特定し、それを克服するための戦略を立てるのに役立ちます。文化的要因は、医療の意思決定に影響を与える可能性があります。臨床試験のプロトコルと募集戦略は、幅広い参加者を関与させるために、文化に配慮したものでなければなりません。

親の懸念と消極的態度

親が子供の安全を心配するのは当然です。彼らは、試験でテストされている治験中の治療法や介入に関連する潜在的なリスクや副作用を心配するかもしれません。試験、その目的、手順、および潜在的な利点についての情報が不十分であったり理解が不十分であったりすると、親が消極的になることがあります。効果的なコミュニケーションと、明確で理解しやすい情報の提供が重要です。親の中には、臨床試験を実験的なものと捉え、子供が「モルモット」のように扱われるのではないかと恐れる人もいます。教育を通じてこれらの誤解に対処することが不可欠です。親は、子どもを臨床試験に登録することが道徳的に受け入れられるかどうかなど、倫理的な懸念を抱くことがあります。特に、子どもの健康と臨床試験の目的の間に矛盾が生じる可能性があると感じた場合はなおさらです。ランダム化比較試験では、一部の子どもは治験薬ではなくプラセボまたは標準治療を受ける場合があります。子どもがプラセボを受けると確信している場合、親は子どもの登録に消極的になることがあります。臨床試験への参加には、多くの場合、追加の時間、移動、およびコミットメントが伴います。親は、スケジュールの競合や頻繁な通院の必要性など、ロジスティックスの課題に直面する場合があります。医療提供者と研究機関への信頼は、親が子どもを臨床試験に登録する意思を持つ上で非常に重要です。信頼性に欠けると感じられると、参加を思いとどまらせる可能性があります。言語の壁や文化の違いにより、親が試験の詳細を完全に理解し、十分な情報を得た上で決定を下すことが困難になる場合があります。文化に配慮したコミュニケーションが不可欠です。

主要な市場動向

小児用医薬品開発への重点の高まり

小児用医薬品市場は、製薬会社にとって大きなチャンスを表しています。特に子供用の医薬品を開発すると、市場独占権とプレミアム価格設定につながり、小児用医薬品開発への投資を奨励することができます。小児医療と医学の進歩により、医薬品開発の可能性が拡大しています。革新的な治療法、精密医療アプローチ、遺伝子ベースの治療は、小児疾患に対処するための新しい方法を提供します。小児試験ネットワーク（PTN）や国際新生児コンソーシアム（INC）などの小児研究ネットワークとコラボレーションは、専門知識、リソース、患者集団を結集することで、小児用医薬品の開発を促進します。小児の健康に尽力する患者擁護団体や組織は、小児臨床試験の重要性についての認識を高め、小児用医薬品開発の研究を推進する上で重要な役割を果たします。さまざまな世界的な保健機関やイニシアチブは、小児医療と必須医薬品へのアクセスの改善を優先しており、小児用医薬品の開発への重点をさらに推進しています。

セグメント別インサイト

フェーズ別インサイト

2022年、世界の小児臨床試験市場はフェーズII試験セグメントが支配し、今後数年間にわたって拡大し続けると予測されています。

研究設計インサイト

2022年、世界の小児臨床試験市場の最大のシェアは治療研究セグメントによって保持され、今後数年間にわたって拡大し続けると予測されています。

治療領域インサイト

2022年、世界の小児臨床試験市場の最大のシェアは予測期間中に腫瘍学セグメントによって保持され、今後数年間にわたって拡大し続けると予測されています。

地域別インサイト

北米地域は世界の小児臨床試験市場を支配しています。 2022 年の臨床試験市場。

最近の動向

• 2022 年 8 月、 小児集団向けワクチンに含まれる 20 種類の肺炎球菌 (肺炎球菌) 血清型によって引き起こされる侵襲性肺炎球菌疾患 (IPD) を予防するために、ファイザー社は最近、乳児を対象とした米国の重要な第 3 相試験 (NCT04382326) のトップライン結果を発表しました。この研究の 2 つの主要目標は、3 回目の接種後に所定の血清型特異的免疫グロブリン G (IgG) 濃度を有する参加者の割合の非劣性 (NI) と、4 回目の接種後の IgG 幾何平均濃度 (GMC) の NI であり、これらはそれぞれ 4 回接種ワクチン接種シリーズの 3 回目と 4 回目の接種から 1 か月後の免疫原性反応に関連していました。4 回目の接種後、20 の血清型すべてが IgG GMC の NI という主要副次目標を達成しました。20 の血清型のうち 14 の血清型が 3 回目の接種後の IgG GMC という主要副次目標について非劣性を達成し、3 回目の接種後に所定の IgG レベルを有する参加者の割合の NI という主要副次目標についてすべての血清型が非劣性を達成しました (2 つの血清型は大幅に達成できず、4 つはわずかに達成できませんでした)。この20価ワクチン候補では、20種の血清型すべてが4回目の接種後に強力な機能的反応（OPA）と抗体反応の増加を示しました。これらの知見を総合すると、20種の血清型すべてに潜在的な利点があることが裏付けられます。

• 2022年7月、Regeneron Pharmaceuticals, Inc.とSanofiのプレスリリースによると、好酸球性食道炎（EoE）を患う1～11歳の小児を対象にDupixent®（デュピルマブ）の治験使用を評価する第3相試験では、高用量と低用量の両方の体重段階的レジメンで、16週間で組織学的疾患寛解という主要評価項目を達成しました。 12 歳未満の子供の場合、EoE の治療法は確立されていません。 EoE は、食道にダメージを与え、その機能を低下させる慢性炎症性疾患です。EoE の成人および小児に対するデュピクセントの効果は、IL-4 および IL-13 がこの疾患の根底にある 2 型炎症の重要な調節因子であることを示しています。好酸球性食道炎の小児では、胃酸の逆流、嘔吐、胃痛、嚥下困難、発育不全がよく見られます。これらの症状は成長や発達に悪影響を及ぼす可能性があり、成人期まで続く可能性のある食べ物への恐怖につながる可能性があります。

主要市場プレーヤー

• Bristol-MyersSquibb Company
• Charles River Laboratories International Inc.
• Covance Inc.
• GlaxoSmithKline plc
• ICON plc
• IQVIA Inc.
• Novartis AG
• Pfizer, Inc.
• 製薬Product Development, LLC
• Syneos Health Inc.    
• Paidion Research, Inc.
• The EmmesCompany, LLC