ジンクフィンガーヌクレアーゼ技術市場 – 2018年～2028年の世界産業規模、シェア、トレンド、機会、予測、タイプ別（動物遺伝子工学、細胞株工学、植物遺伝子工学）、エンドユーザー別（バイオテクノロジーおよび製薬会社、学術研究機関、病院および診療所、その他）、地域別、競合状況別

市場概要

世界のジンクフィンガーヌクレアーゼ技術市場は、2022年に7億2,850万米ドルと評価され、2028年までの予測期間中に19.20％のCAGRで目覚ましい成長を遂げると予想されています。ジンクフィンガーヌクレアーゼ（ZFN）技術は、科学者が人間、動物、植物などの生物のDNAに正確な変更を加えることを可能にする分子生物学およびゲノム編集ツールです。ZFNは、特定のDNA配列を認識し、それらの配列で標的を絞ったDNA切断または編集を誘導できる人工タンパク質です。この技術は、生物の遺伝物質を変更するためのさまざまな方法を網羅する、より広範なゲノム編集分野の一部です。FNは、ジンクフィンガータンパク質とヌクレアーゼドメインという2つの主要コンポーネントで構成されています。ジンクフィンガータンパク質は、ヒトを含む多くの生物に見られる天然の DNA 結合タンパク質です。各ジンクフィンガータンパク質は通常、特定の DNA 配列を認識して結合します。ZFN テクノロジーでは、研究者は、特定の DNA 配列を認識して結合するようにジンクフィンガータンパク質を設計します。相補的な DNA 結合ドメインを持つジンクフィンガータンパク質のセットを設計することで、特定の遺伝子またはゲノム領域をターゲットにすることができます。

ZFN を含むゲノム編集技術の継続的な進歩が、大きな原動力となっています。ZFN は遺伝子編集において高い特異性と精度を提供するため、幅広い用途で貴重なツールとなっています。ZFN は、特に遺伝性疾患の治療において、治療用途に大きな可能性を秘めています。これまで治療できなかった疾患に対する遺伝子治療の開発の可能性は、多額の投資と研究努力を集めています。ZFN は、望ましい特性を持つ作物や家畜を設計するために、農業バイオテクノロジーで使用されています。これにより、作物の収穫量の増加、耐病性の向上、およびより効率的な食料生産が可能になります。ベンチャーキャピタルと研究資金の利用可能性は、ZFN 技術を専門とする企業の成長を支えてきました。資金援助は、研究、開発、および商業化の取り組みを促進しました。ゲノム編集技術とその潜在的な用途に関する認識と教育の向上は、ZFN への関心と投資を促進しました。

主要な市場推進要因

ゲノム編集技術の進歩

Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR) と関連タンパク質 Cas9 は、ゲノム編集のゲームチェンジャーとして登場しました。CRISPR-Cas9 は比較的使いやすく、精度も高いため、研究者は特定の遺伝子をターゲットにして、これまでにない精度で遺伝子を変更できます。この技術により、遺伝子治療、疾患モデル化、機能ゲノミクスが急速に進歩しました。ゲノム編集ツールの進歩により、複数の遺伝子を同時に編集できるようになりました。研究者は、1 回の実験で複数の遺伝子ターゲットを編集できるようになりました。これは、複雑な遺伝子相互作用の研究や多因子疾患の治療法の開発に特に役立ちます。塩基編集はゲノム編集のより精密な形態であり、二本鎖切断を引き起こすことなく、DNA 塩基対を別の塩基対に直接変換できます。この技術は、意図しない突然変異のリスクを軽減し、点突然変異を伴う遺伝病の治療に期待されています。プライム編集は、二本鎖切断を引き起こすことなく DNA 配列の挿入、削除、または置換を可能にするもう 1 つの精密なゲノム編集方法です。従来の方法と比較して、遺伝子編集の制御と精度が向上します。ゲノム編集は DNA 配列を超えて、DNA メチル化やヒストン修飾などのエピジェネティック マークの修正を含むエピゲノム編集にまで拡大しています。エピゲノム編集は、エピジェネティック調節異常に関連する疾患の治療に可能性を秘めています。ウイルス ベクターやナノ粒子などの送達方法の進歩により、研究と臨床応用の両方で、標的細胞または組織にゲノム編集ツールを送達する効率が向上しました。

Cas9 以外にも、研究者はさまざまな CRISPR 関連タンパク質を発見して設計し、ゲノム編集のツールキットを拡張しています。これらには Cas12、Cas13、Cpf1 が含まれ、それぞれ独自の特性と用途があります。in vivo ゲノム編集の発展により、生体内で遺伝子を直接変更できるようになりました。このアプローチは、患者の体内で標的遺伝子を編集することにより、患者の遺伝性疾患を治療する可能性があります。ゲノム編集技術が進歩するにつれて、倫理的および安全性の懸念に対処することにますます焦点が当てられています。研究者と政策立案者は、これらの技術の責任ある安全な使用を確保するためのガイドラインと規制を確立するために取り組んでいます。ゲノム編集技術は、農業 (遺伝子組み換え作物の作成)、バイオ医薬品 (治療用タンパク質の製造)、産業バイオテクノロジー (バイオ燃料生産用の微生物株の改善) などの商業用途でますます使用されています。世界中の科学コミュニティがゲノム編集研究に協力し、知識の迅速な交換と分野の進歩の加速に貢献しています。この要因は、世界のジンクフィンガーヌクレアーゼ技術市場の発展に役立ちます。

成長する治療の可能性

ZFN は、遺伝子編集において高い精度を提供します。特定の DNA 配列をターゲットにするように設計できるため、遺伝子修正や遺伝子ノックアウトなどの正確な変更が可能になります。この精度は、意図しない遺伝子変化を回避するための治療用途において非常に重要です。ZFN は、遺伝性疾患の治療に有望であることが示されています。研究者は、患者由来の細胞における疾患の原因となる突然変異を修正するために ZFN を使用しており、鎌状赤血球貧血、嚢胞性線維症、筋ジストロフィーなどの疾患に対する治療介入への道筋を提供している可能性があります。ZFN は、遺伝子治療の開発において貴重なツールです。遺伝子を挿入または置換したり、正常な遺伝子機能を回復したり、遺伝子発現を調整したりするために使用できます。このアプローチは、さまざまな遺伝性疾患および後天性疾患に対して検討されています。ZFN ベースの治療は、ex vivo と in vivo の両方に適用できます。体外アプリケーションでは、患者の細胞は体外で編集され、その後患者に戻されます。体内アプリケーションでは、編集は患者の体内で直接行われます。この柔軟性により、さまざまな病状の治療が可能になります。

ZFN は、原因となる突然変異が判明している希少遺伝性疾患の治療に特に適しています。これらの疾患は個別には少数の患者に影響を及ぼしますが、全体としては、満たされていない大きな医療ニーズを表しています。ZFN により、個人の遺伝子構成に合わせた患者固有の治療法の開発が可能になります。この個別化医療アプローチは、より効果的で的を絞った治療に大きな期待が寄せられています。ZFN の治療可能性により、ZFN ベースの治療法を評価する臨床試験が増加しています。これらの試験は、さまざまな疾患の治療における ZFN の安全性と有効性を実証することを目的としています。ZFN の有望な治療用途は、民間および公的機関の両方から投資を集めています。バイオテクノロジー企業と研究機関は、ZFN ベースの治療法を前進させるための資金を確保しています。米国食品医薬品局（FDA）などの規制当局は、遺伝子治療とゲノム編集技術の開発と承認の道筋を確立しています。この規制支援は、この分野の研究開発を促進します。患者擁護団体や遺伝性疾患を持つ人々を代表する組織は、ZFN を含むゲノム編集技術を声高に支持してきました。彼らは、潜在的な治療法や治療法を見つけるための研究開発の取り組みを提唱しています。この要因により、世界のジンクフィンガーヌクレアーゼ技術市場の需要が加速します。

農業バイオテクノロジーの増加

ZFN は、望ましい形質を持つ遺伝子組み換え作物を作成するために、農業バイオテクノロジーで使用されています。これらの形質には、害虫や病気に対する耐性の向上、環境ストレス（干ばつや塩分など）に対する耐性の向上、栄養価の向上、収穫した農産物の保存期間の延長などがあります。ZFN はゲノム編集の精度を高め、研究者が作物の DNA に的を絞った変更を加えることを可能にします。この精度は、意図しない遺伝子変化を引き起こすことなく特定の形質を設計するのに有利であり、規制当局の承認や消費者の受け入れに重要となる可能性があります。他のゲノム編集技術と比較して、ZFN は比較的低いオフターゲット効果で知られています。この特性は、編集された作物が意図された特性と安全性プロファイルを維持することを保証するために、農業用途で貴重です。

農業バイオテクノロジーの主な目標の 1 つは、病気や害虫に対してより耐性のある作物を作成することです。ZFN は、特定の病原体や害虫に対する耐性を付与するように植物ゲノムを改変するために使用されており、化学農薬の必要性を減らしています。ZFN は、作物の栄養価を高めるために使用されています。たとえば、ZFN は、食用作物中の必須ビタミン、ミネラル、その他の有益な化合物のレベルを高め、特定地域の栄養不足に対処するために使用されています。農業バイオテクノロジーは、持続可能な農業慣行を促進することを目的としています。より少ない投入物 (農薬や水など) でより高い収穫量を生み出す作物を作り出すことで、ZFN テクノロジーはより持続可能な農業に貢献できます。ZFN は、作物の遺伝学をより深く理解し、従来の育種プログラムを加速するために植物研究で使用されてきました。この研究は、改善された形質を持つ新しい作物品種の開発につながる可能性があります。商業農業企業は、遺伝子組み換え作物の開発と商業化に ZFN を応用することに関心を示しています。作物の収穫量の向上と生産コストの削減による潜在的な経済的利益が、このテクノロジーへの投資を促進しています。ZFN の精度と予測可能性により、遺伝子組み換え作物の規制承認プロセスが簡素化されます。これにより、農家による商業化と採用が迅速化されます。この要因により、世界のジンクフィンガーヌクレアーゼ技術市場の需要が加速します。

主要な市場の課題

送達および標的化の効率

ZFN はカスタム設計されたタンパク質であり、ゲノム内の特定の DNA 配列を認識して結合するように設計する必要があります。このプロセスでは、オフターゲット効果なしに ZFN が正しいサイトをターゲットにするように専門知識と慎重な設計が必要です。結合において非常に特異的で効率的な ZFN の開発は複雑な作業です。ZFN が設計されたら、それらをターゲット細胞または組織に効果的に送達する必要があります。エレクトロポレーションや化学的トランスフェクションなどの従来の送達方法は、すべての細胞タイプまたは組織に対して効率的であるとは限りません。脳や筋肉などの複雑な組織内の細胞をターゲットにする場合、効率的な送達は特に困難です。ゲノム内のオフターゲットサイトでの意図しない遺伝子改変を回避するには、正確なターゲティングが不可欠です。オフターゲット効果は、予測できない結果をもたらす可能性があり、特に治療用途では安全性に関する懸念を引き起こす可能性があります。高い標的特異性を確保することは、重要な課題です。ZFN などの外来タンパク質を体内に導入すると、免疫反応が引き起こされ、意図した機能を発揮する前に ZFN が分解または中和される可能性があります。これにより、送達と標的化の効率が低下する可能性があります。治療用途では、特定の細胞を標的として ZFN を体内に送達することが特に困難です。研究者は、生理学的障壁を回避して害を及ぼさずに標的組織に到達できる効果的な送達媒体または方法を開発する必要があります。治療用途では、大量の ZFN が必要になる場合があります。品質と一貫性を維持しながら ZFN の生産を拡大することは、大きな課題となる可能性があります。

開発と製造のコスト

ZFN の設計とエンジニアリングは、複雑でリソースを大量に消費するプロセスです。これらのタンパク質を特定の DNA 配列を標的にカスタマイズするには、分子生物学、バイオインフォマティクス、タンパク質エンジニアリングの専門知識が必要です。研究開発段階は、時間と費用がかかる場合があります。ZFN の品質と一貫性を確保することは、特に治療用途を検討する場合に重要です。ZFN の機能性と安全性を保証するには、製造プロセス全体にわたって厳格な品質管理措置が必要です。実験室規模の研究から大規模製造への移行は困難な場合があります。製品の品質、一貫性、規制遵守を維持しながら ZFN の生産を拡大することは、大きなハードルです。生産能力の増強の必要性により、コストが上昇する可能性があります。ZFN の生産には、特殊な材料、試薬、および機器が必要です。これらは高価になる可能性があり、開発と製造の全体的なコストを増加させます。治療製品の開発と製造に関する規制要件を満たすにはコストがかかります。これには、ZFN ベースの治療法の安全性と有効性を実証するための前臨床研究、臨床試験、および安全性評価の実施が含まれます。企業や研究機関は、ZFN 関連技術の知的財産保護に投資することがよくあります。特許の取得と維持にはコストがかかりますが、投資と商業化の取り組みを保護するために不可欠です。 ZFN ベースの治療法を研究段階から臨床試験、そして最終的に市場承認へと移行させるのは、費用がかかり、時間のかかるプロセスです。臨床試験を実施し、患者の安全を確保し、規制基準を満たすには、かなりの財源が必要です。

主要な市場動向

パーソナライズ医療の需要の高まり

パーソナライズ医療は、個人の病気や症状に寄与する遺伝子変異を特定することに依存しています。特定の遺伝子を正確に標的にして編集する能力を持つ ZFN は、パーソナライズされた治療のための標的遺伝子治療の開発において重要な役割を果たします。パーソナライズ医療を実施するには、正確な遺伝子診断が不可欠です。ZFN を使用すると、特定の病気に関連する遺伝子変異や変異を特定する正確な診断ツールを作成できます。これらのツールにより、病気の早期検出とリスク評価が可能になります。特定の突然変異によって引き起こされる遺伝性疾患を持つ人々にとって、ZFN は遺伝子修正の可能性を提供します。研究者は、欠陥のある遺伝子を正確に編集する ZFN を設計することができ、患者に治癒的な治療オプションを提供できる可能性があります。腫瘍学における個別化医療では、がんを引き起こす遺伝子変異を特定し、それに応じて治療を調整します。ZFN は、がん関連遺伝子を標的にして修正するために使用でき、がん治療の有効性を向上させる可能性があります。ZFN テクノロジーにより、患者固有の治療法の作成が可能になります。患者自身の細胞を編集して遺伝子欠陥を修正したり免疫反応を強化したりすることで、ZFN は副作用の少ない個別化治療の開発を可能にします。個別化医療では、薬を処方する際に個人の遺伝子構成を考慮します。ZFN を使用すると、特定の遺伝子変異が薬物代謝と反応にどのように影響するかを研究でき、より正確な薬物投与量と治療計画につながります。個別化医療は、治療法が存在しない、またはすべての患者に効果的ではない可能性のある希少疾患に大きな影響を与えます。ZFN は、希少な遺伝性疾患を持つ個人向けにカスタマイズされた治療法を開発するために使用できます。個別化医療の需要により、ZFN やその他のゲノム編集技術を使用する臨床試験が増加しています。これらの試験は、個別化治療の安全性と有効性を評価します。

セグメント別インサイト

タイプ別インサイト

2022年、世界のジンクフィンガーヌクレアーゼ技術市場で最大のシェアを占めたのは動物遺伝子工学セグメントであり、今後数年間にわたって拡大し続けると予測されています。

エンドユーザーインサイト

2022年、世界のジンクフィンガーヌクレアーゼ技術市場で最大のシェアを占めたのは

地域別インサイト

2022年には、北米地域が世界のジンクフィンガーヌクレアーゼ技術市場を支配します。

最近の開発

• 2023年3月、Biocatalysts Ltd.の酵素専門家によって開発された新しい酵素であるNuclease 46L（N046L）が、さまざまなソースからのさまざまな核酸の分解に使用できるようになりました。これは主に、さまざまなバイオテクノロジーの用途で DNA を除去するための低コストの方法として開発されました。 微生物 (または精密) 発酵の技術により、酵素やタンパク質などの特定の製品を、膨大な商業規模でコスト効率よく合成できます。微生物発酵の拡張性と環境に優しい生産技術を商業化する必要性により、核酸残留物の除去などの追加の下流処理は不要になりました。

主要な市場プレーヤー

• Applied BiologicalMaterials, Inc.
• Caribou Biosciences, Inc.
• Cellectis, Inc.
• GenScript BiotechCorporation
• Gilead Sciences, Inc.
• Horizon Discovery Group,PLC
• Intellia Therapeutics
• Merck KGaA
• OriGene Technologies, Inc
• Thermo Fisher ScientificInc.