ファブリー病治療市場 – 2018～2028年の世界産業規模、シェア、トレンド、機会、予測、薬剤別（アガルシダーゼベータ、ミガラスタット、その他）、治療別（酵素補充療法（ERT）、シャペロン治療、基質還元療法（SRT）、その他）、投与経路別（経口、非経口、その他）、流通チャネル別（病院薬局、小売薬局、オンライン薬局）、地域別、競合状況別

市場概要

世界のファブリー病治療市場は2022年に1億86250万米ドルと評価され、2028年までの予測期間中に6.30%のCAGRで目覚ましい成長を遂げると予想されています。ファブリー病はアンダーソン・ファブリー病とも呼ばれ、リソソーム蓄積症として知られる疾患群に属するまれな遺伝性疾患です。この疾患は、α-ガラクトシダーゼA（α-Gal A）と呼ばれる酵素をコードするGLA遺伝子の変異によって引き起こされます。この酵素の欠乏により、体全体の細胞内にグロボトリアオシルセラミド（Gb3またはGL-3）と呼ばれる特定の種類の脂肪物質が蓄積します。 Gb3 の蓄積は主に血管、腎臓、心臓、神経系の細胞に影響を及ぼし、さまざまな症状や合併症を引き起こします。ファブリー病の症状は小児期または青年期に現れることが多いですが、症状の発症年齢や重症度は患者によって大きく異なります。ファブリー病の特徴的な症状の 1 つは神経障害性疼痛で、重度で慢性になることがあります。この疼痛は通常、手足などの四肢に影響し、灼熱感やチクチク感として表現されることが多いです。

医療従事者、患者、介護者の間でファブリー病に対する認識が高まったことで、診断率が向上しました。早期診断は治療開始に不可欠であるため、認識の向上は市場の大きな推進力となります。診断ツールや遺伝子検査の進歩により、ファブリー病を初期段階でも特定しやすくなりました。診断能力の向上により、より多くの症例が診断および治療されています。世界の医療費は増加しており、ファブリー病のような希少疾患の治療への投資が拡大しています。医療予算の増加により、研究開発の取り組みが支援され、患者の治療へのアクセスが改善されました。製薬会社は、ファブリー病の新しい治療法の開発に研究開発に投資してきました。これには、遺伝子治療、シャペロン療法、その他の革新的な治療オプションが含まれ、市場が拡大しています。バイオテクノロジーと薬物送達方法の進歩により、ファブリー病治療の安全性と有効性が向上し、患者と医療提供者にとってより魅力的なものになっています。

主要な市場推進要因

診断の進歩

遺伝子検査は、ファブリー病の診断の基礎となっています。遺伝子配列決定技術の進歩により、病気の原因である GLA 遺伝子の特定の変異を特定することが、よりアクセスしやすく、費用対効果が高くなりました。遺伝子検査により、ファブリー病の存在を確認し、関連する特定の遺伝子変異に関する情報を提供できます。一部の地域では、出生直後の乳児のファブリー病を特定するために、新生児スクリーニング プログラムが実施されています。この早期発見により、迅速な介入と治療が可能になり、症状の発現や臓器損傷を予防または遅らせることができます。研究者は、ファブリー病に関連するバイオマーカーを調査してきました。バイオマーカーは、病気の存在またはその進行を示すことができる体内の測定可能な物質です。バイオマーカーの研究は、早期診断と治療の効果のモニタリングに役立ちます。ファブリー病の臨床診断基準は改良され、標準化されました。医療専門家は現在、臨床症状と遺伝子検査結果に基づいて病気を診断するのに役立つ、より明確なガイドラインと基準を持っています。

磁気共鳴画像法 (MRI) や心エコー検査などの高度な画像技術は、ファブリー病によって引き起こされる臓器損傷を視覚化するのに役立ちます。これらの非侵襲的な方法により、心臓、腎臓、およびその他の臓器の障害を評価できます。ファブリー病で欠乏している酵素であるアルファガラクトシダーゼ A の活性を測定する酵素活性アッセイは、より正確になり、広く使用されています。これらのアッセイにより、病気の疑いのある人の酵素欠乏を確認できます。遠隔医療と遠隔医療技術により、ファブリー病の専門医へのアクセスが拡大し、患者は遠隔地から診察や診断評価を受けることができるようになりました。これは、医療サービスが行き届いていない地域や遠隔地の住民にとって特に重要です。医療従事者、研究者、患者支援団体が世界規模で協力することで、診断に関する知識やベストプラクティスの共有が促進され、より正確で一貫性のある診断につながっています。医療従事者はファブリー病についてますます知識を深めており、この病気の認識と診断が向上しています。継続的な医学教育プログラムとリソースがこの改善に貢献しています。ファブリー病の患者とその家族は、より多くの情報を得て、積極的に診断を求めるようになりました。オンライン リソースと患者支援団体により、個人が医療ニーズを主張できるようになりました。この要因は、世界のファブリー病治療市場の発展に役立ちます。

医薬品イノベーションの台頭

製薬会社は、ファブリー病の新しくより効果的な治療法を生み出すために研究開発に投資しています。これらのイノベーションは、病気の管理、症状の軽減、患者の生活の質の向上に優れた治療法につながる可能性があります。医薬品のイノベーションにより、ファブリー病の治療オプションの幅が広がります。治療法の多様化により、医療従事者と患者は、個人のニーズ、好み、疾患特性に基づいて最も適切な治療法を選択できます。医薬品研究の進歩により、標的療法の開発が可能になります。これらの治療法は、ファブリー病の根底にある特定の分子および遺伝的メカニズムに対処するように設計されています。標的療法は、従来の治療法よりも効果的で副作用が少ない場合があります。医薬品のイノベーションは、治療が個人の遺伝子プロファイルと疾患特性に合わせて調整される個別化医療の概念をサポートしています。このアプローチにより、より正確で効果的な治療が可能になり、患者の転帰が最適化されます。薬物送達技術のイノベーションにより、ファブリー病治療の利便性と有効性を高めることができます。たとえば、酵素補充療法 (ERT) の送達方法の進歩により、患者が治療を受けやすくなります。医薬品研究により、投与頻度の少ない治療法の開発につながる可能性があります。これにより、患者の治療レジメン遵守が改善され、頻繁な通院の負担が軽減されます。

多くの製薬会社が、ファブリー病治療の希少疾病用医薬品の指定を目指しています。これらの指定は、希少疾患の治療法の開発に対するインセンティブと規制上のサポートを提供し、この分野への投資を増加させます。製薬会社は、ファブリー病の新しい治療法の安全性と有効性をテストするための臨床試験を実施します。これらの試験は、革新的な治療法の利点とリスクに関する貴重なデータを提供し、それらを市場に投入するのに役立ちます。製薬会社間の競争は、新しく改良されたファブリー病の治療法の開発を奨励することで、イノベーションを推進することができます。この競争は、より良い治療オプションと、患者のコスト削減につながる可能性があります。製薬会社が世界市場で存在感を拡大するにつれて、さまざまな地域の患者がファブリー病の治療にアクセスしやすくなり、これらの治療法の需要が高まります。患者擁護団体や組織は、研究開発の取り組みにおいて製薬会社と協力することがよくあります。この協力により、革新的な治療法の開発と提供が加速されます。この要因により、世界のファブリー病治療市場の需要が加速します。

疾患認識の向上

疾患認識キャンペーンでは、医療従事者や一般の人々にファブリー病、その症状、リスク要因について啓蒙します。この知識により早期診断が可能になり、患者は病気がより重篤な段階に進行する前に治療を受けることができます。認識の向上は、診断の遅れを減らすのに役立ちます。ファブリー病は、症状が他の病気に似ているため、診断不足または誤診されることがよくあります。医療従事者の認識が高まると、より正確でタイムリーな診断が可能になります。人々がファブリー病についてより認識するようになると、症状が現れたり、家族歴がある場合には、医師の診察や検査を求めるようになります。これにより、より多くの人がファブリー病の検査を受けることになり、早期の特定と治療につながる可能性があります。啓発キャンペーンは、多くの場合、患者支援団体や組織によって推進されています。これらの団体は、ファブリー病に関する啓発活動、罹患した個人への支援、治療やリソースへのより良いアクセスの推進に取り組んでいます。疾患啓発活動には、医療従事者向けの教育プログラムが含まれることがよくあります。これらのプログラムは、医師がファブリー病の兆候や症状を認識し、患者を評価する際に潜在的な診断として考慮するのに役立ちます。

疾患啓発活動では、患者とその家族に、治療やサポート サービスで発見されたファブリー病に関する正確な情報を提供します。情報を得た患者は、適切なケアや治療オプションを求める可能性が高くなります。啓発活動により、ファブリー病のような希少疾患に関連する偏見を減らすことができます。これにより、個人が医療従事者と症状について率直に話し合い、判断を恐れずに助けを求めるよう促すことができます。啓発活動が進むと、製薬会社や研究者がファブリー病の新しい治療法や改善された治療法の開発にさらに関心を持つようになります。治療の需要が高まると、この分野での革新へのインセンティブも高まります。一般啓発キャンペーンは、政策立案者や政府機関からの支援を得ることができます。この支援により、研究への資金提供の増加、医療政策の改善、治療へのアクセスの向上につながります。疾患の認識は地理的境界によって制限されるものではありません。医療組織、支援団体、研究者間のグローバルな協力により、認識をさらに高め、ファブリー病と闘うための国際的な取り組みを促進できます。この要因により、世界のファブリー病治療市場の需要が加速します。

主要な市場の課題

患者数の制限

ファブリー病の患者数が少ないため、製薬会社の市場規模は限られています。このため、製薬会社にとって、疾患の治療法の研究開発に投資することは経済的に魅力的ではありません。臨床試験や研究を含む新しい治療法の開発と規制当局の承認を得るには費用がかかります。ファブリー病のような希少疾患の場合、潜在的な患者数が少ないため、これらの費用を回収することが困難になる可能性があります。市場規模が小さいため、ファブリー病の治療薬の収益性は、より一般的な疾患の薬と比較して限られる可能性があります。これは、医薬品開発努力の収益性に影響を与える可能性があります。患者数が限られていると、患者の治療へのアクセスと手頃な価格に関連する課題が発生する可能性があります。たとえ効果的な治療法が存在したとしても、費用や入手のしやすさのために、すべての患者が利用できるとは限りません。ファブリー病は希少疾患であるため、医療従事者がこの疾患に精通していない可能性があり、診断が遅れたり誤診されたりする可能性があります。その結果、患者は病気が進行するまで適切な治療を受けられない可能性があります。患者数が限られているため、この疾患とその治療に関する臨床データが不足する可能性もあります。このため、医療従事者が十分な情報に基づいて治療を決定することが困難になる可能性があります。希少疾患がもたらす課題を認識し、一部の規制当局は希少疾病用医薬品の開発にインセンティブを提供しています。これらのインセンティブには、市場独占権の延長や規制手数料の削減などが含まれます。

サプライ チェーンの脆弱性

ファブリー病の主な治療は酵素補充療法ですが、費用がかかる場合があります。ERT 薬は通常、2 週間ごとに静脈内投与され、これらの治療の費用は時間の経過とともに大幅に増加する可能性があります。ファブリー病は生涯にわたる治療を必要とする慢性疾患です。治療が長期にわたるため、患者と医療システムに多大な経済的負担が生じる可能性があります。一部の地域では、ERT やその他のファブリー病治療へのアクセスが制限されている場合があります。治療法が見つかった場合でも、すべての患者が費用を相殺するのに十分な保険に加入しているわけではないため、医療へのアクセスに格差が生じます。ファブリー病の患者は、さまざまな臓器 (心臓、腎臓など) の合併症の監視や関連症状の管理など、継続的な医療を必要とすることがよくあります。これらの追加の医療費が、治療の全体的なコストにさらに影響する可能性があります。製薬業界の観点から見ると、ファブリー病の治療薬の開発と市場投入には、広範な研究、臨床試験、規制当局の承認が必要なため、費用がかかる可能性があります。これらのコストは、治療薬の価格設定に影響を及ぼす可能性があります。ファブリー病はまれな病気であり、患者数が限られているため、患者 1 人あたりの治療費が高くなる可能性があります。製薬会社は、より少ない患者数から開発コストを回収する必要がある場合があり、それが薬価の上昇につながる可能性があります。ファブリー病治療薬の多くは希少疾病用医薬品の指定を受けており、製薬会社に一定のインセンティブがもたらされる一方で、薬価の上昇につながる可能性もあります。

主要な市場動向

バイオマーカーの開発

バイオマーカーはファブリー病の早期診断に役立ち、タイムリーな介入と治療開始を可能にします。早期診断は、症状の発現や臓器障害を予防または遅らせるために不可欠です。バイオマーカーは、病気の進行を監視し、長期にわたる治療の有効性を評価するために使用できます。これにより、医療提供者は個々の患者のニーズに合わせて治療計画を調整できます。特定のバイオマーカーは、ファブリー病の重症度に関連している可能性があります。これらのバイオマーカーを特定することで、病気の結果を予測し、治療の決定を導くことができます。バイオマーカーは、患者が治療にどの程度反応しているかを判断するのに役立ちます。治療が効果的であれば、バイオマーカーは疾患関連指標の改善を示す可能性があります。バイオマーカーは、ファブリー病の新しい治療法の臨床試験において貴重なエンドポイントとして機能します。バイオマーカーは、治療の有効性と安全性の客観的な尺度を提供します。バイオマーカーの開発は、バイオマーカー プロファイルに基づいて個々の患者に合わせた治療を行う個別化医療の概念をサポートします。このアプローチにより、治療結果を最適化することができます。バイオマーカーは、ファブリー病の根底にある分子および遺伝的メカニズムに関する洞察を提供します。この知識は医薬品開発の取り組みに役立ち、より的を絞った効果的な治療法につながります。バイオマーカーは、ファブリー病患者を疾患特性に基づいて異なるサブグループに層別化するために使用できます。この層別化により、治療の決定を導き、患者の転帰を改善できます。バイオマーカーは、ファブリー病の客観的な証拠を提供することで、診断の遅れを減らすのに役立ちます。ファブリー病は診断不足または誤診されることが多いため、これは特に重要です。

セグメント別インサイト

医薬品インサイト

2022年、世界のファブリー病治療市場で最大のシェアを占めたのはアガルシダーゼベータセグメントであり、今後数年間にわたって拡大し続けると予測されています。

治療インサイト

2022年、世界のファブリー病治療市場で最大のシェアを占めたのは酵素補充療法（ERT）セグメントであり、今後数年間にわたって拡大し続けると予測されています。

投与経路インサイト

2022年、世界のファブリー病治療市場で最大のシェアを占めたのは経口セグメントであり、今後数年間にわたって拡大し続けると予測されています。

流通チャネルインサイト

2022年、世界のファブリー病治療市場で最大のシェアを占めたのは著者

地域別洞察

2022年、北米地域が世界のファブリー病治療市場を支配します。

最近の開発

• 2023年5月、独自の植物細胞ベースの発現システムであるProCellExを介して発現される組換え治療用タンパク質の開発と商品化に注力するバイオ医薬品会社のProtalixBioTherapeutics、Inc.と、希少疾患に苦しむ人々に革新的な治療法とソリューションを提供するために設立されたChiesiグループの事業部門であるChiesi GlobalRare Diseasesは、米国食品医薬品局（FDA）がELFABRIOを承認したことを発表しました。 PEG化酵素補充療法（ERT）がELFABRIOです。ガラクトシダーゼ A は、植物細胞で生成される組み換えヒト酵素で、半減期が長いです。
• 2023 年 5 月、FDA は、ゲノム医療事業を営む Sangamo Therapeutics, Inc. によると、ファブリー病の治療薬候補として 100% 所有の遺伝子治療製品である isaralgagene civaparvovec (別名 ST-920) を承認しました。 重篤な病気や生命を脅かす病気の治療を目的として設計され、満たされていない医療ニーズを満たす可能性のある新しい治療法には、開発を容易にし、評価を迅速化するために FastTrack 分類が与えられます。この分類を受けた企業には、FDA とより定期的に関わる機会が提供されます。これらの臨床プログラムは、必要な要件が満たされていれば、優先審査および迅速承認を申請する資格も得られます。これまで、FDA は ST-920 を希少疾病用医薬品に指定していました。

主要市場プレーヤー

• サノフィ (ジェンザイムコーポレーション)
• 武田薬品工業株式会社
• アミカス セラピューティクス株式会社
• ISU ABXIS 株式会社
• JCR ファーマシューティカルズ株式会社
• プロタリックス バイオセラピューティクス株式会社
• Chiesi Farmaceutici SpA
• Freeline TherapeuticsHoldings PLC
• Yuhan Corporation
• M6P Therapeutics