酵素補充療法市場 – 世界の業界規模、シェア、トレンド、機会、および予測、2018-2028年製品別（ガルスルファーゼ、ベラグルセラーゼアルファ、ラロニダーゼ、アスホターゼアルファ、その他）、疾患別（外分泌膵機能不全（EPI）、ポンペ病、シャイエ症候群、マロトー・ラミー症候群、ゴーシェ病セグメントが世界の酵素補充療法市場で最大のシェアを占めていた、その他）、投与経路別（経口非経口、その他）、エンドユーザー別（病院・診療所、外来手術センター、その他）、地域別、競合状況別

市場概要

世界の酵素補充療法市場は、2022年に99億5,000万米ドルと評価され、2028年までの予測期間中に7.80％のCAGRで目覚ましい成長を遂げると予想されています。酵素補充療法（ERT）は、特定の遺伝的または酵素的欠乏症を持つ個人に遺伝子組み換え酵素を投与する治療法です。ERTの主な目的は、体内の欠損または機能不全の酵素を補充または補充することです。ERTは、多くの遺伝的および代謝性疾患が体内の特定の酵素の欠如または機能不全によって引き起こされるという理解に基づいています。酵素はさまざまな生化学反応を触媒する必須タンパク質であり、酵素の欠如は有害物質の蓄積や症状や合併症の発症につながる可能性があります。 ERT は主に、ゴーシェ病、ファブリー病、ポンペ病、ムコ多糖症など、さまざまな希少遺伝子疾患およびリソソーム蓄積症の治療に使用されます。これらの疾患は、正常な代謝に必要な特定の酵素の欠乏によって生じます。特定の代謝プロセスに必要な欠損または欠陥のある酵素は、組み換え DNA 技術を使用して生成されます。このプロセスでは、酵素を生成する遺伝子を細菌、酵母、または細胞培養に挿入して、大規模生産を可能にします。遺伝子工学や組み換え DNA 技術などのバイオテクノロジーの継続的な進歩により、より効果的でターゲットを絞った ERT が開発され、治療の質が向上しています。多くの ERT は希少疾病用医薬品の指定を受けており、製薬会社が希少疾患の治療薬を開発するためのインセンティブとして、税制優遇や市場独占権などが与えられています。この指定により、ERT の研究開発への投資が促進されます。製薬会社、学術機関、研究機関は ERT の研究開発に継続的に投資しており、革新的な治療法の開発と治療環境の拡大につながっています。患者擁護団体や組織は、希少疾患に関する認識を高め、ERT へのアクセス改善を訴える上で重要な役割を果たしてきました。こうした団体の取り組みにより、ERT の需要とサポートが促進されました。

主要な市場推進要因

バイオテクノロジーの進歩

組み換え DNA 技術は、遺伝子組み換え微生物を使用して治療用酵素を生産することを可能にする基礎的な進歩です。この技術により、ERT の生産効率と拡張性が大幅に向上しました。バイオテクノロジーにより、構造的に天然のヒト酵素に似たヒト化酵素の開発が可能になりました。これらの酵素は、患者に投与しても免疫反応やアレルギー反応を引き起こす可能性が低くなります。次世代シーケンシング (NGS) 技術により、遺伝子変異やさまざまな遺伝性疾患の根底にあるメカニズムに関する理解が深まりました。これにより、個人の遺伝子プロファイルに合わせて調整された、より正確でパーソナライズされた ERT の開発が可能になりました。バイオテクノロジーにより、治療用酵素を生産するための最適化された細胞株が確立されました。これにより、ERT 生産の一貫性と収量が向上しました。タンパク質工学技術が進歩し、科学者は酵素を改変して安定性、有効性、標的化を強化できるようになりました。これにより、より強力で持続性のある ERT が開発されました。治療用酵素のグリコシル化パターンを操作すると、薬物動態と組織標的化を改善できます。バイオテクノロジーにより、研究者はグリコシル化パターンを改変して ERT の有効性を高めることができます。

遺伝子治療は従来の ERT とは異なりますが、遺伝性疾患の治療におけるバイオテクノロジーの大きな進歩を表しています。遺伝子治療では、欠陥のある遺伝子の機能的なコピーを導入し、一部の疾患に対して長期的または治癒的な解決策を提供できる可能性があります。バイオテクノロジーにより、半減期の長い ERT の開発が可能になり、投与頻度が減り、患者のコンプライアンスが向上しました。バイオプロセス技術の進歩により、ERT の生産が合理化され、生産コストが削減され、治療がより利用しやすくなりました。バイオテクノロジーにより、個人の遺伝子変異に基づいてカスタマイズされた ERT の開発が可能になっています。このアプローチにより、治療結果を最適化しながら、個別化された治療計画が可能になります。研究者は、ERTに対する抗体を持つ患者に免疫寛容を誘発するためのバイオテクノロジーの使用を模索しています。これは、時間の経過とともに治療に対する耐性を発達させた患者に役立ちます。ERTにナノテクノロジーを使用すると、薬物送達を改善し、治療用酵素の安定性と生物学的利用能を高めることができます。バイオテクノロジーは、リポソームまたはナノ粒子ベースの送達システムなどの新しい薬物製剤の開発を促進し、ERTの薬物動態と標的化を改善できます。この要因は、世界の酵素補充療法市場の発展に役立ちます。

パイプライン開発の増加

新しいERTの開発または既存のパイプラインの拡張により、希少遺伝性疾患の患者に追加の治療オプションが導入されます。この治療法の範囲の拡大により、医療提供者と患者により多くの選択肢が提供され、需要の増加につながる可能性があります。パイプライン開発の進歩は、多くの場合、ERTの有効性と安全性の向上を目指しています。新しい治療法は、副作用の軽減、疾患管理の改善、患者の転帰の改善など、より優れた結果をもたらす可能性があり、患者と医療専門家の両方からの需要が高まります。パイプライン開発は、現在承認された治療法がない希少疾患に対する ERT の開発など、満たされていない医療ニーズへの対応に重点を置く場合があります。これは、ERT が標準治療であり、適切な治療法が見つからない状態では特に重要です。パイプライン開発が進むにつれて、個別化医療の重要性が高まっています。個々の遺伝子プロファイルに合わせた ERT の開発により、より正確で効果的な治療が可能になり、患者が個別化された治療ソリューションを求めるにつれて需要が高まる可能性があります。

一部の患者は、既存の ERT に対して耐性を発現したり、治療に最適な反応を示さなかったりする場合があります。パイプライン開発では、多くの場合、これらの課題に対する解決策を模索し、選択肢が限られている個人に代替治療法を提供します。競争力のあるパイプラインの存在は、企業が有効性、安全性、利便性、費用対効果の点で互いに上回ろうと努力する中で、イノベーションを促し、ERT の需要を高めることができます。パイプライン療法が臨床試験を経て規制当局の承認を受けると、より幅広い患者層が利用できるようになります。規制当局の承認により、これらの療法の安全性と有効性が実証され、医療提供者と患者の信頼が高まります。新しい ERT の導入により、市場の範囲が地理的に拡大する可能性があります。これには、これまで未開拓だった地域への参入や、有病率は低いものの医療ニーズが満たされていない疾患に対する治療オプションの提供が含まれる場合があります。患者擁護団体や組織は、パイプライン開発に関する認知度を高め、患者に将来の治療法の可能性を知らせることで需要を生み出す上で、しばしば重要な役割を果たします。新しい ERT が発見されると、医療提供者は臨床的利点と患者層のニーズに基づいてこれらの療法を採用し、需要の増加に貢献する可能性があります。希少遺伝性疾患の経済的および社会的負担は、パイプライン療法の需要を促進する可能性があります。効果的な治療を通じてこれらの疾患の影響を軽減することは、医療システムのコスト削減につながり、患者の生活の質を向上させることができます。この要因により、世界の酵素補充療法市場の需要が加速します。

強力な研究開発イニシアチブ

進行中の研究開発により、患者にとってより効果的で安全で便利な革新的な ERT が開発されます。これらの新しい治療法は、多くの場合、医療提供者と患者の両方から大きな関心を集め、需要を促進します。研究開発により、効果的な治療法がない希少遺伝性疾患に対する新しい治療ターゲットと酵素補充の可能性を特定できます。これにより、市場が大幅に拡大し、これまで対処されていなかった症状を持つ患者のニーズを満たすことができます。研究により ERT のメカニズムがより深く理解され、科学者は有効性が向上し副作用が軽減された治療法を設計できるようになります。このような進歩により、ERT は患者と医療提供者の両方にとってより魅力的なものになります。研究開発は、個々の遺伝子プロファイルに合わせて治療を調整する個別化医療にますます重点を置いています。パーソナライズされた ERT が普及するにつれ、患者はこれらの正確で効果的な治療法を求める可能性が高くなり、需要が高まります。R&D の取り組みでは、既存の ERT に耐性を持つ患者や十分に反応しない患者に対する解決策が模索されることがよくあります。これらの患者に対する代替治療法の開発は、需要を喚起する可能性があります。

厳格な臨床試験と規制当局の承認は、ERT の開発に不可欠なステップです。新しい治療法がこれらの段階を経て規制当局の承認を受けると、より幅広い患者層が利用できるようになり、需要が高まります。競争の激しい環境では、企業が互いに上回ろうと努力するため、イノベーションが促進されることがよくあります。最新かつ最も先進的な ERT が患者や医療専門家の注目を集めるため、この競争により需要が促進される可能性があります。まれな遺伝性疾患の経済的および社会的影響は甚大な場合があります。より効果的な治療法につながる R&D の取り組みにより、医療システムにかかる全体的な負担が軽減され、ERT が費用対効果の高いソリューションとなり、需要がさらに高まります。強力な患者擁護団体や組織は、進行中の研究や将来の潜在的な治療法についての認識を高めるために、R&D イニシアチブを推進することがよくあります。この認知度の高まりにより、最新の治療法に対する需要が促進される可能性があります。研究開発の成功により新しい ERT が発見されると、医療提供者は臨床上の利点と患者のニーズに基づいてこれらの治療法を採用する可能性があります。医師の採用は需要の増加に貢献します。研究開発は、これまで未開拓の地域に新しい治療法を導入したり、有病率が低いが医療ニーズが満たされていない状態の治療オプションを提供したりすることで、市場拡大につながる可能性があります。この要因により、世界の酵素補充療法市場の需要が加速します。

主要な市場の課題

限られた患者プール

ERT は主に、ゴーシェ病、ファブリー病、ポンペ病などの希少遺伝性疾患の治療に使用されます。これらの疾患の有病率が低いため、潜在的な患者プールが限られています。多くの希少遺伝性疾患の患者数は比較的少ないです。その結果、ERT の対象市場は限られており、これらの治療法の開発と販売の商業的実現可能性に影響を与える可能性があります。 ERT の開発と製造には、研究と製造の両面で多大なコストがかかります。患者数が限られていると、製薬会社がこれらの費用を正当化することが難しくなり、患者 1 人あたりの治療費が高くなる可能性があります。患者数が限られている場合、比較的少数の患者をめぐって複数の製薬会社が競争する可能性があります。これにより、市場飽和、価格圧力、製品の差別化が困難になる可能性があります。限られた患者数を超えて ERT の市場を拡大することは、特に医療システムがあまり発達しておらず、専門的なケアへのアクセスが限られている地域では困難です。疾患がまれであるため、ERT の臨床試験に十分な数の患者を登録することは困難な場合があります。患者の募集が不十分な場合、研究開発が遅れる可能性があります。患者数が限られているため、ERT の価格は高くなることがよくあります。これは開発コストと疾患の希少性を反映している一方で、患者と医療システムにとって手頃な価格という課題を提示する可能性があります。

競争と市場の飽和

酵素補充療法 ERT 市場は、複数の製薬会社が希少遺伝子疾患の治療法を開発し、販売しているため、非常に競争が激しくなっています。この競争は、価格競争やマーケティング費用の増加などの課題につながる可能性があります。場合によっては、特に治療法が確立されている疾患の場合、特定の ERT の市場が飽和状態になることがあります。同じ病状に対して複数の治療法が見つかると、医療システムに重複と非効率が生じる可能性があります。激しい競争は、企業が市場シェアを獲得するために価格を下げる可能性があるため、価格圧力につながることがよくあります。これは治療費を削減することで患者の利益になる一方で、製品開発の持続可能性に影響を与える可能性があります。競争の激しい市場では、マーケティングとプロモーションの取り組みを強化する必要があり、製薬会社のコストを押し上げる可能性があります。これらのコストは患者と医療システムに転嫁され、手頃な価格に影響を与える可能性があります。競争の激しい市場で目立つためには、意味のある製品の差別化が必要です。企業は、明確な利点を持つ ERT を作成するために研究開発に投資する必要がありますが、これは困難な場合があります。規制当局は ERT の承認に関して特定の要件を定めている場合があり、競争の激しい市場ではより厳格な精査が必要になる場合があります。これらの要件を満たすには、時間と費用がかかります。医師は、特に複数の選択肢が同時に存在する場合、患者に最も適切な ERT を選択する際に困難に直面する可能性があります。決定は、臨床試験データ、患者プロファイル、コストの考慮などの要因によって左右される可能性があります。

主要な市場動向

治療適応の拡大

治療適応の拡大により、ERT はより広範囲の希少遺伝子疾患およびリソソーム蓄積疾患に適用できるようになります。この多様化により、これまで効果的な治療を受けられなかった患者に、より多くの治療オプションが提供されます。製薬会社と研究者は、新たな治療適応症を模索することで、満たされていない医療ニーズへの対応を目指しています。彼らは、承認された治療法や有効な治療法がない希少疾患をターゲットにし、これまで治療の選択肢が限られていた、またはまったくなかった症状を持つ患者を支援しています。治療適応症の拡大は、対象患者数の増加につながり、ERT の経済的実現可能性を高める可能性があります。この拡大した市場の可能性は、製薬会社が研究開発に投資することを促します。もともと 1 つの適応症向けに開発された ERT の中には、同様の基礎メカニズムを持つ他の疾患向けに転用されたものもあります。この転用アプローチにより、医薬品開発の時間とリソースを節約できます。ゲノミクスと個別化医療の進歩により、病気のメカニズムをより正確に理解できるようになりました。この精度により、ERT の恩恵を受ける可能性のある追加の疾患、特に遺伝的要素を持つ疾患を特定できます。

セグメント別インサイト

製品別インサイト

2022 年、世界の酵素補充療法市場で最大のシェアを占めたのはベラグルセラーゼ アルファ セグメントであり、今後数年間にわたって拡大し続けると予測されています。

疾患別インサイト

2022 年、世界の酵素補充療法市場で最大のシェアを占めたのはゴーシェ病セグメントであり、今後数年間にわたって拡大し続けると予測されています。

エンドユーザー別インサイト

2022 年、世界の酵素補充療法市場で最大のシェアを占めたのは

地域別インサイト

北米地域は 2022 年に世界の酵素補充療法市場を支配しています。

最近の開発状況

• 6 月2023年、遺伝子探索を通じて生活を改善することに取り組んでいる世界的なバイオテクノロジー企業であるioMarinPharmaceutical Inc.は、米国食品医薬品局（FDA）からROCTAVIAN™（valoctocogeneroxaparvovec-rvox）遺伝子治療の承認を取得しました。この承認は、FDA認可の検査で確認されたアデノ随伴ウイルス血清型5（AAV5）に対する抗体が検出されず、先天性第VIII因子（FVIII）欠乏症を特徴とする重度の血友病Aの成人の治療に適用されます。血友病Aは、FVIIIと呼ばれる重要な血液凝固タンパク質の生成に影響を与える遺伝子変異から生じる遺伝性の生涯にわたる疾患です。重症の場合、このタンパク質の欠乏により、血友病 A 患者は痛みを伴い、生命を脅かす可能性のある出血発作の重大なリスクにさらされます。出血発作は、多くの場合、自然に発生します。現在の治療プロトコルには、血液中の適切な凝固因子レベルを維持し、出血発作を防ぐために頻繁な点滴または注射を必要とする、定期的で負担の大きい予防療法が含まれます。 ROCTAVIAN は、変異遺伝子の機能を回復するように開発されており、重度の血友病 A の患者が独自の FVIII を生成できるようにすることで、出血エピソードの発生を減らすことができます。
• 2023 年 2 月、著名な酵素エンジニアリング会社である Codexis,Inc. と栄養科学の第一人者である Nestlé Health Science は、CDX-7108 の安全性、忍容性、薬物動態 (PK)、薬力学を評価することを目的とした第 1 相臨床試験の中間結果を共同で発表しました。CDX-7108 は、現在の膵酵素補充療法 (PERT) に関連する制限に対処するために設計された、特別に設計されたリパーゼ変異体です。 PERT は、膵炎、膵臓がん、クローン病、セリアック病、嚢胞性線維症など、膵臓の機能を損なう疾患によって生じる衰弱性胃腸疾患である外分泌膵機能不全 (EPI) の主な治療法として機能します。CDX-7108 は、胃の酸性条件下で高い安定性を示し、上部腸管のプロテアーゼに対する耐性を示すように精巧に設計されています。

主要市場プレーヤー

• 武田薬品工業株式会社
• Leadiant Biosciences Inc.
• Biomarin PharmaceuticalsInc.
• Genzyme企業
• ファイザー社
• シャイアー社
• シグマ・タウ・ファーマシューティカルズ社
• エッセンシャル・ファーマシューティカルズ社
• メルク社
• アッヴィ社