原発性免疫不全疾患市場 - 世界の業界規模、シェア、傾向、機会、予測、疾患別（抗体欠乏症、細胞性免疫不全症、先天性免疫疾患、その他）、治療別（免疫グロブリン補充療法、抗生物質療法、幹細胞/骨髄移植、遺伝子治療、その他）、地域別および競合状況別、2019～2029年予測

市場概要

世界の原発性免疫不全症市場は、2023年に70億3,000万米ドルと評価され、予測期間中に6.01%のCAGRで成長し、2029年には98億8,000万米ドルに達すると予想されています。

世界の原発性免疫不全症（PIDD）市場は、認知度の高まり、診断技術の進歩、治療へのアクセスの向上により、大幅な成長を遂げています。原発性免疫不全症は、免疫系を障害し、頻繁な感染症にかかりやすい遺伝性疾患のグループです。400種類を超えるPIDDが確認されており、これらの疾患とその管理に関する理解が深まったことで市場は拡大しています。市場に影響を与える主な要因には、遺伝子治療、モノクローナル抗体治療、免疫グロブリン補充療法の進歩が含まれます。

早期診断と治療を促進するための政府の取り組みと非営利団体の支援は、市場にプラスの影響を与えています。PIDD の新生児スクリーニング プログラムの開発により、早期発見とタイムリーな介入がさらに強化され、患者の転帰が向上しています。

主要な市場推進要因

原発性免疫不全疾患の認識と診断の向上

世界の原発性免疫不全疾患 (PIDD) 市場の重要な推進要因の 1 つは、これらの疾患の認識の高まりと診断の改善です。歴史的に、PIDD は疾患の複雑で多様な性質のために診断が不十分でしたが、最近の医学研究と教育の進歩により、これらの疾患への注目が高まっています。これにより、さまざまな PIDD タイプの識別と分類が増加し、市場の成長に大きく貢献しています。

人口の最大 1% に影響を与える原発性免疫不全症 (PI) の増加は、診断と治療の遅れにより大きな課題を引き起こしています。ジェフリー モデル財団は、認識を高め、患者の転帰を改善するために、ジェフリー モデル センター ネットワーク (JMCN) を設立しました。医師が報告したデータの最近の分析では、2013 年から 2021 年にかけて米国で追跡された患者が 96.3% 増加し、治療のアクセス性が著しく向上したことが明らかになりました。JMCN は、教育を促進し、ケアを標準化し、免疫学の研究の進歩を推進し続けています。

診断、特に遺伝子検査における技術の進歩により、臨床医は免疫不全疾患の正確な性質をより正確に特定できるようになりました。次世代シーケンシング (NGS) や全エクソーム シーケンシングなどのテストは、識別プロセスに革命をもたらし、より迅速かつ包括的な診断につながっています。その結果、PIDDと診断される患者が急増し、治療の需要が高まり、市場拡大をさらに後押ししています。患者擁護に加えて、世界中の医療システムにおける政府の取り組みも、診断と治療の選択肢の改善に貢献しています。いくつかの国では、PIDDを検査する新生児スクリーニングプログラムを実施しており、早期発見と即時介入を確実にしています。これらのプログラムにより、罹患した個人の生存率と生活の質が大幅に改善され、免疫グロブリン療法、遺伝子治療、その他の革新的な治療オプションに対する市場の需要がさらに高まっています。認識が広がり、診断技術が進化するにつれて、医療提供者はPIDDの多様な症状をより適切に認識できるようになりました。早期診断が迅速な治療介入につながるため、この傾向によりPIDD市場が大幅に成長すると予想されます。医療へのアクセスと診断能力が向上している発展途上地域では、PIDDの診断率も上昇し、市場の範囲が拡大すると予想されています。

免疫グロブリン療法の進歩

免疫グロブリン（IG）療法、特に静脈内免疫グロブリン（IVIG）と皮下免疫グロブリン（SCIG）は、PIDDの必須治療法として浮上しています。IG療法の進歩は、免疫力が弱まった患者の生活の質を改善する上でこれらの治療法が重要な役割を果たすため、世界のPIDD市場の主要な原動力となっています。IG療法は体内の不足している抗体を補充し、患者がより効果的に感染症と闘えるようにし、それが今度は需要を促進します。近年、IG療法の開発と管理において大きな進歩がありました。静脈内治療の代替として皮下免疫グロブリン（SCIG）が導入されたことは、画期的な出来事でした。SCIGは、患者に在宅投与の利便性を提供し、頻繁な通院の必要性を減らし、コンプライアンスと全体的な患者体験を改善します。より患者に優しい治療法への移行により、IG療法の使用が世界的に拡大し、市場の成長に貢献しています。

2023年7月20日、血漿由来医薬品の世界的大手メーカーであるGrifolsは、最近完了した第4相試験（NCT04566692）で、XEMBIFYの隔週投与を評価し、主要評価項目を達成したと発表しました。この試験では、この皮下20％免疫グロブリン（SCIg）製品を隔週で投与された原発性免疫不全症（PID）患者は、毎週投与された患者と比較して、非劣性の総免疫グロブリン（Ig）レベルを達成したことが実証されました。さらに、フェーズ 4 試験では、隔週投与と週 1 回投与の両方で同等の安全性と忍容性プロファイルが明らかになりました。この多施設、単一シーケンス、非盲検臨床試験には、米国の 18 施設で 27 人の被験者が参加しました。

IG 療法に対する規制当局の承認と政府の支援により、市場の成長が促進されました。多くの国では、PIDD の管理における IG 製品の重要な役割を考えると、IG 製品の安定供給を確保することの重要性を認識しています。政府と医療機関は、保険適用や補助金など、これらの療法へのアクセスを容易にする対策を実施しています。この規制当局の支援により、市場の拡大が促進され、より多くの患者が必要な治療を受けられるようになります。

PIDD に対する遺伝子療法の出現

原発性免疫不全疾患 (PIDD) に対する画期的な治療法としての遺伝子療法の出現は、市場にとって最も変革的な原動力の 1 つです。遺伝子治療は、これらの疾患の根底にある遺伝子欠陥を矯正し、長期的または永久的な治療をもたらす可能性を秘めています。この進歩により、PIDD 治療の焦点は症状管理から疾患の根本原因への対処へと大きくシフトし、これらの疾患の治療方法にパラダイム シフトをもたらしました。PIDD の遺伝子治療の基本的な前提は、欠陥のある遺伝子の機能的なコピーを患者の細胞に導入し、それによって正常な免疫システムの機能を回復することです。遺伝子治療の初期の成功は、特に「バブル ボーイ」症候群として知られる重症複合免疫不全症 (SCID) および慢性肉芽腫症 (CGD) の治療で顕著でした。以前は生命を脅かし治療が難しいと考えられていたこれらの形態の PIDD は、遺伝子治療に対して有望な反応を示し、さらなる研究とより広範な応用への道を開きました。

出生時から免疫システムを著しく損なう SCID は、歴史的に骨髄移植や生涯にわたる免疫グロブリン療法などの治療を必要としてきました。しかし、遺伝子治療の臨床試験では、SCID の原因となる欠陥遺伝子を置換することで、患者の免疫機能を効果的に回復させ、生活の質を大幅に改善できることが実証されています。CGD の治療でも同様のブレークスルーが見られ、免疫反応を阻害する欠陥遺伝子を修正することで、遺伝子治療により感染症の重症度と頻度を軽減することに成功しています。

遺伝子治療が幅広い PIDD タイプに対応できる可能性は、さらなる研究と投資を促進しています。バイオ医薬品企業は、X 連鎖無ガンマグロブリン血症 (XLA) やウィスコット アルドリッチ症候群など、さまざまな形態の PIDD に対する遺伝子治療の有効性を探る臨床試験を積極的に進めています。これらの進展は、投資家や医療提供者から大きな関心を集めています。遺伝子治療は PIDD の治療環境に革命をもたらし、これらの生涯にわたる疾患に対する永続的な解決策への希望を与える可能性があるからです。米国食品医薬品局（FDA）や欧州医薬品庁（EMA）などの規制当局は、遺伝子治療の開発を強力に支援しており、有望な候補にファストトラック指定や希少疾病用医薬品のステータスを与えています。この規制当局の支援により、承認プロセスが加速し、企業がPIDDの遺伝子治療の研究開発に投資し続けることが奨励されます。この分野でのイノベーションのペースが速まることで、今後数年間でPIDD市場は大幅に成長すると予想されています。

主要な市場課題

治療費の高さと先進的治療法へのアクセスの欠如

世界の原発性免疫不全症（PID）市場が直面している主要な課題の1つは、特に医療インフラが限られている地域では、これらの疾患の治療に関連する費用の高さです。免疫グロブリン補充療法や遺伝子治療などの先進的治療法は、法外な費用がかかる可能性があり、世界の人口のかなりの部分には利用できない。発展途上地域の多くの医療制度は資金不足で、先進国では一般的な最先端の治療を患者に提供する財源がない。その結果、これらの地域で原発性免疫不全症を患っている人は適切な診断や治療を受けられない可能性があり、罹患率や死亡率が上昇する。これらの高額な治療に対する保険適用は限られていることが多く、患者とその家族に経済的負担をかけている。政府のプログラムでこれらの費用の一部を相殺できる可能性があるにもかかわらず、官僚主義の非効率性や都市部と農村部の間の医療アクセスの格差が、問題をさらに悪化させている。遺伝子治療などの革新的な治療法が出現し、治癒的ソリューションを提供する中、経済的な障壁は市場にとって依然として重大な課題であり、世界規模での導入と公平な治療へのアクセスを遅らせています。

原発性免疫不全疾患の診断の遅れと誤診

世界の原発性免疫不全疾患市場における重大な課題は、これらの疾患の診断の遅れと頻繁な誤診であり、深刻な健康上の合併症や患者の生活の質の低下につながる可能性があります。多くの原発性免疫不全疾患は、一般的な感染症や自己免疫疾患に似た症状を呈するため、医療提供者は根本的な原因を見落としがちです。医療資源が限られている地域では、遺伝子検査や専門的な免疫学的評価などの診断ツールが不足しています。これにより、タイムリーな介入と管理に不可欠な適切な診断が遅れます。十分に発達した医療システムであっても、医師が原発性免疫不全症を認識または疑うための十分な訓練を受けていない場合があり、その結果、誤診または過少診断につながります。医療専門家と一般市民の両方を対象とした不十分な啓発キャンペーンがこの問題の一因となり、患者が長期間にわたって未治療または不適切な治療を受けることになります。その結果、これらの患者はしばしば再発性感染症や合併症を経験し、医療費がさらに増加し、長期的な予後に悪影響を及ぼします。この課題に対処するには、世界的に適切な診断技術に対する認識、教育、アクセスを高める必要があります。

主要な市場動向

新生児スクリーニング プログラムの拡大

原発性免疫不全症 (PIDD) の新生児スクリーニング プログラムの拡大は、早期診断がタイムリーな介入とこれらの疾患のより適切な管理につながるため、市場成長の大きな原動力となっています。新生児スクリーニング プログラムは、PIDD を持って生まれた乳児を特定し、早期治療を可能にし、長期的な結果を改善する上で極めて重要な役割を果たしてきました。これらのプログラムは、認知度の高まり、政府の支援、スクリーニング技術の進歩に後押しされて、世界中で急速に拡大しています。米国などの国では、重症複合免疫不全症 (SCID) の新生児スクリーニングが標準的な方法となっています。PIDD の最も重篤な形態の 1 つである SCID は、治療せずに放置すると、乳児期初期に生命を脅かす感染症を引き起こす可能性があります。しかし、新生児スクリーニングによる早期発見により、骨髄移植や遺伝子治療などの即時介入が可能になり、生存率を大幅に改善できます。米国のいくつかの州で、SCID が通常の新生児スクリーニング プログラムに含められたことで、早期診断が大幅に増加し、診断ツール、治療、フォローアップ ケア サービスの重要な市場成長をもたらしました。

ヨーロッパやアジア太平洋などの他の地域も、新生児スクリーニング パネルを PIDD にまで拡大することでこれに追随しています。たとえば、ヨーロッパのいくつかの国では、PIDD を国の新生児スクリーニング プロトコルに含めるパイロット プログラムを開始しています。この傾向は、疾患の早期発見により治療および治療介入の需要が高まるため、PIDD 市場の大幅な成長を促進すると予想されています。

新生児スクリーニング プログラムの拡大には、技術の進歩も重要な役割を果たしています。次世代シーケンシング (NGS) などの遺伝子検査技術の向上により、PIDD を含むさまざまな遺伝子疾患のより正確で効率的なスクリーニングが可能になります。これらの技術により、医療提供者は新生児の PIDD を迅速かつ正確に診断し、罹患した乳児が可能な限り早期に適切な治療を受けられるようにすることができます。遺伝子検査の費用が安くなったことで、発展途上国でも新生児スクリーニング プログラムを利用しやすくなり、市場の成長をさらに促進しています。政府主導の取り組みに加えて、非営利団体や支援団体も PIDD の新生児スクリーニング プログラムの拡大を積極的に推進しています。ジェフリー・モデル財団や免疫不全財団 (IDF) などの組織は、早期発見の重要性についての認識を高め、研究に資金を提供し、医療システムと協力してスクリーニング プロトコルを実施する上で重要な役割を果たしてきました。これらの取り組みは、新生児スクリーニング プログラムのより広範な採用を推進するのに役立ち、PIDD 市場の成長を直接サポートしています。

診断における技術的進歩

診断における技術的進歩により、これらの状態をより正確に、より簡単かつ迅速に特定できるようになり、世界の原発性免疫不全疾患 (PIDD) 市場が再編されています。400 種類を超える PIDD の複雑さを考えると、診断は従来、時間がかかり、困難なプロセスでした。しかし、遺伝子検査と分子生物学の革新により、この状況は一変し、患者の転帰を改善するために不可欠な早期発見とタイムリーな治療が可能になっています。

歴史的に、PIDD を診断するには、医療提供者が症状を観察し、免疫学的検査を実施し、家族歴を分析する必要がありました。これらの方法はある程度効果的でしたが、時間がかかり、正確性に欠けることが多かったです。遺伝的原因を直接特定するのではなく、症状のパターンと臨床的疑いに依存していました。次世代シーケンシング (NGS) 技術の登場により、このプロセスは大幅に改善されました。NGS により、広範かつ詳細な遺伝子分析が可能になり、免疫不全疾患の原因となる特定の変異をはるかに高速かつ正確に特定できます。このアプローチにより、従来の方法では達成できなかったレベルの精度が実現します。

全エクソームシーケンシング (WES) と全ゲノムシーケンシング (WGS) は、PIDD の診断に大きな影響を与えてきました。これらの技術は、個人のゲノムのかなりの部分または全体を調べ、免疫不全を引き起こすまれで複雑な変異を特定できるようにします。何年も診断されなかった可能性のある患者は、より早く、より正確な診断を受けることができ、より迅速な治療介入につながります。診断精度の向上に加えて、これらの進歩は、診断されていない、または誤診された症例による不必要な検査や長期の入院を回避することで、医療費を削減します。遺伝子検査技術の利用可能性と手頃な価格の拡大により、これらのツールは世界中でよりアクセスしやすくなり、PIDD診断市場の需要をさらに押し上げています。この技術シフトは、最終的にPIDDのより良い管理と治療に貢献し、市場の成長にプラスの影響を与えています。

セグメント別インサイト

疾患別インサイト

疾患に基づいて、抗体欠乏セグメント障害が現在、世界のPIDD市場を支配しています。このカテゴリには、感染症に対する効果的な免疫反応に不可欠な免疫グロブリンの産生能力の低下を主な特徴とするさまざまな状態が含まれます。分類不能型免疫不全症 (CVID)、X 連鎖無ガンマグロブリン血症 (XLA)、高 IgM 症候群などの抗体欠乏症の有病率と影響により、これらの疾患は PIDD 市場の成長に大きく貢献しています。抗体欠乏症が優位に立っている主な要因の 1 つは、他の種類の PIDD と比較して有病率が高いことです。研究によると、抗体欠乏症はすべての PIDD 症例のかなりの割合を占めており、CVID は最も一般的な形態の 1 つです。この有病率の上昇により、診断と治療を必要とする患者数が増加し、治療介入、特に免疫グロブリン補充療法の需要が高まっています。

抗体欠乏症の効果的な管理に対する強い臨床ニーズにより、抗体欠乏症の市場優位性がさらに強固になっています。これらの疾患を持つ患者は、免疫力が低下しているため、再発性感染症、自己免疫疾患、悪性腫瘍のリスクが高まります。そのため、患者の転帰を改善するには、タイムリーな診断と適切な治療戦略が不可欠です。

地域別インサイト

北米は現在、いくつかの重要な要因によって世界の原発性免疫不全疾患 (PIDD) 市場を支配しています。この地域は、高度な医療インフラ、高いレベルの研究開発投資、医療専門家や一般の人々の間での PIDD に対する認識の高まりを誇っています。特に米国は、免疫疾患に焦点を当てた専門の医療提供者と研究機関の広範なネットワークを備えているため、この優位性において重要な役割を果たしています。北米が市場で主導的地位を占める大きな要因の 1 つは、原発性免疫不全疾患の有病率が高いことです。認識が高まり、遺伝子検査がより利用しやすくなるにつれて、PIDD と診断される人が増え、効果的な治療オプションの需要が高まります。大規模な患者集団と確立された医療システムの存在により、患者はタイムリーな診断と適切な治療を受けることができます。

最近の開発

• 2023年12月、特殊な血漿由来生物製剤の製造、販売、開発に注力する総合バイオ医薬品企業であるADMA Biologics, Inc.は、米国食品医薬品局（FDA）が公衆衛生サービス法第351条（a）に基づいて提出したBIVIGAMの追加生物製剤ライセンス申請を承認したことを発表しました。このFDAの承認は、市販後コミットメントの一環として義務付けられた小児評価の最終研究報告書が完了したことを意味します。この承認により、BIVIGAMの処方情報が更新され、体液性免疫不全症（PI）の主な適応症が2歳以上の小児患者に拡大されます。
• 2024年6月17日、血漿由来医薬品の世界的大手メーカーであるGrifolsは、Grifolsグループの子会社であるBiotestが、原発性免疫不全症（PID）の治療を目的とした革新的な静脈内免疫グロブリン（Ig）療法であるYimmugoについて、米国食品医薬品局（FDA）の承認を受けたと発表しました。Biotestが開発したYimmugoの導入により、業界をリードするGrifolsの静脈内および皮下Ig治療の強力なポートフォリオが強化されます。この承認は、免疫不全症（免疫系の構成要素が欠如または機能不全に陥っている状態）やその他のさまざまな医学的問題に対処するための血漿由来療法の需要が高まっている時期に行われました。
• 2024年4月29日、希少免疫系疾患を持つ人々の生活の向上に取り組んでいる企業であるX4 Pharmaceuticalsは、米国食品医薬品局（FDA）がXOLREMDI（マボリキサフォル）カプセルを承認したことを発表しました。この薬は、WHIM症候群（疣贅、低ガンマグロブリン血症、感染症、および骨髄腫）と診断された12歳以上の患者に適応し、循環する成熟好中球とリンパ球のレベルを高めることを目的としています。選択的 CXC ケモカイン受容体 4 (CXCR4) 拮抗薬である XOLREMDI は、CXCR4 経路の機能不全に起因する稀な複合原発性免疫不全症および慢性好中球減少症である WHIM 症候群の患者向けに特別に設計された初の治療薬です。WHIM 症候群の患者は、通常、好中球 (好中球減少症) およびリンパ球 (リンパ球減少症) の血中数が少なく、重篤な感染症や頻繁な感染症を引き起こします。

主要市場プレーヤー

• Baxter International Inc.
• CSL Behring LLC
• 武田薬品工業株式会社
• Octapharma AG
• Grifols, SA
• Kedrion SpA
• Bio Products Laboratory Ltd.
• LFB SA
• ADMA Biologics, Inc.
• Astellas Pharma Inc.