RNA 標的小分子創薬市場 - 2018 年～ 2028 年の世界産業規模、シェア、傾向、機会、予測、適応症別 (がん、感染症、代謝性疾患、神経疾患、その他)、エンドユーザー別 (製薬およびバイオ医薬品企業、学術研究機関、その他)、地域別、競合状況別

実際、2020年にUSFDAは55の医薬品を承認しましたが、そのうち65％以上が低分子治療薬でした。これらの医薬品の大部分は、従来どおりタンパク質を標的として開発されたことは注目に値します。

RNA関連疾患の罹患率の増加

RNA関連疾患の罹患率の増加は、世界のRNA標的低分子医薬品発見市場の成長の主要な推進力の1つです。RNAはさまざまな細胞プロセスで重要な役割を果たしており、RNA機能の調節不全は、がん、遺伝性疾患、ウイルス感染などのさまざまな疾患につながる可能性があります。これらの疾患の罹患率は増加しており、RNA標的低分子医薬品の需要が高まっています。RNA標的低分子医薬品は、RNA関連疾患の治療に有望なアプローチを提供します。小分子は特定のRNA標的に選択的に結合し、その活性を調節することができるため、RNA調節異常によって引き起こされる疾患に対する潜在的な治療アプローチとなります。たとえば、RNA標的小分子薬は、特に従来の化学療法が効果的でない場合に、がんの治療において有望な結果を示しています。また、嚢胞性線維症などのRNA異常によって引き起こされる遺伝性疾患の治療にも可能性を示しています。RNA関連疾患の罹患率の増加により、RNA標的小分子創薬研究への注目が高まっています。多くの製薬会社、新興企業、研究機関がこの分野に多額の投資を行っており、市場の成長を牽引しています。

RNA生物学の進歩

RNA生物学の進歩は、世界のRNA標的小分子創薬市場の成長に重要な役割を果たしてきました。ハイスループットシーケンシングや遺伝子編集などの技術の進歩により、RNA生物学に対する理解が大幅に深まりました。これにより、新しいRNA標的が特定され、新しいRNA標的低分子薬が開発されました。RNA生物学の進歩により、研究者はRNA分子が疾患に寄与するメカニズムをより深く理解できるようになりました。この理解により、以前は未知であった、または十分に理解されていなかった新しいRNA標的が特定されました。新しいRNA標的の発見により、新薬発見の新たな機会が開かれ、新しいRNA標的低分子薬の開発につながりました。さらに、RNA生物学の進歩により、RNA標的低分子薬の発見のための新しい技術とツールの開発につながっています。たとえば、ハイスループットスクリーニング技術の進歩により、研究者は大規模な化合物ライブラリをスクリーニングして、潜在的なRNA標的薬を迅速に特定できるようになりました。これにより、創薬プロセスが加速され、新薬をより効率的に開発できるようになりました。RNA生物学の進歩により、特異性と効力が向上したRNA標的低分子薬の開発も可能になりました。 RNA 分子の構造と機能を理解することで、研究者は特定の RNA ターゲットに選択的に結合し、その活性を調節する小分子を設計できます。

RNA 標的創薬研究への資金の増加

RNA 標的創薬研究への資金の増加は、世界の RNA 標的小分子創薬市場の成長に大きな影響を与えます。RNA 標的小分子薬は、がん、遺伝性疾患、ウイルス感染など、さまざまな疾患の治療に有望なアプローチを提供します。ただし、これらの薬の開発は複雑なプロセスであり、研究開発に多大な投資が必要です。RNA 標的創薬研究への資金の増加は、創薬プロセスを加速し、成功の可能性を高めるのに役立ちます。資金は、RNA ターゲットの特定と検証、新しいスクリーニング技術の開発、小分子の設計、前臨床および臨床研究の実施に関する研究をサポートできます。さらに、資金の増加は、トップクラスの研究者や科学者をこの分野に引き付けるのに役立ち、RNA 標的創薬研究におけるさらなる革新とブレークスルーにつながります。資金が利用可能であれば、学界と産業界の連携も促進され、より効率的で効果的な創薬プロセスにつながります。政府、非営利団体、製薬会社など、いくつかの組織がRNA標的創薬研究に多額の投資を行っています。たとえば、米国国立衛生研究所（NIH）は、RNAに焦点を当てたAccelerating Medicines PartnershipやBlueprint Neurotherapeutics Networkなど、RNA標的創薬の加速を目的としたいくつかのイニシアチブを立ち上げました。これらのイニシアチブは、この分野で働く研究者に多大な資金とリソースを提供します。

パーソナライズ医療の需要の高まり

パーソナライズ医療の需要の高まりは、世界のRNA標的小分子創薬市場の成長の重要な原動力です。個別化医療は、患者の遺伝子構成、ライフスタイル、環境を考慮し、各患者の個々の特性に合わせて治療をカスタマイズすることを目的としています。RNA を標的とした低分子医薬品は、患者の病気に関係する特定の RNA 分子を選択的に標的とすることができるため、個別化医療にとって有望なアプローチとなります。RNA を標的とした低分子医薬品は、個々の患者の遺伝子プロファイルに合わせて設計できるため、より効果的な治療とより良い患者の転帰につながります。たとえば、がん患者は、腫瘍の成長を促進する特定の RNA 変異を持っている可能性があります。RNA を標的とした低分子医薬品は、この変異を特に標的とするように設計できるため、より効果的な治療と副作用の減少につながります。さらに、RNA を標的とした低分子医薬品は、特定の RNA 異常によって引き起こされる希少疾患の治療に使用できます。これらの医薬品は少量で開発および製造できるため、個別化医療に最適です。個別化医療の需要の高まりは、ゲノム医療の進歩、患者の意識の高まり、より個別化されたケアに対する需要、個別化治療の開発および製造技術の向上など、いくつかの要因によって推進されています。多くの製薬会社や新興企業は、パーソナライズされた医療の需要の高まりに対応するため、RNA を標的とした低分子医薬品の発見研究に投資しています。これらの企業は、RNA 生物学、ハイスループット スクリーニング技術、計算手法の進歩を活用して、パーソナライズされた RNA を標的とした低分子医薬品を開発しています。

RNA を標的とした医薬品の発見に注力する新興企業や中小企業の増加

RNA を標的とした医薬品の発見に注力する新興企業や中小企業の増加は、世界の RNA を標的とした低分子医薬品の発見市場の成長の重要な原動力です。新興企業や中小企業は、RNA を標的とした医薬品の発見研究を前進させ、革新的な治療法を市場に投入する上で重要な役割を果たしています。新興企業や中小企業は、多くの場合、より機敏で、医薬品の発見に対する新しい技術やアプローチを迅速に採用することができます。これらの企業は、RNA 生物学のニッチな分野に焦点を当てることができるため、大手製薬会社が見落としていた可能性のある RNA ターゲットを特定して開発することができます。さらに、新興企業や中小企業は、ベンチャーキャピタリスト、政府機関、非営利団体から資金や支援を受けることが増えています。この資金により、これらの企業は研究開発に投資し、RNA 標的の低分子医薬品のパイプラインを前進させることができます。RNA 標的の創薬分野における新興企業や中小企業の台頭は、競争の激化にもつながり、イノベーションを促進し、創薬プロセスの効率を向上させています。この競争は、より手頃な価格で入手しやすい RNA 標的の低分子医薬品の開発にもつながり、世界中の患者に利益をもたらす可能性があります。RNA 標的の創薬に焦点を当てたいくつかの新興企業や中小企業は、すでにこの分野で大きな進歩を遂げています。これらの企業は、革新的なスクリーニング プラットフォームを開発し、新しい RNA ターゲットを特定し、有望な RNA 標的低分子薬を前臨床および臨床試験に進めています。

最近の開発

• 2021 年、米国 FDA は、原発性高シュウ酸尿症 1 型の治療薬として、初の RNA 標的低分子薬である Lumasiran を承認しました。Lumasiran は、このまれな遺伝性疾患の患者に蓄積するシュウ酸の生成に関与する酵素をコードする RNA を標的にして分解します。この承認は、RNA 標的創薬分野にとって重要なマイルストーンとなります。
• 2020 年、Alnylam Pharmaceuticals は、米国 FDA が承認した初の RNA 標的低分子薬である Lumasiran を発売しました。ルマシランは、腎障害や腎不全につながる可能性がある稀な遺伝性疾患である原発性高シュウ酸尿症 1 型の治療薬として適応があります。
• 2019 年、Alnylam Pharmaceuticals 社は、急性肝性ポルフィリン症の治療薬として RNA を標的とする低分子薬 Givosiran を発売しました。Givosiran は、この稀な遺伝性疾患の患者における毒性ヘム中間体の生成に関与する酵素をコードする RNA を標的とし、分解することで作用します。
• 2021 年、ノバルティスは、高コレステロールの治療薬として RNA を標的とする低分子薬 Inclisiran を発売しました。インクリシランは、血中のコレステロール値を調節するタンパク質である PCSK9 をコードする RNA を標的とし、分解します。

市場セグメンテーション

世界の RNA 標的小分子創薬市場は、適応症、エンドユーザー、地域、競合状況によって分類できます。適応症に基づいて、市場はがん、感染症、代謝性疾患、神経疾患、その他に分類できます。エンドユーザーに基づいて、市場は製薬およびバイオ医薬品会社、学術研究機関、その他に分類できます。

市場プレーヤー

Accent Therapeutics、Anima Biotech Inc.、Arrakis Therapeutics、AstraZeneca、Epics Therapeutics、Expansion Therapeutics、Hoffmann-La Roche Ltd.、H3 Biomedicine Inc.、PTC Therapeutics、Ribometrix、Servier Laboratories、Skyhawk Therapeutics、Inc. は、グローバル RNA ターゲット小分子創薬市場で活動している主要プレーヤーの一部です。