塩基編集市場 - 世界の業界規模、シェア、傾向、機会、予測、製品とサービス別（製品（プラットフォーム、キットと試薬、プラスミド、塩基編集ライブラリ）、サービス（gRNA設計、細胞株エンジニアリング、その他のサービス））、ティア別（DNA塩基編集、RNA塩基編集）、ターゲット塩基別（シトシン塩基編集、アデニン塩基編集）、アプリケーション別（医薬品の発見と開発、農業、獣医）、エンドユーザー別（製薬およびバイオテクノロジー企業、学術研究機関、契約研究機関）、地域別、競合別、2019年～2029年予測

市場概要

世界の塩基編集市場は2023年に2億8,102万米ドルと評価され、2029年までの予測期間中に15.64%のCAGRで目覚ましい成長を遂げると予想されています。

この革新的なアプローチには、触媒的に不活性なCasタンパク質（Cas9またはCas12aなど）と脱アミノ化酵素（シチジン脱アミノ化酵素またはアデニン脱アミノ化酵素など）を含む融合タンパク質が含まれます。Casタンパク質は塩基エディターをターゲットDNA配列に導き、脱アミノ化酵素は塩基の化学変換を触媒します。短い RNA 分子に導かれる塩基編集は、DSB を誘発したり相同性誘導修復メカニズムに頼ったりすることなく、単一の塩基を正確に修正します。塩基編集には、CRISPR-Cas9 と比較して、高効率、特異性、および最小限のオフターゲット効果など、いくつかの利点があります。これらの利点により、塩基編集は点突然変異の修正、特定のヌクレオチド変更の導入、および遺伝子機能の調整のための有望なツールとなっています。

塩基編集を含むゲノム編集技術は継続的に進化しており、さまざまな分野にその用途が拡大しています。ヒトの治療において、塩基編集は、疾患を引き起こす突然変異を標的とすることで、遺伝性疾患、慢性疾患、および遺伝性疾患に対処する可能性を示しています。さらに、塩基編集はバイオテクノロジーにも応用されており、機能ゲノミクス研究、創薬、およびバイオプロダクションを促進します。農業において、塩基編集は、作物の改良、耐病性、および形質改変に有望です。塩基編集技術はゲノム編集の革新を推進し、ヘルスケア、バイオテクノロジー、および農業のさまざまな用途に正確なソリューションを提供しています。研究開発の取り組みが続く中、塩基編集は遺伝性疾患の解決や複数の業界における科学的発見の推進に重要な役割を果たすことが期待されています。

主要な市場推進要因

ゲノム編集技術の進歩

CRISPR-Cas9 システムはゲノム編集に革命をもたらし、研究者に正確かつ効率的な DNA 操作のための強力なツールを提供しています。細菌の免疫機構に由来するこのシステムは、特定の DNA 配列を標的とした変更を可能にするため、遺伝子工学や研究で広く採用されています。シトシン塩基エディター (CBE) やアデニン塩基エディター (ABE) などの塩基編集技術は、二本鎖切断を引き起こすことなく個々の DNA 塩基を正確に変更できるようにすることで、ゲノム編集機能をさらに強化します。最近の画期的な進歩であるプライム編集は、CRISPR-Cas9 と逆転写酵素を組み合わせて、比類のない柔軟性と精度で DNA 配列を挿入、削除、または置換し、従来の方法に革命をもたらしました。

ゲノム編集の特異性を高めるための取り組みにより、Cas9 酵素の改変やガイド RNA 設計の最適化などの戦略が開発されました。これらの進歩により、オフターゲット効果が最小限に抑えられ、遺伝子改変の精度が確保されます。ウイルスベクターやナノ粒子などの送達システムの改良により、細胞や組織へのゲノム編集ツールの標的送達が容易になり、効率が向上し、免疫反応が減少します。

マルチプレックスゲノム編集技術により、単一細胞内の複数のゲノム遺伝子座を同時に改変できるため、複雑な遺伝子改変や機能ゲノミクス研究が可能になります。in vivo ゲノム編集技術は、生体内でゲノムを直接改変することで、遺伝性疾患、がん、その他の疾患の治療の可能性を提供します。デリバリー方法と遺伝子編集ツールの進歩により、前臨床および臨床環境での生体内編集アプローチの探求が可能になり、世界の塩基編集市場の進歩が促進されました。

遺伝性疾患と慢性疾患の発生率の上昇

細菌の免疫メカニズムに由来する CRISPR-Cas9 システムは、ゲノム編集に革命をもたらし、標的遺伝子改変のための正確で効率的なツールを研究者に提供しています。従来の方法とは異なり、CRISPR-Cas9 は特定の DNA 配列を正確に標的とすることができるため、遺伝子工学および研究において非常に貴重です。塩基編集技術により、二本鎖切断を引き起こすことなく個々の DNA 塩基を正確に変更できるようになり、ゲノム編集機能がさらに強化されました。シトシン塩基エディター（CBE）やアデニン塩基エディター（ABE）などの技術は、一塩基置換を容易にし、ゲノム編集アプリケーションの範囲を大幅に拡大します。

プライム編集はゲノム編集における最近のブレークスルーであり、CRISPR-Cas9 システムと逆転写酵素を組み合わせることで、二本鎖切断を必要とせずに正確な DNA 配列の変更を可能にします。プライム編集は従来の方法と比較して柔軟性と精度が高く、遺伝子操作の新たな可能性を切り開きます。

ゲノム編集ツールの特異性を高める取り組みにより、Cas9 酵素の改変、ガイド RNA 設計の最適化、高忠実度編集プラットフォームの開発など、さまざまな戦略が生まれました。これらの進歩は、オフターゲット効果を最小限に抑え、ゲノム編集技術の精度を向上させることを目的としています。

デリバリー システムは、細胞や組織へのゲノム編集ツールの効率的かつ標的を絞ったデリバリーにおいて重要な役割を果たします。ウイルスベクター、ナノ粒子、脂質ナノ粒子、およびその他の送達媒体は、送達効率を高め、ゲノム編集アプリケーションに関連する免疫反応を軽減するように最適化されています。

マルチプレックスゲノム編集技術により、単一細胞内の複数のゲノム遺伝子座の同時変更が可能になり、複雑な遺伝子改変と機能ゲノミクス研究が容易になります。CRISPRアレイ、マルチプレックスガイドRNAライブラリ、コンビナトリアルゲノム編集戦略などの技術が、マルチプレックスゲノム編集を可能にするために開発されました。

in vivoゲノム編集技術により、生体内でゲノムを直接変更できるため、遺伝性疾患、がん、その他の疾患の治療への応用が期待されます。送達方法と遺伝子編集ツールの進歩により、前臨床および臨床環境でin vivo編集アプローチを調査できるようになりました。ゲノム編集技術、送達システム、およびマルチプレックス編集アプローチの継続的な進歩により、ゲノム編集の範囲と潜在的な用途が拡大しました。これらのイノベーションは、さまざまな遺伝病や障害に対処する上で有望であり、医学、農業、バイオテクノロジーの進歩への道を開きます。

バイオテクノロジーと農業におけるアプリケーションの拡大

塩基編集は、革新的なゲノム編集技術であり、研究者に比類のない精度で DNA 配列を操作するための正確なツールを提供します。そのアプリケーションはさまざまな分野に及び、基礎研究、創薬、バイオプロダクション、農業、動物育種の進歩に貢献しています。基礎研究では、塩基編集により、個々のヌクレオチドに変異や変更を正確に導入できるため、遺伝子機能、細胞経路、疾患メカニズムの研究が容易になります。この機能は、基本的な生物学的プロセスを明らかにし、遺伝子制御の複雑さを解明するのに役立ちます。

塩基編集は、創薬において非常に重要な役割を果たします。精密な遺伝子改変を施した細胞モデルや動物モデルを作成することで、研究者は候補薬が特定の遺伝的背景に与える影響を調査できます。このアプローチにより、新しい薬物ターゲットの特定、治療介入の最適化、創薬パイプラインの合理化が加速します。

バイオプロダクションと産業バイオテクノロジーでは、塩基編集によって微生物株の最適化とバイオプロセスの効率が向上します。生産性や代謝効率の向上など、望ましい特性を持つ微生物を設計することで、塩基編集はバイオ燃料生産、バイオレメディエーション、産業発酵などのプロセスを改善し、持続可能なバイオテクノロジーの実践を促進します。

塩基編集は、家畜の精密育種やゲノム編集にも期待されています。病気への耐性や生産性の向上など、標的を絞った遺伝子改変を導入することで、塩基編集技術は望ましい特性を持つ家畜の品種開発を可能にし、動物の健康、福祉、農業生産性の向上に役立ちます。規制当局や政策立案者からのサポートは、塩基編集技術の責任ある導入に不可欠です。明確な規制枠組みは確実性をもたらし、塩基編集を研究、製品開発、商業化の取り組みに統合することを容易にします。学術機関、バイオテクノロジー企業、農業組織、政府機関間のコラボレーションは、塩基編集の分野でのイノベーションと技術移転を促進します。これらのパートナーシップは知識、リソース、専門知識の交換を促進し、バイオテクノロジーおよび農業セクターにおける塩基編集技術の開発と展開を加速します。

塩基編集は、さまざまな分野にわたる幅広い用途を持つ強力なツールセットです。研究が進み、規制サポートが強化されるにつれて、塩基編集技術の需要が急増し、バイオテクノロジー、農業、その他の分野でのイノベーションと進歩がさらに促進されると予想されます。

主要な市場の課題

オフターゲット効果

オフターゲット効果は、塩基編集ツールが意図したターゲット サイト以外の DNA 配列を誤って変更した場合に発生します。これらの意図しない突然変異は、生物への潜在的な危害や遺伝子機能の意図しない変化など、予測できない結果をもたらす可能性のある遺伝子変化を引き起こす可能性があります。オフターゲット効果は、特に塩基編集の治療用途において安全性の懸念を引き起こします。意図しない突然変異の導入は、新しい疾患の発症、正常な細胞プロセスの混乱、または生物の表現型の意図しない変化などの有害な影響につながる可能性があります。オフターゲット効果は、塩基編集技術の特異性を損なう可能性があり、ゲノム編集用途における精度と信頼性を制限する可能性があります。

オフターゲット効果を最小限に抑えることは、特に安全性が最も重要である治療のコンテキストにおいて、塩基編集ツールの精度と有効性を確保するために不可欠です。ゲノム配列の複雑さと、オフターゲット効果を予測するために使用される計算アルゴリズムの制限により、潜在的なオフターゲット部位を特定することは困難です。塩基編集ツールの特異性を正確に評価するには、実験による検証が必要になることが多く、これには時間がかかり、リソースを大量に消費する可能性があります。オフターゲット効果に関する懸念は、塩基編集療法および製品の規制承認プロセスに影響を与える可能性があります。規制当局は、塩基編集技術のリスクと利点を評価し、臨床現場での安全な使用を確保するために、オフターゲット効果の評価を含む包括的な安全性と有効性のデータを求めています。オフターゲット効果に対処するには、編集の特異性が向上し、意図しない突然変異の傾向が低減した塩基編集ツールの開発が必要です。研究者は、塩基編集プラットフォームの特異性を高め、オフターゲット効果を最小限に抑えるための新しい戦略とエンジニアリングアプローチを積極的に模索しています。

効率と精度

塩基編集技術は、ゲノム内の特定の DNA 塩基を正確に変更することを目的としています。ただし、高い編集効率、つまり目的の編集が成功する細胞の割合を達成することは困難な場合があります。編集効率を高めることは、十分な割合の標的細胞が目的の遺伝子改変を受けることを保証するために不可欠です。効率を最適化するとともに、精度を維持することがオフターゲット効果を最小限に抑えるために最も重要です。オフターゲット効果は、塩基編集者が意図したターゲットサイト以外の DNA 配列を誤って変更した場合に発生します。塩基編集ツールの精度を向上させることで、意図しない突然変異のリスクを軽減し、遺伝子改変の精度を確保できます。塩基編集の効率と精度は、ターゲット部位の周囲の配列コンテキストによって異なる場合があります。一部の DNA 配列は他の配列よりも編集しやすい場合がありますが、特定の配列モチーフはオフターゲット効果の影響を受けやすい場合があります。配列コンテキスト依存性を理解して克服することは、さまざまなゲノム領域にわたる塩基編集結果を最適化するために不可欠です。ゲノム内のターゲット部位へのアクセス性は、塩基編集の効率と精度に影響を与える可能性があります。高度に圧縮されているかアクセスできないゲノム領域は、塩基編集者がアクセスして変更するのに課題をもたらす可能性があります。ターゲット部位へのアクセス性に対する障壁を克服することは、効率的で正確な編集結果を達成するために必要です。

塩基編集タンパク質やガイド RNA などの塩基編集コンポーネントをターゲット細胞や組織に効率的に送達することは、最適な編集効率と精度を達成するために不可欠です。ターゲット細胞での塩基編集ツールの十分な取り込みと活性を保証する効果的な送達方法を開発することは、この分野で依然として課題となっています。編集の特異性と効率性のバランスをとることは不可欠です。特異性を高めるには、オフターゲット効果を最小限に抑えるための追加のエンジニアリングが必要になる場合がありますが、これは編集効率を犠牲にすることがあります。さまざまなアプリケーションで塩基編集の結果を最適化するには、特異性と効率性の適切なバランスをとることが必要です。

主要な市場動向

送達方法の進歩

アデノ随伴ウイルス (AAV) やレンチウイルスなどのウイルスベクターは、塩基編集コンポーネントをターゲット細胞に送達するために広く使用されています。ウイルスベクターの設計とエンジニアリングの継続的な進歩により、ベクターの安定性、形質導入効率、組織特異性が向上し、塩基編集ツールをより正確かつ効果的に送達できるようになりました。脂質ナノ粒子、ポリマーベースのナノ粒子、細胞浸透ペプチドなどの非ウイルス送達システムは、塩基編集コンポーネントを送達するための代替アプローチを提供します。これらのシステムは、ウイルスベクターよりもコスト効率が高く、拡張性が高いことが多く、カスタマイズして細胞タイプ固有の標的化と塩基編集ペイロードの制御された放出を実現できます。ナノテクノロジーに基づく方法は、ナノ粒子のユニークな特性を利用して、細胞膜や血液脳関門などの生物学的障壁を越えて塩基編集コンポーネントを送達しやすくします。

標的リガンドと保護コーティングによるナノ粒子の機能化は、細胞への取り込みを高め、免疫原性を減らし、ペイロードの安定性を改善します。細胞から放出される細胞外輸送体であるエクソソームは、標的細胞に塩基編集コンポーネントを送達するための天然の輸送体として期待されています。

エクソソームは、標的リガンドを表面に表示するように設計できるため、オフターゲット効果を最小限に抑えながら、特定の細胞タイプと組織に標的を絞って送達できます。電気穿孔、マイクロインジェクション、超音波による送達などの物理的方法により、機械的または電気的手段で塩基編集コンポーネントを標的細胞に直接導入できます。これらの方法は、ウイルスベクターや複雑な製剤を必要とせずに塩基編集ツールを迅速かつ効率的に送達できるため、特定の研究および治療用途に適しています。生体内送達戦略は、塩基編集コンポーネントを生体内の標的組織および臓器に直接送達することを目的としています。生体内送達方法の進歩には、組織特異的な標的戦略、全身投与経路、および生理学的障壁を回避して塩基編集ペイロードの効率的な取り込みと分布を実現するように設計された生体適合性送達媒体が含まれます。

セグメント別インサイト

標的塩基インサイト

標的塩基に基づいて、

アデニン塩基編集の汎用性により、さまざまな遺伝的状態および治療標的への適用性が向上し、研究と臨床の両方の環境での採用が促進されます。設計されたアデニン塩基編集プラットフォームは、オフターゲット効果を最小限に抑えることを優先し、それによってゲノム編集手順の安全性と特異性を向上させます。この精度の向上により、意図しない突然変異のリスクが軽減され、治療用途におけるアデニン塩基編集技術の信頼性が強化されます。

アデニン塩基編集は、遺伝性疾患に対する新しい遺伝子治療および治療法の開発に大きな可能性を秘めています。 DNA 配列の正確な変更を可能にすることで、アデニン塩基編集は遺伝性疾患の患者に治療法を提供したり症状を緩和したりする可能性があります。進行中の研究では、アデニン塩基編集ツールの送達方法の最適化に焦点を当て、特定の細胞タイプと組織への効率的でターゲットを絞った送達を確実にし、治療用途の実現可能性と拡張性をさらに高めています。

エンドユーザーの洞察

予測期間中、製薬およびバイオテクノロジー企業セグメントは、グローバル塩基編集市場で急速な成長を遂げると予測されています。製薬およびバイオテクノロジー企業は、さまざまな疾患や病状の新しい治療法や治療法を開発するために、研究開発に多額の投資を行っています。塩基編集技術は、疾患の原因となる突然変異を標的とするゲノムの正確な変更を可能にすることで、創薬および開発プロセスを前進させる大きな可能性を秘めています。塩基編集はゲノム編集技術の大きな進歩であり、二本鎖切断を引き起こすことなく DNA 塩基を正確かつ効率的に変更することができます。製薬会社やバイオテクノロジー会社は、精度と有効性が向上した次世代治療法の開発に、塩基編集技術を採用するケースが増えています。塩基編集は、遺伝性疾患、がん、感染症、自己免疫疾患の治療など、幅広い治療用途に期待されています。

製薬会社は、遺伝子治療、細胞治療、治療目的の遺伝子組み換え細胞株の開発に塩基編集技術を活用しています。塩基編集により、複数の遺伝子を高精度で同時に編集できるため、研究者は複雑な遺伝子経路や疾患のメカニズムを標的にすることができます。この機能は、新薬の標的の特定や治療介入の最適化を容易にするため、新薬の発見と開発に携わる製薬会社にとって特に価値があります。塩基編集技術は、疾患生物学に関する洞察を提供し、潜在的な薬物標的を特定し、より効果的で標的を絞った治療法の開発を促進することで、医薬品開発プロセスを合理化できます。製薬会社は、創薬パイプラインに塩基編集を統合して、新しい治療薬の特定と開発を加速させています。

地域別インサイト

北米は、2023 年に世界の塩基編集市場の主要なプレーヤーとして浮上しました。北米、特に米国は、塩基編集技術の開発の最前線に立つ研究機関、大学、バイオテクノロジー企業の強力なエコシステムを誇っています。この地域には、科学的な革新とバイオテクノロジーの研究開発への多額の投資の豊かな歴史があります。北米には、バイオテクノロジーの研究と革新のための強力な資金調達環境があります。政府機関、民間財団、ベンチャーキャピタリスト、企業投資家は、研究プロジェクトと塩基編集を含む最先端技術の開発を支援するために多額の資金を提供しています。

ゲノム編集と遺伝子治療を専門とする大手バイオテクノロジー企業の多くは、北米に拠点を置いています。これらの企業は、塩基編集技術を研究室から商業化まで前進させるためのリソース、専門知識、インフラストラクチャを備えています。北米には、バイオテクノロジーとゲノム研究に対する確立された規制枠組みと支援政策があります。明確な規制とガイドラインは、塩基編集技術を開発する研究者と企業に明確さと確実性を提供し、イノベーションと商業化を促進します。

最近の開発

• 2023 年 9 月、Revvity, Inc. は画期的な Pin-point 塩基編集プラットフォーム試薬を発表し、研究者に前臨床研究室に高度な遺伝子編集技術を統合するための比類のないアクセスを提供しました。塩基編集は CRISPR 遺伝子編集における大きな飛躍であり、複数の遺伝子を正確かつ安全に操作できるため、機能ゲノミクスの理解が深まり、医薬品開発が最適化されます。さらに、細胞株と細胞療法の開発および製造プロセスを合理化します。Pin-point プラットフォームは、現在臨床現場で使用されている数少ない確立された塩基編集技術の 1 つとして際立っており、発見ツールと治療資産の両方として機能します。ピンポイント塩基編集試薬の発売は、塩基編集技術へのアクセスを民主化するための大きな一歩となります。これまで、研究者は塩基編集試薬をカスタムオーダーするか、個々のコンポーネントを入手するために非営利の研究室に依存していました。

主要な市場プレーヤー

• DanaherCorporation
• Merck KGaA
• Maravai Intermediate Holdings, LLC
• GenScript Biotech Corporation 
• Beam Therapeutics Inc.
• Intellia Therapeutics, Inc.
• Bio Palette Co., Ltd. 
• EdiGene, Inc.
• ProQR Therapeutics NV
• KromaTiD, Inc.