日本の造血幹細胞移植市場：治療法別（同種、自家）、適応症別（リンパ増殖性疾患、白血病、非ホジキンリンパ腫、ホジキンリンパ腫、形質細胞疾患、その他）、用途別（骨髄幹細胞移植、末梢血幹細胞移植、臍帯血移植）、エンドユーザー別（病院、専門クリニック、その他）、地域別、競合、予測と機会、2020年～2030年（予想）

市場概要

日本の造血幹細胞移植市場は121.03米ドルと評価されました

主要な市場推進要因

血液疾患の発生率の上昇

「日本と米国の血液悪性腫瘍の発生率と傾向の相違」と題された研究によると、これは人口ベースのデータを使用してアジア人における血液悪性腫瘍の発生率を評価した最初の包括的な研究でした。調査結果によると、日本と米国の間で疾患の発生率と傾向に顕著な違いがあることが明らかになりました。日本は米国に比べて造血悪性腫瘍の全体的な発生率が低いものの、特に骨髄性白血病（ML）では顕著な増加傾向が見られます。この研究では、これらの疾患には明確な病因がある可能性があることが示唆されており、遺伝的および環境的差異を考慮した疾患サブタイプ別のさらなる疫学研究が腫瘍形成の理解に有益であることを示しています。

日本の高齢者層におけるこれらの血液疾患の発生率の上昇により、効果的な治療オプションに対する需要が高まっています。造血幹細胞移植（HSCT）は、これらの疾患を管理するための重要かつ多くの場合命を救う治療法として登場しました。HSCTでは、損傷または病変のある骨髄を置き換えるために健康な幹細胞を注入し、特に高齢者の場合、そうでなければ治療が難しい疾患の潜在的な治癒または重要な疾患管理を提供します。

高齢患者の治療における課題の1つは、多くの場合、彼らの健康プロファイルが複雑であることです。高齢者は複数の併存疾患を抱えていることが多く、治療計画が複雑になり、有害な結果のリスクが高まります。その結果、これらの複雑さに対処しながら効果的な疾患管理を提供できる高度な治療法が求められています。HSCT は、重度の血液疾患を治療するための包括的なアプローチを提供し、従来の治療法に耐性を持つようになった根本的な疾患プロセスを逆転させる可能性があるため、この要件に適合しています。HSCT 技術と支持療法の進歩により、この治療法は高齢患者にとってますます実行可能になっています。幹細胞処理の改善、調整レジメンの改良、移植関連合併症の管理の改善などの革新により、HSCT の安全性と有効性が向上しました。これらの進展により、HSCT は高齢患者にとってより魅力的な選択肢となり、その採用拡大と市場拡大に貢献しています。

強化された支持療法と移植後療法

支持療法と移植後療法は革新的な進歩を遂げ、造血幹細胞移植 (HSCT) 手順の成功率を大幅に高めました。これらの改善は、リスクの緩和、患者の転帰の改善、日本の造血幹細胞移植市場の成長促進に重要な役割を果たしました。HSCT 患者の支持療法の改善における重要な領域の 1 つは、感染管理です。HSCT レシピエントは、基礎疾患と集中的な前処置レジメンの両方により免疫不全状態にあるため、感染症に非常にかかりやすい状態です。高度な感染制御対策には、現在、個々の患者の特定のリスクに合わせて調整された高度な抗菌予防戦略が含まれています。これには、潜在的な感染に先手を打つための広域スペクトル抗生物質、抗真菌剤、抗ウイルス薬の使用が含まれます。

高効率微粒子空気（HEPA）ろ過システムや滅菌バリア技術などの環境制御の革新は、院内感染のリスクを減らすために実装されています。迅速な診断ツールの開発により、感染の早期検出が可能になり、迅速かつ的を絞った治療が可能になります。これは、重篤な合併症を予防し、生存率を向上させるために不可欠です。

移植片対宿主病（GVHD）は、HSCTの重大な合併症であり、ドナーの免疫細胞がレシピエントの組織を攻撃します。GVHDの管理の進歩により、患者の転帰は著しく改善されました。標的モノクローナル抗体や低分子阻害剤などの新しい免疫抑制療法は、全身毒性を最小限に抑えながら免疫反応をより正確に制御します。GVHD の予防と治療に対する個別化アプローチがより一般的になっています。たとえば、ドナーとレシピエントの両方の遺伝子プロファイリングは、GVHD の可能性を予測し、それに応じて予防戦略を調整するのに役立ちます。T 細胞除去技術の使用などの細胞療法の革新は、GVHD の発生率と重症度を軽減するのに役立ち、全体的な移植結果の改善に貢献します。

民間部門からの投資の増加

民間部門の投資は、日本の造血幹細胞移植 (HSCT) 市場の成長と発展を促進する上で極めて重要な役割を果たしています。このセクターにはバイオテクノロジー企業、製薬会社、民間投資家が含まれ、いずれもHSCT技術とサービスの進歩に多大な貢献をしています。

HSCTの研究開発（R&D）に資金を提供するには、民間セクターの投資が不可欠です。バイオテクノロジー企業と製薬企業は、新しい幹細胞療法の開発や既存の治療法の改善のために最先端の研究に投資しています。この投資は、幹細胞生物学の基礎研究から新しい治療戦略の開発や臨床試験まで、幅広い活動をサポートしています。民間団体から提供される資金援助により、研究者は幹細胞の遺伝子組み換えなどの革新的なアプローチを模索し、これまで治療できなかった症状に対処することができます。たとえば、CRISPR-Cas9などのゲノム編集技術の進歩は民間投資によって可能になり、パーソナライズされた幹細胞療法の潜在的なブレークスルーにつながります。

民間セクターからの投資は、HSCT手順の機能を強化する新しい技術の開発に役立ちます。これには、幹細胞移植の純度と生存率を保証する自動細胞分離装置や改良された凍結保存技術などの幹細胞処理技術の進歩が含まれます。民間企業も、合併症のリスクを減らし、患者の転帰を改善する新しい前処置レジメンや支持療法技術の開発に取り組んでいます。これらのイノベーションは、特に患者層がより多様で複雑になるにつれて、HSCT 手順をより安全で効果的にするために不可欠です。

医療提供者と研究機関の連携

医療提供者と研究機関の連携は、HSCT 療法の進歩と市場の成長に不可欠です。日本では、病院、研究センター、大学間のパートナーシップにより、知識、リソース、専門知識の交換が促進されています。これらの連携により、最新の研究結果を臨床診療に実装できるようになり、より効果的な HSCT 治療法の開発につながります。共同イニシアチブは、データとベストプラクティスの共有も促進し、患者の転帰の改善とより効率的な治療プロトコルに貢献します。臨床コミュニティと研究コミュニティの相乗効果により、HSCT のイノベーションが促進され、新しい治療法や技術が迅速に実践に移されることで市場の拡大が促進されます。

主要な市場の課題

造血幹細胞移植 (HSCT) の高額な費用

日本の造血幹細胞移植 (HSCT) 市場が直面している最も重大な課題の 1 つは、この処置に関連する高額な費用です。HSCT の経済的負担は多面的であり、移植前の調整、移植処置自体、および移植後のケアの費用が含まれます。これらの費用は多くの患者と医療システムにとって法外なものであり、治療へのアクセスと公平性に影響を与えます。費用は、移植前のコンディショニング療法から始まります。これには、幹細胞注入に備えて患者の体を準備するための集中的な化学療法または放射線療法が含まれます。この準備段階は非常に重要ですが、特殊な薬剤とモニタリングが必要なため、かなりの費用がかかります。移植手順には、幹細胞の収集、処理、注入などの複雑なプロセスが含まれており、これらすべてに高度な技術と熟練した医療従事者が必要です。このプロセスの各ステップでは、医療機器、入院、専門家の料金に関連する費用が発生します。

移植後のケアも全体的な費用の増加につながります。患者は、感染症、移植片対宿主病 (GVHD)、その他の副作用などの潜在的な合併症を管理するために、長期の入院と綿密なモニタリングを必要とします。定期的な検査や継続的な投薬を含む長期的なフォローアップケアは、経済的負担を増大させます。多くの患者、特に十分な保険に加入していない患者にとって、これらの費用は圧倒的なものになる可能性があります。費用の問題は医療システムと保険会社にまで及び、HSCT の経済的影響とリソースおよび予算のバランスを取らなければなりません。高額な費用は公的および民間の健康保険制度に負担をかけ、保険料の値上げや補償オプションの制限につながる可能性があります。この財政的圧力は、HSCT サービスの利用可能性に影響を与え、特に低所得地域や地方の患者の場合、アクセスの格差につながる可能性があります。

ドナーの入手が限られている

日本の造血幹細胞移植市場におけるもう 1 つの大きな課題は、適切な幹細胞ドナーの入手が限られていることです。HSCT では、健康な幹細胞を提供する適合ドナーが必要になることが多く、特に希少または複雑な遺伝子プロファイルを持つ患者の場合、適合するドナーを見つけるのが大きなハードルとなる可能性があります。適合するドナーを見つけるプロセスには、ドナーとレシピエントの適合性を確保するための複雑な組織タイピングが含まれます。この適合性は、拒絶反応やその他の合併症のリスクを最小限に抑えるために不可欠です。しかし、潜在的なドナーのプールは限られており、少数民族や多様な民族的背景を持つ患者の場合、適合ドナーを見つけることは特に困難です。

日本では、人口の多い他の国と比較して、国の幹細胞ドナー登録の規模が比較的小さいため、状況はさらに複雑になっています。日本はドナー登録の拡大において大きな進歩を遂げてきましたが、より広範で多様な登録の必要性は依然として重要です。ドナープールの拡大には、登録ドナーの数を増やし、登録が人口の遺伝的多様性を反映するようにする必要があります。ドナー不足に対処するための取り組みには、適合を見つける可能性を高めるために、特に過小評価されている民族グループからのドナーをさらに募集する取り組みが含まれます。国際的な協力とグローバル登録への参加によって、より広範な潜在的ドナープールへのアクセスを強化することもできます。幹細胞バンキングの開発や人工多能性幹細胞（iPSC）の使用など、幹細胞研究の進歩は、将来的にドナー不足を緩和する潜在的な解決策を提供します。

主要な市場動向

幹細胞療法における技術的進歩

技術的進歩により、造血幹細胞移植（HSCT）の分野は大きく変わり、その有効性と安全性が大幅に向上しました。医療革新への取り組みで知られる日本では、いくつかの重要な進歩がHSCTの手順と結果を変革する上で重要な役割を果たしてきました。

HSCTにおける大きな進歩の1つは、幹細胞処理技術の向上です。最新の自動細胞処理システムは、幹細胞移植の準備と品質管理に革命をもたらしました。これらのシステムは、幹細胞の分離、精製、収集を自動化し、人的エラーを最小限に抑え、汚染のリスクを軽減します。自動化された細胞処理は、幹細胞の純度と生存率を高めるだけでなく、全体的なワークフローを合理化し、プロセスの効率と再現性を高めます。これらのシステムの精度により、幹細胞移植の品質が向上し、患者の転帰の改善に直接貢献します。より信頼性が高く標準化された製品を提供することで、これらの進歩は HSCT 手順の成功率の向上に役立ちます。幹細胞をより正確に処理する能力は、各患者の特定のニーズに合わせた、よりパーソナライズされた治療法の開発をサポートします。移植片の保存は、技術の進歩が大きな影響を与えたもう 1 つの分野です。改良された凍結保存技術は、幹細胞の長期保存に不可欠であり、手順が遅れた場合でも移植に使用できます。凍結保護剤と凍結プロトコルの革新により、保存された幹細胞の生存率と機能性が向上しました。

移植前のコンディショニング レジメンは、病変細胞を根絶し、免疫系を抑制して拒絶反応を防ぐことで、患者の体を HSCT 手順に備えるように設計されています。技術の進歩により、標的療法や毒性の少ない薬剤など、より洗練されたコンディショニングレジメンが開発されました。新しいコンディショニング薬剤とレジメンの使用により、健常組織へのダメージを最小限に抑えながら、悪性細胞をより正確に標的とすることができます。この標的アプローチにより、合併症のリスクが軽減され、処置の全体的な安全性が向上します。個々の患者の特徴と疾患プロファイルに基づいたパーソナライズされたコンディショニングレジメンは、より良い治療結果と強化された患者安全性に貢献します。

研究開発活動の拡大

「急性骨髄性白血病の完全寛解期にある成人に対する臍帯血移植のユニット選択：日本の経験」と題された研究によると

臨床試験は、この研究開発環境の重要な要素です。臨床試験では、新しい治療法や技術を実際の環境でテストし、その有効性と安全性に関する貴重なデータを提供します。これらの試験への投資は、新しい治療法の検証に役立ち、臨床診療への統合を促進します。新しい治療法が試験で有望性を示すと、日常的な臨床ケアに導入される道が開かれ、患者の転帰の改善につながります。基礎研究は、幹細胞生物学と血液疾患の根底にあるメカニズムについての理解を深めることで、これらの進歩の基盤を築きます。この研究から得られた知見は、標的療法と個別化治療計画の開発に役立ちます。たとえば、遺伝子研究の飛躍的進歩により、さまざまな血液がんに関連する特定の遺伝子変異に対処する新しい幹細胞療法が開発される可能性があります。

セグメント別インサイト

治療法に関するインサイト

治療法に基づくと、疾患特有の要因、ドナーの入手可能性、移植技術の進歩などの理由から、現在、同種造血幹細胞移植が自家造血幹細胞移植よりも主流となっています。同種造血幹細胞移植では、健康なドナー（血縁者または無関係の個人）の幹細胞を使用します。この方法は、白血病、リンパ腫、骨髄異形成症候群などの悪性血液悪性腫瘍の治療に特に効果的です。同種造血幹細胞移植の主な利点は、移植片対白血病（GVL）効果にあります。これは、ドナーの免疫細胞が残存癌細胞を攻撃し、再発のリスクを軽減する効果です。この免疫学的利点は、高リスク癌や再発癌にとって非常に重要であり、これらの疾患には同種造血幹細胞移植が好まれる選択肢となっています。患者自身の幹細胞を利用する自家造血幹細胞移植は、多発性骨髄腫や一部のリンパ腫などの疾患によく使用されます。しかし、自家造血幹細胞移植にはGVL効果がないため、特定の高リスク血液悪性腫瘍に対する有効性は限定されます。より悪性度の高い疾患や再発性疾患の患者の場合、この追加の治療効果がないため、同種造血幹細胞移植がより好ましい選択肢となります。

適切なドナーの有無は、日本における同種造血幹細胞移植の選択に大きく影響します。日本には、日本骨髄ドナープログラムなどの組織によってサポートされている、確立された幹細胞ドナー登録制度があります。このレジストリは、同種移植に適合するドナーの特定を容易にし、ドナーを必要とする患者にとって重要なリソースを提供します。対照的に、自家造血幹細胞移植は、患者が自分の幹細胞を収集して保存する能力に依存しており、病気が進行している人や健康状態が悪い人にとっては困難な場合があります。この制限により、特に十分な量の自分の幹細胞を生成できない患者にとっては、同種造血幹細胞移植がより実行可能なオプションになる可能性があります。

適応症に関する洞察

適応症に基づくと、白血病は日本の造血幹細胞移植市場を牽引する主要な疾患です。この卓越性は、白血病の発生率の高さ、この疾患に関連する複雑な治療ニーズ、およびこの疾患の管理と潜在的に治癒における造血幹細胞移植の大きな潜在的利点など、いくつかの要因によるものです。異常な白血球の過剰産生を特徴とするいくつかのタイプの血液がんを含む白血病は、日本の医療制度における大きな懸念事項です。この疾患には、急性リンパ性白血病（ALL）、急性骨髄性白血病（AML）、慢性リンパ性白血病（CLL）、慢性骨髄性白血病（CML）など、さまざまな形態があります。これらの白血病サブタイプは発生率が高く、しばしば悪性度が高いため、HSCT の主な焦点となっています。

日本では、白血病は再発や従来の治療法に対する耐性の可能性があるため、HSCT を必要とする最も一般的な血液悪性腫瘍の 1 つです。白血病の治療は複雑であり、特に難治性または再発性の症例では、より集中的で治癒の可能性がある治療オプションとして HSCT の需要が高まっています。移植された免疫細胞が残存白血病細胞を攻撃する移植片対白血病（GVL）効果をもたらす HSCT の能力は、HSCT が優位である重要な要因です。この治療上の利点は、高リスクまたは進行した白血病の患者の転帰を大幅に改善することができます。HSCT は、包括的な免疫システムのリセットを提供できる可能性があるため、白血病の治療に特に効果的です。白血病患者、特に進行性または再発性の患者にとって、HSCT は寛解と治癒を達成する重要な機会を提供します。このプロセスには、患者自身の幹細胞を使用する自家 HSCT またはドナーの幹細胞を使用する同種 HSCT が含まれます。

地域別インサイト

関東地方が主要な地域として浮上しています。東京や横浜などの大都市圏を含む関東地方は、高度な医療インフラ、専門医療施設の集中、HSCT サービスの需要とアクセスの両方に影響を与える高い人口密度など、いくつかの重要な要因により、HSCT の状況を形成する上で極めて重要な役割を果たしています。関東地方には、日本で最も高度な医療施設と研究機関がいくつかあります。首都である東京には、造血幹細胞移植を専門とする一流病院や医療センターがいくつかあります。国立がん研究センター中央病院や慶応義塾大学病院などの機関は、血液疾患や幹細胞移植の専門知識で知られています。これらの施設は最先端の技術を備え、高度なスキルを持つ専門家が勤務しており、造血幹細胞移植サービスの質と可用性を高めています。

関東に高度な医療インフラが集中していることで、造血幹細胞移植の提供だけでなく、新しい技術やプロトコルの開発と実装も促進されています。この地域の研究機関は、前処置レジメン、移植片対宿主病（GVHD）管理、移植後ケアの改善など、造血幹細胞移植の進歩に大きく貢献しています。この革新的で優れた環境は、最善のケアを求めて他の地域の患者を引き付け、日本の造血幹細胞移植市場における関東の優位性をさらに強固なものにしています。東京は世界でも有数の人口密度を誇る都市であり、関東地方の人口密度の高さは HSCT サービスの需要に大きな影響を与えています。人口基盤が大きいということは、白血病、リンパ腫、その他の血液疾患などの高度な治療を必要とする患者の数が増えることを意味します。この需要の高まりにより、この地域の医療システムは HSCT サービスを維持、拡大し、多様で広範な患者層のニーズに対応しています。

関東地方への患者の集中は、HSCT 市場の堅調さと競争の激化にも貢献しています。患者数が多いため、関東の医療提供者は専門的なサービスを提供し、高いレベルのケアを維持するよう動機付けられます。この競争的な環境により、HSCT 技術と患者管理戦略の継続的な改善が促進され、治療の全体的な有効性と患者の転帰が向上します。

最近の進展

• 2024 年 1 月、アブダビ幹細胞センター (ADSCC) は、京都大学 iPS 細胞研究所 (CiRA) および腎疾患治療を専門とする日本のバイオテクノロジー企業 Rege Nephro と共同研究契約を締結しました。このパートナーシップは、ヒト人工多能性幹細胞 (iPS 細胞) から得られた膵臓ベータ細胞を使用した革新的な治療法の開発により、糖尿病治療を変革することを目指しています。これらの iPS 細胞は、高度な研究室で皮膚や血液細胞から再プログラムされ、糖尿病の影響を受ける組織を模倣するように設計されます。この画期的な研究をサポートするため、ADSCChasは京都大学施設内に研究室を設立しました。
• 「造血幹細胞移植後にaHUSと診断された小児患者に対するエクリズマブ治療：日本のaHUS市販後調査におけるHSCT-TMA症例シリーズ」と題された記事によると、造血幹細胞移植（HSCT）関連血栓性微小血管症（HSCT-TMA）は、死亡率の高い重篤な合併症です。補体調節異常がHSCT-TMAの発症に関与している可能性を示す証拠が増えています。私たちは、日本での市販後調査中にHSCT-TMAを管理するためにエクリズマブで治療された、非典型溶血性尿毒症症候群と診断された13人の小児患者について、遡及的に分析を行いました。 HSCT から TMA 発症までの期間の中央値は 31 日 (四分位範囲、IQR; 21～58 日) で、エクリズマブ投与回数の中央値は 3 回 (IQR; 2～5) でした。最終追跡調査では、7 人の患者 (54%) がまだ生存していましたが、6 人が HSCT 関連合併症で死亡しました。7 人の生存者のうち、6 人は血漿療法に対する反応が不十分だったためエクリズマブを開始していました。エクリズマブ治療により、生存しているすべての患者で血小板数と LDH 値の中央値が有意に改善し、7 例中 4 例で腎機能が改善しました。生存者全員に補体過剰活性化の潜在的危険因子がありました。エクリズマブ中止後の追跡調査期間中 (中央値; 111.5 日、IQR; 95～555 日)、TMA の再発は認められませんでした。この解析は、エクリズマブが研究対象となった小児患者の半数以上に有益であったことを示唆している。進行中の臨床試験により終末補体経路阻害剤の治療レジメンが改良され、将来的には小児HSCT-TMAの実行可能な治療選択肢として確立される可能性がある。
• 「自家移植後に再発した濾胞性リンパ腫に対する同種造血幹細胞移植の成績：日本造血細胞移植学会の解析」と題された論文によると、自家幹細胞移植（SCT）は再発性および難治性の濾胞性リンパ腫（FL）患者に対する確立された治療法であるが、これらの患者の半数以上が再発を経験している。同種SCTは、移植関連死亡率が高いにもかかわらず、潜在的な治癒選択肢となっているが、自家SCT後に再発したFLの治療におけるその役割はまだ十分に研究されていない。この文脈での同種SCTの有効性を評価してきた研究はほとんどなく、最適な移植戦略も明確に定義されていない。このギャップを埋めるために、研究者らは、日本造血細胞移植学会（JSHCT）および日本造血細胞移植データセンターの移植登録統合管理プログラムデータベースを利用し、自家SCTを受けた後に再発したFL患者に対する同種SCTの結果を遡及的に分析した。この研究は、2001年から2017年の間にFLに対して同種SCTを受けた16歳以上の患者に焦点を当て、形質転換したFLおよび計画された複数回の移植（タンデム自家同種移植）を受けた患者を除外した。この研究は、JSHCTデータ管理委員会および東京の慶應義塾大学医学部の倫理委員会の承認を得ました。統計解析は、RのグラフィカルユーザーインターフェイスであるEZRを使用して実施され、有意閾値はp値

主要市場プレーヤー

• ヘリオス株式会社
• 富士フイルム株式会社
• ロンザ株式会社
• メルク株式会社
• サノフィ株式会社
• ザルトリウス・ジャパン株式会社
• 武田薬品工業株式会社
• セレイド・セラピューティクス株式会社