Dimensioni del mercato globale dei farmaci orfani per prevalenza della malattia (malattie ultra-rare, malattie rare, malattie tropicali neglette), per area terapeutica (disturbi genetici, oncologia, disturbi ematologici rari, disturbi neurologici, malattie infettive rare), per tipo di farmaco (farmaci biologici, farmaci a piccole molecole, terapie geniche, terapie cellulari), per ambito geografico