Dimensioni del mercato globale dei farmaci per le malattie rare per area terapeutica (oncologia, ematologia), per tipo di farmaco (biologico, non biologico), per canale di distribuzione (farmacia ospedaliera, farmacia al dettaglio), per ambito geografico e previsione

Dimensioni e previsioni del mercato dei farmaci per le malattie rare

Le dimensioni del mercato dei farmaci per le malattie rare stanno crescendo a un ritmo moderato con tassi di crescita sostanziali negli ultimi anni e si stima che il mercato crescerà in modo significativo nel periodo previsto, ovvero dal 2022 al 2030.

La maggiore enfasi sulle attività di ricerca e sullo sviluppo di nuovi farmaci terapeutici ha aumentato il valore del mercato dei farmaci per le malattie rare. Inoltre, l'aumento dello sviluppo dei prodotti sta determinando l'uso di dispositivi innovativi guidati dalla tecnologia nella diagnosi di malattie genetiche rare. Inoltre, le politiche governative favorevoli volte a sensibilizzare sui farmaci per le malattie rare stanno portando a un aumento dell'uso di trattamenti efficaci per le malattie rare. Il rapporto sul mercato globale dei farmaci per le malattie rare fornisce una valutazione olistica del mercato. Il rapporto offre un'analisi completa di segmenti chiave, tendenze, driver, vincoli, panorama competitivo e fattori che svolgono un ruolo sostanziale nel mercato.

Definizione del mercato globale dei farmaci per le malattie rare

Una malattia rara è definita come una malattia che colpisce solo una piccola parte della popolazione. In alcune parti del mondo, una malattia orfana è una malattia rara che non ha un mercato abbastanza ampio da ottenere supporto e risorse per scoprire trattamenti per essa, a meno che il governo non conceda condizioni economicamente vantaggiose per lo sviluppo e la vendita di tali trattamenti. I farmaci per le malattie rare sono quelli che sono stati creati o venduti per questo scopo. Poiché la maggior parte delle malattie rare sono genetiche, sono presenti per tutta la vita di una persona, anche se i sintomi non compaiono immediatamente.

Molte malattie rare si manifestano precocemente nella vita e circa il 30% dei bambini affetti da malattie rare muore prima di raggiungere i cinque anni. La carenza di ribosio-5-fosfato isomerasi è la condizione genetica più rara conosciuta, con solo quattro persone diagnosticate in 27 anni. Non esiste un singolo numero limite per determinare se una malattia è rara. Una malattia può essere rara in una parte del mondo o in un gruppo di persone, ma comune in un altro.

Le malattie rare non hanno una definizione unica e ampiamente accettata. Alcune definizioni si basano esclusivamente sul numero di persone che vivono con una malattia, mentre altre includono fattori aggiuntivi come la disponibilità di trattamenti adeguati o la gravità della malattia. Il Rare Diseases Act del 2002 negli Stati Uniti definisce le malattie rare rigorosamente in base alla prevalenza, in particolare "qualsiasi malattia o condizione che colpisce meno di 200.000 persone negli Stati Uniti", ovvero circa una persona su 1.500. Questa definizione è quasi identica a quella dell'Orphan Drug Act del 1983, una legge federale promulgata per incoraggiare la ricerca sulle malattie rare e sulle potenziali cure.

La definizione legale di una malattia rara in Giappone colpisce meno di 50.000 pazienti, ovvero circa una persona su 2.500. sono malattie, d'altra parte, sono definite dalla Commissione europea per la salute pubblica come "disturbi potenzialmente letali o cronicamente debilitanti di prevalenza così bassa che sono necessari sforzi coordinati straordinari per affrontarli". Il termine "bassa prevalenza" è successivamente definito come meno di una persona su 2.000. Le malattie che sono statisticamente rare ma non sono anche potenzialmente letali, cronicamente debilitanti o trattate in modo inadeguato sono escluse. Le definizioni utilizzate nella letteratura medica e dai piani sanitari nazionali sono divise in modo simile, da 1/1.000 a 1/200.000.

Panoramica del mercato globale dei farmaci per le malattie rare

I fattori di crescita del mercato sono un aumento del numero di casi di malattie rare in tutto il mondo, politiche governative favorevoli, un numero crescente di nuovi lanci di farmaci e un aumento delle attività di ricerca e sviluppo per nuove terapie e farmaci. L'aumento del numero di malattie rare alimenterà l'espansione del mercato dei farmaci per le malattie rare. Secondo un articolo del Journal of Rare Disorders (2020), ci sono circa 7.000 malattie rare classificate, con circa il 70% di queste malattie che non hanno alcun trattamento. Di conseguenza, la ricerca in corso per trattamenti per malattie rare non soddisfatti si tradurrà in diverse opportunità di espansione del mercato in futuro. Inoltre, secondo il Global Genes Project, le malattie rare colpiscono circa 300 milioni di persone in tutto il mondo.

A causa dell'elevata prevalenza di persone affette da disturbi rari, saranno necessari farmaci speciali, accelerando l'adozione di farmaci per malattie rare. Per guidare la crescita del mercato globale, le iniziative di R&S vengono ampliate. L'aumento degli investimenti in R&S da parte di importanti attori per lo sviluppo di farmaci per malattie rare di nuove offerte di prodotti è uno dei fattori trainanti critici prevalenti nel mercato globale. Poiché la consapevolezza e la comprensione del pubblico delle malattie rare sono aumentate, diverse aziende biofarmaceutiche chiave in fase clinica e attori di mercato affermati hanno una solida pipeline di farmaci per malattie rare in varie fasi di sperimentazioni cliniche.

Questo crescente interesse per le terapie per disturbi rari è dovuto al fatto che importanti innovazioni farmaceutiche che portano allo sviluppo di farmaci di successo sono più probabili nei disturbi rari che nei portafogli farmaceutici tradizionali. I limiti per la crescita del mercato sono una mancanza di consapevolezza riguardo al trattamento delle malattie rare e l'elevato costo dei farmaci e della terapia. Mentre il potenziale di crescita è nelle nazioni emergenti inutilizzate e la crescita in nuove indicazioni per farmaci noti per malattie rare.

Analisi della segmentazione del mercato globale dei farmaci per malattie rare

Il mercato globale dei farmaci per malattie rare è segmentato in base ad area terapeutica, tipo di farmaco, canale di distribuzione e geografia.

Mercato dei farmaci per malattie rare, per area terapeutica

• Oncologia• Ematologia• Neurologia• Cardiovascolare• Altri tipi di malattie

In base all'area terapeutica, il mercato è segmentato in oncologia, ematologia, neurologia, cardiovascolare e altri tipi di malattie. In termini di quota di mercato per i farmaci per malattie rare, il segmento oncologico è dominante. Il predominio è dovuto alla presenza di diversi farmaci oncologici nelle pipeline di sviluppo prodotti dei principali attori, nonché alla presenza di un gran numero di farmaci per malattie rare dedicati al trattamento del cancro. A causa di diversi nuovi lanci di prodotti e delle crescenti approvazioni normative positive, si prevede che il segmento ematologico sarà il secondo segmento più dominante. Si prevede inoltre che il segmento della neurologia crescerà a un ritmo relativamente rapido grazie ai miglioramenti nell'offerta di prodotti per malattie chiave come la sclerosi multipla.

Mercato dei farmaci per malattie rare, per tipo di farmaco

• Biologico• Non biologico

In base al tipo di farmaco, il mercato è diviso in Biologico e Non biologico. La presenza schiacciante di offerte di prodotti biologici è uno dei principali fattori responsabili del predominio del segmento. Secondo la Food and Drug Administration (US FDA) degli Stati Uniti, il programma Orphan Products Development (OOPD) dell'organizzazione ha portato allo sviluppo e alla commercializzazione di oltre 600 farmaci e prodotti biologici per malattie rare dal 1983. Il segmento non biologico ha rappresentato una quota minore del mercato globale e ha avuto un CAGR inferiore.

Mercato dei farmaci per malattie rare, per canale di distribuzione

• Farmacia ospedaliera• Farmacia al dettaglio• Farmacia online• Altri

In base al canale di distribuzione, il mercato è suddiviso in Farmacia ospedaliera, Farmacia al dettaglio, Farmacia online e Altri. Durante il periodo di previsione, si prevede che le farmacie ospedaliere avranno la quota di mercato maggiore. Il motivo principale di questa predominanza è che un numero significativo di farmaci deve essere somministrato per via endovenosa da personale sanitario qualificato negli ospedali.

Mercato dei farmaci per le malattie rare, per area geografica

• Nord America• Europa• Asia Pacifico• Resto del mondo

In base all'area geografica, il mercato globale dei farmaci per le malattie rare è classificato in Nord America, Europa, Asia Pacifico e Resto del mondo. Il Nord America attualmente domina il mercato dei farmaci per le malattie rare e si prevede che continuerà a farlo anche nel prossimo futuro. Gli Stati Uniti hanno la quota di mercato più grande in Nord America. Una delle ragioni della crescita del mercato è che negli Stati Uniti, un farmaco designato come farmaco per malattie rare riceve sette anni di esclusività di commercializzazione previa approvazione della FDA per un'indicazione specifica, nonché crediti d'imposta e un'esenzione dalla tariffa utente.

Attori chiave

Il rapporto di studio "Global Rare Disease Drug Market" fornirà preziose informazioni con un'enfasi sul mercato globale. I principali attori del mercato sonoNovartis AG, F Hoffmann-La Roche Ltd., Celgene Corporation, Bristol-Myers Squibb Company, Shire plc, Pfizer, Inc., Sanofi SA, Bayer, Alexion Pharmaceuticals, Inc., Biogen, Inc.,Abbvie Inc., Amgen Inc., Amryt Pharma Plc., GlaxoSmithKline Plc (Gsk), Johnson & Johnson (Janssen Global Services, Llc). La sezione del panorama competitivo include anche strategie di sviluppo chiave, quote di mercato e analisi della classifica di mercato dei player sopra menzionati a livello globale.

Sviluppi chiave

• A maggio 2020, AstraZeneca e Daiichi Sankyo Company hanno annunciato che Enhertu (trastuzumab deruxtecan) ha ricevuto la designazione di farmaco orfano dalla FDA per il trattamento di pazienti con cancro gastrico, incluso il cancro della giunzione gastroesofagea.

• A giugno 2020, Agios Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato che il loro candidato in pipeline Mitapivat per il trattamento della talassemia aveva ricevuto la designazione di farmaco orfano dalla FDA.

Ambito del rapporto

Rapporti sulle tendenze principali

Metodologia di ricerca della ricerca di mercato

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Motivi per acquistare questo rapporto

• Analisi qualitativa e quantitativa del mercato basata sulla segmentazione che coinvolge sia fattori economici che non economici• Fornitura di dati sul valore di mercato (miliardi di USD) per ciascun segmento e sottosegmento• Indica la regione e il segmento che dovrebbero assistere alla crescita più rapida e dominare il mercato• Analisi per area geografica che evidenzia il consumo del prodotto/servizio nella regione e indica i fattori che influenzano il mercato all'interno di ciascuna regione• Panorama competitivo che incorpora la classifica di mercato dei principali attori, insieme a nuovi lanci di servizi/prodotti, partnership, espansioni aziendali e acquisizioni negli ultimi cinque anni delle aziende profilate• Profili aziendali estesi comprendenti panoramica aziendale, approfondimenti aziendali, benchmarking di prodotto e analisi SWOT per i principali attori del mercato• Le prospettive di mercato attuali e future del settore rispetto agli sviluppi recenti (che coinvolgono opportunità e driver di crescita nonché sfide e limitazioni sia delle regioni emergenti che sviluppate• Include un'analisi approfondita del mercato di varie prospettive attraverso l'analisi delle cinque forze di Porter• Fornisce approfondimenti sul mercato attraverso la catena del valore• Scenario delle dinamiche di mercato, insieme alle opportunità di crescita del mercato negli anni a venire• Supporto analista post-vendita di 6 mesi

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