Dimensioni del mercato globale della terapia genica per prodotto (vettori virali, vettori non virali), per indicazione (malattie neurologiche, cancro, malattie epatologiche, distrofia muscolare di Duchenne), per metodo di somministrazione (ex vivo, in vivo), per ambito geografico e previsione

Dimensioni e previsioni del mercato della terapia genica

Le dimensioni del mercato della terapia genica sono state valutate a 7,53 miliardi di USD nel 2024 e si prevede che raggiungeranno i 50,6 miliardi di USD entro il 2031, crescendo a un CAGR del 26,88% durante il periodo di previsione 2024-2031.

L'espansione del mercato è dovuta a fattori come lo sviluppo di una concorrenza progressiva tra le principali aziende focalizzate sulla commercializzazione delle loro terapie, nonché l'espansione del campo delle tecnologie avanzate di terapia e somministrazione genica. Per migliorare le competenze interne e rafforzare le pipeline di prodotti, le aziende biotecnologiche stanno investendo in acquisizioni, fusioni/collaborazioni ed espansioni. Il rapporto sul mercato globale della terapia genica fornisce una valutazione olistica del mercato. Il rapporto offre un'analisi completa di segmenti chiave, tendenze, driver, vincoli, panorama competitivo e fattori che svolgono un ruolo sostanziale nel mercato.

Definizione del mercato globale della terapia genica

La terapia genica è un metodo medico utilizzato per trattare o prevenire le malattie affrontando il problema genetico sottostante. Invece di utilizzare farmaci o interventi chirurgici per curare una malattia, i medici possono ora curarla modificando la composizione genetica di una persona grazie alle terapie di terapia genica. L'approccio originale alla terapia genica, noto anche come trasferimento genico o aggiunta genica, è stato creato perIncorporare un nuovo gene nelle cellule per aiutare nel trattamento di una malattia. Sostituisci la copia alterata del gene che causa la malattia con una copia sana. Ricerche successive hanno migliorato le tecniche di terapia genica. Per superare le differenze genetiche, una tecnica più contemporanea nota come editing del genoma (CRISPR-Cas9 è un esempio) adotta una strategia diversa.

L'editing del genoma introduce strumenti molecolari per modificare il materiale genetico esistente nelle cellule anziché aggiungerne di nuovo. La terapia genica viene utilizzata per curare un piccolo numero di malattie, come l'atrofia muscolare spinale e la malattia oculare amaurosi congenita di Leber. Molte altre terapie geniche sono oggetto di ricerca per assicurarsi che siano efficaci e sicure. Presto, i medici sperano di usare il promettente metodo dell'editing del genoma per curare disturbi umani. I prodotti di terapia genica sono disponibili in una varietà di forme, tra cuiDNA plasmidicoè possibile modificare geneticamente le molecole di DNA circolare per fornire geni terapeutici nelle cellule umane.

vettori virali Poiché i virus hanno naturalmente la capacità di inserire materiale genetico nelle cellule, alcuni prodotti di terapia genica vengono creati da essi. Una volta che i virus sono stati modificati per ridurre la loro capacità di diffondere malattie infettive, questi virus modificati possono essere utilizzati come vettori (veicoli) per fornire geni terapeutici alle cellule umane. I vettori batterici possono essere modificati per impedire loro di diffondere malattie infettive e possono quindi essere utilizzati come veicoli per fornire geni terapeutici ai tessuti umani. Tecnologia per la modifica dei geni umanil'editing genetico mira a rimuovere geni indesiderati o correggere geni mutati. Per sviluppare prodotti di terapia genica cellulare derivati dai pazienti, le cellule vengono prelevate dal paziente, modificate geneticamente (solitamente utilizzando un vettore virale) e poi restituite al paziente.

Panoramica del mercato globale della terapia genica

L'espansione del mercato è stata notevolmente ostacolata dall'epidemia di COVID-19. A causa del COVID-19, che storicamente ha posto problemi sostanziali nella fornitura di materiali, produzione e operazioni logistiche, questo settore è stato gravemente interrotto. Ad esempio, quando un'azienda di produzione a contratto partner è stata costretta a chiudere, un'azienda di terapia genica che aveva lunghe date di consegna per alcuni componenti ha scoperto in seguito di essere a corto di forniture per la sperimentazione clinica. Durante il periodo di previsione, si prevede che una solida pipeline di terapia genica guiderà l'espansione del mercato. La terapia genica è in fase di sviluppo in modo che le cliniche possano offrirla.

Si ritiene che numerosi college e istituti abbiano un'ampia gamma di prodotti in lavorazione, il che si prevede aumenterà la generazione di entrate nel prossimo futuro. Dopo l'approvazione da parte della FDA del primo trattamento genico, il numero di sperimentazioni cliniche per la terapia genica è aumentato in modo significativo. Sono in fase di sviluppo circa 1.986 prodotti per la terapia genica, tra cui trattamenti con cellule CAR T e altre terapie cellulari geneticamente modificate, secondo l'American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT). Inoltre, durante il periodo di proiezione, il mercato della terapia genica trarrà vantaggio da un migliore supporto normativo. Numerose organizzazioni normative internazionali hanno migliorato le tecniche che utilizzano per promuovere le terapie. L'approvazione della tecnologia CAR-T da parte della FDA ne è un esempio.

Soprattutto nella ricerca di fase II e III, gli enti regolatori stanno consentendo flessibilità all'interno della gerarchia tradizionale di come vengono condotte le sperimentazioni cliniche. Un'ulteriore previsione fatta dalla FDA era che entro il 2025, sarebbero state autorizzate annualmente da 10 a 20 terapie cellulari e geniche innovative. Si prevede inoltre che il settore fornirà ai partecipanti al mercato un enorme potenziale di sviluppo come risultato di crescenti finanziamenti e investimenti. Numerose aziende biofarmaceutiche stanno investendo nella regione per lanciare farmaci all'avanguardia. Ad esempio, Ori Biotech ha lanciato una piattaforma all'avanguardia per lo studio delle terapie cellulari e geniche a gennaio 2022 dopo aver raccolto oltre 100 milioni di USD in finanziamenti di serie B. Con l'aiuto di questo denaro, la pre-commercializzazione e il lancio sul mercato potrebbero procedere rapidamente.

Analisi della segmentazione del mercato globale della terapia genica

Il mercato globale della terapia genica è segmentato in base a prodotto, indicazione, metodo di somministrazione e geografia.

Mercato della terapia genica, per prodotto

• Vettori virali
• Vettori non virali

In base al prodotto, il mercato è segmentato in Vettori virali, Vettori non virali. Il vettore virale è il più grande mercato globale della terapia genica durante il periodo di previsione. Grazie alla semplicità dell'inserimento e della separazione del DNA, i retrovirus sono stati i virus più spesso impiegati nelle applicazioni di terapia genica. Le due copie di RNA a singolo filamento prodotte dai retrovirus possono essere trasformate in DNA a doppio filamento, che può poi essere incorporato nei cromosomi della cellula ospite. Molti studi clinici attivi sono principalmente focalizzati sull'uso dei retrovirus.

Mercato della terapia genica, per indicazione

• Malattie neurologiche
• Cancro
• Malattie epatologiche
• Distrofia muscolare di Duchenne
• Altre indicazioni

In base all'indicazione, il mercato è suddiviso in Malattie neurologiche, Cancro, Malattie epatologiche, Distrofia muscolare di Duchenne e Altre indicazioni. Il segmento del cancro è il mercato globale della terapia genica più veloce durante il periodo di previsione. Si prevede che il mercato delle malattie oncologiche si espanderà al CAGR più rapido durante il periodo previsto a seguito dell'approvazione di un numero crescente di terapie geniche per il trattamento del cancro e della crescente frequenza dei tumori ematologici. D'altro canto, si prevede che il settore delle malattie neurologiche sarà il più opportunistico durante il periodo previsto. Con lo sviluppo della terapia genica mirata, è ora possibile trattare gravi disturbi neurologici utilizzando una gamma di metodi, tra cui l'espressione genica esogena e la repressione genica endogena.

Mercato della terapia genica, per metodo di somministrazione

• Ex vivo
• In vivo

In base al metodo di somministrazione, il mercato è segmentato in Ex vivo, In vivo. La quota di mercato della terapia in vivo è stata la più grande. Si prevede che la futura espansione del mercato sarà alimentata da un aumento dell'uso della terapia genica in vivo in tutto il mondo. Rispetto alla terapia genica ex vivo, in cui le cellule vengono modificate all'esterno del corpo e successivamente reintrodotte nel paziente, la terapia genica in vivo offre il vantaggio di essere un metodo potenzialmente più diretto e sistemico. La terapia genica in vivo non è esente da difficoltà, tuttavia, tra cui la necessità di una somministrazione efficace e mirata di materiale genetico, una riduzione delle reazioni immunitarie e l'espressione a lungo termine dei geni terapeutici.

Mercato della terapia genica, per ambito geografico

• Nord America
• Europa
• Asia Pacifico
• Resto del mondo

In base all'analisi regionale, il mercato globale della terapia genica è classificato in Nord America, Europa, Asia Pacifico, Medio Oriente e Africa e America Latina. Durante il periodo previsto, si prevede che il Nord America detenga la quota di mercato maggiore della terapia genica nel periodo di previsione. In base al numero di approvazioni e alla quantità di denaro guadagnato durante il periodo previsto, si prevede che quest'area diventi il più grande produttore di routine di terapia genica. Si prevede che il mercato continuerà a crescere man mano che più aziende grandi e piccole effettueranno investimenti in R&S nella creazione di farmaci per una terapia ottimale. Il mercato è anche guidato dai crescenti livelli di investimento del governo e dalla crescente incidenza di alcune malattie. La Spinal Muscular Atrophy Foundation stima che tra 10.000 e 25.000 bambini e adulti negli Stati Uniti saranno affetti da atrofia muscolare spinale nel 2020, rendendola una delle malattie rare più diffuse.

Attori chiave

Il rapporto di studio "Global Gene Therapy Market" fornirà una preziosa panoramica con un'enfasi sul mercato globale, inclusi alcuni dei principali attori come Pfizer, Novartis AG, Biogen, Gilead Sciences, Inc., MolMed SpA, Spark Therapeutics, Inc., Orchard Therapeutics plc., SIBIONO, Bluebird bio, Inc., Shanghai Sunway Biotech Co. Ltd. e Human Stem Cells Institute.

La nostra analisi di mercato comporta anche una sezione dedicata esclusivamente a tali attori principali in cui i nostri analisti forniscono una panoramica dei bilanci finanziari di tutti gli attori principali, insieme al benchmarking dei prodotti e all'analisi SWOT. La sezione del panorama competitivo include anche strategie di sviluppo chiave, quote di mercato e analisi della classifica di mercato dei player sopra menzionati a livello globale.

Sviluppo chiave

• Ad aprile 2022, negli studi di fase 3 della terapia genica sperimentale per pazienti con distrofia muscolare di Duchenne, Pfizer, Inc. ha annunciato la sua intenzione di aprire la sua prima sede negli Stati Uniti. Lo studio globale di fase 3 CIFFREO è stato riavviato dopo aver ricevuto l'approvazione dell'agenzia di regolamentazione da Canada, Taiwan, Regno Unito, Spagna e Belgio.

Analisi della matrice Ace

La matrice Ace fornita nel rapporto aiuterebbe a comprendere come si stanno comportando i principali attori chiave coinvolti in questo settore, poiché forniamo una classifica per queste aziende in base a vari fattori quali caratteristiche del servizio e innovazioni, scalabilità, innovazione dei servizi, copertura del settore, portata del settore e roadmap di crescita. Sulla base di questi fattori, classifichiamo le aziende in quattro categorieAttive, all'avanguardia, emergenti e innovatrici.

Attrattività del mercato

L'immagine dell'attrattività del mercato fornita aiuterebbe ulteriormente a ottenere informazioni sulla regione che è principalmente leader nel mercato della terapia genica. Copriamo i principali fattori di impatto che sono responsabili della crescita del settore nella regione data.

Le cinque forze di Porter

L'immagine fornita aiuterebbe ulteriormente a ottenere informazioni sul framework delle cinque forze di Porter che fornisce un modello per comprendere il comportamento dei concorrenti e il posizionamento strategico di un player nel rispettivo settore. Il modello delle cinque forze di Porter può essere utilizzato per valutare il panorama competitivo nel mercato globale della terapia genica, misurare l'attrattività di un determinato settore e valutare le possibilità di investimento.

Ambito del rapporto

Metodologia di ricerca della ricerca di mercato

Per saperne di più sulla metodologia di ricerca e altri aspetti dello studio di ricerca, contatta il nostro .

Motivi per acquistare questo rapporto

• Analisi qualitativa e quantitativa del mercato basata sulla segmentazione che coinvolge sia fattori economici che non economici• Fornitura di dati sul valore di mercato (miliardi di USD) per ciascun segmento e sottosegmento• Indica la regione e il segmento che dovrebbero assistere alla crescita più rapida e dominare il mercato• Ana