Mercato della terapia genica - Dimensioni, quota, tendenze, opportunità e previsioni del settore globale, 2018-2028, segmentato per tipo di vettore (vettore virale, vettore non virale), per metodo di somministrazione (in vivo, ex vivo), per indicazione (malattie rare, cancro, malattie neurologiche, altre), per regione, per previsione della concorrenza

Panoramica del mercato

Il mercato globale della terapia genica è stato valutato a 6,01 miliardi di USD nel 2022 e si prevede che proietterà una crescita robusta nel periodo di previsione con un CAGR del 9,26% fino al 2028. La terapia genica è descritta come il trattamento di una malattia mediante la modifica, la sostituzione o l'integrazione di una combinazione genetica mancante o difettosa responsabile della malattia. La terapia genica è diventata uno degli obiettivi di ricerca più desiderabili nella lotta contro le malattie degenerative. La necessità della terapia genica è guidata da un aumento del numero di casi di cancro e altre malattie croniche in tutto il mondo. Si prevede che i progressi nelle terapie geniche saranno approvati nei prossimi anni, contribuendo alla crescita del mercato delle terapie geniche durante il periodo di previsione.

Fattori chiave del mercato

Progressi nella ricerca genetica

La crescente comprensione della base genetica delle malattie ha permesso agli scienziati di identificare geni specifici responsabili di vari disturbi. Questa conoscenza è fondamentale per progettare terapie geniche mirate in grado di correggere o sostituire geni difettosi, affrontando la causa principale delle malattie.

Aumento della prevalenza di disturbi genetici

Il numero crescente di individui a cui vengono diagnosticati disturbi genetici evidenzia l'esigenza medica insoddisfatta di trattamenti efficaci. I trattamenti convenzionali per molti disturbi genetici spesso si concentrano sulla gestione dei sintomi piuttosto che sull'affrontare la causa principale. La terapia genica offre l'opportunità di fornire soluzioni mirate e durature per questi disturbi.

Collaborazioni e partnership

La terapia genica implica un approccio multidisciplinare, che include biologia molecolare, genetica, biotecnologia, ricerca clinica e affari normativi. Le collaborazioni riuniscono esperti di diversi settori, consentendo loro di condividere conoscenze, intuizioni e best practice. Questa competenza collettiva promuove l'innovazione e guida lo sviluppo di terapie geniche più avanzate ed efficaci.

Principali sfide di mercato

Complessità tecnica

Lo sviluppo di terapie geniche efficaci richiede una profonda comprensione della genetica, della biologia molecolare e dei complessi processi cellulari. La complessità tecnica della progettazione di terapie che mirano e modificano con precisione geni specifici può portare a tempi di ricerca e sviluppo prolungati.

Costi di sviluppo elevati

La ricerca iniziale per identificare i geni bersaglio, sviluppare costrutti terapeutici e convalidarne l'efficacia nei modelli preclinici può essere costosa. Questa fase richiede investimenti significativi in risorse di laboratorio, attrezzature e personale qualificato.

Principali tendenze di mercato

Espansione degli obiettivi terapeutici

L'identificazione di nuovi obiettivi terapeutici significa che la terapia genica può essere applicata a una gamma più ampia di condizioni mediche oltre ai tradizionali disturbi monogenici. Questa diversità include malattie complesse come cancro, malattie cardiovascolari, disturbi neurodegenerativi e malattie rare, ampliando la popolazione di pazienti indirizzabili.

Crescita delle terapie basate su CRISPR

La tecnologia CRISPR-Cas9 consente ai ricercatori di modificare i geni con una precisione senza pari. Questa precisione è fondamentale per correggere o modificare specifiche mutazioni genetiche che sono alla base di varie malattie. La capacità di indirizzare e modificare i geni in modo accurato migliora l'efficacia e la sicurezza delle terapie geniche.

Informazioni segmentali

Tipo di vettore

In base al tipo di vettore, si prevede che il segmento dei vettori non virali assisterà a una crescita sostanziale del mercato durante il periodo di previsione. Questa crescita può essere attribuita a molteplici fattori, come i vettori non virali che in genere hanno un rischio inferiore di indurre risposte immunitarie rispetto ai vettori virali. Questo profilo di sicurezza migliorato riduce la probabilità di effetti avversi e problemi normativi, facilitando lo sviluppo e l'approvazione delle terapie geniche. I vettori non virali hanno meno probabilità di integrarsi nel genoma ospite, riducendo il rischio di mutagenesi inserzionale, una preoccupazione associata a determinati vettori virali. Questo vantaggio in termini di sicurezza supporta applicazioni terapeutiche a lungo termine. I vettori non virali hanno meno probabilità di provocare forti risposte immunitarie, consentendo ripetute somministrazioni di terapie geniche se necessario. Ciò può essere particolarmente prezioso per le condizioni croniche che richiedono trattamenti multipli. I vettori non virali hanno spesso processi di produzione più semplici rispetto ai vettori virali, riducendo potenzialmente i costi di produzione e consentendo una produzione più scalabile per scopi clinici e commerciali. I vantaggi in termini di sicurezza dei vettori non virali possono portare a percorsi normativi più fluidi, facilitando approvazioni più rapide e riducendo gli ostacoli per lo sviluppo clinico e l'ingresso nel mercato. L'emergere di tecnologie a vettori non virali attrae una gamma più ampia di attori del settore, tra cui aziende biotecnologiche e istituzioni accademiche. Questa diversificazione stimola la concorrenza, l'innovazione e la crescita del mercato.

Approfondimenti sui metodi di somministrazione

In base al segmento dei metodi di somministrazione, il segmento in vivo è stato la forza dominante nel mercato. La terapia genica in vivo evita la necessità di procedure invasive come l'impianto chirurgico. Questa natura non invasiva la rende più accettabile per i pazienti e riduce i rischi associati agli interventi chirurgici. La terapia genica in vivo può essere somministrata per via sistemica, rendendola accessibile a una gamma più ampia di pazienti. Questo approccio è particolarmente vantaggioso per i pazienti con malattie che colpiscono più organi o tessuti. La terapia genica in vivo ha il potenziale di colpire più cellule bersaglio o tessuti in tutto il corpo. Questo effetto sistemico è vantaggioso per le condizioni che comportano anomalie genetiche diffuse o malattie che colpiscono più organi. Una terapia genica in vivo di successo può determinare effetti duraturi, poiché il materiale genetico lanciato continua a esprimersi all'interno del corpo del paziente. La terapia genica in vivo può affrontare un'ampia gamma di obiettivi terapeutici, dai disturbi monogenici alle malattie complesse come cancro, malattie cardiovascolari e condizioni neurodegenerative. La natura non invasiva e l'effetto sistemico della terapia genica in vivo possono influenzare positivamente l'accettazione da parte dei pazienti, rendendo più agevoli il reclutamento per la sperimentazione clinica e l'adozione sul mercato. La versatilità della terapia genica in vivo consente applicazioni in una varietà di campi medici, attraendo una gamma più ampia di ricercatori, sviluppatori e aziende nel mercato della terapia genica.

Approfondimenti regionali

Il Nord America, in particolare il mercato della terapia genica, ha dominato il mercato nel 2022, principalmente perché il Nord America, in particolare gli Stati Uniti, ha un solido ecosistema di ricerca e innovazione che include le migliori università, istituti di ricerca e aziende biotecnologiche. Questo ambiente promuove la ricerca e lo sviluppo all'avanguardia sulla terapia genica.

Sviluppi recenti

• A giugno 2023, Sangamo Therapeutics Inc. ha stipulato un accordo di licenza con Voyager Therapeutics Inc. per lo sviluppo del trattamento di regolazione epigenetica, una terapia genica, per il trattamento della malattia da prioni.
• A maggio 2023, Oxford BioMedica Plc ha lanciato il sistema TetraVectaTM, che è il sistema di somministrazione di vettori lentivirali di quarta generazione. È utile per la terapia genica per la somministrazione di geni terapeutici nelle cellule bersaglio.
• A dicembre 2022, la collaborazione tra Cellectis SA e MayflowerBioventures ha portato al lancio di Primera Therapeutics. Lo scopo era sviluppare terapie di editing genetico per il trattamento delle malattie mitocondriali.
• A giugno 2022, l'alleanza tra Bristol-Myers Squibb Company e Immatics NV si è ampliata per lo sviluppo di più programmi allogenici TCR-T e CAR-T già pronti all'uso. Entrambi sono programmi di terapia genica che modificano le cellule T di un paziente per colpire e attaccare le cellule tumorali.
• A gennaio 2022, Novartis AG ha collaborato con Alnylam per esplorare terapie target per il ripristino della funzionalità epatica. In questa collaborazione, Novartis ha utilizzato la tecnologia siRNA di Alnylam, una terapia genica, per sviluppare un trattamento per la ricrescita di fegati funzionali.

Principali attori del mercato

• REGENXBIO Inc.
• Oxford Biomedica PLC.
• Voyager Therapeutics Inc.
• Human Stem Cells Institute
• Dimension Therapeutics, Inc.
• Bristol-Myers Squibb Azienda
• Sanofi-Aventis
• Società di tecnologie genetiche applicate.
• F. Hoffmann-la roche ltd.
• Bluebird bio, inc.
• Novartis ag
• Uniqure nv