Mercato della sclerosi laterale amiotrofica (SLA) – Dimensioni, quota, tendenze, opportunità e previsioni del settore globale, 2018-2028 segmentato per tipo di farmaco (Rilutek (Riluzolo), Edaravone (Radicava)), per tipo di trattamento (fisioterapia, logopedia, farmaci, terapia respiratoria, altri), per utenti finali (ospedali e cliniche, istituti di ricerca e accademici, altri), per regione e con

Panoramica del mercato

Il mercato globale della sclerosi laterale amiotrofica (SLA) è stato valutato a 663,15 milioni di USD nel 2022 e si prevede che registrerà una crescita impressionante nel periodo di previsione con un CAGR del 5,79% fino al 2028. La sclerosi laterale amiotrofica (SLA), nota anche come malattia di Lou Gehrig, è una malattia neurodegenerativa progressiva e devastante che colpisce principalmente i motoneuroni, che sono le cellule nervose responsabili del controllo dei movimenti muscolari volontari. La SLA porta al graduale deterioramento e alla morte di questi motoneuroni, con conseguente perdita del controllo e della funzione muscolare. La SLA colpisce principalmente i motoneuroni, che si trovano nel cervello e nel midollo spinale. Questi neuroni trasmettono segnali dal cervello ai muscoli, consentendo movimenti muscolari volontari come camminare, parlare e deglutire. Nella SLA, questi motoneuroni degenerano progressivamente e muoiono. La diagnosi di SLA può essere difficile, poiché non esiste un singolo test per la malattia. La diagnosi si basa in genere su sintomi clinici, esame fisico ed esclusione di altre potenziali cause di disfunzione dei motoneuroni. L'elettromiografia (EMG) e gli studi sulla conduzione nervosa sono spesso utilizzati per confermare la presenza di anomalie dei motoneuroni.

La ricerca in corso sulla fisiopatologia e la genetica della SLA ha portato a una migliore comprensione della malattia. Questa conoscenza ha aperto la strada allo sviluppo di terapie mirate e potenziali innovazioni. Il mercato della SLA trae vantaggio da una solida pipeline di potenziali terapie e farmaci in varie fasi di sperimentazioni cliniche. La partecipazione attiva di aziende farmaceutiche e istituti di ricerca alla ricerca e allo sviluppo sulla SLA guida l'innovazione. I gruppi e le organizzazioni di difesa della SLA svolgono un ruolo fondamentale nel sensibilizzare sulla malattia, fornire supporto ai pazienti e alle loro famiglie e sostenere i finanziamenti per la ricerca. I loro sforzi contribuiscono a promuovere la consapevolezza pubblica e le iniziative di ricerca. I progressi nella tecnologia, tra cui genetica, scoperta di biomarcatori e scoperta di farmaci guidata dall'intelligenza artificiale, hanno il potenziale per accelerare lo sviluppo di terapie e strumenti diagnostici per la SLA.

Principali fattori trainanti del mercato

Progressi nella ricerca e nella comprensione della SLA

I ricercatori hanno identificato diverse mutazioni genetiche associate alla SLA, tra cui mutazioni in geni come C9orf72, SOD1 e FUS. La comprensione di questi fattori genetici ha fornito approfondimenti sui meccanismi della SLA e sui potenziali bersagli per la terapia. Inoltre, gli studi hanno dimostrato che una combinazione di fattori genetici e ambientali contribuisce probabilmente al rischio di SLA. L'infiammazione all'interno del sistema nervoso centrale (neuroinfiammazione) è stata riconosciuta come un fattore significativo che contribuisce alla progressione della SLA. I ricercatori stanno studiando le risposte del sistema immunitario e i percorsi di infiammazione nella SLA, con l'obiettivo di sviluppare terapie in grado di modulare questi processi. L'aggregazione proteica anomala nei motoneuroni è un segno distintivo della SLA. La ricerca si è concentrata sulla comprensione di come questi aggregati proteici si formano e si diffondono, portando potenzialmente allo sviluppo di trattamenti in grado di interrompere o eliminare questi aggregati tossici. La ricerca di biomarcatori affidabili per la SLA si è intensificata. I biomarcatori potrebbero aiutare nella diagnosi precoce, nel monitoraggio della progressione della malattia e nella valutazione dell'efficacia del trattamento. I livelli di catena leggera dei neurofilamenti (NfL) nel liquido cerebrospinale e nel sangue hanno mostrato risultati promettenti come potenziali biomarcatori. Le terapie basate sull'RNA, tra cui gli oligonucleotidi antisenso (ASO) e i piccoli RNA interferenti (siRNA), sono emerse come approcci promettenti per colpire specifiche mutazioni genetiche che causano la SLA. Queste terapie mirano a ridurre la produzione di proteine tossiche associate alla SLA.

I progressi nella tecnologia delle cellule staminali, tra cui le cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC), hanno consentito ai ricercatori di creare modelli di malattia che imitano la SLA in laboratorio. Ciò consente di testare potenziali farmaci candidati e di studiare i meccanismi della malattia. Tecnologie come CRISPR-Cas9 hanno fornito strumenti per modificare con precisione i geni, offrendo il potenziale per correggere le mutazioni genetiche associate alla SLA. La progettazione di sperimentazioni cliniche per i trattamenti della SLA si è evoluta, con maggiore enfasi sulle sperimentazioni guidate dai biomarcatori, sulle progettazioni di sperimentazioni adattive e sulle misure di esito migliorate per valutare la progressione della malattia e gli effetti del trattamento in modo più accurato. La ricerca ha evidenziato l'eterogeneità della SLA, portando a sforzi per stratificare i pazienti in base a profili genetici, caratteristiche cliniche e tassi di progressione della malattia. Si stanno esplorando approcci di medicina personalizzata. Sono emersi vari potenziali obiettivi terapeutici, tra cui fattori neuroprotettivi, fattori di crescita, funzione mitocondriale e percorsi correlati all'infiammazione e allo stress ossidativo. Questi obiettivi vengono esplorati in studi preclinici e clinici. L'istituzione di registri di pazienti con SLA ha facilitato la raccolta di dati longitudinali su larga scala. Questi dati sono preziosi per comprendere la progressione della malattia, identificare le tendenze e reclutare partecipanti per le sperimentazioni cliniche. La collaborazione tra ricercatori, istituzioni, aziende farmaceutiche e gruppi di difesa dei pazienti ha accelerato la ricerca sulla SLA favorendo la condivisione di dati, risorse e competenze. Questo fattore aiuterà nello sviluppo del mercato globale della sclerosi laterale amiotrofica (SLA).

Progressi tecnologici

Le tecnologie di sequenziamento del DNA ad alto rendimento, tra cui il sequenziamento dell'intero genoma e il sequenziamento dell'intero esoma, hanno consentito ai ricercatori di identificare mutazioni genetiche associate alla SLA. Ciò ha ampliato la nostra comprensione delle basi genetiche della malattia e ha fornito spunti su potenziali obiettivi per la terapia. Tecnologie come la risonanza magnetica funzionale (fMRI) e la tomografia a emissione di positroni (PET) hanno consentito ai ricercatori di visualizzare l'attività cerebrale e tracciare i cambiamenti nelle reti neurali nei pazienti con SLA. Questi strumenti forniscono spunti sulle conseguenze funzionali della malattia. L'elettromiografia (EMG) e gli studi sulla conduzione nervosa, supportati da miglioramenti tecnologici, aiutano a diagnosticare la SLA valutando l'attività elettrica di muscoli e nervi. Questi test aiutano a confermare la presenza di disfunzione dei motoneuroni. I progressi nella neuroimmagine, tra cui la risonanza magnetica per immagini (RMI) e l'imaging del tensore di diffusione (DTI), hanno migliorato la nostra capacità di visualizzare i cambiamenti strutturali nel cervello e nel midollo spinale dei pazienti con SLA. Questa tecnologia aiuta a diagnosticare la SLA e a monitorare la progressione della malattia. Le tecnologie di telemedicina e telesalute sono diventate sempre più importanti, soprattutto nel contesto della pandemia di COVID-19. Queste tecnologie consentono consultazioni a distanza con operatori sanitari, consentendo ai pazienti con SLA di ricevere cure e supporto riducendo al minimo le visite di persona.

Le innovazioni tecnologiche hanno portato allo sviluppo di sofisticati dispositivi di comunicazione assistita e sistemi di eye tracking che consentono alle persone con SLA avanzata di comunicare in modo efficace. Le sedie a rotelle motorizzate e i dispositivi di mobilità dotati di tecnologie avanzate di navigazione e controllo migliorano la mobilità e l'indipendenza dei pazienti con SLA. La ventilazione non invasiva (NIV) e altri dispositivi di supporto respiratorio sono diventati più avanzati e accessibili, aiutando i pazienti con SLA a gestire le difficoltà respiratorie e a mantenere la loro qualità di vita. I registri e i database digitali dei pazienti consentono la raccolta e l'analisi di dati clinici e genetici da pazienti con SLA su larga scala. Ciò supporta la ricerca e facilita il reclutamento dei pazienti per le sperimentazioni cliniche. L'intelligenza artificiale e l'apprendimento automatico vengono utilizzati per analizzare grandi set di dati nella ricerca sulla SLA. Queste tecnologie aiutano a identificare potenziali candidati farmaci, prevedere la progressione della malattia e personalizzare gli approcci terapeutici. Strumenti computazionali e tecnologie di screening ad alto rendimento stanno accelerando la scoperta di farmaci e riadattando gli sforzi per identificare potenziali terapie per la SLA. Dispositivi indossabili e sensori consentono il monitoraggio remoto dei segni vitali e dei sintomi dei pazienti con SLA, fornendo agli operatori sanitari dati in tempo reale per una migliore gestione della malattia. Questo fattore accelererà la domanda del mercato globale della sclerosi laterale amiotrofica (SLA).

Aumento della sensibilizzazione e della difesa dei pazienti

I gruppi di difesa dei pazienti e le campagne di sensibilizzazione istruiscono il pubblico e gli operatori sanitari sui segni e sui sintomi della SLA. Ciò porta a una diagnosi e a un intervento più precoci, poiché gli individui e gli operatori sanitari diventano più attenti nel riconoscere la malattia. Una diagnosi precoce può comportare una maggiore domanda di servizi e trattamenti sanitari correlati alla SLA. Le organizzazioni di difesa dei pazienti spesso collaborano con ricercatori e aziende farmaceutiche per reclutare partecipanti per le sperimentazioni cliniche. I loro sforzi per aumentare la consapevolezza sulle sperimentazioni in corso possono aumentare l'arruolamento dei pazienti e accelerare lo sviluppo di potenziali terapie per la SLA. Ciò, a sua volta, stimola la domanda di servizi e trattamenti correlati alle sperimentazioni cliniche. I gruppi di difesa dei pazienti si impegnano attivamente nella raccolta fondi e negli sforzi di difesa per garantire finanziamenti per la ricerca sulla SLA. La disponibilità di finanziamenti per la ricerca alimenta le scoperte scientifiche, portando allo sviluppo di nuovi trattamenti e terapie. L'aumento dell'attività di ricerca genera domanda di servizi e prodotti correlati alla ricerca nel mercato della SLA. Gli sforzi di difesa dei pazienti possono influenzare i decisori politici, i sistemi sanitari e le aziende farmaceutiche a migliorare l'accesso ai trattamenti SLA esistenti. Ciò può includere misure come la difesa della copertura assicurativa o la riduzione dell'onere dei costi per i pazienti. Un migliore accesso ai trattamenti può portare a una maggiore domanda di queste terapie.

Le organizzazioni di difesa dei pazienti spesso si concentrano sul miglioramento della qualità della vita e delle cure per i pazienti SLA. Ciò può comportare lo sviluppo di programmi di assistenza di supporto, la fornitura di dispositivi di assistenza e l'istituzione di centri di cura SLA. Questi servizi contribuiscono alla domanda complessiva di servizi sanitari correlati alla SLA. I gruppi di difesa dei pazienti sostengono l'aumento della ricerca sulla SLA e lo sviluppo di trattamenti innovativi. I loro sforzi possono stimolare le aziende farmaceutiche e i ricercatori a investire nello sviluppo di farmaci per la SLA e tecnologie correlate, stimolando la domanda di servizi di ricerca e sviluppo. Molte organizzazioni di difesa dei pazienti collaborano su scala globale, condividendo conoscenze, risorse e best practice. Questa collaborazione può amplificare il loro impatto e portare a sforzi più coordinati per affrontare la SLA, stimolando in ultima analisi la domanda di prodotti e servizi correlati alla SLA su larga scala. I gruppi di difesa dei pazienti spesso stabiliscono partnership con settori sia pubblici che privati, tra cui agenzie governative, istituti di ricerca e aziende farmaceutiche. Queste partnership possono portare a maggiori finanziamenti, collaborazione nella ricerca e sviluppo di nuove terapie, tutti fattori che contribuiscono alla domanda di mercato. Questo fattore accelererà la domanda del mercato globale della sclerosi laterale amiotrofica (SLA).

Principali sfide di mercato

Complessità dei meccanismi della malattia

La SLA è una malattia neurodegenerativa multifattoriale e complessa con diversi meccanismi sottostanti. Nonostante decenni di ricerca, c'è ancora una comprensione limitata delle cause precise e dei fattori trainanti della malattia. Questa complessità ostacola lo sviluppo di terapie mirate. La SLA non è una malattia uniforme; è caratterizzata da una significativa eterogeneità in termini di presentazione clinica, tasso di progressione e fattori genetici. Alcuni casi sono sporadici, mentre altri hanno una componente familiare. Questa eterogeneità complica la progettazione degli studi clinici e l'identificazione di popolazioni di pazienti idonee per terapie specifiche.

I ricercatori hanno identificato diversi potenziali percorsi patogeni nella SLA, tra cui eccitotossicità, ripiegamento e aggregazione proteica errata, disfunzione mitocondriale, neuroinfiammazione e altro ancora. Questi percorsi spesso interagiscono e si sovrappongono, rendendo difficile individuare i principali fattori scatenanti della malattia. La SLA ha una forte componente genetica, con varie mutazioni genetiche associate alla malattia. Diverse mutazioni genetiche possono portare a distinti meccanismi patologici, complicando ulteriormente lo sviluppo terapeutico. L'assenza di biomarcatori affidabili per la diagnosi, la prognosi e il monitoraggio della malattia della SLA è una sfida importante. I biomarcatori sarebbero preziosi per valutare l'efficacia del trattamento e stratificare i pazienti per gli studi clinici. La SLA progredisce a velocità diverse in individui diversi. Comprendere i fattori che contribuiscono a questa variabilità e adattare i trattamenti di conseguenza è una sfida. La SLA comporta una cascata di eventi neurodegenerativi, tra cui la degenerazione dei motoneuroni, la disfunzione delle cellule gliali e la perdita sinaptica. Per colpire efficacemente questi processi è necessaria una profonda comprensione dell'intricata interazione tra di essi.

Costi di sviluppo elevati

La SLA è una malattia rara, con una popolazione di pazienti relativamente piccola rispetto a condizioni più comuni. Sviluppare trattamenti per malattie rare può essere economicamente impegnativo a causa delle dimensioni limitate del mercato e del potenziale ritorno sull'investimento. Comprendere i complessi meccanismi della SLA e sviluppare terapie efficaci richiede ampi sforzi di ricerca e sviluppo. Ciò comporta la conduzione di studi preclinici, sperimentazioni cliniche e follow-up a lungo termine, tutti ad alta intensità di risorse. Le sperimentazioni cliniche per le terapie per la SLA sono sforzi costosi. Queste sperimentazioni spesso richiedono grandi dimensioni del campione e periodi prolungati per osservare risultati significativi, contribuendo a spese elevate per ricerca e sviluppo. Lo sviluppo di trattamenti per la SLA deve rispettare rigorosi requisiti normativi, in particolare da parte di agenzie come la Food and Drug Administration (FDA) statunitense e l'Agenzia europea per i medicinali (EMA). Il rispetto di queste normative aggiunge tempo e costi al processo di sviluppo dei farmaci. La ricerca sulla SLA spesso comporta approcci innovativi, come la terapia genica, la terapia con cellule staminali e le terapie basate sull'RNA. Sviluppare e testare queste tecnologie innovative può essere costoso, richiedendo competenze e risorse specializzate. Identificare potenziali farmaci candidati e convalidarne la sicurezza ed efficacia negli studi preclinici è un processo che richiede molte risorse. Molti potenziali farmaci candidati non riescono a superare questa fase, con conseguenti costi significativi.

Principali tendenze di mercato

Scoperta di biomarcatori

I biomarcatori possono facilitare una diagnosi più precoce e accurata della SLA. Ciò è particolarmente importante poiché un intervento precoce può avere un impatto più significativo sulla progressione della malattia e sui risultati del trattamento. I biomarcatori possono aiutare a predire il probabile decorso della SLA nei singoli pazienti. Possono identificare coloro che hanno un rischio più elevato di rapida progressione o coloro che potrebbero trarre beneficio da specifici approcci di trattamento. I biomarcatori consentono il monitoraggio continuo della progressione della malattia nei pazienti con SLA. Ciò aiuta i medici ad adattare i piani di trattamento in base alle necessità e fornisce dati preziosi per le sperimentazioni cliniche. I biomarcatori possono fungere da misure oggettive dell'efficacia del trattamento. Consentono ai ricercatori e ai medici di valutare se una terapia sta avendo l'effetto desiderato sui processi della malattia sottostante. I biomarcatori possono essere utilizzati per stratificare i pazienti con SLA in gruppi più omogenei per le sperimentazioni cliniche. Ciò può migliorare la progettazione della sperimentazione e aumentare la probabilità di rilevare gli effetti del trattamento. La ricerca sui biomarcatori può scoprire nuovi percorsi e target biologici coinvolti nella SLA, portando potenzialmente allo sviluppo di terapie innovative.

Approfondimenti segmentali

Approfondimenti sul tipo di farmaco

Nel 2022, la quota maggiore del mercato globale della sclerosi laterale amiotrofica (SLA) era detenuta dal segmento Rilutek (Riluzolo) e si prevede che continuerà a espandersi nei prossimi anni.

Approfondimenti sul tipo di trattamento

Nel 2022, la quota maggiore del mercato globale della sclerosi laterale amiotrofica (SLA) era detenuta dal segmento Fisioterapia e si prevede che continuerà a espandersi nei prossimi anni.

Approfondimenti sull'utente finale

Nel 2022, la quota maggiore del mercato globale della sclerosi laterale amiotrofica (SLA) era detenuta da

Regionale Approfondimenti

La regione del Nord America domina il mercato globale della sclerosi laterale amiotrofica (SLA) nel 2022.

Sviluppi recenti

• Ad aprile 2023, Biogen Inc. ha ricevuto l'approvazione dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per QALSODY, un'iniezione da 100 mg/15 mL, come trattamento per la sclerosi laterale amiotrofica (SLA) negli adulti con una mutazione nel gene della superossido dismutasi 1 (SOD1). Questa approvazione è concessa con approvazione accelerata, sulla base della riduzione osservata nei livelli di catena leggera dei neurofilamenti plasmatici (NfL) nei pazienti trattati con QALSODY. La continua approvazione per questa indicazione dipenderà dalla conferma dei benefici clinici negli studi successivi. Lo studio ATLAS di fase 3 in corso per tofersen in individui con SLA-SOD1 presintomatica fungerà da studio di conferma. Le proteine dei neurofilamenti, rilasciate dai neuroni danneggiati, fungono da marcatore per la neurodegenerazione.
• A maggio 2022, MitsubishiTanabe Pharma America, Inc. (MTPA) ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso l'approvazione per RADICAVA ORS (edaravone), una forma orale di edaravone, come trattamento per la sclerosi laterale amiotrofica (SLA). La SLA è una malattia neurodegenerativa senza cura e può progredire rapidamente. RADICAVA ORS è progettato per offrire la stessa efficacia di RADICAVA (edaravone), che è un trattamento endovenoso (EV) approvato dalla FDA. In studi clinici pivot, RADICAVA ha dimostrato di aiutare a rallentare il declino della funzionalità fisica nei pazienti con SLA. RADICAVA ORS è specificamente formulato per i pazienti con SLA, offrendo un'opzione di somministrazione flessibilepuò essere assunto per via orale o tramite sondino nasogastrico. È disponibile in una piccola dose da 5 ml, in un flacone portatile, in una siringa dosatrice orale e non richiede refrigerazione o ricostituzione prima dell'uso. Con la guida appropriata di un operatore sanitario (HCP), la somministrazione di RADICAVAORS può richiedere solo pochi minuti nei giorni di trattamento. Si consiglia di assumere RADICAVAORS al mattino dopo il digiuno notturno.

Principali attori del mercato

• Sanofi SA
• Brainstorm CellTherapeutics Inc.
• Biogen Inc.
• Bausch Health Cos Inc.
• F Hoffmann-la Roche Ltd
• Ionis Pharmaceuticals
• Mylan Pharma Inc.
• Sun PharmaceuticalIndustries Inc
• Orion Pharma A/S
• AB Science SA