Mercato globale del trattamento della talassemia: dimensioni del settore, quota, tendenze, opportunità e previsioni, 2018-2028F, segmentato per tipo (trasfusioni di sangue, terapia chelante del ferro (Exjade/Jadenu (deferasirox), Ferriprox (deferiprone) e Desferal (deferoxamina)), trapianto di sangue e midollo osseo e altri), per regione e concorrenza

Si stima che ogni anno nel mondo nascano circa 60.000-100.000 bambini con forme gravi di beta-talassemia, ovvero circa l'1,5% della popolazione mondiale, circa 80-90 milioni sono portatori di talassemia e 60.000 individui nascono ogni anno con la talassemia.

Il mercato del trattamento della talassemia comprende vari tipi di terapie come trasfusioni di sangue, terapia ferrochelante e trapianto di midollo osseo. Le trasfusioni di sangue sono il trattamento più comune per la talassemia, poiché aiutano a sostituire i globuli rossi difettosi con quelli sani. Tuttavia, frequenti trasfusioni di sangue possono portare a un accumulo eccessivo di ferro nel corpo, che può causare complicazioni come danni agli organi e insufficienza cardiaca. La terapia ferrochelante viene utilizzata per rimuovere il ferro in eccesso dal corpo, mentre il trapianto di midollo osseo è considerato un'opzione curativa per la talassemia.

La crescita del mercato del trattamento della talassemia deve affrontare diverse sfide, tra cui il costo del trattamento dovuto alle frequenti trasfusioni di sangue, la terapia ferrochelante, la concorrenza limitata e l'accesso limitato ai farmaci generici e la crescente tendenza all'esitazione vaccinale e all'instabilità politica nelle aree talassemiche. Lo sviluppo di un vaccino richiede l'approvazione da parte di enti normativi come la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti e l'Agenzia europea per i medicinali (EMA). Questo processo può essere lungo e costoso e i requisiti per l'approvazione possono essere rigorosi, rendendo difficile per le aziende più piccole orientarsi nel processo.

Aumento della prevalenza della talassemia

L'aumento della prevalenza della talassemia è uno dei principali fattori trainanti del mercato globale del trattamento della talassemia. La talassemia è una malattia genetica che si riscontra maggiormente nelle popolazioni di origine mediterranea, mediorientale e asiatica. L'elevata prevalenza della talassemia in queste regioni ha portato a una crescente domanda di opzioni di trattamento efficaci che possono essere previste nella crescita del mercato globale del trattamento della talassemia.

Secondo l'Organizzazione Mondiale della Sanità, la talassemia è una delle malattie genetiche più comuni al mondo, con circa 300.000-500.000 bambini nati con questa malattia ogni anno.

Le aziende farmaceutiche stanno investendo molto nella ricerca e nello sviluppo di nuovi trattamenti per la talassemia, tra cui la terapia genica e l'induzione dell'emoglobina fetale. Questi trattamenti hanno il potenziale per fornire un'opzione curativa per i pazienti con talassemia, il che potrebbe migliorare significativamente i risultati e la qualità della vita dei pazienti.

Bluebird Bio sta sviluppando una terapia genica chiamata Zynteglo (cellule CD34+ autologhe che codificano il gene βA-T87Q-globina) per il trattamento della β-talassemia trasfusione-dipendente. Sangamo Therapeutics sta sviluppando una terapia genica chiamata ST-400 per il trattamento della β-talassemia.

I progressi tecnologici nella scienza medica promettono la crescita del mercato

I progressi tecnologici nella scienza medica hanno svolto un ruolo significativo nel guidare il mercato globale del trattamento della talassemia. Lo sviluppo di tecnologie nuove e innovative ha consentito lo sviluppo di trattamenti più efficaci per la talassemia, migliorando i risultati dei pazienti e la qualità della vita guida il mercato del mercato globale del trattamento della talassemia.

Trattamento di terapia genica per la talassemia approvato dalla FDA che costa 2,8 milioni di USD per paziente.

Il costo medio del trattamento è di 12500 USD

Cas9 è una tecnologia rivoluzionaria di editing genetico che consente una modifica precisa del DNA. Questa tecnologia ha il potenziale per fornire un'opzione curativa per i pazienti con talassemia correggendo il difetto genetico sottostante e dovrebbe guidare la crescita del mercato globale del trattamento della talassemia.

Aumento delle esigenze mediche insoddisfatte

L'aumento delle esigenze mediche insoddisfatte è stato uno dei fattori trainanti alla base della crescita del mercato globale del trattamento della talassemia. La talassemia è una malattia genetica che colpisce la produzione di emoglobina, portando ad anemia e altre complicazioni. La gravità della malattia può variare ampiamente e i pazienti con forme gravi di talassemia richiedono trasfusioni di sangue regolari e altre cure di supporto per gestire i loro sintomi. La disponibilità di alcuni trattamenti per la talassemia, come Luspatercept è un trattamento per l'anemia negli adulti con β-talassemia che richiedono trasfusioni di sangue regolari, rimane una significativa esigenza medica insoddisfatta in questa popolazione di pazienti. Molti pazienti necessitano ancora di trasfusioni frequenti e soffrono delle complicazioni associate alla malattia. Inoltre, i trattamenti attuali possono essere costosi e richiedono un monitoraggio e una gestione continui, il che può essere gravoso per i pazienti e le loro famiglie. c'è una crescente domanda di trattamenti nuovi e più efficaci per la talassemia, in particolare quelli che possono fornire un'opzione curativa per i pazienti. Questa domanda ha spinto lo sviluppo di nuovi trattamenti, come la terapia genica e l'editing genetico, che hanno il potenziale per fornire una cura per la talassemia lo sviluppo di nuovi trattamenti, l'aumento delle esigenze mediche insoddisfatte ha creato un mercato crescente per i trattamenti esistenti, come le trasfusioni di sangue e la terapia chelante. Poiché la prevalenza della talassemia continua ad aumentare, in particolare nei paesi in via di sviluppo, si prevede che la domanda di questi trattamenti crescerà, guidando la crescita del mercato globale dei trattamenti per la talassemia.

Sviluppi recenti

Nel 2019, la FDA statunitense ha approvato due nuovi trattamenti per la talassemiaReblozyl (luspatercept-aamt) e Oxbryta (voxelotor). Reblozyl è un farmaco che stimola la produzione di globuli rossi, mentre Oxbryta è un farmaco che aiuta a stabilizzare l'emoglobina.

Nel 2020, Vertex Pharmaceuticals ha acquisito Exonics Therapeutics, un'azienda che sviluppa terapie di editing genetico per malattie genetiche, tra cui la talassemia. L'acquisizione è stata valutata 1 miliardo di USD, evidenziando il crescente interesse e investimento nelle tecnologie di editing genetico per il trattamento della talassemia.

Diverse aziende stanno sviluppando terapie geniche per la talassemia, tra cui Bluebird Bio, CRISPR Therapeutics e Sangamo Therapeutics. Nel 2021, Bluebird Bio ha annunciato risultati positivi da una sperimentazione clinica della sua terapia genica per la talassemia, che ha mostrato significative riduzioni della necessità di trasfusioni di sangue.

Nel 2020, CRISPR Therapeutics e Vertex Pharmaceuticals hanno costituito una joint venture per sviluppare terapie di editing genetico per malattie genetiche, tra cui la talassemia.

Segmentazione del mercato

Il mercato globale del trattamento della talassemia può essere segmentato per tipo e regione. In base al tipo, il mercato globale del trattamento della talassemia può essere suddiviso in trasfusioni di sangue, terapia chelante del ferro, trapianto di sangue e midollo osseo e altri. A livello regionale, il mercato del trattamento della talassemia può essere suddiviso in Nord America, Europa, Asia Pacifico, Sud America e Medio Oriente e Africa.

Attori del mercato

Bluebird bio, Inc., Acceleron Pharma, Inc., Celgene Corporation, GlaxoSmithKline plc, Incyte Corporation, La Jolla Pharmaceutical Company, Ionis Pharmaceuticals, Inc., Sanofi SA, Lonza Group Ltd. e ApoPharma Inc sono alcuni dei principali attori che operano nel mercato globale del trattamento della talassemia.