Mercato della piattaforma mRNA: dimensioni, quota, tendenze, opportunità e previsioni del settore globale, 2018-2028 segmentato per indicazione (malattie autoimmuni, cancro, malattie infettive, malattie rare, malattie respiratorie), per usabilità (vaccini profilattici, farmaci terapeutici, vaccini terapeutici), per tipo di mRNA (mRNA modificato con nucleosidi, mRNA autoamplificante, mRNA non modif

Panoramica del mercato

Il mercato globale della piattaforma mRNA è stato valutato a 7,30 miliardi di USD nel 2022 e si prevede che registrerà una crescita impressionante nel periodo di previsione con un CAGR del 35,20% fino al 2028. La piattaforma mRNA (RNA messaggero) è una tecnologia all'avanguardia in biotecnologia e medicina che utilizza molecole di RNA sintetico per trasmettere informazioni genetiche e istruzioni alle cellule, consentendo loro di produrre proteine specifiche. Questa tecnologia ha ottenuto notevole attenzione e successo, in particolare nello sviluppo di vaccini e nel trattamento di varie malattie. L'mRNA è un tipo di materiale genetico che normalmente trasporta istruzioni dal DNA (il codice genetico) al macchinario di produzione proteica della cellula (ribosomi). Funge da copia temporanea delle istruzioni di un gene. Nella piattaforma mRNA, le molecole di mRNA sintetiche o modificate sono progettate per trasportare istruzioni genetiche specifiche per la produzione di una particolare proteina. Gli scienziati possono progettare e sintetizzare sequenze di mRNA con informazioni genetiche precise. Queste informazioni possono essere personalizzate per vari scopi, come la produzione di proteine terapeutiche o l'istruzione del sistema immunitario per generare una risposta immunitaria. Nello sviluppo di vaccini, la piattaforma mRNA viene utilizzata per creare vaccini a mRNA. Questi vaccini contengono molecole di mRNA che codificano una parte del patogeno bersaglio, come una proteina virale o un antigene unico.

Oltre ai vaccini, la piattaforma mRNA viene utilizzata per scopi terapeutici. I ricercatori stanno esplorando terapie basate su mRNA per un'ampia gamma di condizioni, tra cui cancro, disturbi genetici, malattie autoimmuni e allergie. Nell'immunoterapia del cancro, ad esempio, l'mRNA è progettato per istruire le cellule immunitarie a colpire e attaccare le cellule tumorali, sfruttando il sistema immunitario del corpo per combattere la malattia. La pandemia di COVID-19 ha accelerato l'adozione della tecnologia mRNA per lo sviluppo di vaccini. Il successo dei vaccini a mRNA per il COVID-19 ha generato un enorme interesse e investimenti in questa tecnologia, evidenziandone il potenziale nella risposta alle malattie infettive emergenti. La versatilità della tecnologia a mRNA consente lo sviluppo di vaccini e terapie per un'ampia gamma di malattie, tra cui malattie infettive, cancro, disturbi genetici e condizioni autoimmuni. Questa adattabilità la rende una piattaforma interessante per affrontare varie sfide mediche.

Principali fattori trainanti del mercato

Progressi tecnologici

I sistemi di somministrazione di nanoparticelle lipidiche (LNP) sono fondamentali per somministrare in modo efficiente l'mRNA alle cellule. I progressi nella progettazione e formulazione di LNP hanno migliorato la stabilità, la somministrazione e l'efficacia dei vaccini e delle terapie a mRNA. Questi progressi hanno svolto un ruolo fondamentale nel successo dei vaccini a mRNA per il COVID-19. I ricercatori hanno sviluppato sequenze di mRNA modificate con maggiore stabilità e ridotta immunogenicità. Ciò ha prolungato la durata di conservazione dei vaccini a mRNA e li ha resi più adatti alla distribuzione e allo stoccaggio. L'ottimizzazione dei codoni comporta la modifica del codice genetico per migliorare l'espressione proteica. I ricercatori hanno perfezionato l'uso dei codoni per migliorare la produzione di proteine, il che è particolarmente importante per le applicazioni terapeutiche. I progressi nelle tecniche di biologia sintetica, come CRISPR-Cas9, hanno facilitato la modifica e la manipolazione precise delle sequenze di mRNA. Questa tecnologia ha aperto nuove possibilità per le terapie basate su mRNA che mirano alle malattie genetiche. Sono stati sviluppati processi di produzione scalabili ed economici per soddisfare l'elevata domanda di vaccini e terapie basati su mRNA. Questi miglioramenti nella produzione hanno consentito una rapida produzione durante le emergenze di salute pubblica. I ricercatori hanno fatto progressi nell'aumentare la stabilità dei vaccini a mRNA a vari intervalli di temperatura, riducendo la necessità di conservazione e distribuzione a temperature ultra basse. Il sequenziamento di nuova generazione (NGS) ha consentito ai ricercatori di analizzare le sequenze di mRNA in modo rapido e accurato, facilitando la progettazione di terapie basate su mRNA su misura per obiettivi specifici.

Gli analoghi di Cap vengono aggiunti all'inizio delle sequenze di mRNA per imitare l'mRNA naturale. Ciò migliora l'efficienza traslazionale dell'mRNA sintetico e aumenta la sua somiglianza con l'mRNA endogeno. Sono stati sviluppati sistemi cell-free per la produzione di mRNA, che consentono una sintesi più efficiente e scalabile di molecole di mRNA per scopi di ricerca e terapeutici. I progressi nella tecnologia mRNA hanno consentito lo sviluppo di approcci di medicina personalizzata, in cui le terapie sono adattate al profilo genetico di un individuo. Gli adiuvanti sono sostanze aggiunte ai vaccini per migliorare la risposta immunitaria. La ricerca si è concentrata sullo sviluppo di nuovi adiuvanti specificamente progettati per vaccini basati su mRNA. Le innovazioni nei metodi di somministrazione intracellulare, come l'elettroporazione e i cerotti con microaghi, hanno migliorato l'assorbimento efficiente di mRNA nelle cellule bersaglio. Un'ampia ricerca sulla formulazione e la stabilità di mRNA ha migliorato la capacità di conservare e trasportare vaccini e terapie a mRNA in varie condizioni. Questo fattore aiuterà nello sviluppo del mercato globale delle piattaforme mRNA.

Applicazioni emergenti

Una delle applicazioni emergenti più promettenti è l'immunoterapia contro il cancro. I ricercatori stanno sviluppando vaccini e terapie contro il cancro basati su mRNA che stimolano il sistema immunitario del paziente a colpire e distruggere le cellule tumorali. Questo approccio offre un trattamento personalizzato e potenzialmente più efficace per vari tipi di cancro. Mentre i vaccini a mRNA hanno già dimostrato la loro efficacia contro malattie infettive come il COVID-19, la ricerca in corso mira a sviluppare vaccini a mRNA per altre malattie infettive, come influenza, HIV, virus Zika e virus respiratorio sinciziale (RSV). L'adattabilità della tecnologia a mRNA la rende adatta a rispondere ai patogeni emergenti. La tecnologia a mRNA è in fase di studio per il trattamento di rari disturbi genetici causati da mutazioni specifiche. Fornendo mRNA modificato per correggere difetti genetici, i ricercatori mirano a fornire terapie mirate e personalizzate per pazienti con condizioni come la fibrosi cistica e alcuni disturbi metabolici ereditari. La tecnologia a mRNA ha potenziali applicazioni nella medicina rigenerativa guidando la differenziazione delle cellule staminali in specifici tipi di cellule per la riparazione e la sostituzione dei tessuti. Ciò potrebbe essere particolarmente prezioso per il trattamento di malattie degenerative e lesioni. L'mRNA può essere utilizzato per fornire strumenti di modifica genetica come CRISPR-Cas9 per prendere di mira e modificare geni specifici. Questa tecnologia è promettente per il trattamento di malattie genetiche e la correzione di mutazioni genetiche. I ricercatori stanno esplorando l'mRNA per sostituire o integrare le proteine carenti nei pazienti con carenze proteiche genetiche o acquisite. Questo approccio può essere utilizzato per trattare condizioni come l'emofilia e alcune carenze enzimatiche.

La tecnologia mRNA è oggetto di studio per lo sviluppo di terapie per le malattie autoimmuni. Modulando la risposta immunitaria, i trattamenti basati sull'mRNA possono aiutare a regolare e controllare le condizioni autoimmuni. I vaccini a mRNA possono essere personalizzati per fornire un'immunoterapia specifica per allergeni per le allergie. Questo approccio offre il potenziale per trattamenti per le allergie più precisi ed efficaci. La capacità di personalizzare le terapie basate sull'mRNA in base al profilo genetico di un individuo è un fattore significativo nella medicina personalizzata. Adattare i trattamenti al corredo genetico unico di un paziente può migliorare i risultati del trattamento. Oltre all'assistenza sanitaria, la tecnologia mRNA ha applicazioni in biotecnologia, inclusa la produzione di proteine ed enzimi ricombinanti. Ha anche il potenziale per l'uso in altri campi, come l'agricoltura e la biotecnologia industriale. Questo fattore accelererà la domanda del mercato globale delle piattaforme mRNA.

Crescita nella risposta alla pandemia e nei vaccini

La tecnologia mRNA ha consentito il rapido sviluppo di vaccini COVID-19. In un lasso di tempo notevolmente breve, aziende come Pfizer-BioNTech e Moderna hanno sviluppato, testato e ricevuto l'autorizzazione all'uso di emergenza per i vaccini COVID-19 basati su mRNA. Questa velocità di sviluppo è stata fondamentale per controllare la pandemia. I vaccini mRNA hanno dimostrato alti livelli di efficacia contro il COVID-19, contribuendo alla loro rapida adozione e al loro uso diffuso. L'efficacia di questi vaccini nel prevenire malattie gravi e la trasmissione è stata un forte motore della domanda. La tecnologia mRNA è adatta ad adattarsi a nuove varianti del virus. La flessibilità dell'mRNA consente la rapida modifica dei candidati vaccini per affrontare le varianti emergenti del virus, affrontando le preoccupazioni sull'efficacia del vaccino di fronte alle mutazioni virali. La scalabilità e le rapide capacità di produzione dei vaccini a mRNA hanno supportato gli sforzi di vaccinazione globali. Governi, organizzazioni internazionali e sistemi sanitari hanno cercato di assicurarsi vaccini a mRNA per proteggere le loro popolazioni, guidando la domanda di una maggiore produzione.

La pandemia ha evidenziato l'importanza di essere preparati per le malattie infettive emergenti. Governi e organizzazioni in tutto il mondo hanno riconosciuto il potenziale della tecnologia a mRNA per rispondere rapidamente alle future pandemie e hanno investito nella creazione di infrastrutture e capacità. Il successo dei vaccini COVID-19 basati su mRNA ha attirato investimenti e finanziamenti sostanziali sia dal settore pubblico che da quello privato. Questo supporto finanziario ha accelerato gli sforzi di ricerca e sviluppo e ampliato le applicazioni della piattaforma mRNA. Le agenzie di regolamentazione, tra cui la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti e l'Agenzia europea per i medicinali (EMA), hanno collaborato strettamente con gli sviluppatori della tecnologia a mRNA per accelerare il processo di approvazione normativa durante le emergenze di sanità pubblica. L'efficacia e la sicurezza dei vaccini mRNA COVID-19 hanno contribuito alla fiducia del pubblico in questa tecnologia. Di conseguenza, c'è stata una maggiore accettazione di vaccini e terapie basati su mRNA. Il successo dei vaccini mRNA ha stimolato ulteriori ricerche e sviluppi nel settore. Ricercatori e aziende stanno esplorando il potenziale della tecnologia mRNA per un'ampia gamma di applicazioni, inclusi vaccini e terapie per altre malattie infettive. La risposta globale alla pandemia ha comportato la collaborazione tra paesi, aziende farmaceutiche e istituti di ricerca. Questa collaborazione ha accelerato la condivisione di conoscenze e competenze nella tecnologia mRNA. Questo fattore accelererà la domanda del mercato globale delle piattaforme mRNA.

Principali sfide di mercato

Esitazione vaccinale e disinformazione

L'esitazione vaccinale, che si riferisce alla riluttanza o al rifiuto di vaccinarsi, può rallentare l'adozione di vaccini mRNA. Ciò può ostacolare gli sforzi per raggiungere l'immunità di gregge e controllare la diffusione delle malattie infettive. La disinformazione, spesso diffusa tramite i social media e altri canali, può portare a idee sbagliate e false convinzioni sui vaccini a mRNA. Ciò può includere preoccupazioni sulla sicurezza, l'efficacia e gli effetti a lungo termine dei vaccini. La disinformazione può minare la fiducia del pubblico nei vaccini e scoraggiare gli individui dal vaccinarsi. Una minore copertura vaccinale dovuta a esitazione e disinformazione può portare a continue epidemie di malattie prevenibili, tra cui malattie infettive potenzialmente mortali come il COVID-19. Queste epidemie possono mettere a dura prova i sistemi sanitari, causare un aumento della morbilità e della mortalità e avere conseguenze economiche e sociali. Livelli elevati di esitazione vaccinale possono ostacolare gli sforzi per raggiungere l'immunità di gregge, che è essenziale per proteggere le popolazioni vulnerabili che non possono ricevere vaccini per motivi medici. L'immunità di gregge è fondamentale per controllare la diffusione di malattie contagiose all'interno delle comunità. La disinformazione e l'esitazione possono interrompere le campagne di vaccinazione e portare a tassi di assunzione di vaccini inferiori, in particolare durante emergenze di sanità pubblica come le pandemie. L'esitazione diffusa verso i vaccini e la propagazione di informazioni sbagliate sui vaccini possono erodere la fiducia del pubblico nelle istituzioni sanitarie pubbliche, negli operatori sanitari e nelle raccomandazioni governative. Questa erosione della fiducia può estendersi ad altre misure di sanità pubblica, rendendo più difficile l'implementazione di strategie efficaci di controllo delle malattie.

Varianti e adattabilità

Molti patogeni infettivi, in particolare i virus, possono subire mutazioni genetiche che determinano l'emergere di nuove varianti o ceppi. Queste varianti possono avere proprietà diverse, tra cui una maggiore trasmissibilità e resistenza all'immunità. Le varianti possono rappresentare una minaccia per la salute pubblica, portando potenzialmente a una malattia più grave o a una ridotta efficacia del vaccino. L'efficacia dei vaccini, compresi i vaccini a mRNA, può variare a seconda delle diverse varianti. Alcune varianti possono eludere parzialmente la risposta immunitaria indotta dai vaccini esistenti. Ciò mette alla prova la capacità dei vaccini di fornire una protezione ampia e duratura contro i patogeni in evoluzione. Per mantenere l'efficacia del vaccino, ricercatori e produttori devono adattare rapidamente i vaccini a mRNA per affrontare le varianti emergenti. Ciò potrebbe comportare la modifica della sequenza di mRNA per codificare l'antigene/gli antigeni della nuova variante. Un rapido adattamento è fondamentale durante le pandemie e le epidemie per garantire che i vaccini rimangano efficaci. Le agenzie di regolamentazione potrebbero dover fornire processi di approvazione semplificati per i vaccini adattati alle varianti per accelerarne la disponibilità durante le emergenze di sanità pubblica. Sviluppare e ottenere l'approvazione normativa per i vaccini specifici per le varianti può richiedere molte risorse e molto tempo. Adattare i vaccini a mRNA per affrontare le nuove varianti potrebbe richiedere aggiustamenti nel processo di produzione. Aumentare la produzione per soddisfare la domanda globale di vaccini aggiornati può essere una sfida.

Principali tendenze di mercato

Medicina personalizzata

I progressi nella genomica e nei test genetici hanno reso sempre più fattibile analizzare le informazioni genetiche di un individuo in modo rapido e conveniente. Questa profilazione genetica consente agli operatori sanitari di identificare le variazioni genetiche che possono avere un impatto sulla suscettibilità alle malattie e sulle risposte al trattamento. La tecnologia mRNA consente lo sviluppo di terapie mirate che possono essere personalizzate in base al profilo genetico di un paziente. Progettando sequenze mRNA per affrontare specifiche variazioni genetiche o marcatori di malattia, i ricercatori possono creare trattamenti personalizzati. Nel contesto del cancro, la medicina personalizzata è stata un'applicazione degna di nota. I ricercatori stavano esplorando vaccini e terapie contro il cancro basati su mRNA che prendono di mira antigeni tumorali individualizzati. Queste terapie mirano a sfruttare il sistema immunitario del paziente per colpire e distruggere specificamente le cellule tumorali. Le terapie mRNA personalizzate venivano sviluppate per affrontare rare malattie genetiche causate da mutazioni specifiche. Adattando le sequenze mRNA per correggere o compensare queste mutazioni, i ricercatori stavano lavorando per fornire trattamenti personalizzati. I vaccini mRNA possono essere personalizzati per fornire immunoterapia specifica per allergeni per le allergie. Questo approccio offre il potenziale per trattamenti antiallergici più precisi ed efficaci, personalizzati in base agli allergeni di ogni paziente. La tecnologia mRNA consente di monitorare la risposta del paziente al trattamento analizzando i cambiamenti nell'espressione genica. Queste informazioni possono essere utilizzate per adattare e personalizzare i piani di trattamento. L'integrazione dei dati farmacogenomici con le terapie basate su mRNA può aiutare a determinare i farmaci e i dosaggi più adatti per i singoli pazienti, riducendo gli effetti avversi e ottimizzando i risultati del trattamento.

Approfondimenti segmentali

Approfondimenti sulle indicazioni

Nel 2022, la quota maggiore del mercato globale delle piattaforme mRNA era detenuta dal segmento delle malattie autoimmuni e si prevede che continuerà a espandersi nei prossimi anni. Le malattie autoimmuni rappresentano una sfida medica significativa a causa della loro natura complessa e spesso poco compresa. Molte malattie autoimmuni hanno opzioni di trattamento limitate e la tecnologia mRNA promette di sviluppare terapie innovative per soddisfare esigenze mediche insoddisfatte in questo segmento. La tecnologia mRNA può essere utilizzata per modulare il sistema immunitario, rendendola un approccio interessante per il trattamento delle malattie autoimmuni. Progettando sequenze mRNA per colpire specifiche risposte immunitarie, i ricercatori possono potenzialmente sopprimere o regolare le attività dannose del sistema immunitario nelle condizioni autoimmuni. Le malattie autoimmuni hanno spesso manifestazioni e risposte variabili al trattamento tra i pazienti. Le terapie basate su mRNA possono essere personalizzate per colpire specifici percorsi autoimmuni o antigeni, consentendo un approccio personalizzato al trattamento.

Approfondimenti sull'usabilità

Nel 2022, la quota maggiore del mercato globale delle piattaforme mRNA era detenuta dal segmento dei vaccini terapeutici e si prevede che continuerà a espandersi nei prossimi anni. La pandemia di COVID-19 ha avuto un impatto significativo sul mercato delle piattaforme mRNA. La tecnologia mRNA è emersa come una risposta altamente efficace e rapida per sviluppare vaccini contro il virus SARS-CoV-2. Il successo dei vaccini COVID-19 basati su mRNA, come quelli sviluppati da Pfizer-BioNTech e Moderna, ha generato un immenso interesse e investimenti in questo segmento. La tecnologia mRNA ha dimostrato la sua versatilità nello sviluppo di vaccini terapeutici per varie malattie oltre alle malattie infettive. Ciò include i vaccini contro il cancro, in cui le terapie basate su mRNA mirano a stimolare il sistema immunitario a colpire e distruggere le cellule tumorali, nonché vaccini per altre malattie come influenza, Zika e HIV. I vaccini mRNA e i vaccini terapeutici possono essere sviluppati più rapidamente rispetto alle tradizionali piattaforme vaccinali. Questa velocità è particolarmente preziosa per rispondere alle malattie infettive emergenti e ai patogeni in rapida evoluzione.

Approfondimenti sui tipi di mRNA

Nel 2022, la quota maggiore del mercato globale delle piattaforme mRNA era detenuta dal segmento mRNA autoamplificante e si prevede che continuerà a espandersi nei prossimi anni. La tecnologia mRNA autoamplificante (saRNA) è progettata per produrre livelli più elevati di espressione proteica rispetto all'mRNA convenzionale. Questa capacità di produzione proteica migliorata può rendere il saRNA particolarmente interessante per lo sviluppo di vaccini e terapie mirate a malattie che richiedono una risposta immunitaria robusta. L'mRNA auto-amplificante può essere progettato per trasportare informazioni genetiche per un'ampia gamma di antigeni o proteine terapeutiche. Questa versatilità lo rende uno strumento prezioso per lo sviluppo di vaccini e terapie contro varie malattie, tra cui malattie infettive e cancro. Lo sviluppo di nanoparticelle lipidiche avanzate (LNP) per la somministrazione di mRNA auto-amplificante ha migliorato la stabilità e l'efficienza di somministrazione di vaccini e terapie basati su saRNA, contribuendo ulteriormente alla loro quota di mercato.

Informazioni per gli utenti finali

Nel 2022, la quota maggiore del mercato globale della piattaforma mRNA era detenuta da

Informazioni regionali

La regione del Nord America domina il mercato globale della piattaforma mRNA nel 2022. Il Nord America ospita alcune delle più grandi e influenti aziende biotecnologiche e farmaceutiche del mondo, molte delle quali hanno investito molto nella tecnologia mRNA. Aziende come Pfizer, Moderna e BioNTech, che hanno svolto un ruolo fondamentale nello sviluppo e nella commercializzazione dei vaccini COVID-19 basati su mRNA, hanno sede o una presenza significativa in Nord America. La regione ha un ecosistema consolidato e solido per la ricerca e lo sviluppo biomedico. Vanta università di fama mondiale, istituti di ricerca e una forza lavoro altamente qualificata dedicata al progresso della tecnologia mRNA. Il Nord America ha attratto ingenti investimenti e finanziamenti per la ricerca e lo sviluppo mRNA. Agenzie di finanziamento pubbliche e private, capitalisti di rischio e iniziative governative hanno sostenuto la crescita di terapie e vaccini basati su mRNA.

Sviluppi recenti

• Ad aprile 2023, la conferenza inaugurale faccia a faccia del programma di trasferimento tecnologico mRNA, ospitata dal direttore generale dell'OMS Tedros Adhanom Ghebreyesus, ha attirato oltre 200 delegati a Città del Capo (Sudafrica). La struttura del polo tecnologico mRNA presso Afrigen Biologics and Vaccines (di seguito Afrigen; Città del Capo, Sudafrica) è stata inaugurata anche la scorsa settimana. Il programma, introdotto nel 2021 come reazione all'accesso diseguale al vaccino COVID-19 a livello globale, è una partnership tra OMS, Medicines Patent Pool e partner aziendali e pubblici di 15 LMIC in Africa, Asia, Europa e Sud America. Il suo obiettivo era fornire ai LMIC la capacità di progettare, produrre e distribuire in modo indipendente vaccini mRNA. Afrigen, uno dei partner, è responsabile dello studio, dello sviluppo e del trasferimento delle piattaforme di vaccini mRNA, con il South African Medical Research Council che funge da coordinatore della sostenibilità. L'azienda farmaceutica Biovac (Città del Capo, Sudafrica) otterrà per prima la tecnologia, prima che venga distribuita ai partner negli altri continenti. Biovac intensificherà la produzione e la distribuzione dei prodotti in tutti i paesi partner africani.
• A giugno 2023, il primo vaccino mRNA prodotto in India, GEMCOVAC-OM, è stato creato da Gennova ImageCourtesy Agencies utilizzando la propria tecnologia di piattaforma.

Principali attori del mercato

• AstraZeneca PLC
• Asuragen, Inc.
• Catalent Pharma Solutions
• Arcturus Therapeutics, Inc.
• BioNTech AG
• CRISPR Therapeutics Inc.
• AKESOgen, Inc.
• baseclick GmbH
• Accent Therapeutics Inc.
• Accanis Biotech F&EGmbH & Co KG