Mercato terapeutico delle malattie del sangue orfane acquisite: dimensioni, quota, tendenze, opportunità e previsioni del settore globale, 2018-2028 segmentato per terapia (fattore ricombinante, terapia di infusione di immunoglobuline, concentrato di complesso protrombinico attivato, agonisti del recettore della trombopoietina, altri), per indicazione della malattia (agranulocitosi acquisita, emof
Published Date: November - 2024 | Publisher: MIR | No of Pages: 320 | Industry: Healthcare | Format: Report available in PDF / Excel Format
View Details Buy Now 2890 Download Sample Ask for Discount Request CustomizationMercato terapeutico delle malattie del sangue orfane acquisite: dimensioni, quota, tendenze, opportunità e previsioni del settore globale, 2018-2028 segmentato per terapia (fattore ricombinante, terapia di infusione di immunoglobuline, concentrato di complesso protrombinico attivato, agonisti del recettore della trombopoietina, altri), per indicazione della malattia (agranulocitosi acquisita, emof
| Periodo di previsione | 2024-2028 |
| Dimensioni del mercato (2022) | 7,95 miliardi |
| CAGR (2024-2028) | 7,80% |
| Segmento in più rapida crescita | Segmento della farmacia ospedaliera |
| Mercato più grande | Nord America |
Panoramica del mercato
Il mercato globale delle terapie per le malattie orfane del sangue acquisite è stato valutato a 7,95 miliardi di USD nel 2022 e si prevede che registrerà una crescita impressionante nel periodo di previsione con un CAGR del 7,80% fino al 2028. Le malattie orfane del sangue acquisite sono un termine che comprende un gruppo di condizioni mediche rare e spesso pericolose per la vita che colpiscono il sangue e i suoi componenti (ad esempio, globuli rossi, globuli bianchi, piastrine) e non sono ereditarie ma acquisite durante la vita di una persona. Queste malattie del sangue non sono presenti alla nascita o ereditate attraverso la genetica. Invece, si sviluppano o vengono acquisite durante la vita di una persona, spesso a causa di vari fattori scatenanti o condizioni di salute sottostanti. Diagnosi, trattamento e gestione delle malattie del sangue orfane acquisite spesso richiedono cure specialistiche da parte di ematologi o altri operatori sanitari con esperienza in malattie del sangue rare. Gli approcci terapeutici possono includere trasfusioni di sangue, terapie immunosoppressive, terapie mirate e, in alcuni casi, trapianto di midollo osseo.
I continui progressi nella ricerca medica, tra cui genomica, immunologia e biologia molecolare, hanno approfondito la nostra comprensione della patogenesi di queste malattie. Questa conoscenza supporta lo sviluppo di terapie mirate e innovazioni nei trattamenti. Gli incentivi normativi forniti dalle designazioni di farmaci orfani, come l'esclusiva di mercato estesa, i crediti d'imposta e i costi di sviluppo ridotti, incoraggiano le aziende farmaceutiche a investire nella ricerca e nello sviluppo per le malattie rare. I gruppi e le organizzazioni di difesa dei pazienti svolgono un ruolo fondamentale nel guidare la ricerca, aumentare la consapevolezza e sostenere un migliore accesso ai trattamenti. I loro sforzi aiutano ad accelerare i progressi nel campo delle malattie del sangue orfane acquisite. L'emergere di nuove modalità di trattamento, tra cui terapie geniche, anticorpi monoclonali e agenti immunomodulatori, ha ampliato la gamma di opzioni terapeutiche disponibili per le malattie orfane del sangue acquisite. I progressi nelle tecniche e nelle tecnologie diagnostiche hanno portato a diagnosi più accurate e tempestive delle malattie orfane del sangue acquisite. Ciò consente un intervento e un trattamento precoci.
Principali fattori trainanti del mercato
Progressi nella ricerca medica
La ricerca medica ha approfondito la nostra comprensione dei meccanismi sottostanti e della fisiopatologia delle malattie orfane del sangue acquisite. Questa conoscenza aiuta a identificare nuovi obiettivi terapeutici e percorsi di intervento. Gli sforzi di ricerca hanno portato allo sviluppo di terapie mirate che affrontano le specifiche anomalie molecolari e cellulari associate a queste malattie. I trattamenti mirati offrono spesso profili di efficacia e sicurezza migliori rispetto alle terapie tradizionali. La ricerca ha contribuito all'identificazione di biomarcatori e marcatori genetici associati a queste malattie. I biomarcatori consentono una diagnosi precoce, il monitoraggio della malattia e approcci di trattamento personalizzati. La ricerca in corso supporta programmi di scoperta e sviluppo di farmaci volti a creare terapie innovative e più efficaci. Ciò include lo sviluppo di anticorpi monoclonali, terapie geniche e farmaci a piccole molecole. I progressi nella progettazione e nella metodologia degli studi clinici, inclusi gli studi adattivi e gli endpoint innovativi, facilitano la valutazione di potenziali terapie. Gli studi clinici sono essenziali per valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento. La ricerca medica ha portato alla creazione di registri e database di pazienti per le malattie rare. Questi registri facilitano la raccolta di dati, gli studi epidemiologici e il reclutamento per gli studi clinici.
Gli sforzi collaborativi tra ricercatori e istituzioni sanitarie su scala globale promuovono la condivisione delle conoscenze e accelerano i progressi della ricerca. Queste collaborazioni possono portare alla scoperta di nuove terapie. La ricerca ha fatto progredire il concetto di medicina di precisione, consentendo approcci di trattamento personalizzati basati sulle caratteristiche individuali del paziente, tra cui genetica e biomarcatori. Lo sviluppo di modelli di malattia, come colture cellulari in vitro e modelli animali, consente ai ricercatori di testare potenziali terapie e acquisire informazioni sui meccanismi della malattia. I risultati della ricerca vengono diffusi tramite pubblicazioni scientifiche e conferenze, aumentando la consapevolezza tra operatori sanitari, pazienti e aziende farmaceutiche sulle potenziali opzioni terapeutiche. La ricerca medica coinvolge attivamente i pazienti negli studi clinici e nelle iniziative di ricerca. Il coinvolgimento dei pazienti aiuta a garantire che i trattamenti soddisfino le esigenze e le preferenze di coloro che sono affetti da queste malattie rare. I progressi nella ricerca spesso informano la comprensione delle malattie rare da parte delle agenzie di regolamentazione e la loro volontà di fornire percorsi accelerati per le designazioni e le approvazioni dei farmaci orfani. Questo fattore aiuterà nello sviluppo del mercato globale delle terapie per le malattie orfane del sangue acquisite.
Terapie emergenti
Le terapie emergenti spesso rappresentano approcci innovativi e rivoluzionari per il trattamento delle malattie orfane del sangue acquisite. Queste terapie possono includere terapie geniche, anticorpi monoclonali, terapie basate sulle cellule e farmaci a piccole molecole progettati per colpire meccanismi specifici della malattia. Molte terapie emergenti sono progettate per essere più efficaci dei trattamenti tradizionali. Possono offrire una migliore gestione della malattia, controllo dei sintomi e risultati complessivi per i pazienti, il che le rende altamente desiderabili nella comunità medica. Alcune terapie emergenti hanno il potenziale per modificare il corso della malattia, arrestarne la progressione o persino fornire una cura. Questo impatto trasformativo sulla vita dei pazienti determina una domanda significativa. Molte terapie emergenti sono progettate per essere più mirate, il che può portare a meno effetti collaterali e un profilo di sicurezza migliore rispetto ai trattamenti più vecchi. Ciò può migliorare la compliance del paziente e la qualità della vita complessiva. Le terapie emergenti spesso adottano un approccio incentrato sul paziente, adattando i trattamenti ai singoli pazienti in base alle loro caratteristiche genetiche e molecolari. Questo approccio di medicina personalizzata è molto attraente sia per i pazienti che per gli operatori sanitari. Le agenzie di regolamentazione possono accelerare il processo di approvazione per le terapie emergenti, riconoscendo il loro potenziale per soddisfare esigenze mediche insoddisfatte nelle malattie rare. Ciò accelera la loro disponibilità sul mercato.
L'introduzione di nuove terapie può espandere il mercato complessivo per le terapie per le malattie del sangue orfane acquisite poiché più operatori sanitari e pazienti cercano questi trattamenti all'avanguardia. La promessa delle terapie emergenti attrae maggiori investimenti da parte di aziende farmaceutiche e aziende biotecnologiche. Questo investimento guida gli sforzi di ricerca e sviluppo nel settore. Pazienti e gruppi di difesa spesso sostengono l'accesso a terapie emergenti che possono offrire risultati migliori e una migliore qualità della vita. La loro difesa contribuisce alla domanda di questi trattamenti. Man mano che le terapie emergenti dimostrano la loro efficacia, è più probabile che gli operatori sanitari le adottino nei loro protocolli di trattamento, stimolando ulteriormente la domanda. Le terapie emergenti possono portare a una migliore gestione delle malattie e a una riduzione delle complicazioni, con conseguenti risparmi sui costi per i sistemi sanitari a lungo termine. La presenza di terapie emergenti sul mercato favorisce la concorrenza tra le aziende farmaceutiche. Questa concorrenza può portare a considerazioni sui prezzi e a opzioni di trattamento potenzialmente più accessibili. Questo fattore accelererà la domanda del mercato globale delle terapie per le malattie orfane del sangue acquisite.
Crescente domanda di designazioni di farmaci orfani
Le designazioni di farmaci orfani offrono alle aziende farmaceutiche vari incentivi, come l'esclusività di mercato estesa, crediti d'imposta e sovvenzioni per la ricerca. Questi incentivi rendono più attraente per le aziende investire nella ricerca e nello sviluppo di trattamenti per malattie rare, tra cui le malattie orfane del sangue acquisite. Le agenzie di regolamentazione, come la Food and Drug Administration (FDA) statunitense e l'Agenzia europea per i medicinali (EMA), spesso offrono processi di revisione e approvazione accelerati per i farmaci orfani. Ciò accelera i tempi di sviluppo, consentendo alle terapie promettenti di raggiungere il mercato più rapidamente. Le designazioni di farmaci orfani in genere garantiscono un periodo di esclusività di mercato durante il quale i trattamenti concorrenti non possono entrare nel mercato per la stessa indicazione. Questa esclusività fornisce un vantaggio competitivo e incoraggia le aziende farmaceutiche a perseguire lo sviluppo di farmaci orfani. I crediti d'imposta e le tariffe regolamentari ridotte per i farmaci orfani possono ridurre significativamente il costo complessivo dello sviluppo del farmaco. Questo supporto finanziario rende più fattibile dal punto di vista finanziario per le aziende investire in terapie per malattie rare.
Gli incentivi normativi spesso portano ad approvazioni più rapide e a oneri normativi ridotti, facilitando un più facile accesso al mercato per i farmaci orfani. Gli operatori sanitari e i pazienti possono accedere a queste terapie prima, aumentando la domanda. Le designazioni di farmaci orfani attraggono maggiori sforzi di ricerca sulle malattie del sangue orfane acquisite. Questa ricerca ampliata non solo aiuta a identificare potenziali terapie, ma aumenta anche la consapevolezza su queste condizioni rare. I gruppi di difesa dei pazienti e le organizzazioni dedicate alle malattie rare promuovono attivamente i vantaggi delle designazioni di farmaci orfani. Sostengono l'aumento dei finanziamenti, della ricerca e dell'accesso ai farmaci orfani, contribuendo alla domanda. La disponibilità di farmaci orfani incoraggia gli operatori sanitari a migliorare le capacità diagnostiche, portando a diagnosi più precoci e accurate delle malattie del sangue orfane acquisite. Una diagnosi tempestiva stimola la domanda di terapie efficaci. Le agenzie di regolamentazione in tutto il mondo hanno implementato programmi e designazioni di farmaci orfani, portando a una maggiore collaborazione internazionale nella ricerca e nello sviluppo delle malattie rare. Questa armonizzazione semplifica il percorso verso il mercato dei farmaci orfani. Man mano che più farmaci orfani ricevono designazioni e approvazioni, il mercato delle terapie per le malattie del sangue orfane acquisite si espande. La disponibilità di più opzioni di trattamento contribuisce alla crescita del mercato. La prospettiva delle designazioni di farmaci orfani attrae maggiori investimenti sia da parte delle aziende farmaceutiche che dei capitalisti di rischio. Questo afflusso di finanziamenti accelera gli sforzi di ricerca e sviluppo. I farmaci orfani efficaci possono migliorare significativamente la qualità della vita dei pazienti con malattie del sangue orfane acquisite. Questo miglioramento nei risultati per i pazienti stimola la domanda di questi trattamenti. Questo fattore accelererà la domanda del mercato globale delle terapie per le malattie orfane del sangue acquisite.
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Principali sfide del mercato
Accesso al trattamento
Le malattie rare, tra cui le malattie orfane del sangue acquisite, spesso hanno un numero limitato di opzioni di trattamento a causa della loro bassa prevalenza. Questa scarsità di terapie può rendere difficile per i pazienti accedere a trattamenti appropriati. Molti farmaci orfani e terapie emergenti sono associati a costi di trattamento elevati. La rarità di queste malattie e i costi di ricerca e sviluppo spesso si traducono in terapie costose, rendendole finanziariamente gravose per i pazienti e i sistemi sanitari. Le malattie orfane del sangue acquisite non sono sempre ben note tra gli operatori sanitari e il pubblico. Questa mancanza di consapevolezza può portare a diagnosi ritardate e difficoltà nell'accesso a trattamenti specializzati. L'accesso a trattamenti medici avanzati può variare in modo significativo in base alla posizione geografica. I pazienti in aree remote o sottoservite possono incontrare difficoltà nell'accesso a strutture sanitarie e terapie specializzate. In alcune regioni, l'infrastruttura sanitaria potrebbe non essere adeguatamente attrezzata per diagnosticare e gestire le malattie del sangue orfane acquisite. Ciò può comportare ritardi nell'inizio del trattamento. La disponibilità e l'estensione della copertura assicurativa per le terapie per le malattie del sangue orfane possono variare notevolmente. In alcuni casi, i piani assicurativi potrebbero non coprire completamente il costo del trattamento, lasciando i pazienti con elevate spese vive. Le aziende farmaceutiche potrebbero incontrare difficoltà nell'ottenere le approvazioni di rimborso per i farmaci orfani, con conseguenti ritardi nell'accesso dei pazienti al trattamento. I centri di trattamento specializzati e gli operatori sanitari con esperienza nelle malattie del sangue orfane acquisite potrebbero essere concentrati nelle aree urbane, rendendo difficile per i pazienti nelle regioni rurali accedere alle cure.
Pressioni economiche e sui prezzi
Sviluppare trattamenti per le malattie del sangue orfane acquisite può essere eccezionalmente costoso a causa della popolazione limitata di pazienti, dei complessi requisiti di ricerca e della necessità di terapie specializzate. Questi elevati costi di sviluppo possono mettere sotto pressione le aziende farmaceutiche per recuperare i propri investimenti attraverso i prezzi. Il numero ridotto di pazienti con malattie del sangue orfane acquisite significa che le aziende farmaceutiche hanno un mercato più piccolo a cui rivolgersi. Per rendere i loro trattamenti finanziariamente sostenibili, potrebbero dover stabilire prezzi più alti per paziente. I prezzi dei farmaci orfani sono spesso esaminati attentamente per trasparenza e il pubblico e gli operatori sanitari potrebbero mettere in discussione la giustificazione di prezzi elevati dei farmaci, in particolare quando il rapporto costi-benefici non è chiaro. Pazienti e operatori sanitari potrebbero incontrare difficoltà nell'ottenere una copertura assicurativa per costosi farmaci orfani. Gli assicuratori potrebbero esitare a coprire queste terapie a causa del loro costo elevato, lasciando i pazienti con spese vive significative. I prezzi elevati dei farmaci possono creare barriere all'accesso per i pazienti che non possono permettersi il costo del trattamento, limitando potenzialmente la loro capacità di beneficiare di terapie salvavita o migliorative. I sistemi sanitari e gli enti pagatori hanno spesso vincoli di bilancio e l'introduzione di costosi farmaci orfani può mettere a dura prova i bilanci sanitari. Ciò può portare a difficoltà nella negoziazione di accordi sui prezzi con le aziende farmaceutiche. Le disparità economiche all'interno e tra i paesi possono influenzare l'accesso dei pazienti ai farmaci orfani. I pazienti nelle regioni o nei paesi più ricchi potrebbero avere un accesso migliore, mentre quelli nelle aree povere potrebbero avere difficoltà a ottenere cure.
Principali tendenze di mercato
Programmi di accesso esteso
(Programmi di accesso esteso) Gli EAP danno priorità alle esigenze dei pazienti che hanno opzioni di trattamento alternative limitate o inesistenti. Questi programmi forniscono accesso a terapie potenzialmente salvavita, riflettendo un approccio all'assistenza sanitaria incentrato sul paziente. Gli EAP consentono ai pazienti di accedere a terapie sperimentali o emergenti che sono ancora in fase di sperimentazione clinica o di approvazione normativa. Ciò può essere particolarmente prezioso per i pazienti con malattie rare e pericolose per la vita come le malattie del sangue orfane acquisite. Gli EAP sono guidati da considerazioni etiche, riconoscendo l'urgenza di fornire trattamenti a pazienti che potrebbero non qualificarsi per le sperimentazioni cliniche o non possono attendere le approvazioni normative. Offrono speranza e potenziali benefici a chi ne ha bisogno. I pazienti che non rispondono alle terapie standard o che hanno controindicazioni ai trattamenti tradizionali potrebbero trovare negli EAP un'opzione praticabile per accedere a nuovi trattamenti su misura per la loro specifica condizione. Gli EAP consentono la raccolta di dati e prove del mondo reale riguardanti la sicurezza e l'efficacia delle terapie in diverse popolazioni di pazienti. Queste informazioni possono integrare i dati degli studi clinici e informare le decisioni terapeutiche. Gli EAP implicano una stretta collaborazione tra medici, pazienti, aziende farmaceutiche e autorità di regolamentazione. Questa collaborazione garantisce che i pazienti ricevano l'assistenza più appropriata e personalizzata.
Approfondimenti segmentali
Approfondimenti terapeutici
Nel 2022, la quota maggiore del mercato globale delle terapie per le malattie del sangue orfane acquisite era detenuta dal segmento della terapia con infusione di immunoglobuline e si prevede che continuerà a espandersi nei prossimi anni.
Approfondimenti sulle indicazioni delle malattie
Nel 2022, la quota maggiore del mercato globale delle terapie per le malattie del sangue orfane acquisite era detenuta dal segmento dell'emofilia acquisita e si prevede che continuerà a espandersi nei prossimi anni.
Approfondimenti sui canali di distribuzione
Nel 2022, la quota maggiore del mercato globale delle terapie per le malattie del sangue orfane acquisite era detenuta da
Approfondimenti regionali
La regione del Nord America domina il mercato globale delle terapie per le malattie del sangue orfane acquisite Mercato delle terapie per le malattie nel 2022.
Sviluppi recenti
- A febbraio 2019, la Food and Drug Administration statunitense ha concesso l'approvazione all'iniezione di Cablivi (caplacizumab-yhdp). È la prima terapia indicata per il trattamento della porpora trombotica trombocitopenica acquisita (aTTP) negli adulti. Cablivi è approvato per l'uso in combinazione con plasmaferesi e terapia immunosoppressiva per questo raro e pericoloso disturbo caratterizzato da una coagulazione del sangue anomala. Gli individui a cui è stata diagnosticata una TTP sperimentano la formazione di coaguli di sangue diffusi all'interno dei piccoli vasi sanguigni del corpo. Questi coaguli hanno il potenziale per ostruire l'afflusso di ossigeno e sangue agli organi vitali, causando ictus e infarti che possono causare danni cerebrali o addirittura la morte. Lo sviluppo di una TTP può essere innescato da fattori quali cancro, HIV, gravidanza, lupus, infezioni o in seguito a procedure mediche come interventi chirurgici, trapianto di midollo osseo o chemioterapia.
- A ottobre 2022, Pfizer Inc. ha finalizzato con successo l'acquisizione di Global Blood Therapeutics, Inc. (GBT), un'azienda biofarmaceutica fortemente focalizzata sulla scoperta, lo sviluppo e la fornitura di trattamenti trasformativi, in particolare per le popolazioni di pazienti meno assistite, a partire dalla malattia delle cellule falciformi (SCD). Questa acquisizione sottolinea la dedizione di Pfizer nell'affrontare la SCD e rafforza ulteriormente la sua posizione nel settore dell'ematologia rara, basandosi su una storia trentennale in questo campo. GBT è dotata di un portafoglio e di una pipeline che hanno il potenziale per soddisfare i requisiti completi di questa comunità emarginata. Tra i successi di GBT vi è la scoperta e lo sviluppo di Oxbryta (voxelotor), un farmaco pionieristico che agisce direttamente sulla causa principale della SCD. Inoltre, GBT vanta una promettente gamma di risorse sperimentali precliniche e cliniche focalizzate sulla SCD, tra cui GBT021601 (GBT601) e inclaclumab, entrambi i quali hanno ottenuto la designazione di farmaco orfano e malattia pediatrica rara dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense.
Principali attori del mercato
- Alexion Pharmaceuticals, Inc.
- Amgen, Inc.
- Celgene Corporation
- Eli Lilly and Company
- Sanofi SA
- GlaxoSmithKline plc,
- Cyclacel Pharmaceuticals,Inc.
- Onconova Therapeutics, Inc.
- Incyte Corporation,
- CTI BioPharma Corp
| Per terapia | Per indicazione della malattia | Per canale di distribuzione | Per regione |
| Fattore ricombinante Terapia di infusione di immunoglobuline Concentrato di complesso protrombinico attivato Agonisti del recettore della trombopoietina Altri | Agranulocitosi acquisita Emofilia acquisita Sindrome di Von Willebrand acquisita Emoglobinuria parossistica notturna (EPN) Sindrome mielodisplastica Altri | Farmacia ospedaliera Farmacia al dettaglio Altri | Nord America Asia-Pacifico Europa Sud America Medio Oriente e Africa |
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