Mercato delle emoglobinopatie: dimensioni, quota, tendenze, opportunità e previsioni del settore globale, segmentato per tipo (talassemia, anemia falciforme, altre varianti dell'emoglobina (Hb)), per diagnosi (esame del sangue, test genetico, test genetico prenatale, diagnosi genetica preimpianto, elettroforesi, altri), per terapia (trasfusione di sangue, terapia chelante del ferro, idrossiurea, t

Panoramica del mercato

Il mercato globale delle emoglobinopatie è stato valutato a 8,30 miliardi di USD nel 2023 e si prevede che proietterà una crescita robusta nel periodo di previsione con un CAGR del 12,59% fino al 2029. Il mercato globale delle emoglobinopatie si riferisce al panorama economico che circonda le malattie correlate all'emoglobina anomala, con un focus primario sulla malattia delle cellule falciformi e sulla talassemia. Queste condizioni sono disturbi genetici del sangue caratterizzati da anomalie strutturali nell'emoglobina, la proteina responsabile del trasporto dell'ossigeno nei globuli rossi.

Il mercato globale delle emoglobinopatie è sostanziale, riflettendo l'elevata prevalenza di queste condizioni in tutto il mondo. Il mercato globale delle emoglobinopatie è guidato dai progressi tecnologici nel campo della diagnosi e dello screening delle malattie. Gli sforzi compiuti da organizzazioni governative e non governative, gruppi di difesa dei pazienti e aziende farmaceutiche e biotecnologiche per aumentare la consapevolezza sulle emoglobinopatie stanno contribuendo alla diagnosi precoce delle malattie, a una migliore gestione delle malattie e a una maggiore domanda di opzioni di trattamento. Ciò a sua volta dovrebbe creare opportunità redditizie per la crescita del mercato globale delle emoglobinopatie fino al 2029. Inoltre, la crescente attenzione alla ricerca e allo sviluppo per lo sviluppo di nuove terapie come le terapie geniche per il trattamento delle emoglobinopatie dovrebbe supportare la crescita del mercato globale delle emoglobinopatie nei prossimi anni.

Principali fattori trainanti del mercato

Progressi nelle tecnologie diagnostiche

I progressi nelle tecnologie diagnostiche hanno svolto un ruolo fondamentale nel guidare la crescita del mercato globale delle emoglobinopatie. Questi progressi hanno migliorato significativamente l'accuratezza, l'efficienza e l'accessibilità della diagnosi delle emoglobinopatie, come l'anemia falciforme e la talassemia. I componenti chiave di questi progressi sono la svolta nelle tecniche di test genetici. Il sequenziamento di nuova generazione (NGS) e la diagnostica molecolare hanno rivoluzionato il modo in cui vengono diagnosticate le emoglobinopatie. L'NGS, in particolare, consente un'analisi completa del corredo genetico di un paziente, consentendo l'identificazione di mutazioni e variazioni specifiche associate alle emoglobinopatie. Questo livello di precisione nella diagnosi non solo migliora i risultati per i pazienti, ma aiuta anche a strategie di trattamento più mirate.

La maggiore accuratezza dei metodi di test genetici ha un impatto diretto sulla diagnosi precoce della malattia. Le emoglobinopatie possono presentare un'ampia gamma di manifestazioni cliniche e una diagnosi precoce è fondamentale per una gestione efficace della malattia. La capacità di identificare queste condizioni a livello genetico consente un intervento precoce e un trattamento più tempestivo, che può prevenire complicazioni e migliorare la qualità della vita dei pazienti. Un altro aspetto importante del progresso della tecnologia diagnostica è lo sviluppo di dispositivi di test point-of-care (POCT) e kit diagnostici rapidi. Queste innovazioni hanno reso possibile condurre test diagnostici al capezzale del paziente, in cliniche o persino in aree remote e poco servite. Questa accessibilità è particolarmente importante nelle regioni con un'elevata prevalenza di emoglobinopatie, dove l'infrastruttura sanitaria potrebbe essere limitata. I kit diagnostici rapidi forniscono risultati rapidi, consentendo ai professionisti sanitari di prendere decisioni tempestive in merito all'assistenza ai pazienti.

I progressi nelle tecnologie diagnostiche spesso implicano collaborazioni tra aziende biotecnologiche, produttori di dispositivi medici e istituti di ricerca. Ad esempio, a maggio 2023, Molbio Diagnostics ha collaborato con ShanMukha Innovations per progettare, sviluppare e commercializzare dispositivi diagnostici point-of-care per malattie correlate all'emoglobinopatia. Tali partnership facilitano la traduzione della ricerca in prodotti pronti per il mercato, aumentando la disponibilità di strumenti diagnostici all'avanguardia. Con la continua evoluzione delle tecnologie diagnostiche, il mercato delle emoglobinopatie ha assistito a una crescita sostanziale. L'introduzione di nuovi strumenti diagnostici ha ampliato l'offerta del mercato e ha portato a una maggiore competizione tra le aziende per sviluppare soluzioni più efficienti e convenienti. Questa competizione ha spinto un'ulteriore innovazione, a vantaggio sia dei pazienti che degli operatori sanitari.

Approvazione di nuove terapie

L'approvazione di nuove terapie è stata un importante motore di mercato per la crescita del mercato globale delle emoglobinopatie. Queste nuove terapie, tra cui terapie geniche e terapie mirate, hanno il potenziale per trasformare il panorama del trattamento per le emoglobinopatie, come l'anemia falciforme e la talassemia. Le innovazioni più notevoli nel trattamento delle emoglobinopatie sono state nel campo delle terapie geniche. Queste terapie mirano a modificare le anomalie genetiche sottostanti responsabili di queste condizioni. Ad esempio, la terapia genica per l'anemia falciforme comporta la modifica delle cellule staminali ematopoietiche del paziente per produrre emoglobina normale. Questi trattamenti hanno mostrato risultati promettenti negli studi clinici, offrendo il potenziale per la modifica della malattia a lungo termine o persino una cura. L'approvazione e la commercializzazione delle terapie geniche rappresentano un cambiamento di paradigma nella gestione delle emoglobinopatie.

Accanto alle terapie geniche, anche le terapie mirate hanno ottenuto approvazioni e stanno avendo un impatto significativo. Queste terapie sono progettate per gestire i sintomi e le complicazioni associate alle emoglobinopatie. Ad esempio, l'idrossiurea, un farmaco che aumenta i livelli di emoglobina fetale, è stata approvata per l'uso nella malattia delle cellule falciformi. Aiuta a ridurre le crisi dolorose e a migliorare la qualità di vita complessiva dei pazienti. L'approvazione di tali terapie mirate ha fornito ai pazienti opzioni di trattamento più efficaci e personalizzate. L'approvazione delle terapie geniche, in particolare, offre il potenziale per una cura. I pazienti con emoglobinopatie, che in precedenza potevano fare affidamento su cure palliative e gestione dei sintomi, ora hanno accesso a trattamenti che possono modificare le loro anomalie genetiche ed eliminare potenzialmente la necessità di trattamenti per tutta la vita. Questo potenziale curativo ha generato notevole interesse ed entusiasmo tra pazienti, operatori sanitari e l'industria farmaceutica.

L'emergere e l'approvazione di nuove terapie hanno ampliato il mercato delle emoglobinopatie. Le aziende farmaceutiche e le aziende biotecnologiche stanno investendo molto in ricerca e sviluppo per portare queste terapie sul mercato. Ciò ha portato a una maggiore concorrenza e innovazione, con conseguente più ampia gamma di opzioni di trattamento per i pazienti.

Programmi di screening neonatale

I programmi di screening neonatale sono emersi come un importante motore di mercato per la crescita del mercato globale delle emoglobinopatie. Questi programmi, che si concentrano sulla diagnosi precoce e sull'intervento nei neonati, svolgono un ruolo fondamentale nel migliorare i risultati per i pazienti e nell'espansione del mercato. I programmi di screening neonatale sono progettati per identificare le emoglobinopatie, come l'anemia falciforme e la talassemia, nei neonati subito dopo la nascita. La diagnosi precoce è fondamentale per un intervento tempestivo, poiché consente agli operatori sanitari di avviare trattamenti e strategie di gestione appropriati nella fase più precoce possibile. Ciò può prevenire complicazioni, ridurre la gravità della malattia e, in ultima analisi, migliorare la qualità della vita dei neonati colpiti.

Lo screening neonatale non solo aiuta nella diagnosi precoce, ma facilita anche l'implementazione di misure preventive. Ad esempio, i neonati identificati tramite screening possono essere avviati ad antibiotici profilattici per ridurre il rischio di infezioni gravi. Questo approccio proattivo riduce significativamente la morbilità e la mortalità associate alle emoglobinopatie, contribuendo a migliori risultati sanitari e a costi sanitari ridotti nel lungo periodo. Le emoglobinopatie non sono limitate a specifiche regioni geografiche, colpiscono popolazioni in tutto il mondo. In molti paesi, la prevalenza di queste condizioni è significativa. Ad esempio, in alcuni paesi africani, una percentuale sostanziale della popolazione è portatrice del gene della falcemia, il che porta a una maggiore prevalenza della malattia. Questo impatto globale ha spinto l'implementazione di programmi di screening neonatale in varie parti del mondo, creando un ampio mercato per tecnologie e servizi di screening.

Man mano che la consapevolezza dei benefici dello screening neonatale è aumentata, è aumentata anche l'adozione di questi programmi da parte dei sistemi sanitari e dei governi. La crescente accettazione dell'importanza della diagnosi precoce delle malattie e dell'intervento ha spinto la crescita del mercato. Le autorità sanitarie stanno riconoscendo i risparmi sui costi a lungo termine e i miglioramenti della salute associati allo screening neonatale. I progressi nelle tecnologie diagnostiche hanno migliorato l'accuratezza e l'efficienza dello screening neonatale per le emoglobinopatie. Queste tecnologie, come la cromatografia liquida ad alte prestazioni (HPLC) e la spettrometria di massa tandem (MS/MS), consentono un'analisi rapida e affidabile dei campioni di sangue dei neonati. Ciò garantisce che i neonati con emoglobinopatie vengano identificati con precisione, riducendo al minimo il rischio di falsi positivi o negativi.

Aumento del carico e della consapevolezza delle malattie a livello globale

Il crescente carico e la consapevolezza delle malattie a livello globale sono stati importanti fattori trainanti per la crescita del mercato globale delle emoglobinopatie. La crescente prevalenza di emoglobinopatie, come l'anemia falciforme e la talassemia, e la maggiore consapevolezza di queste condizioni hanno portato a vari fattori che contribuiscono alla crescita del mercato. Le emoglobinopatie, in particolare l'anemia falciforme, hanno un notevole carico di malattia globale. Si stima che circa 300.000 neonati siano affetti da queste condizioni ogni anno. In molti paesi africani, si stima che dal 10% al 40% della popolazione sia portatore del gene dell'anemia falciforme, il che porta a una prevalenza di circa il 2% in queste regioni. L'elevata incidenza e prevalenza di queste condizioni hanno reso le emoglobinopatie un problema critico di salute pubblica, che, a sua volta, ha contribuito alla crescita del mercato.

Le emoglobinopatie non sono limitate a specifiche regioni geografiche; colpiscono popolazioni in tutto il mondo. Le condizioni sono prevalenti in Nord America, Sud America, Asia ed Europa, oltre che in Africa. Di conseguenza, il mercato per la diagnostica, i trattamenti e i servizi di supporto per le emoglobinopatie ha una portata globale, guidando la crescita in tutti i continenti. Il crescente carico di malattie ha spinto i sistemi sanitari e i governi a stanziare più risorse per affrontare le emoglobinopatie. Ciò include finanziamenti per la ricerca, la diagnosi, il trattamento e i servizi di supporto ai pazienti. L'assegnazione di risorse ha portato alla crescita del mercato poiché le aziende farmaceutiche, i laboratori diagnostici e gli operatori sanitari rispondono alla crescente domanda di soluzioni innovative.

L'aumento della consapevolezza sulle emoglobinopatie è stato un fattore determinante per la crescita del mercato. Gruppi di difesa, organizzazioni sanitarie e governi hanno lanciato campagne per educare il pubblico, i professionisti sanitari e i decisori politici su queste condizioni. Gli sforzi di sensibilizzazione si sono concentrati sulla diagnosi precoce, sulla prevenzione e sul miglioramento dell'assistenza ai pazienti, stimolando così la domanda di diagnosi e trattamenti. Accanto alle soluzioni diagnostiche e terapeutiche, c'è una crescente enfasi sui programmi di assistenza di supporto per migliorare la qualità della vita delle persone con emoglobinopatie. Questi programmi includono la gestione del dolore, la prevenzione delle infezioni, il supporto nutrizionale e i servizi psicosociali. La consapevolezza dell'importanza di questi interventi di assistenza di supporto ha contribuito alla crescita del mercato, poiché gli operatori sanitari cercano di migliorare l'assistenza ai pazienti.

Principali sfide di mercato

Accesso limitato ai servizi sanitari

In molte parti del mondo, in particolare nei paesi a basso e medio reddito, l'accesso ai servizi sanitari rimane limitato. Ciò può ostacolare la diagnosi precoce, il trattamento e la gestione delle emoglobinopatie. Test diagnostici, terapie e servizi di supporto potrebbero non essere facilmente reperibili o accessibili, con conseguente ritardo o inadeguatezza delle cure per gli individui interessati.

Le disparità nell'accesso e nella qualità dell'assistenza sanitaria possono colpire in modo sproporzionato determinate popolazioni, tra cui comunità emarginate e regioni sottoservite. Queste disparità possono comportare diagnosi ritardate e cure non ottimali per gli individui affetti da emoglobinopatie, compromettendo gli sforzi per migliorare i risultati dei pazienti e ridurre il carico di malattia. L'efficacia dei programmi di screening neonatale e delle opzioni di trattamento è strettamente legata all'infrastruttura sanitaria esistente. Infrastrutture inadeguate, tra cui la carenza di professionisti sanitari e strutture diagnostiche, possono rallentare gli sforzi per implementare una diagnosi precoce e cure appropriate.

Costi elevati dei trattamenti

Alcuni dei trattamenti nuovi ed efficaci per le emoglobinopatie, come le terapie geniche e le terapie mirate, possono essere costosi. Queste spese elevate per i trattamenti possono rappresentare un ostacolo importante all'accesso per gli individui senza un'adeguata copertura assicurativa sanitaria o in regioni con risorse finanziarie limitate.

La gestione a lungo termine delle emoglobinopatie può rappresentare un notevole onere economico sia per gli individui che per i sistemi sanitari. I costi associati al monitoraggio regolare, alle cure di supporto e agli interventi di emergenza possono essere sostanziali, influenzando l'accessibilità economica di un'assistenza completa per i pazienti. Garantire che i pazienti abbiano accesso a trattamenti e servizi accessibili è una sfida in molti sistemi sanitari. Negoziare accordi favorevoli di rimborso e prezzo con i pagatori e i fornitori di assistenza sanitaria può essere un processo complesso che influisce sulla convenienza dei trattamenti.

Considerazioni genetiche ed etiche

Le emoglobinopatie, in particolare l'anemia falciforme, presentano una significativa diversità genetica. L'efficacia delle terapie e dei trattamenti genetici può variare in base alla specifica composizione genetica di un individuo. Adattare i trattamenti ai singoli pazienti può essere complesso e potrebbe richiedere test genetici approfonditi.

Le terapie genetiche sollevano importanti questioni etiche, in particolare nell'editing genetico e nel trapianto di cellule staminali. Le questioni relative al consenso informato, al potenziale di cambiamenti genetici involontari e alle conseguenze a lungo termine delle modifiche genetiche devono essere attentamente considerate e affrontate.

Le considerazioni etiche si estendono anche ai pazienti e alle comunità colpite dalle emoglobinopatie. Le convinzioni culturali, religiose e personali possono influenzare le decisioni sulle opzioni di trattamento e sugli interventi genetici. Rispettare l'autonomia e le prospettive degli individui interessati è un aspetto fondamentale dell'assistenza.

Principali tendenze di mercato

Progressi negli approcci terapeutici

Una delle tendenze più significative nel mercato delle emoglobinopatie è il rapido sviluppo e l'adozione di terapie geniche. Le terapie geniche sono immensamente promettenti nel trattamento di condizioni come l'anemia falciforme e la talassemia, modificando o sostituendo i geni difettosi responsabili di questi disturbi. Diverse terapie geniche hanno raggiunto fasi avanzate di sperimentazioni cliniche e alcune hanno già ricevuto approvazioni normative. Ad esempio, a dicembre 2023, la FDA statunitense ha approvato due trattamenti innovativi, Casgevy e Lyfgenia, che hanno segnato il debutto delle terapie geniche basate sulle cellule per l'anemia falciforme nei pazienti di età pari o superiore a 12 anni. Casgevy si distingue come la prima terapia approvata dalla FDA che impiega una tecnologia pionieristica di modifica del geome, CARISPR/Cas9, che rappresenta un significativo balzo in avanti nella terapia genica. Cagevy è approvato per la gestione dell'anemia falciforme nei pazienti di età pari o superiore a 12 anni che soffrono di crisi vaso-occlusive ricorrenti. Mentre Lyfgenia utilizza un vettore lentivirale per l'alterazione genetica ed è approvato per i pazienti di età pari o superiore a 12 anni con anemia falciforme e una storia di eventi vaso-occlusive. Lyfgenia modifica le cellule staminali del sangue del paziente per generare HbAT87Q, un'emoglobina derivata dalla terapia genica che funziona in modo simile all'emoglobina A, la tipica emoglobina adulta negli individui non affetti da anemia falciforme.

Un'altra tendenza degna di nota è l'emergere di terapie mirate progettate per gestire i sintomi e le complicazioni delle emoglobinopatie. Queste terapie vengono sempre più adottate in quanto aiutano a ridurre le crisi dolorose, migliorare la qualità della vita e diminuire la frequenza di gravi complicazioni. Lo sviluppo e l'approvazione continui di terapie mirate forniscono ulteriori opzioni di trattamento per i pazienti. Il trapianto di cellule staminali, in particolare da donatori non imparentati compatibili, sta guadagnando terreno come opzione di trattamento curativo per le emoglobinopatie. Il perfezionamento delle tecniche di trapianto, l'aumento dei registri dei donatori e l'espansione dei programmi di trapianto hanno reso questo approccio più accessibile ed efficace.

Medicina di precisione e assistenza personalizzata

L'adozione di approcci di medicina di precisione sta diventando una tendenza chiave nel mercato delle emoglobinopatie. I progressi nella profilazione genetica e molecolare consentono agli operatori sanitari di comprendere le mutazioni genetiche specifiche e le variazioni nei singoli pazienti. Questa conoscenza è fondamentale per adattare le strategie di trattamento, comprese le terapie geniche, alle caratteristiche genetiche uniche di ciascun paziente.

Nel mercato delle emoglobinopatie è evidente uno spostamento verso modelli di assistenza incentrati sul paziente. Questi modelli danno priorità all'assistenza individualizzata, concentrandosi sulle esigenze fisiche, emotive e sociali dei pazienti. Gli operatori sanitari lavorano a stretto contatto con i pazienti per sviluppare piani di trattamento in linea con le loro preferenze e i loro obiettivi, promuovendo una migliore qualità della vita e una migliore aderenza al trattamento. La tendenza all'assistenza personalizzata si estende agli interventi di assistenza di supporto. La gestione del dolore, il supporto nutrizionale, i servizi psicosociali e le risorse educative sono sempre più personalizzati per soddisfare le esigenze specifiche di ogni paziente, migliorandone l'esperienza e il benessere complessivi.

Approfondimenti sui segmenti

Approfondimenti sui tipi

In base alla categoria del tipo, il segmento della malattia delle cellule falciformi ha dominato il mercato globale delle emoglobinopatie nel 2023, a causa di un aumento della prevalenza della malattia in tutto il mondo. La crescita del mercato può anche essere attribuita ai maggiori sforzi delle aziende biofarmaceutiche e delle organizzazioni non profit dedicate a migliorare l'accesso al trattamento della malattia delle cellule falciformi (SCD).

Inoltre, l'espansione del mercato è influenzata da programmi di sensibilizzazione incentrati sulla diagnosi della malattia. Ad esempio, negli Stati Uniti, varie iniziative di sensibilizzazione sulla SCD si concentrano sulla promozione della diagnosi precoce e sulla fornitura di supporto. Organizzazioni come la Sickle Cell Disease Association of America (SCDAA) e le loro sezioni locali organizzano eventi educativi, workshop comunitari e fiere della salute. Collaborano con i professionisti sanitari per offrire screening gratuiti o sovvenzionati, consulenza genetica e risorse educative per aumentare la consapevolezza e migliorare la diagnosi precoce della SCD, in particolare tra le popolazioni ad alto rischio. Si prevede che questi fattori guideranno la crescita di questo segmento.

Diagnosis Insight

In base alla categoria di diagnosi, il segmento di diagnosi della malattia delle cellule falciformi ha dominato il mercato globale delle emoglobinopatie nel 2023. Il mercato della diagnosi della malattia delle cellule falciformi ha recentemente registrato tendenze significative. Una tendenza degna di nota è l'avanzamento e l'adozione di tecnologie diagnostiche innovative. Le innovazioni nei test genetici, come il sequenziamento di nuova generazione e la diagnostica molecolare, hanno consentito un'identificazione più precisa ed efficiente della malattia delle cellule falciformi e delle sue varianti. Inoltre, sono emersi dispositivi di test point-of-care (POCT) e kit diagnostici rapidi, consentendo uno screening rapido e conveniente in diversi contesti sanitari.

Therapy Insights

Si prevede che il segmento della terapia della malattia delle cellule falciformi registrerà una rapida crescita durante il periodo di previsione. Lo sviluppo e l'approvazione di terapie innovative, tra cui terapie geniche e mirate, incentrate sulla modifica di irregolarità genetiche o sulla gestione dei sintomi della malattia, sono importanti fattori trainanti della crescita del mercato. Inoltre, c'è un crescente interesse per il trapianto di cellule staminali, in particolare da donatori non imparentati compatibili, come opzione emergente di trattamento curativo. Inoltre, c'è una crescente enfasi su misure di assistenza di supporto come la gestione del dolore, la prevenzione delle infezioni e l'uso della terapia con idrossiurea. Inoltre, gli approcci di medicina personalizzata e i modelli di assistenza incentrati sul paziente stanno guadagnando importanza per ottimizzare i risultati del trattamento per gli individui affetti da anemia falciforme.

Nel regno dei disturbi dell'emoglobina, la trasfusione di sangue è il metodo di trattamento primario. La frequenza delle trasfusioni di sangue è più elevata nei casi di talassemia rispetto ad altre emoglobinopatie. Le trasfusioni vengono in genere somministrate ogni 3 o 4 settimane per mantenere normali livelli di componenti del sangue. Tuttavia, frequenti trasfusioni di sangue comportano un rischio aumentato di malattie infettive e livelli elevati di ferro nel sangue. Nel 2020, la fornitura di sangue è stata interrotta a causa dei lockdown per COVID-19 in molti paesi, ma da allora è stata ripristinata e si prevede che raggiungerà il suo pieno potenziale durante il periodo di previsione. Questi fattori contribuiscono collettivamente alla crescita di questo segmento.

Approfondimenti regionali

Il Nord America è emerso come la regione dominante nel mercato globale delle emoglobinopatie nel 2023. La crescita del mercato delle emoglobinopatie nella regione è guidata da una maggiore consapevolezza tra il pubblico e dal continuo miglioramento delle infrastrutture sanitarie. Inoltre, si prevede che le iniziative intraprese da istituti accademici e di ricerca per sviluppare nuove terapie per il trattamento delle emoglobinopatie nella regione, in particolare negli Stati Uniti, sosterranno ulteriormente la crescita del mercato nella regione. Secondo clinicaltrials.gov, ci sono circa 733 sperimentazioni cliniche, in diverse fasi di sviluppo negli Stati Uniti, relative alle emoglobinopatie, evidenziando il ruolo degli Stati Uniti come pionieri della ricerca relativa alle emoglobinopatie.

Il mercato Asia-Pacifico è destinato a essere il mercato in più rapida crescita a causa della vasta popolazione di pazienti affetti da anemia falciforme e talassemia. Il mercato è ulteriormente rafforzato dalle iniziative governative volte a migliorare la qualità delle cure per gli individui affetti da emoglobinopatie. Ad esempio, a maggio 2023, gli Un

Sviluppi recenti

• A gennaio 2024, CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd. (Correctseq) con sede a Shanghai, Cina, ha svelato risultati promettenti dalla sua terapia di editing di base, CS-101, volta ad affrontare la β-talassemia dipendente da trasfusione, utilizzando l'innovativa tecnologia Transformer Base Editing (tBE). In collaborazione con il primo ospedale affiliato della Guangxi Medical University, lo studio avviato dall'investigatore (IIT) di CS-101 ha raggiunto un traguardo significativo curando con successo il paziente iniziale affetto da β-talassemia dipendente da trasfusione. Questo risultato ha portato a una libertà prolungata dalle trasfusioni per oltre due mesi.

Principali attori del mercato

• Sangamo Therapeutics, Inc.
• Pfizer, Inc. (GlobalBlood Therapeutics, Inc.)
• bluebirdbio, Inc.
• Emmaus Medical, Inc.
• NovartisAG
• ProlongPharmaceuticals, LLC
• Sanofi SA(BioverativInc.)
• GamidaCell Ltd.
• CelgeneCorporation
• Abbott Laboratories, Inc.