Mercato del trapianto di cellule staminali emopoietiche in Giappone per terapia (allogenica, autologa), per indicazione (disturbo linfoproliferativo, leucemia, linfoma non-Hodgkin, linfoma di Hodgkin, disturbi delle plasmacellule e altri), per applicazione (trapianto di cellule staminali del midollo osseo, trapianto di cellule staminali del sangue periferico e trapianto di sangue del cordone ombel

Panoramica del mercato

Il mercato giapponese del trapianto di cellule staminali ematopoietiche è stato valutato a 121,03 USD

Principali fattori trainanti del mercato

Aumento dell'incidenza di disturbi ematologici

Secondo uno studio intitolato "Differenze nell'incidenza e nelle tendenze delle neoplasie ematologiche in Giappone e negli Stati Uniti", questo è stato il primo studio completo a valutare l'incidenza delle neoplasie ematologiche tra gli asiatici utilizzando dati basati sulla popolazione. I risultati rivelano notevoli differenze nell'incidenza delle malattie e nelle tendenze tra Giappone e Stati Uniti. Sebbene il Giappone presenti un'incidenza complessiva inferiore di neoplasie ematologiche rispetto agli Stati Uniti, si registra una significativa tendenza al rialzo, in particolare per la leucemia mieloide (ML). Lo studio suggerisce che potrebbero esserci fattori eziologici distinti che contribuiscono a queste malattie, indicando che ulteriori ricerche epidemiologiche per sottotipi di malattia, tenendo conto delle differenze genetiche e ambientali, saranno utili per comprendere la tumorigenesi.

La crescente incidenza di queste condizioni ematologiche tra la popolazione anziana del Giappone crea una maggiore domanda di opzioni di trattamento efficaci. Il trapianto di cellule staminali emopoietiche (HSCT) è emerso come un approccio terapeutico fondamentale e spesso salvavita per la gestione di queste malattie. L'HSCT prevede l'infusione di cellule staminali sane per sostituire il midollo osseo danneggiato o malato, fornendo una potenziale cura o una significativa gestione della malattia per condizioni che sono altrimenti difficili da trattare, in particolare negli anziani.

Una delle sfide nel trattamento dei pazienti anziani è il loro profilo di salute spesso complesso. Gli anziani presentano spesso molteplici comorbilità, che possono complicare i piani di trattamento e aumentare il rischio di esiti avversi. Di conseguenza, c'è bisogno di modalità di trattamento avanzate che possano affrontare queste complessità offrendo al contempo una gestione efficace della malattia. L'HSCT soddisfa questo requisito in quanto fornisce un approccio completo al trattamento di gravi disturbi ematologici, invertendo potenzialmente i processi patologici sottostanti che sono diventati resistenti alle terapie convenzionali. I progressi nelle tecniche HSCT e nelle cure di supporto hanno reso la procedura sempre più praticabile per i pazienti più anziani. Innovazioni come l'elaborazione migliorata delle cellule staminali, regimi di condizionamento raffinati e una migliore gestione delle complicazioni correlate al trapianto hanno migliorato la sicurezza e l'efficacia dell'HSCT. Questi sviluppi rendono l'HSCT un'opzione più attraente per i pazienti anziani, contribuendo alla sua crescente adozione e guidando l'espansione del mercato.

Miglioramento delle cure di supporto e delle terapie post-trapianto

Le cure di supporto e le terapie post-trapianto hanno subito progressi trasformativi che hanno notevolmente migliorato i tassi di successo delle procedure di trapianto di cellule staminali emopoietiche (HSCT). Questi miglioramenti hanno svolto un ruolo cruciale nell'attenuazione dei rischi, nel miglioramento dei risultati per i pazienti e nella guida della crescita del mercato giapponese del trapianto di cellule staminali emopoietiche. Una delle aree critiche di miglioramento delle cure di supporto per i pazienti HSCT è il controllo delle infezioni. Dato che i riceventi HSCT sono immunodepressi a causa sia della malattia di base che dei regimi di condizionamento intensivo, sono altamente suscettibili alle infezioni. Le misure avanzate di controllo delle infezioni ora includono sofisticate strategie di profilassi antimicrobica, che sono adattate ai rischi specifici dei singoli pazienti. Ciò include l'uso di antibiotici ad ampio spettro, agenti antimicotici e farmaci antivirali per affrontare preventivamente le potenziali infezioni.

Le innovazioni nei controlli ambientali, come i sistemi di filtrazione dell'aria particellare ad alta efficienza (HEPA) e le tecniche di barriera sterile, sono implementate per ridurre il rischio di infezioni nosocomiali. Lo sviluppo di strumenti diagnostici rapidi consente la rilevazione precoce delle infezioni, consentendo un trattamento tempestivo e mirato, che è fondamentale per prevenire gravi complicazioni e migliorare i tassi di sopravvivenza.

La malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD) è una complicazione significativa dell'HSCT, in cui le cellule immunitarie del donatore attaccano i tessuti del ricevente. I progressi nella gestione della GVHD hanno notevolmente migliorato i risultati dei pazienti. Le nuove terapie immunosoppressive, come gli anticorpi monoclonali mirati e gli inibitori delle piccole molecole, offrono un controllo più preciso della risposta immunitaria riducendo al minimo la tossicità sistemica. Gli approcci personalizzati alla prevenzione e al trattamento della GVHD sono diventati più diffusi. Ad esempio, la profilazione genetica sia del donatore che del ricevente può aiutare a prevedere la probabilità di GVHD e adattare di conseguenza le strategie profilattiche. Le innovazioni nelle terapie cellulari, come l'uso di tecniche di deplezione delle cellule T, aiutano a ridurre l'incidenza e la gravità della GVHD, contribuendo a migliori risultati complessivi del trapianto.

Maggiori investimenti dal settore privato

Gli investimenti del settore privato svolgono un ruolo fondamentale nel guidare la crescita e lo sviluppo del mercato del trapianto di cellule staminali emopoietiche (HSCT) in Giappone. Questo settore comprende aziende biotecnologiche, aziende farmaceutiche e investitori privati, tutti i quali stanno dando un contributo sostanziale al progresso delle tecnologie e dei servizi HSCT.

Gli investimenti del settore privato sono fondamentali per finanziare la ricerca e lo sviluppo (R&S) nell'HSCT. Le aziende biotecnologiche e farmaceutiche stanno investendo in ricerche all'avanguardia per sviluppare nuove terapie con cellule staminali e migliorare le modalità di trattamento esistenti. Questo investimento supporta un'ampia gamma di attività, dalla ricerca di base sulla biologia delle cellule staminali allo sviluppo di nuove strategie terapeutiche e sperimentazioni cliniche. Il sostegno finanziario fornito da entità private consente ai ricercatori di esplorare approcci innovativi, come la modifica genetica delle cellule staminali, per affrontare condizioni precedentemente incurabili. Ad esempio, i progressi nelle tecnologie di modifica del genoma come CRISPR-Cas9 sono resi possibili tramite investimenti privati, portando a potenziali innovazioni nelle terapie personalizzate con cellule staminali.

Gli investimenti del settore privato sono fondamentali nello sviluppo di nuove tecnologie che migliorano le capacità delle procedure HSCT. Ciò include i progressi nelle tecnologie di elaborazione delle cellule staminali, come i separatori cellulari automatizzati e le tecniche di crioconservazione migliorate, che garantiscono la purezza e la vitalità degli innesti di cellule staminali. Le aziende private stanno anche lavorando allo sviluppo di nuovi regimi di condizionamento e tecnologie di assistenza di supporto che riducono il rischio di complicazioni e migliorano i risultati per i pazienti. Queste innovazioni sono fondamentali per rendere le procedure HSCT più sicure ed efficaci, soprattutto perché la popolazione di pazienti diventa più diversificata e complessa.

Collaborazione tra operatori sanitari e istituti di ricerca

La collaborazione tra operatori sanitari e istituti di ricerca è essenziale per il progresso delle terapie HSCT e la crescita del mercato. In Giappone, le partnership tra ospedali, centri di ricerca e università facilitano lo scambio di conoscenze, risorse e competenze. Queste collaborazioni consentono l'implementazione delle ultime scoperte della ricerca nella pratica clinica, portando allo sviluppo di trattamenti HSCT più efficaci. Le iniziative congiunte promuovono anche la condivisione di dati e best practice, contribuendo a migliorare i risultati per i pazienti e protocolli di trattamento più efficienti. La sinergia tra comunità cliniche e di ricerca stimola l'innovazione nell'HSCT e supporta l'espansione del mercato assicurando che nuove terapie e tecnologie siano rapidamente tradotte in pratica.

Principali sfide del mercato

Costo elevato del trapianto di cellule staminali emopoietiche (HSCT)

Una delle sfide più significative che il mercato del trapianto di cellule staminali emopoietiche (HSCT) deve affrontare in Giappone è il costo elevato associato alla procedura. L'onere finanziario dell'HSCT è multiforme e comprende le spese di condizionamento pre-trapianto, la procedura di trapianto stessa e le cure post-trapianto. Questi costi possono essere proibitivi per molti pazienti e sistemi sanitari, influenzando l'accessibilità e l'equità nel trattamento. I costi iniziano con i regimi di condizionamento pre-trapianto, che prevedono chemioterapia intensiva o radioterapia per preparare il corpo del paziente all'infusione di cellule staminali. Questa fase preparatoria è cruciale, ma aggiunge spese significative a causa della necessità di farmaci specializzati e monitoraggio. La procedura di trapianto comporta processi complessi come la raccolta, l'elaborazione e l'infusione delle cellule staminali, tutti i quali richiedono tecnologie avanzate e personale medico qualificato. Ogni fase di questo processo comporta costi correlati ad apparecchiature mediche, ricoveri ospedalieri e parcelle professionali.

Le cure post-trapianto contribuiscono ulteriormente alla spesa complessiva. I pazienti richiedono un ricovero prolungato e un attento monitoraggio per gestire potenziali complicazioni come infezioni, malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD) e altri effetti collaterali. Le cure di follow-up a lungo termine, inclusi controlli di routine e farmaci in corso, aumentano l'onere finanziario. Per molti pazienti, in particolare quelli senza un'adeguata copertura assicurativa, questi costi possono essere schiaccianti. Il problema dei costi si estende ai sistemi sanitari e ai fornitori di assicurazioni, che devono bilanciare le implicazioni finanziarie dell'HSCT con le loro risorse e i loro budget. Gli elevati costi possono mettere a dura prova i sistemi di assicurazione sanitaria pubblica e privata, con il potenziale aumento dei premi o opzioni di copertura limitate. Questa pressione finanziaria può influenzare la disponibilità dei servizi HSCT e contribuire a disparità di accesso, in particolare per i pazienti in aree rurali o a basso reddito.

Disponibilità limitata di donatori

Un'altra sfida significativa nel mercato giapponese del trapianto di cellule staminali emopoietiche è la disponibilità limitata di donatori di cellule staminali idonei. L'HSCT spesso richiede un donatore compatibile che fornisca cellule staminali sane, il che può rappresentare un ostacolo importante nel trovare corrispondenze compatibili, in particolare per i pazienti con profili genetici rari o complessi. Il processo di ricerca di un donatore compatibile comporta una complessa tipizzazione dei tessuti per garantire la compatibilità tra donatore e ricevente. Questa compatibilità è fondamentale per ridurre al minimo il rischio di rigetto e altre complicazioni. Tuttavia, il bacino di potenziali donatori è limitato e trovare una corrispondenza può essere particolarmente difficile per i pazienti provenienti da minoranze o da contesti etnici diversi.

In Giappone, la situazione è ulteriormente complicata dalle dimensioni relativamente ridotte del registro nazionale dei donatori di cellule staminali rispetto ad altri paesi con popolazioni più numerose. Sebbene il Giappone abbia compiuto notevoli progressi nell'espansione del suo registro dei donatori, la necessità di registri più estesi e diversificati rimane critica. L'espansione del bacino di donatori implica l'aumento del numero di donatori registrati e la garanzia che il registro rifletta la diversità genetica della popolazione. Gli sforzi per affrontare la carenza di donatori includono iniziative per reclutare più donatori, in particolare da gruppi etnici sottorappresentati, per migliorare la probabilità di trovare compatibilità. La collaborazione internazionale e la partecipazione ai registri globali possono anche migliorare l'accesso a un bacino più ampio di potenziali donatori. I progressi nella ricerca sulle cellule staminali, come lo sviluppo della banca delle cellule staminali e l'uso di cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC), offrono potenziali soluzioni per mitigare la carenza di donatori in futuro.

Principali tendenze di mercato

Progressi tecnologici nelle terapie con cellule staminali

I progressi tecnologici hanno profondamente rimodellato il campo del trapianto di cellule staminali emopoietiche (HSCT), portando a significativi miglioramenti nella sua efficacia e sicurezza. In Giappone, un paese noto per il suo impegno nell'innovazione medica, diversi progressi chiave sono stati determinanti nel trasformare le procedure e i risultati dell'HSCT.

Una delle principali innovazioni nell'HSCT è il miglioramento delle tecniche di elaborazione delle cellule staminali. I moderni sistemi di elaborazione automatizzata delle cellule hanno rivoluzionato la preparazione e il controllo di qualità degli innesti di cellule staminali. Questi sistemi automatizzano la separazione, la purificazione e la raccolta delle cellule staminali, riducendo al minimo l'errore umano e il rischio di contaminazione. L'elaborazione automatizzata delle cellule non solo garantisce una maggiore purezza e vitalità delle cellule staminali, ma semplifica anche il flusso di lavoro complessivo, rendendo il processo più efficiente e riproducibile. La precisione di questi sistemi migliora la qualità degli innesti di cellule staminali, il che contribuisce direttamente a migliori risultati per i pazienti. Fornendo un prodotto più affidabile e standardizzato, questi progressi aiutano a migliorare i tassi di successo delle procedure HSCT. La capacità di elaborare le cellule staminali con maggiore accuratezza supporta lo sviluppo di approcci di trattamento più personalizzati, adattati alle esigenze specifiche di ciascun paziente. La conservazione dell'innesto è un'altra area in cui i progressi tecnologici hanno avuto un impatto significativo. Le tecniche di crioconservazione migliorate sono fondamentali per la conservazione a lungo termine delle cellule staminali, consentendone l'uso nei trapianti anche se le procedure sono ritardate. Le innovazioni nei crioprotettori e nei protocolli di congelamento hanno migliorato la vitalità e la funzionalità delle cellule staminali conservate.

I regimi di condizionamento pre-trapianto sono progettati per preparare il corpo del paziente alla procedura HSCT sradicando le cellule malate e sopprimendo il sistema immunitario per prevenire il rigetto. I progressi tecnologici hanno portato allo sviluppo di regimi di condizionamento più sofisticati, tra cui terapie mirate e agenti meno tossici. L'uso di nuovi agenti e regimi di condizionamento consente un targeting più preciso delle cellule maligne riducendo al minimo i danni ai tessuti sani. Questo approccio mirato riduce il rischio di complicazioni e migliora la sicurezza complessiva della procedura. I regimi di condizionamento personalizzati, basati sulle caratteristiche individuali dei pazienti e sui profili di malattia, contribuiscono a migliori risultati di trattamento e a una maggiore sicurezza del paziente.

Espansione delle attività di ricerca e sviluppo

Secondo uno studio intitolato "Selezione dell'unità per il trapianto di sangue del cordone ombelicale per adulti con leucemia mieloide acuta in remissione completaun'esperienza giapponese"

Gli studi clinici sono una componente cruciale di questo panorama di ricerca e sviluppo. Testano nuove terapie e tecniche in contesti reali, fornendo dati preziosi sulla loro efficacia e sicurezza. L'investimento in questi studi aiuta a convalidare nuovi approcci di trattamento e facilita la loro integrazione nella pratica clinica. Man mano che le nuove terapie dimostrano di essere promettenti negli studi, aprono la strada alla loro adozione nell'assistenza clinica di routine, portando a risultati migliori per i pazienti. La ricerca di base getta le basi per questi progressi approfondendo la nostra comprensione della biologia delle cellule staminali e dei meccanismi alla base dei disturbi ematologici. Le intuizioni acquisite da questa ricerca informano lo sviluppo di terapie mirate e piani di trattamento personalizzati. Ad esempio, le innovazioni nella ricerca genetica possono portare alla creazione di nuove terapie con cellule staminali che affrontano specifiche mutazioni genetiche associate a vari tumori del sangue.

Intuizioni segmentali

Intuizioni sulla terapia

In base alla terapia, l'HSCT allogenico è attualmente l'approccio dominante rispetto all'HSCT autologo a causa di una combinazione di fattori specifici della malattia, disponibilità di donatori e progressi nelle tecniche di trapianto. L'HSCT allogenico comporta l'utilizzo di cellule staminali da un donatore sano, che può essere un parente o un individuo non imparentato. Questo metodo è particolarmente efficace per il trattamento di neoplasie ematologiche aggressive come leucemia, linfoma e sindromi mielodisplastiche. Il vantaggio principale dell'HSCT allogenico risiede nell'effetto trapianto contro leucemia (GVL), in cui le cellule immunitarie del donatore attaccano le cellule tumorali residue, riducendo il rischio di recidiva. Questo beneficio immunologico è fondamentale per i tumori ad alto rischio o recidivi, rendendo l'HSCT allogenico una scelta preferita per queste condizioni. L'HSCT autologo, che utilizza le cellule staminali del paziente, è in genere utilizzato per malattie come il mieloma multiplo e alcuni tipi di linfoma. Tuttavia, non ha l'effetto GVL, che ne limita l'efficacia per alcune neoplasie ematologiche ad alto rischio. Per i pazienti con malattie più aggressive o recidive, la mancanza di questo ulteriore beneficio terapeutico rende l'HSCT allogenico un'opzione più favorevole.

La disponibilità di donatori idonei influenza significativamente la preferenza per l'HSCT allogenico in Giappone. Il paese vanta un registro di donatori di cellule staminali ben consolidato, supportato da organizzazioni come il Japanese Bone Marrow Donor Program. Questo registro facilita l'identificazione di donatori compatibili per trapianti allogenici, fornendo una risorsa cruciale per i pazienti che hanno bisogno di un donatore. Al contrario, l'HSCT autologo si basa sulla capacità del paziente di raccogliere e conservare le proprie cellule staminali, il che può essere difficile per coloro che hanno una malattia avanzata o una salute precaria. Questa limitazione può rendere l'HSCT allogenico un'opzione più praticabile, soprattutto per i pazienti che non sono in grado di produrre una quantità sufficiente di cellule staminali proprie.

Informazioni sulle indicazioni

In base all'indicazione, la leucemia è il disturbo dominante che guida il mercato giapponese del trapianto di cellule staminali emopoietiche. Questa preminenza è dovuta a diversi fattori, tra cui l'elevata incidenza di leucemia, le complesse esigenze di trattamento associate alla malattia e i significativi potenziali benefici dell'HSCT nella gestione e nella potenziale cura di questa condizione. La leucemia, che comprende diversi tipi di tumori del sangue caratterizzati dalla sovrapproduzione di globuli bianchi anomali, è una delle principali preoccupazioni nel sistema sanitario giapponese. La malattia si presenta in varie forme, tra cui leucemia linfoblastica acuta (ALL), leucemia mieloide acuta (LMA), leucemia linfatica cronica (LLC) e leucemia mieloide cronica (LMC). L'elevata incidenza di questi sottotipi di leucemia e la loro natura spesso aggressiva li rendono un obiettivo primario per l'HSCT.

In Giappone, la leucemia è una delle neoplasie ematologiche più comuni che richiedono l'HSCT a causa del suo potenziale di recidiva e resistenza alle terapie convenzionali. La complessità del trattamento della leucemia, in particolare nei casi refrattari o recidivi, spinge la domanda di HSCT come opzione di trattamento più intensiva e potenzialmente curativa. La capacità dell'HSCT di offrire un effetto trapianto contro leucemia (GVL), in cui le cellule immunitarie trapiantate attaccano le cellule leucemiche residue, è un fattore cruciale per la sua dominanza. Questo beneficio terapeutico può migliorare significativamente i risultati per i pazienti con forme di leucemia ad alto rischio o avanzate. L'HSCT è particolarmente efficace per il trattamento della leucemia grazie al suo potenziale di fornire un completo ripristino del sistema immunitario. Per i pazienti affetti da leucemia, in particolare quelli con forme aggressive o recidive, l'HSCT offre un'opportunità critica per raggiungere la remissione e potenzialmente una cura. Il processo prevede l'HSCT autologo, in cui vengono utilizzate le cellule staminali del paziente stesso, o l'HSCT allogenico, in cui vengono impiegate cellule staminali di un donatore.

Approfondimenti regionali

La regione di Kanto emerge come area dominante. La regione di Kanto, che comprende importanti aree metropolitane come Tokyo e Yokohama, svolge un ruolo fondamentale nel plasmare il panorama dell'HSCT grazie a diversi fattori chiavela sua avanzata infrastruttura medica, la concentrazione di strutture sanitarie specializzate e un'elevata densità di popolazione che influenza sia la domanda che l'accesso ai servizi HSCT. La regione di Kanto vanta alcune delle strutture mediche e degli istituti di ricerca più avanzati in Giappone. Tokyo, in quanto capitale, ospita diversi importanti ospedali e centri medici specializzati in HSCT. Istituzioni come il National Cancer Center Hospital e il Keio University Hospital sono rinomate per la loro competenza in materia di disturbi ematologici e trapianto di cellule staminali. Queste strutture sono dotate di tecnologie all'avanguardia e sono gestite da professionisti altamente qualificati, il che migliora la qualità e la disponibilità dei servizi HSCT.

La concentrazione di infrastrutture mediche avanzate nel Kanto facilita non solo la fornitura di HSCT, ma anche lo sviluppo e l'implementazione di nuove tecniche e protocolli. Gli istituti di ricerca nella regione contribuiscono in modo significativo ai progressi nell'HSCT, tra cui miglioramenti nei regimi di condizionamento, gestione della malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD) e assistenza post-trapianto. Questo ambiente di innovazione ed eccellenza attrae pazienti da altre regioni in cerca della migliore assistenza possibile, consolidando ulteriormente il predominio del Kanto nel mercato giapponese del trapianto di cellule staminali ematopoietiche. L'elevata densità di popolazione della regione del Kanto, con Tokyo che è una delle città più popolose al mondo, ha un impatto significativo sulla domanda di servizi HSCT. Una base di popolazione più ampia significa un numero maggiore di pazienti che necessitano di trattamenti avanzati per condizioni come leucemia, linfoma e altri disturbi ematologici. Questa domanda elevata spinge il sistema sanitario della regione a mantenere ed espandere i servizi HSCT per soddisfare le esigenze di una popolazione di pazienti diversificata e vasta.

La concentrazione di pazienti nella regione di Kanto contribuisce anche a un mercato più solido e competitivo per l'HSCT. Con un volume di pazienti più elevato, gli operatori sanitari di Kanto sono incentivati a offrire servizi specializzati e mantenere elevati standard di cura. Questo ambiente competitivo promuove continui miglioramenti nelle tecniche HSCT e nelle strategie di gestione dei pazienti, migliorando l'efficacia complessiva del trattamento e i risultati per i pazienti.

Sviluppi recenti

• A gennaio 2024, l'AbuDhabi Stem Cells Centre (ADSCC) ha stipulato un accordo di ricerca collaborativa con il Center for iPS Cell Research and Application (CiRA) dell'Università di Kyoto e Rege Nephro, un'azienda biotecnologica con sede in Giappone specializzata in terapie per le malattie renali. Questa partnership mira a trasformare il trattamento del diabete sviluppando terapie innovative utilizzando cellule beta pancreatiche derivate da cellule staminali pluripotenti indotte dall'uomo (cellule iPS). Queste cellule iPS, che vengono riprogrammate da cellule della pelle o del sangue in laboratori avanzati, sono progettate per imitare il tessuto affetto dal diabete. Per supportare questa ricerca innovativa, ADSCCha ha istituito un laboratorio presso le strutture dell'Università di Kyoto in Giappone.
• Secondo un articolo intitolato, "Trattamento con eculizumab in pazienti pediatrici diagnosticati con aHUS dopo trapianto di cellule staminali ematopoieticheuna serie di casi di HSCT-TMA dalla sorveglianza post-marketing di aHUS giapponese", la microangiopatia trombotica associata al trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) (HSCT-TMA) è una grave complicanza con un alto tasso di mortalità. Prove crescenti indicano che la disregolazione del complemento può svolgere un ruolo nello sviluppo di HSCT-TMA. Abbiamo condotto un'analisi retrospettiva di tredici pazienti pediatrici con diagnosi di sindrome emolitica uremica atipica trattati con eculizumab per gestire l'HSCT-TMA durante la sorveglianza post-marketing in Giappone. L'intervallo mediano dall'HSCT all'insorgenza della TMA era di 31 giorni (intervallo interquartile, IQR; 21-58 giorni) e il numero mediano di dosi di eculizumab somministrate era tre (IQR; 2-5). All'ultimo follow-up, sette pazienti (54%) erano ancora vivi, mentre sei erano morti a causa di complicazioni correlate all'HSCT. Dei sette sopravvissuti, sei avevano iniziato l'eculizumab dopo una risposta inadeguata alla terapia al plasma. Il trattamento con eculizumab ha determinato miglioramenti significativi nella conta piastrinica mediana e nei livelli di LDH in tutti i pazienti sopravvissuti, con un miglioramento della funzionalità renale in 4 casi su 7. Tutti i sopravvissuti presentavano potenziali fattori di rischio per la sovraattivazione del complemento. Non è stata osservata alcuna recidiva di TMA durante il periodo di follow-up dopo l'interruzione di eculizumab (mediana; 111,5 giorni, IQR; 95-555 giorni). Questa analisi suggerisce che eculizumab è stato utile per più della metà dei pazienti pediatrici studiati. Si prevede che gli studi clinici in corso perfezionino il regime di trattamento per gli inibitori della via del complemento terminale, potenzialmente affermandoli come un'opzione terapeutica valida per l'HSCT-TMA pediatrica in futuro.
• Secondo un articolo intitolato, "Esito del trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche per il linfoma follicolare recidivante dopo trapianto autologoanalisi della Japan Society for Hematopoietic Cell Transplantation", il trapianto autologo di cellule staminali (SCT) è un trattamento consolidato per i pazienti con linfoma follicolare (FL) recidivante e refrattario; tuttavia, più della metà di questi pazienti presenta una recidiva. Sebbene l'SCT allogenico rappresenti una potenziale opzione curativa nonostante la sua elevata mortalità correlata al trapianto, il suo ruolo nel trattamento del FL recidivato dopo SCT autologo rimane poco esplorato. Pochi studi hanno valutato l'efficacia dell'SCT allogenico in questo contesto e la strategia di trapianto ottimale non è stata chiaramente definita. Per colmare questa lacuna, i ricercatori hanno utilizzato il database Transplant Registry Unified Management Program della Japan Society for Hematopoietic Cell Transplantation (JSHCT) e del Japanese Data Center for Hematopoietic Cell Transplantation per analizzare retrospettivamente i risultati dell'SCT allogenico per i pazienti con FL recidivati dopo aver ricevuto SCT autologo. Lo studio si è concentrato su pazienti di età pari o superiore a 16 anni sottoposti a SCT allogenico per FL tra il 2001 e il 2017, escludendo quelli con FL trasformato e quelli sottoposti a trapianti multipli pianificati (tandem auto-allo).  Lo studio ha ricevuto l'approvazione del comitato di gestione dei dati JSHCT e del comitato etico della facoltà di medicina dell'Università Keio di Tokyo. Le analisi statistiche sono state condotte utilizzando EZR, un'interfaccia utente grafica per R, con una soglia di significatività impostata a valori p < 0,05.

Principali attori del mercato

• Healios KK
• FUJIFILM Corporation
• Lonza KK
• Merck Ltd.
• Sanofi KK
• Sartorius Japan KK
• Takeda Pharmaceutical Company Limited
• Celaid Therapeutics Inc.