Taille du marché mondial des médicaments orphelins par prévalence de la maladie (maladies ultra-rares, maladies rares, maladies tropicales négligées), par domaine thérapeutique (troubles génétiques, oncologie, troubles hématologiques rares, troubles neurologiques, maladies infectieuses rares), par type de médicament (produits biologiques, médicaments à petites molécules, thérapies géniques, thérap