Taille du marché mondial des médicaments contre les maladies rares par domaine thérapeutique (oncologie, hématologie), par type de médicament (biologique, non biologique), par canal de distribution (pharmacie hospitalière, pharmacie de détail), par portée géographique et prévisions

Taille et prévisions du marché des médicaments contre les maladies rares

La taille du marché des médicaments contre les maladies rares augmente à un rythme modéré avec des taux de croissance substantiels au cours des dernières années et on estime que le marché connaîtra une croissance significative au cours de la période prévue, c'est-à-dire de 2022 à 2030.

L'accent accru mis sur les activités de recherche et le développement de nouveaux médicaments thérapeutiques a augmenté la valeur du marché des médicaments contre les maladies rares. En outre, le développement croissant de produits se traduit par l'utilisation d'appareils innovants axés sur la technologie dans le diagnostic des troubles génétiques rares. En outre, les politiques gouvernementales favorables visant à sensibiliser aux médicaments contre les maladies rares conduisent à une augmentation de l'utilisation de traitements efficaces pour les troubles rares. Le rapport sur le marché mondial des médicaments contre les maladies rares fournit une évaluation holistique du marché. Le rapport offre une analyse complète des segments clés, des tendances, des moteurs, des contraintes, du paysage concurrentiel et des facteurs jouant un rôle substantiel sur le marché.

Définition du marché mondial des médicaments contre les maladies rares

Une maladie rare est définie comme une maladie qui ne touche qu'une petite proportion de la population. Dans certaines parties du monde, une maladie orpheline est une maladie rare qui ne dispose pas d'un marché suffisamment important pour obtenir le soutien et les ressources nécessaires à la découverte de traitements, à moins que le gouvernement n'accorde des conditions économiquement avantageuses pour le développement et la vente de ces traitements. Les médicaments contre les maladies rares sont ceux qui ont été créés ou vendus à cette fin. La plupart des maladies rares étant génétiques, elles sont présentes tout au long de la vie d’une personne, même si les symptômes n’apparaissent pas immédiatement.

De nombreuses maladies rares se manifestent tôt dans la vie et environ 30 % des enfants atteints de maladies rares décèdent avant d’atteindre l’âge de cinq ans. Le déficit en ribose-5-phosphate isomérase est la maladie génétique la plus rare connue, avec seulement quatre personnes diagnostiquées en 27 ans. Il n’existe pas de chiffre unique permettant de déterminer si une maladie est rare. Une maladie peut être rare dans une partie du monde ou parmi un groupe de personnes, mais courante dans un autre.

Les maladies rares n’ont pas de définition unique et largement acceptée. Certaines définitions sont basées uniquement sur le nombre de personnes vivant avec une maladie, tandis que d’autres incluent des facteurs supplémentaires tels que la disponibilité de traitements adéquats ou la gravité de la maladie. La loi sur les maladies rares de 2002 aux États-Unis définit les maladies rares strictement en fonction de leur prévalence, en particulier « toute maladie ou affection qui touche moins de 200 000 personnes aux États-Unis », soit environ une personne sur 1 500. Cette définition est quasiment identique à celle de la loi sur les médicaments orphelins de 1983, une loi fédérale promulguée pour encourager la recherche sur les maladies rares et les traitements potentiels.

La définition légale d'une maladie rare au Japon touche moins de 50 000 patients, soit environ une personne sur 2 500. Les maladies rares, en revanche, sont définies par la Commission européenne de la santé publique comme des « troubles potentiellement mortels ou chroniquement invalidants dont la prévalence est si faible que des efforts coordonnés extraordinaires sont nécessaires pour les traiter ». Le terme « faible prévalence » est défini plus loin comme étant inférieur à une personne sur 2 000. Les maladies statistiquement rares mais qui ne sont pas également potentiellement mortelles, chroniquement invalidantes ou insuffisamment traitées sont exclues. Les définitions utilisées dans la littérature médicale et par les régimes nationaux de santé sont divisées de la même manière, allant de 1/1 000 à 1/200 000.

Aperçu du marché mondial des médicaments contre les maladies rares

Les moteurs de croissance du marché sont l'augmentation du nombre de cas de maladies rares à travers le monde, les politiques gouvernementales favorables, un nombre croissant de lancements de nouveaux médicaments et l'augmentation des activités de R&D pour de nouvelles thérapies et de nouveaux médicaments. L'augmentation du nombre de maladies rares alimentera l'expansion du marché des médicaments contre les maladies rares. Selon un article du Journal of Rare Disorders (2020), il existe environ 7 000 troubles rares classés, dont environ 70 % n'ont pas de traitement. En conséquence, la recherche en cours sur les traitements des maladies rares non satisfaites se traduira par plusieurs opportunités d'expansion du marché à l'avenir. De plus, selon le Global Genes Project, les maladies rares touchent environ 300 millions de personnes dans le monde.

En raison de la forte prévalence de personnes souffrant de maladies rares, des médicaments spéciaux seront nécessaires, ce qui accélérera l'adoption de médicaments contre les maladies rares. Pour stimuler la croissance du marché mondial, les initiatives de R&D sont en cours d'expansion. L'augmentation des investissements en R&D par des acteurs de premier plan pour le développement de nouveaux produits contre les maladies rares est l'un des facteurs déterminants qui prévalent sur le marché mondial. Étant donné que la sensibilisation et la compréhension du public aux maladies rares se sont accrues, plusieurs sociétés biopharmaceutiques clés au stade clinique et des acteurs établis du marché disposent d'un solide pipeline de médicaments contre les maladies rares à divers stades d'essais cliniques.

Cet intérêt croissant pour les thérapies contre les maladies rares est dû au fait que des percées pharmaceutiques majeures aboutissant à des développements de médicaments à succès sont plus probables dans les maladies rares que dans les portefeuilles pharmaceutiques traditionnels. Les freins à la croissance du marché sont le manque de sensibilisation au traitement des maladies rares et le coût élevé des médicaments et des thérapies. Français Alors qu'il existe un potentiel de croissance inexploité dans les pays émergents et une croissance dans de nouvelles indications pour les médicaments connus contre les maladies rares.

Analyse de la segmentation du marché mondial des médicaments contre les maladies rares

Le marché mondial des médicaments contre les maladies rares est segmenté sur la base du domaine thérapeutique, du type de médicament, du canal de distribution et de la géographie.

Marché des médicaments contre les maladies rares, par domaine thérapeutique

• Oncologie• Hématologie• Neurologie• Cardiovasculaire• Autres types de maladies

En fonction du domaine thérapeutique, le marché est segmenté en oncologie, hématologie, neurologie, cardiovasculaire et autres types de maladies. En termes de part de marché des médicaments contre les maladies rares, le segment de l'oncologie est dominant. Cette domination est due à la présence de plusieurs médicaments oncologiques dans les pipelines de développement de produits des principaux acteurs, ainsi qu'à la présence d'un grand nombre de médicaments contre les maladies rares dédiés au traitement du cancer. En raison de plusieurs lancements de nouveaux produits et de l'augmentation des approbations réglementaires positives, le segment de l'hématologie devrait être le deuxième segment le plus dominant. Le segment de la neurologie devrait également croître à un rythme relativement rapide en raison des améliorations apportées à l'offre de produits pour des maladies clés telles que la sclérose en plaques.

Marché des médicaments contre les maladies rares, Par type de médicament

• Biologique• Non biologique

En fonction du type de médicament, le marché est divisé en biologique et non biologique. La présence écrasante d'offres de produits biologiques est l'un des principaux facteurs responsables de la domination du segment. Selon la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis, le programme de développement de produits orphelins (OOPD) de l'organisation a abouti au développement et à la commercialisation de plus de 600 médicaments et produits biologiques pour les maladies rares depuis 1983. Le segment des produits non biologiques représentait une part plus faible du marché mondial et avait un TCAC plus faible.

Marché des médicaments contre les maladies rares, par canal de distribution

• Pharmacie hospitalière• Pharmacie de détail• Pharmacie en ligne• Autres

En fonction du canal de distribution, le marché est divisé en pharmacie hospitalière, pharmacie de détail, pharmacie en ligne et autres. Au cours de la période de prévision, les pharmacies hospitalières devraient détenir la plus grande part de marché. La principale raison de cette domination est qu'un nombre important de médicaments doivent être administrés par voie intraveineuse par des professionnels de santé qualifiés dans les hôpitaux.

Marché des médicaments contre les maladies rares, par géographie

• Amérique du Nord• Europe• Asie-Pacifique• Reste du monde

Sur la base de la géographie, le marché mondial des médicaments contre les maladies rares est classé en Amérique du Nord, Europe, Asie-Pacifique et Reste du monde. L'Amérique du Nord domine actuellement le marché des médicaments contre les maladies rares et devrait le faire dans un avenir prévisible. Les États-Unis détiennent la plus grande part de marché en Amérique du Nord. L'une des raisons de la croissance du marché est qu'aux États-Unis, un médicament désigné comme médicament contre les maladies rares bénéficie de sept ans d'exclusivité de commercialisation après l'approbation de la FDA pour une indication spécifique, ainsi que de crédits d'impôt et d'une dispense de frais d'utilisation.

Principaux acteurs

Le rapport d'étude « Marché mondial des médicaments contre les maladies rares » fournira des informations précieuses en mettant l'accent sur le marché mondial.

Les principaux acteurs

Principaux développements

• En mai 2020, AstraZeneca et Daiichi Sankyo Company ont annoncé qu'Enhertu (trastuzumab deruxtecan) avait reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA pour le traitement des patients atteints de cancer gastrique, y compris le cancer de la jonction gastro-œsophagienne.

• En juin 2020, Agios Pharmaceuticals, Inc. a annoncé que son candidat en cours de développement Mitapivat pour le traitement de la thalassémie avait reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA.

Périmètre du rapport

Rapports sur les principales tendances

Méthodologie de recherche des études de marché 

Pour en savoir plus sur la méthodologie de recherche et d'autres aspects de l'étude de recherche, veuillez contacter notre .

Raisons d'acheter ce rapport 

• Analyse qualitative et quantitative du marché basée sur une segmentation impliquant à la fois des facteurs économiques et non économiques• Fourniture de données sur la valeur marchande (en milliards USD) pour chaque segment et sous-segment• Indique la région et le segment qui devraient connaître la croissance la plus rapide et dominer le marché• Analyse par géographie mettant en évidence la consommation du produit/service dans la région ainsi que les facteurs qui affectent le marché dans chaque région• Paysage concurrentiel qui intègre le classement du marché des principaux acteurs, ainsi que les nouveaux lancements de services/produits, partenariats, expansions commerciales et acquisitions au cours des cinq dernières années des entreprises présentées• Profils d'entreprise complets comprenant un aperçu de l'entreprise, des informations sur l'entreprise, une analyse comparative des produits et une analyse SWOT pour les principaux acteurs du marché• Les perspectives actuelles et futures du marché de l'industrie par rapport aux développements récents (qui impliquent des opportunités et des moteurs de croissance ainsi que des défis et des contraintes des régions émergentes et développées• Comprend une analyse approfondie du marché sous différentes perspectives grâce à l'analyse des cinq forces de Porter• Fournit un aperçu du marché grâce à la chaîne de valeur• Scénario de dynamique du marché, ainsi que des opportunités de croissance du marché dans les années à venir• Assistance d'analyste après-vente de 6 mois

Personnalisation du rapport

• En cas de problème, veuillez contacter notre équipe commerciale, qui s'assurera que vos exigences sont satisfaites.