Taille du marché mondial de la thérapie génique par produit (vecteurs viraux, vecteurs non viraux), par indication (maladies neurologiques, cancer, maladies hépatologiques, dystrophie musculaire de Duchenne), par méthode d'administration (ex vivo, in vivo), par portée géographique et prévisions

Taille et prévisions du marché de la thérapie génique

La taille du marché de la thérapie génique était évaluée à 7,53 milliards USD en 2024 et devrait atteindre 50,6 milliards USD d'ici 2031, avec une croissance à un TCAC de 26,88 % au cours de la période de prévision 2024-2031.

L'expansion du marché est due à des facteurs tels que le développement d'une concurrence progressive entre les grandes entreprises axées sur la commercialisation de leurs thérapies, ainsi que l'expansion du domaine des thérapies avancées et des technologies de transfert de gènes. Pour améliorer l'expertise interne et renforcer les pipelines de produits, les entreprises de biotechnologie investissent dans des acquisitions, des fusions/collaborations et des expansions. Le rapport sur le marché mondial de la thérapie génique fournit une évaluation holistique du marché. Le rapport offre une analyse complète des segments clés, des tendances, des moteurs, des contraintes, du paysage concurrentiel et des facteurs qui jouent un rôle substantiel sur le marché.

Définition du marché mondial de la thérapie génique

La thérapie génique est une méthode médicale utilisée pour traiter ou prévenir une maladie en s'attaquant au problème génétique sous-jacent. Au lieu d'utiliser des médicaments ou la chirurgie pour traiter une maladie, les médecins peuvent désormais la traiter en modifiant la composition génétique d'une personne grâce aux thérapies par thérapie génique. L'approche originale de la thérapie génique, également connue sous le nom de transfert de gènes ou d'ajout de gènes, a été créée pour Incorporer un nouveau gène dans les cellules pour aider au traitement d'une maladie. Remplacez la copie altérée du gène responsable de la maladie par une copie saine. Des recherches ultérieures ont amélioré les techniques de thérapie génique. Afin de surmonter les différences génétiques, une technique plus contemporaine connue sous le nom d'édition du génome (CRISPR-Cas9 en est un exemple) adopte une stratégie différente.

L'édition du génome introduit des outils moléculaires pour modifier le matériel génétique existant dans les cellules au lieu d'en ajouter un nouveau. La thérapie génique est utilisée pour traiter un petit nombre de maladies, telles que l'amyotrophie spinale et l'amaurose congénitale de Leber, une maladie oculaire. De nombreuses autres thérapies géniques sont en cours de recherche pour s'assurer qu'elles seront efficaces et sûres. Bientôt, les médecins espèrent utiliser la méthode prometteuse de l'édition du génome pour traiter les maladies humaines. Les produits de thérapie génique se présentent sous diverses formes, notamment ADN plasmidique il est possible de modifier génétiquement des molécules d'ADN circulaires pour introduire des gènes thérapeutiques dans les cellules humaines.

transporteurs viraux Étant donné que les virus ont naturellement la capacité d'insérer du matériel génétique dans les cellules, certains produits de thérapie génique sont créés à partir d'eux. Une fois que les virus ont été modifiés pour réduire leur capacité à propager des maladies infectieuses, ces virus modifiés peuvent être utilisés comme vecteurs (véhicules) pour introduire des gènes thérapeutiques dans les cellules humaines. Les vecteurs bactériens peuvent être modifiés pour les empêcher de propager des maladies infectieuses, et ils peuvent ensuite être utilisés comme véhicules pour introduire des gènes thérapeutiques dans les tissus humains. Technologie de modification des gènes humains l'édition génétique vise à supprimer les gènes indésirables ou à réparer les gènes mutés. Pour développer des produits de thérapie génique cellulaire dérivés du patient, des cellules sont prélevées sur le patient, génétiquement modifiées (généralement à l'aide d'un vecteur viral), puis réinjectées au patient.

Aperçu du marché mondial de la thérapie génique

L'expansion du marché a été considérablement entravée par l'épidémie de COVID-19. En raison de la COVID-19, qui a toujours posé des problèmes importants dans l'approvisionnement en matériaux, la production et les opérations logistiques, cette industrie a été gravement perturbée. Par exemple, lorsqu'une entreprise partenaire de fabrication sous contrat a été contrainte de fermer, une entreprise de thérapie génique qui avait de longs délais de livraison pour certains composants a découvert plus tard qu'elle manquait de fournitures pour les essais cliniques. Au cours de la période de prévision, un solide pipeline de thérapie génique devrait stimuler l'expansion du marché. La thérapie génique est en cours de développement afin que les cliniques puissent la proposer.

De nombreux collèges et instituts semblent avoir une large gamme de produits en préparation, ce qui devrait augmenter la génération de revenus dans un avenir proche. Après l'approbation par la FDA du premier traitement génique, le nombre d'essais cliniques sur la thérapie génique a considérablement augmenté. Selon l'American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT), environ 1 986 produits de thérapie génique, dont des traitements par cellules CAR-T et d'autres thérapies cellulaires génétiquement modifiées, sont en cours de développement. En outre, au cours de la période de projection, le marché de la thérapie génique bénéficiera d'un meilleur soutien réglementaire. De nombreuses organisations réglementaires internationales ont amélioré les techniques qu'elles utilisent pour promouvoir les thérapies. L'approbation par la FDA de la technologie CAR-T en est un exemple.

En particulier dans les recherches de phase II et III, les régulateurs autorisent une certaine flexibilité au sein de la hiérarchie traditionnelle de la manière dont les essais cliniques sont menés. Une autre prévision de la FDA était que d'ici 2025, 10 à 20 thérapies cellulaires et géniques innovantes seraient autorisées chaque année. L'industrie devrait également offrir aux acteurs du marché un potentiel de développement considérable grâce à l'augmentation des financements et des investissements. De nombreuses sociétés biopharmaceutiques investissent dans la région pour lancer des médicaments de pointe. Français Par exemple, Ori Biotech a lancé une plateforme de pointe pour l'étude des thérapies cellulaires et géniques en janvier 2022 après avoir levé plus de 100,0 millions USD de financement de série B. Avec l'aide de cet argent, la pré-commercialisation et le lancement sur le marché pourraient se dérouler rapidement.

Analyse de la segmentation du marché mondial de la thérapie génique

Le marché mondial de la thérapie génique est segmenté sur la base du produit, de l'indication, de la méthode d'administration et de la géographie.

Marché de la thérapie génique, par produit

• Vecteurs viraux
• Vecteurs non viraux

En fonction du produit, le marché est segmenté en vecteurs viraux, vecteurs non viraux. Le vecteur viral est le plus grand marché mondial de la thérapie génique au cours de la période de prévision. En raison de la simplicité de l'insertion et de la séparation de l'ADN, les rétrovirus étaient les virus les plus souvent utilisés dans les applications de thérapie génique. Français Les deux copies d'ARN simple brin produites par les rétrovirus peuvent être transformées en ADN double brin, qui peut ensuite être incorporé dans les chromosomes de la cellule hôte. De nombreuses études cliniques actives se concentrent principalement sur l'utilisation des rétrovirus.

Marché de la thérapie génique, par indication

• Maladies neurologiques
• Cancer
• Maladies hépatologiques
• Dystrophie musculaire de Duchenne
• Autres indications

En fonction de l'indication, le marché est divisé en maladies neurologiques, cancer, maladies hépatologiques, dystrophie musculaire de Duchenne et autres indications. Le segment du cancer est le marché mondial de la thérapie génique le plus rapide au cours de la période de prévision. Le marché des maladies oncologiques devrait croître au TCAC le plus rapide au cours de la période projetée en raison de l'approbation d'un nombre croissant de thérapies géniques pour le traitement du cancer et de la fréquence croissante des cancers hématologiques. Le secteur des maladies neurologiques devrait en revanche être le plus opportuniste au cours de la période projetée. Avec le développement de la thérapie génique ciblée, il est désormais possible de traiter des troubles neurologiques graves en utilisant une gamme de méthodes, notamment l'expression génique exogène et la répression génique endogène.

Marché de la thérapie génique, par méthode d'administration

• Ex vivo
• In vivo

En fonction de la méthode d'administration, le marché est segmenté en Ex vivo, In vivo. La part de marché de la thérapie in vivo était la plus importante. L'expansion future du marché devrait être alimentée par une augmentation de l'utilisation de la thérapie génique in vivo à travers le monde. Par rapport à la thérapie génique ex vivo, où les cellules sont modifiées à l'extérieur du corps puis réintroduites dans le patient, la thérapie génique in vivo offre l'avantage d'être une méthode potentiellement plus directe et systémique. La thérapie génique in vivo n'est cependant pas sans difficultés, notamment la nécessité d'un apport efficace et ciblé de matériel génétique, une réduction des réactions immunitaires et une expression à long terme des gènes thérapeutiques.

Marché de la thérapie génique, par portée géographique

• Amérique du Nord
• Europe
• Asie-Pacifique
• Reste du monde

Sur la base d'une analyse régionale, le marché mondial de la thérapie génique est classé en Amérique du Nord, Europe, Asie-Pacifique, Moyen-Orient et Afrique et Amérique latine. Tout au long de la période prévue, l'Amérique du Nord devrait détenir la plus grande part de marché de la thérapie génique au cours de la période de prévision. Selon le nombre d'approbations et le montant d'argent gagné au cours de la période projetée, cette région devrait devenir le plus grand fabricant de routine de thérapie génique. Il est prévu que le marché continuera de croître à mesure que de plus en plus de grandes et petites entreprises investiront dans la R&D pour la création de médicaments pour une thérapie optimale. Le marché est également stimulé par les niveaux d'investissement croissants du gouvernement et l'incidence croissante de certaines maladies. Français La Spinal Muscular Atrophy Foundation estime qu'entre 10 000 et 25 000 enfants et adultes aux États-Unis seront atteints d'atrophie musculaire spinale en 2020, ce qui en fait l'une des maladies rares les plus répandues.

Acteurs clés

Le rapport d'étude « Marché mondial de la thérapie génique » fournira un aperçu précieux en mettant l'accent sur le marché mondial, y compris certains des principaux acteurs tels que Pfizer, Novartis AG, Biogen, Gilead Sciences, Inc., MolMed SpA, Spark Therapeutics, Inc., Orchard Therapeutics plc., SIBIONO, Bluebird bio, Inc., Shanghai Sunway Biotech Co. Ltd., et Human Stem Cells Institute.

Notre analyse de marché comporte également une section uniquement dédiée à ces acteurs majeurs dans laquelle nos analystes donnent un aperçu des états financiers de tous les principaux acteurs, ainsi que de son analyse comparative des produits et de son analyse SWOT. Français La section sur le paysage concurrentiel comprend également les stratégies de développement clés, la part de marché et l'analyse du classement du marché des acteurs mentionnés ci-dessus à l'échelle mondiale.

Développement clé

• En avril 2022, dans le cadre des essais de phase 3 de la thérapie génique expérimentale pour les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, Pfizer, Inc. a annoncé son intention d'ouvrir son premier site aux États-Unis. L'étude mondiale de phase 3 CIFFREO a été relancée après avoir reçu l'approbation des agences de réglementation du Canada, de Taïwan, du Royaume-Uni, de l'Espagne et de la Belgique.

Analyse de la matrice Ace

La matrice Ace fournie dans le rapport aiderait à comprendre les performances des principaux acteurs clés impliqués dans cette industrie, car nous fournissons un classement pour ces entreprises en fonction de divers facteurs tels que les fonctionnalités et les innovations des services, l'évolutivité, l'innovation des services, la couverture de l'industrie, la portée de l'industrie et la feuille de route de croissance. Sur la base de ces facteurs, nous classons les entreprises en quatre catégories Active, de pointe, émergente et innovatrice

Attractivité du marché

L'image de l'attractivité du marché fournie aiderait en outre à obtenir des informations sur la région qui est majoritairement leader sur le marché de la thérapie génique. Nous couvrons les principaux facteurs d'impact qui sont responsables de la croissance de l'industrie dans la région donnée.

Les cinq forces de Porter

L'image fournie aiderait en outre à obtenir des informations sur le cadre des cinq forces de Porter en fournissant un plan pour comprendre le comportement des concurrents et le positionnement stratégique d'un acteur dans l'industrie concernée. Le modèle des cinq forces de Porter peut être utilisé pour évaluer le paysage concurrentiel du marché mondial de la thérapie génique, évaluer l'attractivité d'un certain secteur et évaluer les possibilités d'investissement.

Portée du rapport

Méthodologie de recherche des études de marché 

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Raisons d'acheter ce rapport 

• Analyse qualitative et quantitative du marché basée sur une segmentation impliquant à la fois des facteurs économiques et non économiques• Fourniture de données sur la valeur marchande (en milliards USD) pour chaque segment et sous-segment• Indique la région et le segment qui devraient connaître la croissance la plus rapide et dominer le marché• Ana